MaaT-013

全球药物批准/研发动态 01 全球新药批准情况 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2025.01.04-01.10）全球（不含中国）共有1个新药获批上市。其中，新适应症批准1个。与上次统计周期相比，本次统计周期减少2个全球批准新药。 1月9日， 罗氏的Vabysmo被MFDS批准用于治疗由视网膜静脉阻塞性黄斑水肿引起的视力障碍。研究显示，Vabysmo达到主要终点，经治疗后，通过黄斑中央子场厚度（CST）测量的视网膜液减少，长达72周随访的额外长期数据显示，BALATON研究中超过57%的患者和COMINO研究中超过45%的患者可以将治疗间隔延长至三到四个月。Vabysmo耐受性良好，安全性与以前的研究一致。 全球（不含中国）新药批准情况 02 全球新药申报进展 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2025.01.04-01.10）全球（不含中国）共有3个新药申报上市。其中，NDA申报3个。与上次统计周期相比，本次减少1个NDA/BLA申报。 1月7日，迪哲医药宣布舒沃哲®的NDA已通过FDA立卷审查，并被授予PRD，用于既往经含铂化疗治疗时或治疗后出现疾病进展，并且经FDA批准的试剂盒检测确认，存在表皮生长因子受体（EGFR）20号外显子插入突变（exon20ins）的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）的成人患者。研究数据显示ORR为61%，达到主要研究终点。 NDA/BLA申报 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2025.01.04-01.10）全球（不含中国）共有13个药物药物获监管机构特殊资格认定。与上次统计周期相比，本次增加13个获监管机构特殊资格认定的药物。 1月6日，Fortress Biotech其控股子公司Cyprium Therapeutics宣布FDA接受CUTX-101（组氨酸铜）的新药申请审查并被授予优先审评资格认定，用于治疗Menkes综合征，这是一种由铜转运蛋白ATP7A基因突变引起的罕见X连锁隐性儿科疾病。临床疗效显示，接受CUTX-101早期治疗的Menkes病受试者的总生存期具有统计学意义改善，与未经治疗的历史对照队列相比，死亡风险降低了近80%，CUTX-101早期治疗队列的中位总生存期为177.1个月，而未治疗的历史对照队列为16.1个月。 1月8日，COUR Pharmaceuticals宣布已获得FDA的CNP-104孤儿药资格认定（ODD），用于治疗原发性胆汁性胆管炎（PBC）。CNP-104是一种可生物降解的纳米颗粒，封装了线粒体丙酮酸脱氢酶复合物（PDC）的E2成分，PDC是PBC中的关键自身抗原。临床数据表明，除了在接受治疗的参与者中显示出良好的T细胞反应外，CNP-104还减缓了疾病进展，在研究期间第120天通过FibroScan测量的肝脏硬度显着降低。 全球获监管机构特殊资格认定药物（部分） 03 全球新药研发进展 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2025.01.04-01.10）全球（不含中国）新药临床研发状态更新共计34条，涉及肿瘤、精神疾病、神经疾病以及免疫系统等共计11个领域。 其中，肿瘤领域临床进展更新居各领域之首，为9条：化学药2条，生物药5条，疫苗1条。 1月8日，Metsera宣布其超长效皮下注射GLP-1受体激动剂（GLP-1RA）MET-097i在一项IIa期试验中获得积极数据。分析显示，在试验12周，患者的体重降幅最高可达20%，且药代动力学结果显示该药物具有每月一次给药潜力。分析显示，参与者的体重减轻与剂量呈依赖关系。在1.2mg剂量组中，参与者在12周后平均体重减轻11.3%（经安慰剂调整），某些参与者减重幅度可高达约20%。 1月10日，MaaT Pharmar日前宣布，在研疗法MaaT013作为三线疗法，在治疗伴有胃肠道受累的急性移植物抗宿主病（GI-aGvHD）患者的III期临床试验ARES中达到主要终点，第28天的GI-ORR为62%，其中主要为完全缓解（38%）和非常好的部分缓解（20%），患者12个月的生存率为54%。 全球新药研发进展详情（部分） 04 全球医药交易事件 本次统计周期（2025.01.04-01.10）全球（含中国）医药交易时间共计64起，涉及药物权益转让、公司并购等多起交易事件。 全球医药交易时间汇总表（部分） 国内药物批准/研发动态 01 国内新药批准情况 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2025.01.04-01.10）国内共有7个新药获NMPA批准上市。其中，NDA批准1个，BLA批准23个，新适应症批准4个。与上次统计周期相比，本次减少1个NMPA批准新药。 1月8日，默沙东宣布佳达修® [四价人乳头瘤病毒疫苗（酿酒酵母）]的多项新适应证已获得国家药品监督管理局的上市批准，适用于9-26岁男性预防因HPV16、18引起的肛门癌，HPV6和11引起的生殖器疣（尖锐湿疣），以及由HPV6、11、16、18引起的以下癌前病变或不典型病变：1级、2级、3级肛门上皮内瘤样病变（AIN）。新适应证的获批，标志着佳达修®成为中国境内首个且目前唯一获批、可适用于男性的HPV疫苗。 1月9日，赛诺菲宣布旗下抗CD38单抗赛可益®（艾沙妥昔单抗注射液）获得NMPA批准，用于与泊马度胺和地塞米松联合用药，治疗既往接受过至少一线治疗（包括来那度胺和蛋白酶体抑制剂）的多发性骨髓瘤成人患者。ICARIA-MM研究结果显示Isa-Pd可显著降低40%疾病进展或死亡风险，延长无进展生存期近两倍，并延长总生存期，展现出有临床意义的生存获益。在中国开展的真实世界研究IsaFiRsT结果显示复发或难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）患者的总体缓解达到82.6%。 国内新药批准情况（部分） 02 国内新药临床默示许可进展 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2025.01.04-01.10）国内共有59个新药获临床默示许可，涉及96个受理号。其中，化学药33个，治疗用生物制品22个，预防用生物制品4个。与上次统计周期相比，本次增加56个临床默示许可获批受理号。 本周国内新药临床默示许可进展（部分） 03 国内新药申报进展 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2025.01.04-01.10）国内共有8个新药申报上市，涉及12个受理号。其中，化药4个，治疗用生物制品4个。与上次统计周期相比，本次减少11个新药申报上市受理号。 国内新药申报上市情况（部分） 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2025.01.04-01.10）国内共有50个新药申报临床，涉及82个受理号。其中，化学药24个，治疗用生物制品24个，预防用生物制品2个。与上次统计周期相比，本次减少3个临床申报受理号。 国内新药临床申报情况（部分） 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2025.01.04-01.10）国内共有6个药物获NMPA特殊资格认定。与上次统计周期相比，本次增加6个获监管机构特殊资格认定的药物。 获NMPA特殊资格认定药物（部分） 04 国内新药研发进展 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2025.01.04-01.10）国内新药临床研发状态更新共计2条，涉及肿瘤领域。其中，化学药1条，生物药1条。与上次统计周期相比，本次减少2条国内新药临床研发状态更新。 1月7日，加科思药业宣布其自主研发的KRAS G12C抑制剂戈来雷塞注册性临床试验数据在《Nature Medicine》发布，首次完整公开了戈来雷塞治疗KRAS G12C突变的二线以及上肺癌患者的完整数据。戈来雷塞的关键II期临床试验展示出了良好的疗效。在单药二线非小细胞肺癌患者中，戈来雷塞确认ORR为47.9%，mPFS为8.2个月，mOS为13.6个月，和其他KRAS G12C抑制剂相比，具有良好的消化道安全性特征。 近日，阿斯利康两款新药——AZD2936和DS-8201a成功获得中国国家药监局关于局部晚期或转移性HER2表达胆道癌患者一线治疗的临床试验默示许可。AZD2936是一款靶向PD-1/TIGIT的双特异性抗体，旨在增强肿瘤免疫反应。通过同时阻断PD-1和TIGIT，AZD2936可以更强地激活T细胞，突破免疫抑制屏障；DS-8201a是一款ADC药物，结合了HER2靶向抗体和抗癌药物DXd，通过精准递送高效化疗药物杀伤肿瘤细胞。对于胆道癌患者，这两款药物的临床试验意义重大。 国内新药研发进展（部分） 05 国内新药研发领域政策法规动态 国家药监局药审中心关于发布《治疗子宫内膜癌新药临床研发技术指导原则（试行）》的通告（2025年第2号） 为鼓励新药研发，在国家药品监督管理局的部署下，药审中心组织制定了《治疗子宫内膜癌新药临床研发技术指导原则（试行）》（见附件）。根据《国家药监局综合司关于印发药品技术指导原则发布程序的通知》（药监综药管〔2020〕9号）要求，经国家药品监督管理局审查同意，现予发布，自发布之日起施行。特此通告。 06 国内新药研发领域热点新闻 迈威生物，已经到了关键节点 近日，有两家A股药企向港交所递交了IPO申请：恒瑞医药、迈威生物。 这意味着，如果未来能实现“A+H”两地上市，将有利于两者开辟新的融资渠道，提升国际影响力，从而更好地拓展海外业务和国际研发合作。 尤其对于已经到了发展关键节点的迈威生物，赴港上市是关键的一步棋。 关键的一步棋 此次赴港上市，对于迈威生物来说意义重大。无论是为了满足公司经营发展的资金需求，还是提升国际化水平，都至关重要。更多资讯，请阅读原文 2024年A股医药股盘点：即将吹响反攻号角？ 2024年的A股医药股在诸多不利因素交织之下，表现依旧惨淡。 回首这一年，从开年伊始，医药板块就笼罩在阴霾之中。一方面，行业内部竞争愈发白热化，无论是创新药领域为争夺市场份额各药企的激烈角逐，还是医疗器械板块在产品同质化困境下的艰难突围，都使得企业盈利空间备受挤压；另一方面，外部政策环境持续施压，美国《生物安全法案》等政策限制，使得部分外向型医药企业海外拓展之路布满荆棘。 2024年全年，A股499家医药企业中有394家下跌，占比近八成，远超2023年的259家下跌。IPO方面，2023年有21家医药企业在A股上市，到了2024年全年仅有5家。更多资讯，请阅读原文 咨询、合作请联系作者 小D有话说 为方便读者阅读及保存，我们将周报原文整理成了PDF版本，如需获取全文，可点击最上方蓝字，在药渡Daily公众号后台回复“0116周报”，即可下载。