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撰文丨王聪 编辑丨王多鱼 排版丨水成文 《新英格兰医学杂志》（NEJM），创刊于 1812 年，迄今已连续出版超过 200 年，是历史最悠久的医学期刊，也是全球最具影响力的医学期刊之一，位列国际四大医学期刊，通常发布具有改变临床指南潜力的重要研究成果。 2026 年 10 月 23 日至 28 日，中国学者在 NEJM 接连发布了 6 篇论文，这些研究均由中国学者主导。 Mechanical Thrombectomy 24 to 72 Hours after Large-Vessel Ischemic Stroke 大血管缺血性卒中后24至72小时内的机械取栓 通讯作者：刘建民（海军军医大学第一附属医院）、Craig Anderson（复旦大学类脑智能科学与技术研究院）、张永巍（海军军医大学第一附属医院）、宋莉莉（复旦大学类脑智能科学与技术研究院）、杨鹏飞（海军军医大学第一附属医院） 第一作者：杨鹏飞、沈红健、邢鹏飞（海军军医大学第一附属医院），易婷玉（福建医科大学附属漳州市医院），苏峻峰（荆州市中心医院），温昌明（南阳市中心医院），仲伟逸（复旦大学类脑智能科学与技术研究院） 血管内取栓术是急性缺血性卒中的标准治疗方法。然而，对于发病超过 24 小时或最后一次被确认健康后超过 24 小时才就诊、但梗死区域内仍有可挽救脑组织的患者，该治疗是否仍具有获益尚不确定。 研究团队在中国综合卒中中心开展了一项开放标签、随机对照试验，采用盲法评估结局。纳入前循环大血管闭塞导致的急性缺血性卒中患者，且影像学证实存在可挽救脑组织，时间为发病后 24-72 小时。患者被随机分配接受血管内治疗联合标准医学治疗（干预组）或仅接受标准医学治疗（对照组）。主要结局指标为 90 天时的功能状态，以改良 Rankin 量表评分（范围 0-6 分，分数越高表示残疾程度越重，6 分表示死亡）进行评估，并分析各组评分分布情况。次要结局指标包括残疾程度、神经功能缺损及安全性。 意向治疗人群共纳入 336 例患者，每组各分配 168 例。从症状出现或患者最后一次被确认健康到随机分组的中位时间为 38.5 小时。与单纯标准药物治疗相比，血管内治疗在 90 天时的改良 Rankin 评分的分布更优（功能预后改善的共同比值比为 1.74）。干预组中有 4.8% 的患者发生症状性颅内出血，而对照组无一例发生；90 天时的病死率分别为 6.0% 和 1.8%。 这些结果表明，对于因前循环大血管闭塞导致急性缺血性卒中后 24-72 小时内就诊、且影像学显示存在可挽救组织的患者，血管内治疗相比标准治疗能带来更好的功能预后，但会增加颅内出血和死亡的风险。 Trial of Endovascular Therapy for Mild Stroke with Large-Vessel Occlusion 大血管闭塞所致轻度卒中的血管内治疗试验 通讯作者：刘建民（海军军医大学第一附属医院）、陈文伙（福建医科大学附属协和医院）、易婷玉（福建医科大学附属漳州市医院），杨鹏飞（海军军医大学第一附属医院），任泽光（贵州医科大学附属医院） 第一作者：刘建民（海军军医大学第一附属医院），易婷玉（福建医科大学附属漳州市医院），邢鹏飞（海军军医大学第一附属医院），伍美华（福建医科大学附属漳州市医院），张利勇（聊城市人民医院），郑团圆（九江市第一人民医院） 对于前循环大血管闭塞导致的轻度急性缺血性卒中患者，血管内治疗是否有益尚不确定。 研究团队在中国开展了一项多中心、开放标签、随机试验，纳入了因前循环大血管闭塞导致的轻度临床严重程度（根据美国国立卫生研究院卒中量表评分<6 分）的急性缺血性卒中患者。患者在症状出现后 24 小时内或最后一次被确认健康后，神经影像学显示存在较小的梗死核心和较大的灌注不匹配体积，提示有大量处于危险中的脑组织。患者被随机分配接受血管内治疗联合药物治疗，或仅接受药物治疗。主要终点为 90 天时的良好功能结局（定义为改良Rankin量表评分为0分[无症状]或1分[无明显临床残疾]）。 共有 304 名患者接受了随机分组，其中 300 名被纳入修改后的意向治疗人群：144 名接受血管内治疗，156 名接受药物管理。在 90 天时，血管内治疗组中有 69.4% 的患者改良 Rankin 评分达到 0 或 1 分，而药物管理组为 50.0%（比值比为 2.32）。两组中各有 3 例患者在 48 小时内发生症状性颅内出血。血管内治疗组有 19 名患者（13.2%）出现与操作相关的严重并发症。所有参与者中仅发生 1 例死亡（位于血管内治疗组）。 在这项由中国开展的针对大血管闭塞所致轻度急性缺血性卒中且灌注成像显示有大量高危组织患者的试验中，发病后 24 小时内接受血管内治疗并结合药物治疗，其 90 天功能预后优于单独药物治疗，且未增加症状性颅内出血的风险，但操作相关严重并发症的发生率较高。 Anbenitamab plus HB1801 for HER2-Positive Advanced Breast Cancer 安尼妥单抗联合HB1801治疗HER2阳性晚期乳腺癌 通讯作者：徐兵河院士（中国医学科学院肿瘤医院） 第一作者：王佳玉（中国医学科学院肿瘤医院）、李惠平（北京大学肿瘤医院）、徐菲（中山大学肿瘤防治中心）、吴涛（常德市第一人民医院） 多西他赛、曲妥珠单抗和帕妥珠单抗（THP）联合方案是 HER2 阳性晚期乳腺癌的标准一线治疗。但在该背景下，HER2 靶向双特异性抗体安尼妥单抗（康宁杰瑞和石药集团合作开发的 HER2 双特异性抗体药物）联合白蛋白结合型多西他赛（Anbenitamab + HB1801）的疗效与安全性，尚不明确。 在这项在中国开展的 3 期、多中心、开放标签、随机试验中，研究团队将 HER2 阳性晚期乳腺癌患者按 1:1 的比例随机分配接受 Anbenitamab + HB1801 或 THP 治疗。主要终点为经盲法独立中央审查评估的无进展生存期，客观缓解率为次要终点。 共纳入 885 名患者（其中 445 名接受 Anbenitamab + HB1801 治疗，440 名接受 THP 治疗）。在此次预设的中期分析中（共发生 401 例事件，包括疾病进展或死亡，中位随访时间为 21.0 个月），Anbenitamab + HB1801 治疗组的24个月无进展生存率显著高于 THP 治疗组（58.5% vs. 34.4%；疾病进展或死亡的风险比为 0.46）。Anbenitamab + HB1801 治疗组的客观缓解率为 87.6%，THP 治疗组为 73.4%。在 Anbenitamab + HB1801 治疗组中，444 名患者中有 204 人（45.9%）出现 3 级或以上不良事件，在 THP 治疗组中，439 名患者中有 151 人（34.4%）出现此类事件。两组中最常见的 3 级或以上不良事件均为中性粒细胞减少症（Anbenitamab + HB1801 治疗组为 13.1%，THP 治疗组为 8.4%）。每组各有 2 例因不良事件导致的死亡。 这些结果表明，安尼妥单抗联合白蛋白结合型多西他赛（Anbenitamab + HB1801）在 HER2 阳性晚期乳腺癌患者中，相比 THP 治疗显著提高了无进展生存期。 Sacituzumab Tirumotecan plus Pembrolizumab in PD-L1–Negative Advanced NSCLC 芦康沙妥珠单抗联合帕博利珠单抗治疗PD-L1阴性晚期非小细胞肺癌 通讯作者：周彩存（同济大学附属东方医院），葛均友（生物靶向药物国家工程研究中心） 第一作者：周斐（同济大学附属东方医院）、孟祥娇（山东省肿瘤医院）、丁清清（江苏省人民医院）、张鹏（上海市肺科医院）、梁文华（广州医科大学附属第一医院） 帕博利珠单抗联合含铂类药物及培美曲塞的化疗，是用于无可靶向基因组改变的 PD-L1 阴性晚期非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）患者的一种广泛采用的标准一线治疗方案，但疗效仍不尽理想。 在本项3期、开放标签、随机试验中，我们评估了芦康沙妥珠单抗（科伦博泰开发的Trop-2靶向的抗体药物偶联物）联合帕博利珠单抗治疗既往未经治疗的局部晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌患者的效果，这些患者无可靶向的基因组改变，且 PD-L1 肿瘤比例评分低于 1%。患者按 1:1 的比例随机分配接受芦康沙妥珠单抗联合帕博利珠单抗，或化疗联合帕博利珠单抗。主要终点为经盲法独立中央审查评估的无进展生存期，总生存期为次要终点。本报告呈现了预设中期分析的结果。 共有 455 名患者被随机分配接受芦康沙妥珠单抗联合帕博利珠单抗（229例）或化疗联合帕博利珠单抗（226例）。中位随访 9.7 个月后，芦康沙妥珠单抗联合帕博利珠单抗治疗组的中位无进展生存期显著长于化疗联合帕博利珠单抗治疗组（15.0 个月 vs. 5.7 个月；疾病进展或死亡的风险比为 0.49）。客观缓解率分别为 50.2% 和 47.3%，中位缓解持续时间分别为 13.6 个月和 6.8 个月。总生存数据尚不成熟，死亡风险比为 0.58。治疗开始后出现 3 级及以上不良事件的患者比例在芦康沙妥珠单抗联合帕博利珠单抗治疗组为 47.6%，在化疗联合帕博利珠单抗治疗组为 60.6%。芦康沙妥珠单抗联合帕博利珠单抗治疗组常见口腔炎，但多数为 1 级或 2 级事件。 这些结果表明，在无靶向基因组改变的 PD-L1 阴性晚期非鳞状 NSCLC 患者中，一线使用芦康沙妥珠单抗联合帕博利珠单抗治疗，相比化疗联合帕博利珠单抗治疗，显著延长了无进展生存期。 Osimertinib–Savolitinib in Advanced NSCLC after Progression during EGFR-TKI Therapy 奥希替尼联合赛沃替尼用于EGFR-TKI治疗期间进展的晚期非小细胞肺癌 通讯作者：陆舜（上海交通大学医学院附属胸科医院） 第一作者：陆舜（上海交通大学医学院附属胸科医院） 赛沃替尼是一种口服的强效、高选择性 MET 酪氨酸激酶抑制剂（TKI）。将赛沃替尼与 EGFR-TKI 奥希替尼联合治疗，在 EGFR 突变的晚期非小细胞肺癌（NSCLC）患者中显示出疗效，这些患者在接受 EGFR-TKI 治疗后出现疾病进展，且伴有 MET 过表达、MET 扩增或两者兼有。 在这项国际性、3 期、开放标签试验中，研究团队将经免疫组化分析显示 MET 过表达（≥90% 肿瘤细胞MET染色强度为3+）、MET 扩增（荧光原位杂交检测基因拷贝数≥10）或两者兼有的 EGFR 突变型局部晚期或转移性非小细胞肺癌患者，按 1:1 比例随机分配接受奥希替尼（80 mg，每日一次）联合赛沃替尼（300 mg，每日两次），或静脉注射铂类药物联合培美曲塞。主要终点为盲法独立中心评审的无进展生存期。次要终点包括总生存期和安全性。 在 1746 名接受筛查的患者中，338 人被随机分配接受奥希替尼联合赛沃替尼（171例）或铂类联合培美曲塞（167例）。与铂类联合培美曲塞相比，奥希替尼联合赛沃替尼显著延长了无进展生存期（疾病进展或死亡的危险比为 0.55），同时也显著延长了总生存期（死亡风险比为 0.68）。根据 Kaplan-Meier 估计，奥希替尼联合赛沃替尼组的 12 个月无进展生存率为 36%，铂类联合培美曲塞组为 10%；12 个月总生存率分别为 70% 和 53%。治疗期间，奥希替尼联合赛沃替尼组最常见的不良事件为外周性水肿（发生于 49% 的患者）、贫血（26%）和腹泻（26%）。治疗期间出现 3 级及以上不良事件的患者比例在奥希替尼联合赛沃替尼组为 64%，在铂类联合培美曲塞组为 63%。 这些结果表明，奥希替尼联合赛沃替尼在 EGFR 突变、局部晚期或转移性非小细胞肺癌患者中（这些患者伴有MET过表达、MET扩增或两者兼有，且在奥希替尼治疗期间出现疾病进展），相较于铂类药物联合培美曲塞，显著延长了无进展生存期和总生存期。 Gene Therapy for Phenylketonuria in Adults 基因治疗苯丙酮尿症成年患者 通讯作者：翁建平（安徽医科大学第一附属医院/蚌埠医科大学第一附属医院） 第一作者：周焕、李晓丽、丁佳翔、李洪涛（蚌埠医科大学第一附属医院） 苯丙酮尿症是一种罕见的常染色体隐性遗传代谢疾病，因 PAH 基因致病变异导致苯丙氨酸羟化酶（PAH）缺陷，进而造成苯丙氨酸在血液和脑组织中的中毒性蓄积。现有的治疗主要依赖长期饮食控制及药物治疗，但疗效、依从性和生活质量仍存在局限，因此，基因治疗一直是该领域重要探索方向。 该研究对 8 名成年苯丙酮尿症患者开展了一项 AAV 基因疗法——NGGT002（由苏州诺洁贝生物技术有限公司研发）临床试验，结果显示，该基因疗法安全性良好，接受最高剂量（2.5×10¹³ vg/千克体重）治疗的患者在治疗后 52 周内血液苯丙氨酸始终维持在指南推荐的上限 360 μmol/L 以下，且患者在逐步放宽饮食限制、增加天然蛋白摄入后，血液中的苯丙氨酸水平仍保持稳定。 这项研究显示，接受最高剂量 NGGT002 的受试者的血液中苯丙氨酸水平持续下降，并且苯丙氨酸（Phe）与酪氨酸（Tyr）的比例趋于正常。此外，部分接受 NGGT002 治疗的受试者在为期一年的饮食放松期间，仍能将血液中的苯丙氨酸水平维持在指南推荐的范围内。 论文链接： 1. https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2609362 2. https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2609149 3. https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2610345 4. https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2611280 5. https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2611335 6. https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMc2518656 设置星标，不错过精彩推文 开放转载 欢迎转发到朋友圈和微信群  微信加群  为促进前沿研究的传播和交流，我们组建了多个专业交流群，长按下方二维码，即可添加小编微信进群，由于申请人数较多，添加微信时请备注：学校/专业/姓名，如果是PI/教授，还请注明。 点在看，传递你的品味

撰文丨王聪 编辑丨王多鱼 排版丨水成文 苯丙酮尿症是一种罕见的常染色体隐性遗传代谢疾病，因 PAH 基因致病变异导致苯丙氨酸羟化酶（PAH）缺陷，进而造成苯丙氨酸在血液和脑组织中的中毒性蓄积。现有的治疗主要依赖长期饮食控制及药物治疗，但疗效、依从性和生活质量仍存在局限，因此，基因治疗一直是该领域重要探索方向。 2026 年 10 月 28 日，翁建平教授作为通讯作者，蚌埠医科大学第一附属医院周焕、李晓丽、丁佳翔、李洪涛作为共同第一作者，在国际顶尖医学期刊《新英格兰医学杂志》（NEJM）上发表了题为：Gene Therapy for Phenylketonuria in Adults 的研究成果。该研究的第一单位为蚌埠医科大学第一附属医院，通讯作者翁建平教授现为安徽医科大学校长。 该研究对 8 名成年苯丙酮尿症患者开展了一项 AAV 基因治疗临床试验，结果显示，该基因疗法安全性良好，接受最高剂量（2.5×10¹³ vg/千克体重）治疗的患者在治疗后 52 周内血液苯丙氨酸始终维持在指南推荐的上限 360 μmol/L 以下，且患者在逐步放宽饮食限制、增加天然蛋白摄入后，血液中的苯丙氨酸水平仍保持稳定。 苯丙酮尿症（Phenylketonuria）是一种罕见的常染色体隐性遗传性苯丙氨酸代谢障碍，由编码苯丙氨酸羟化酶（PAH）的 PAH 基因中的致病突变引起，导致苯丙氨酸在血液和脑组织中的中毒性蓄积，同时酪氨酸（Tyr）水平下降。治疗指南建议将血液中苯丙氨酸浓度控制在 120-360 微摩尔/升。苯丙酮尿症也是首个通过饮食管理及药物疗法进行干预的遗传性代谢疾病。鉴于现有治疗方法的局限性，苯丙酮尿症仍是开发新型有效疗法（包括基因疗法）的重点领域。 NGGT002 是一款由苏州诺洁贝生物技术有限公司研发的 AAV 基因治疗药物‌，其使用重组腺相关病毒 8 型（rAAV8）载体，在肝脏特异性启动子的调控下递送苯丙氨酸羟化酶（PAH）的 cDNA.在苯丙酮尿症小鼠模型中的临床前研究表明，单次给药 NGGT002 即可实现持续的肝脏 PAH 表达，使血液中苯丙氨酸水平恢复正常，并纠正其他表型异常。 在这篇论文中，研究团队报告了一项针对接受 NGGT002 治疗的成年苯丙酮尿症患者的临床试验结果。该研究方案已获蚌埠医科大学第一附属医院伦理审查委员会批准。   2023 年 3 月 31 日至 2024 年 5 月 31 日期间，共纳入了 8 名符合条件的成年苯丙酮尿症受试者。受试者通过静脉输注接受以下剂量之一：6.0×10¹² vg/千克体重（1 名受试者，队列 1）、1.0×10¹³ vg/千克体重（1 名受试者，队列 2）、2.0×10¹³ vg/千克体重（3 名受试者，队列 3），或 2.5×10¹³ vg/千克体重（3 名受试者，队列 4）。 在安全性方面，未观察到严重不良事件，治疗期间出现的不良事件均为一过性。最常见的治疗相关的不良事件包括无症状的肝酶升高，丙氨酸氨基转移酶和天冬氨酸氨基转移酶超过正常上限值的 3 倍，分别在 8 名受试者和 7 名受试者中出现，这些肝酶升高在口服泼尼松龙治疗后得到缓解，初始剂量为每天每公斤体重 0.6-1.2 毫克，随后逐渐减量。 NGGT002 疗法输注后，所有受试者均产生了针对 AAV8 的高滴度中和抗体和结合抗体，未检测到抗人 PAH 抗体。参与者外周血载体水平采用每微克基因组 DNA 中的载体 DNA 拷贝数评估。未检测其他体液中是否存在该载体。 NGGT002 疗法输注后，受试者血液中苯丙氨酸（Phe）水平迅速下降，且呈剂量依赖性。接受最低剂量的受试者（队列 1 、队列 2）血液苯丙氨酸水平短暂降低，随后逐渐回升至基线水平（图 A）。队列 3 的三名受试者（受试者 3、4、5）的苯丙氨酸水平降至低于 360 μmol/L（指南推荐上限）；但受试者 3 在第 24 周后、受试者 4 在第 44 周后，苯丙氨酸水平再次上升并超过该目标值；而受试者 5 在第 52 周时仍维持苯丙氨酸水平低于 360 μmol/L（图 B）。 在最高剂量组——队列 4（受试者 6、7、8）中，三名受试者在第 52 周时均保持血液苯丙氨酸水平低于 360 μmol/L。受试者 6 从第3周起血液苯丙氨酸水平即低于 120 μmol/L，第 8-12 周期间短暂升高，之后恢复并维持在 120 μmol/L 以下直至第 52 周；受试者 7 自第 4 周起即保持苯丙氨酸水平低于 120 μmol/L。同时观察到苯丙氨酸与酪氨酸（Phe/Tyr）比例恢复正常。受试者 8 在第 6 周时血液苯丙氨酸水平低于 120 μmol/L，但在第 40 周上升至 280 μmol/L（图 C），该受试者入组时检测出对 AAV8 的中和抗体阳性（滴度为1:10）。 当血液中苯丙氨酸水平稳定在 360 μmol/L 以下后，受试者可逐步放宽对苯丙氨酸的限制性饮食，增加天然蛋白质的摄入。第 3 至第 8 名受试者的天然蛋白质摄入量从基线时的中位数 0.24 克每天每公斤体增加到第 12 周时的 0.72 克每天每公斤体重，第 28 周时达到 0.74 克每天每公斤体重，第 52 周时为 0.63 克每天每公斤体重。受试者 3 和 8 在第 12 周至第 28 周期间达到了并超过了 0.8 克每天每公斤体重的蛋白质的膳食参考摄入量，受试者 6 则从第 12 周起就已超过这一参考摄入量。在饮食放宽期间，受试者 6 和 7 的血液苯丙氨酸水平维持在低于 120 μmol/L 的正常范围内（图 D）。 总的来说，这项研究显示，接受最高剂量 NGGT002 的受试者的血液中苯丙氨酸水平持续下降，并且苯丙氨酸（Phe）与酪氨酸（Tyr）的比例趋于正常。此外，部分接受 NGGT002 治疗的受试者在为期一年的饮食放松期间，仍能将血液中的苯丙氨酸水平维持在指南推荐的范围内。 论文链接： https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMc2518656 设置星标，不错过精彩推文 开放转载 欢迎转发到朋友圈和微信群  微信加群  为促进前沿研究的传播和交流，我们组建了多个专业交流群，长按下方二维码，即可添加小编微信进群，由于申请人数较多，添加微信时请备注：学校/专业/姓名，如果是PI/教授，还请注明。 点在看，传递你的品味

8月21日，由未来论坛、上海未来启点社区、上海星力泰克联合主办的“生命科学×产业创新跨界对话”在上海未来启点社区圆满落幕。活动汇聚顶尖科学家、科创企业、投资机构与高校科研力量，共话生命科学与产业创新。 本次生命科学产业创新跨界对话是2026未来科学·创想季的核心重磅活动。活动由上海国投公司、上海未来产业基金担任首席合作伙伴，交通银行上海分行为战略合作伙伴，并获得未来启创基金大力支持。 活动现场，主办方代表上海未来产业基金总经理、上海未来启点社区理事长魏凡杰线上发表开场致辞。他表示，自己与未来论坛渊源深厚，自未来科学大奖创立之初便保持深度合作。上海未来产业基金定位于颠覆式创新，累计投资项目超百个；基金发起设立的“未来启点社区”以构建人才、产业、资本连接器为核心定位，持续推动AI for Science领域发展与海外人才引进。魏凡杰诚邀各界同仁与上海未来启点社区、上海未来产业基金携手联动，共同构建更具活力的创新生态。 开场致辞之后，中国科学院动物研究所研究员、基因工程技术研究组组长 王皓毅 率先登台，带来题为《基因编辑和表达调控技术开发》的专题报告，系统介绍了团队围绕源头创新基因工程工具的多项突破：开发出尺寸小于400个氨基酸、脱靶率约为Cas9十分之一的tnpB编辑器，并据此构建可单AAV递送的表观编辑系统，在动物模型中实现基因表达长期调控且不引发DNA损伤；发现多种模块化DNA结合蛋白家族，并基于此构建了新型人造转录因子工具；同时挖掘出多种新型转座子，为细胞治疗和基因写入提供更高效的载体选择。其团队已产出多项专利工具，并成立生物技术公司推动AI算法与实验自动化结合的高通量基因编辑与写入技术开发。 天泽云泰董事长、总经理 赵小平 带来《工程化先进性疗法的临床和产业转化》主题演讲。围绕工程化先进疗法的临床与产业转化展开分享，梳理了先进治疗药品的研发范式迭代、国内外产业现状及成药核心风险，重点解析载体递送、安全设计、量产落地等关键痛点，并以天泽云泰帕金森双靶点基因疗法和糖尿病干细胞疗法两大管线为例，展示前沿技术攻克难治性疾病的创新成果与产业化路径。 首场跨界对话由 王皓毅 研究员主持，NGGT联合创始人 曲 光 、复旦大学附属眼耳鼻喉科医院副院长、教授、主任医师 舒易来 、千骥资本董事总经理 张春燕 重磅同台。 王皓毅 在对话中接连抛出关键问题：中国基因治疗究竟处于什么阶段？从“治得了”到“治得起”的最大卡点在哪里？近期监管新政对产业生态意味着什么？稳健与创新又该如何平衡？嘉宾们从科研、临床与投资视角逐一回应。 曲光 从产业宏观角度表示：细胞与基因治疗是新药研发极具活力、未来仍将蓬勃发展的赛道，虽行业内外评价不一，但本人长期看好。整体来看，欧美在科研积累、产品获批、产业生态上仍占据源头领先地位，不过中国相关研发进步迅速，差距持续缩小，尤其细胞治疗领域发展势头突出；短板主要体现在产品市场化环节，行业从业者仍面临挑战，但管线出海、BD 合作已显现成效，有望走出本土创新的发展路径。近期监管新政对行业生态是必要且正向的引导，企业需要保持敬畏之心，关键在于科学评估风险获益比。 舒易来 则以耳聋基因治疗为切口，提供了临床一线的注脚。他指出，中国在该领域的人体临床试验走在全球前列，微量局部给药即可让OTOF致聋患者恢复听力和言语，最长随访3.5年效果稳定。他同时强调，未来仍需在创新与稳健、风险与获益之间把握平衡，并依托丰富的临床资源与全球化协作，从罕见病向常见病拓展。他同样认为，安全永远是第一位的，临床前研究、学术审查与第三方评估应持续强化。 张春燕 从投资视角表示，中国基因治疗药物研发能力已极具国际竞争力，但成本控制必须从生产工艺升级、递送效率提升和多元支付体系三端同时发力。投资评估应聚焦成药性，关注研发全链条细节，并在成果转化早期就引入产业和临床视角。她同时强调，安全性是成药的前提，监管趋严是行业走向成熟的必经过程，投资端也将更关注风险控制。 西湖大学生命科学学院特聘研究员、新基石研究员 卢培龙 带来《AI 蛋白质设计》主题报告，阐释了蛋白质序列、结构与功能的核心对应关系，介绍AI赋能蛋白质设计的技术迭代，可从零创造自然界不存在的全新蛋白。团队重点攻坚跨膜蛋白、镜像蛋白的从头设计，实现可控信号响应与稳定功能输出，赋能新药研发、生物工具创新与疾病治疗等前沿领域。 分子之心创始人、国际计算生物学会（ISCB）Fellow 许锦波 带来《AI赋能大分子生物药设计：从蛋白质预测到可编程生命工程》专题分享，他表示AI已从预测蛋白质结构迈向设计满足产业需求的分子。其团队打造了多模态AI蛋白质基础大模型，针对十余个靶点从头设计的纳米抗体或环肽分子在实验验证中展现出了优异的实用性。公司最近对外发布了AI原生生物经济操作系统 MoleculeOS，集成了结构预测和分子优化的多项功能，并能根据研发意图实现模型及工具的自主调用，为生物医药及制造提供新的研发范式。 第二场跨界对话由上海科技大学生命科学与技术学院助理教授、研究员 豆佳宜 主持， 卢培龙 、智核汇创始人 温翰 、汇珩资本执行董事 薛明宇 、上海交通大学人工智能学院副院长、医学人工智能研究院常务副院长、特聘教授 张娅 多位嘉宾同台思辨。围绕AI for Science从概念到落地的真实进展、AI制药的价值边界与临床转化瓶颈以及五到八年内生命科学领域可能产生的革命性变化等议题展开探讨。 卢培龙 认为，深度学习确实大幅提升了蛋白质设计的效率与成功率，传统方法 "一千个分子里可能只有一个能结合"，如今 "十个里就有一个能结合"。但他同时提醒，选对问题远比模型跑分提升 1% 更重要，当下 AI 仍难以精准预判蛋白的成药性、毒性、免疫原性等下游关键指标，蛋白动态结构与复杂功能设计也仍是技术瓶颈。他展望，未来 AI 有望设计出自然界不存在的全新功能蛋白，以新型方法精准调控细胞状态，为疾病治疗开辟全新范式。 温翰 则从 AI for Science 的底层逻辑进一步指出，其核心价值是用神经网络求解传统方法无法攻克的高维科学问题，蛋白折叠是成功例证，但 RNA、系统生物学的研发难度远超蛋白质。他直言，生命科学知识体系远未完备，AI 无法仅靠文献推理规模化产出原创成果，必须与实验验证形成闭环。在 AI 制药上，他更强调 "算经济账"：药物研发最大成本在后期临床，早期研发节省几十万元，对动辄数亿元的临床试验投入并不敏感，AI 更大的机会或许在于预判临床成功率，而非单纯加快分子生成速度。他预判，五至八年后 AI 将像电力和互联网一样深度融入科研，成为无需单独强调的基础设施。 这一判断在投资端得到了印证。 薛明宇 表示，不会盲从 AI 科研风口，关键要看其能否在五至八年内解决真实问题，在临床端得到闭环验证。他提出，AI 已是生物医药领域的高效工具，小分子筛选从 "合成一千个分子" 压缩到 "几十个"，因此 "今天每一家 biotech 都应该是一家 AI 制药公司"。但他也提醒，AI 本质仍是 "人类知识体系的压缩包"，在生命科学数据高度不确定的背景下，无法脱离人类判断独立创新，人机协同才是核心趋势。他期待未来五至八年 AI 全面渗透药物发现、转化与实施全流程，使新药研发从一开始就具备更高起点。 张娅 则从方法论层面为整场讨论提供了更根本的框架。她指出，当下多数 AI 科研应用仍停留在 “AI for Science Engineering” 阶段，多是在数据充沛条件下做内插，尚未产生真正的科学洞察。真正的突破，一方面需要 “Science for AI” 与 “AI for Science” 的双向奔赴——用 AI 指导湿实验探索科学机理，再通过实验数据反哺 AI 迭代提升；另一方面需要人类科研直觉、原创思辨与 AI 穷举核验能力的深度协同。她期待未来能形成人机协同的干湿闭环科研飞轮，并在五至八年内依托平台化核酸制药技术，破解罕见病因 ROI 不足导致的研发困境，落地“一人一药”的个性化精准治疗。 整场对话从基因编辑工具的源头创新，到先进疗法的工程化落地，再到AI与生命科学的相互渗透，嘉宾们反复回到同一个问题：技术突破只是起点，从科研到临床、从生产到支付的每一个环节，在安全、创新与可及性之间找到平衡，才是生命科学新范式真正落地的前提，也是这场对话留给所有参与者的共同命题。作为2026未来科学·创想季的核心系列活动之一，未来论坛还将围绕物质科学、数学与计算机科学方向持续开展跨界交流，推动科学发现与产业创新的双向奔赴。