HLX-99

以下这些可能已经在病友群内广为熟知，在此梳理一下，供还未看到的朋友们参考一下。 1、神济昌华SNUG01：第一批IIT北三入组6例。第二批IIT，北三、浙二、福建协和试验中。3月21日获FDA批准I/IIa期国际多中心注册临床试验。8月14日国内获批临床。神济昌华渐冻症基因治疗药物SNUG01获批临床 2、福贝生物FB1006：老药新用北三IIT，入组64例含安慰剂对照，2月已完成为期一年的临床治疗观察。FB-1071临床I期在华山医院已完成，15例健康人。FB1002临床I期在中日友好医院试验中，40例健康人。福贝生物FB1002注射液的临床1期研究 3、瑞吉康RJK002：之前IIT在华山医院福建医院和南方医院各有9例试验。2024年5月9日获批临床I期，9月24日北三临床启动会，9例试验中。24年10月14日首例受试者入组。瑞吉康RJK002 注射液的临床1期研究 4、士泽生物XS228注射液：之前在上海东方医院IIT已有多例试验。2月美国FDA获批临床I/II期试验，5月国内获批临床试验I期及II期，北三牵头，9月首例给药。基因修正自体iPS衍生亚型神经细胞治疗，北三IIT，信息不详。士泽生物联合北医三院完成iPSC再生神经细胞治疗渐冻症受试者给药 5、赛尔欣NP001细胞注射液：目前，郑大一院IIT中，共入组12例。4月24日国内获批临床Ⅰ/Ⅱa，7月29日，天坛医院临床启动会。另申请美国FDA临床试验许可审评中。赛尔欣NP001细胞注射液的临床Ⅰ/Ⅱa期研究 6、中美瑞康RAG-17：2024年5月15日国内获批临床，北京天坛医院、浙二、华西医院临床I期中，计划32例含安慰剂对照，2024年12月24日浙二首例患者给药。RAG-21：7月天坛医院IIT伦理通过，目前试验中。中美瑞康RAG-17 临床1期试验进展顺利 IIT结果登场AAN 2025年会，荣获顶级奖项 7、达尔文生物阿利妥ALT001：清华玉泉医院、北京天坛医院IIT中，其中天坛24例含安慰剂平行对照。9月12日国内获批临床。达尔文外泌体新药ALT001临床试验获受理，为渐冻症治疗迎来曙光！ 8、天泽云泰VGN-R13散发基因治疗：华中科大同济医院IIT进行中，入组6例。天泽云泰渐冻症基因疗法VGN-R13在早期探索性临床研究中取得积极临床成果 9、以岭药业参蓉颗粒：2023年7月14日获批临床，北三等19个中心临床II期中，计划180例。以岭药业参蓉颗粒的临床2期研究10、复宏汉霖HLX99：2月获得美国FDA关于同意HLX99开展临床1期试验的批准。渐冻症药物信息（一二六）：复宏汉霖公司的HLX9911、维泰瑞隆SIR2501片：北京安贞医院临床I期，14例健康人，4月完成。目前临床Ib/IIa国际多中心试验中，国内: 13例，国际: 39例。维泰瑞隆SIR2501片的临床Ib/IIa研究 12、挚盟医药CB03-154片：上海市精神卫生中心临床1期，20例健康人。7月9日国内获批临床2/3期试验，北三等15个中心，240例。挚盟医药CB03-154 片的临床2/3期研究13、华夏生生药业HX101胶囊：北三临床1期试验中，68例健康人。华夏生生药业HX101胶囊的临床1期研究14、正大丰海FHND1002颗粒：北三等中心临床2期试验中，180例。正大丰海FHND1002颗粒的临床2期研究15、诺华VHB937注射用浓溶液：北三等全球18个中心临床2期试验中，2024年12月，国内获批临床2期，北三8例。诺华VHB937注射用浓溶液的临床2期研究16、上药睿尔藿苓生肌颗粒：2024年临床2期完成。目前北三等18个研究中心临床3期试验中，6月21日，临床试验启动会在山西太原顺利召开。上海中医药大学藿苓生肌颗粒的临床3期研究17、喜鹊医药硝酮嗪：临床II期完成。8月8日，获得美国FDA孤儿药资格认定。喜鹊医药硝酮嗪片的临床2期研究（已完成）18、剂泰医药MTS004口崩片：北三等48个中心临床3期试验完成，计划于2026年提交用于PBA(假性延髓情绪失控，俗称“强哭强笑症”)适应症的新药上市申请，并在获批后启动临床研究，评估其在吞咽障碍治疗中的潜在拓展适应症。 剂泰科技MTS-004完成三期临床，用于“强哭强笑症”治疗 其他还有以下等： 1、环丙沙星与塞来昔布联合用药对肌萎缩侧索硬化症的治疗效果研究 （南方医科大学南方医院） 2、HS-03注射液治疗肌萎缩性脊髓侧索硬化症（ALS）的单臂、单中心、开放标签临床研究 （杭州市第一人民医院）3、SVF技术治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）疗效的探索研究（南京大学医学院附属苏州医院） 4、评价TP04HN106治疗肌萎缩侧索硬化症患者安全性、有效性和药代动力学特征的随机、双盲、安慰剂对照、多中心临床试验 （苏州大学附属第一医院） 5、SO-002 治疗肌萎缩侧索硬化(ALS)的安全性、有效性探索性试验 （四川大学华西医院神） 6、扑米酮在肌萎缩侧索硬化症成人受试者中的疗效和安全性研究 （宜昌市中心人民医院） 7、克唑替尼治疗肌萎缩硬化症的临床研究 （宜昌市中心人民医院） 8、托法替布治疗肌萎缩侧索硬化症患者的概念验证性临床研究 （首都医科大学附属北京天坛医院） 9、纳米材料包被的神经生长因子治疗肌姜缩侧索硬化疗效的探索研究 （首都医科大学附属北京天坛医院） 10、一项评估渐冻症基础方治疗肌萎缩侧索硬化症患者的单臂、开放探索性临床研究 （北京中医药大学东直门医院） 11、北京协和医院脑机接口试验 12、上海华山医院脑机接口试验 ……………… 注：以上仅代表个人观点，肯定有错误和不足之处。欢迎留言或私信指正，或加群交流探讨。 ——  end —— （特别声明：以上内容来源于药物临床试验登记与信息公示平台、渐愈互助之家、网络，版权归原作者所有，本文不构成任何投资建议，且非治疗方案推荐，如有侵权，请联系删除，谢 谢！）

蔡磊只剩眼球能转了！这位京东前副总裁与渐冻症缠斗6年，如今全瘫失语，靠眼控仪续命仍在推科研。 一、身体冰封：从职场强人到仅剩眼球能动 病情恶化速度快得惊人。段睿哽咽透露，半年前还能说几句的蔡磊，现在已彻底失语，胳膊、脖子、脚全动不了，只能吃流质食物 。 日常起居全靠外人搭手。助理说，蔡磊起身得三个护工合力，双上肢早瘫了，活动范围就书桌那么大，喝水要靠针管打增稠剂，一口痰都可能要命。 唯一沟通工具是眼控仪。这台几十万的设备，靠眼球转动打字，每分钟才十几个字符，再用AI合成声音，他却靠着这个从早8点工作到午夜。 二、科研破冰：15条新药管线炸出希望？ 中国研发进度肉眼可见。2025年以来，不算IIT研究，国内渐冻症药物研发进展就有15条，比往年翻了好几倍。 重磅新药闯过关键关。神济昌华的SNUG01基因药，中美都批了临床试验，能覆盖90%的散发型患者，蔡磊正好是这种类型。 还有全球首创疗法在路上。士泽生物的神经前体细胞注射液，是全球首款通用型的，也拿了FDA的临床试验许可，另外还有HLX99、硝酮嗪等多款国产药出海获批。 三、残酷现实：药救别人，救不了自己？ 病友见效，他却无效。蔡磊推动的部分药物在其他患者身上显效，到他这却没反应，这正是渐冻症的可怕之处——每个人致病原因可能都不一样。 神经元死了就回不来了。渐冻症是神经退行性疾病，蔡磊已到晚期，大量运动神经元早没了，就算新药出来，能不能逆转也是未知数。 时间窗口越来越窄。他已撑了6年，远超2-5年的平均生存期，但新药最快也要1-2年才可能上市，时间正跟他的生命赛跑。 四、钱和人：科研路上的两座大山 烧钱速度堪比“吞金兽”。生物医药研发就是砸钱，蔡磊个人投了15亿，2024年一年就花了4000万，可初创公司融资难，这些钱撑不了太久。 他拉来了“最强援军”。刘强东不仅让京东投钱，还帮他对接全球医疗资源，甚至因他出台政策，负责不幸员工的孩子到22岁 。 还搭起了科研“基础设施”。他建了“渐愈互助之家”，链接上万病友，搞出中国第一个渐冻症基因样本库，还集结了15000位病友和几百位教授 。 五、AI和论文：他还在挖“病根” 用AI加速找方向。2023年就搭了“渐冻症AI科研大脑”，靠人工智能快点找到治病靶点，提高药物筛选效率，客厅墙上还贴着密密麻麻的2025科研计划。 最新论文挖出关键线索。他团队和医院合作的研究发现，血液里的蛋白能区分病情快慢，还找到了3个判断病情的指标，可能帮医生更早发现疾病。 早签了遗体捐赠协议。倪萍透露，蔡磊早就做好准备，就算自己不在了，也要把身体捐给科研，为病友多留条路 。 互动话题： 1. 你一直关注蔡磊吗？看他现在的状况，你最心疼哪点？ 2. 你觉得新药能赶在时间前面吗？为什么？ 3. 蔡磊的坚持，有没有让你对“抗争”有新的理解？ 网络来源出处： 1. 深圳卫视：《蔡磊回应“研发的药物对病友起效自己没用”:不怕死亡，最差也是为所有病人奉献自己》 2. 潇湘晨报·晨视频：《蔡磊感谢刘强东千万资助:如果员工遭遇不幸，将负责孩子到22岁》 3. 抖音视频：《蔡磊团队科研突破》 4. 用户提供核心事实材料 注：本文基于网络信息整理，不代表个人立场