XH-S004

今年8月，生物医药行业共发生15起融资事件，融资规模达13.23亿美元，其中值得关注的有：双抗及TCE赛道仍是焦点。8月，礼来支持的双抗ADC药企InduPro完成融资7700万美元的融资、默克支持长效抗体药物公司Infinimmune完成7500万美元的融资、赛诺菲支持的KLRG1抗体药物公司Abcuro完成6600万美元的融资，药物源自剂泰科技的双多抗药企Boulevard Bio完成6500万美元的融资。 前沿技术路线与新靶点受到关注：8月，移植免疫疗法公司LifeMine、AKT抑制剂新药公司Vaderis 、DPP1抑制剂药物公司Expedition等前沿技术企业均获得大额融资。 1、LifeMine Therapeutics：盖茨、贝佐斯、谷歌押注的真菌药物公司 8月6日，LifeMine Therapeutics宣布完成1.88亿美元的E轮融资。本轮融资由Milky Way Investments领投,Bezos Expeditions、Gates Frontier、RA Capital、GV、LoLa Capital、葛兰素史克、Invus、ARCH Venture Partners跟投。迄今为止，LifeMine已从领先的生命科学投资者那里筹集了5.58亿美元。 LifeMine Therapeutics是一家利用人工智能技术筛选药物的公司，依托自研Top-Down Drug Discovery™平台研发突破性精准药物，该平台整合真菌进化基因组学、机器学习、生物信息学与合成化学技术，发掘结构新颖、作用机制差异化的小分子化合物，靶向高价值人类疾病通路。 公司利用真菌经过数亿年进化形成的小分子作为药物起点，通过基因组信息反向判断“这个天然分子作用于什么靶点”，而不是传统模式下先确定靶点、再从大量化合物中进行筛选。这种思路有机会提高新颖化学结构和新作用机制的发现概率。 核心药物LIFE-001是一款长效、注射型、免疫亲和蛋白非依赖的钙调神经磷酸酶抑制剂，目标是在维持器官移植抗排异效果的同时，降低传统他克莫司、环孢素等药物长期使用造成的肾脏、代谢及心血管毒性。 目前Ⅰ期研究仍处于早期阶段，公司披露的120名成人数据尚未发现明显相关安全信号，并计划进一步进入肾移植Ⅱ期及胰岛细胞移植Ⅰb期。 LIFE-001瞄准的是经过几十年临床验证的成熟靶点，而不是未经验证的新生物学机制，但其差异化路径非常清晰： 改良并有挑战机会：如果最终能够在患者中证明同等甚至更好的抗排异能力，同时减少肾毒性、代谢毒性和血药浓度波动，那么它解决的不是边缘问题，而可能直接挑战移植领域的核心标准治疗。 用药便利性：长效皮下注射还可能减少每日服药和频繁监测负担，这对于需要终身治疗的患者尤其重要。 此外，从商业价值来看，仅美国2025年就完成49,064例器官移植，其中肾移植27,573例，而且存量移植患者远高于每年的新增人数。绝大多数患者需要长期甚至终身免疫抑制。因此，药物具有明显的持续用药属性，而不是一次性治疗市场，具有“小患者群、超长疗程、高医疗价值”的特点。 如果LIFE-001能够从肾移植进一步扩展到肝、心、肺、胰岛细胞移植乃至自身免疫疾病，同一个分子可能形成所谓“pipeline-in-a-product”的价值结构，单一资产的峰值销售潜力会显著放大。 公司CEO Gregory Verdine 曾担任哈佛医学院教授，亦曾是WuXi Healthcare Ventures的合伙人，创办了多家公开上市的生物技术公司，包括FogPharma、Variagenics、Enanta、Eleven Bio、Tokai、Wave Life、Aileron，以及被Celgene收购的私营企业Gloucester。此外，他还是a16z的风投合伙人。 2、Vaderis Therapeutics：高盛投资的罕见病药物新星 8月11日，Vaderis Therapeutics宣布完成1.52亿美元B融资。本轮融资的投资人有Goldman Sachs Alternatives Life Sciences、TCGX、Omega、EQT Life Sciences、Perceptive、Kalehua Capital、Medicxi和Droia。 Vaderis Therapeutics是一家专注于出血症领域的临床阶段药企，其核心药物engasertib是从CXO Almac Discovery手中买来，具有全球独家开发、商业化权益。 engasertib是一款口服高选择性AKT1/2变构抑制剂，适应症为遗传性出血性毛细血管扩张症（HHT）。该药物通过调控介导血管畸形的异常信号通路，直击疾病底层病理机制。 HHT是一种罕见的遗传性血管疾病，核心特征为反复出血、全身动静脉畸形，目前全球尚无获批的治疗方案。 目前，3期试验HEROIC研究正在进行中。HEROIC是一项全球性的、随机的、双盲的、安慰剂对照的3期临床研究，旨在评估每日一次口服engasertib对中重度HHT患者的疗效和安全性。这项研究预计将在北美、南美和欧洲的不同地点招募患者。 从竞争格局来看，除Vaderis之外，Diagonal Therapeutics和Atavistik Bio也有在研的HHT药物，但Vaderis的先发优势明显，尤其是已进入全球III期，但后来者若在疗效、安全性、给药频率或疾病修饰证据上更强，仍可能压缩长期商业独占想象。 HHT长期存在诊断不足、患者分散、中重度水平难以确定、支付体系不一、患者教育不足等问题，会减少潜在市场规模。 3、AusperBio：寡核苷酸药物新星 8月28日，AusperBio宣布完成1.2亿美元的C轮融资。本轮融资由RA Capital领投，汉康资本、夏尔巴投资、InnoPinnacle Fund、启明创投、元生创投、鼎晖VGC等机构跟投。 AusperBio是一家即将进入商业化阶段的生物医药公司，专注于开发差异化的寡核苷酸治疗药物及靶向递送技术，初期聚焦慢性乙型肝炎的功能性治愈。公司依托自主研发的Med-Oligo™ ASO和Au-HALO™靶向递送平台，推进多种寡核苷酸创新疗法的开发。 AHB-137是AusperBio基于自主知识产权的Med-Oligo™ ASO平台开发的非偶联反义寡核苷酸（ASO）创新疗法，拟用于治疗慢性乙型肝炎（CHB）。 AHB-137旨在抑制乙型肝炎表面抗原（HBsAg）的生成、抑制病毒DNA复制，并促进免疫功能的恢复，以实现CHB的功能性治愈。AHB-137已在临床研究中展现出积极疗效，目前正在中国开展III期临床试验，此前已顺利完成全球I期研究及多项II期研究。 AHB-171是AusperBio基于其特有的Au-HALO™肝脏靶向递送平台开发的一款在研siRNA治疗候选药物，靶向肝细胞，拟用于治疗慢性乙型肝炎（CHB）。该药物旨在选择性抑制病毒基因表达，以实现强效且持久的抗病毒作用。 作为首个基于Au-HALO™平台开发的临床候选药物，AHB-171将进一步推动公司靶向递送与siRNA技术的临床验证，并拓展差异化乙型肝炎病毒（HBV）产品管线。 4、Expedition Therapeutics：资产来自中国的自免药物新秀 8月5日，Expedition Therapeutics宣布完成1.15亿美元的B融资。本轮融资由General Atlantic领投，RA Capital、Vivo Capital、Sofinnova、Novo Holdings、Forbion、Dawn Biopharma（KKR控制的平台）、Adage Capital、Balyasny Asset、Logos Capital、Sanofi Ventures、BVF Partners、Venrock Healthcare等机构跟投。 Expedition成立于2024年，是一家专注于自身免疫性疾病领域创新疗法研发的生物技术公司。 2025年8月，复星医药宣布控股子公司复星医药产业与Expedition Therapeutics达成合作，复星医药产业授予Expedition除中国境内及港澳地区以外的全球范围、许可领域内开发、生产及商业化在研产品XH-S004的权利。 Expedition Therapeutics向复星医药产业支付首付款1700万美元，至多1.03亿美元的开发及监管里程碑款项，以及至多5.25亿美元的销售里程碑款项。 EXPD-101是具有first in class潜力的下一代DPP1抑制剂，正在进行慢性阻塞性肺疾病（COPD）的全球临床二期试验。目前的COPD疗法提供的益处有限，特别是在非2型COPD中，这影响了近70%的患者。 EXPD-101在临床一期研究中，具有良好的耐受性，没有剂量限制性毒性，并显示出与药代动力学的明确靶点结合，支持每日口服一次。 公司创始人兼CEO Yi Larson曾担任LianBio公司的首席财务官，以及Turning Point Therapeutics的执行副总裁兼首席财务官，在此期间协助公司成功完成与百时美施贵宝的41亿美元收购交易。 此前，Yi Larson曾在高盛集团担任医疗保健投资银行管理董事，参与并指导了50多笔总价值超过1000亿美元的并购及融资项目。目前，她担任Olema Oncology董事会成员，并曾担任2024年被百时美施贵宝收购的RayzeBio董事会成员。 5、Kynexis：诺华支持的CNS药企 8月19日，Kynexis宣布完成了1.1亿美元的A轮融资。本轮融资由诺华风险投资基金与Forbion领投，Ysios Capital、Sunstone Life Science Ventures等机构跟投。 Kynexis是一家专注于开发脑部疾病精准疗法的公司，其核心药物是从田边三菱制药引入的药物Kynexis，拥有独家全球许可权。 KYN-5356是一种研究性的、潜在的一流口服小分子KAT-II抑制剂，是专门针对与精神分裂症相关的认知障碍（CIAS）的最领先的临床阶段项目。KAT-II是大脑中负责产生犬尿氨酸（KYNA）的主要酶。 KYNA升高被认为会破坏NMDA和α-7烟碱受体的信号传导，导致学习、记忆和执行功能受损。通过抑制KAT-II和减少KYNA，KYN-5356旨在帮助恢复认知功能所需的信号平衡。该公司最初正在为CIAS开发KYN-5356，目标是扩展到其他认知障碍，包括阿尔茨海默病。 KYN-5356项目建立在马里兰大学医学院Robert Schwarcz教授和德克萨斯大学西南医学中心Carol Tamminga教授的开创性科学发现的基础上。 Schwarcz教授开创了对犬尿氨酸在大脑通路的研究，该研究确立了犬尿氨酸在认知和精神分裂症病理生理学中的实质性作用。Tamminga教授是一位知名的精神病学家和神经科学家，以其在精神病领域的开创性转化研究而闻名。 6、Khartis Therapeutics：礼来支持的眼科药企 8月13日，Khartis Therapeutics宣布完成9500万美元的B轮融资。本轮融资由Forge Life Science Partners领投，Longwood Fund、Alexandria Venture Investments、Foresite Capital、礼来亚洲基金和Nextech Invest等机构跟投。 Khartis Therapeutics由Foresite Labs孵化设立于2024年，是一家专注于开发甲状腺眼病（TED）药物的公司。 公司的核心药物是一款选择性IGF‑1R口服小分子抑制剂，区别于既往IGF‑1R/胰岛素受体（IR）双抑制分子（如linsitinib），同时还存在以下差异化优势： 口服给药：摆脱静脉输注，提升依从性，便于长期维持控制； 受体选择性优化：降低对胰岛素受体的干扰，规避血糖相关风险，改善长期安全性窗口。 公司计划2027年一季度启动Ⅰ期临床，此外，公司另有3款早期自研小分子，均围绕免疫、慢性疾病的已验证靶点布局，延续团队过往“差异化小分子”的开发路线。 公司创始人兼CEO Hoffman在XinThera担任过化学副总裁，此前在辉瑞担任研究化学家超过三十年。XinThera的前CEO Chris LeMasters也加入了Khartis，担任执行主席。大多数管理层都曾在XinThera工作，该公司于2023年被吉利德以2亿美元首付款和7.6亿美元里程碑付款收购。 近期，用于治疗甲状腺眼病（TED）的口服IGF-1R小分子药物领域是行业热点之一，9月中旬，Khartis 的竞争对手Sling Therapeutics也宣布完成1.2亿美元的C轮融资。 7、Epicrispr Biotechnologies：华人创办的表观遗传学药企 8月11日，Epicrispr Biotechnologies宣布完成9000万美元的C融资。本轮融资由Octagon Capital和Janus Henderson Investors共同领投，Fidelity Management&Research company、Cormorant Asset Management、Duquesne Family Office、Sanofi Ventures、abrdn、Angelini Ventures、Readout Capital等机构跟投。 Epicrispr Biotechnologies是一家专注于表观遗传学领域的药物开发公司，其技术源于斯坦福大学副教授亓磊（Lei S. Qi）在CRISPR基因调控领域的研究。 Epicrispr正在开发一类新的可编程表观遗传药物，旨在持久调节基因表达，而不会永久改变潜在的DNA序列。利用其专有的GEMS™平台，简单来说，传统CRISPR更像是在“修改基因代码”，而Epicrispr希望实现的是“调整代码运行方式”。 在递送方面，Epicrispr进一步开发了超小型CRISPR系统CasMINI。CasMINI蛋白长度约为529个氨基酸，相较于常用SpCas9系统体积更小，有利于适配AAV等递送载体。 公司正在开发选择性激活或沉默多种严重遗传疾病致病基因的疗法。其主要项目EPI-321是FSHD的第一个临床阶段表观遗传疗法。 EPI-321在其正在进行的首次人体试验中显示出良好的安全性和疾病改变的早期迹象，包括单次给药后瘦肌肉体积的统计学显著增加和与DUX4抑制一致的生物标志物变化。EPI-321 1/2期试验的招募工作已经完成，预计今年晚些时候会有更多的临床数据。 除了EPI-321之外，Epicrispr还布局了α-1抗胰蛋白酶缺乏症（A1AD）、杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）等疾病方向，探索基于基因表达调控的治疗策略。 Epicrispr的创始人亓磊教授（Lei Stanley Qi）是CRISPR领域的领军人物之一，曾在Jennifer Doudna的实验室读博士，是加州大学获得诺贝尔奖的CRISPR专利的共同发明人，亦是斯坦福大学生物工程系和化学与系统生物学系的副教授，他的实验室发明了许多将基因组工程与合成生物学相结合的技术，以探索生物过程并发现新的治疗方法。 在一级市场，公司已经完成了两轮融资： 2022年7月，Epicrispr Biotechnologies宣布完成5500万美元的A轮融资，投资人为Horizons Ventures(维港投资，李嘉诚旗下投资基金)和全球其他领先投资者。 2025年3月，Epicrispr Biotechnologies宣布完成6800万美元的B轮融资，本轮融资由Ally Bridge Group领投，Lululemon Athletica创始人& FSHD患者Chip Wilson创立的风险慈善组织SOLVE FSHD等机构跟投。 8、InduPro：赛诺菲、默沙东、礼来支持的核药公司 8月12日，InduPro宣布完成7700万美元B轮融资。本轮融资投资人由The Column Group领投，Vida Ventures、MRL Ventures Fund（默沙东专注于新药投资的基金）、Emerson Collective、Euclidean Capital，以及Solasta Ventures、赛诺菲和礼来公司等机构跟投。 InduPro成立于2022年，是一家定义膜蛋白空间关系以创建治疗癌症和自身免疫性疾病的新疗法的生物技术公司。 InduPro通过利用固有或诱导的蛋白质邻近性，在各种疾病环境中靶向细胞表面蛋白。通过使用其专有的高分辨率邻近标记技术精确绘制蛋白质邻域，该公司正在发现对特定疾病生物学具有高度选择性的新型共靶对。 此外，由于蛋白质邻近度影响细胞中对细胞健康至关重要的信号，因此可以诱导邻近度来改变疾病中的细胞信号和相互作用。InduPro的方法依赖于一个独特的发现引擎（ProXiMATE），在多种适应症和药物形式中产生潜在的一流和最佳的新型候选治疗药物。 目前公司有五款在研药物，均处于临床期阶段： IDP-001：一款潜在的同类首创、基于邻近的双特异性ADC，靶向EGFR和一种新型肿瘤相关邻近抗原（TAPA）。IDP-001是使用InduPro的邻近诱导平台设计的，该平台绘制了细胞表面蛋白质的空间组织，可用于根据潜在的疾病生物学选择新的双特异性配对。 IDP-002：基于诱导邻近性技术的PD-1双抗采用顺式设计，结合PD-1与专属协同靶点，可同步实现胞外配体结合阻断、胞内PD-1抑制性底噪信号关闭，双向增强T细胞抗肿瘤活性。 IDP-003：利用PD-1与T细胞抗原2的天然邻近性设计双抗，将PD-1精准招募至免疫突触，无需PD-L1配体结合即可直接增强其本底抑制信号，从而抑制自身免疫病中过度活化的T细胞。 对外合作方面，InduPro已经与多家大药企达成合作： 2026年1月，公司宣布与礼来达成全球战略合作与许可协议，并进行股权投资，根据协议条款，两家公司将就多达三个靶点进行合作，交易总价值最高约达9.5亿美元； 2025年12月，公司宣布与赛诺菲达成战略股权投资和研发合作。根据协议条款，双方将在赛诺菲的资助下，合作开展双特异性PD-1激动剂项目临床前和 IND 申报研究活动，赛诺菲还将对InduPro进行未公开的股权投资。 在一级市场，公司在2024年6月完成了8500万美元的A轮融资，本轮融资由the Column Group和Vida Ventures共同领投，其他投资者包括MRL Ventures Fund、Emerson Collective和Euclidean Capital等机构跟投。