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NGGT001视网膜下腔注射治疗结晶样视网膜变性的I/II期临床研究
主要目的评价NGGT001视网膜下腔注射治疗结晶样视网膜变性的安全性和耐受性,推荐后期临床研究的给药剂量。初步探索NGGT001视网膜下腔注射治疗结晶样视网膜变性的有效性。次要目的评价NGGT001视网膜下腔注射后的药物代谢特性。评价NGGT001视网膜下腔注射后机体的免疫反应。
Clinical Study on the Safety and Efficacy of an Intravenous Infusion of NGGT003 in the Treatment of Hemophilia A
This is an early phase 1, open-label, single-center, dose-escalation pilot trial to evaluate the safety and efficacy of an intravenous infusion of NGGT003 in hemophilia A patients. NGGT003 uses adeno-associated virus (AAV) as a vector, carrying a liver specific promoter and codon optimized human FVIII gene B domain deletion mutant (hFVIII BDD), and expresses human FVIII protein in the liver through intravenous injection.
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自2016年至今,同写意医药项目合作与交易论坛和估值班已举办多次,被业界誉为国内“医药BD黄埔军校”。应业界人士的要求,今年3月,同写意BD俱乐部将邀请专业导师、实战派总裁就医药BD交易与并购的新逻辑、新策略、新方法进行系统和全面分析与讲解。2023年,苏州生物医药产业在医疗反腐的影响下跌跌撞撞的发展。据不完全统计,2023年,苏州地区生物医药领域共发生融资事件132起,相比2022年的160起,同比下降17.50%,甚至低于2021年的140起。(注:全文数据来源于公开信息整理,不包含未公开的融资信息。因统计口径不同,如有错误或遗漏的,欢迎批评指正)图表1:2020-2023年苏州生物医药投融资事件数对比数据来源:智银全球生物医药项目库2023年,苏州生物医药领域融资总金额约为100亿元人民币左右,相比2022年200亿元人民币,同比下降约50%。并且大幅小于过去三年(2020年-2022年)200亿元的底线!自2021年以来,融资金额连续两年大幅下降。苏州生物医药行业明显进入寒冬。图表2:2020-2023年苏州投融资金额对比数据来源:智银全球生物医药项目库接下来,我们从不同维度来分析苏州生物医药产业2023年融资表现。★ 根据融资区域分析获得融资的生物医药企业有近43.18%位于苏州工业园区,该区域2023年的融资事件发生数57起,但相比于2022年融资数量减少一半,同比下降42.42%。苏州吴中区近一年的融资数量增加至20起,相比于2022的8起将近三倍,攻势凶猛,接近苏州高新区的数量。高新区的生物医药产业逐步进入收获期,苏州太仓市从2022年的1例增加至今年的7例,苏州昆山市从2022年的3例增加至今年的7例,两个地区进步颇大。但苏州其他区域与前三者差距较大,出现明显的断层现象!图表3:2022-2023年苏州各地区融资数量对比图数据来源:智银全球生物医药项目库★ 根据融资金额分析苏州工业园区2023的融资金融占苏州地区总融资金额的比例达到46%,相比于去年的62%下降16%;苏州吴中区与昆山市融资金额比例相较于2022年合计提升20%,其中本年度最高融资金额发生于苏州昆山市,该公司为泽璟生物,融资金额为12亿元人民币。图表4:2022-2023年苏州各地区融资金额对比图数据来源:智银全球生物医药项目库★ 根据融资公布时间分析总体上来看,2023年2月,3月,4月,8月的融资活动相对较为活跃。今年上半年与去年融资变化趋势相当,下半年掀起医疗反腐风暴后,融资活动明显减少。图表5:2022-2023年融资时间对比图数据来源:智银全球生物医药项目库★ 根据融资轮次分析目前主要是以A轮(含PreA轮,A+轮)为主,B轮(PreB轮,B+轮)合计占比69%,与2022年基本相同。A轮大幅增加,从37%增至52%;天使轮投资大幅减少,从18%减至11%。投资后移现象明显。图表6:2022-2023年融资轮次对比图数据来源:智银全球生物医药项目库★ 根据单个项目融资金额分析根据已披露的数据,目前主要以人民币千万级别的融资金额为主,其次是人民币1-5亿级别的融资金额。单个项目融资金额趋势与2022年基本相当。图表7:2022-2023年单个项目融资金额对比图数据来源:智银全球生物医药项目库★ 根据融资细分行业分析苏州地区生物医药目前主要还是以新药研发(39家,占29.50%)和医疗器械(39家,占29.50%)为主,近年来上游原料与仪器的融资数量也有所上升,且大部分都是医疗器械的原材料,包括医用塑料、医药自动化仪器的开发。其中,投资人更偏好于小分子药物的研发,包括核酸药物研发、痛风治疗,心血管和呼吸系统创新器械等热门领域关注度也较高。图表7:2023年融资细分行业数据来源:智银全球生物医药项目库据不完全统计,2023年共有255家机构投资苏州地区生物医药企业,较去年有所减少。其中投资次数达4次以上的机构有:元禾控股,远毅资本,领军创投,苏高新金控,北极光创投,元生创投,启明创投,毅达资本等,其中元禾控股高达8次。这些投资机构一半都是苏州本地机构,分别是元禾控股,领军创投,苏高新金控,元生创投。图表8:2022-2023投资苏州生物医药企业机构数量趋势数据来源:智银全球生物医药机构库接下来我们对各个赛道领域进行详细分析。同时,我们整理2023年全国生物医药领域投融资事件,欢迎联系我们免费获取。1苏州生物医药2023年融资排行榜近年来,随着苏州生物医药产业的快速发展,苏州地区生物医药企业的融资事件关注度不断增加。其中,2023年融资金额合计最高的十家公司分别是:泽璟制药,新元素医药,圣因生物,引航生物,关怀医疗,诺一迈尔,无双医疗,诺洁贝生物,典晶生物和博奥明赛。十家公司融资总金额合计约50亿元人民币,占比50%。其中,创新药领域融资为60%,与2022年相比基本持平,可见该领域深受投资人青睐;相比于2022年的三家医药服务商,今年的医药服务(含CXO)融资未进排行榜前列,表明投资人对医药服务(含CXO)的关注明显下降。图表7:苏州2022-2023年融资额排名前十公司对比2023年2022年数据来源:天眼查、智银资本2023年融资排名前十的公司中,共有4家公司属于苏州工业园区, 3家位于苏州吴中区,2家位于苏州高新区,融资最高的一家公司——泽璟制药位于苏州昆山市。苏州吴中区呈后起之秀,吸引着大量优秀的生物医药企业和投资机构。2创新药市场融资情况分析01创新药领域“大分子研发”融资额合计排名前三的公司分别典晶生物、博奥明赛、鑫康合生物 。三者融资额合计约5亿元人民币,占2023年全年总融资金额5%。该领域相比于2022年总融资比例减少了9%。图表8:苏州2022-2023年大分子药物研发融资额前三公司2023年2022年数据来源:天眼查、智银资本“小分子研发”排名前三的公司分别是泽璟制药、新元素医药、圣因生物。三者融资额合计约24亿元人民币,占2023年全年总融资金额24%。该领域相比于2022年的总融资比例增加了20%,有显著提升。图表9:苏州2022-2023年小分子药物研发融资额前三公司2023年2022年数据来源:天眼查、智银资本“细胞基因治疗药物研发”排名前三的公司分别是诺洁贝生物、新景智源、艾凯生物。三者融资额合计约5亿元人民币,占2023年全年总融资金额5%。该领域相比于2022年的融资金额比例相差不大。图表10:苏州2022-2023年细胞基因治疗药物研发融资额前三公司2023年2022年数据来源:天眼查、智银资本对比三个不同细分领域的融资金额,我们可以发现各领域较去年的前三名投资量都有所下降,从2022年到2023年,市场从大分子药物领域逐渐转移到小分子药物领域。对于细胞基因治疗领域的关注度与之前持平。投资者的关注点正逐渐从过去的大分子药物过渡到现在的小分子药物上,细胞基因治疗领域还在观望阶段。3医疗器械体外诊断市场融资情况分析在医疗器械体外诊断领域,融资额合计排名前十的公司分别是诺一迈尔,无双医疗,科塞尔医疗,生命盾医疗,迪亚莱博,苏州美创医疗,伯桢生物,艾玮得,麦锐克,浩微生物。融资总金额约为12亿人民币,约占2023年融资总金额的12%。相比于2022年的融资比例(17.4%)下降了5%左右。图表11:苏州2022-2023年医疗器械体外诊断领域融资额前十公司2023年2022年数据来源:天眼查、智银资本从中我们可以看到,目前市场关注度比较持续的细分领域有心血管器械、体外诊断等。4附录:融资排名前十公司简介01细分领域:代谢和炎症领域疾病的口服药物公司名称:新元素医药2023年融资总额:6亿元人名币(D轮)投资机构:新毅投资,凯泰资本,华金投资,乾道集团,达晨财智公司简介:新元素医药是一家以研发为导向的生物制药公司,主要致力于治疗代谢和抗炎领域疾病的创新药物研发。公司核心团队人员主要为来自美国和国内的资深研究人员,具有广泛且丰富的创新药物研发经验。图表12:新元素医药研发管线数据来源:新元素医药官网用于治疗痛风的创新药ABP-671是该公司目前正在研发的药物之一。ABP-671已经进入全球关键性临床,并于2023年10月完成首例患者入组。治疗急性痛风等多项适应症的创新药ABP-745正在美国开展1期临床。其他管线产品处于临床前阶段。图表13:新元素医药融资历程数据来源:新元素医药官网、天眼查未来,新元素医药将会把更多具有自主知识产权的Best-in-Class创新药推向全世界,力争造福全球更多患者。02细分领域:RNA干扰(RNAi)技术的新型小核酸药物公司名称:圣因生物2023年融资总额:8000万美元(A+轮)投资机构:腾讯投资,启明创投,临港蓝湾资本,元禾控股,元生创投,上海生物医药基金,深创投,险峰旗云,北极光创投,雅惠投资,泰福资本,泰达科投,建发新兴投资公司简介:圣因生物成立于2021年初,是一家致力于开发基于RNA干扰(RNAi)技术的新型小核酸药物的生物制药公司,在中国、美国均拥有研发中心。创始团队是核酸药物领域资深专家团队,拥有多年的核酸药物开发经验和业界前沿的技术实力。图表14:圣因生物研发管线数据来源:圣因生物官网成立至今已成功建立具有自主知识产权的全球领先的核酸药物化学修饰和肝内肝外递送技术平台,加速推进具有差异化优势的RNAi药物的研发进程,其中两款核心产品已进入临床,多个产品管线也在同步开展,覆盖心脑血管及代谢疾病、免疫介导性疾病、神经系统疾病等疾病领域。圣因生物致力于科学创新,创造出新型RNAi药物,解决全球未满足的医疗需求,造福患者及其家庭。03细分领域:聚焦合成生物学创新研究公司名称:引航生物2023融资总额:数亿元人民币(D轮)投资机构:夏尔巴投资,礼来亚洲基金公司简介:苏州引航生物科技有限公司成立于2015年,是一家专注于合成生物学技术创新的国家高新技术企业。公司从事医药健康、动物营养、动物保健及植物保护领域工业生物技术及产品的研发、生产与销售,致力于以合成生物学技术创新推动传统化学制造向生物制造转变,为全球相关企业提供生物制造的产品。公司总部位于江苏苏州工业园区,建有两大创新研发中心,分别位于苏州和美国旧金山,拥有湖南和安徽两大生产基地,员工规模近千人,研发人员近两百人,硕博比例超60%,研发投入年均增长超20%,累计申请60余项国内国外发明专利,公司自主搭建了完善的合成生物学技术平台,开发了多个革新的生物合成工艺,并实现了数个生物制造产品的千吨级产业化。公司已通过ISO9001、ISO14001及ISO45001管理体系认证,获得国家高新技术企业、国家级专精特新“小巨人”企业、江苏省潜在独角兽企业、江苏省工程技术研究中心等荣誉称号。图表15:引航生物融资历程数据来源:引航生物官网、天眼查未来,引航生物将持续夯实研发创新实力,扩大生产能力,健全全球营销网络体系,以合成生物学技术创新推动产业链转型升级,致力于成为一家引领工业绿色制造的国际化集团公司。04细分领域:专注血液净化、生物制药领域公司名称:关怀医疗2022融资总额:数亿元人民币(C轮)投资机构:国寿大健康基金,中金启德基金公司简介:关怀医疗,专注血液净化、生物制药领域十余年。是我国唯一一家对“膜”材料及滤器进行全产业链布局的高新科技企业。2022年,公司入选“苏州市2021年独角兽培育企业名单”。同时,关怀医疗还是中国血液净化材料行业协会理事单位、中关村血液净化协会(团标)理事单位。并与四川大学联合成立了“血液净化用高分子材料联合研究实验室”等多个实验室中心。 图表16:关怀医疗产品管线数据来源:关怀医疗官网具有十余年血液净化、医用中空纤维膜产品经验的关怀医疗未来将努力精研产品,打破垄断、不断创新。 图表17:关怀医疗融资历程数据来源:关怀医疗官网、天眼查05细分领域:再生型植入医疗器械公司名称:诺一迈尔2023年融资总额:数亿元人民币(B轮)投资机构:苏高新金控,君茂投资,鼎晖投资,博雅君子兰创投,翊翎资本,汇鼎医疗投资基金公司简介:诺一迈尔成立于2017年3月,由国家重大人才工程入选者领衔的中德科学家团队联合创办,是一家研发、生产及商业化再生型植入医疗器械的创新型企业。图表18:诺一迈尔产品管线数据来源:诺一迈尔官网公司目前设有苏州、潍坊、太仓、上海四大研发生产基地和德国弗莱堡海外实验室,已建成洁净厂房总面积超过3万平方米。公司先后引入德国弗莱堡大学、东华大学、中科院上海硅酸盐研究所等科研院所的技术,布局了实现牙周软组织增量、软骨组织再生等20项以上的植入医疗器械产品。公司产品线涵盖静电纺、3D打印、化学合成、物理构建、提取纯化、脱细胞等全球范围内组织工程领域多个主流技术路线,覆盖膜、骨、胶、剂、微球等多个产品形态,延伸到口腔、眼科、耳鼻咽喉、运动医学等多个临床科室。诺一迈尔专注于仿生器官制造制备技术,开发纳米级组织工程支架系列产品,诱导细胞定向分化与生长,激发人体再生潜能,实现复杂组织再生和器官重建,打造全方位人体4S店。图表17:诺一迈尔融资历程数据来源:诺一迈尔、天眼查未来,诺一迈尔将继续践行模量化的产品创新理念,加强与国内外知名科研机构的合作,开发出更多更卓越的产品,实现“破译再生密码,守护人类健康”的使命。06细分领域:围绕心律失常与心衰领域公司名称:无双医疗2023年融资总额:数亿人民币(B+轮)投资机构:荷塘创投,康裕资本,启明创投公司简介:无双医疗(“无双”)成立于2017年,总部位于苏州;从最初1个5平方米的办公室,2个人开始,至今,已在北京和美国尔湾市、明尼阿波利斯市设有研发、实验与生产中心;中国团队超过90人,美国团队超过30人。无双汇聚了中国和美国,在电子、芯片、软件、结构、工艺、临床医学、数字医疗、等领域超过100名专业人才,组成了一支在产品研发、质量控制、注册申报和企业管理等方面的具备高水平的专业团队。成立至今,无双已与中美50多位产业界与医学界知名专家建立了合作关系。无双中国团队成员分别来自美敦力、雅培、苹果、飞利浦、西门子、等知名公司,拥有深厚的医疗背景。无双中国公司已经与阜外医院等多个医院,以及复旦大学等多个学校开展了合作。无双美国团队成员,超过一半拥有者15-30年起搏器领域的工作经验:有美国生物医学工程(BME),结构工程(ME)的院士(fellow),和IEEE的高级会员等。美国子公司与密歇根大学、圣母大学、匹斯堡大学等多个机构保持着项目合作关系,并已经在公开平台发表多篇文章。图表18:无双医疗产品管线数据来源:无双医疗官网无双围绕心律失常与心衰领域,在筛查、诊断、治疗、监测的方向上,开发与正在开发从心脏病筛查、可穿戴心肺监测、心律监测、远程随访系统、无双云平台、心电记录仪、心脏起搏器、心脏除颤器、以及其它各类起搏/除颤导线等多个产品,覆盖了从植入、可穿戴、数字医疗、到AI等多个领域。图表19:无双医疗融资历程数据来源:无双医疗、天眼查07细分领域:细胞基因治疗领域公司名称:诺洁贝生物2023年融资总额:4000万美元(B轮)投资机构:北极光创投,苇渡资本,领军创投,上海生物医药基金,中鑫资本,广大汇通,德同资本公司简介:诺洁贝是一家2020年3月成立的基因治疗公司,坐落于苏州生物医药产业园。公司已建立起从早期研发到工艺开发,再到生产、质量控制的全链条人才体系。图表20:诺洁贝生物产品管线数据来源:诺洁贝生物官网公司主要采用自主独特的“一靶两弹”技术平台,针对显性负相关遗传性疾病开发突破性的基因治疗药物,比如肌萎缩侧索硬化(ALS,渐冻症),X连锁的视网膜色素变性等。图表21:诺洁贝生物融资历程数据来源:诺洁贝生物、天眼查08细分领域:眼科疾病治疗和医美再生医学公司名称:典晶生物2023年融资总额:4000万美元(B轮)投资机构:元禾控股,广州越秀产业基金,千骥资本,本草资本公司简介:典晶生物拥有基于多靶点蛋白/抗体药物开发的眼科疾病治疗以及基于重组胶原蛋白技术的医美/再生医学两大平台。图表22:典晶生物产品管线数据来源:典晶生物官网典晶生物成立于2020年初,管理层团队在制药和医疗器械领域拥有丰富的全球产品开发经验。公司总部、研发中心和GMP生产厂房位于中国苏州 BioBAY,美国子公司位于加利福尼亚州的硅谷中心。公司在苏州 BioBAY 建立了最先进的研发中心和两个已投入使用的 GMP 生产设施。研发中心用于基础科学研究、药物开发、配方研制以及CMC研究,用以支持在中国和美国的新药(IND)和医疗器械上市前批准(PMA)。两个GMP 生产设施分别生产全长三螺旋重组 III 型人胶原蛋白及医美/再生医学医疗器械产品。图表23:典晶生物融资历程数据来源:典晶生物、天眼查09细分领域:创新生物大分子药研发商公司名称:博奥明赛(Biomissile)2023融资总额:2亿人民币(B轮)投资机构:复健资本,科泉基金公司简介:Biomissile使命的核心是坚持全人类结构域抗体(UDABTM)对抗疾病的潜力。该公司专注于发现和开发多特异性治疗抗体,特别是针对缺乏有效治疗的疾病。公司尖端的全人类抗体发现和优化平台使其能够快速生产出具有特殊可开发性的多特异性抗体。图表22:博奥明赛产品管线数据来源:博奥明赛官网公司的业务遍及上海(研发中心)、苏州(GMP设施)和波士顿(BD和临床试验)三个地点,具有推动该领域创新的战略地位。Biomissile拥有五项专有的抗体发现和优化平台技术:1) 全人类结构域抗体展示平台(UDABTM)2) 基于全人类结构域抗体的多特异性平台(UDAB-MTM)3) 全人类噬菌体展示平台(U-PhageTM)4) 全人类酵母展示平台(U-YeastTM)5) 全人类哺乳动物展示平台(U-MammTM)在公司的最新突破中,他们率先开发了一种可吸入技术,旨在安全有效地将UDABTM分子输送到呼吸系统和肺部。这标志着朝着强化治疗方式迈出了重要一步。图表23:博奥明赛融资历程数据来源:博奥明赛、天眼查10细分领域:实体瘤TCR-T细胞治疗药物研发商公司名称:新景智源2023融资总额:2亿人民币(A+轮)投资机构:同高投资,元禾原点,领军创投,泰福资本,中鑫资本,远毅资本公司简介:新景智源生物科技(苏州)有限公司成立于2020年,由多位具有丰富学术与产业经验的海归博士共同创办,是一家专注于开发实体瘤TCR-T免疫细胞治疗药物、研发临床技术和转化的创新型公司。图表24:新景智源产品管线数据来源:新景智源官网新景智源依托多年专业积累与技术创新,开发出超高灵敏度的靶点-TCR发现+验证平台,解决了TCR-T行业发展的瓶颈,并建立了全球最大的靶点-TCR特异性配对数据库,大大扩展了实体瘤患者的治疗靶点和可选方案,使得TCR类药物的开发从“大海捞针”变得“有章可循”。图表23:新景智源融资历程数据来源:新景智源、天眼查附表1:2023年苏州地区部分投融资事件资料整理:智银资本更多优质内容,欢迎关注↓↓↓
嘉宾阵容以及授课话题已曝光,点击图片查询,合作热线:王晨 180 1628 8769前言基因治疗的概念是在20世纪70年代初提出来的,最初的概念是引入一个正常的基因来取代一个突变基因,虽然现在有更多的替代方法,如基因编辑和碱基编辑,但它仍然是我们高度依赖的主要策略之一。2012年欧洲批准Glybera,这是西方国家首个基因治疗产品,也是全球首个针对基因疾病的基因治疗。尽管Glylbera在商业上并不成功,但它打开了基因治疗的大门。在随后的几年里,一些基因治疗产品陆续涌入市场,Strimvelis于2016年在欧洲获得批准,CAR-T疗法(Kymriah和Yescarta)和Luxturna分别于2017年获得美国食品和药物管理局(FDA)的批准。中国很早就接受了基因治疗,中国的第一个基因治疗临床试验可以追溯到1991年,距离1990年美国国立卫生研究院(NIH)首次进行基因治疗仅一年。此外,中国在2003年批准了世界上第一个基因治疗产品Gendicine,Gendicine是一种具有p53的溶瘤腺病毒,用于治疗晚期头颈癌。第一个CRISPR临床试验也在中国进行。中国的基因治疗既有国际共同点,又有自己的特点。中国的基因治疗现状血友病中国血友病患病率为每10万人3.6人,男性患病率为5.5/10万,低于普遍报告的全球流行率——每10万人10人。然而,考虑到我国人口众多,这是影响众多家庭的最具影响的遗传病之一。1991年,在中国进行了血友病B(HB)基因治疗的临床试验,这是继美国ADA-SCID试验后仅一年的世界上第二次人类基因治疗试验,也是第一次人类血友病基因治疗试验。血友病A(HA)和HB是严重的X连锁出血性疾病,主要影响男性。HA和HB分别由血液中因子VIII(FVIII)或因子IX(FIX)的缺陷或减少引起。血友病基因治疗在二十一世纪取得了迅速的进展。然而,在我国,从1991年开始,到现在还没有进一步的血友病临床试验。目前,clinialtrials.gov上登记有两项临床试验,一项由天津市血液病医院研究所发起,采用单剂量静脉注射BBM-H901的AAV载体进行HB基因治疗(NCT04135300),目前正在招募3名参与者。另一项深圳市遗传免疫医学院发起,慢病毒FVIII基因修饰HSPC移植HA试验(NCT03217032),但临床试验至今仍处于未招募状态。目前,重点仍集中在基础研究工作。β地中海贫血引起血红蛋白β-珠蛋白链表达减少或消除的突变可导致β-地中海贫血。目前,已经鉴定出200多种影响人类β-珠蛋白基因的突变。在中国,由β-珠蛋白基因内含子2的654位核苷酸C到T替换引起的β654地中海贫血是最常见的形式,约占β-地中海贫血病例总数的五分之一。β地中海贫血在中国南部包括广西、广东和海南省最为流行。特别是在广西,有20-31.5%的人口是地中海贫血基因携带者。从美国和欧洲的临床试验来看,β-地中海贫血的基因治疗在安全性和有效性方面取得了巨大成功。然而,β地中海贫血基因治疗在我国尚处于起步阶段。关于β-地中海贫血基因治疗的疗效,还没有公开的临床数据,甚至临床前研究的数量也非常有限。体细胞基因编辑的临床试验体细胞基因编辑通过治疗遗传病、传染病和获得性疾病,在体内显示了它的潜力。基因编辑的临床试验从ZFN开始,ZFN首次应用于“柏林病人”的HIV体外基因治疗。ZFN的试验现已扩展到血友病、法布里病、MPS II和珠蛋白营养不良。2019年,美国FDA批准了基因编辑临床试验(NCT03872479),使用EDIT-101对遗传性严重视网膜营养不良Leber先天性黑矇10型(LCA10)进行体内治疗,EDIT-101是第一个体内CRISPR试验。在中国,迄今为止所有的基因编辑试验都是基于CRISPR导向的体外策略。来自四川大学的LU等人首次在临床试验中使用CRISPR敲除自体T细胞上的PD-1,目的是治愈非小细胞肺癌(NCT02793856)。根据最近公布的数据,12名患者接受自体PD-1编辑的T细胞输注,植入PD-1阴性T细胞似乎是安全的。杭州市肿瘤医院开展的另一项试验采用了相同的策略,治疗晚期食管癌患者(NCT03081715)。然而,本试验的临床结果尚未发表,因此很难评价其安全性和有效性。最近,Xu等人报道使用CRISPR敲除HSPC中的CCR5受体基因,并将其移植到同时患有HIV和急性淋巴细胞白血病的患者身上。尽管没有证据表明对HIV有治疗作用,但该研究首次在人类证据中表明CRISPR至少在19个月的随访期间是安全的,这可能会鼓励使用CRISPR编辑的HSPC进行其他体外基因治疗,如β-地中海贫血和镰状细胞疾病。人类胚胎的基因编辑2015年,Huang等人报道了人类胚胎中第一个CRISPR基因编辑。为了减少伦理压力,他们使用了三原核(3PN)合子,这种合子有一个卵母细胞核和两个精子核,与植入后的自然流产有关。他们发现CRISPR能高效切割人类胚胎中的内源性β-珠蛋白基因(HBB)。重要的是,这项研究还表明,人类胚胎中的基因编辑远未成熟,已编辑胚胎的高脱靶率和嵌合体率也很高。然而,2018年,南方科技大学的副教授贺建奎用CRISPR对人类胚胎进行基因编辑,目的是制造基因编辑的婴儿。这是在科学和道德层面上都非常严重的不当行为。他的行为引起了国际社会的激烈批评,并受到政府、中国科学界和民众的强烈谴责,改变生殖细胞将不可逆转地改变人类基因库,违反了现行国际规范和中国现行法规。最后,他在2019年12月因此被判刑3年。显然,有必要建立一个更广泛的国际框架来管理人类基因组编辑。溶瘤病毒2003年,我国批准了世界上第一个基因治疗产品Gendicine。两年后的2005年,上海三威生物科技公司开发的另一种溶瘤病毒Oncorine(rAd5-H101)被中国食品药品监督管理局(CFDA)批准用于治疗晚期鼻咽癌。然而,根据clinicaltrial.org上的公开信息,从那时起,溶瘤病毒在中国的临床试验就中断了。直到2019年,三个临床试验才开始积极招募。其中,有两项是I期研究,旨在评估表达GM-CSF的减毒HSV-2作为单一药物或与PD-1抗体联合使用的安全性和有效性(NCT03866525和NCT04386967)。OV在中国停止的临床试验反映出,自Gendicine以来,OV的疗效一直没有得到根本改善,直到最近。中国基因治疗企业概况朗信生物朗信生物科技有限公司(Innostellar Biotherapeutics Co.,Ltd)是一家致力于基因治疗创新药研发制造及商业化的全球化企业。公司目前关注在遗传性疾病的基因治疗领域(眼科、罕见病、单基因遗传疾病),已有多个管线产品研发及工业化技术开发基础。信念医药信念医药创立于2016年9月,是一家集基因治疗药物研发、生产和临床应用为一体的高科技企业。BBM-H901注射液是信念医药开发的一款AAV基因治疗药物,旨在通过静脉给药将人凝血因子IX(Factor IX,FIX)基因导入血友病B患者体内,从而提高并长期维持患者体内凝血因子水平,以期达到“一次给药、长期有效”的治疗及预防出血效果。BBM-H901注射液药物的设计采用了肝靶向性血清型和高效基因表达盒,目前已进入临床阶段。中因科技北京中因科技是一家专业从事遗传性眼病临床基因诊断、生育预防和基因治疗药物研发的国家高新技术企业,也是国内率先进行眼科基因治疗药物研发的企业。2021年8月13日,美国食品和药品监督管理局(FDA)已授予其在研原创新药“重组人CYP4V2基因腺相关病毒注射液”(ZVS101e注射液)孤儿药资格认定,用于治疗结晶样视网膜色素变性(BCD)。芳拓生物方拓公司由泓元资本与奥博资本共同发起设立,公司致力于建立具有拓展性的、规模化基因治疗药物研发平台,研发和生产高质量的、患者可负担的rAAV载体基因治疗产品,满足全球患者一针治愈的临床治疗需求。公司产品线覆盖眼科、血液、遗传代谢性疾病、神经肌肉等多个疾病领域。纽福斯2021年7月,眼科疾病的基因治疗公司纽福斯宣布,中国首个临床阶段的眼科体内腺相关病毒(AAV)基因治疗药物NR082(NFS-01)用于ND4线粒体基因突变引起的Leber遗传性视神经病变(LHON)第一阶段临床试验在中国完成首例患者入组及给药。NR082是国内首个获得临床试验许可的眼科体内AAV基因治疗药物,并已于2020年9月获得美国FDA孤儿药认定,为该产品加速国际化开发奠定了基础。辉大基因辉大基因成立于在2018年,致力于通过创新的CRISPR基因编辑技术研发单基因罕见疾病和威胁人类健康的慢性病的基因替代和基因编辑等基因治疗药物。2021年5月,辉大基因完成4亿元B轮融资。目前辉大基因拥有三大研发平台:基因编辑平台、递送载体平台、动物模型平台。博雅辑因博雅辑因是一家以基因组编辑技术为基础,针对多种疾病加速药物研究并开发创新疗法的生物医药企业,在2020年10月顺利完成4.5亿元人民币的B轮融资。2021年4月21日,博雅辑因宣布顺利完成4亿元人民币的B+轮融资。本轮融资资金将被用于继续推进公司以基因编辑技术为基础的产品管线的临床转化,并推动公司的产业化发展。中吉智药中吉智药是一家集基因治疗创新药物的研发、生产、销售为一体的生物制药企业,在基因表达调控和基因治疗领域拥有超过20年的深厚底蕴,已布局多个罕见遗传病基因治疗项目。2021年10月,公司已经完成Pre-A轮数千万元人民币融资,投资方为其瑞佑康。融资款项用于推动并完成RDEB基因治疗IIT研究,以及β-地中海贫血基因治疗的IIT研究。鼎新基因上海鼎新基因科技有限公司由生物制药领域资深管理团队和科学家团队联合创立,创始团队均有15+年生物医药及基因治疗相关研究经验。作为一家以基因治疗药物研发为核心的生物医药创新研发企业,致力于打造国际一流的基因治疗研发平台,并不断开发First-in-class及Best-in-class基因治疗药物。嘉因生物杭州嘉因生物科技有限公司(简称“嘉因生物”)成立于2019年7月,位于杭州省级医药港小镇,是一家致力于面向全球市场提供安全有效基因疗法的创新药企。其不仅在研发管线、技术平台等方面具有差异化的竞争优势,在病毒生产工艺及大规模量产方面更是具备国际领先的水平。九天生物九天生物医药(上海)有限公司(Geneception)成立于2019年,聚焦世界前沿的基因和细胞治疗领域,立足中国,放眼全球。针对罕见病及癌症治疗领域,推动新药研发与上市,满足病患需求。据悉,九天生物A轮总融资金额1.5亿美元。诺洁贝生物诺洁贝生物成立于2020年3月,由基因治疗领域资深的科学家、企业家联合创立,致力成为具有国际影响力的全球领先的基因治疗公司。2021年4月,苏州诺洁贝生物技术有限公司已完成3000万美元A轮融资,此轮融资主要用于诺洁贝生物多款基因治疗管线的临床产品的准备和cGMP生产车间的建设。鼐济医药鼐济医药是一家集基因治疗药物研发、生产和临床应用为一体的高新技术企业,成立之初已完成近亿元融资,致力于通过国际前沿的基因治疗技术,为多种遗传疾病和癌症加速药物研究以及开发创新疗法。拥有一支具备丰富的基因治疗和细胞治疗研发经验的专业管理团队,团队在基因治疗技术、药物开发与生产、临床研究以及注册申报等各个重要环节均拥有丰富经验。珠海贝斯昂科贝斯生物于2021年4月正式成立。该公司由在生物医学领域具有20年临床医生、科研、创业、和风险投资经验的徐天宏博士发起创立,专注于研发新型基因编辑NK细胞治疗产品及基因治疗产品。贝斯生物近日完成近亿元天使轮融资,该轮融资资金将主要用于贝斯生物独特的基因编辑NK平台及基因治疗平台的升级、产品研发、专利池的构建以及相关团队建设。吉凯基因吉凯基因设立至今,一直利用RNAi等技术,开展药物靶标发现及其衍生业务。公司业务覆盖靶标筛选及验证、抗体药物及基因治疗/细胞治疗药物的临床前研究以及I期临床研究等药物开发流程中的源头创新阶段。目前公司通过自主创新研究已主要开发了15个进入IND研究阶段的新药研发项目,其中7个已许可或转让,公司仍在继续开发的项目中有1个进入IND申请阶段。至善唯新至善唯新成立于2018年,是一家专注rAAV基因药物研发与生产的基因治疗企业,治疗领域涵盖血液疾病、罕见病等。2021年2月,至善唯新宣布完成数亿元人民币A轮融资。北京合生基因2020 年 11 月 27 日,合生基因宣布其基于国内原创的合成生物技术开发的首款基因治疗产品 SynOV1.1 获得美国 FDA 临床试验许可,用于治疗包括中晚期肝癌在内的甲胎蛋白(AFP)阳性实体瘤。原基华毅原基华毅目前已开发多条基因治疗研发管线。该公司由首都医科大学校长,著名学者饶毅教授创立。旗下公司有华毅亮健等。邦耀生物公司科学家团队在基因编辑工具开发和基因治疗地中海贫血领域,已经持续取得一系列突破性进展,利用基因编辑技术重新开启胎儿期的γ珠蛋白的表达,代替有缺陷的β珠蛋白,期待成为治愈地贫患者的治疗方案之一。新芽基因新芽基因成立于2020年7月,由何春艳博士和常兴博士联合创立。2021年7月,苏州新芽基因生物技术有限公司宣布已完成数千万人民币Pre-A轮融资。目镜生物上海目镜生物医药科技有限公司是一家专注于基因工程化定向进化技术开发新型AAV外壳用于眼科疾病基因治疗技术和产品研发的创新公司。作为一家创新型生物医药企业,公司致力于为全球眼科疾病患者带来光明。目镜生物具有丰富的AMD及其他眼科疾病基因治疗产品临床前研发经验,目前已有一款AMD基因治疗的候选药物。丹瑞生物上海丹瑞生物医药科技有限公司是一家临床阶段的创新型生物医药公司,成立于2018年4月。丹瑞中国自成立之初便一直推动普列威(Provenge)在中国的上市,并致力于将丹瑞美国前沿的免疫细胞治疗技术转移到中国。丹瑞中国希望将自身经验服务于行业,打造中国细胞和基因治疗的产业化加速器。此外,药融云数据(www.pharnex cloud.com)显示,目前还有领诺医药、神拓生物、上海渤因生物、克睿基因、恒瑞医药、安龙生物、天泽云泰、和度生物、星明优健(UgeneX Therapeutics)、本导基因、锦篮基因、正序生物、康璟生物(AccuGen)、ASCTx、人福医药、北海康成、北京诺思兰德生物、瑞风生物、NeuExcell Therapeutics、劲威生物、华大吉诺因、信立泰、康霖生物、华药康明、荷塘生华、继景生物、吉脉基因等企业致力于基因治疗相关新药开发。中国基因治疗的监管中国科学家早在上世纪80年代末90年代初就开展了基因治疗的基础研究和临床试验。基因治疗监管政策最早于1993年出台,到目前为止,监管政策的演变大致可以分为三个阶段。第一阶段(二十世纪末)1993年,国家科委颁布了《基因工程安全管理办法》,但这一规定并未对基因治疗做出具体规定。同年,卫生部药监局发布了《人体体细胞治疗与基因治疗临床研究质量控制要点》,为基因治疗提供了具体的质量控制指南,对促进基因治疗的快速发展发挥了重要作用。1999年,国家药监局颁布了《新生物制品批准办法》和《药物临床试验管理规范》,将基因治疗纳入生物新产品和药物临床试验的监管范围。因此,在基因治疗领域,中国至今形成了技术和药物两条监管路径,以及科技、卫生、药品等主管部门实施的多元监管模式。总体来看,这个阶段的监管政策相对宽松,调控措施相对粗糙。第二阶段(二十一世纪前15年)21世纪初,我国已形成了较为全面但仍宽松的基因治疗监管政策。2003年,国家食品药品监督管理局颁布了三项有关人类基因治疗的规定。科技部、卫生部联合发布了《人类胚胎干细胞研究伦理指导原则》。卫生部根据《人类辅助生殖技术管理办法(2001)》,制定了《人类辅助生殖技术技术规范》和《人类辅助生殖技术和人类精子库伦理原则》,制定了禁止以生殖为目的的基因治疗临床试验的政策。2007年,卫生部发布了《涉及人体的生物医学研究伦理审查办法(试行)》,初步规定了基因治疗的伦理审查程序。2009年,卫生部发布了《医疗技术临床应用管理办法》,将基因治疗列为第三类应当审批的医疗技术。2009年,卫生部还发布了《脐血干细胞治疗技术管理规范(试行)》和《基因芯片诊断技术管理规范》。2010年,国家食品药品监督管理局发布了《药品临床试验伦理审查指导原则》。2015年,国家卫生计生委、国家食品药品监督管理局联合发布了《干细胞临床研究管理办法(试行)》、《干细胞制剂质量控制和临床前研究指导原则(试行)》等监管措施和伦理准则。同年,国家卫生计生委取消了第三类医疗技术临床应用的行政审批,细胞治疗和基因治疗可由医疗机构自行审批。第三阶段(2016年至今)这一时期的特点是技术和产业促进、权利保护和风险控制相协调的综合监管政策。2016年“生物免疫疗法”魏则西事件发生后,国家卫生计生委立即暂停所有未经批准的第三类医疗技术临床应用,基因治疗监管政策趋于严格,但生物技术仍然属于国家重点推进发展的领域。在技术和产业推广方面,基因治疗无论是作为一种新的医疗技术,还是作为一种生物医药产业,都具有广阔的前景。在国务院“十三五”国家战略性新兴产业发展规划(国发[2016]67号)、“十三五”国家科技创新规划(国发[2016]43号)中,《新建六个自由贸易试验区方案》(国发〔2019〕16号)等与经济社会发展有关的纲领性文件都对基因治疗领域的产业发展给予了鼓励政策。而针对人类基因技术尚未形成系统的法律规定体系(包括基因治疗),在法律(狭义)层面上对基因治疗没有直接的规定。现行的监管规范主要是技术管理方法或伦理准则。我国基因治疗的法律(广义)框架主要包括国务院发布的行政法规、部门规章和国务院各部委发布的规范性文件。受CRISPR婴儿事件影响,中国正在生物安全、基因技术和生物医学等领域加紧立法。2019年,《生物安全法》通过全国人大常委会第一次审议。中央全面深化改革委员会第九次会议审议通过了“国家科技伦理委员会架构”,致力于推动建立覆盖面广、导向明确的科技伦理综合治理体系。中国国家卫生和科技部门正在采取相应的立法行动,起草了《生物医药新技术临床应用管理规定(征求意见稿)》和《生物技术研究开发安全管理规定(征求意见稿)》,目标是形成更加合理的监督机制,加强监督,增加法律责任,促进生物技术研发、应用及相关产业的健康发展。小结虽然近年来基因治疗在我国方兴未艾,但要缩小与西方国家的差距,仍有许多工作要做。首先,我们认为公众教育对基因治疗的成功至关重要。基因治疗作为一门新兴的医学门类,正在深刻地改变着医药行业的格局,然而,它还远未成熟,也就是说,还有许多未知数有待探索。当发生严重不良事件时,公众的态度可能直接决定基因治疗的命运。第二,稳定的资金至关重要。从基因治疗的历史来看,我国起步较早,但与同期的美国和欧洲相比,进展缓慢且十分有限。第三,中国目前对基因治疗的监管复杂繁琐。如何协调不同的规范,简化规定,有利于我国基因治疗的研究和发展。基因治疗的对象通常是那些身体状况不好的人,他们迫切需要新的治疗方法来改善他们的健康状况和获得生命的机会。更好的法规应该有助于缩短从研究到临床应用的时间。参考文献:1.Strategies to Circumvent the Side-Effects of Immunotherapy Using Allogeneic CAR-T Cells and Boost Its Efficacy: Resultsof Recent Clinical Trials. Front Immunol. 2021; 12: 780145.2. 药融圈:中国基因治疗企业全景概览 3. 药融云数据嘉宾阵容以及授课话题已曝光,点击图片查询,合作热线:王晨 180 1628 8769
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