Tinlarebant

1. 商业新闻 1.1. 收购、合并、授权 1.1.1. BioMarin Pharmaceutical 和 Amicus Therapeutics 罕见病专业公司BioMarin Pharmaceutical宣布收购Amicus Therapeutics，从而扩展其已上市和研发中的酶替代疗法及其他遗传疾病治疗药物组合。此次收购为BioMarin带来了已上市产品migalastat (Galafold?)，一种用于法布里病的口服小分子治疗药物，通过稳定患者体内功能异常的α-半乳糖苷酶起作用；以及用于庞贝病的双组分疗法Pombiliti?/Opfolda?，该疗法可能使对现有酶替代疗法无反应的患者获益。 1.1.2. Mirum Pharmaceuticals 和 Bluejay Therapeutics 另一项罕见病公司收购是Mirum Pharmaceuticals与Bluejay Therapeutics达成的协议。此次收购将扩展Mirum在罕见肝病领域的产品组合，包括鹅去氧胆酸、胆酸和maralixibat。Bluejay的后期研究性产品brelovitug，一种目前处于III期临床试验、用于治疗丁型肝炎感染的全人源单克隆抗体(mAb)，将成为Mirum肝病产品组合的一部分。 1.1.3. Moderna 和 Nanexa 基于其PharmaShell?技术开发长效注射产品的Nanexa公司与mRNA疫苗先驱Moderna签署了技术许可和选择权协议。根据协议，Moderna获得了将其PharmaShell?技术用于其首个选定化合物的许可，并对另外最多四个化合物拥有选择权。两家公司将合作评估PharmaShell?技术调控所选化合物释放速率曲线的潜力。该技术基于原子层沉积，可在药物上沉积厚度高度可控的精确薄金属氧化物薄膜以实现控释。 1.1.4. Shionogi 和 Tanabe Pharma 田边三菱制药发现、开发并商业化了一款用于治疗罕见病肌萎缩侧索硬化症(ALS)的药物依达拉奉。Shionogi现已宣布将收购Radicava?/Radicava ORS?特许经营权，该业务将由Shionogi的一家全资子公司运营，符合其提供罕见病疗法的承诺。 1.1.5. AstraZeneca 和 Jacobio (Jacobs Pharmaceutical) KRAS蛋白作为胰腺癌、结直肠癌和肺癌的靶点日益受到关注。阿斯利康获得了由Jacobio发现的泛KRAS抑制剂JAB-23E73在中国以外所有地区的独家开发和商业化权利。Jacobio已在中国和美国将该化合物推进至I期研究，早期研究表明了抗肿瘤活性迹象。 1.1.6. Ipsen 和 Simcere Zaiming Ipsen通过一项交易获得了Simcere Zaiming发现的靶向LRRC15的抗体偶联药物(ADC) SIM0613的权利，为其产品组合增加了另一款ADC。该ADC的抗体部分靶向LRRC15，该蛋白在肉瘤、胶质母细胞瘤和黑色素瘤等间充质来源的肿瘤中过表达。Ipsen获得了中国以外所有地区的开发、生产和商业化权利。 1.2. 合作 1.2.1. Regeneron 和 Tessera Therapeutics Tessera Therapeutics开发了一种体内基因书写疗法TSRA-196，作为一次性治疗，可以纠正单个基因突变，从而持久恢复患者肝脏中α-1抗胰蛋白酶(AAT)的产生。再生元制药宣布将与Tessera合作推进该疗法，双方将分担开发成本和未来的潜在利润。 1.2.2. Pfizer 和 YaoPharma 辉瑞宣布与上海复星医药的子公司YaoPharma就其小分子GLP-1受体激动剂YP05002达成合作和许可协议，该药物正处于慢性体重管理的I期临床试验中。在YaoPharma完成I期试验后，辉瑞将承担进一步开发工作，并拥有该交易的制造和商业化权利。 1.2.3. Crescent biopharma 和 Kelun-Biotech Crescent Biopharma与科伦博泰宣布建立合作伙伴关系，共同开发和商业化肿瘤治疗药物，包括新型药物组合。具体而言，两家公司旨在推进Crescent的早期PD-1 × VEGF双特异性抗体CR-001和科伦博泰的I期准备就绪的ADC SKB105，后者是一种靶向整合素β-6 (ITGB6)、携带细胞毒性拓扑异构酶I抑制剂有效载荷的抗体。 1.2.4. Zealand pharma 和 OTR therapeutics Zealand Pharma与剂泰医药建立了多项目战略合作，Zealand将利用其在肥胖和代谢健康方面的专业知识，并借助剂泰医药的小分子发现能力，针对代谢疾病的多个靶点发现和开发新型疗法。 1.2.5. Harbor BioMed 和 Bristol Myers Squibb 百时美施贵宝宣布与和铂医药建立全球战略合作，以发现和开发下一代多特异性抗体，作为免疫学和肿瘤学治疗药物。此次合作还可能利用和铂医药在中国快速开展早期临床试验的能力。 1.3. 其他商业新闻 1.3.1. 默克皮下注射派姆单抗在德国上市因知识产权纠纷受阻 Halozyme与Alteogen之间关于其专有人重组透明质酸酶技术的专利纠纷有了新进展。德国法院批准了Halozyme的请求，对默克发出初步禁令，责令其停止分销和提供其免疫肿瘤药物派姆单抗的皮下制剂。法院认定其即将侵犯Halozyme的一项MDASE?技术专利。 2. 产品批准及其他监管新闻 2.1. 新型运动病预防疗法获美国批准 (tradipitant胶囊, Nereus?, Vanda Pharmaceuticals) 四十多年来首个新机制的运动病治疗药物tradipitant (Nereus?)获得了美国食品药品监督管理局(FDA)的批准。Tradipitant是一种神经激肽-1 (NK-1)受体拮抗剂。Vanda计划在2026年初推出该药用于运动病。 2.2. 自用速效治疗异常心律疗法获批 (etripamil鼻喷雾剂, Cardamyst?, Milestone Therapeutics) Milestone Therapeutics宣布其快速起效的钙拮抗剂etripamil (Cardamyst?)鼻喷雾剂获美国FDA批准，用于治疗阵发性室上性心动过速(PSVT)的急性症状发作。该药允许患者在发作时自行给药，快速恢复正常心律。 2.3. 新型第三代PCSK9抑制剂获批帮助患者实现降胆固醇目标 (lerodalcibep皮下注射剂, lerochol?, LIB Therapeutics) LIB Therapeutics的第三代PCSK9抑制剂lerodalcibep (Lerochol?)皮下注射剂获得了美国FDA批准。该药是一种基于adnectin的化合物，作为饮食和运动的辅助手段，用于降低患有高胆固醇血症（包括杂合子型家族性高胆固醇血症(FH)）的成年人的低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)。与目前的PCSK9产品相比，该药可能为患者提供每月注射一次（预计2026年底推出自动注射器版本）、且在家储存时无需冷藏（可在室温下保存长达三个月）的优势。 2.4. 超长效生物制剂治疗呼吸系统疾病在欧盟获推荐批准并在英美获批 (depemokimab皮下注射剂, exdensur?, GSK) 葛兰素史克(GSK)的超长效靶向白细胞介素-5 (IL-5)的单抗depemokimab (Exdensur?)本月获得了多项监管进展。欧洲药品管理局(EMA)人用药品委员会(CHMP)推荐其批准作为12岁及以上、患有2型炎症（以嗜酸性粒细胞水平升高为特征）的严重哮喘患者的附加维持治疗。该药在英国和美国也获得了相应批准。该药非常方便，每年仅需给药两次。 2.5. 离体基因疗法治疗罕见病Wiskott-Aldrich综合征获美国批准 (etuvetigene autotemcel输注液, waskyra?, Fondazione Telethon) 非营利性生物医学组织Fondazione Telethon的离体基因疗法etuvetigene autotemcel输注液(Waskyra?)获得了美国FDA批准，用于治疗Wiskott-Aldrich综合征(WAS)。该疗法包含用携带WAS基因拷贝的慢病毒载体体外转导的自体CD34+细胞和祖细胞。 2.6. SMA基因疗法新配方获批用于老年患者 (onasemnogene abeparvovec鞘内注射剂, itvisma?, Novartis) 诺华公司用于治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的基因替代疗法onasemnogene abeparvovec的新配方获得了美国FDA批准，该配方设计用于治疗2岁及以上、携带确诊SMN1基因突变的儿童、青少年和成人。新配方(itvisma?)设计用于鞘内给药，允许使用更小的剂量和体积，但可靶向中枢神经系统。 2.7. 皮下剂型双特异性抗体获批，与靶向酪氨酸激酶抑制剂联用可实现无化疗一线治疗方案 (amivantamab/透明质酸酶皮下注射剂, rybrevant Fastpro?; Lazertinib, Lazcluze?, Johnson & Johnson) 强生公司的amivantamab与透明质酸酶产品(Rybrevant Faspro?)与lazertinib (Lacluze?)联合，作为一线疗法的一部分，获得了美国FDA批准。此次批准的amivantamab皮下制剂使治疗更加简便，给药时间从静脉给药的数小时缩短至约五分钟。 2.8. 皮下剂型B细胞/T细胞接合双特异性抗体治疗滤泡性淋巴瘤在美国获批 (mosunetuzumab皮下注射剂, lunsumio VELO?, Genentech) 基因泰克公司的mosunetuzumab皮下注射剂(Lunsumio VELO?)获美国FDA批准，作为Lunsumio?静脉注射剂的替代方案，用于治疗既往接受过两种或以上全身治疗、出现复发或难治性的滤泡性淋巴瘤(FL)成人患者。与大多数其他近期批准的静脉转皮下单抗制剂不同，该药不需要与透明质酸酶共配方。 2.9. 首个口服GLP-1受体激动剂治疗肥胖症获批 (semaglutide片剂, Wegovy?, Novo Nordisk) 美国FDA批准了首个口服给药的GLP-1受体激动剂用于治疗肥胖症，即诺和诺德公司的semaglutide (Wegovy?)片剂。该药通过与渗透促进剂salcaprozate sodium (SNAC)共配方，实现口服给药后的全身可利用度。 2.10. 症状性梗阻性肥厚型心肌病新疗法获美国监管批准 (aficamten片剂, Myqorzo?, Cytokinetics) Cytokinetics公司的口服心肌肌球蛋白抑制剂aficamten片剂(Myqorzo?)获得了美国FDA批准，用于治疗症状性梗阻性肥厚型心肌病。该药与现有药物mavacamten同属一类，通过抑制心肌肌球蛋白马达活性来改善心脏功能。 3. 临床试验 3.1. 口服小分子STAT6蛋白降解剂在特应性皮炎中显示出与现有生物制剂相当的阳性结果 (KT-621, Kymera Therapeutics) Kymera Therapeutics公布了其首创、每日一次、口服给药的STAT6蛋白降解剂KT-621在中重度特应性皮炎患者中的Ib期研究结果。所有相关生物标志物的变化以及有利的临床终点均显示出与目前用于该适应症的单抗dupilumab相当的效果。 3.2. 口服小分子GLP-1受体激动剂推进至III期试验 (aleniglipron, Structure Therapeutics) Structure Therapeutics公布了其口服生物可利用的小分子GLP-1受体激动剂aleniglipron的IIb期试验阳性数据。该药提供了剂量依赖性的体重减轻，且耐受性特征与其他GLP-1受体激动剂相似。公司计划在2026年中启动III期研究。 3.3. 临床疗效证明III期试验中眼内双维甲酸积累抑制剂治疗Stargardt病有效 (tinlarebant, Belite Bio) Belite Bio公布了其药物tinlarebant治疗青少年Stargardt病1型(STGD1)的III期研究的阳性顶线结果。该药通过减少进入眼睛的视黄醇量，从而降低有毒的A2E水平，抑制STGD1的进展。研究中，接受治疗的患者视网膜病变显著减少。 3.4. 治疗皮肤结节性基底细胞癌的微针阵列疗法II期试验完成入组 (D-MNA, 多柔比星微针阵列, Medicus Pharma) Medicus Pharma开发了一种基于可溶解聚合物的微针阵列装置，用于非侵入性治疗皮肤基底细胞癌(BCC)。该装置含有阿霉素，可直接杀伤细胞并诱导免疫反应以防止疾病复发。公司宣布其正在进行的II期试验已完成90名受试者的目标入组，顶线结果预计在2026年第一季度公布。 3.5. 早期试验数据显示基因疗法治疗Dravet综合征结果积极 (ETX101, Encoded Therapeutics) Encoded Therapeutics报告了其基因疗法ETX101治疗与SCN1A基因变异相关的Dravet综合征患儿的I/II期研究的积极中期结果。在耐药参与者中，在七个多月的观察期内，第三高剂量组患者的可计数月癫痫发作频率持续、剂量依赖性降低了78%。 3.6. 外用二氢睾酮阻滞剂治疗男性型脱发的III期研究显示显著结果 (clascoterone外用溶液, Cosmo Pharmaceuticals) Cosmo Pharmaceuticals报告了其5% clascoterone外用溶液制剂治疗男性雄激素性脱发（男性型脱发）的III期试验结果。结果显示，与安慰剂相比，目标区域毛发数量显著增加，且治疗安全性可与安慰剂相比。 3.7. 细胞疗法在治疗杜氏肌营养不良症中显示出获益 (CAP-1002, deramiocel, Capricor Therapeutics) Capricor Therapeutics完成了其细胞疗法deramiocel治疗杜氏肌营养不良症的额外III期临床研究。接受活性药物治疗的参与者在上肢功能和心肌病方面，与安慰剂治疗受试者相比，显示出显著的改善（延缓进展）。这些结果将提交给美国FDA。 3.8. 宣布CAR T细胞疗法治疗多发性骨髓瘤的II期试验阳性数据 (anitocabtagene autoleucel, Kite/Arcellx) Kite Oncology宣布了其靶向BCMA的CAR T细胞疗法anitocabtagene autoleucel在复发或难治性多发性骨髓瘤患者中的关键II期研究结果。在这个重度经治人群中，74%的治疗受试者达到了完全缓解，且无延迟性神经毒性。 3.9. 僵硬人综合征细胞疗法II期试验受试者活动能力改善且对助行器依赖减少 (KYV-101, mivocabtagene autoleucel, Kyverna Therapeutics) Kyverna Therapeutics宣布了其CAR T细胞疗法mivocabtagene autoleucel (KYV-101)治疗罕见、进行性自身免疫性神经系统疾病僵硬人综合征(SPS)的注册性II期试验结果。单次剂量的治疗为25英尺步行时间等指标带来了稳健且持续的改善，并减少了对抗标签免疫疗法或挽救性疗法的需求。 3.10. 从注射肽类GLP-1受体激动剂转为口服小分子激动剂后，III期试验受试者体重减轻得以维持 (orforglipron, Lilly) 礼来公司报告了一项III期临床研究的结果，该研究中，先前接受皮下注射semaglutide或tirzepatide治疗72周以实现体重减轻的受试者，转而接受口服orforglipron或安慰剂治疗。52周后，在两种注射疗法后改用orforglipron治疗，在体重减轻维持方面优于安慰剂。 3.11. 首创三重激素受体激动剂在晚期试验中带来显著体重减轻和骨关节炎疼痛缓解 (retatrutide, Lilly) 礼来公司公布了其下一代减重疗法retatrutide的III期临床试验消息。Retatrutide是一种可注射的生物疗法，作为单一分子，可激动与代谢疾病相关的三种受体：GLP-1受体、胃抑制多肽(GIP)受体和胰高血糖素受体。在患有肥胖和膝骨关节炎但无糖尿病的成人中进行的试验显示，在最高剂量下体重显著减轻了28.7%，同时骨关节炎疼痛减轻了74.3%。 3.12. 下一代TYK2抑制剂治疗斑块状银屑病的关键临床试验结果前景看好 (TAK-279, zasocitinib, Takeda) 武田公司公布了两项III期研究的结果，评估其下一代高选择性口服酪氨酸激酶2 (TYK2)抑制剂zasocitinib用于中重度斑块状银屑病成人患者的疗效。在武田报告的研究中，到治疗第16周，超过一半的活性药物治疗受试者达到了皮肤完全清除或几乎完全清除。

公司动态 地图样萎缩（GA）：下一个十年谁来接棒？ 2023年，两款治疗地图样萎缩（GA）的药物Syfovre和Izervay相继获批，标志着GA治疗的新纪元。Syfovre是一种聚乙二醇化的补体C3抑制剂，而Izervay则是一种RNA核酸适配体，可阻断末端补体激活节点C5。尽管两款药物存在注射频率高、疗效幅度存在争议等问题，但它们的出现为GA治疗带来了新的希望。此外，OCU410基因疗法和Tinlarebant口服小分子药物的研究也在进行中，为GA治疗提供了更多可能性。全球GA药物市场规模预计到2030年将逼近40亿美元。 康方生物(09926)早盘涨近8% 全球首创的三特异性抗体新药AK150进入临床 智通财经APP获悉，康方生物(09926)早盘涨近8%，截至发稿，涨7.33%，报111.3港元，成交额2.76亿港元。消息面上，康方生物全球首创的三特异性抗体新药AK150（ILT2/ILT4/CSF1R三抗）获得国家药品监督管理局药品审评中心临床试验默示许可批准，开展用于治疗晚期恶性实体瘤的临床试验。公开资料显示，AK150是全球唯一在研的ILT2/ILT4/CSF1R三抗，也是康方生物首个进入临床阶段的三抗新药。AK150是康方生物基于领先的AI制药研发技术平台和Tetrabody多抗技术平台而开发的全球首创新药，是公司在多特异性抗体技术领域强劲实力的又一次见证。 医渡科技“医渡智循”上线，推动临床诊疗向智能化循证模式转型 3月10日，医渡科技发布临床循证智能体“医渡智循”，为医生打造“循证助手”小程序，聚焦临床诊疗和科研场景需求，打破传统医学知识获取壁垒，推动临床诊疗向智能化、循证化转型。此前内测吸引超6000名业内人士参与，收获近2000份反馈，实用性与专业性获高度认可，医生表示其在多项任务中表现出色，提升了信息检索效率与决策支持能力。“医渡智循”以严苛循证评价体系为根基，从海量资源中精选高质量知识，联合权威机构构建知识库，且持续追踪顶级期刊最新成果。其核心能力是将AI生成过程透明化，让每句建议可核查评估，答案按证据等级排序，为医疗质量安全等提供可追溯依据。（摘要由动脉网AI生成） 辉瑞携手静安区疾控局和上海雷允上药业西区有限公司，推动生殖道衣原体感染筛查“进药店” 3月8日，全国生殖道衣原体感染综合防治试点项目上海静安试点地区生殖道衣原体感染筛查“进药店”惠民项目在雷允上药城落地。该项目由静安区卫健委主办，辉瑞携手静安区疾控局和上海雷允上药业西区有限公司推动，充分利用零售药店优势，将筛查服务延伸至日常生活场景，打造“专业、便捷、保密”的服务体系。中疾控性病控制中心副主任陈祥生指出，该项目是对国家防治策略的有力响应，具有示范意义和推广价值。辉瑞表示将支持药师专业培训和公众健康科普宣传，提升药店服务专业能力，推动全社会关注生殖健康。此次项目是静安区探索生殖道感染综合防治模式的创新实践，有助于提升早期发现率，推动服务精准化与可及性。（摘要由动脉网AI生成） 热景生物(688068.SH)子公司SGC001创新药Ⅱ期临床研究完成首例受试者入组给药 智通财经APP讯，热景生物(688068.SH)发布公告，近日，公司控股子公司北京舜景生物医药技术有限公司(简称“舜景医药”)自主研发的创新药SGC001注射液Ⅱ期临床研究完成首例受试者入组给药。由舜景医药开展的“一项评估SGC001注射液在中国急性前壁ST段抬高型心肌梗死且计划接受直接经皮冠状动脉介入(pPCI)治疗的患者中的有效性、安全性、药代动力学特征的随机、双盲、安慰剂对照的II期临床研究”，由北京大学第一医院霍勇教授和上海市东方医院何奔教授牵头，全国超过20家医院参加。研究于2026年初率先在上海市东方医院启动，并于2026年3月9日在山西省临汾市中心医院范甲卯教授带领下完成首例受试者入组及给药。 行业动态 罗氏佳罗华治疗系统性红斑狼疮的III期ALLEGORY研究数据发表于《新英格兰医学杂志》，可显著降低疾病活动度 罗氏制药宣布，其药物奥妥珠单抗在治疗系统性红斑狼疮（SLE）的III期ALLEGORY临床研究中表现出显著疗效。该研究显示，超过四分之三的患者在治疗第52周时实现SRI-4应答，奥妥珠单抗有望成为SLE新的标准治疗方案。若获批，奥妥珠单抗将成为首款直接靶向B细胞的II型抗CD20单抗的SLE治疗药物。 丽珠“拿下”越南上市公司，中国药企海外并购再提速！ 健康元控股子公司丽珠集团将通过收购越南上市公司IMP64.81%股份，助力拓展越南及东南亚医药业务。此次交易已获监管审批，若成功，丽珠集团将获得IMP控股权。中国药企正掀起海外收购热潮，通过“资本+管理+技术”多方位“出海”，实现全球产业体系的战略性布局。 双适应症获批、4.95亿美元合作！该偏向型GLP-1将重塑代谢药格局 杭州先为达生物科技股份有限公司自主研发的新一代GLP-1受体激动剂埃诺格鲁肽注射液（商品名：先颐达）获批上市，适用于成人2型糖尿病患者的血糖控制。此外，其用于成人超重/肥胖患者长期体重管理的适应症也获批准。先为达与辉瑞达成4.95亿美元战略合作，辉瑞中国将获得该产品在中国大陆的独家商业化权益。先为达致力于满足体重管理领域的医疗需求，构建了全面的产品管线，推动了我国GLP-1领域的技术升级与产业发展。 朋友们，NASA这次干了一件让地球人都没想到的事儿 NASA在国际空间站进行新实验，利用AR和AI技术帮助非专业医生进行超声扫描体检，旨在提升太空任务中的医疗自主性。实验验证了AR引导操作和AI即时分析图像的可行性，为未来太空任务中紧急医疗情况提供解决方案。此外，空间站还进行太空行走、研究失重对人体循环的影响以及货运飞船的离港工作。 恩和科技发布 SAION AI，面向生物制造的物理智能平台 | 恩和科技（Bota）宣布公司简称变更为“恩和科技”，并发布全球首个面向生物制造领域的PhysicalAI平台：SAIONAI。SAIONAI是一个包含认知、控制与闭环执行能力的平台，能实现自主设计、直接参与并优化生物发现与生产工艺。该平台通过恩和自研的生物标准协议语言（BPL）直达生物铸造厂，标准化地完成真实实验，并在数据闭环回流中持续进化。恩和科技是一家全球领先的物理人工智能（PhysicalAI）驱动的生物制造公司，致力于将生物技术打造为可靠、可规模化的工业生产力引擎。 本文由小欧AI基于亿欧数据生成，如有问题及建议，欢迎通过网站底部联系方式和我们联系。