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点击上方“细胞梦泽谈”，再点击右上角的“···”，选择设为星标，文章更新自动推送 转载需获取授权，请至后台留言 正文2700余字，预计阅读9分钟 【核心看点】 本文深度剖析干细胞治疗糖尿病的“医疗技术”与“药品注册”双轨战略。不仅解读18项临床备案与14款IND新药，更引入博鳌乐城最新特许临床应用案例，直观展现MSC疗法从研究到临床转化应用的进程。为您提供一份兼具全局视野、产业动态及冷静洞察的深度参考。 干细胞治疗糖尿病，正并行于“研究探索”与“产业转化”两条轨道。前者在回答“是否可能”，后者在解答“如何成真”。这不仅是科学问题，更是一场关于耐心、标准、远见的系统工程。 【正文】 对于全球超过5.7亿糖尿病患者，尤其是其中依赖胰岛素的患者而言，日常的疾病管理（如血糖监测与胰岛素注射）仍是一项长期而复杂的挑战。即便对于能够规范治疗的患者，现代医学的核心仍停留在“血糖管理”，而非“疾病根治”。我们能否修复甚至重建那座受损的胰腺“胰岛工厂”？干细胞技术带来的，正是这样一场触及根源的挑战。 一、破局起点：重新审视糖尿病的治疗困局 要理解这场挑战的价值，得先看清它要应对的困局。糖尿病主要分为1型和2型，其病理核心不同。 1型糖尿病，常被比喻为一场自身免疫系统的“误伤”：免疫系统错误地摧毁了分泌胰岛素的β细胞，导致患者生命线断裂，必须终身依赖外源性胰岛素。 而更为常见的2型糖尿病，则更像一场系统的“慢性衰竭”。问题始于“胰岛素抵抗”，身体细胞对胰岛素的指令反应迟钝；长此以往，超负荷工作的β细胞终将走向枯竭。肥胖、不良生活方式与遗传是其主要推手。 无论是哪一型，现行主流疗法都面临一个根本的天花板：它们精于“血糖控制”，却无法逆转β细胞的衰减或丢失，更谈不上根治。正因如此，医学界才将目光投向旨在“修复”与“再生”的干细胞领域。 二、双轨并进：干细胞疗法的战略路径 目前，所有努力沿着两条监管与发展路径展开，它们目标一致，但逻辑与节奏迥异。 （一）干细胞医疗技术路径：前沿探索与临床实践的梯度格局 这条路径主要在医疗机构内，以临床研究的形式探索治疗潜力。国内目前依据《干细胞临床研究管理办法》（试行）进行管理。自2026年5月1日起，《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》施行后，将为这类研究提供更清晰的转化框架。 纵观当前进展，可以看到一个清晰的梯度格局： 1.前沿探索 瞄准“功能性替代”的终极目标。 其雄心在于，利用多能干细胞（如iPSC） 在体外再造能感知血糖、分泌胰岛素的胰岛细胞。这被视作再生医学的圣杯。 国际赛跑：美国Vertex公司的VX-880疗法已初步临床验证了可行性。而Sernova的“细胞袋”封装技术、CRISPR Therapeutics的基因编辑iPSC研究，则专注于攻克细胞存活与免疫兼容的下一代难题。截至2026年1月20日，在美国ClinicalTrials.gov网站上注册的干细胞治疗糖尿病临床试验已超过300项，其中针对1型糖尿病的有132项，2型糖尿病的有172项。这不仅印证了该领域是全球生物医药的研发热点，也反映出2型糖尿病因其庞大的患者基数与复杂的病理机制，吸引了更广泛的探索。 国内研究进展：我国在基础研究层面实力不俗，中科院、北京大学邓宏魁教授团队等在iPSC分化为成熟胰岛细胞领域取得了系列重要进展。然而，必须清醒看到，该方向技术壁垒极高，全球都尚处早期临床探索阶段，其产业化之路仍需时日。 2.临床实践 聚焦“微环境调节”的当前主力。这构成了国内临床研究的中坚力量，主要依托间充质干细胞（MSC）。其作用逻辑并非直接“变成”β细胞，而是通过免疫调节、抗炎与分泌营养因子的能力，为残存的胰岛细胞创造修复环境。 国内实况：根据在中国生物医药技术协会官网查询的公开信息，截至近期，国内共有18项国家干细胞临床研究备案项目针对糖尿病及其并发症。其中绝大多数为MSC研究。这客观反映了MSC在现阶段技术成熟度、可及性与初步安全性上的相对优势，是当前探索临床可行性的“主力军”。 最新进展节点：值得注意的是，基于这类研究积累的证据，相关技术已开始向临床应用转化。例如，2026年1月，海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区已正式批准“2型糖尿病的人脐带间充质干细胞治疗技术”进入特许临床应用。该技术此前已完成国家干细胞临床研究备案，其有效性得到了研究支持（如北京大学深圳医院团队2022年发表于《World Journal of Diabetes》的论文显示，该疗法可显著改善患者血糖控制、恢复胰岛功能并减少药物依赖）。 【此项应用的推进，依托于乐城的特殊政策，为部分传统治疗控制不佳的2型糖尿病患者（通常要求病程≤10年且有一定胰岛功能储备）提供了一种新的选择。根据医院公告，一个完整疗程（3次输注）的费用为17.4万元。这标志着我国在糖尿病干细胞治疗的“医疗技术路径”上，实现了从“广泛研究”到“特定场景下临床应用”的关键一步。】 这背后，实则反映了两种不同的科研与临床思路：MSC的广泛探索，急切于回答干细胞治疗糖尿病“是否安全、有无潜力”的当下之问；而多能干细胞的精研，则是在角逐“能否根治、如何实现”的未来之答。两者共同勾勒出从现实到未来的技术演进图景。 （二）干细胞药品注册路径：产业转化的标准之路 这条路径的目标，是将干细胞转化为标准化、可上市的“药物”。它完全遵循药监局的《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则》，是一场从实验室到药房的严苛长征。面临三大产业核心挑战： 1.CMC（生产工艺与质控）：建立稳定、规模化、符合药品生产质量管理规范（GMP）的细胞制造体系，是产业化的根基。 2.递送与长期功能：如何确保细胞在体内准确到达、长期存活并稳定工作，是疗效的关键。 3.免疫兼容性：解决异体细胞的排斥问题，或开发通用型细胞，是规模化应用的前提。 该路径国内产业化进程：根据在国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）网站查询的公开信息，目前国内已有14家企业的14款干细胞新药临床试验申请（IND）获准，针对糖尿病适应证开展临床试验。这标志着“治疗糖尿病的干细胞药物”的赛道已正式鸣枪，是从“研究”走向“产品”的关键一步。 三、未来展望：冷峻乐观下的必要征程 前路虽被曙光映照，但每一步都需在严谨的基石上迈出。 基础研究是终极引擎：对β细胞发育与免疫攻击机制的更深理解，将直接催生更优的细胞制备方案（如更精准的分化或基因编辑）。这些底层突破，才是吸引长期资本、支撑产业跨越式发展的根本燃料。 双轨并非平行，终将交汇：“医疗技术路径”下积累的真实世界数据与经验，是“药品注册路径”最宝贵的早期验证；“药品注册”的严苛标准与实践，则倒逼整个领域向可量化、可复制的更高水平进化。二者实为互补共生的关系。 个体化与联合治疗是方向：未来的治疗必将更趋精准。依据患者分型、病程及病理特征，匹配不同的干细胞策略（如纯细胞疗法、或结合免疫抑制剂/生物材料），是提高疗效的必然选择。 一句朴实的建议：对于患者和家属，当下首要之事，仍是遵从经过验证的主流医学方案，稳定控制病情。任何前沿探索都伴随不确定性。若考虑参与相关研究，务必核实机构与项目的正规资质（可通过上述官方平台查询），并在专业医师的全面评估下审慎决策。 干细胞治疗糖尿病的故事，是一部现代医学的“双线叙事”：一线，是科学家在实验室里对生命再生奥秘的极致探索；另一线，是产业界在法规框架下将科研成果转化为标准疗法的艰辛工程。 这条路，没有捷径。但每一次临床备案的通过，每一项IND的批准，都在为这座通往根治可能的桥梁，增添一块坚实的基石。我们保持敬畏，我们审慎乐观。 【温馨提示】 春节期间，在关注前沿疗法的同时，也别忘了疾病预防的基石。从科学角度看，维持血糖稳定与胰岛素敏感性是预防2型糖尿病的核心。 尤其要注意：饮食上，有意识地控制添加糖与精制碳水的摄入；活动中，争取保证每周一定的身体活动量；对于有肥胖、家族史等风险的朋友，定期监测血糖是明智之举。预防，永远是性价比最高的“治疗”。 （注：本文旨在进行科学知识分享与产业信息交流，不构成任何医疗建议。疾病治疗请务必遵从主诊医师的指导。） 编辑：梦泽 前期文章推荐： 干细胞治疗迎来“3+2+2”监管新时代！“宽进、严出、强监管”原则正式确立 ——生物医学新技术新规系列思考（一） 上海“十五五”发展前瞻：生物医药与细胞治疗产业的新蓝图、新机遇与新挑战 资源向头部聚集态势显著：数据透视我国干细胞“医疗技术+药品注册”双路径格局 周末学习分享|从“死亡之谷”到“融合之桥”：如何唤醒沉睡的万亿科创能量？

点击“蓝字”关注我们 作者：徐向进教授   单位：中国人民解放军联勤保障部队第九〇〇医院 临近年终回望，干细胞治疗糖尿病在2025年迎来更为实质的推进。细胞来源的可控性与可供性持续提升，移植策略与随访指标逐步规范，免疫调控从经验性用药扩展到更系统的工程化设计，疗效评估也更强调可重复、可比较的终点组合。整体而言，2025年的进展不止体现在单项结果的改善，更体现在研发路径与临床评价框架的逐渐成形，为糖尿病治本治疗提供了更清晰的证据链与实践方向。 一、为何糖尿病仍迫切需要治本疗法？ 糖尿病患病负担仍在上升。基于2005~2023年全国数据的最新分析显示，2023年我国糖尿病患病人数已达约2.33亿，年龄标化患病率也较早期显著增加，公共卫生与临床管理压力持续累积[1]。 在此背景下，单纯依赖药物降糖与胰岛素替代虽可有效控制血糖，却难以从根本上扭转疾病进程：β细胞功能衰退仍在延续，低血糖风险难以完全规避，长期并发症风险也难以被彻底消除。由此，围绕细胞替代与再生修复的策略，成为近年来糖尿病治本研究的重要方向之一，其核心目标是恢复或重建具备生理调节能力的胰岛功能单元。 二、干细胞治疗糖尿病：机制主线更清晰 从机制层面看，干细胞治疗已逐渐形成较为清晰的三条主线： 细胞替代：体外定向分化获得胰岛/β样细胞并移植，以补充功能性胰岛素分泌单元； 旁分泌与微环境重塑：通过分泌因子与细胞互作改善局部炎症与代谢环境，并可能影响全身胰岛素抵抗； 免疫调控：降低炎症与自身免疫攻击，减少移植物被清除或功能衰减的风险。 与以往相比，2025年的突出变化在于：机制研究更直接服务于临床可用性与工程实现，关注点更集中在细胞成熟度、功能稳定性与安全性，以及移植物长期存活与持续发挥作用所需条件的可控化。 三、2025年的两大“硬核突破”：解决细胞来源与直面免疫排斥 （1）VX-880：细胞来源问题进入可验证的临床证据阶段 2025年发表于《新英格兰医学杂志》的VX-880（异体干细胞来源、完全分化胰岛细胞疗法）阶段性结果显示[2]： 在完成至少12个月随访并接受全剂量单次输注的受试者中，均检测到C肽，提示移植物植入并具备胰岛功能； 在既定随访期内未发生严重低血糖事件，HbA1c达到<7%的控制目标； 连续血糖监测提示目标范围时间显著提升； 在12例全剂量受试者中有10例在365天达到胰岛素独立（83%）。 这些结果的意义在于，将疗效论证从零散个案或短期改善推进到更系统的随访与更完整的终点组合，尤其是以C肽、血糖目标范围内时间（TIR）与HbA1c等指标共同构成可比较的功能性评价框架，从而为干细胞来源胰岛在临床中的可重复性提供了更强支撑。 （2）UP421：在无免疫抑制条件下获得异体β细胞存活的临床线索 同样在2025年，《新英格兰医学杂志》报道了UP421的首例人体研究[3]： 通过CRISPR-Cas12b等策略对供体胰岛细胞进行基因编辑，削弱HLA-I/II相关抗原呈递通路，并通过CD 47等途径降低先天免疫清除，从而实现“低免疫原性/免疫逃逸”设计； 在未使用免疫抑制的前提下，研究报告了移植物存活与功能的相关证据，包括C肽检测与功能反应等，同时提供了制备与编辑比例等关键细节。 从糖尿病细胞治疗的发展历程看，免疫排斥一直是限制适用人群与长期安全性的主要因素之一。UP421所代表的工程化免疫规避路径，提示免疫屏障并非只能依赖长期药物压制，未来有望通过细胞工程设计降低免疫负担并改善风险。 综上，2025年呈现较为清晰的“双线推进”：一方面夯实细胞来源与产品化路径，另一方面以工程化策略正面应对免疫排除，为后续更大规模临床验证与真实世界转化奠定基础。 四、中国研究与生理胰岛理念的上升：从提高β细胞分化到重建胰岛功能单元 中国团队近年持续贡献临床级证据。北京大学/昌平实验室邓宏魁团队等于2024年在Cell报道了化学重编程诱导多能干细胞（CiPSC）来源胰岛细胞的自体移植探索性研究，并在随访中观察到患者恢复内源性血糖调控、实现并维持胰岛素独立等关键结局[4]。这一研究在细胞来源、移植部位策略与可追踪性方面均提供了可供后续研究借鉴的临床线索。 进入2025年，研究重点进一步从是否有胰岛素分泌扩展到是否接近生理胰岛功能。邓宏魁课题组在Cell Stem Cell提出并构建了包含五种内分泌亚型（α、β、δ、ε、γ）的重建PSC胰岛，并在模型中展示了更接近胰岛整体功能单元的潜在优势[5]。这些进展提示，未来提升疗效稳定性与安全性，可能需要以胰岛整体功能单元为目标，而不仅是单一细胞类型的数量提升。 五、从1型走向2型： 证据规范化与监管路径同步加速 除1型糖尿病外，2型糖尿病的干细胞治疗探索也在加速。2024年Cell Discovery报道使用同体诱导性多能干细胞治疗胰岛功能受损的2型糖尿病患者：治疗后第11周患者开始完全脱离外源胰岛素，降糖药逐步减量，并于第48周实现停药[6]。 在制度层面，2025年国家重点研发计划将“干细胞研究与器官修复”列为重点专项之一；监管侧亦出现与2型糖尿病相关的干细胞产品临床试验许可等进展，提示该领域正从探索性研究逐步迈向更规范的临床试验与路径化申报。 六、核心挑战与应对策略：2025年共识更集中，工程化思路更清楚 尽管2025年进展显著，但干细胞治疗糖尿病走向广泛临床应用仍面临三类关键挑战： 在免疫层面，异体产品长期免疫抑制带来的感染、肿瘤等风险，使“降低免疫负担”成为持续核心任务；工程化免疫规避提供了重要参照。此外，部分研究探索诱导型安全开关等可控策略以增强风险可控性[7]，但临床价值仍需更多数据验证； 在生产层面，从多板培养向生物反应器与三维扩增迁移已成趋势，但批间一致性、成熟度稳定与质量放行标准仍是产业化门槛，并直接影响临床可重复性与监管可接受性； 在供给层面，稳定冷链与可复苏工艺是实现临床可及性的关键组成；从实验室/动物研究推进到临床级无菌工艺与大规模放行，仍需持续工程验证与质量体系支撑。 七、展望：2025之后的关键在于标准化体系与长期证据 从目前的证据结构看，2025年之后真正决定干细胞治疗糖尿病这一领域能否走向普及的核心，可能在于四个层面的标准化： 产品标准化，包括细胞成熟度、内分泌谱系完整性与批间一致性，并逐步建立能够反映胰岛整体功能的评价体系。 安全标准化，包括基因编辑脱靶风险、肿瘤形成风险与长期免疫学风险的系统评估，以及可控安全策略的验证与监管路径明确化。 临床终点标准化，建议以C肽、TIR、HbA1c、严重低血糖事件与长期随访框架形成可比较的组合终点，减少不同研究之间的不可比性。 监管与可及性标准化，包括质量体系、细胞库与冷链建设、成本与支付路径等现实问题的同步推进。 总体而言，2025年的核心价值在于：细胞来源与产品化路径更趋成熟，免疫排斥开始出现工程化解决方向。随着证据体系逐步完善，干细胞治疗有望在未来几年进一步接近糖尿病治本治疗的临床目标。 参考文献 （上下滑动可查看） [1] Zhou YC, Liu JM, Zhao ZP, Zhou MG, Ng M. The national and provincial prevalence and non-fatal burdens of diabetes in China from 2005 to 2023 with projections of prevalence to 2050. Mil Med Res. 2025;12(1):28.  [2] Reichman TW, Markmann JF, Odorico J, et al. Stem Cell-Derived, Fully Differentiated Islets for Type 1 Diabetes. N Engl J Med. 2025;393(9):858-868. [3] Carlsson PO, Hu X, Scholz H, et al. Survival of Transplanted Allogeneic Beta Cells with No Immunosuppression. N Engl J Med. 2025;393(9):887-894. [4] Wang S, Du Y, Zhang B, et al. Transplantation of chemically induced pluripotent stem-cell-derived islets under abdominal anterior rectus sheath in a type 1 diabetes patient. Cell. 2024;187(22):6152-6164.e18.  [5] Meng G, Gu J, Liew SY, et al. Reconstruction of endocrine subtype-complete human pluripotent stem cell-derived islets with capacity for hypoglycemia protection in vivo. Cell Stem Cell. 2025;32(9):1438-1456.e7.  [6] Wu J, Li T, Guo M, et al. Treating a type 2 diabetic patient with impaired pancreatic islet function by personalized endoderm stem cell-derived islet tissue. Cell Discov. 2024;10(1):45. Published 2024 Apr 30.  [7] American Diabetes Association. （2025, June 20）. Stem Cell-Derived Islet Therapies Shown to Reduce the Need for Injectable Insulin: Breakthrough Studies Demonstrate Stem Cell-Based Technologies as a Potential Alternative Treatment for Type 1 Diabetes. 声明：本文仅供医疗卫生专业人士了解最新医药资讯参考使用，不代表本平台观点。该等信息不能以任何方式取代专业的医疗指导，也不应被视为诊疗建议，如果该信息被用于资讯以外的目的，本站及作者不承担相关责任。 最新《国际糖尿病》读者专属微信交流群建好了，快快加入吧！扫描左边《国际糖尿病》小助手二维码（微信号：guojitnb），回复“国际糖尿病读者”，ta会尽快拉您入群滴！ （来源：《国际糖尿病》编辑部） 版权声明 版权属《国际糖尿病》所有。欢迎个人转发分享。其他任何媒体、网站未经授权，禁止转载。