Zorevunersen sodium

妥拉美替尼胶囊（商品名：科露平®，Tunlametinib）为国产1类创新药、全球首个针对NRAS突变黑色素瘤的MEK抑制剂，2024-03-12获NMPA附条件批准。 基本信息 通用名：妥拉美替尼胶囊 商品名：科露平® 靶点：MEK1/2（丝裂原活化蛋白激酶激酶1/2） 研发/持证：上海科州药物 规格：3mg、6mg（国药准字 H20240008/H20240009） 适应症：用于含抗PD-1/PD-L1治疗失败的NRAS突变晚期黑色素瘤。 作用机制：高选择性抑制MEK1/2，阻断RAS–RAF–MEK–ERK通路，抑制肿瘤增殖与存活。 用法用量 推荐剂量：12mg 口服bid（q12h），空腹/随餐均可。 服用方式：整粒吞服，不得咀嚼/溶解/打开胶囊。 漏服：距下次＞8 小时补服；＜8 小时跳过，勿加倍。 剂量调整（阶梯减量）：起始：12mg bid；首次：9mg bid；二次：6mg bid。 关键临床疗效（Ⅱ期，n=56） ORR（客观缓解率）：35.8%；既往免疫失败亚组40.6% mPFS（中位无进展生存期）：4.2个月 mOS（中位总生存期）：13.7个月 DCR（疾病控制率）：72.6% 安全性： 任意级别（发生率）：皮疹53%、痤疮样皮炎24%；CPK（肌酸激酶）升高：常见（多无症状）；腹泻、恶心、乏力、贫血。 ≥3级：CPK升高 38%、贫血18.1%；无治疗相关死亡。 核心价值：该产品是唯一获批针对NRAS突变晚期黑色素瘤的MEK抑制剂，填补临床空白。 上市情况 2024-03-12，NMPA附条件批准（基于Ⅱ期临床替代终点），获批适应症为含抗PD-1/PD-L1治疗失败的NRAS突变晚期黑色素瘤（全球唯一获批该适应症 MEK 抑制剂）。 注册与受理情况 临床试验情况 专利情况 化合物/晶型/用途/工艺全链条专利，国内2032年到期，全球布局，无侵权风险。 化合物专利：化学药品活性成分，2021年前后申请，2032-06到期，保护妥拉美替尼母核结构、衍生物、药学可接受盐。 晶型专利：申请号CN202480004618.7（PCT 进入中国），2024-02-07申请，实质审查，保护妥拉美替尼多晶型、制备方法、制剂用途。 医药用途专利（NRAS 突变黑色素瘤、结直肠癌、NSCLC 等适应症）：2032-06到期，保护单药/联合用药（如 + 维莫非尼）。 组合物/联合用药专利：MEK 抑制剂 + RAF抑制剂/免疫检查点抑制剂，2032-06到期。 制备工艺专利：CN202510551924.9，2025-04-28申请，实质审查中。 其他药品分享链接如下，欢迎点击查看： Ormeloxifene OTF慢性体重管理的新型药物-Tirzepatide新型的非阿片类小分子镇痛药-Suzetrigine奥麦利昔芬口腔薄膜立项调研报告纳米技术双氯芬酸乳胶剂药学研究2025年9月药品批准信息快讯（八）——利斯的明透皮贴剂分享2025年9月药品批准信息快讯（九）——米托坦片分享CDE-《化学仿制药参比制剂目录（第一百批）》（征求意见稿）[附: 药品分享——阿达苏(洛沙平吸入剂)]药品分享-塞来昔布盐酸曲马多片药品分享——伐莫洛龙口服混悬液【药品分享】盐酸菲优拉生片【药品分享】拉坦噻吗滴眼液【药品分享】Baxdrostat 片【药品分享】Omecamtiv Mecarbil缓释片【药品分享】曲地匹坦（Rolapitant）【药品分享】Zasocitinib 胶囊【药品分享】甲磺酸阿帕替尼片【药品分享】巴氯芬口服溶液【药品分享】奥德昔巴特胶囊【药品分享】扎维吉泮鼻喷雾剂【药品分享】左羟丙哌嗪糖浆【药品分享】利丙双卡因凝胶贴膏【药品分享】司来吉兰改良型新药（缓释片）【药品分享】复方甘菊利多卡因凝胶【药品分享】盐酸索安非托片【药品分享】地塞米松口溶膜【药品分享】盐酸来罗西利片【药品分享】马来酸噻吗洛尔凝胶【药品分享】褪黑素颗粒【药品分享】罗氟司特乳膏【药品分享】盐酸芬戈莫德胶囊【药品分享】示踪用盐酸米托蒽醌注射液【药品分享】美洛昔康纳米晶注射液【药品分享】Clascoterone 5%外用溶液【药品分享】马来酸依那普利口服溶液【药品分享】注射用双氯芬酸钠利多卡因【药品分享】马来酸依那普利叶酸片—复方降压药【药品分享】依曲帕米鼻喷雾剂—用于治疗成人阵发性室上性心动过速的可自行给药鼻喷雾剂【药品分享】奥卡西平口服混悬液—一款可用于儿童的钠通道调节类抗癫痫药【药品分享】泊沙康唑口服混悬液——一种常用的抗真菌药物【药品分享】舒沃替尼片【药品分享】依伏卡塞片——第二代口服拟钙剂【药品分享】西诺氨酯片——第三代抗癫痫发作药物【药品分享】匹妥布替尼片——非共价可逆 BTK 抑制剂（用于复发 / 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Zorevunersen注射液（STK‑001）为全球在研、first‑in‑class反义寡核苷酸（ASO）疗法，靶向Dravet 综合征（德拉韦特综合征） 病因，2026‑05‑06获中国CDE拟突破性治疗品种公示。 基本信息 通用名：Zorevunersen（研发代号STK‑001） 剂型：注射液（鞘内注射） 研发/申报：Stoke Therapeutics 原研；渤健（Biogen）获北美外全球权益；中国由艾昆纬医药申报。 机制：ASO上调野生型SCN1A表达，恢复NaV1.1钠通道水平，纠正神经兴奋性失衡，疾病修饰治疗（非仅控症状）。 适应症：Dravet综合征：严重发育性癫痫脑病，>90%由SCN1A突变致NaV1.1单倍体不足；2岁起难治性癫痫、神经发育停滞，无获批病因疗法。 临床关键数据 （I/IIa 期 + 扩展OLE，《新英格兰医学杂志》） 发作控制：高剂量组（70mg）惊厥发作减少59%–91%，疗效持续≥36个月。 神经发育：认知、行为、社交（Vineland‑3量表）持续改善，优于标准治疗。 安全性：总体耐受良好，常见为轻中度头痛、发热、呕吐。 III 期进展：2025‑08启动EMPEROR全球III期，目标2027年提交NDA。 研发进展 监管认定（全球） FDA：突破性疗法、罕见儿科疾病、孤儿药 EMA：孤儿药 NMPA：突破性疗法、罕见病 全球研发进度 1）临床阶段 I/IIa 期：已完成（81例，2–18岁） OLE（开放标签扩展）：进行中，最长>5年用药；4年数据（2026‑05） 显示：惊厥发作减少59%–91%（70mg组）；认知/行为持续改善（Vineland‑3）；安全性整体良好。 III期（EMPEROR，NCT06872125）：全球关键注册试验 设计：约150例，2–18岁，SCN1A相关Dravet 入组进度：2026年6月预计完成入组（美/英/日） 数据读出：2027 年中 NDA：2027年Q1启动滚动提交（FDA） 中国研发进度 申报主体：艾昆纬医药（渤健中国） 注册与受理情况 2026‑05‑06：CDE公示拟纳入突破性治疗品种（Dravet综合征）。 专利情况 Zorevunersen在中国专利壁垒极强：核心化合物专利至2039年，叠加平台与适应症专利 + 罕见病独占，实际无竞争期可至2040年后；仿制/规避空间极小。 专利布局 原研：Stoke Therapeutics（美国） 核心平台：TANGO（Targeted Augmentation of Nuclear Gene Output）——全球独家ASO上调蛋白表达技术，专利从冷泉港实验室（CSHL）独家授权（2015 年）。 Zorevunersen 专利家族： 1）平台基础专利（TANGO机制）：覆盖ASO介导、上调野生型基因表达、治疗单倍体不足（Dravet、SCN1A等），2014–2017年申请，2034–2037年到期。 2）化合物/序列专利（STK‑001本身）：覆盖Zorevunersen特定18mer 序列、2′‑MOE 修饰、硫代磷酸骨架、鞘内注射制剂，2018–2020年申请，2038–2040年到期。 3）适应症/用法专利：覆盖SCN1A突变Dravet、鞘内注射剂量（70 mg）、长期用药、联合治疗，2038–2040年到期。 中国专利情况 化合物核心专利：CN授权，申请约2019年 → 到期约2039年； 制剂/给药：CN授权，到期约2039年； TANGO平台：CN授权，到期约2037年； 申请人：Stoke Therapeutics → 中国权益由渤健/艾昆纬享有。 其他药品分享链接如下，欢迎点击查看： Ormeloxifene OTF慢性体重管理的新型药物-Tirzepatide新型的非阿片类小分子镇痛药-Suzetrigine奥麦利昔芬口腔薄膜立项调研报告纳米技术双氯芬酸乳胶剂药学研究2025年9月药品批准信息快讯（八）——利斯的明透皮贴剂分享2025年9月药品批准信息快讯（九）——米托坦片分享CDE-《化学仿制药参比制剂目录（第一百批）》（征求意见稿）[附: 药品分享——阿达苏(洛沙平吸入剂)]药品分享-塞来昔布盐酸曲马多片药品分享——伐莫洛龙口服混悬液【药品分享】盐酸菲优拉生片【药品分享】拉坦噻吗滴眼液【药品分享】Baxdrostat 片【药品分享】Omecamtiv Mecarbil缓释片【药品分享】曲地匹坦（Rolapitant）【药品分享】Zasocitinib 胶囊【药品分享】甲磺酸阿帕替尼片【药品分享】巴氯芬口服溶液【药品分享】奥德昔巴特胶囊【药品分享】扎维吉泮鼻喷雾剂【药品分享】左羟丙哌嗪糖浆【药品分享】利丙双卡因凝胶贴膏【药品分享】司来吉兰改良型新药（缓释片）【药品分享】复方甘菊利多卡因凝胶【药品分享】盐酸索安非托片【药品分享】地塞米松口溶膜【药品分享】盐酸来罗西利片【药品分享】马来酸噻吗洛尔凝胶【药品分享】褪黑素颗粒【药品分享】罗氟司特乳膏【药品分享】盐酸芬戈莫德胶囊【药品分享】示踪用盐酸米托蒽醌注射液【药品分享】美洛昔康纳米晶注射液【药品分享】Clascoterone 5%外用溶液【药品分享】马来酸依那普利口服溶液【药品分享】注射用双氯芬酸钠利多卡因【药品分享】马来酸依那普利叶酸片—复方降压药【药品分享】依曲帕米鼻喷雾剂—用于治疗成人阵发性室上性心动过速的可自行给药鼻喷雾剂【药品分享】奥卡西平口服混悬液—一款可用于儿童的钠通道调节类抗癫痫药【药品分享】泊沙康唑口服混悬液——一种常用的抗真菌药物【药品分享】舒沃替尼片【药品分享】依伏卡塞片——第二代口服拟钙剂【药品分享】西诺氨酯片——第三代抗癫痫发作药物【药品分享】匹妥布替尼片——非共价可逆 BTK 抑制剂（用于复发 / 难治套细胞淋巴瘤（MCL））【药品分享】贝美前列素【产品分享】达普司他片 【药品分享】水合氯醛糖浆——镇静催眠药 【产品分享】苏沃雷生（Suvorexant）——全球首个食欲素受体拮抗剂类催眠药 【药品分享】贝沙罗汀 【药品分享】地夫可特干混悬剂——一种糖皮质激素类药物 【药品分享】伊卢多啉片——治疗成人腹泻型肠易激综合征（IBS‑D）的首创口服阿片受体调节剂 【药品分享】卢美哌隆胶囊——一种新型的非典型抗精神病药物 【药品分享】奥氟格列隆片——口服非肽类小分子 GLP-1 受体激动剂 【药品分享】苯磺酸克利加巴林胶囊——一种新型的治疗神经病理性疼痛的药物 【药品分享】苯磺酸美洛加巴林片——治疗周围神经病理性疼痛（PNP）的第三代钙离子通道调节剂 【药品分享】Iberdomide胶囊——一款新一代cereblon（CRBN）E3连接酶调节剂（CELMoD）化合物 【药品分享】酒石酸伐尼克兰鼻喷雾剂——一种用于治疗干眼症的西药 【药品分享】赛沃替尼片——中国首个获批的高选择性 MET 酪氨酸激酶抑制剂 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