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▎药明康德内容团队编辑2023年，3款“里程碑”基因疗法首次获得FDA批准上市，包括首款可重复给药的罕见皮肤病基因疗法Vyjuvek，首款治疗杜氏肌营养不良（DMD）的一次性基因疗法Elevidys，以及首款获FDA批准治疗严重血友病A患者的基因疗法Roctavian。这些疗法的获批及其代表的重要意义，使得今年基因疗法领域的热度继续高涨。本文将就基因疗法这一创新疗法领域的2023年融资趋势进行简要分析并提炼值得关注的亮点，以供读者参阅。2023年至今，全球基因疗法领域至少发生86起融资事件，融资总额超过200亿元，无论是融资数量还是融资额，均在所有创新疗法领域的融资中位列第二，紧随细胞疗法之后。第一、第三季度出现融资高峰，2月融资总额为2023年至今峰值，8月则是在融资事件数上创下新高。其他值得关注的亮点如下：近7成融资破亿元：在已披露金额的融资事件中，有39起突破亿元人民币；最高融资额来自美国Generate Biomedicines于9月完成的2.73亿美元C轮融资，该公司由知名风投机构Flagship Pioneering创建，技术亮点为生成式AI平台。19家中国公司融资总额近26亿元：最高融资额来自纽福斯完成的近7亿元C+轮融资，这也有望成为今年中国基因疗法领域仅有的一起C轮及以后融资事件（除IPO外）。眼科为最受关注治疗领域：至少10家获融资公司针对眼科疾病开发基因疗法，其中又以中国公司为最多，包括有望“领跑”今年中国基因疗法领域融资的武汉纽福斯、苏州诺洁贝、成都孟眸生物，以及北京中因科技等。#   纽福斯8月，专注眼科疾病基因治疗的纽福斯生物宣布，已完成近7亿元人民币C+轮融资。本轮融资由长江招银联合光谷金控、武汉高科和光谷健康投携手广州金控共同领投，国投招商、天堂硅谷和长江产投等投资机构共同参与投资。C+轮融资所获款项将用于核心产品临床试验的持续推进，以及该公司的研发能力提升和产品管线拓展。纽福斯成立于2016年，致力为全球患者研发针对遗传疾病的基因疗法。9月，纽福斯宣布其候选药物NFS-05在澳大利亚获批临床，用于治疗显性遗传性视神经萎缩（ADOA）。据新闻稿介绍，目前临床上尚无针对ADOA的有效治疗手段。纽福斯自主研发的NFS-05眼用注射液采用基因治疗策略，将携带OPA1基因的AAV载体注射到玻璃体腔内，病毒感染RGC细胞并表达OPA1蛋白，从而修复线粒体功能。#   诺洁贝7月11日消息，诺洁贝（NGGT）宣布完成近4000万美元B轮融资，本轮融资由上海生物医药基金领投，德同资本、中鑫资本、广大汇通等数家机构跟投，原股东苇渡资本、北极光创投持续注资。据悉，本轮融资将主要用于诺洁贝多个项目的临床研究和临床前研究的推进。诺洁贝成立于2020年，是一家创新型基因治疗药物研发公司。据新闻稿介绍，该公司多款差异化的研发管线已经完成研究者发起的临床研究（IIT）或正在进行注册临床研究。其中，NGGT001是针对视网膜色素变性的基因治疗药物，已完成概念验证性IIT，显示了良好的安全性和初步的治疗效果，并于2023年4月获得美国FDA的IND批件；NGGT002是针对代谢性疾病、通过系统给药的基因治疗药物，于2023年1月获得FDA授予孤儿药资格，截至日前IIT研究已经完成低、中剂量的患者给药，安全性良好且显示出了初步的疗效。此外，诺洁贝还有多条管线已启动IIT，将于今明两年陆续进入临床阶段。#   至善唯新2月，至善唯新宣布完成逾2亿元人民币A+轮融资。本轮融资由国投创业领投，磐霖资本及安信国生基金等跟投，上一轮投资方正心谷资本持续追加投资。据悉，本轮融资主要用于该公司现有多个产品管线的临床推进、临床前管线的拓展等。至善唯新成立于2018年，专注于开发重组腺相关病毒载体（rAAV）基因治疗原创新药，用于治疗血液、中枢神经系统、代谢系统等疾病领域。公开资料显示，至善唯新正在打造差异化rAAV基因疗法，目前进入临床研究的基因治疗产品主要针对血友病A和血友病B，其血友病A基因疗法通过启动子改造，获得更小、更高效的肝脏特异启动子，可改善AAV包装的完整性，进而提高产品的有效性。据新闻稿介绍，未来三年，该公司的血友病B药物有望进入申报上市阶段，血友病A药物有望进入3期临床试验。#   瑞风生物4月28日消息，瑞风生物（Reforgene Medicine）宣布完成数亿元Pre-B轮融资。本次融资由越秀产业基金领投，元因创投、善沣创投、新兴基金、港粤资本及国聚创投跟投，光大控股、雅惠投资及博远资本持续加持。根据瑞风生物新闻稿，本轮融资将用于加快推进地中海贫血药物的临床试验，持续推进后续基因编辑药物的研发及底层技术创新等。瑞风生物成立于2019年，致力于新兴基因编辑药物的开发，在DNA和RNA水平的CRISPR/Cas和碱基编辑等多个方向的工具创新取得了阶段性成果。该公司的先导产品RM-001是一种基因编辑药物，拟开发治疗β-地中海贫血，目前正在中国开展1期临床试验。据瑞风生物新闻稿介绍，RM-001具有治愈输血依赖型β-地中海贫血疾病的潜力。瑞风生物还开发了体内基因编辑疗法，部分项目已在大动物实验上展现出初步疗效。#   本导基因6月27日，本导基因宣布已完成B轮融资，本轮融资由龙磐投资领投，鹏来资本、通德资本、山蓝资本、春和资本共同出资，融资额超2亿元。本轮融资将助力本导基因在研多个管线的临床申报和临床研究，新管线的进一步开发，以及基地建设和团队扩充。本导基因成立于2018年，是一家基因治疗创新药物研发公司，致力于为眼科、神经系统、造血系统、病毒感染以及肿瘤等多领域的难治性疾病开发创新药物。7月，本导基因宣布其提交的BD111注射液临床试验申请获得美国FDA批准。这是一款CRISPR抗病毒基因编辑药物，拟开发的适应症为Ⅰ型单纯疱疹病毒性基质型角膜炎。8月，本导基因宣布其BD112体内基因编辑疗法获得了欧盟委员会（EC）授予的孤儿药资格，拟用于治疗亨廷顿舞蹈症。BD112是一款基于原创性VLP递送技术的体内基因编辑创新疗法，VLP可以实现高效、瞬时的CRISPR基因编辑递送。#   贝斯生物1月16日消息，贝斯生物（Base Therapeutics）宣布完成数千万美元A1轮融资，由香港Great Eagle VC领投，BV百度风投、信熹资本、广大汇通、英国SPARK VC等机构跟投，现有股东弘晖基金持续追加投资。根据贝斯生物新闻稿，本轮融资将用于推进该公司包括通用现货型Super-NK产品和体内编辑疗法在内的多个碱基编辑治疗管线进入IND申报和临床试验阶段，并持续发挥该公司碱基编辑和先导编辑工具的优势。贝斯生物成立于2021年，在成立之初即获得近亿元天使轮融资，由弘晖基金、弘励创投和瑞伏创投等投资。据新闻稿介绍，目前，贝斯生物一方面已经开发成功了碱基编辑技术和平均编辑效率较高的先导编辑技术，并且在继续优化和开发新的基因编辑技术，另一方面在采用自身的碱基编辑和先导编辑技术开发通用现货型NK细胞治疗产品和体内基因编辑疗法。读者们请星标⭐创鉴汇，第一时间收到推送免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。版权说明：本文由药明康德内容团队根据公开资料整理编辑，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转发/复制至其他平台。转发授权请在「创鉴汇」微信公众号留言联系我们。更多数据内容推荐点击“在看”，分享创鉴汇健康新动态

点击上方图片链接报名据不完全统计，2023年1-8月，我国生物医药领域投融资事件数量为142起，与去年同期比有较大降幅。体现了机构今年在投资方面更谨慎，企业融资比2022年困难（点击文字链接可看2022年详情：“寒冬”逆势 | 2022年我国生物医药领域投融资事件426起）。从每月投融资事件起数来看，5月、6月和7月生物医药投融资事件均超过20起，融资事件起数较少的是4月份和8月份，分别为11起和13起。1-8月我国每月生物医药融资事件数量从各省市投融资事件起数来看，投融资事件主要发生于江苏、上海、广东、北京、浙江和四川，共计128起，占全国投融资事件比例为90.1%；从数据可以看出，资本市场在江浙沪区域较为活跃，仅江浙沪共发生84起，占全国比例为59.1%，其中，江苏今年1-8月生物医药领域投融资事件起数为38起，项目主要分布在苏州和南京。1-8月我国生物医药融资事件地域分布情况从投融资事件具体阶段来看，1-8月生物医药领域投融资事件所处融资阶段，主要集中在pre-A、A、A+、A++轮（60起）和pre-B、B+ 、B++轮（35）两个阶段，两者占总数比例为66.9%，并随轮次上升，投融资事件起数递减；其中Pre-A、A、A+、A++轮数量最多，达60起，占总数比为42.3%；种子轮和天使轮，共16起，不少新入这一领域企业初具规模；IPO事件为11起。1-8月我国生物医药融资事件所处阶段从投融资事件融资金额来看，超亿元人民币融资事件达79起，占公开披露具体金额融资事件（128起）数比例为61.7%。其中，单笔融资金额达5亿元人民币以上融资事件共13起，占公开披露具体金额融资事件数比例为10.2%，具体项目为：嘉晨西海、纽福斯、同宜医药、百明信康、百利天恒、炎明生物、来凯医药、华润生物、惠升生物、智翔金泰、科伦博泰、君圣泰。融资金额达10亿元人民币以上的融资事件仅3起，分别为：智翔金泰（IPO，34.73亿元人民币）、科伦博泰（IPO，13.60亿港元）、百明信康（C轮，超11亿元人民币）。智翔金泰以34.73亿元的募资金额居于第一，是A股上半年募资金额最高的医药企业。从投融资事件分布领域来看，涉及细胞与基因治疗企业融资事件至少24起，益杰立科、艾凯生物、纽福斯生物、锦篮基因、恩瑞恺诺、诺洁贝、本导基因、优赛诺生物、泽安生物、恒瑞源正、先康达生命、凌意生物、范德里希、瑞风生物、齐禾生科、士泽生物、泽辉生物、新景智源、湾岛细胞、河络新图、至善唯新、驯鹿生物、贝斯生物、济因生物。今年1-8月，我国生物医药领域融资事件汇总注：不完全统计，难免有错漏，欢迎留言补充。细胞与基因治疗篇8月29日，益杰立科（上海）生物科技有限公司（以下简称“益杰立科”）宣布完成3200万美元A轮融资。本轮融资由启明创投和奥博资本共同领投、原有投资方晨兴创投参与。本轮资金将用于两个领先项目的临床前开发和早期临床验证，公司将持续投入未来管线的研发，同时扩大领导团队建设，并对公司已建立的核心技术平台持续投入。益杰立科是一家致力于开发下一代表观遗传调控技术治疗慢病的领先生物技术公司，相较于传统基因编辑工具切割DNA的方式，益杰立科独有的EPIREG™技术提供了一个完全不同的解决方案，通过精准的DNA甲基化与组蛋白修饰，EPIREG™能够高效且持久地沉默靶基因，为慢性病患者提供革命性的创新治疗方案。特别值得一提的是，该方案将有效解决传统基因编辑带来的安全性方面的担忧。8月28日，艾凯生物宣布完成亿元A++轮融资，本轮融资由原股东知一投资领投，西湖科创投跟投，募集资金主要用于“清除了表观遗传记忆”的超能iPSC（诱导多能干细胞）的持续产业化工作，以及肿瘤、帕金森病等产品管线的临床推进。艾凯生物成立于2021年3月，专注于开发超能iPSC来源的细胞治疗药物。该公司立足源头创新和产业转化能力，聚焦免疫细胞治疗与再生医学领域，致力于为患者提供通用、有效、可及的细胞治疗药物。成立两年多以来，该公司打造了源头创新能力，并在iPSC、基因编辑、干细胞分化等领域高效推进技术开发、转移、验证等工作。8月9日，纽福斯生物科技有限公司（下称“纽福斯”）宣布完成近7亿元人民币C+轮融资。本轮融资由长江招银联合光谷金控、武汉高科、光谷健康投、广州金控共同领投；国投招商、天堂硅谷和长江产投等著名投资机构共同参与投资。纽福斯是国内专注于眼科疾病的基因治疗行业领先企业，在武汉、苏州、上海和美国圣地亚哥设有子公司，致力为全球患者研发针对遗传疾病的基因疗法。其核心产品NR082，旨在治疗ND4介导的Leber遗传性视神经病变（ND4-LHON），已被美国FDA和欧洲药品管理局（EMA）授予孤儿药称号（ODD），是首个同时获得中国NMPA及美国FDA授予的临床试验IND许可的中国籍基因治疗新药。目前已完成中国III期临床试验所有患者入组给药，并在美国启动多个临床研究中心。8月7日，北京锦篮基因科技有限公司（以下简称“锦篮基因”）宣布，继不久前pre-B轮亿元融资后，再次获得数千万元加轮融资，由国科嘉和独家投资完成。锦篮基因是一家以重组腺相关病毒载体（rAAV）递送技术介导的基因治疗药物开发为核心业务的国家高新技术企业。公司成立于2018年，专注于遗传性神经肌肉疾病、遗传代谢疾病、溶酶体疾病以及眼科疾病等领域基因治疗药物开发。目前，锦篮基因开发了多种针对罕见病、慢性病及退行性疾病的基因治疗药物。其中用于1、2、3型脊髓性肌萎缩症、早发型及晚发型庞贝病和高甘油三酯血症伴急性胰腺炎的基因药物均已获国家药品监督管理局批准开展临床试验。7月14日，南京恩瑞恺诺生物技术有限公司（以下简称「恩瑞恺诺」）宣布完成数千万元人民币Pre-A轮融资，本轮融资由水木春锦资本领投，浙江复聚投资参与了本轮投资。本轮融资将用于恩瑞恺诺完成IND申报、管线产品的推进、现有研发项目的研究者发起的临床研究（IIT）和早期管线的研发等。公司已与上海长海医院、江苏大学附属医院等临床中心建立了长期合作伙伴关系，早期临床IIT研究数据已显示出公司CAR-NK细胞药物良好的疗效和卓越的安全性，未来有极高的发展潜力和极佳的商业前景。恩瑞恺诺成立于2021年6月，是一家专注于新一代细胞新药研发的平台型公司。公司由海归科学家和跨国药企高管共同发起创立，致力于自主知识产权的底层核心技术的创新。恩瑞恺诺在细胞治疗领域建立三大平台：第一，CAR-NK平台；第二，单碱基基因编辑平台；第三，小分子诱导分化的iPSC平台。聚焦发明创新，建立自主产权的核心技术，如用于CAR-NK研发的CAR结构设计技术、HTAS-RVTM病毒递送系统、CRA-NKTM驯化技术。目前，公司已布局最前沿的First-in-class管线产品，覆盖临床需求尚未被满足的肿瘤、自身免疫性疾病、中枢神经系统疾病和抗衰老领域。7月11日，创新型基因治疗药物研发企业诺洁贝宣布完成近4000万美元的B轮融资，本轮融资由上海生物医药基金领投，德同资本、英飞尼迪、中鑫资本、广大汇通及苏州领军创投等数家知名机构跟投，老股东苇渡资本、北极光创投持续注资。本轮融资所募资金将主要用于临床试验用样品的生产和早期临床试验的开展。诺洁贝自2020年成立以来，已经全面完成具有国际先进水平的1000L规模的cGMP生产体系的建设，目前公司多款差异化的研发管线已经完成临床IIT研究或正在进行注册临床研究。NGGT001是针对视网膜色素变性的基因治疗药物，目前已完成概念验证性的IIT研究，显示了良好的安全性和初步的治疗效果，并在2023年4月获得FDA的IND批件；NGGT002是针对代谢性疾病的、通过系统给药的基因治疗药物，截至日前IIT研究已经完成低、中剂量的患者给药，安全性良好且显示出了初步的疗效，并在2023年1月获得FDA的孤儿药资格认证。6月27日，本导基因宣布已完成B轮融资，本轮融资由龙磐投资领投，鹏来资本、通德资本、山蓝资本、春和资本共同出资，融资额超2亿元。本轮融资将助力本导基因在研多个管线的临床申报和临床研究，新管线的进一步开发，以及基地建设和团队扩充。本导基因成立于2018年，是一家基因治疗创新药物研发公司，致力于为眼科、神经系统、造血系统、病毒感染以及肿瘤等多领域的难治性疾病开发创新药物。该公司拥有VLP mRNA递送平台（BDmRNA）和下一代慢病毒载体平台（BDlenti）。围绕核心递送技术平台，本导基因建设了多条创新产品管线并开展了多项临床研究，同时还与其它企业开展了重大神经系统疾病新型疗法的合作研发。6月2日，成都优赛诺生物科技有限公司（以下简称“公司”）成功完成1.5亿元人民币A+轮融资。该轮融资由钜科投资领投，国中资本、鹏来资本跟投。老股东国生资本、经纬创投、凯风创投继续加码。与此同时，优赛诺生物也获得超亿元的银行授信。优赛诺生物专注于异体通用型CAR-T产品的研发和产业化，得益于颠覆性的产品设计和卓越的临床疗效，成立两年半内逆势完成超3亿元的多轮融资。本轮融资所筹集的资金将用于加快公司异体通用型CAR-T细胞治疗产品的产业化步伐，推进新药申报及上市进程。首个产品UC101作为全球领先的脐血来源通用型CAR-T细胞治疗产品，在IIT临床试验中展现了急性B淋巴细胞性白血病患者良好的治疗效果。优赛诺独有CBT-X20TM技术平台，通过T细胞的慢病毒感染、基因编辑、体外培养、扩增、冻存与复苏等突破性技术，在通用型CAR-T白血病治疗中斩获成功，证实了通用型CAR-T在临床应用中的安全性和有效性。5月31日，泽安生物医药（LTZ Therapeutics，以下简称“LTZ”）完成超千万美元Pre-A+轮融资。自2022年成立以来，LTZ已累计募资近3000万美元。本轮融资由启明创投领投，顺为资本、力合泓鑫参与投资，老股东险峰旗云追加投资。新募资金将用于系统性验证天然免疫衔接抗体技术平台（Innate Engager Platform），推进多个核心品种的临床前研究、IND申报和早期临床试验，并进一步扩充全球团队。LTZ是一家聚焦天然免疫细胞（特别是巨噬细胞）和免疫抑制性细胞（例如Treg、CAF）的国际化生物技术公司，正在潜心研发全球第一款广谱的天然免疫细胞多功能衔接抗体平台。该平台技术可以同时调动多种天然免疫细胞（包括巨噬细胞、NK细胞等）作为效应分子，以协同的方式直接杀伤肿瘤细胞或免疫抑制性细胞；并且，通过促进肿瘤微环境中的炎症反应，间接激活适应性免疫（即后天免疫）。这种新型免疫疗法有望全面提升患者的综合临床获益，尤其在实体肿瘤、自身免疫性疾病等领域。5月13日，恒瑞源正完成C轮融资超2亿元，紫金港资本作为本轮主要投资机构继续加投。本轮其他主要投资机构包括恒瑞医药集团、中科科创等。恒瑞源正在2020年完成A+轮融资和B轮两轮融资，并于2021年在上海松江建设总部基地和长三角区域细胞制备中心。恒瑞源正公司由江苏恒瑞医药集团及深圳源正细胞医疗技术有限公司于2015年在上海创立，是一家国内前列、国际同步专注实体瘤的免疫细胞治疗企业。公司针对实体瘤患者开发了MASCT、TCR-T、TCR双抗等多个产品管线，其中MASCT管线是目前全球首个已获得临床批准的针对实体瘤的多靶点细胞治疗产品，已进入临床二期。TCR-T管线通过从多年MASCT临床治疗获益的肿瘤患者体内分离最优亲和力的TCR，积累了大量基于亚洲人群HLA分型的TCR数据，与基于欧美人群HLA分型的TCR产品有显著优势。TCR双抗为标准化产品，可批量生产，价格和效率比定制化细胞治疗产品更有优势。5月12日，细胞治疗企业“先康达生命”完成数千万元人民币的Pre-A轮融资，由广东联景投资集团有限公司（简称“联景投资”）旗下基金领投。新一轮融资主要用于推进实体瘤CAR-T细胞药物的临床研究及IND申报。先康达生命是先康达集团核心子公司，是一家专注于实体瘤细胞免疫疗法研究及产业化的国家高新技术企业，公司以CAR-T产品为先导，同步布局CAR-NK、IPS-T等国际前沿技术，开发了三个具有自主知识产权的技术平台——R-Star、Trans-CAR、Boost-CAR，推动细胞疗法在实体瘤治疗领域的应用。5月6日，拥有全球最佳动物模型平台的基因疗法领军公司凌意生物宣布完成了近亿元A轮融资，由倚锋资本和华方资本共同领投，传化科技城生科基金、红杉中国、怀济资本等跟投。浩悦资本担任本轮独家财务顾问。凌意生物成立于2021年2月，是一家拥有全球领先的单基因遗传病动物模型功能验证平台的基因疗法领军公司，致力于源头创新，聚焦代谢、CNS、眼科等疾病领域。公司拥有在基因疗法领域国际一流的发现、开发及产业化团队，解决单基因遗传病研发缺乏有效动物模型的痛点，致力于FIC基因治疗管线的研发和产业化，让基因创造价值，改善人类生命健康。5月4日，范德里希（上海）生物科技有限公司（以下简称“范德里希”）完成A轮3000万融资，云和资本投资。本次融资将为公司的快速发展提供了强力的支持。目前公司其一的独有技术OPM免疫细胞已在国际上完成了三项关于器官移植的国际临床研究：TAIC-I、TAIC-II和The One Study Mreg试验，取得了非常好的效果。公司将利用这笔资金，加速在国内与各大医院的临床合作，特别是在渐冻症、器官移植、糖尿病足及阿尔兹海默症。并与国家药品监督管理局创新药物临床研究与评价重点实验室建立战略合作，设立国家课题研究，推动企业的快速发展。范德里希（上海）生物科技有限公司，是一家专业从事免疫细胞研究、临床应用研究及细胞技术服务的高新技术企业。公司以德国数十所一流学府、医院和科研机构为平台，聚焦了国际尖端的生物科技，拥有在免疫细胞及再生医学领域成果卓越的多位专家及国内外学者领衔的专业技术研发及医疗团队。将自体免疫细胞前沿技术引进到国内及联合中德两国资深细胞生物学专家，实现自体免疫细胞技术在国内的创新、转化、应用及推广，致力于生命健康产业的发展。4月28日，广州瑞风生物科技有限公司（以下简称“瑞风生物”）宣布完成数亿元Pre-B轮融资。本次融资由越秀产业基金领投，元因创投、善沣创投、新兴基金、港粤资本及国聚创投跟投，老股东光大控股、雅惠投资及博远资本持续加持。本轮融资将用于加快推进地中海贫血药物的临床试验，持续推进后续基因编辑药物的研发及底层技术创新等。瑞风生物成立于2019年，是穗港澳青年创业优秀代表性企业，致力于新兴基因编辑药物的开发，凭借其不断深耕的底层技术创新能力和优秀的人才队伍，先导产品β-地中海贫血基因编辑药物RM-001已于2022年11月份获得国家药监局默示许可，目前正在开展I期临床试验。该产品是输血依赖型β-地中海贫血疾病的治愈性药物，早期临床研究中接受治疗的地贫患者全部获得治愈，患者健康状况良好，均已回归正常的生活。作为全球范围内首个新靶点地贫基因药物临床研究，其数据具有全球领先水平，先后于2022年第27届欧洲血液学年会（EHA）及2022第64届美国血液学年会（ASH）公布。这是中国首个在两大国际(欧洲/美国)血液学年会公布地贫临床研究成果的企业，并且还实现了国内首次针对成年地贫患者的成功治疗。除此之外，瑞风生物还布局了眼科、神经系统等领域的重大疾病和遗传病的体内基因编辑疗法，部分项目现已取得里程碑进展，在大动物实验上展现出初步疗效。值得一提的是，瑞风生物是中国少数拥有底层专利技术的企业之一，在DNA和RNA水平的CRISPR/Cas和碱基编辑等多个方向的工具创新取得了阶段性成果。4月20日，苏州齐禾生科生物科技有限公司（以下简称“齐禾生科”）完成超亿元人民币Pre-A轮融资，由辰德资本领投，源码资本、高榕资本、中新资本及新尚资本参与跟投。而就在一年前，齐禾生科刚刚获得超亿元人民币的种子轮融资，是当时中国已公布的基因编辑企业种子轮投资的最大手笔。齐禾生科成立于2021年，是由国际著名基因编辑科学家高彩霞和Kevin Zhao博士发起设立，致力于开发自主可控的新型基因编辑技术的生物高科技企业。公司已在基因编辑底层新工具挖掘、自主知识产权基因编辑工具优化、安全高效递送系统开发以及突破性种质资源创制等方面取得了系列进展，形成了以SEEDIT™平台为核心的高科技产业链条。4月18日，士泽生物医药（苏州）有限公司（简称“士泽生物”）正式宣布完成紫金弘云基金对士泽生物A轮融资的千万级人民币的追加投资，紫金弘云基金由阿里健康与华泰紫金共同管理（Co-GP），投资资金将用于追加支持士泽生物iPS衍生细胞药治疗以帕金森病为代表的重大神经系统疾病研发管线的进程。士泽生物由李翔博士归国后全职创立，公司致力于为以帕金森病为代表的尚无实质临床解决方案的重大疾病提供规模化、低成本的干细胞治疗方案。以“国士无双的干细胞创新药物，福泽千万受苦难的病患家庭”是李翔博士创立士泽生物的长期愿景。士泽生物已建立完成iPS细胞株重编程、iPSC基因编辑和iPSC向不同亚型细胞类型诱导分化等领先的关键技术平台，并布局了全球技术专利体系；建立完成了GMP级别的iPSC细胞株；建设完成了细胞药物安全性和有效性评价的动物模型。士泽生物自主设计和建设完成的数千平方米的研发中心、GMP中试车间及质控中心可满足和实现多种临床级iPS衍生细胞的规模化生产。士泽生物iPS分化为多巴胺神经前体细胞治疗帕金森病的核心管线预计2024年进入临床阶段。4月17日，泽辉生物（Zephyrm Biotechnologies）宣布完成逾2亿人民币B轮融资。本轮融资由建信信托股权投资平台建信（北京）投资基金领投，多家原股东持续跟投，所投资金将主要用于多能干细胞药物在肺部疾病、退行性关节疾病、中枢神经系统疾病、视网膜先天/退行性疾病等多个领域的Ⅰ-Ⅱ期注册临床研究、技术平台扩展及工业级细胞生产基地建设等等。泽辉生物成立于2018年，是一家专注于干细胞药物研发与生产的生物制药企业，该公司授权引入“临床级”人胚干细胞作为种子细胞，在此基础上已建成标准化、现货型、可低成本量产的细胞药物产业化基地，目前已将呼吸系统、骨关节系统疾病等适应症推进到注册性临床（Ⅱ期），并在中枢神经系统疾病、肺部疾病、退行性关节疾病、视神经疾病等多个领域启动临床阶段探索。3月15日，全球领先的专注于实体瘤TCR-T细胞治疗的新景智源生物科技（苏州）有限公司（以下简称“新景智源”）完成近2亿元A+轮融资。本轮融资的投资方有元禾原点、远毅资本、格林美股份有限公司、同高资本、中鑫资本、领军创投等知名医疗健康专业基金，老股东泰福资本持续追加投资，浩悦资本担任本轮融资的独家财务顾问。新景智源成立于2020年，总部位于苏州，是一家致力于发现天然肿瘤抗原特异性TCR，并开发针对实体瘤的TCR-T细胞治疗药物的全球领跑企业。创始人彭松明博士是细胞治疗领域的顶尖科学家，曾作为联合创始人，与诺贝尔奖获得者及多位细胞治疗领域奠基人在美国共同创立PACT Pharma。他长期活跃在细胞治疗的行业前沿，发展出对T细胞生物学、免疫学、基因组学等富有前瞻性的科学洞见。新景智源的核心高管团队均在国内外知名药企工作耕耘多年，在生信预测分析、新抗原靶点发现、TCR序列发现与验证、TCR-T生产工艺和CMC开发、转化医学和临床开发等全链条具有丰富的管理和运营经验。2月10日，由范晓虎博士创立的新一代细胞治疗公司湾岛细胞（Wondercel Therapeutics）完成近亿元人民币天使轮融资，由元生创投独家投资。本轮融资主要用于推进项目的早期研发。范晓虎博士在应用免疫学与免疫细胞治疗领域深耕多年，曾被Endpoints News评为“全球Top 20最有影响力的药物研发领袖”之一。范博士在南京传奇生物凭借敢打敢拼，创新求实，破釜沉舟的创业精神，建立了优秀的科研团队，自主开发了一系列平台型知识产权和潜在的重磅产品，其中首发的靶向BCMA的双表位CAR-T产品西达基奥仑塞注射液于2022年在美国，欧盟以及日本获得上市批准。他创立湾岛细胞后，将继续致力于探索解决细胞治疗药物的不足，开发更安全经济的下一代免疫细胞治疗技术，释放人源免疫细胞在肿瘤、自身免疫性疾病治疗以及器官移植等领域的无限潜能。本轮融资资金将主要用于推进湾岛细胞项目的早期研发。2月2日，河络新图生物科技（南京）有限公司（以下简称“河络新图”或“公司”）宣布于2022年底获得复容投资领投的数千万元天使+轮融资，本轮募集资金将用于公司产品管线研发的进一步推进和新技术平台的搭建。此前公司曾于2022年7月获凯泰资本及亚盛天使基金的天使轮投资。河络新图成立于2021年，是聚焦于iPSC定向分化、基因编辑、规模化细胞产品制备及细胞治疗技术开发的创新型生物企业。公司以丰富的细胞资源及领先的定向分化技术为支点，倾力打造2个创新平台：iPSC为种子细胞的血液系统核细胞制备平台，此平台的管线主要包括血小板和红细胞；通用型细胞治疗平台，该平台结合iPSC定向分化的NK细胞和基因编辑开发iNK细胞治疗技术（IPSC-CAR-iNK），研发管线将覆盖血液和淋巴系统肿瘤、实体肿瘤和神经系统相关疾病。2月1日，四川至善唯新生物科技有限公司（以下简称“至善唯新”）日前完成超2亿元人民币A+轮融资。本轮融资由国投创业领投，磐霖资本及安信国生基金等跟投，上一轮投资方正心谷资本持续追加投资。BMD资本担任本轮融资的独家财务顾问。本轮融资主要用于至善唯新现有多个产品管线的临床推进和临床前管线的拓展以及公司人才团队的扩展和完善。成立于2018年6月的至善唯新是一家专注于rAAV基因治疗原创新药开发的生物科技公司，其在高效的基因表达盒设计和载体生产优化方面拥有多项全球领先的专利与技术，在研管线涵盖血液、中枢神经系统、代谢系统等多个临床适应症。其中，首个自主研发的用于血友病B的体内基因治疗产品ZS801已于2022年8月获得临床批件，是国内首个获批临床的B型血友病原创靶标基因治疗产品。目前该产品已在中国医学科学院血液病医院开展安全性和有效性的临床研究，该研究首例受试者自2022年3月接受治疗后血浆FIX活性水平显著提升并长期稳定表达，随访安全性良好，具有重要的临床意义。1月18日，驯鹿生物（“IASO Bio”）完成近5亿元人民币C1轮融资。本轮融资由国鑫投资、倚锋资本、上海外高桥集团、南京江北国资、厚新健投、宏诚投资等11家投资机构共同参与。本轮募得资金主要用于公司产品管线的研发和临床推进以及核心产品伊基仑赛注射液的商业化运营。舟渡资本担任本轮融资的财务顾问。作为一家处于临床阶段、致力于细胞创新药物开发的生物制药公司，驯鹿生物以开发血液肿瘤细胞类药物和抗体药物为创新的基石，向实体瘤和自身免疫疾病拓展，拥有完整的从早期发现、注册申报、临床开发到商业化生产的全流程平台能力及包括了全人源抗体发现平台、高通量CAR-T药物优选平台、通用CAR技术平台、生产技术平台、临床转化研究平台在内的多个技术平台。驯鹿生物现有10个在研品种处于不同研发阶段，进展最为迅速的产品伊基仑赛注射液，用于治疗复发/难治多发性骨髓瘤。该产品曾先后被NMPA纳入“突破性治疗药物”品种及被FDA授予“孤儿药（ODD）”认定。除多发性骨髓瘤外，伊基仑赛注射液新增扩展适应症-抗体介导的视神经脊髓炎谱系疾病（Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder，NMOSD）的临床试验申请（IND）已获NMPA批准；驯鹿生物自主研发的创新候选产品CT120（全人源CD19/CD22双靶点CAR-T细胞注射液）已进入临床研究阶段，适应症分别为CD19/CD22阳性的复发/难治B细胞非霍奇金淋巴瘤（B-NHL）和复发/难治急性B淋巴细胞白血病（B-ALL），并已获得FDA授予“孤儿药 (ODD)”认定。此外，驯鹿生物先后和海外细胞治疗公司Sana Therapeutics，Cabaletta Bio及Umoja Biopharma达成了基于驯鹿临床验证全人源的CAR结构或序列的BD授权或研发合作，积极探索下一代细胞治疗产品的开发。1月16日，全球领先的碱基编辑及先导编辑公司贝斯生物宣布完成了数千万美元A1轮融资，由香港Great Eagle VC领投，BV百度风投、信熹资本、广大汇通、英国SPARK VC等机构跟投，现有股东弘晖基金持续追加投资，华兴资本担任独家财务顾问。本轮融资将用于推进公司包括通用现货型Super-NK产品和体内编辑疗法在内的多个碱基编辑治疗管线进入IND申报和临床试验阶段，并持续发挥公司碱基编辑底层专利工具和先导编辑专利工具的优势，不断拓宽合作应用场景。本次融资后，Great Eagle VC 首席投资官James Zhang 博士将加入贝斯生物董事会。贝斯生物的创始团队成员早年从斯坦福大学医学院、贝勒医学院、MD Anderson癌症中心等国内外知名生物医学科研机构博士毕业后，分别在基因编辑，NK细胞，免疫细胞研发和CMC，运营管理，临床和投融资等领域有20到30年的经验，成功负责过中美多个免疫细胞产品的IND和NDA。公司在2021年4月成立之初即完成近亿元人民币天使轮融资，拥有一系列碱基编辑（Base Editing）和先导编辑（Prime Editing）的专利技术，开发了近200个碱基编辑工具，可以满足大多数应用场景的需求。其中一项最核心的碱基编辑技术具备“0脱靶”、高靶向编辑效率和较小尺寸等优点，在提高体内和体外基因编辑临床应用的安全性和有效性上具有显著优势。济因生物宣布完成数千万元天使轮融资。本轮融资由倚锋资本领投，合创资本、深高新投、前海弘晖控股跟投。据悉，本轮融资资金将用于加速推进通用型细胞疗法管线的开发，及进一步吸纳在细胞与基因治疗领域具有丰富经验的核心成员。济因生物于2021年成立，是一家致力于为患者提供普惠性细胞治疗药物的创新型公司。济因基于独特知识产权的体内CAR-T和iPSC等技术平台，开发针对不同适应症的通用型细胞治疗药物。目前，济因已建成1400平米研发及GMP符合性车间，可以满足IND及临床阶段生产需求。济因核心团队成员拥有近十年的细胞与基因药物研发及产业化经验，涵盖基础研发、工艺开发、质量（QA/QC）、注册申报与药品审查等各环节。由生物制品圈&抗体圈主办的“2023生物制品工艺发展大会”将于9月22-23日在上海举办，本次大会将主要聚焦生物制品前沿技术、CMC、生产、工艺等热点话题进行探讨交流，涉及人用疫苗、兽用疫苗、抗体药、细胞治疗、基因治疗等生物制品领域。届时将邀请生物制品领域经验权威的专家进行报告，欢迎各界同仁参会学习交流。1.会议名称：2023生物制品工艺发展大会2.会议时间：2023年9月22-23日（周五、周六）3.会议地点：上海（酒店定向通知）4.主办单位：生物制品圈、抗体圈5.媒体支持：药时空、药创客、细胞基因研究圈6.报名方式及费用：扫描识别下方二维码进行报名登记。转发分享福利：生物医药研发企业、科研院校和监管机构人员，前100位报名人员转发分享本通知至朋友圈可免费参会（不含餐饮）报名后，加微信13585867695发截图给工作人员即可。组委会获得报名信息后，根据报名信息进行初筛，并进一步与报名者沟通确认，实现精准邀请，最终有机会进入大会微信群（严格审核通过）。各类商务合作咨询：13585867695（同微信）大会日程识别微信二维码，添加生物制品圈小编，符合条件者即可加入生物制品微信群！请注明：姓名+研究方向！版权声明本公众号所有转载文章系出于传递更多信息之目的，且明确注明来源和作者，不希望被转载的媒体或个人可与我们联系(cbplib@163.com)，我们将立即进行删除处理。所有文章仅代表作者观点，不代表本站立场。