更新于：2024-11-21
NGGT-002
更新于：2024-11-21
概要
基本信息
原研机构 |
在研机构 |
非在研机构- |
最高研发阶段临床1/2期 |
首次获批日期- |
最高研发阶段(中国)临床1/2期 |
特殊审评孤儿药 (美国) |
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关联
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项与 NGGT-002 相关的临床试验An Open-Label, Multiple-Center, Phase I/II Dose Escalation Study for the Safety and Efficacy of NGGT002 in Adults With Classic Phenylketonuria
This is a Phase 1/2, open-label, multiple-center, dose escalation and cohort expansion study to evaluate the safety and efficacy of NGGT002 in adult subjects with classic Phenylketonuria (PKU). NGGT002 is an rAAV8 based vector carrying a functional copy of the human PAH gene.
Participants will receive a single administration of NGGT002 and will be followed for safety and efficacy for 5 years.
Participants will receive a single administration of NGGT002 and will be followed for safety and efficacy for 5 years.
开始日期2024-11-22 |
申办/合作机构 |
A Phase I/II Study for the Safety and Efficacy of Intravenous Infusion With NGGT002 in Adults Patients With Classic Phenylketonuria
This is a Phase 1/2, open-label, multiple-center, dose escalation and cohort expansion study to evaluate the safety and efficacy of NGGT002 in adult subjects with classic Phenylketonuria (PKU). NGGT002 is a rAAV8 based vector carrying a functional copy of the human PAH gene.
Participants will receive a single administration of NGGT002 and will be followed for safety and efficacy for 5 years.
Participants will receive a single administration of NGGT002 and will be followed for safety and efficacy for 5 years.
开始日期2024-07-25 |
申办/合作机构 |
NGGT002静脉滴注治疗成人苯丙酮尿症的安全性和有效性的 I/II期临床研究
主要目的评估NGGT002注射液在成人苯丙酮尿症（PKU）患者中的安全性和耐受性。评估NGGT002注射液在成人苯丙酮尿症患者中降低血浆苯丙氨酸（Phe）浓度的有效性。
次要目的监测PKU疾病在饮食自由化、神经和心理症状以及患者生活质量方面的变化。评价治疗后，NGGT002在人体内的药代动力学(PK)、载体脱落和免疫原性特征。
开始日期2024-07-11 |
申办/合作机构 |
100 项与 NGGT-002 相关的临床结果
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100 项与 NGGT-002 相关的转化医学
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100 项与 NGGT-002 相关的专利（医药）
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项与 NGGT-002 相关的新闻（医药）2024-11-16
·药明康德
▎药明康德内容团队编辑
近期，全球细胞和基因疗法（CGT）领域迎来系列进展。美国FDA批准首个直接注入大脑的基因疗法Kebilidi，用于治疗芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症（AADCD）。美国FDA批准了首个无需风险评估缓解策略计划（REMS）的嵌合抗原受体（CAR）-T细胞疗法Aucatzyl，用于治疗复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（r/r B-ALL）的成年患者。斯坦福大学医学院团队开发的CAR-T细胞疗法使1名患有治疗致命脑瘤的患者已获得了持续30多个月的完全缓解（CR）。本文将节选其中部分重要进展做简单介绍，仅供读者参阅。
图片来源：123RF
———✦研发进展✦———
◇ PTC Therapeutics公司宣布，美国FDA加速批准基因疗法Kebilidi（eladocagene exuparvovec）用于治疗芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症的儿童和成人患者，无论他们的疾病严重程度为何。AADCD患者由于编码AADC酶的DDC基因出现变异，导致AADC酶功能缺失，因此患者无法合成运动功能所必需的神经递质多巴胺。根据新闻稿，这是FDA批准的首个直接注射到大脑的基因疗法。
Kebilidi是一种基于腺相关病毒2（AAV2）载体的基因疗法，旨在通过一次性治疗，将功能正常的DDC基因直接递送到大脑的壳核中，提高AADC酶的水平并恢复多巴胺的生产。该疗法通过立体定向神经外科手术直接施用于大脑壳核。临床试验结果表明，患者在接受该基因治疗后，多巴胺会从头合成，随后逐渐获得运动发育里程碑。2022年，它首次获得欧盟委员会批准上市（商品名Upstaza），成为直接注入大脑的首款获批基因疗法，也是改变AADCD疾病进程的首款获批疗法。
◇ Autolus Therapeutics公司宣布，美国FDA已批准Aucatzyl（obecabtagene autoleucel，obe-cel）用于治疗复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病的成年患者。Aucatzyl是一款靶向CD19抗原的自体CAR-T细胞疗法。它旨在克服当前CAR-T细胞疗法在临床活性和安全性方面的局限性。它的独特之处在于，设计的CAR在与CD19结合后具有较快的解离速度（fast off-rate），从而能够尽量减少T细胞的过度激活，在降低毒副作用的同时，不易发生T细胞耗竭，提高CAR-T疗法的持久性。根据新闻稿，Aucatzyl是获美国FDA批准的首个无需风险评估缓解策略计划的CAR-T疗法。
此次美国FDA的批准主要是基于Aucatzyl在r/r B-ALL成人患者中所进行的FELIX临床试验的结果。65名疗效可评的患者中，总CR率为63%，其中包括51%的患者在任何时间达成CR，12%患者在任何时间达成CR伴不完全的血液学恢复（CRi）。此外，主要疗效终点是在3个月内达成CR，共有42%的患者达成，中位缓解持续时间（DOR）为14.1个月。安全性方面，Aucatzyl表现出低水平的细胞因子释放综合征（CRS），3级事件发生率为3%，无4级或5级事件。7%的患者出现≥3级免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）。
◇ Adaptimmune Therapeutics公司公布了其关键性2期IGNYTE-ESO试验的主要分析数据，该试验评估其在研细胞疗法lete-cel在之前接受过蒽环类药物治疗的晚期滑膜肉瘤或黏液样/圆细胞脂肪肉瘤（MRCLS）患者中的疗效与安全性。独立审评结果显示，27/64（42%）的患者达成根据RECIST v1.1标准的缓解，其中6例为CR，21例为部分缓解（PR）。患者的中位DOR为12.2个月（95% CI：6.8，19.5），中位无进展生存期（PFS）为5.3个月（95% CI：4.0，8.0）。
Lete-cel是一种靶向NY-ESO-1实体瘤抗原的工程化T细胞受体（TCR）-T细胞疗法。NY-ESO-1在滑膜肉瘤和MRCLS细胞中高度表达，该蛋白通过HLA-A*02呈现。基于所公布的积极数据，Adaptimmune计划在2025年底前启动lete-cel的生物制品许可申请（BLA）滚动提交，用于治疗晚期或转移性滑膜肉瘤和MRCLS。
◇ 近日，《柳叶刀》（The Lancet）杂志上发表了使用经改良优化的基因疗法betibeglogene autotemcel（beti-cel）治疗严重输血依赖型β地中海贫血患者的疗效和安全性结果。Beti-cel是一款已上市的基因疗法，于2022年8月在美国获批上市。在两项1/2期beti-cel的研究中，研究人员发现非β0/β0基因型患者中约79%可“摆脱”输血依赖，而大多数β0/β0基因型患者（63%）仍存在输血依赖，不同基因型β地中海贫血患者结局之间的差异，提示需改良细胞生产技术，增加载体拷贝数，改善转导的造血干细胞质量和产量。
研究人员将beti-cel进行了改良优化，使用BB305慢病毒载体转导以提高转导效率。在一项3期临床试验中，改良的beti-cel使89%（16/18）不同基因型的严重输血依赖型β地中海贫血患者摆脱输血依赖，效果维持至少3年多，有望使患者血红蛋白水平接近正常，且无异基因自体造血干祖细胞（HSPC）移植风险和局限性。该研究结果表明，改良的beti-cel有望成为β地中海贫血患者的潜在治愈方式。
◇ Neurogene公司公布了其用于治疗Rett综合征的基因疗法NGN-401在1/2期临床试验中的积极中期数据。截至2024年10月17日的数据，所有受试者在临床医生评定的临床总体印象改善量表（CGI-I）上与基线水平相比提高了2分。所有受试者在护理者填写的Rett综合征行为问卷（RSBQ）上有所改善，与基线水平相比改善了28%-52%不等。所有在基线时有睡眠障碍、便秘和吞咽困难的受试者都表现出客观的改善。技能和发育里程碑方面的进步是一致的、持久的，并且随着时间的推移而加深，显示出超出自然病程预期的改善。此外，低剂量NGN-401具有良好的耐受性和有利的安全性。
NGN-401是一种在研AAV基因疗法，递送全长人甲基胞嘧啶结合蛋白2（MECP2）的转基因。NGN-401利用Neurogene专有的基因调控技术，能够实现目标水平的MECP2转基因表达，而不会引起与传统基因治疗相关的过表达相关毒性。
◇ Fate Therapeutics公司公布了其靶向人表皮生长因子受体2（HER2）的多重工程化CAR-T细胞疗法FT825/ONO-8250的初步临床数据。在一项正在进行的1期研究中，3名既往接受过大量治疗的晚期实体瘤患者接受了低剂量的FT825/ONO-8250治疗，没有观察到剂量限制性毒性（DLT）和任何级别的CRS、ICANS或移植物抗宿主病（GvHD）。在治疗后第8天观察到CAR-T细胞扩增峰值，并且患者外周血的FT825/ONO-8250表型表明CAR-T细胞处于激活状态，没有耗竭的证据。
◇ 近日，斯坦福大学医学院的研究团队在《自然》杂志上发表了一项研究，公布了使用GD2（一种二唾液酸神经节苷脂）靶向CAR-T细胞疗法治疗致命脑和脊髓肿瘤儿童患者的1期临床研究的积极结果。11名患有H3K27M突变型弥漫性内源性脑桥胶质瘤（DIPG）或脊髓弥漫性中线胶质瘤（sDMG）的患者接受了GD2-CART治疗，9例患者因疾病引起的神经功能残疾获得了改善，4名患者表现出显著的肿瘤体积缩小（52%、54%、91%和100%），3名患者的肿瘤体积有较小的缩小。其中一名患者自入组后已获得了持续30多个月的CR。
◇ Next Generation Gene Therapeutics（NGGT）公司宣布其用于治疗苯丙酮尿症（PKU）的在研基因疗法NGGT002在中国进行的研究者发起的试验（IIT）中的积极数据。接受高剂量NGGT002的6名患者中有5名在给药3周后血浆苯丙氨酸水平恢复至正常范围内。首位接受NGGT002给药的患者在给药后40周，血浆苯丙氨酸水平持续保持在正常范围内。目前，该疗法已在中国和美国启动1/2期临床试验，以评估其治疗成人PKU患者的安全性和有效性。
◇ Atamyo Therapeutics公司宣布，美国FDA已批准其一次性AAV基因疗法ATA-200的IND申请，可针对γ-肌聚糖蛋白相关肢带型肌营养不良2C/R5型（LGMD2C/R5）患者开展1b/2b期临床试验。γ-肌聚糖蛋白是一种跨膜蛋白，参与肌肉纤维与其周围组织的连接。LGMD2C/R5是一种罕见的遗传病，由γ-肌聚糖蛋白基因的突变引起。ATA-200能提供一个正常的基因拷贝，以产生γ-肌聚糖蛋白。在临床前小鼠模型中，ATA-200证明了其耐受性和纠正病症及病理生物标志物的能力。该公司计划在2024年第四季度开始招募患者。
◇ 精准生物自主研发的CD19靶向CAR-T细胞疗法pCAR-19B（普基仑赛注射液）的2期临床研究数据入选美国血液学会（ASH）年会口头报告。数据显示，普基仑赛注射液针对中国3~21岁儿童和青年CD19阳性r/r B-ALL患者，最佳客观缓解率（ORR）达90.63%。根据ASH官网的公示，该研究代表了亚洲人群中首个儿童B-ALL的关键临床试验，有望为中国儿童和青少年r/r B-ALL患者提供了一种新的治疗选择。
目前，普基仑赛注射液的新药上市申请已经获中国国家药品监督管理局（NMPA）受理，并被纳入优先审评，用于治疗3～21岁儿童和青少年CD19阳性的r/r B-ALL患者。精准生物此前新闻稿介绍，该产品有望成为中国首款针对儿童白血病的CAR-T产品。
◇ 中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示显示，来恩生物自主研发的GZL-016注射液获临床试验默示许可，适应症为乙肝病毒相关肝细胞癌。GZL-016注射液是一种自体T细胞疗法，通过mRNA编码表达靶向乙肝病毒（HBV）表面抗原的TCR，赋予T细胞特异性识别并杀伤乙肝病毒相关肝细胞癌的能力。GZL-016注射液通过有效利用mRNA瞬时表达的特性，结合多次输注的方式，可很好地控制安全性并维持疗效。此外，患者在治疗前无需清淋，进一步提高了患者用药的安全性和可及性。新闻稿指出，GZL-016注射液是全球首个针对HBV的mRNA编码TCR-T细胞疗法，也是来恩生物继取得美国FDA和新加坡卫生科学局（HSA）默示许可后的又一重要成果。
———✦融资、合作、M&A✦———
图片来源：123RF
◇ Nippon Shinyaku公司和Atsena Therapeutics公司就Atsena公司的潜在“first-in-class”基因疗法ATSN-101在美国的商业化以及在日本的开发和商业化签订了独家许可协议。ATSN-101是一种以AAV5为载体的基因治疗药物，通过视网膜下注射将功能性的人类GUCY2D基因引入光感受器，用于治疗因GUCY2D双等位基因突变引起的Leber先天性黑蒙。ATSN-101已获得美国FDA授予的罕见儿科疾病认定、再生医学先进疗法认定和孤儿药资格，用于治疗GUCY2D相关LCA1。
根据许可协议的条款，Nippon Shinyaku公司将获得ATSN-101在美国和日本的独家商业权利，而Atsena公司将保留世界其他地区的商业权利。Atsena Therapeutics公司将获得预付款以及额外的里程碑付款。
◇ Vittoria Biotherapeutics公司宣布完成了2500万美元的私募融资，本轮融资是在2023年11月获得的1500万美元融资基础上追加的1000万美元。新闻稿指出，这笔资金将主要用于支持其主要肿瘤候选药物VIPER-101的1期临床试验。
VIPER-101是一种自体、删除CD5的基因编辑细胞疗法，用于治疗T细胞淋巴瘤患者。85%以上的T细胞淋巴瘤患者的癌细胞都存在CD5。VIPER-101利用公司专有的Senza5平台技术，通过基因编辑消除CD5介导的免疫抑制，从而增强T细胞的效应功能。在临床前研究中，VIPER-101已显示出优于传统CD5靶向CAR-T细胞的疗效。
◇ 中盛溯源完成1.5亿元B轮融资，将加速推进诱导多能干细胞（iPSC）治疗领域多款临床管线的临床开发，以及后续产品商业化。围绕iPSC核心技术，该公司在抗炎修复、肿瘤免疫和再生医学三大医学方向上，将多条细胞药物管线推进至注册临床开发阶段。截止目前，已有1条iPSC来源的间充质干细胞（iMSC）和2条iPSC来源的自然杀伤细胞（iNK）管线处于1/2期临床试验，另有帕金森病和糖尿病等多条产品管线将陆续进入注册临床试验。
◇ 康霖生物宣布完成1.5亿元A轮融资。该公司成立于2015年，专注于基因治疗创新药的研发和商业化，针对的领域多为严重影响人类健康的疾病，如地中海贫血症、艾滋病、血友病和帕金森病等。KL003细胞注射液是康霖生物的核心产品，为一款基因修饰自体造血干细胞产品，拟开发用于治疗成人或儿童输血依赖型β-地中海贫血症。KL003于2024年1月获得NMPA的批准开展临床试验，目前已经完成1期临床全部患者的入组工作。
◇ 莱芒生物宣布完成超亿元A轮融资首关，所得资金将主要用于极低剂量代谢增强型CAR-T细胞药物IND申报、自动化生产工艺研发，以及加速推进代谢增强型实体瘤细胞治疗药物的临床转化。该公司新闻稿指出，其进展最快的在研管线为代谢增强型CD19 CAR-T疗法（Meta10-19注射液）。在一项IIT中，该疗法以极低的给药剂量（低至传统CAR-T疗法剂量的1%）实现了肿瘤细胞的完全清除，成功帮助超过20名复发难治性白血病或淋巴瘤患者达到CR状态并顺利出院。在最新的IIT临床研究中，临床专家将代谢增强型CD19 CAR-T疗法的注射剂量进一步降低至常规剂量的千分之一后仍然能够在患者体内高效扩增，并成功助力数位患者获得CR。莱芒生物还将启动针对实体瘤的代谢增强型细胞治疗临床研究，以期彻底改变细胞治疗对实体瘤疗效欠佳的现状。
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参考资料（可上下滑动查看）
[1] PTC Therapeutics Announces FDA Approval of AADC Deficiency Gene Therapy. Retrieved November 13, 2024 from https://www.prnewswire.com/news-releases/ptc-therapeutics-announces-fda-approval-of-aadc-deficiency-gene-therapy-302304880.html
[2] Monje, M., Mahdi, J., Majzner, R. et al. Intravenous and intracranial GD2-CAR T cells for H3K27M diffuse midline gliomas. Nature (2024). https://doi.org/10.1038/s41586-024-08171-9+
[3] Autolus Therapeutics Announces FDA Approval of AUCATZYL® (obecabtagene autoleucel – obe-cel) for adults with relapsed/refractory B-cell acute lymphoblastic leukemia (r/r B-ALL). Retrieved November 8, 2024 from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/11/08/2977884/0/en/Autolus-Therapeutics-Announces-FDA-Approval-of-AUCATZYL-obecabtagene-autoleucel-obe-cel-for-adults-with-relapsed-refractory-B-cell-acute-lymphoblastic-leukemia-r-r-B-ALL.html
[4] Kwiatkowski JL, Walters MC, Hongeng S, Yannaki E, Kulozik AE, Kunz JB, Sauer MG, Thrasher AJ, Thuret I, Lal A, Tao G, Ali S, Thakar HL, Elliot H, Lodaya A, Lee J, Colvin RA, Locatelli F, Thompson AA. Betibeglogene autotemcel gene therapy in patients with transfusion-dependent, severe genotype β-thalassaemia (HGB-212): a non-randomised, multicentre, single-arm, open-label, single-dose, phase 3 trial. Lancet. 2024 Nov 8:S0140-6736(24)01884-1. doi: 10.1016/S0140-6736(24)01884-1. Epub ahead of print. PMID: 39527960.
[5] Next Generation Gene Therapeutics (NGGT) Announces Positive New Data on NGGT002 for the Treatment of Phenylketonuria (PKU). Retrieved November 15, 2024, from https://www.prnewswire.com/news-releases/next-generation-gene-therapeutics-nggt-announces-positive-new-data-on-nggt002-for-the-treatment-of-phenylketonuria-pku-302300911.html
[6] Fate Therapeutics Highlights Cancer-selective, HER2-Targeting Profile of FT825 / ONO-8250 CAR T-cell Product Candidate for Treatment of Advanced Solid Tumors at 2024 SITC Annual Meeting. Retrieved November 15, 2024, from https://ir.fatetherapeutics.com/news-releases/news-release-details/fate-therapeutics-highlights-cancer-selective-her2-targeting
[7] Neurogene Reports Positive Interim Efficacy Data from First Four Low-Dose Pediatric Participants in NGN-401 Gene Therapy Clinical Trial for Rett Syndrome. Retrieved November 15, 2024, from https://ir.neurogene.com/news-releases/news-release-details/neurogene-reports-positive-interim-efficacy-data-first-four-low
[8] IND for ATA-200, a Gene Therapy for the Treatment of Limb-Girdle Muscular Dystrophy Type 2C/R5 (LGMD2C/R5), cleared to proceed by FDA. Retrieved November 15, 2024, from https://www.businesswire.com/news/home/20241112690214/en/IND-for-ATA-200-a-Gene-Therapy-for-the-Treatment-of-Limb-Girdle-Muscular-Dystrophy-Type-2CR5-LGMD2CR5-cleared-to-proceed-by-FDA
[9] 4205 A Phase 2 Clinical Trial of Anti-CD19 CAR-T (pCAR-19B) in Chinese Pediatric and Young Adult with Relapsed/Refractory (R/R) CD19+ B-ALL: The First Pivotal Study in an Asian Population. Retrieved November 15, 2024, from https://ash.confex.com/ash/2024/webprogram/Paper206408.html
[10] Vittoria Biotherapeutics Completes $25 Million in Private Financing to Propel Groundbreaking Cell Therapy Candidates. Retrieved November 15, 2024, from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/11/12/2978833/0/en/Vittoria-Biotherapeutics-Completes-25-Million-in-Private-Financing-to-Propel-Groundbreaking-Cell-Therapy-Candidates.html
[11] 莱芒生物完成超亿元A轮融资首关，加速推进代谢增强型免疫疗法临床转化. Retrieved November 15, 2024, from https://mp.weixin.qq.com/s/cT-tzg1d0nURECS8xohd3A
[12] Adaptimmune's Lete-cel Achieves Primary Endpoint in Pivotal Trial. Retrieved November 13, 2024 from https://www.adaptimmune.com/investors-and-media/news-center/press-releases/detail/277/adaptimmunes-lete-cel-achieves-primary-endpoint-in-pivotal
[13] 全球首个！来恩生物mRNA编码TCR-T获批临床，精准攻克肝细胞癌. Retrieved November 15, 2024 from https://mp.weixin.qq.com/s/0BvwbitxvT2hc4isp0qryg
[14] Nippon Shinyaku and Atsena Therapeutics enter into an Exclusive Strategic Collaboration for ATSN-101 in the U.S. and Japan. Retrieved November 15, 2024 from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/11/13/2979922/0/en/Nippon-Shinyaku-and-Atsena-Therapeutics-enter-into-an-Exclusive-Strategic-Collaboration-for-ATSN-101-in-the-U-S-and-Japan.html
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细胞疗法上市批准基因疗法免疫疗法
2024-11-11
NGGT has initiated Phase I/II clinical trials in the U.S. and China to evaluate the safety and efficacy of NGGT002 for the treatment of Phenylketonuria
WALNUT CREEK, Calif., Nov. 11, 2024 /PRNewswire/ -- NGGT Inc., ("Next Generation Gene Therapeutics" or "NGGT"), a clinical-stage biotechnology company pioneering the next wave of gene therapy innovation for genetic rare diseases, today announced positive new data on NGGT002, a clinical-stage gene therapy candidate for the treatment of Phenylketonuria (PKU).
"We are pleased with the results from our investigator-initiated trial, as they show great promise for NGGT002 to serve as a safe and effective treatment for PKU," said Yiting Liu, Ph.D., VP of Translational Research at NGGT. "With our initial 40-week span of positive results, we are optimistic that our Phase I/II clinical trials will further elucidate NGGT002's potential to treat this rare and debilitating disease in a lasting manner."
"Given the difficulties associated with dietary restrictions for PKU and the potential benefits to patients from effective and durable reductions of phenylalanine levels, we view these results with great excitement," said Lixin Jiang, M.D., Ph.D., CEO and Co-Founder of NGGT. "With the impressive safety and efficacy shown by NGGT002 in the investigator-initiated trial, we are enthusiastic about the upcoming results from our ongoing clinical trials in the United States and China."
The data, presented at the National PKU Alliance biennial conference in July, highlight the results from an investigator-initiated trial (IIT) conducted in China and demonstrate the safety and efficacy of NGGT002 for the treatment of PKU. PKU is a rare genetic disorder caused by a mutation in the phenylalanine hydroxylase (PAH) gene that causes an elevated blood level of phenylalanine and results in progressive intellectual and behavioral impairments, skin rashes, movement disorders and seizures. Five out of six patients receiving a high dose of NGGT002 in the study demonstrated a level of plasma phenylalanine within the normal range after three weeks of drug administration. The first patient dosed with NGGT002 in the IIT trial showed a persistent plasma phenylalanine level within the normal range 40 weeks after the drug was dosed. Phase I/II clinical trials in the U.S. (NCT06332807) and China (NCT06061614) have been initiated to evaluate the safety and efficacy of NGGT002 in adult patients with PKU. First patients in both trials will be dosed based on the effective dose which has been proved in the IIT study.
About
NGGT002 Gene Therapy Clinical Study in Adult Classic PKU
The U.S.-based clinical trial (NCT06332807) is a Phase I/II, open-label, multiple-center, dose escalation and cohort expansion study to evaluate the safety and efficacy of NGGT002, an rAAV-based vector carrying a functional copy of the human PAH gene, in adult subjects with classic PKU. Participants in two dose cohorts will receive a single administration of NGGT002 and will be followed for efficacy for 1 year and safety and 5 years. Further information regarding this Phase I/II study, including eligibility and exclusion criteria, can be found on clinicaltrials.gov or by calling 801-261-2000.
About NGGT Inc.
NGGT is a clinical-stage biotechnology company developing novel gene therapies for the treatment of retinal, metabolic and neurodegenerative diseases. NGGT is currently advancing an extensive therapeutic development pipeline with multiple clinical and pre-clinical programs built around several proprietary AAV (Adeno-Associated Virus) products: NGGT001, a Phase I/II-ready gene therapy for Bietti's Crystalline Dystrophy; NGGT002, a Phase I/II-ready gene therapy for PKU; NGGT006, a gene therapy for familial hypercholesterolemia, currently undergoing Investigator-Initiated Trials; and NGGT007, a gene therapy for Wet-AMD. NGGT is headquartered in Walnut Creek, California. For more information, please visit , contact [email protected] and follow us on X and LinkedIn.
Corporate Contact:
NGGT, Inc.
2910 Camino Diablo, Suite 120
Walnut Creek, CA 94597
[email protected]
Media Contact:
Russo Partners
Ignacio Guerrero-Ros, Ph.D.
+1 (646) 942-5604
[email protected]
SOURCE NGGT Inc.
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临床研究基因疗法临床结果
2024-01-03
·药研发
「 本文共：16条资讯，阅读时长约：3分钟 」今日头条捷思英达Aurora A抑制剂报实体瘤IND。捷思英达小分子创新药Aurora A抑制剂VIC-1911片的Ⅰ/Ⅱ期临床试验申请获CDE受理，拟评估VIC-1911单药/联合奥拉帕利治疗晚期实体瘤患者以及联合用药治疗晚期HER2阴性乳腺癌患者的安全性、耐受性、药代动力学特征和初步疗效。在美国完成的Ⅰ期临床研究中，VIC-1911在多个瘤种中显示出抗癌活性，并具有良好的耐受性。国内药讯1.罗氏HER2单抗复方中国获批上市。罗氏的帕妥珠单抗曲妥珠单抗皮下注射制剂（Phesgo）获国家药监局批准上市，用于治疗HER2阳性乳腺癌。这是罗氏利用Halozyme Therapeutics的重组人玻璃酸酶技术开发的一款皮下注射复方制剂。与标准静脉给药的数小时相比，Phesgo可在5~8分钟内将帕妥珠单抗和曲妥珠单抗以更快的方式完成给药，大幅缩短给药时间。2.葛兰素史克IL-5抗体中国获批治疗哮喘。葛兰素史克IL-5抗体美泊利珠单抗获国家药监局批准新适应症，用于治疗嗜酸性粒细胞性重度哮喘（SEA）。在III期MENSA研究中，美泊利珠单抗可将患者的哮喘发作频率降低53%。在SIRIUS研究中，美泊利珠单抗组患者的每日口服糖皮质激素药物剂量降低可能性是安慰剂组的2.39倍。3.先为达GLP-1激动剂降糖III期临床积极。先为达长效GLP-1激动剂Ecnoglutide（XW003）治疗中国2型糖尿病（T2DM）患者III期临床结果积极。24周治疗数据显示，Ecnoglutide（0.6mg和1.2mg）治疗显著降低受试者HbA1c水平，降幅分别为-1.96%(P=0.0003)和-2.43%(P<0.0001)，安慰剂为-0.87%；实现HbA1c低于7%的患者比例分别为68.1%和80.3%，安慰剂为21.1%；Ecnoglutide组患者体重也显著下降。此外，Ecnoglutide总体安全性与已知研究一致。4.甘莱THRβ激动剂NASH的Ⅱ期临床积极。歌礼旗下甘莱制药甲状腺激素受体β（THRβ）激动剂ASC41片治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的Ⅱ期临床（NCT05462353）结果积极。患者服用ASC41片12周后，肝脏脂肪含量较基线的相对降幅平均值高达68.2%；高达93.3%的患者肝脏脂肪含量较基线相对降低30%及以上；ASC41总体耐受性良好。5.广州赛隽第三款干细胞疗法报IND。广州赛隽生物“CG-BM1异体人骨髓间充质干细胞注射液”的新药临床试验申请（IND）获CDE受理。这是赛隽生物干细胞新药的第三项临床试验申请。此前，赛隽生物已有两项干细胞新药IND获批，适应症分别是“慢加急性肝衰竭（ACLF）”和“感染引起的中重度成人急性呼吸窘迫综合征（ARDS）”，这两项研究预计2024年上半年进入II期临床阶段。6.诺洁贝AAV基因疗法报代谢病IND。苏州诺洁贝生物1类新药NGGT002注射液的临床试验申请获CDE受理。NGGT002是一款针对代谢性疾病的、拟通过系统给药的AAV基因治疗药物，已在IIT研究中显示出初步疗效和良好的安全性。2023年1月，FDA已授予NGGT002孤儿药资格。值得一提的是，该公司针对视网膜色素变性的基因治疗药物NGGT001，目前已完成概念验证性的IIT研究，并在美国获得IND批件。7.先声GPRC5D/BCMA/CD3三抗报IND。先声药业1类生物制品注射用SIM0500的临床试验申请获NMPA受理。SIM0500是一款GPRC5D/BCMA/CD3三抗，已在临床前研究中显示出比GPRC5D/CD3双抗以及BCMA/CD3双抗有更好的肿瘤杀伤效果。目前，国内已有同类产品IBI3003（信达生物）和MBS314（天广实）已获批进入临床开发。今年10月初，IBI3003已在Clinicaltrials.gov网站登记注册一项用于治疗骨髓瘤的Ⅰ/Ⅱ期临床。国际药讯1.口服5-HT2C受体激动剂早期临床积极。Longboard公司口服新型5-HT2C受体激动剂bexicaserin（LP352）治疗与广泛发育性和癫痫性脑病 (DEE) 相关的癫痫发作的IB/IIA期PACIFIC研究达到主要终点。与安慰剂相比，bexicaserin治疗患者可计数运动癫痫发作频率（主要疗效终点）较基线的中位数变化减幅更大（-53.3%vs-20.8%），经安慰剂校正后的癫痫发作频率降低了32.5%；药物总体耐受性良好。受此影响，Longboard股价当即大涨316%。2.诺华12亿美元布局CNS基因疗法。诺华与Voyager公司将利用后者专有TRACER衣壳发现平台，联合开发潜在基因疗法，用于治疗亨廷顿氏病（HD）和脊髓性肌萎缩症（SMA）等神经系统（CNS）疾病。根据协议，Voyager将获得1亿美元的对价，高达12亿美元的临床前、开发、监管和销售里程碑后期款项。诺华将获得Voyager与SMA相关TRACER衣壳的靶标独家访问权限，并将负责所有的开发和商业化。诺华还将获得Voyager公司针对HD的AAV基因治疗项目所有临床开发和商业化的全球权利。3.阿斯利康购进EGFR L858R变构抑制剂。Allorion公司宣布与阿斯利康就其临床前新型表皮生长因子受体（EGFR）L858R突变靶向变构抑制剂达成合作许可协议，阿斯利康将获得该新药独家选择权，在全球开发和商业化该产品用于治疗晚期EGFR突变非小细胞肺癌（NSCLC）。根据协议，Allorion将获得高达4000万美元的前期和近期付款，以及超过5亿美元的额外开发和商业里程碑付款。4.真实世界研究显示司美格鲁肽不会增加自杀念头。凯斯西储大学医学院研究团队评估2型糖尿病或肥胖症患者接受司美格鲁肽（Ozempic或Wegovy）治疗是否会引发自杀念头增加的潜在副作用的真实世界数据公布。结果显示，与非GLP-1R激动剂类抗糖或减肥药物相比，司美格鲁肽治疗患者首次发生和复发自杀念头的风险均更低；司美格鲁肽与自杀念头的增加无关，实际上，它降低了自杀念头。研究成果发表在 Nature Medicine期刊上。5.“食疗”无法改善2型糖尿病患HbA1C水平。一项评估2型糖尿病人群在营养师等健康指导和疾病教育基础上、仅接受每周10顿饭的健康食材的“食品即药品计划”的研究成果日前发表在《JAMA·内科学》上。扶助计划能够提高参与者健康意识，显著增加他们每周摄入蔬菜次数及减少含糖饮料的摄入等，但随访1年后，与对照组的糖化血红蛋白（HbA1C）水平相比，仅接受食疗的2型糖尿病参与者的HbA1C并未有显著改善。医药热点1.北京大学启动建设临床医学高等研究院。2023年12月27日，北京大学临床医学高等研究院建设启动会顺利举行。北京大学常务副校长、医学部主任乔杰院士指出，北京大学临床医学高等研究院将着力推进临床医学学科统筹管理、多中心高质量临床研究、基础临床交叉研究、前沿医学技术创新转化等工作，不断提升医学科技创新体系效能。2.陕西首家“乳腺疾病诊疗中心”成立。1月3日，西安交通大学第二附属医院乳腺疾病诊疗中心正式揭牌成立。这是陕西省唯一“乳腺肿瘤中心”破壁行动建设项目，提供乳腺疾病治疗过程中全生命周期关爱，解决乳腺疾病患者就医过程中“盲目求医、多次挂号、反复就诊”的现实困扰，打造规范化、个体化的一站式乳腺疾病诊疗中心。3.刘中勋任北京中医医院党委书记。2023年12月29日，首都医科大学附属北京中医医院召开干部会议，宣布领导任免决定，由刘中勋同志任中共首都医科大学附属北京中医医院委员会委员、书记（副局级），免去董杰昌同志中共首都医科大学附属北京中医医院委员会书记、委员职务，调北京市老龄协会工作。刘中勋同志表示，将坚决贯彻落实好市委市政府、市卫健委及医管中心党委的决策部署和各项工作要求，带领广大干部职工团结奋斗，推动医院高质量发展。评审动态 1. CDE新药受理情况（01月03日) 2. FDA新药获批情况（北美12月27日）股市资讯上个交易日 A 股医药板块 +0.56%涨幅前三 跌幅前三生 物 谷 +25.42% 康乐卫士 -6.07%大唐药业 +12.84% 迪哲医药 -4.77%陇神戎发 +10.28% 科华生物 -4.26%【普利制药]收到美国食品药品监督管理局签发的伏立康唑干混悬剂的上市许可。本品为广谱的三唑类抗真菌药物，适用于治疗成人和2岁及2岁以上儿童患者的下列真菌感染，ANDA号为216805。【舒泰神]收到国家药品监督管理局签发的STSA-1001注射液用于治疗癌痛的《药物临床试验批准通知书》，同意本品开展癌痛的临床试验。【广生堂]创新药控股子公司广生中霖乙肝治疗创新药GST-HG131的Ia期临床试验首例受试者于2024年1月3日成功入组给药。GST-HG131是全新靶点的抗乙肝病毒一类新药，属于乙肝表面抗原抑制剂。【恒瑞医药]1、醋酸阿比特龙片收到国家药品监督管理局核准签发的《药品注册证书》，证书编号为2023S02051，注册分类为化学药品2.2类，处方药。用于治疗转移性去势抵抗性前列腺癌(mCRPC)和新诊断的高危转移性内分泌治疗敏感性前列腺癌(mHSPC)。2、SHR8554注射液(富马酸泰吉利定注射液)的药物上市许可申请获国家药监局受理。受理号为CXHS2300120、CXHS2300121，处于上市申报阶段，拟定适应症为骨科手术后中重度疼痛。- The End -戳“阅读原文”，了解更多医药研发及股市资讯。
临床申请临床2期临床3期临床1期
100 项与 NGGT-002 相关的药物交易
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| 适应症 | 最高研发状态 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
|---|---|---|---|---|
| 苯丙酮尿症 | 临床2期 | 中国 | 2024-07-11 |
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临床结果
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| 研究 | 分期 | 人群特征 | 评价人数 | 分组 | 结果 | 评价 | 发布日期 |
|---|
早期临床1期 | 苯丙酮尿症 PAH mutations | 4 | (顧鏇簾衊鬱築壓蓋窪壓) = The most common treatment-related adverse events (AEs) reported in all subjects were transient and asymptomatic elevations in liver enzymes alanine aminotransferase (ALT) and aspartate aminotransferase (AST), which were well-managed by a tapering course of corticosteroid treatment. No severe liver dysfunction or long-term AEs on liver function was observed. 簾構淵鬱觸範觸餘構鏇 (糧襯壓顧觸憲顧築壓廠 ) 更多 | 积极 | 2024-05-07 | ||
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