Phase I Trial for Patients With Advanced Hematologic Malignancies Undergoing Allogeneic Hematopoietic Cell Transplantation From an HLA-Mismatched Donor (7/8) With Orca-T

The study goal is to characterize the safety of the combination of Orca-T with dual agent GVHD prophylaxis.

开始日期2026-01-01

申办/合作机构

Stanford University

[+1]

NCT07216443

/ Recruiting临床2期

A Phase 2 Trial in Patients With Acute Myelogenous Leukemia and Myelodysplastic Syndrome Undergoing Reduced Intensity or Non-myeloablative Allogeneic Hematopoietic Cell Transplantation With Orca-T

This study will evaluate the safety, tolerability, and efficacy of Orca-T in participants undergoing reduced intensity or non-myeloablative allogeneic hematopoietic cell transplantation (alloHCT) for hematologic malignancies. Orca-T is an allogeneic stem cell and T-cell immunotherapy biologic manufactured for each patient (transplant recipient) from the mobilized peripheral blood of a specific, unique donor. It is composed of purified hematopoietic stem and progenitor cells (HSPCs), purified regulatory T cells (Tregs), and conventional T cells (Tcons).

开始日期2025-11-01

申办/合作机构

Orca Biosystems, Inc.

NCT06195891

/ Recruiting临床1期IIT

A Single Center, Non-Randomized, Phase 1b Study of Orca-T Following Escalated Dose of Total Marrow and Lymphoid Irradiation in Patients With Acute Leukemias and MDS

This phase I trial tests the side effects and best dose of total marrow lymphoid irradiation along with chemotherapy, with fludarabine and melphalan, with or without thiotepa, in combination with Orca-T cells for patients with acute myeloid leukemia (AML), acute lymphoblastic leukemia (ALL) or myelodysplastic syndrome (MDS). Total marrow and lymphoid irradiation is a targeted form of total body irradiation that uses intensity-modulated radiation therapy to target marrow, lymph node chains, and the spleen. It is designed to reduce radiation-associated side effects and maximize the radiation therapeutic effect. Giving chemotherapy with medications such as thiotepa, fludarabine, and melphalan before a treatment with stem cells helps kill cancer cells in the body and helps make room in the patient's bone marrow for new blood-forming cells (stem cells) to grow. Orca-T cells take cells from a donor and remove some of the T cells and replace them with partially engineered T cells in order to induce better tolerance in patients. Giving total marrow and lymphoid irradiation and chemotherapy followed by Orca -T cells may be an effective treatment for patients with AML, ALL or MDS.

开始日期2024-05-24

申办/合作机构

City of Hope National Medical Center

[+1]

100 项与 Orca-T (Orca Bio) 相关的临床结果

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100 项与 Orca-T (Orca Bio) 相关的转化医学

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100 项与 Orca-T (Orca Bio) 相关的专利（医药）

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项与 Orca-T (Orca Bio) 相关的文献（医药）

2022-10-01·Clinical Lymphoma Myeloma & Leukemia

CT-524 Orca-T, A Precision Engineered Allograft, Results in High GVHD-Free and Relapse-Free Survival Following Myeloablative Conditioning for Hematological Malignancies

Article

作者: Meyer, Everett ; Putnam, Amy ; Waller, Edmund ; Gandhi, Arpita ; Hoeg, Rasmus ; Fernhoff, Nathaniel ; Oliai, Caspian ; Abedi, Mehrdad ; Killian, M Scott ; Shaw, Bronwen ; Pavlova, Anna ; Mcclellan, James ; Negrin, Robert ; Mehta, Rohtesh ; Srour, Samer ; McGuirk, Joseph

BACKGROUND:

Rates of graft-versus-host disease (GVHD) and non-relapse mortality (NRM) following myeloablative allogeneic hematopoietic stem cell transplant (MA-alloHSCT) remain unacceptably high. Orca-T is a high-precision, allogeneic investigational cell therapy product comprised of stem and immune cells that leverages highly purified, polyclonal donor regulatory T cells to control alloreactive immune responses, reducing the need for pharmacologic GVHD prophylaxis. Orca-T is produced in a central GMP facility and has been successfully scaled to clinical centers throughout the U.S.

AIMS:

The aim of these studies was to evaluate the safety and efficacy of Orca-T in patients with hematologic malignancies.

METHODS:

Data are reported for 138 patients with high-risk hematologic malignancies who received Orca-T in a single-center Phase 1/2 study (n=41) and a multicenter Phase 1b study (n=97) and had ≥ 100 days of follow-up as of 2/28/22. Orca-T was produced from G-CSF-mobilized peripheral blood (PB) from MRD (n=72), MUD (n=62), or MMUD (n=4). Median follow-up for recipients was 300 days (range: 27-1941). Median age was 49 years, and diagnoses included AML (43%), ALL (27%), MDS (10%), myelofibrosis (7%), and CML (6%). Patients received MAC (busulfan-based, n=109; TBI-based, n=27; BCNU, n=2) followed by GVHD prophylaxis with either single-agent tacrolimus (n=127), sirolimus (n=7), or tacrolimus plus mycophenolate (n=4, MMUD). A contemporaneous CIBMTR-based control arm was obtained that consisted of patients with similar diagnoses who received MA-alloHSCT from a PB source followed by tacrolimus/methotrexate prophylaxis.

RESULTS:

Orca-T was successfully manufactured, distributed, and infused for all patients. Overall time from donor centers to recipient centers was under 60 hours in all cases. Median time to neutrophil engraftment was 13 days. Rates of grade ≥ 3 acute GVHD in the first 180 days and moderate to severe chronic GVHD through 1 year were low at 4% and 5%, respectively. NRM was infrequent at 4% through 1 year. Orca-T exhibited GVHD-free relapse-free survival (GRFS) of 71% & OS of 90% at 1 year. No formal comparison to CIBMTR cohort was performed.

CONCLUSIONS:

Results from patients treated with Orca-T, a high-precision Treg-engineered donor product, suggest a reduction in cGVHD, improved GRFS, and low toxicity relative to historic data. A multicenter randomized-control phase 3 trial comparing Orca-T to SOC is enrolling.

Experimental hematology & oncology

Advances in graft-versus-host disease prevention strategies: latest updates from the 2022 ASH annual meeting

Letter

作者: Xu, Yang ; Wu, Depei ; Chen, Yiyin

Abstract:

This review summarizes the significant advancements in prophylaxis against graft-versus-host disease (GvHD) presented at the 2022 ASH Annual Meeting. The use of innovative agents and regimens, along with the conventional prophylactic approach of combining post-transplant cyclophosphamide and anti-thymocyte globulin, were discussed. The innovative agents and regimens highlighted in this review include abatacept, the first FDA-approved drug for acute GvHD prophylaxis; RGI-2001, which promotes the expansion of regulatory T cells; and cell therapies such as Orca-T and Orca-Q. These advancements provide promising strategies and options for GvHD prevention, offering hope for improved post-transplant patient outcomes in terms of survival rates.

ACTA HAEMATOLOGICA

Future Directions in Allogeneic Stem Cell Transplantation in Acute Lymphoblastic Leukemia

Review

作者: Rafaeli, Natalie ; Kebriaei, Partow

Background: Allogeneic stem cell transplantation (ASCT) has been a cornerstone of acute lymphoblastic leukemia (ALL) treatment for decades, with significant improvements in patient survival. These advancements are linked to better therapies, refined conditioning regimens, and minimal residual disease monitoring. Despite progress, challenges remain in reducing relapse, treatment-related mortality, and toxicity. Summary: This article explores recent advancements in ASCT for ALL, focusing on conditioning regimens, graft engineering, and post-transplant therapies. Key developments include identifying patients who benefit from reduced-intensity conditioning over myeloablative conditioning or reduction in dose of total body irradiation (TBI), leading to improved outcomes and lower toxicity. Innovative graft manipulation strategies, such as Orca-T and Orca-Q, aim to enhance graft-versus-leukemia effects while minimizing graft-versus-host disease (GVHD). Additionally, post-transplant therapies, including targeted treatments, immunotherapies, and CAR-T cells, are showing promise in preventing relapse. Advances in mismatched donor use and GVHD prophylaxis are broadening donor options and reducing adverse effects, improving ASCT’s safety and effectiveness in ALL. Key Messages: ASCT remains a critical treatment for high-risk ALL, with advancements in conditioning, graft engineering, and post-transplant strategies. Future focus will be on optimizing patient selection, use in post-CAR-T consolidation, and refining graft manipulation, aiming to personalize ASCT and enhance survival and quality of life for ALL patients.

项与 Orca-T (Orca Bio) 相关的新闻（医药）

2025-11-19

·创鉴汇

2026年有望上市新药前瞻：三大核心治疗领域重塑医疗格局

当医疗技术的车轮滚滚向前，每一款新药的诞生都可能成为改变患者命运的关键钥匙。2026年，将有一批处于后期研发阶段的候选药物有望登陆市场，其中肿瘤、心血管、神经三大领域的创新突破尤为引人注目。这些药物不仅代表着全新的药物类别，更可能颠覆现有治疗标准，开辟百亿甚至千亿市场空间。来自Biomedtracker的专业报告，为我们揭开了这些潜在“重磅炸弹”药物的神秘面纱。 Biomedtracker作为医药研发追踪机构，其发布的《2026年关键潜在药物上市报告》中，纳入2025年7月前处于3期或更晚阶段的候选药物，核心筛选依据包括产品上市催化剂、审批决策节点、监管申报动态以及3期或关键试验数据读出等关键信息。 ▲《Key Potential Drug Launches in 2026》封面图（图片来源：Biomedtraker与Datamonitor Healthcare）更重要的是，这些药物需具备三大核心特质之一：具备重磅炸弹潜力（年销售额有望突破10亿美元）、能显著改变现有治疗标准、代表全新药物类别。这份报告的价值不仅在于为医药行业从业者提供战略决策参考，更在于让患者和医疗工作者提前洞察即将到来的治疗变革。肿瘤领域：精准疗法与联合治疗引领变革肿瘤治疗已进入精准医疗时代，2026年即将上市的多款肿瘤药物，无论是靶向治疗、免疫治疗还是细胞治疗，都展现出了前所未有的治疗潜力，有望改变多种癌症的治疗格局。 Orca Bio公司的Orca-T是一种研究性异基因T细胞疗法，由来自异基因供体的干细胞和免疫细胞制成，通过高度纯化的多克隆供体调节性T细胞来调节同种异体免疫反应，用于治疗急性淋巴细胞白血病（ALL）、急性髓系白血病（AML）、骨髓增生异常综合征（MDS）等多种血液系统恶性肿瘤。该药物已获得美国FDA的再生医学先进疗法（RMAT）和孤儿药资格，用于预防造血干细胞移植合格患者的移植物抗宿主病（GvHD）或死亡。 3期Precision-T试验将Orca-T与传统异基因造血干细胞移植（alloHSCT）进行对比，在中位随访11.4个月时，试验达到主要终点：Orca-T治疗组患者在1年时无中重度慢性GvHD生存率为78%，显著高于alloHSCT组的38%；次要终点方面，Orca-T组的总生存率为94%，高于alloHSCT组的83%，中重度GvHD的累积发生率仅为13%，远低于alloHSCT组的44%。Orca-T预计将于2025年底提交BLA申请，若获批，将重新定义ALL、AML和高危MDS的移植治疗，减少对强化GvHD预防的依赖。 CG Oncology公司的cretostimogene grenadenorepvec是一种溶瘤病毒药物，作为表达GM-CSF的腺病毒，能够在癌细胞内复制并破坏癌细胞，主要针对卡介苗（BCG）无应答的非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）。3期BOND-003单药治疗试验显示，在BCG治疗后12个月内疾病复发的患者中，cretostimogene的任何时间完全缓解（CR）率高达74.5%；2期CORE-001联合Keytruda（帕博利珠单抗）试验中，CR率更是达到82.9%。该药物已获得快速通道和突破性疗法资格。CG Oncology计划于2025年第四季度提交BLA申请，若获得FDA批准，cretostimogene将成为潜在首个获批用于膀胱癌的溶瘤腺病毒药物，于2026年上市。 Daiichi Sankyo和AstraZeneca联合开发的Enhertu（曲妥珠单抗deruxtecan）是一款针对HER2的抗体偶联药物（ADC），已在多个乳腺癌亚型中展现出变革性临床获益。为了将Enhertu推向更早的治疗阶段，3期DESTINY-Breast05试验已启动。美国约有3万名、欧盟约有3.7万名早期HER2阳性乳腺癌患者接受辅助治疗。目前辅助治疗领域的标准疗法Kadcyla的3年无浸润性疾病生存率仅为83%，而DESTINY-Breast05试验聚焦于肿瘤更大、淋巴结受累更多的高危患者，这些患者在现有治疗下最有可能复发。该试验预计于2025年12月公布结果，若数据积极，有望为高危早期HER2阳性乳腺癌患者提供更有效的治疗选择。心血管领域：多靶点突破，重塑心脑血管疾病治疗心血管疾病是全球头号死因，涵盖冠心病、心力衰竭、高血压、血脂异常等多个亚型，现有治疗方案仍存在诸多局限。2026年，多款具有创新机制的药物将登场，从不同角度为心血管疾病治疗带来新的突破。 Faraday Pharmaceuticals公司的FDY-5301是一种创新的碘化钠制剂，专门用于治疗ST段抬高型心肌梗死（STEMI）患者经皮冠状动脉介入治疗（PCI）后的再灌注损伤。当心肌梗死发生后，PCI手术虽能快速恢复心肌供血，但组织的快速再氧合会产生过量的活性氧（ROS），尤其是过氧化氢，从而导致心肌再灌注损伤，加重心脏组织损伤。 FDY-5301的作用机制是作为催化剂，将过氧化氢转化为水和氧气，从而减轻缺血再灌注损伤（IRI），而目前尚无获批用于治疗IRI的药物，这一机制填补了该领域的治疗空白。2期试验结果显示，FDY-5301治疗组患者的梗死面积显著减少，心脏功能得到改善，且药物耐受性良好。基于这些积极结果，Faraday Pharmaceuticals已启动3期IOCYTE AMI-3试验，顶线数据预计于2025年下半年公布，有望在2026年底完成监管申报和获批。 Cytokinetics公司的aficamten针对肥厚型心肌病（HCM），这是一种遗传性心脏病，表现为左心室肌肉异常肥厚、僵硬，梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）则因心肌肌球蛋白-肌动蛋白相互作用过度，导致收缩过强。作为第二代小分子心脏肌球蛋白抑制剂，aficamten通过显著减慢磷酸盐释放来降低ATP酶活性，稳定弱肌动蛋白结合状态，从而减少过度收缩。 Aficamten具有更短的半衰期和更可预测、更快的滴定速度，安全性和耐受性也更优——左心室射血分数<50%的发生率仅为3.5%。3期SEQUOIA-HCM试验显示，aficamten治疗24周后，患者的峰值摄氧量较安慰剂显著改善；MAPLE-HCM试验则表明，与β受体阻滞剂美托洛尔相比，aficamten单药治疗在第24周的峰值摄氧量较基线有统计学显著改善。 Novo Nordisk公司的Rybelsus（司美格鲁肽）则在心血管疾病领域实现了新的突破。作为口服胰高血糖素样肽-1（GLP-1）受体激动剂，Rybelsus原本用于2型糖尿病的治疗，而3期SOUL心血管结局试验（CVOT）证实了其在心血管方面的获益，有望于2026年在美国获得标签扩展，用于伴有已确立心血管疾病和/或慢性肾病（CKD）的2型糖尿病患者。 SOUL试验数据显示，在标准治疗基础上，Rybelsus较安慰剂显著降低了14%的主要不良心血管事件（MACE）风险。若获批，Rybelsus将成为潜在首个获批用于降低MACE风险的口服GLP-1受体激动剂，其带来的具有临床意义的体重减轻效应，对于合并肥胖的患者而言是另一大优势。神经领域：罕见病与常见病的双重突破神经系统疾病种类复杂，治疗难度大，无论是罕见的亨廷顿舞蹈症，还是常见的帕金森病、阿尔茨海默病相关精神症状，都给患者和家庭带来了沉重负担。2026年，多款创新药物将针对这些疾病，带来新的治疗希望。 uniQure公司的AMT-130是一种研究性基因疗法，用于治疗亨廷顿舞蹈症（HD）——一种由亨廷顿（HTT）基因中CAG三核苷酸重复扩增引起的罕见遗传性神经退行性疾病。AMT-130采用AAV5载体递送微小RNA（miHTT），能够在中枢神经系统中选择性沉默突变HTTmRNA，具有靶向基因沉默且脱靶效应最小的特点。该药物已获得美国FDA的突破性疗法资格和再生医学先进疗法（RMAT）资格，加速了其研发和审查进程。目前AMT-130正在进行1/2期临床试验，24个月中期分析显示，高剂量组患者的疾病进展速度较外部自然史对照降低了80%，低剂量组则有30%的减缓趋势；同时，治疗患者的脑脊液中神经丝轻链（NfL）水平降低了11%。2024年底，uniQure与FDA就加速批准路径达成一致，FDA同意1/2期试验结果（结合外部对照数据）可支持BLA申请，公司计划于2026年第一季度提交BLA申请。若获批，AMT-130将成为潜在首个用于HD的疾病修饰基因疗法，通过一次性干预，将治疗范式从症状管理转向持久的疾病稳定。 Axsome Therapeutics公司的Auvelity则聚焦于阿尔茨海默病相关的神经精神症状，这类症状包括躁动、攻击行为和精神病性症状，严重影响患者的生活质量和照护者的负担。Auvelity是右美沙芬和安非他酮的口服组合制剂，2022年已获得FDA批准用于治疗抑郁症，其中右美沙芬作为NMDA受体拮抗剂并作用于sigma-1受体，安非他酮则是去甲肾上腺素-多巴胺再摄取抑制剂。 Axsome Therapeutics公布的ADVANCE-1 2/3期试验结果显示，在第5周，Auvelity治疗组的CMAI评分较安慰剂改善了3.9分；3期ACCORD-1和ACCORD-2试验达到主要终点，与安慰剂相比，复发风险显著降低3.6倍。Axsome计划于2025年第三季度提交sNDA，若获批，将为阿尔茨海默病相关神经精神症状的治疗带来新的选择。 AbbVie公司的tavapadon针对帕金森病（PD），这是一种常见的神经退行性疾病。作为口服片剂，tavapadon靶向D1/D5多巴胺受体，旨在避免激活D2/D3多巴胺受体相关的副作用。尽管在药效方面可能与左旋多巴（标准疗法）没有显著差异，但tavapadon的24小时半衰期支持每日一次给药，相比需要每日多次给药的左旋多巴，能够改善持续的运动控制，降低运动障碍的发生风险。虽然一项针对中重度PD的2期研究因缺乏疗效而终止，但此后tavapadon在不同PD阶段的三项3期试验中均取得了积极结果。目前，一项为期58周的开放标签试验（TEMPO-4）正在进行中，AbbVie计划在2025年提交tavapadon用于PD的NDA申请，若获批，将为帕金森病患者提供新的治疗选择。总结：2026年，期待医疗创新的黄金时代到来这些即将上市的新药，不仅是医药企业研发实力的体现，更是无数患者和医疗工作者的期待。它们的到来，将彻底改变多个疾病领域的治疗格局，为患者带来更长的生存期、更好的生活质量，同时也将推动全球医疗健康事业的持续进步。当然，药物研发之路充满不确定性，尽管这些候选药物均处于后期研发阶段，但最终能否顺利获批、上市后能否达到预期的临床效果和市场表现，仍需时间的检验。但无论如何，这些创新药物所代表的医疗进步方向值得我们期待，2026年，一个更加精准、高效、便捷的治疗时代即将到来。读者们请星标⭐创鉴汇，第一时间收到推送免责声明：本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。版权说明：欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转发/复制至其他平台。转发授权请在「创鉴汇」微信公众号留言联系我们。更多数据内容推荐点击“在看”，分享创鉴汇健康新动态

2025-11-04

·盛诺一家

盘点｜10月美国加速审评18种抗癌新药/新疗法，多个癌种迎来治疗新突破！

本文由盛诺一家原创编译，转载需经授权 2025年10月是肿瘤治疗领域非常重要的一个月，美国食品药品监督管理局（FDA）接连发布了一系列关键审批决定。这期间，多个针对不同癌症类型的药物获得了“完全批准”或“加速批准”，为实体瘤和血液系统恶性肿瘤患者带来了更多治疗选择。 ⏳点击跳转，查看详情：《盘点｜10月美国重磅批准5款抗癌新疗法，为多种癌症患者带来新曙光！》此外，FDA继续通过授予“快速通道”、“孤儿药”、“优先审评”和“突破性疗法”资格，加速有前景新药的研发。这些动态显示出未来癌症治疗领域将迎来一批创新疗法。本文将盘点这些对肿瘤治疗格局有重大影响的FDA新动向。来源：FIERCE Biotech网站 FDA的“快速通道认证”，旨在加速药物研发和审批，提供更频繁的FDA沟通机会，并使药物有资格获得加速批准或优先审评。 FDA授予“孤儿药”资格的药物和生物制剂，旨在为罕见疾病的治疗、诊断或预防提供安全有效的解决方案。获得该资格的药物将享受一系列激励政策。 FDA授予的“优先审评”资格，意味着该药物若获批，将显著优于现有疗法，比如更安全、更有效，或能预防严重疾病，或能提高患者依从性（让患者更好地按照医生的建议去做治疗和随访）。 FDA的“突破性疗法”认定，用于加速开发和审评在严重或危及生命疾病中相较现有疗法有显著改善潜力的药物。 1、FDA受理T-DXd联合THP用于HER2阳性乳腺癌的补充申请（sBLA） 10月1日，FDA受理了T-DXd（Enhertu，德曲妥珠单抗）联合紫杉醇（Taxol）、曲妥珠单抗（Herceptin）和帕妥珠单抗（Perjeta）（简称THP方案），用于HER2阳性II或III期乳腺癌成人患者新辅助治疗的补充生物制品许可申请（sBLA）。该申请的目标审评截止日期（PDUFA日期）定为2026年5月18日，将在此之前做出审评决定。 T-DXd是由日本第一三共（Daiichi Sankyo）研发的一款抗体偶联药物（ADC）。截至目前，该药已在多个国家/地区获批上市，包括中国。 2、FDA授予ETX-636在PIK3CA突变、HR阳性乳腺癌中的快速通道资格 10月1日，FDA授予ETX-636授予快速通道资格，用于治疗携带PIK3CA突变的激素受体阳性（HR+）、HER2阴性晚期乳腺癌患者。来源：ChatGPT生成AI示意图 ETX-636是由美国Ensem Therapeutics公司研发的一种靶向PIK3CA突变的变异特异性别构调节抑制剂。目前该药仍处于临床开发阶段，尚未在全球任何国家/地区获批上市。 ⏳点击跳转，查看详情：《PIK3CA突变乳腺癌患者新希望：美国新药ETX-636获快速通道资格！》 3、AMXT 1501与DFMO联合获FDA孤儿药资格，用于神经母细胞瘤 10月2日，FDA授予AMXT 1501与DFMO（商品名Iwilfin，学名difluoromethylornithine）联合用于神经母细胞瘤的孤儿药资格。来源：摄图网 AMXT 1501是一种新型的“多胺转运抑制剂”，其作用机制是阻断肿瘤细胞对多胺的吸收，而多胺是肿瘤生长和存活所必需的物质。目前该药仍处于临床开发阶段，尚未在全球任何国家/地区获批上市。 ⏳点击跳转，查看详情：《AMXT 1501联合DFMO获孤儿药资格，为神经母细胞瘤患者带来新希望》 4、Orca-T获FDA优先审评资格，用于血液系统恶性肿瘤 10月6日，FDA受理了Orca-T的生物制品许可申请（BLA），并授予其优先审评资格，用于治疗血液系统恶性肿瘤。 Orca-T是一种异体T细胞免疫疗法，由美国Orca Bio公司开发，用于治疗血液系统恶性肿瘤，包括急性髓系白血病（AML）、急性淋巴细胞白血病（ALL）及骨髓增生异常综合征（MDS）。目前该药仍处于临床开发阶段，尚未在全球任何国家/地区获批上市。 FDA设定的PDUFA目标审评日期为2026年4月6日，将在此之前做出审评决定。 5、WTX-124获FDA快速通道资格，用于难治性黑色素瘤 10月8日，FDA授予WTX-124快速通道资格，用于治疗经过标准免疫治疗后仍进展的局部晚期或转移性皮肤黑色素瘤患者。 WTX-124是由美国Werewolf Therapeutics公司研发的一款条件激活型白介素-2（IL-2）免疫疗法。截至目前，该药尚未在任何国家/地区获批上市。 6、FDA授予ADCE-D01在软组织肉瘤中的快速通道资格 10月9日，FDA授予ADCE-D01快速通道资格，用于治疗软组织肉瘤。 ADCE-D01是由丹麦Adcendo ApS公司开发的一种“首创”抗体偶联药物（ADC），靶向uPARAP（尿激酶型纤溶酶原激活物受体相关蛋白）。截至目前，该药尚未在任何国家/地区获批上市。 7、Ficerafusp Alfa获FDA突破性疗法资格，用于HPV阴性头颈癌 10月13日，FDA授予Ficerafusp Alfa（代号BCA101）与帕博利珠单抗（Keytruda）联合，用于HPV阴性、复发或转移性头颈鳞状细胞癌（HNSCC）一线治疗的突破性疗法资格。 Ficerafusp Alfa是由美国Bicara Therapeutics公司研发的一款双功能抗体药物，同时靶向EGFR（表皮生长因子受体）和 TGF-β（转化生长因子β）。截至目前，该药尚未在任何国家/地区获批上市。 8、FDA授予Sonrotoclax用于复发/难治型套细胞淋巴瘤的突破性疗法资格 10月14日，FDA授予Sonrotoclax（代号BGB-11417）突破性疗法资格，用于经BTK抑制剂及抗CD20药物治疗后复发或难治的成人套细胞淋巴瘤（MCL）患者。 Sonrotoclax是由瑞士BeOne Medicines公司研发的新一代BCL-2抑制剂。截至目前，该药尚未在任何国家/地区获批上市。 9、FDA授予NG-350A快速通道资格，用于pMMR型直肠癌 10月14日，FDA授予NG-350A快速通道资格，用于治疗错配修复功能正常（pMMR）的局部晚期直肠癌患者。来源：ChatGPT生成AI示意图 NG-350A是由美国Akamis Bio公司研发的一款溶瘤免疫疗法。截至目前，该药尚未在任何国家/地区获批上市。 ⏳点击跳转，查看详情：《直肠癌新疗法NG-350A获快速通道资格，让更多患者有机会免于手术！》 10、FDA授予MNV-201孤儿药资格，用于低危骨髓增生异常综合征（MDS） 10月15日，FDA授予MNV-201孤儿药资格，用于治疗骨髓增生异常综合征（MDS）。 MNV-201是由以色列Minovia Therapeutics公司研发的一款线粒体细胞疗法。截至目前，该药尚未在任何国家/地区获批上市。 11、癌症疫苗EO2463获FDA快速通道资格，用于滤泡性淋巴瘤 10月16日，FDA授予创新免疫疗法EO2463快速通道资格，用于治疗滤泡性淋巴瘤。来源：ChatGPT生成AI示意图 EO2463是由法国Enterome公司研发的一种OncoMimics™癌症疫苗，属于免疫疗法。截至目前，该疗法尚未在任何国家／地区获批上市。 ⏳点击跳转，查看详情：《46%患者肿瘤显著缩小或完全消失！癌症疫苗EO2463治疗淋巴瘤疗效突出，获加速审批》 12、FDA受理XS003用于慢性髓性白血病的新药申请 10月21日，FDA受理XS003的新药申请（NDA），用于治疗慢性髓性白血病（CML）。 XS003是由瑞典Xspray Pharma AB公司研发的一种以尼洛替尼（Tasigna）为参考的酪氨酸激酶抑制剂（TKI）新制剂。 FDA设定的PDUFA目标日期为2026年6月18日，将在此之前做出审评决定。 13、FDA授予Enfortumab Vedotin联合帕博利珠单抗，在MIBC中的优先审评资格 10月22日，FDA授予Enfortumab Vedotin-ejfv（Padcev）联合帕博利珠单抗（Keytruda），用于接受根治性膀胱切除术及标准盆腔淋巴结清扫术患者的补充申请（sBLA）优先审评资格。适应症为不适合或拒绝含铂化疗的肌层浸润性膀胱癌（MIBC）患者的围手术期治疗。来源：博鳌乐城医疗先行区中心药房公众号 Padcev是一种新型抗体偶联药物（ADC），由美国Seagen公司和日本安斯泰来（Astellas）制药公司共同研发。截至目前，该药已在多个国家/地区获批上市，包括中国。 14、FDA授予MT-125快速通道资格，用于胶质母细胞瘤 10月22日，FDA授予MT-125快速通道资格，用于治疗胶质母细胞瘤（GBM）。 MT-125由美国Myosin Therapeutics研发，是一种首创双靶点小分子药物。截至目前，该药尚未在任何国家/地区获批上市。 ⏳点击跳转，查看详情：《胶质母细胞瘤新药MT-125获美国药监局授予“快速通道”资格，年底将开展人体试验》 15、Pamlectabart Tismanitin获FDA快速通道资格，用于多发性骨髓瘤 10月23日，FDA授予Pamlectabart Tismanitin（代号HDP-101）快速通道资格，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤患者。 Pamlectabart Tismanitin是由德国 Heidelberg Pharma AG公司研发的一款新型抗体偶联药物（ADC）。截至目前，该药尚未在任何国家/地区获批上市。 16、FDA授予Zenocutuzumab突破性疗法资格，用于NRG1融合型胆管癌 10月24日，FDA授予Zenocutuzumab（商品名Bizengri）突破性疗法资格，用于治疗带有NRG1基因融合的晚期或不可手术胆管癌患者。来源：ChatGPT生成AI示意图 Zenocutuzumab是由荷兰Merus N.V.公司研发的一款双特异性抗体药物，靶向HER2和HER3受体，用于治疗携带NRG1基因融合的实体瘤。截至目前，该药已在美国获批上市，用于接受过系统治疗后、携带NRG1基因融合的晚期不可切除或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）或胰腺腺癌成人患者。该药在中国大陆尚未获批上市。 ⏳点击跳转，查看详情：《新一代抗癌药Zenocutuzumab获突破性疗法认定，为罕见胆管癌患者带来新希望！》 17、Daraxonrasib获FDA孤儿药资格，用于胰腺癌 10月27日，FDA授予Daraxonrasib（代号RMC-6236）孤儿药资格，用于治疗胰腺癌。来源：ChatGPT生成AI示意图 Daraxonrasib（研发代号RMC-6236）是由美国Revolution Medicines公司开发的一种口服、直接作用的RAS（ON）多靶点抑制剂，具有潜力治疗多种由RAS致癌突变驱动的肿瘤。截至目前，该药尚未在任何国家/地区获批上市。 18、FDA授予ZEN-3694孤儿药资格，用于NUT癌 10月27日，FDA授予ZEN-3694孤儿药资格，用于治疗罕见的NUT癌。 ZEN3694是由加拿大Zenith Epigenetics Ltd.公司研发的一种口服BET溴结构域抑制剂（BETi）。截至目前，该药尚未在任何国家/地区获批上市。编者按从今年10月FDA密集加速审评的抗癌新药/新疗法可以看出，全球肿瘤治疗正进入一个“精准与突破并行”的新时代——无论是针对罕见癌症的孤儿药、加速审批的免疫疗法，还是新一代抗体偶联药物（ADC）与细胞疗法等，都在不断刷新患者的生存曲线。盛诺一家始终关注全球最前沿的抗癌药物与治疗进展，并已与美国、英国、日本等多个国家的知名医院建立官方签约合作关系，致力于帮助中国患者第一时间了解并获得这些创新药物和疗法。如果您或家人正面临复杂、难治的癌症诊疗抉择，想了解更多癌症等重大、复杂疾病的海外前沿研究成果、药物、疗法信息，请扫描下方二维码联系我们，盛诺一家的全球就医规划师可为您提供专业的就医路径规划和全球优质医疗资源快速对接服务，包括预约国外权威专家一对一远程咨询、快速办理医疗签证前往海外权威医院就医等。请在备注中输入口令：11042 资料来源： https://www.targetedonc.com/view/october-2025-a-look-at-fda-oncology-approvals-and-designations 关于我们盛诺一家只做一件事情，就是为国内患者在全球范围内寻找就医途径。只要人类还有办法，不论是创新的药物还是疗法，不论是在美国哈佛，还是英国、日本著名医院，我们都会快速找到，将信息提供给患者，帮助患者快速和全球专家视频咨询，或直接飞到发达国家进行治疗。很多患者因此重获新生。点赞、转发、收藏，一键三连！

突破性疗法快速通道优先审批孤儿药

2025-11-03

·Business Wire

Orca Bio to Present New Clinical Data on Its High-Precision Cell Therapies at the 67th American Society of Hematology Annual Meeting

MENLO PARK, Calif.--(BUSINESS WIRE)--Orca Bio, a late-stage biotechnology company committed to transforming the lives of patients through high-precision cell therapy, today announced that new clinical data will be presented in three oral and three poster sessions at the American Society of Hematology (ASH) Annual Meeting from December 6-9 in Orlando, FL. The presentations will span its pipeline of investigational allogeneic T-cell immunotherapies for the treatment of multiple hematological malignancies including Orca-T, Orca-Q and the Orca-T and allogeneic CAR-T combination therapy, OrCAR-T. “Our ongoing clinical evaluation of our pipeline across diverse patient populations, conditioning regimens and donor types underscores our commitment to advancing care for people with blood cancer,” said Nate Fernhoff, Ph.D., co-founder and chief executive officer of Orca Bio. “We look forward to presenting new and expanded evidence from the pivotal Phase 3 study of our lead T-cell immunotherapy, Orca-T, along with data highlighting the potential of our next-generation candidate, Orca-Q, to enable treatment without GvHD prophylaxis. Overall, these findings mark meaningful progress toward our goal of delivering our high-precision approach to more patients who may benefit.” The ASH abstracts are now available at www.hematology.org. Details of the Orca Bio oral and poster presentations follow: Oral Session: 721. Allogeneic Transplantation: Conditioning Regimens, Engraftment, and Acute Toxicities: Improving Outcomes by Decreasing Transplant-Related Complications Title: Allogeneic HSC and Regulatory T cell (Orca-T) Engineered Cell Therapy Following Reduced Intensity Conditioning: Results of a Single Center Phase 1 Study Abstract Number: 111 Date and Time: December 6, 2025 at 10:00 AM EST Location: OCCC - Chapin Theater (320) Oral Session: 732. Allogeneic Transplantation: Disease Response and Comparative Treatment Studies: Biologic Predictors and Novel Platforms Integrating CAR T with Transplant Title: Superior Efficacy and Persistence of Orca-T-Allogeneic CAR19/22 Versus Autologous CAR19/22 in High-Risk Adult B-ALL Abstract Number: 514 Date and Time: December 7, 2025 at 10:15 AM EST Location: OCCC - Chapin Theater (320) Oral Session: 722. Allogeneic Transplantation: Acute and Chronic GVHD and Immune Reconstitution: GVHD Prevention: Post-transplant cyclophosphamide and beyond Title: Preliminary Safety and Efficacy of Myeloablative Orca-Q with Tacrolimus or without GVHD Prophylaxis for Treatment of Advanced Hematologic Malignancies Abstract Number: 932 Date and Time: December 8, 2025 at 3:00 PM EST Location: OCCC - W331 Poster Session: 722. Allogeneic Transplantation: Acute and Chronic GVHD and Immune Reconstitution: Poster I Title: Orca-T Improves cGVHD-free Survival in Patients with a Broad Range of Demographic and Clinical Variables: Results of Randomized, Phase 3 Trial Abstract Number: 2477 Date and Time: December 6, 2025 at 5:30 PM - 7:30 PM EST Location: OCCC - West Halls B3-B4 Poster Session: 722. Allogeneic Transplantation: Acute and Chronic GVHD and Immune Reconstitution: Poster I Title: Orca-T Demonstrates Favorable Quality of Life and Healthcare Resource Use Compared to Standard AlloHSCT plus Tac/MTX for GVHD Prevention in a Randomized Phase 3 Clinical Trial (Precision-T) Abstract Number: 2473 Date and Time: December 6, 2025 at 5:30 PM - 7:30 PM EST Location: OCCC - West Halls B3-B4 Poster Session: 722. Allogeneic Transplantation: Acute and Chronic GVHD and Immune Reconstitution: Poster III Title: Observational Comparison of Orca-T to Registry-Based Post-Transplant Cyclophosphamide Patients using Matched Unrelated Donor Abstract Number: 6029 Date and Time: December 8, 2025 at 6:00 PM - 8:00 PM EST Location: OCCC - West Halls B3-B4 About Orca-T Orca-T is an investigational allogeneic T-cell immunotherapy being evaluated for the treatment of multiple hematologic malignancies including acute leukemias and myelodysplastic syndromes. Orca-T is composed of highly purified regulatory T-cells, hematopoietic stem cells and conventional T-cells derived from either related or unrelated matched donors. Orca-T has received Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) and Orphan Drug Designation for the prevention of graft versus host disease or death in patients eligible for hematopoietic stem cell transplant from the U.S. Food and Drug Administration (FDA). The Biologics License Application (BLA) for Orca-T is currently under Priority Review with the FDA with a PDUFA target action date of April 6, 2026. About Orca-Q Orca-Q is Orca Bio’s second-generation investigational allogeneic T-cell immunotherapy under evaluation in clinical trials for the treatment of multiple hematologic malignancies, including in patients with haploidentical and mismatched donors. Orca-Q is a proprietary composition of stem cells combined with specific T-cell subsets derived from healthy donors and engineered by Orca Bio’s high-precision platform. About Orca Bio Orca Bio is a late-stage biotechnology company developing high-precision cell therapies for the treatment of blood cancer and autoimmune diseases. The company’s manufacturing platform uses single-cell precision to create personalized cell therapy products intended to replace a patient’s diseased blood and immune system with a healthy one. At Orca Bio, we are on a mission to redefine what’s possible for patients by transforming the field of curative allogeneic cell therapy. For more information, visit www.orcabio.com. Trademarks or registered trademarks used in this press release are the property of their respective owners.

细胞疗法免疫疗法临床3期ASH会议临床结果

100 项与 Orca-T (Orca Bio) 相关的药物交易

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研发状态

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
急性淋巴细胞白血病	申请上市	美国	Orca Biosystems, Inc.	2025-10-06
急性髓性白血病	申请上市	美国	Orca Biosystems, Inc.	2025-10-06
骨髓增生异常综合征	申请上市	美国	Orca Biosystems, Inc.	2025-10-06
混合表型急性白血病	临床3期	美国	Orca Biosystems, Inc.	2022-06-21
继发性骨髓增生异常综合征	临床3期	美国	Orca Biosystems, Inc.	2022-06-21
高危骨髓增生异常综合征	临床3期	美国	Orca Biosystems, Inc.	-
骨髓纤维化	临床2期	美国	Orca Biosystems, Inc.	-
前体B细胞成淋巴细胞白血病淋巴瘤	临床1期	美国	Stanford University	2022-08-18
急性转化期慢性粒细胞性白血病	临床1期	美国	Orca Biosystems, Inc.	2019-11-21
Blastic浆细胞样树突状细胞肿瘤	临床1期	美国	Orca Biosystems, Inc.	2019-11-21

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT05316701 (Precision-T \| AML-643 \| Orca-T, CTgov)	临床3期	急性髓性白血病 \| 继发性骨髓增生异常综合征 \| 急性淋巴细胞白血病 ... 更多	187	Orca-T	夢遞憲廠窪鬱襯鹽顧餘 = 壓鬱糧願簾膚觸鏇夢網鏇選廠願膚膚願築顧構 (鏇壓選鬱夢蓋積衊願繭, 齋製餘築築選蓋選構鹹 ~ 鑰鏇壓餘網鑰齋鬱願餘) 更多	-	2025-09-26
NCT05316701 (Precision-T, PipelineReview) 人工标引	临床3期	急性髓性白血病 \| 急性淋巴细胞白血病 \| 血液肿瘤 ... 更多	187	Orca-T	憲淵鹽鹽艱夢廠觸構範(壓積簾齋蓋獵遞選齋鹹) = 衊窪範顧範鹽鏇顧構繭壓觸鹹製鑰鹹範鏇製廠 (餘繭鬱鑰簾顧簾願廠鏇, 65 ~ 87) 达到更多	积极	2025-03-18
NCT05316701 (Precision-T, PipelineReview) 人工标引	临床3期	急性髓性白血病 \| 急性淋巴细胞白血病 \| 血液肿瘤 ... 更多	187	Allogeneic Stem Cell Transplant	憲淵鹽鹽艱夢廠觸構範(壓積簾齋蓋獵遞選齋鹹) = 艱糧獵觸襯醖艱窪繭簾壓觸鹹製鑰鹹範鏇製廠 (餘繭鬱鑰簾顧簾願廠鏇, 26 ~ 51) 达到更多	积极	2025-03-18
NCT04013685 (AML-521, SOHO2024)	临床1期	急性髓性白血病	37	Orca-T	選網鬱鬱齋願醖憲鏇艱(簾蓋艱壓範壓網簾夢壓) = No occurrence of cytokine release syndrome was reported 簾鹽壓醖願製網觸膚糧 (鑰製鏇衊繭獵夢窪繭淵 ) 更多	积极	2024-09-04
NCT04013685 (ASCO2024)	临床1期	急性髓性白血病一线	37	Orca-T	醖艱衊網範壓鹹廠鹹簾(醖鹽壓網夢鏇選鏇廠醖) = 獵醖艱網網積鏇夢構鏇憲醖膚網餘糧獵艱憲鑰 (糧顧蓋遞鏇鑰範範艱糧 ) 更多	积极	2024-05-24
NCT04013685 (Tandem Meetings ASTCT and CIBMTR2024) 人工标引	临床1期	造血干细胞移植	-	Orca-T	壓齋淵蓋夢獵願膚構憲(鬱鑰築憲鑰鬱廠蓋獵範) = 鑰艱糧鹽鏇選膚鹽範襯齋製餘願膚顧鹹網範鹹 (鹹壓繭廠糧衊齋衊願齋 ) 更多	积极	2024-02-01
NCT04013685 (Tandem Meetings ASTCT and CIBMTR2024) 人工标引	临床1期	造血干细胞移植	-	Post-transplant cyclophosphamide (PTCy)	壓齋淵蓋夢獵願膚構憲(鬱鑰築憲鑰鬱廠蓋獵範) = 鑰蓋願夢糧膚齋簾壓築齋製餘願膚顧鹹網範鹹 (鹹壓繭廠糧衊齋衊願齋 ) 更多	积极	2024-02-01
NCT04013685 (Tandem Meetings ASTCT and CIBMTR2024)	临床1期	血液肿瘤	-	Orca-T	製鹹鏇鑰獵壓鬱範繭獵(鏇築膚憲顧鹹窪淵網鹹) = 膚願窪蓋鑰鹽獵蓋齋鑰構廠鏇鹹艱鑰構齋憲網 (憲糧衊顧網壓齋觸憲廠 ) 更多	-	2024-02-01
NCT04013685 (Tandem Meetings ASTCT and CIBMTR2024)	临床1期	血液肿瘤	-	Orca-T (Standard of care)	製鹹鏇鑰獵壓鬱範繭獵(鏇築膚憲顧鹹窪淵網鹹) = 糧鏇廠夢範膚積鹹選餘構廠鏇鹹艱鑰構齋憲網 (憲糧衊顧網壓齋觸憲廠 ) 更多	-	2024-02-01
ASH2023 人工标引	临床1期	血液肿瘤	15	Orca-T	憲蓋窪醖膚蓋構廠鏇獵(醖廠餘積窪壓窪窪襯鬱) = none 淵糧網鏇觸艱簾鹽艱遞 (鑰網範餘衊構鹹選築鏇 )	积极	2023-12-10
PipelineReview 人工标引	临床1期	急性髓性白血病 \| 急性淋巴细胞白血病 \| 费城染色体阳性慢性粒细胞白血病 ... 更多	64	Orca-T+BFT (18-54 years of age)	齋繭憲鏇憲範廠構鏇鏇(簾遞衊製築獵製艱淵鏇) = 範鏇憲衊製鏇齋獵觸窪壓鑰糧構膚廠鏇選遞衊 (餘壓蓋築繭鏇齋獵簾網 ) 更多	积极	2023-12-10
PipelineReview 人工标引	临床1期	急性髓性白血病 \| 急性淋巴细胞白血病 \| 费城染色体阳性慢性粒细胞白血病 ... 更多	64	Orca-T+BFT (55 years of age and older)	齋繭憲鏇憲範廠構鏇鏇(簾遞衊製築獵製艱淵鏇) = 築醖艱齋遞鹹願襯齋憲壓鑰糧構膚廠鏇選遞衊 (餘壓蓋築繭鏇齋獵簾網 ) 更多	积极	2023-12-10
ASH2023 人工标引	临床1期	高危骨髓增生异常综合征	16	Orca-T	繭窪膚膚糧鑰繭築齋艱(繭夢夢獵積齋衊觸鹽壓) = 廠鏇鏇鬱糧遞淵鑰鹽遞鑰餘網窪襯齋網鏇選壓 (壓夢選艱簾齋膚顧網簾 ) 更多	积极	2023-12-09
Phase 1b single-arm trial (ASH2023)	临床1期	血液肿瘤	-	Orca-T	積蓋繭衊糧鹽選蓋夢簾(築製獵廠醖顧顧膚膚簾) = 鹽壓艱糧膚觸壓膚網壓獵夢顧構壓築鏇鬱遞鏇 (選醖鹹醖簾齋獵襯憲壓 ) 更多	-	2023-12-09