Mitomycin

全球药物批准/研发动态 01 全球新药批准情况 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.08.10-08.16）全球（不含中国）共有8个新药获批上市。其中，NDA批准2个，BLA批准3个，新适应症批准3个。与上个统计周期相比，本次增加2个批准新药数量。 8月12日，Ascendis Pharma A/S宣布，FDA已批准YORVIPATH用于治疗成人甲状旁腺功能减退症。YORVIPATH是甲状旁腺激素的前药，每天给药一次，旨在在24小时给药期间持续暴露于释放的PTH。FDA批准YORVIPATH的依据是他们对与公司新药申请一起提交的TransCon PTH（帕洛贝格替利帕肽）临床包装的审查，包括来自全球II期PaTH Forward和III期PaTHway试验的数据。 8月13日，Galderma宣布，FDA已批准Nemluvio（Nemolizumab）作为皮下注射的预充笔，用于治疗成人结节性痒疹。III期OLYMPIA 1和OLYMPIA 2临床试验评估了Nemluvio每4周皮下注射Nemluvio在500多名结节性痒疹患者中的疗效和安全性。在治疗开始后四周内，结节性痒疹引起的瘙痒和睡眠障碍迅速减轻。Nemluvio总体耐受性良好，其安全性与II期试验一致，且在OLYMPIA 1和2试验之间一致。 全球（不含中国）新药批准情况（部分） 02 全球新药申报进展 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.08.10-08.16）全球（不含中国）共有3个新药申报上市。其中，NDA申报2个，疫苗申报1个。与上次统计周期相比，本次增加1个NDA/BLA申报。 8月14日，UroGen Pharma Ltd.宣布，其用于膀胱内溶液的研究药物UGN-102已提交新药申请。试验证明接受UGN-102治疗的患者在首次滴注后三个月的CR为79.6%。UGN-102在3个月时达到CR的患者中，12个月DOR为82.3%。3个月CR后15个月（n=43）和18个月（n=9）的DOR估计值均为80.9%。 NDA/BLA申报（部分） 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.08.10-08.16）全球（不含中国）共有8个药物获监管机构特殊资格认定。其中，化学药4个，生物药2个，细胞疗法1个。与上次统计周期相比，本次增加6个获监管机构特殊资格认定的药物。 8月12日，Kyverna Therapeutics宣布FDA已指定自体全人源CD19嵌合抗原受体（CAR）T细胞候选产品KYV-101为再生医学先进疗法，用于治疗患有进行性重症肌无力的患者。KYV-101是一种自体、全人源CD19 CAR T细胞候选产品，用于B细胞驱动的自身免疫性疾病，目前正在美国和德国的KYV-101赞助、开放标签、I/II期和II期试验中进行评估，涉及自身免疫性疾病的两大领域：风湿病学和神经病学。 8月13日，Insignis Therapeutics宣布FDA已授予IN-001快速通道资格，IN-001是一种新型无针肾上腺素输送系统，利用FDA批准的肾上腺素前药喷洒在舌下，无需使用针头即可提供快速有效的肾上腺素给药。IN-001舌下喷雾剂对温度不敏感，在-20°C/-4°F至60°C/140°F的极端温度条件下保持稳定和可用。这一突破解决了困扰传统肾上腺素自动注射器的温度敏感性、稳定性差和保质期短的问题，减少了频繁更换的需求，为患者及其家人提供了可观的长期经济利益。 特殊资格认定情况（部分） 03 全球新药研发进展 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.08.10-08.16）全球（不含中国）新药临床研发状态更新共计37条，涉及肿瘤、血液和淋巴疾病、遗传代谢病、神经疾病以及皮肤病等共计10个领域。 其中，肿瘤领域临床进展更新居各领域之首，为11条：涉及化学药8条，生物药1条，细胞疗法2条。 8月12日，驯鹿生物宣布全人源靶向BCMA嵌合抗原受体自体T细胞注射液（伊基奥仑赛注射液）的新药临床试验申请已获得FDA的默示许可，拟用于治疗非肾脏系统性红斑狼疮和系统性红斑狼疮性肾炎。伊基奥仑赛注射液能够精准识别并清除表达BCMA的B细胞和浆细胞，达到清除致病性细胞和自身抗体、抑制自身免疫炎症、降低疾病活动度的目的。 8月13日，诺和诺德宣布其糖尿病在研疗法IcoSema在关键III期试验COMBINE 1当中取得积极结果。分析显示，IcoSema组患者的HbA1c水平在第52周时下降了1.6个百分点，体重在52周时下降了3.7公斤，发生严重低血糖事件的概率亦明显低于使用依柯胰岛素治疗的患者。IcoSema在试验中展现良好的安全性与耐受性。 全球新药研发进展详情（部分） 04 全球医药交易事件 本次统计周期（2024.08.10-08.16）全球（含中国）医药交易时间共计18起，涉及药物权益转让、公司并购等多起交易事件。 全球医药交易时间汇总表（部分） 国内药物批准/研发动态 01 国内新药批准情况 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.08.10-08.16）国内共有1个新药获NMPA批准上市。其中，新适应症批准1个。与上个统计周期相比，本次减少2个NMPA批准新药。 8月13日，阿斯利康和第一三共的Enhertu（曲妥珠单抗Deruxtecan）已在中国获得附条件批准，作为单一疗法，用于治疗既往接受过两种或两种以上治疗方案的局部晚期或转移性HER2阳性胃或胃食管交界处（GEJ）腺癌成人患者。 NMPA的附条件批准是基于DESTINY-Gastric06 II期试验的积极结果。在DESTINY-Gastric06中，用Enhertu（6.4mg/kg）治疗导致确认的客观缓解率为28.8%，中位无进展生存期为5.7个月。Enhertu在DESTINY-Gastric06中的安全性与之前Enhertu在胃癌中的临床试验一致，没有发现新的安全性问题。 中国新药批准情况 02 国内新药临床默示许可进展 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.08.10-08.16）国内共有13个新药获临床默示许可，涉及21个受理号。其中，化学药8个，治疗用生物制品3个，预防用生物制品2个。与上个统计周期相比，本次减少11个临床默示许可获批受理号。 本周国内新药临床默示许可进展（部分） 03 国内新药申报进展 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.08.10-08.16）国内共有7个新药申报上市，涉及11个受理号。其中，化药4个，治疗用生物制品3个。与上个统计周期相比，本次增加8个新药申报上市受理号。 国内新药申报上市情况 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.08.10-08.16）国内共有40个新药申报临床，涉及67个受理号。其中，化学药21个，治疗用生物制品19个。与上个统计周期相比，本次减少1个临床申报受理号。 国内新药临床申报情况（部分） 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.08.10-08.16）国内共有3个药物获NMPA特殊资格认定。其中，生物药2个，疫苗1个。与上个统计周期相比，本次增加1个获监管机构特殊资格认定的药物。 国内监管机构特殊资格认定药物（部分） 04 国内新药研发进展 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.08.10-08.16）国内新药临床研发状态更新共计7条，涉及皮肤病、感染和神经疾病共计3个领域。其中，化学药3条，生物药3条，疫苗1条。与上次统计周期相比，本次增加3条国内新药临床研发状态更新。 8月13日，荣昌生物宣布BLyS/APRIL双靶点融合蛋白创新药泰它西普（RC18），用于治疗全身型重症肌无力（gMG）的国内III期临床研究，达到临床试验主要研究终点，将择机向CDE递交上市申请。临床研究结果显示，泰它西普可持续有效改善全身型重症肌无力患者的临床状况，显示出良好的疗效和安全性。 8月14日，中国药物临床试验登记与信息公示平台官网公示，石药集团启动了一项II期临床研究，旨在评价SYHX1901片在重度斑秃患者中的有效性和安全性。SYHX1901片是JAK/SyK双靶点抑制剂，拟开发治疗多种自身免疫相关性疾病。本次石药集团启动的是一项随机、双盲安慰剂对照II期临床研究，主要目的为评价SYHX1901片与安慰剂相比治疗重度斑秃的初步有效性。该研究拟在中国入组156名受试者，研究主要终点指标为第24周时脱发严重程度评估工具（SALT评分≤20）的受试者比例。 国内新药研发进展 05 国内新药研发领域政策法规动态 本周暂无相关政策法规发布。 06 国内新药研发领域热点新闻 国内第七款三代EGFR抑制剂一线治疗NSCLC申报上市 8月13日，从国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网公示，奥赛康药业开发的第三代EGFR抑制剂利厄替尼（ASK120067）第二项上市申请获得受理，拟定适应症为具有表皮生长因子受体（EGFR）外显子19缺失（19DEL）或外显子21置换突变（L858R）的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的一线治疗。 利厄替尼首次上市申请于2021年11月获得受理，目前仍处于审评审批中。首次上市申请适应症为既往经EGFR-TKI治疗时或治疗后出现疾病进展，并且经检测确认存在EGFR T790M突变阳性，或原发性EGFR T790M突变阳性的局部晚期或转移性NSCLC成人患者的二线治疗。更多资讯，请阅读原文 同源康医药：“氘代”大癌种市场，Me-better也能大作为 又见主打氘代药物的Biotech上市。 同源康医药全球发行4788万股，将于港交所上市。在创新药阶段性下行周期中，资本寒冬似乎还要持续很长一段时间，这种境况下，同源康医药能够顺利登陆资本市场，就已经是重大胜利。氘代技术虽然不是主流方向，但也不失为Me-better捷径。如果能把控好方向，发挥好Me-better优势，也能取得不错的成绩。更多资讯，请阅读原文 罗氏VEGF/Ang2高增长，关注眼科长效双抗疗法 年龄相关黄斑变性（Age-Related Macular Degeneration，AMD）是导致60岁以上人群视力损害和严重视力丧失的主要原因之一。2020年全球有1.96亿AMD患者，预计到2040年将达到2.88亿。 当前，AMD的标准治疗是注射抑制血管内皮生长因子（VEGF）药物，全球共有5款单靶点抗VEGF药物获批上市：再生元的Aflibercept、诺华的Brolucizumab、罗氏/诺华的Ranibizumab、罗氏的Susvimo和康弘的Conbercept。 传统单靶点抗VEGF药物半衰期短，为实现治疗效果，患者需要多次进行玻璃体腔注射（例如，Ranibizumab年给药频次12次，Aflibercept首年给药频次为7次），患者每1-2个月需要进行复查和注射，导致患者依从性较差，影响治疗效果。因此，具有新靶点、长效作用的创新药成为新的研发趋势。更多资讯，请阅读原文 咨询、合作请联系作者 小D有话说 为方便读者阅读及保存，我们将周报原文整理成了PDF版本，如需获取全文，可点击最上方蓝字，在药渡Daily公众号后台回复“0822创新药周报”，即可下载。

▎药明康德内容团队编辑 UroGen Pharma今天宣布已完成其在研疗法UGN-102的新药申请（NDA），用以治疗低级别中等风险非肌层浸润性膀胱癌（LG-IR-NMIBC）患者。如果美国FDA接受该NDA并授予优先审评资格，UroGen预计UGN-102可能在2025年初获美国FDA批准。根据新闻稿，该疗法具潜力成为首个获得批准的LG-IR-NMIBC疗法。 膀胱癌是一种常见的癌症。在全球范围内，每年大概有43万人被诊断出患有该疾病。NMIBC患者的癌细胞位于膀胱内或已长入膀胱内腔，但尚未扩散至肌肉或其他组织中。NMIBC占所有膀胱癌患者的比例为75-85%。NMIBC的管理指南建议将经尿道膀胱肿瘤切除术（TURBT）作为这类患者群体的标准治疗。然而多达70%的NMIBC患者在手术后经历至少一次复发，而LG-IR-NMIBC患者复发的可能性更高，并可能需要重复进行TURBT手术。目前美国FDA尚未批准任何药物用于LG-IR-NMIBC的主要治疗。 这次NDA的递交得到了UGN-102临床项目数据的支持，包括ENVISION临床3期研究的长期疗效结果。ENVISION试验是一项单臂、多中心的3期研究，旨在评估UGN-102膀胱内灌注液作为主要化学消融疗法，在LG-IR-NMIBC患者中的疗效和安全性，共有约240名患者入组。受试者接受每周一次UGN-102灌注共6次。主要终点为首次灌注后三个月的完全缓解（CR）率，关键次要终点则评估达到CR患者随时间推移的疗效持续性。 图片来源：123RF 先前公布的试验结果显示，该试验达到主要终点，接受UGN-102治疗患者在首次灌注后三个月的CR率为79.6%（95% CI：73.9-84.5）。通过Kaplan-Meier分析（n=108）的12个月持续缓解率数据显示，达到CR的患者中有82.3%（95% CI：75.9-87.1）在首次灌注UGN-102后持续缓解12个月。此外，在第15个月（n=43）和18个月（n=9）的持续缓解率估计值均为80.9%（95% CI：73.9-86.2）。 ENVISION试验的安全性结果与之前的试验类似。最常见的治疗伴发不良事件（TEAE）包括排尿困难、血尿、尿路感染、尿频、疲劳和尿潴留。TEAE通常为轻度至中度。 UGN-102膀胱灌注液是一种创新的丝裂霉素（mitomycin）药物。该疗法利用UroGen专有的RTGel技术，这种基于水凝胶的持续释放制剂可使膀胱组织能够更长时间地暴露于丝裂霉素之下，从而通过非手术手段治疗肿瘤。UGN-102可借由受过培训的医疗专业人员在门诊环境中通过标准导尿管给药。 ▲欲了解更多前沿技术在生物医药产业中的应用，请长按扫描上方二维码，即可访问“药明直播间”，观看相关话题的直播讨论与精彩回放 参考资料： [1] UroGen Submits Completed UGN-102 NDA Seeking Approval as the First FDA-Approved Treatment for Low-Grade Intermediate-Risk Non-Muscle Invasive Bladder Cancer. Retrieved August 14, 2024 from https://www.businesswire.com/news/home/20240814480495/en [2] UroGen Announces Unprecedented 82.3% Duration of Response at 12 Months in the ENVISION Trial Investigating UGN-102 as Potentially the First FDA-Approved Non-Surgical Treatment for LG-IR-NMIBC. Retrieved June 13, 2024 from https://investors.urogen.com/news-releases/news-release-details/urogen-announces-unprecedented-823-duration-response-12-months 免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。 版权说明：本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。 分享，点赞，在看，聚焦全球生物医药健康创新