Suzhou Nuojiebei Biotechnology Co., Ltd.

免费早鸟票，200张限量领取2026年4月4日医麦客新闻eMedClubNews据不完全统计，2025年共有超过30项1类基因疗法IND申请获CDE批准（如有错漏，欢迎补充），涵盖AAV基因疗法、碱基编辑、溶瘤病毒、溶瘤细菌、及DNA质粒等多元技术路线，适应症从罕见病向眼科、神经退行性疾病、肿瘤等大适应症加速渗透，折射出行业从「技术验证」迈向「临床价值验证」的关键转折。▲2025年获批临床基因疗法盘点（如有错漏，欢迎补充）AAV基因疗法：眼科主导，罕见病与慢病并重AAV基因疗法凭借已商业化的验证基础、低免疫原性及长期稳定表达等优势，成为2025年IND主力军，获批项目占比超半数。信念医药表现最为活跃，共有4款基因疗法获批临床，适应症覆盖帕金森病、杜氏肌营养不良、骨关节炎及HPV相关宫颈病变，横跨神经、肌肉、骨科及感染领域，充分展现其病毒载体平台的跨适应症拓展潜力。眼科是AAV疗法竞争最激烈的赛道，新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD）以超4款IND获批成为布局最密集的适应症。面对靶点同质化，部分企业选择差异化突围：金唯科生物发力CMC工艺创新，其JWK002注射液采用自主研发的「两质粒包装系统」，显著提升AAV载体包装效率并降低生产成本，为后续商业化奠定基础。健达九州则开发广谱性基因治疗候选药物，GA001注射液利用AAV载体将鸡源感光蛋白基因递送至视网膜神经节细胞，适用于各种原因导致的晚期视网膜色素变性。此外，神经系统疾病和代谢及心血管领域等也有获批临床项目，涉及神济昌华、天泽云泰、诺洁贝生物、芳拓生物等企业，展现AAV基因疗法「一次治疗，终生治愈」的潜力，及企业在适应症上的差异化布局。碱基编辑疗法：达成首个突破尧唐生物/信立泰药业联合申报的碱基编辑候选药物YOLT-101注射液获CDE临床默示许可，拟定适应症为杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH），成为中国首个在中美两地均获批临床试验申请的体内碱基编辑疗法。这一路径与礼来13亿美元收购VerveTherapeutics的逻辑不谋而合——碱基编辑有望通过从根源精准修正致病基因，变革市场巨大的慢病治疗的长期管理模式。溶瘤疗法：载体多样性，引入免疫调节功能溶瘤疗法2025年获批IND近10款，适应症覆盖卵巢癌、膀胱癌、软组织肉瘤等实体瘤。载体类型呈现多元化，涵盖单纯疱疹病毒（HSV）、重组水疱性口炎病毒（VSV）、溶瘤痘苗病毒及溶瘤细菌（戈氏梭菌）等。在溶瘤基础上引入免疫调节功能，成为该赛道升级的主流方向。MVR-T3011是一种基于单纯疱疹病毒1型（HSV-1）的溶瘤免疫治疗候选产品，采用「三合一」设计，融合了具有复制能力的溶瘤病毒骨架、抗PD-(L)1抗体和白细胞介素-12（IL-12），可同步实现肿瘤细胞裂解与免疫激活。滨会生物重组人PD-L1/CD3双抗溶瘤Ⅱ型单纯疱疹病毒注射液代表了溶瘤病毒「武装化」的升级路径——在溶瘤病毒上引入双特异性抗体，使其在裂解肿瘤细胞的同时，定向招募并激活T细胞，增强抗肿瘤免疫应答。结语2025年30余项IND获批，为中国基因治疗行业注入强劲动能。随着更多管线进入临床中后期，疗效数据将成为检验技术成色的最终标尺，行业的真正分化或许才刚刚开始。责任编辑丨菊校对丨菊参考资料：1.各企业公开资料及CDE官网精彩活动长按识别二维码立即参与↓推荐14月9日19:00-20:30CRBN分子胶库革命：从设计到IRF5靶向降解的突破性筛选策略推荐24月16日19:00-20:302026核算药物爆发启示，开发、药效机制研究与爆发的底层逻辑声明：本文旨在于传递行业发展信息、探究生物医药前沿进展。文章内容仅代表作者观点，并不代表医麦客立场，亦不构成任何价值判断、投资建议或医疗指导，如有需求请咨询专业人士投资或前往正规医院就诊。版权说明：欢迎个人转发文章至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。如需转载请在文章下方留言获取授权。封面来源网络，如有侵犯版权，请联系删除点点“分享”、“点赞”和“在看”给我充点儿电吧~

卷爸之前写过关于DNA药物的短文。 比如#外源性DNA进入人体，会发生什么，#DNA整合，并不是魔鬼，实际这些年的CAR-T药物，干细胞治疗，还有外泌体的研究，以及疫情期间的mRNA疫苗，包括最近的基因编辑婴儿，都说明核酸药物的研究进入到深水区，只要研究资料扎实，临床数据过硬，没必要谈虎色变。 卷爸用AI梳理了一下，下面把国际和国内的一些DNA药物相关的产品总结一下。 目前国际上已有多款DNA药物获批上市，涵盖基因治疗、DNA疫苗、小核酸药物（如反义核酸、siRNA）等多个类别，涉及罕见病、癌症、感染性疾病等多个治疗领域。 一、基因治疗领域：体内/体外基因编辑与替代疗法 基因治疗是DNA药物的核心方向之一，通过导入正常基因或编辑缺陷基因，从根源上纠正遗传性或获得性疾病。 • CRISPR基因编辑疗法：2023年12月，美国FDA批准两款CRISPR基因编辑疗法上市，分别为Exa-cel（Casgevy）（治疗镰刀型细胞贫血病）和Lyfgenia（治疗β-地中海贫血）。这类疗法通过CRISPR/Cas9技术精准编辑患者造血干细胞的DNA，恢复正常的血红蛋白表达，实现“一次治疗、长期缓解”的效果。 • 体内基因替代疗法：2012年，欧洲批准Glybera（uniQure公司），成为全球首个基于腺相关病毒（AAV）载体的体内基因疗法，用于治疗脂蛋白脂酶缺乏症（LPLD）。该疗法通过AAV载体将正常LPLD基因递送至肝细胞，恢复脂蛋白酶活性，减少胰腺炎发作。 • 体外基因修饰细胞疗法：2017年，诺华的Kymriah（CAR-T细胞疗法）获FDA批准，用于治疗前体B细胞急性淋巴细胞白血病（ALL）。该疗法通过提取患者T细胞，用病毒载体导入抗CD19基因，回输后特异性杀伤肿瘤细胞，开创了细胞基因治疗的先河。 二、DNA疫苗：预防与治疗性应用 DNA疫苗通过将编码抗原的DNA质粒导入人体，诱导特异性免疫反应，可用于预防或治疗感染性疾病及癌症。 • 治疗性DNA疫苗：2025年8月，FDA批准Papzimeos™（Precigen公司），用于治疗成人复发性呼吸道乳头状瘤病（RRP）。该疫苗通过表达HPV-6/11相关抗原，激活细胞免疫，清除被HPV感染的细胞，减少乳头状瘤复发。 • 预防性DNA疫苗：虽未明确提及获批，但INO-3107（INOVIO公司）作为治疗RRP的DNA疫苗，其生物制品许可申请（BLA）已被FDA受理（PDUFA目标日期2026年10月），有望成为首款获批的DNA治疗疫苗。 三、小核酸药物：反义核酸与siRNA 小核酸药物（包括反义核酸（ASO）、小干扰RNA（siRNA））通过靶向mRNA或DNA，抑制致病基因表达，具有“治标治本”的特点。 • 反义核酸（ASO）：1998年，FDA批准Vitravene（fomivirsen sodium），成为全球首款核酸药物，用于治疗艾滋病患者的巨细胞病毒性视网膜炎。该药物通过与CMV病毒的IE2 mRNA结合，抑制病毒蛋白表达。 • siRNA药物：2018年，Alnylam公司的Onpattro（patisiran）获FDA批准，成为首款siRNA药物，用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性（hATTR）。该药物通过siRNA沉默突变的TTR基因，减少异常蛋白沉积。 以上是国际DNA药物的获批情况。 下面看看国内的情况。 一、基因治疗药物：AAV载体与CAR-T细胞疗法 1. AAV基因疗法：波哌达可基注射液（Belotecan） • 获批时间：2025年（中国）。   • 研发企业：信念医药（Belief BioMed）。   • 适应症：中重度血友病B（先天性凝血因子Ⅸ缺乏症），一种由FⅨ基因缺陷导致的出血性疾病。   • 作用机制：采用腺相关病毒（AAV）作为载体，将正常的FⅨ基因递送至患者肝细胞，恢复凝血因子Ⅸ的表达，实现“一次治疗、长期缓解”的效果。   • 临床价值：作为中国首个获批的AAV基因治疗药物，波哌达可基填补了血友病B基因治疗的空白，避免了传统替代疗法需频繁输注凝血因子的痛苦，显著提高了患者生活质量。 2. CAR-T细胞疗法：多款产品获批 • 阿基仑赛注射液（Yescarta，复星凯特）：2021年6月获批，用于复发或难治性大B细胞淋巴瘤（DLBCL），是中国首个CAR-T产品，定价120万元。 • 瑞基奥仑赛注射液（Relma-cel，药明巨诺）：2021年9月获批，用于复发或难治性大B细胞淋巴瘤，完全缓解率达54%。 • 泽沃基奥仑赛注射液（Zevorcabtagene Autoleucel，科济药业）：2024年3月获批，用于复发或难治性多发性骨髓瘤（MM），客观缓解率达92.3%。 • 西达基奥仑赛注射液（Carvykti，传奇生物/强生）：2024年8月获批，用于复发或难治性多发性骨髓瘤，国际多中心试验总缓解率达98%。 • 作用机制：通过提取患者自身T细胞，用病毒载体导入抗CD19或BCMA基因，回输后特异性杀伤肿瘤细胞，实现“精准抗癌”。   • 临床价值：CAR-T细胞疗法开创了肿瘤免疫治疗的新纪元，为复发或难治性血液肿瘤患者提供了“治愈性”选择，尽管价格较高（超百万元），但已成为临床重要的治疗手段。 二、DNA疫苗：预防性与治疗性应用 1. 预防性DNA疫苗：H5亚型禽流感DNA疫苗 • 获批时间：2018年5月（中国）。   • 研发企业：中国农业科学院哈尔滨兽医研究所。   • 适应症：预防H5亚型禽流感，一种由H5N1病毒引起的烈性禽类传染病，可传染给人类。   • 作用机制：将编码H5亚型禽流感血凝素（HA）基因的质粒经肌肉注射导入宿主细胞，表达HA抗原，诱导机体产生抗HA抗体，从而预防病毒感染。   • 临床价值：作为中国首个获批的DNA疫苗，该疫苗具有“环境友好、生物安全”的特点，为禽流感防控提供了新的技术手段。 2. 治疗性DNA疫苗：HPV治疗性疫苗（安韦拓生物） • 获批临床试验，尚未拿证：2026年1月（中国，临床试验批准）。   • 研发企业：安韦拓（烟台）生物医药科技有限公司（北京循生生物医学研究有限公司全资子公司）。   • 适应症：HPV感染及癌前病变（CIN1\2\3）、HPV相关肿瘤，覆盖HPV患者从感染初期到肿瘤阶段的全生命周期。   • 作用机制：采用循生独有的核酸序列优化技术，将编码HPV-16/18 E6/E7抗原的DNA质粒导入细胞，表达抗原并激发特异性细胞免疫应答，抑制肿瘤生长。   • 临床价值：作为山东省首个治疗性核酸疫苗，该疫苗实现了对HPV患者的“全程守护”，有望成为非手术治疗HPV相关疾病的新型方案。 三、小核酸药物：主要来自跨国药企，国产药物仍处于研发后期。 1. 反义寡核苷酸（ASO）：诺西那生钠注射液（Nusinersen） • 获批时间：2019年4月（中国）；2016年12月（美国）。   • 研发企业：渤健（Biogen）与Ionis Pharmaceuticals联合开发。   • 适应症：脊髓性肌萎缩症（SMA），一种由SMN1基因缺失导致的罕见神经肌肉疾病，主要影响婴幼儿运动功能。   • 作用机制：通过反义寡核苷酸技术，靶向SMN2基因的pre-mRNA，促进功能性SMN蛋白的表达，从而缓解肌肉萎缩。   • 临床价值：作为中国首个获批的SMA治疗药物，诺西那生钠改变了SMA“无药可治”的局面，显著提高了患者的运动功能和生存率。2024年上半年全球销售额达7.7亿美元，体现了其市场认可度。 2. 小干扰RNA（siRNA）：英克司兰钠注射液（Inclisiran） • 获批时间：2023年8月（中国）；2020年12月（欧盟）。   • 研发企业：诺华（Novartis）与Alnylam Pharmaceuticals联合开发。   • 适应症：原发性高胆固醇血症或混合型血脂异常，用于降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平。   • 作用机制：通过siRNA技术，靶向PCSK9基因的mRNA，抑制PCSK9蛋白的合成，从而增加肝脏对LDL-C的清除。   • 临床价值：英克司兰钠具有“一年两针”的长效优势，解决了传统他汀类药物需每日服用的依从性问题。2024年上半年全球销售额达3.33亿美元，成为中国血脂管理的重要选择。 以上是国内相关企业和产品的获批情况，实际还有一大批企业的DNA药物研发也取得了显著进展。 一、基因治疗：从“罕见病”到“常见病”，AAV载体引领突破 前面提到的2025年4月，信念医药的波哌达可基注射液（BBM-H901，商品名：信玖凝）获国家药监局（NMPA）批准上市，用于治疗血友病B（先天性凝血因子Ⅸ缺乏症）。这是国内首个获批的AAV基因治疗药物，也是首个针对罕见病的基因治疗药物。   除血友病B外，国内AAV基因治疗的在研管线已覆盖肝豆状核变性、法布雷病、帕金森病、视网膜色素变性等多个罕见病，部分产品进入III期临床：  • 肝豆状核变性：锦篮基因的GC310注射液（2025年2月获批临床）通过AAV载体递送miniATP7B基因，恢复铜离子代谢能力，有望长期改善患者病情。 • 法布雷病：嘉因生物的EXG110注射液（2024年12月获批临床）以AAV为载体递送GLA基因，靶向肝脏和心脏，提供持久疗效。 • 帕金森病：恒瑞医药子公司瑞宏迪的RGL-193注射液（2024年10月获批临床）是国内首个用于帕金森病的AAV双基因药物，旨在提高左旋多巴转化效率，保护多巴胺能神经元。 • 视网膜色素变性：因诺惟康的IVB103（2024年10月获批临床）、诺洁贝生物的NGGT007（2024年10月获批临床）等产品，通过玻璃体内给药，靶向视网膜细胞，有望恢复视力。 二、DNA疫苗：从“预防”到“治疗”，HPV相关癌前病变成焦点 国内DNA疫苗研发以治疗性疫苗为重点，尤其在HPV相关癌前病变领域取得突破性进展。  北京东方略生物医药与美国Inovio公司联合开发的VGX-3100，是全球首个进入临床III期的HPV相关宫颈癌前病变DNA免疫治疗药物，也是国内首个针对HPV相关癌前病变的非手术治疗方案。  • 临床进展：  • 2025年2月，VGX-3100获NMPA批准开展HPV-16/18相关阴道癌前病变的II期临床试验； • 同期，其针对宫颈癌前病变（CIN2/3）的III期临床试验进入关键阶段，入组进度超过半数，盲态数据显示：中国人群的整体应答率（40.2%）显著高于美国REVEAL 1/2试验结果（14.3%），部分亚组患者应答率高达70%； • 此外，VGX-3100针对肛门癌前病变（AIN2/3）的II期临床试验也已获批，进一步拓展适应症范围。 除HPV疫苗外，国内企业也在积极研发乙肝治疗性DNA疫苗及癌症治疗性疫苗：  • 乙肝治疗性疫苗：白云山的治疗性双质粒HBV DNA疫苗（2025年12月IIb期临床试验达预期）通过导入HBV DNA质粒，诱导细胞免疫，有望清除病毒，区别于传统抗病毒药物（抑制病毒复制），具有“治本”的潜力。 • 癌症治疗性疫苗：新合生物的mRNA个性化肿瘤新抗原疫苗XH001（2025年6月获批临床）通过AI预测肿瘤新抗原，定制化设计DNA疫苗，激活特异性免疫，有望成为肿瘤免疫治疗的新选择。 三、基因编辑：从“体外”到“体内”，碱基编辑技术实现突破 2025年6月，尧唐生物的YOLT-101获美国FDA批准临床，用于治疗杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）。这是国内首个体内碱基编辑疗法，标志着国内基因编辑技术从“实验室”进入“临床”阶段。  • 作用机制：采用尧唐自主专利的腺嘌呤碱基编辑器（YolBE），通过脂质纳米颗粒（LNP）递送，在不导致DNA双链断裂的前提下，精准编辑PCSK9基因的单个碱基，沉默其表达，从而上调低密度脂蛋白受体（LDLR），清除血液中的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）。  除碱基编辑外，国内企业也在利用CRISPR/Cas9技术开发基因编辑疗法，如瑞风生物的RM-101（2024年10月获批临床），针对Usher综合征USH2A基因相关视网膜色素变性，通过AAV载体递送CRISPR/Cas9系统，编辑USH2A基因，恢复功能正常蛋白的表达。 四、小核酸药物与细胞因子融合蛋白：拓展DNA药物的应用边界 1. 小核酸药物：反义核酸与siRNA的研发 国内小核酸药物的研发以国产替代为重点，如瑞博生物的RBD7022（siRNA，治疗高胆固醇血症）、圣因生物的STP705（siRNA，治疗肝癌）等，均进入临床后期，有望成为首个国产小核酸药物。 2. 细胞因子融合蛋白：N-3C01的新进展 2025年12月，亿帆医药的N-3C01注射液（重组IL-15/IL-15Rα融合蛋白）获NMPA批准临床，用于治疗晚期实体瘤和非肌层浸润性膀胱癌。该药物通过激活NK细胞和杀伤T细胞的增殖与杀伤功能，达到免疫激活杀灭肿瘤的效果，为肿瘤免疫治疗提供了新的选择。 未来，随着基因编辑技术（如碱基编辑、CRISPR/Cas9）、递送系统（如LNP、AAV）及AI辅助设计（如mRNA疫苗、新抗原预测）的进一步发展，国内DNA药物研发有望实现更多“从0到1”的突破，为罕见病、癌症、慢性病等难治性疾病提供新的治疗选择。  当然这其中不可避免的挑战肯定都存在。 比如审评监管标准的完善，比如技术的突破，如何克服基因编辑的脱靶效应、AAV载体的免疫原性、DNA疫苗的递送效率等问题，比如成本的控制，但好在只要有治疗效果，其他的都是逐步完善的过程。 关注卷书爸爸，努力做一个有趣的人。

过去十年，细胞与基因治疗（CGT）及核酸药物可以说是生物医药领域最伟大的创新方向之一，为很多难治性疾病或者罕见病患者带来了治疗新希望。尽管技术路径各异，但这三类疗法在最初的治疗设想上是高度一致的，就是希望给患者带来一次性或长期有效的干预模式。 图源：shutterstock 以CAR-T为代表的细胞疗法在血液肿瘤中的成功有目共睹，部分患者获得长期生存，甚至接近治愈；基因治疗直接修复或替换致病基因，尤其适用于难治性遗传性疾病，单次给药即可为患者带来长期疗效；核酸药物则主要作用于RNA，通过靶向递送调控基因表达，具备从源头上控制疾病的能力。 然而，理想回归现实总是不可避免会暴露出局限性。尽管在肿瘤、遗传性疾病及罕见病等领域展现出突破性治疗潜力，CGT以及核酸药物在临床转化中仍面临安全性、制造复杂度、疗效稳定性及技术研发壁垒等多维度挑战。 这些现实问题倒逼着技术演进。围绕更高安全性、更强可复制性和更优疗效的新型技术不断出现，尤其在中国，相关研发正在加速推进。据Dr.G统计，在过去一年中，国内有近200个新产品或者新适应症获得药监局批准开展临床试验，不断推动这些先进的技术概念落地。 细胞治疗新走向：通用CAR-T破局，干细胞药物多点开花 据统计，在这些临床试验批件中，细胞疗法数量占据了半壁江山，其中CAR-T占据主导地位，涵盖疾病领域已经不局限在血液系统恶性肿瘤，更多的是针对实体瘤以及自身免疫性疾病。 虽然仍处于早期临床开发阶段，但已经反映出未来的研发趋势与迭代方向。然而，高度个性化生产特性带来的难以规模化的问题，以及水涨船高的成本，是目前CAR-T疗法面临的主要困境。 通用型细胞疗法能够大批量生产，显著降低生产成本和价格，同时可以立即用于患者，缩短患者等待周期，提高患者用药可及性。因此，有望解决这一难题的异体或通用细胞疗法成为大家聚焦的技术赛道。 国内通用CAR-T细胞疗法的总体研发大部分处于早期临床阶段，邦耀生物、启函生物、优赛诺生物等企业均有产品进入临床阶段。 CAR-T治疗非霍奇金淋巴瘤示意图（图源：shutterstock） 其中，由邦耀生物开发的CD19靶向CAR-T细胞疗法BRL-301进展迅速，此前已接连获批开展多项针对B细胞恶性血液肿瘤的临床试验，包括非霍奇金淋巴瘤、急性淋巴细胞白血病。 除了血液肿瘤，BRL-301也获准开展针对中度或重度难治性系统性红斑狼疮（SLE）的临床试验。该产品治疗SLE已在两项IIT临床研究中展示了显著的临床疗效，是全球首款临床应用并成功治疗自身免疫疾病的异体通用型CAR-T产品，成功治疗了3例难治性自免疾病患者。 启函生物自主研发的QT-019B也是一款“现货型”同种异体CAR-T细胞疗法，同样针对难治性SLE。不同的是，QT-019B为一种CD19/BCMA双靶CAR-T疗法，能同时识别并清除表达CD19和BCMA细胞。目前，QT-019B在中国研究者发起的临床研究中，针对包括该适应症在内的多种难治性自身免疫性疾病展现出良好的临床疗效。 由成都优赛诺生物自主研发的UC101是一款靶向CD19的脐血来源异体通用型CAR-T细胞疗法，已经被批准开展用于成人CD19阳性复发/难治急性B淋巴细胞白血病（r/r B-ALL）的临床试验。据介绍，该产品也是全球首个获得FDA IND批准的脐血来源异体通用型CAR-T。脐血来源的T细胞具有低免疫原性和处于早期分化状态的天然优势，可以显著降低宿主抗移植物反应（HvGR），使异体通用型CAR-T在患者体内更容易且更好地扩增，提升疗效。 除了CAR-T，干细胞疗法进展也不在少数。特别是间充质干细胞，其来源广泛，包括脐带、脂肪和骨髓，具有免疫调节作用，主要用于治疗炎症性疾病，发挥抑制炎症作用，例如膝骨关节炎、类风湿关节炎、克罗恩病等；此外，针对组织损伤性疾病，如缺血性卒中、脊髓损伤等在研产品也较多。 中源协和是国内专注于这类药物研发的企业之一，其全资子公司武汉光谷中源药业开发的VUM02已经拿下多项适应症IND，包括肺炎后进展性肺纤维化、失代偿期肝硬化、急性呼吸窘迫综合征等。另一款人脐带源间充质基质细胞VUM03也已获准开展非活动性/轻度活动性克罗恩病复杂性肛瘘的临床试验。 除了脐带来源，浙江生创精准研发的宫血间充质干细胞SC01009（用于乙型肝炎后肝硬化失代偿期治疗）、成都世联康健开发的一款人牙囊间充质干细胞SLDSC001（用于牙周炎治疗），以及湖南源品生物开发的人羊膜间充质干细胞（用于治疗绝经综合征）等均在加速推进临床开发。 广泛的应用场景是间充质干细胞的一大特点，由青岛微能生命和解放军总医院王福生院士团队联合研发的干细胞药物VPD/FC01002还能治疗艾滋病以及糖尿病肾病。 诱导多能干细胞（iPSCs）是公认的最安全的“万能”干细胞，具备长期扩增和稳定储存能力，且对供体依赖度低，有助于提升产品一致性和规模化生产可行性，也是干细胞药物占比较多的一种类型，目前仍处于早期临床开发阶段。 中盛溯源是iPSC领域布局较为系统的企业之一，已形成多条临床管线。其iPSC来源多巴胺能神经前体细胞疗法NCR201用于帕金森病，处于临床I期，早期数据显示起效较快、症状改善明显；用于膝骨关节炎的NCR100以及用于移植物抗宿主病的NCR102均已进入临床II期。 细胞疗法种类多样，呈现出日益多元化的发展格局。除了CAR-T、干细胞药物，TCR-T、TIL疗法以及溶瘤病毒等多种技术路线均取得实质性进展，分别在实体瘤精准识别、肿瘤微环境重塑和免疫激活等方面不断突破，显示出多技术并行、多场景突破的整体趋势。 基因治疗稳步前行：眼科领跑，慢病破冰 相较于细胞治疗领域的加速扩容，基因治疗在国内的推进则显得稍有克制。2025年拿到临床试验批件的基因治疗产品数量并不多，仅二十余款。 从适应症分布来看，目前基因治疗产品主要集中在眼科疾病、神经肌肉疾病以及心血管疾病。其中，眼科领域包括湿性年龄相关性黄斑变性、糖尿病黄斑水肿、视网膜色素变性等，神经肌肉包括杜氏肌营养不良、帕金森、肌萎缩侧索硬化、戈谢病等，心血管疾病包括MYBPC3基因变异相关的肥厚型心肌病、LDLR突变的纯合子型家族性高胆固醇血症等。 具体而言，眼科是2025年国内基因治疗最密集、进展最活跃的方向。由于眼内给药具备局部封闭、免疫风险相对可控的优势，多家公司在这一领域持续推进临床。北京健达九州的GA001在视网膜色素变性中展开临床探索，通过AAV介导一次性玻璃体腔注射，早期研究中已观察到视功能改善信号。围绕湿性年龄相关性黄斑变性这一大适应症，上海科锐克医药的CRG-B191尝试以新一代cceAAV实现抗VEGF蛋白的长期稳定表达；北京安龙生物的AL-001则选择脉络膜上腔给药路径，在糖尿病视网膜病变和湿性黄斑变性中同步推进临床，希望以单次给药替代长期反复注射。 神经系统疾病的基因治疗布局中也比较常见。这类项目普遍涉及中枢给药、长期表达以及不可逆风险，因此推进节奏明显慢于眼科。上海天泽云泰生物的VGN-R08b聚焦GBA1突变相关的帕金森病和神经病变型戈谢病，通过AAV9介导基因替代以恢复溶酶体功能；北京神济昌华的SNUG01则将目标放在肌萎缩侧索硬化症，通过递送TRIM72基因实现多机制神经保护，试图覆盖更广泛的患者人群。 基因疗法示意图（图源：shutterstock） 值得注意的是，基因治疗已经开始从罕见病向慢病过渡。PCSK9是其中最受关注的靶点之一。上海尧唐生物与信立泰联合开发的YOLT-101，采用体内碱基编辑策略直接沉默PCSK9基因，在研究者发起的临床研究中已观察到单次给药后低密度脂蛋白的持续下降。与此同时，苏州诺洁贝生物的NGGT006则针对纯合子型家族性高胆固醇血症，通过AAV递送LDLR基因，试图在极端高危人群中验证基因疗法的长期获益。 在肿瘤与感染相关疾病中，基因治疗更多呈现出“局部免疫重塑”而非经典基因替代的特征。武汉凯德基诺的KDTV001以重组腺病毒载体为基础，面向HPV相关宫颈高级别鳞状上皮内病变，试图通过激活免疫清除感染细胞，阻断病变进展。这类产品在定位上更接近功能性干预，也为基因治疗提供了不同于罕见病路径的探索方向。 核酸药物研发提速：多技术路线齐头并进，应用边界全面打开 目前，国内核酸药物研发呈现出明显的“多技术并进”态势。无论从管线数量还是技术类型来看，核酸药物已成为非常活跃的技术赛道，其中反义寡核苷酸（ASO）与小干扰RNA（siRNA）是目前主流的核酸药物开发类型，mRNA疫苗以及环形RNA等也开始在临床层面密集出现，共同推动核酸药物从“罕见病工具”逐步走向慢病管理和肿瘤免疫等更广阔的应用场景。 从作用机制上看，核酸药物的核心优势在于可直接作用于RNA，实现对致病基因表达的精准调控。以siRNA为代表的核酸干扰技术药物，通过21–23个碱基长度的小干扰RNA与靶mRNA结合，诱导其降解或阻断翻译，从而实现长期、可逆的基因沉默；而ASO药物则通过碱基互补配对形成DNA–RNA杂交双链，抑制翻译或招募RNase H降解mRNA。这类机制使核酸药物在慢性疾病管理中展现出“低给药频次、长期疗效”的潜在优势，有望在降低患者治疗负担的同时，改善总体医疗成本结构。 在心血管和代谢性疾病领域，2025年成为siRNA药物集中推进临床的重要一年。围绕PCSK9这一成熟靶点，杭州鼎乐新为的DNV001通过GalNAc-siRNA策略敲降肝细胞中PCSK9 mRNA，目标实现一年两次注射即可维持稳定降脂；石药集团的SYH2068则瞄准脂蛋白(a) Lp(a)，试图通过超长效基因沉默降低动脉粥样硬化性心血管事件风险。与此同时，安进引进的AMG 890（olpasiran）在国内启动III期研究，进一步强化了Lp(a)作为核酸药物“黄金靶点”的产业共识。 高血压成为2025年国内siRNA药物布局中另一个显著增长点。多家公司将目光集中在RAAS系统最上游的血管紧张素原（AGT）上，通过抑制AGT表达实现稳定降压。上海大睿生物的RN1871在年内获得临床默示许可，苏州施能康的SNK-2726以及北京悦康科创与杭州天龙联合开发的YKYY029，也均在临床前或临床早期阶段显示出持续、平稳的降压效果。这类产品的共同特点是给药频次低、作用时间长，具备明显的慢病管理属性。 在感染性疾病领域，核酸药物继续向“功能性治愈”目标推进。恒瑞医药的HRS-5635和北京凯因科技的KW-040均以慢性乙肝为切入点，通过siRNA干扰HBV关键基因表达，力图实现乙肝表面抗原的持续清除。与之形成对照的是反义核苷酸路线的代表产品——杭州浩博医药的AHB-137，其在II期研究中已观察到较高比例的HBsAg阴转，为ASO在乙肝领域的临床价值提供了重要验证。 在心血管外科与再生医学交叉领域，2025年还出现了新的RNA形态突破。上海环码生物开发的HM2002是一款环形RNA药物，通过在心肌内稳定表达VEGF促进血管新生，用于缺血性心脏病的辅助治疗。与传统线性RNA相比，环形RNA在稳定性和免疫原性方面具备天然优势，相关临床研究显示其在安全性和心功能改善方面具备初步可行性，为RNA药物形态多样化提供了现实样本。 肿瘤免疫方向是2025年核酸药物另一条高度活跃的主线。个性化和通用型mRNA肿瘤疫苗并行推进。上海瑞宏迪医药的RGL-270通过新抗原测序为患者定制专属mRNA疫苗，探索与PD-1抗体联合治疗实体瘤的可能性；苏州艾博生物的ABO2102则聚焦KRAS多突变位点，试图以多靶点设计覆盖更广泛患者人群。与此同时，北京圆因生物的TI-0093成为全球首个进入肿瘤临床研究阶段的环形RNA治疗性疫苗，标志着circRNA正式从技术概念走向临床验证。 mRNA疫苗示意图（图源：shutterstock） 在治疗性疫苗之外，预防性mRNA疫苗也在2025年继续扩展适应症边界。合肥阿法纳生物的AFN1204瞄准带状疱疹这一老龄化社会高负担疾病，试图以mRNA技术切入已被重组蛋白疫苗占据的成熟市场；石药集团的SYS6026和杭州嘉译生物的NT-INF-001，则分别在HPV相关肿瘤和RSV感染领域推进临床，显示出国内企业在mRNA序列设计和递送体系上的持续积累。 总体而言，今年以来，国内核酸药物研发已明显摆脱“单一技术路线试水”的阶段，呈现出靶点成熟化、适应症慢病化、产品形态多元化的特征。siRNA和ASO依然是临床推进的中坚力量，而mRNA与环形RNA正在打开新的想象空间。随着给药频次、长期疗效和安全性数据逐步积累，核酸药物正从“前沿技术”走向更具现实可行性的治疗选项。 总结 过去一年里，中国在细胞治疗、基因治疗和核酸药物领域的研发持续加速，不断展现出领先全球的技术和产品优势。细胞疗法在通用化、安全性与适应症扩展上持续进化，基因治疗在眼科等优势领域稳步深化，并开始探索向慢病延展的可行路径，核酸药物则凭借低给药频次和长期疗效优势，加速走向更广泛的人群与疾病场景。 总而言之，三类前沿药物正朝着更长期、精准和可持续的治疗方向发展。随着制造、监管和临床数据不断完善，中国创新也从“跟跑着”走向“领跑者”，加速将前沿科研成果转化为真正可用的治疗方案。 推荐阅读： 1.2025年12月，25款CGT疗法、核酸药物在国内获批临床 2.2025年11月，12款CGT疗法、核酸药物在国内获批临床 3.2025年10月，17款CGT疗法、核酸药物在国内获批临床 4.2025年9月，24款CGT疗法、核酸药物在国内获批临床 5.2025年8月，19款CGT疗法、核酸药物在国内获批临床 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