Zorevunersen sodium

药械追踪 No.1 / 默沙东HIF-2α抑制剂贝组替凡获欧盟批准 2025年2月18日，默沙东宣布，贝组替凡（商品名：维利瑞/WELIREG）已获欧盟委员会（EC）批准，用于治疗：①不适合局部手术治疗的von Hippel-Lindau（VHL）病相关肾细胞癌（RCC）、中枢神经系统（CNS）血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤（pNET）成人患者；②既往接受过两种或多种PD-1/PD-L1抑制剂和至少两种VEGF靶向疗法后病情进展的成人晚期RCC患者。这是贝组替凡首次在欧盟获得批准。 VHL病，又称希佩尔-林道综合征、林岛综合征，是VHL抑癌基因突变引起的一种罕见常染色体显性遗传病。VHL病患者表现多器官肿瘤综合征，最常见的器官受累包括中枢神经系统血管母细胞瘤、肾细胞癌或肾囊肿、胰腺肿瘤或囊肿等。贝组替凡是一款HIF-2α（低氧诱导因子2α）抑制剂；HIF-2α在多种肿瘤类型中高表达，可在低氧状态下促进肿瘤细胞的增殖与存活。 贝组替凡治疗VHL病相关肿瘤适应证获得EC批准主要基于LITESPARK-004研究的积极数据，该研究中，贝组替凡治疗的VHL病相关RCC、CNS血管母细胞瘤以及pNET患者ORR分别达到49%、63%和83%，中位DOR均未达到。 贝组替凡治疗PD-1/PD-L1抑制剂和VEGF靶向药物经治RCC获得EC批准主要基于LITESPARK-005研究的积极数据。在该研究中，贝组替凡治疗将患者疾病进展或死亡的风险降低了25%，ORR显著高于依维莫司治疗（22% vs 4%）。 ->点击文末阅读原文，解锁完整双语新闻 企业动态 No.1 / 晶泰科技与恒健控股公司共同启动大湾区AI+创新联合体项目 2025年2月19日，晶泰科技（2228.HK）与广东恒健投资控股有限公司计划共同择址启动大湾区“人工智能+”科技与产业融合创新联合体项目。该项目旨在响应国家 “创新联合体” 战略，依托 “AI+机器人自动化” 技术，联合多方资本资源与产业链上下游先进企业，构建全球领先的研发创新基础设施与产业孵化生态系统，促进战略性产业集群化发展，引领 AI 医药、新材料、新能源、机器人等产业的未来发展。 根据项目规划的方向，项目相关参与方计划在未来10年内，共同引导带动投入数十亿的投资规模，建设创新联合体的物理载体和公共实验室，逐步打造大湾区人工智能算法算力和规模化机器人集群的人工智能研发基础设施。 ->点击文末阅读原文，解锁完整双语新闻 No.2 / 渤健斥资5.5亿美元获得Stoke罕见病新药Zorevunersen授权 2025年2月18日，渤健（Biogen，NASDAQ：BIIB）宣布与Stoke Therapeutics达成合作。双方将合作开发和商业化Zorevunersen，这是一款拟用于Dravet综合征的创新疗法。 Dravet综合征是一种罕见的遗传性癫痫，与难治性癫痫发作及神经发育障碍有关。Zorevunersen是一种反义寡核苷酸（ASO）药物，靶向SCN1A基因，该基因是大多数Dravet综合征患者的根本病因。Stoke Therapeutics近期已与美国、欧洲和日本监管机构沟通，计划于2025年第二季度启动Zorevunersen的全球III期注册研究（EMPEROR）；该研究的关键数据预计于2027年下半年公布，将支持Zorevunersen在全球监管申请。 根据合作条款，Stoke Therapeutics将继续领导Zorevunersen的全球开发工作，并保留Zorevunersen在美国、加拿大和墨西哥的独家开发和商业化权利。渤健获得Zorevunersen在全球其他地区的独家商业化权利。交易完成后，Stoke Therapeutics将获得1.65亿美元的首付款。双方将按比例分担Zorevunersen的外部临床开发成本（渤健30%，Stoke Therapeutics 70%）。此外，Stoke Therapeutics还将有资格获得高达3.85亿美元的开发和商业化里程碑付款，以及基于渤健潜在净销售额的分成。 ->点击文末阅读原文，解锁完整双语新闻 No.3 / 12.4亿美元！Radiance获石药集团ROR1抗体SYS 6005海外权益 2025年2月19日，石药集团（1093.HK）发布公告称，公司与Radiance Biopharma达成合作，授予后者SYS 6005在美国、欧盟、英国、瑞士、挪威、冰岛、列支敦士登、阿尔巴尼亚、黑山、北马其顿、塞尔维亚、澳大利亚和加拿大的开发及商业化独家权益。 根据协议条款，石药集团将获得1500万美元首付款，最高1.5亿美元潜在开发和里程碑付款，以及最高10.75亿美元潜在销售里程碑付款，并收取根据该产品于该地区的年度销售净额计算的分层销售提成。 SYS6005是重组抗人类受体酪氨酸激酶样孤儿受体1（ROR1）抗体，利用本集团专有的酶催化定点抗体偶联技术，能将有效的有丝分裂抑制剂MMAE靶向性地导向ROR1表达的癌细胞，而其连接符的稳定性有助于将高浓度的MMAE送达肿瘤中，并同时通过减少不良的全身暴露量而将副作用减低。与正常组织相比，ROR1在多种血液恶性肿瘤及实体肿瘤中高度表达，其表达与疾病进展及治疗反应密切相关。 ->点击文末阅读原文，解锁完整双语新闻 No.4 / 美敦力FY2025Q3财报：营收增长4.1%至83亿美元 2025年2月18日，医疗器械巨头美敦力（NYSE：MDT）公布了2025财年（FY25）第三季度（Q3，截至2025年1月24日）的财务业绩。 美敦力FY25Q3全球营收达到83亿美元，有机增长（下同）4.1%。其中，心脏消融解决方案业务因脉冲电场消融（PFA）产品的强劲表现，营收增长超20%。按业务划分，心血管产品组合营收30.37亿美元（+5.0%），神经科学产品组合营收24.58亿美元（+5.2%），医疗外科产品组合营收20.72亿美元（-0.4%），糖尿病业务营收6.94亿美元（+10.4%）。 美敦力在报告中重申，FY25营收有机增长预期将在4.75%至5%的范围内。 ->点击文末阅读原文，解锁完整双语新闻 全球医疗情报领导者 解锁隐藏在数据中的商业潜力  关于 G B I ” 自从2002年成立以来，GBI始终以技术为驱动，为药企、器械及行业相关服务商提供贯穿生命周期的全球药品市场竞争数据、全球行业资讯、HCPs洞察、全国医疗器械数据等商业信息与洞察，助力企业在进行战略布局和决策时，脱颖而出。历经20余年的深耕细作GBI已成为95%以上跨国药企、国内头部药企、咨询与投资机构等医疗圈灯塔用户值得信赖的长期合作伙伴。 联系我们 投稿 | 发稿 | 媒体合作 ▶ xujingou@baidu.com 数据库 | 咨询服务 | 资讯追踪 ▶ 点击左下“阅读原文”完成表单填写 点击阅读原文，解锁完整双语新闻

1. 全球首款！罕见基因治疗提交FDA上市申请 2月18日，Ultragenyx Pharmaceutical宣布美国FDA已接受AAV基因疗法UX111的生物制品许可证申请（BLA）的审查，该申请旨在加速批准UX111（ABO-102）AAV基因疗法作为A型Sanfilippo综合征（MPS IIIA）患者的治疗方法。美国FDA确定优先审查的PDUFA行动批准时间是2025年8月18日。美国FDA还通知该公司，他们目前不打算举行咨询委员会会议来讨论这一申请。UX111的BLA提交得到了现有数据的支持，包括正在进行的关键Transpher A和WORLDSymposium™2025上提出的长期随访研究的最新数据，表明使用UX111治疗可使MPS IIIA患者的脑脊液（CSF）中硫酸乙酰肝素（HS）水平迅速持续降低，而与治疗时的年龄或疾病进展阶段无关。 2. 1年两针！长效HIV新药申报上市 2月18日，吉利德科学宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已接受其提交的lenacapavir新药申请（NDA），该公司的每年两针注射用HIV-1衣壳抑制剂用于预防HIV，作为暴露前预防（PrEP）。美国FDA将审查优先审查的申请，并已将PDUFA的目标行动日期定为2025年6月19日。新上市申请基于吉利德进行的3期PURPOSE 1 和PURPOSE 2试验的数据。在PURPOSE 1（NCT04994509）中，数据显示，每年两次lenacapavir在lenacapavir组中显示为零感染。在PURPOSE 2中（NCT04925752），lenacapavir组有两例HIV感染，表明lenacapavir组99.9%的参与者没有感染HIV，HIV感染风险降低了96%。 3. 潜在首款！度普利尤单抗在美申报新适应症 2月18日，赛诺菲和再生元共同宣布FDA已受理度普利尤单抗（Dupixent）用于治疗成人大疱性类天疱疮 (BP) 的补充生物制品许可申请 (sBLA) 的优先审查，PDUFA日期为2025年6月20日。如果获得批准，度普利尤单抗将成为美国第一个也是唯一一个治疗BP的靶向药物。度普利尤单抗治疗BP的II/III期ADEPT研究在2024年9月传来捷报，结果显示，治疗第36周，度普利尤单抗组实现持续缓解的患者比例高于安慰剂组（20% vs. 4%，p=0.0114）。 4. 半年一次皮下注射！金赛药业联合开发的抗癌新药申报上市 2月18日，CDE官网公示，由Accord BioPharma和长春金赛药业（GeneScience）联合申报的5.1类新药亮丙瑞林注射乳剂上市申请获得受理。公开资料显示，这是一款亮丙瑞林42毫克注射乳剂（商品名为Camcevi），为6个月预充式皮下制剂，只需每6个月皮下注射给药，且可在预先填充的注射器中使用，无需混合。该产品已经在美国、加拿大、欧盟和中国台湾地区等获批上市，用于治疗前列腺癌。根据申报上市的注册分类推测，本次其在中国申报上市的适应症可能为治疗前列腺癌。 5. 新码生物发表HER2 ADC三期临床结果 2月17日，新码生物在Signal Transduction and Targeted Therapy期刊上，发表了定点偶联的HER2 ADC药物ARX788的随机III期临床试验（ACE-Breast-02）的研究结果，旨在比较ARX788与拉帕替尼联合卡培他滨（LC组）在HER2阳性晚期乳腺癌患者中的疗效和安全性，此前该临床结果已经在2024年SABCS年会上公开。临床有效性的结果方面，ARX788组的ORR为63.8%，LC组为52.7%。ARX788组的中位PFS为11.3个月，LC组为8.2个月（HR 0.64，p=0.0006）。ARX788组1年PFS率为49.3%，LC组为30.7%。ARX788组的1年OS率为87.3%，LC组为82.4%，显示出ARX788可能对OS有积极影响。整体上看，ARX788虽然在非头对头的临床试验有效性数据方面，与T-DXd有一定差距，但相对于T-DM1有一定提升。 6. 复宏汉霖PD-L1 ADC二期临床完成首例患者给药 近日，复宏汉霖宣布PD-L1 ADC新药HLX43在近日完成二期临床首例受试者给药。HLX43在2023年11月开启一期临床，为全球第二款进入临床阶段的PD-L1 ADC。HLX43为一款采用宜联生物TMALIN®技术合作开发的PD-L1ADC新药。根据此前公开的临床前研究数据，HLX43通过充分的差异化设计，表现出优异的旁观者效应，体内试验表现出优异的抗肿瘤活性。与此同时，HLX43对PD-L1阳性人类抗原呈递细胞无免疫毒性，从而保证了良好的安全性。在肝癌模型中，HLX43与VEGF抗体表现出协同抗肿瘤活性。 1. 首付款近2亿元，贝海生物「多西他赛」改良型抗癌新药达成国际授权合作 2月18日，珠海贝海生物技术有限公司宣布已与Zydus Lifesciences达成战略合作，授予其新药BEIZRAY在美国市场的独家商业化权益。根据协议条款，贝海生物将负责BEIZRAY的生产和供应，Zydus美国子公司Zydus Pharmaceuticals将负责该产品在美国的商业化。贝海生物将获得包括1500万美元（在协议签署后支付）和1000万美元（在首次产品交付后支付）的首付款及多项销售里程碑款项和高两位数的利润分成。 2. 1.65亿美元首付款！Biogen引进一款ASO药物 2月18日，Biogen和Stoke Therapeutics宣布达成合作协议，Biogen将获得在美国、加拿大和墨西哥以外的所有地区合作开发和商业化Zorevunersen，这是一种潜在的一线疾病改良药物，正在开发用于治疗Dravet综合征。Zorevunersen是一种针对SCN1A基因的反义寡核苷酸（ASO），SCN1A基因是大多数Dravet综合征病例的根本原因。Stoke最近宣布在与美国、欧洲和日本的监管机构成功合作后，计划启动zorevunersen（EMPEROR）的全球3期注册研究。该研究将于2025年第二季度启动，预计2027年下半年将公布关键数据，预计将支持全球监管上市申请。Stoke将获得1.65亿美元的预付款。双方将分担zorevunersen（30% Biogen；70% Stoke）的外部临床开发成本。此外，Stoke可能会收到高达3.85亿美元的开发和商业里程碑付款。Stoke还将有资格获得Biogen地区潜在净销售额的两位数到十几位数不等的分层版税。 内容来源于网络，如有侵权，请联系删除。