Zimislecel

同写意年度巨献！！本次大会特设“干细胞药物开发”分会，7月25-26日，邀您相聚金鸡湖畔，与5000人一起为中国医药创新“同写意”！2025年，中国iPSC（诱导多能干细胞）赛道迎来爆发式增长。随着技术成熟、资本涌入和监管政策支持，国内企业不仅在神经退行性疾病、心血管疾病、糖尿病等重大领域取得突破，更在在通用型细胞治疗、基因编辑技术等领域领跑全球。本文从企业竞争、临床进展、技术优势、资本动态及国际格局等维度，全面解析中国iPSC行业的现状与未来。TONACEA01企业产品与临床进展总览2025年是国内iPSC赛道“大爆发”的一年，截止2025年6月23日，中盛溯源、霍德生物、启函生物、睿健医药、呈诺医学、艾尔普再生医学、跃赛生物、瑞普晨创、士泽生物和智新浩正均有候选产品处于Ⅰ-Ⅱ期临床或者进入IND申报阶段（CDE受理26项，IND获批20项），也标志着国内iPSC领域的实力正逐步加强。2025年中国iPSC相关的IND申报产品（获批8项：士泽生物4项、中盛溯源3项、智新浩正1项）为全部为异体通用型，通过HLA位点敲除或免疫抑制基因编辑，解决自体细胞制备周期长的问题，实现“即需即用”。适应症涵盖神经退行性疾病（帕金森和渐冻症）、间质性肺病（ILD）、Ⅰ型糖尿病、亚急性期脊髓损伤（SCI）和激素难治性移植物抗宿主病（SR-aGVHD）等。TONACEA02企业盘点：差异化布局打造核心竞争力2025年前半年有多家iPSC企业在新药产品申报和临床研究中有突出进展，具体盘点如下：1士泽生物：神经退行性疾病的领跑者核心产品：XS411（异体通用型中脑多巴胺能神经前体细胞注射液）用于原发性帕金森病（PD）和早发型帕金森病，XS228（神经前体细胞注射液）用于亚急性期脊髓损伤（SCI）和渐冻症（ALS）。现货型生产：通过建立iPSC三级细胞库，士泽生物实现了异体通用型细胞的规模化制备，解决了传统自体细胞疗法周期长（需3-6个月）、成本高（单次治疗超百万元）的难题。其GMP基地年产能可达10万剂，可满足全球患者需求。免疫调控技术：通过高HLA配型和免疫调节因子筛选，士泽生物将异体细胞移植的免疫排斥风险降低至5%以下，显著优于行业平均水平。2中盛溯源：多管线覆盖的“全能选手”中盛溯源的管线聚焦抗炎修复、肿瘤免疫、再生医学三大方向，目前获批临床的六款产品均展现出独特的创新性与临床价值。竞争优势：覆盖神经、免疫、代谢三大领域，B轮融资超2.35亿元。超级供体库：构建覆盖约50%中国人群的“高频HLA纯合子”超级供体iPSC库，通过基因编辑降低免疫原性，实现“通用型”细胞产品开发，避免自体细胞治疗的高成本与长周期问题。iPSC“细胞工厂”模式：相比传统组织来源MSC（如脐带、骨髓）的供体差异大、产量有限等问题，iPSC可无限扩增并定向分化为高纯度功能细胞（如iMSC、iNK、iDAP），确保批间一致性与药效稳定性。核心产品：iMSC（间充质样细胞）治疗骨关节炎，iNK（自然杀伤细胞）针对血液肿瘤。技术亮点：全球首个iPSC来源基因修饰MSC获批临床，iNK疗法填补国内空白。3智新浩正：糖尿病治疗的颠覆者2025年4月18日，智新浩正（上海）医药科技有限公司自主研发的“异体人再生胰岛注射液（E-islet01）”正式获得国家药品监督管理局（NMPA）的临床试验默示许可。用于治疗1型糖尿病。技术亮点：中国科学院分子细胞科学卓越创新中心独占实施许可的“新型人内胚层干细胞（EnSC）及其胰向分化技术”，通过精准模拟体内发育过程，实现了再生胰岛组织（E-islet）的体外高效规模化制备。E-islet01是利用细胞重编程和定向分化等前沿技术将健康供体来源的血液细胞转化为内胚层干细胞，再以内胚层干细胞为原材料定向制备的再生胰岛，其具备与健康胰岛一致的结构和功能，能够通过实时感知血糖变化精准分泌包括胰岛素、胰高血糖素、生长抑素等一系列内分泌激素，从而维持血糖稳态。4艾尔普再生医学：心血管治疗的突破者核心产品：HiCM388（通用型心肌细胞注射液）用于终末期心衰。技术亮点：2025年2月，由南京鼓楼医院王东进教授团队、艾尔普再生医学主导的全球首例人体同种异体诱导多能干细胞来源心肌细胞（iPSC-CMs）治疗严重心力衰竭的研究成果，被国际著名心血管期刊美国心脏病学会（JACC）杂志子刊《JACC:Basic to Translational Science》接收。该研究首次公布了一项意义重大的发现：心脏功能增强区域与细胞移植位置在空间上呈现出显著关联，且这一积极效果持续长达4年。竞争优势：与国际巨头BlueRock合作，布局心衰千亿级市场。5睿健医药：帕金森治疗的攻坚者2025年4月初，睿健医药在武汉成功召开的NouvNeu001注射液治疗中重度帕金森的I/II期临床试验研究者会暨II期启动会。该研究已顺利结束I期临床实验，数据表明其安全性和耐受性良好，顺利达到研究主要目标，其次要指标疗效数据已经展示出显著的市场优势。I期临床试验的顺利完成为后续确证性临床实验的实施提供了坚实的基础。睿健医药NouvNeu001也成为全球首个进入临床II期的iPSC来源的通用型帕金森细胞治疗产品。 2023年12月11日，国家药品监督管理局（NMPA）正式批准了睿健医药以早发型帕金森病为适应症的在研管线NouvNeu003（受理号：CXSL2300628）的IND申请，成为睿健医药获批的第二起IND。该管线面向发病年龄不足50岁的帕金森患者，与NouvNeu001共同搭建起分别针对帕金森“一早一老”两大患者人群、同时囊括遗传型与非遗传型的全生命周期、全治疗周期完全覆盖的战略布局。2025年4月29日，CDE官网显示，睿健毅联医药科技（成都）有限公司/睿健医药科技（武汉）有限公司申报的“NouvNeu004”获受理，用于治疗多系统萎缩（Multiple System Atrophy，MSA）。眼科治疗产品NouvSight001：是睿健医药开发的首款诱导多能干细胞（iPSC）来源眼科通用型细胞治疗产品，面向“视网膜色素变性系列适应症”治疗。2024年3月被美国FDA授予孤儿药认定（ODD），目前处于临床前研究或临床试验早期阶段。神经免疫疾病产品NouvSoma001：面向“视神经脊髓炎谱系障碍”的全球首例化学诱导细胞来源外囊泡产品。2024年9月开启了临床试验启动会，标志着该产品进入临床试验阶段。6呈诺医学：神经修复的革新者2025年4月底，呈诺医学宣布，公司在研的全球首个iPSC来源内皮祖细胞治疗治疗急性缺血性卒中的产品ALF201（受理号：CXSL2200090）注射液获得国家药品监督管理局（NMPA）批准，正式进入II期临床。          过往试验数据表明，ALF201作为定向分化的内皮祖细胞，在缺血损伤区域调控神经血管单元，促进神经功能修复，有望成为治疗急性缺血性卒中的创新方案。据了解，ALF201注射液可将中风「黄金治疗窗口」延长至7天，有效降低致残率和死亡率。I期临床试验数据显示，经ALF201治疗的患者，其 90天后生活自理恢复率远高于传统治疗，极大提升患者的生存质量。同时，静脉滴注的给药方式，有效降低治疗门槛。7河络新图：开启“第二次输血革命2025年3月9日，河络新图生物科技（上海）有限公司宣布完成全球首例通用型同种异体人工再生血小板临床输注，受试者经7天监测无不良反应。这一里程碑式突破，标志着我国在人工血液领域实现“从0到1”的跨越，为破解全球血小板短缺难题提供了“中国方案”。河络新图依托诱导多能干细胞（iPSC）技术，通过以下创新实现革命性突破：（1）定向分化技术：将体细胞重编程为iPSC，再诱导分化为巨核细胞，模拟人体血小板生成机制。（2）通用性：通过基因编辑技术消除HLA抗原，实现“万人一型”，无需配型；（3）可量产：基于iPSC（诱导多能干细胞）定向分化技术，理论上可实现无限供应；（4）安全性：临床数据显示无免疫排斥、无病毒污染风险。总体来看，今年国内iPSC企业的研发管线主要集中神经退行性疾病，心血管与代谢疾病，糖尿病与血液疾病等适应症方面，都是当下最热的医疗赛道，都是千亿级的蓝海市场，未来应该会有越来越多种类的细胞产品出现。TONACEA03资本加持：融资热潮推动商业化融资总额：2024-2025年，国内iPSC赛道融资超20亿元，头部企业单轮融资额均超亿元。在资本市场的助力下，多家企业在2025年完成了新一轮融资，为iPSC疗法的研发和商业化注入了强劲的资金支持。小编汇总了24家企业的近几年的融资情况，如下表。2025年明星案例：• 中盛溯源：2025/2/12，B轮累计2.35亿元；• 智新浩正：2025/5/3，A轮，约2亿元；• 睿健毅联医药：2025/4/11，B+轮，约亿元；• 杭州星赛瑞真：2025/3/17，天使+轮，约亿元；• 广州瑞臻再生医学：2025/5/8，Pre-A轮，约亿元；• 血霁生物：2025/1/8，B轮，数千万元。这些融资事件不仅展现了资本对iPSC未来商业价值的高度认可，也预示着iPSC赛道将迎来更多的资源整合和发展机遇。随着资本的不断涌入，iPSC技术的研发和商业化进程有望进一步加速，为整个行业的发展注入强大的动力。TONACEA04国际格局：中国企业的突围之路1全球竞争态势• 美国：VX-880：2025年5月初，Vertex Pharmaceuticals宣布，全球首款针对1型糖尿病（T1D）开发的干细胞疗法VX-880的3期临床试验进展顺利，预计将在2025年上半年完成受试者招募和给药，为2026年的上市申请奠定基础。Fertilo：2025年2月初，FDA已批准Gameto公司（美国纽约州）的Fertilo的III期IND申请，Fertilo是Gameto公司开发的一种创新辅助生殖技术，利用诱导多能干细胞（iPSC）衍生的卵巢支持细胞（OSCs）在体外使卵子成熟，治疗不孕症。FT596：FateTherapeutics的iPSC-CAR-NK疗法FT596在淋巴瘤中ORR达55%，处于Ⅱ期。• 日本：iPSC（诱导多能干细胞）细胞产品临床研究进展的汇总2中国优势在神经疾病（士泽生物、睿健医药）、心血管（艾尔普再生）领域实现“全球首创”，2025年IND申报量达26项（获批20项），超越欧洲成为全球第二大iPSC临床研究中心。除了上述在国家药监局进IND申报的企业，还有些处于临床前和IIT阶段产品技术的企业，他们的研发实力和研究进展也值得盘点一下。成本与速度：国内IND申报周期较欧美缩短30%，生产成本仅为国际水平的1/3。政策支持：政策支持（《“十四五”医药工业发展规划》重点提及iPSC）、临床资源丰富（全球40%的iPSC临床试验在中国开展）；挑战：规模化生产工艺（细胞扩增效率较国际领先水平低20%）、质量标准（尚无统一的iPSC来源细胞纯度检测规范）。TONACEA05未来展望：挑战与机遇并存立足当前临床突破与资本热度，中国 iPSC 行业正面临技术与商业化的双重挑战与机遇。1技术突破方向通用型细胞库：通过基因编辑降低免疫原性，实现“一次制备，万人使用”。自动化生产：生物反应器技术将细胞制备成本降至1万美元以下。2商业化挑战致瘤风险：需完善未分化细胞清除工艺，建立国际标准质控体系。支付体系：探索医保覆盖与商业保险结合，降低患者负担。3行业预测2026年：首款iPSC疗法（Vertex的VX-880）全球上市，国内企业加速跟进。2030年：中国iPSC市场规模超千亿，成为全球再生医学核心力量。— 结语 —  从实验室到临床，从跟随到领跑，中国iPSC行业正以“狂飙”之势重塑医疗未来。在技术、资本与政策的共振下，帕金森、糖尿病、心衰等“不治之症”或将迎来治愈曙光。下一个十年，属于iPSC的黄金时代已然开启。

美国FDA再度批准重磅ADC疗法！美国FDA今日加速批准由阿斯利康（AstraZeneca）与第一三共（Daiichi Sankyo）联合开发的抗体偶联药物（ADC）Datroway（datopotamab deruxtecan或Dato-DXd），用于治疗既往接受过EGFR靶向治疗和铂类化疗的局部晚期或转移性EGFR突变非小细胞肺癌（NSCLC）成年患者。这一批准为EGFR突变NSCLC患者在经过多线治疗后提供了新的治疗选择。此次批准基于两项临床试验TROPION-Lung05和TROPION-Lung01中114例患者的汇总数据，这些患者均为经EGFR靶向治疗和铂类化疗后疾病进展的局部晚期或转移性EGFR突变NSCLC患者，并接受了推荐剂量的治疗。TROPION-Lung05为多中心、单臂研究，TROPION-Lung01为多中心、开放标签、随机对照试验。主要疗效终点为独立盲法中心评估下、符合RECIST v1.1标准的总缓解率（ORR）和缓解持续时间（DOR）。研究显示，患者ORR为45%（95% CI：35，54），中位缓解持续时间为6.5个月（95% CI：4.2，8.4）。这些结果突显了Datroway在治疗该类耐药NSCLC患者中的潜力。超过八成1型糖尿病患者摆脱胰岛素！细胞疗法亮眼数据公布Vertex Pharmaceuticals近日公布其在研疗法zimislecel（VX-880）最新临床进展结果。该药物是一种源自干细胞、完全分化的胰岛细胞疗法，正在FORWARD-101临床1/2/3期试验中进行评估，目标人群为患有1型糖尿病（T1D）、伴低血糖感知能力受损及严重低血糖事件（SHEs）的患者。本次公布的1/2期数据在美国糖尿病协会（ADA）年会上发布，并发表于《新英格兰医学杂志》。研究结果显示，zimislecel在改善患者血糖控制方面展现出持续且一致的临床获益。在接受足量单次输注的患者中，已有至少一年随访的12人全部达到了美国糖尿病协会推荐的糖化血红蛋白（HbA1c）控制目标（<7个百分点）及良好血糖达标时间（>70%的时间处于70–180 mg/dL范围）；其中10人（83%）已实现无需外源胰岛素支持，且患者自治疗后第90天起，未再观察到严重低血糖事件。“这项研究首次表明，生物替代疗法可以通过一次安全且高效的治疗用于1型糖尿病患者，且对受者几乎没有风险。”研究的共同作者，也是位于多伦多的大学健康网络（University Health Network）外科医生兼研究员Trevor Reichman博士在接受行业媒体STAT采访时表示，“这项研究有望让我们距离实现1型糖尿病患者的‘功能性治愈’更进一步。”延长结直肠癌生存期！潜在重磅小分子疗法关键3期试验结果公布Exelixis公司今日宣布，其小分子抑制剂zanzalintinib联合PD-L1抑制剂Tecentriq（atezolizumab）在STELLAR-303关键性3期试验中取得积极的顶线结果。在经治的非高微卫星不稳定性转移性结直肠癌（CRC）患者中，该联合疗法在意向治疗（ITT）人群中显著延长了总生存期（OS），相较于活性对照药物具有统计学显著优势。此次数据来自独立数据监查委员会对STELLAR-303研究双主要终点之一的最终分析结果。该研究将继续推进针对另一双主要终点——无肝转移患者（NLM）的总生存期分析。安全性方面，zanzalintinib联合atezolizumab的安全特征基本与以往观察一致，未发现新的安全性信号。这一结果进一步支持zanzalintinib作为此类转移性CRC患者的一种潜在治疗新选择。Zanzalintinib是一款新一代口服酪氨酸激酶抑制剂（TKI），靶向VEGF受体、MET以及参与肿瘤生长和免疫抑制的TAM激酶。值得一提的是，业内知名机构科睿唯安（Clarivate）在今年初发布的Drugs to Watch™报告中，将zanzalintinib列为未来五年内有潜力成为重磅疗法的候选药物之一。参考资料：[1] FDA grants accelerated approval to datopotamab deruxtecan-dlnk for EGFR-mutated non-small cell lung cancer. Retrieved June 23, 2025 from https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-grants-accelerated-approval-datopotamab-deruxtecan-dlnk-egfr-mutated-non-small-cell-lung-cancer[2] Vertex Presents Positive Data for Zimislecel in Type 1 Diabetes at the American Diabetes Association 85th Scientific Sessions. Retrieved June 23, 2025 from https://www.businesswire.com/news/home/20250620485709/en/Vertex-Presents-Positive-Data-for-Zimislecel-in-Type-1-Diabetes-at-the-American-Diabetes-Association-85th-Scientific-Sessions[3] Exelixis Announces Zanzalintinib in Combination with an Immune Checkpoint Inhibitor Improved Overall Survival in STELLAR-303 Phase 3 Pivotal Trial in Patients with Metastatic Colorectal Cancer. Retrieved June 23, 2025 from https://ir.exelixis.com/news-releases/news-release-details/exelixis-announces-zanzalintinib-combination-immune-checkpoint[4] Off-the-shelf stem cell therapy for type 1 diabetes continues to show positive results. Retrieved June 23, 2025 from https://www.statnews.com/2025/06/20/stem-cell-therapy-type1-diabetes-study/免责声明：本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。版权说明：欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。分享，点赞，在看，聚焦全球生物医药健康创新