Zhejiang Xinghao Pengbo Pharmaceutical Co., Ltd.

润尔眼科药物有限公司公开了三篇CFB抑制剂专利，对诺华的Iptacopan进行了专利突破。 在专利WO2025252133A1主要是引入了甲硫基螺环，代表性化合物如下： 在专利WO2025256600A1主要是引入了环外双键螺环，代表性化合物如下： 在专利WO2025256647A1中，除了引入螺环外，主要是对苯环上甲氧基进行了改变，代表新化合物如下： 礼邦的CFB抑制剂是如何突破专利的 翰森的CFB抑制剂是如何突破专利的 海思科的CFB抑制剂HSK39297是如何突破专利的 星浩澎博的CFB抑制剂XH-S003是如何突破专利的 临床在研CFB抑制剂长啥样？ 中国科学院人才交流开发中心举办人工智能赋能药物研发全过程创新技术实践高级研修班（北京站）

生物技术产业导论 《从科学，技术到临床前药物开发的产业化路径》 星浩澎博董事长 刘宁姝博士 |前言 11月22日，【生物技术产业导论系列课程】第八讲如期举行。本次课程特邀前复星医药联席首席科学官（Co-CSO），星浩澎博董事长刘宁姝博士，为大家带来了题为《从科学，技术到临床前药物开发的产业化路径》的专题讲座。 刘宁姝博士兼具北京大学、东京大学与马尔堡大学的深厚学术底蕴，拥有横跨德、美、日三国的全球化研发管理经验。她曾任职于拜耳、复宏汉霖等行业领军企业，历任从资深科学家到研发战略负责人的核心职务，曾成功主导13款药物获IND批准、3款药物上市。 讲座中，刘博士结合其跨越学术界与工业界的实战经历，深入剖析了学术研究与创新药开发在思维模式、决策逻辑和推进路径上的本质区别，并系统阐述了“以终为始”的立项原则与临床前开发的多维评估准则。以下为回顾要点。 一、学术思维与产业逻辑的差异 讲座伊始，刘宁姝博士首先对学术研究与工业界新药开发的底层逻辑进行了比较分析。她指出，两者在核心目标、成功标准，风险容忍度、时间周期和协作模式等方面存在显著差异，理解这些差异是科研人员向产业转化的关键前提。 01 目标导向与价值创造 学术研究通常是“假设驱动”，强调探索未知、追求科学新颖性，其成果主要以发表高水平论文和知识积累来衡量，对失败的容忍度较高。而新药开发则是一个目标明确、高度聚焦的系统工程，旨在创造临床价值与商业价值。它要求产品必须优于现有标准治疗（SOC），或具备清晰的差异化优势（USP）。其成功的标准是客观且长期的：基于扎实的临床数据、获得监管机构批准并实现市场收益。 02 风险管控与专利时钟 工业界对风险的容忍度远低于学术界。由于在人体进行的临床试验对安全性和有效性要求甚高，且投入巨大周期漫长，刘博士强调，在管线决策（Go/No-Go Decision）中，必须对潜在风险进行充分的前瞻性预测和定量分析，并制定清晰的风险缓解策略。同时，药物开发面临严格的时间约束。从专利申请开始，保护期即进入倒计时，这要求研发流程必须高效、标准化，确保在有限的市场独占期内回收高昂的研发成本。 03 跨学科整合与极致执行 药物研发需要多部门（如生物、化学、药代动力学、毒理学、CMC等）的紧密协作。刘博士强调了“极致执行”的重要性：如果决定药物成功的10个要素都只做到80%（0.8），最终成功率将低于10%。因此，每一个环节都必须追求卓越，并通过高效协作实现整体最优，尤其是在平衡生物活性与成药性方面，需要跨学科的综合判断。 刘博士介绍“学术研究与新药研究的思维差异”内容 二、以始为终：逆转化医学与立项策略 在探讨如何选择和推进项目时，刘博士强调了“以终为始”的立项原则。她认为，立项时选择的“种子”已经决定了项目的基因，后续工作只是培育过程。其中，她特别强调了“逆转化医学”的核心价值。 01 逆转化医学的指导意义 逆转化医学强调从临床实践回到基础研究。只有深入理解临床样本、抗药耐药机制和未满足的临床需求，才能真正指导新靶点的立项和新药物的开发。这是实现源头创新和精准立项的关键路径。 02 临床前模型的审慎评估 刘博士提醒大家对靶点验证进行全面深度评估，特别是临床前动物模型与临床病理机制的实际差异（例如肿瘤微环境、模型疾病进展及给药时机等）。必须清醒认识到模型的局限性，才能准确判断数据的临床预测价值。 03 案例分析：胃癌药物的差异化开发 刘博士以胃癌治疗为例，详细阐述了逆转化医学如何指导药物开发策略。通过复盘帕妥珠单抗与曲妥珠单抗联用在HER2阳性乳腺癌成功但在胃癌失败的案例，她的团队深入研究发现：帕妥珠单抗与曲妥珠单抗联用虽能有效抑制乳腺癌中高表达的HER2/HER3异二聚体驱动的信号，但对胃癌中高表达的HER2/EGFR驱动的致癌信号无显著抑制。 基于这一机制发现，团队成功“复活”了一款曾因单药活性一般而被搁置的抗HER2单抗（HLX22）。该抗体能够同时诱导HER2/HER3和HER2/EGFR异二聚体的内吞和降解，从而在EGFR高表达的胃癌模型中显示出优异的协同抗肿瘤活性。这一发现最终推动该药物进入临床三期，并在临床试验中展现了显著的生存获益。 刘博士分享“逆转化医学案例”内容  三、从分子到PCC：成药性优化与评估准则 在明确了靶点和目标后，如何选择最优的技术路径并进行优化，是临床前开发的核心任务。刘博士详细讲解了将先导化合物推进到临床前候选化合物（PCC）阶段的多维度评估准则。 01 PCC的关键决策点 PCC的确定是药物研发中一个极其关键的决策点。一旦选定PCC，其核心特性将基本决定分子在临床上的表现。因此，在这一阶段需要投入大量资源进行系统性的评估。 02 多维度的评估体系 刘博士指出，工业界对PCC的标准远高于学术界的普遍认知。一个合格的PCC需要满足多方面要求： 科学立论： 必须有多维度的数据支持靶点的有效性，明确其创新性。 有效性与安全性： 具备高活性，在体内模型中验证其作用机制（MOA），并充分评估潜在毒性风险。 技术可行性与成药性： 必须确认技术风险的可控性，如溶解度、稳定性、PK特性等潜在缺陷（Liability），确保后续CMC生产的可行性，产量和成本可控。 竞争格局： 实时监控竞争态势，确立产品的独特卖点（USP），并评估专利保护的安全性。 03 转化研究与临床准备 在PCC确定后，需要开展扎实的转化研究工作，为后续的临床试验设计打下基础。这包括思考如何最快获得概念验证（POC）、哪个适应症最能体现差异化优势等。只有完成了这些系统性的考量，才能制定出稳健的临床开发计划。 讲座现场同学们认真听讲 四、总结 在提问环节，同学们就肿瘤与非肿瘤药物开发的差异（如安全窗要求）、CAR-T细胞治疗的安全性与实体瘤挑战、CGT产品的CMC工艺开发等前沿问题积极提问，刘博士结合自身经验一一进行了深入解答。她鼓励年轻一代在信息爆炸的时代要“静下心来，深耕自己”，建立独立的判断能力。 讲座最后，陈雪梅院长为刘博士颁发了“生命科学学院校友导师”聘书，对其在推动生命科学生产业认知与职业引领方面的帮助表示感谢。本次讲座系统地梳理了从基础科研到产业化落地的逻辑路径和关键节点，帮助同学们建立了对创新药开发的全局观，深化了对产业界评估标准和决策机制的理解，为未来的职业选择和科研规划提供了宝贵的指导和启发。 陈雪梅老师为刘老师发聘书 课后同学们积极讨论 北京大学生命科学产业协会 Life Science Industry Association Peking University 我们致力于推动生命科学产业发展 促进产业与高校间联系交流 为有意在生命科学领域进行创业 和就业的人士提供信息和平台 教育 | 研究 | 转化 @PKULsia 供稿 | 北京大学生命科学产业协会 审核 | 刘宁姝 曲一铭

近日礼邦公开了一篇CFB抑制剂专利WO2025237237A1，对伊普可泮（Iptacopan）进行了专利突破。该公司突破专利的策略是将伊普可泮乙氧基与哌啶环形成螺环，代表性化合物如下。 临床在研CFB抑制剂长啥样？ 星浩澎博的CFB抑制剂XH-S003是如何突破专利的 海思科的CFB抑制剂HSK39297是如何突破专利的 翰森的CFB抑制剂是如何突破专利的 聚焦 AI 药研全流程！“人工智能赋能药物研发全过程创新技术实践” 高级研修班 11月北京（中国科学院专家授课）