Tinlarebant

→，专注技术创新的Agent平台为以下生物医药提供更专业详细的研发数据和报告支持!来自智慧芽Eureka Agent平台药物研发进展1. 恒瑞重磅镇静药瑞马唑仑申报新适应症12月2日，根据CDE， 恒瑞的注射用的一项新适应症上市申请获得受理，推测将用于重症监护（ICU）期间镇静。注射用甲苯磺酸瑞马唑仑是恒瑞医药自主研发的新型、短效苯二氮䓬类镇静药物，是一种新型的短效GABAa受体激动剂。2019年12月，甲苯磺酸瑞马唑仑首次国内获批上市，用于常规胃镜检查镇静；此后2020年新增获批适应症——用于结肠镜检查的镇静；随后两年间又先后获批了全身麻醉的诱导和维持，以及支气管镜诊疗麻醉适应症。该药踊跃ICU期间镇静的III期研究已于去年8月完成。2. 遗传性眼病新药关键3期试验达主要终点，上市申请递交在即12月1日，Belite Bio宣布，其在研疗法在全球3期DRAGON临床试验取得积极顶线结果。DRAGON试验共入组104例1型Stargardt病（STGD1）患者。分析显示，试验达到主要终点：与安慰剂相比，tinlarebant将视网膜病灶增长速率显著且具有临床意义地降低了36%。按照预先设定的统计分析方法，主要终点达到了统计学显著性（p=0.0033）。根据新闻稿，这是首个在STGD1患者中取得成功的关键临床试验。据此积极结果，公司计划于2026年上半年向美国FDA递交新药申请（NDA），推动该疗法尽早进入监管审评流程。Tinlarebant是一种每日一次的口服RBP4小分子抑制剂，而STGD1是一种可导致进行性视力丧失的遗传性眼病，多在儿童或青少年时期发病。目前FDA尚未批准用于治疗STGD1的药物。3. 每6个月给药一次，长效抗TSLP抗体启动全球3期研究12月1日，Generate:Biomedicines宣布，计划启动两项全球3期临床试验SOLAIRIA-1和SOLAIRIA-2，评估约1600名严重哮喘成年及青少年患者在现有治疗控制不佳情况下使用GB-0895的疗效。是一种经AI改造的试验性长效单克隆抗体，靶向攻击胸腺基质淋巴细胞生成素（TSLP），后者是一种导致气道炎症的关键驱动因子。这两项研究将评估GB-0895在52周内降低具有临床意义的哮喘急性加重次数的疗效，这是两项试验的主要终点。4. 全球首个！齐鲁制药特泽利尤单抗生物类似药启动III期临床近日，药物临床试验登记与信息公示平台显示，齐鲁制药启动了的首个III期临床试验。该药物是首个进入III期开发阶段的特泽利尤单抗生物类似药。该研究是一项多中心、随机、双盲、平行、阳性对照临床试验，拟纳入538例未控制的成人重度哮喘患者，旨在评估QL2302对比特泽利尤单抗（商品名：Tezspire）的有效性和安全性。研究的主要终点是52周内哮喘急性发作的年化发生率。特泽利尤单抗是安进与阿斯利康合作开发的一款靶向胸腺基质淋巴细胞生成素（TSLP）的单抗。2021年12月，特泽利尤单抗首次在美国获批上市，用于作为12岁及以上儿童和成人重度哮喘患者的附加维持治疗。2025年10月，特泽利尤单抗获FDA批准扩大适应症至CRSwNP。据阿斯利康2024年报，Tezspire全年收入达到12.19亿美元。5. 和誉医药口服小分子KRAS G12D抑制剂在美国获批临床12月1日，和誉医药宣布，其在研的口服、高活性、高选择性小分子KRAS G12D抑制剂用于治疗携带KRAS G12D突变的晚期实体瘤患者的新药临床试验（IND）申请已获得美国FDA批准。此次获批的是一项开放性1/2期临床研究，旨在评估ABSK141在携带KRAS G12D突变的晚期实体瘤患者中的安全性、耐受性、有效性和药代动力学特征。ABSK141是和誉医药自主设计和开发的新型口服小分子KRAS G12D抑制剂，可以高选择性结合KRAS G12D突变蛋白，从而阻断下游信号通路，抑制肿瘤细胞增殖。6. 凌科药业TYK2变构抑制剂在美国获批临床12月2日，凌科药业宣布，其自主研发的创新TYK2变构抑制剂已获美国FDA批准开展临床研究。LNK01006是一款高脑渗透性、强活性且具有高选择性的口服TYK2变构抑制剂，作用于JH2结构域，并在治疗和预防多发性硬化症（MS）疾病模型中表现出了优异的疗效，具有治疗CNS炎症疾病的潜力。TYK2变构抑制剂通过结合JH2结构域能实现较高的特异性，避免了对JAK1/2/3的交叉抑制，这使得高选择性TYK2抑制剂可有效调控致病性免疫信号通路，而不会广泛抑制其他JAK通路的生理功能。行业资讯1. 近3亿美元！再生元与新锐联手开发基因疗法12月1日，与Tessera Therapeutics宣布达成一项全球合作，共同开发和商业化Tessera通过旗下体内基因书写（gene writing）平台所开发的在研疗法TSRA-196，用于治疗α1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）。TSRA-196旨在精准纠正导致AATD的基因突变，从而恢复功能性α1抗胰蛋白酶（AAT）蛋白的生成，为患者提供一次性、具有持久疗效的治疗选择。Tessera计划在今年年底前，向美国FDA递交TSRA-196的IND申请。此次合作将再生元在遗传学及创新基因药物开发方面的成熟能力，与Tessera的创新基因书写技术及其专有的非病毒递送平台相结合。根据协议条款，Tessera将获得总计1.5亿美元，包括现金预付款及来自再生元的股权投资；此外，Tessera还有资格获得总计1.25亿美元的近期及中期研发里程碑付款。2. 礼来王牌减重药再降价12月1日，礼来宣布通过自费药房平台LillyDirect，将起始剂量2.5mg价格将至299美元/月（原价349美元），5mg价格将至399美元（原499美元），其他剂量统一449美元/月。这一价格调整是礼来继2025年2月将Zepbound价格从499美元/月降至349美元后再次调价，标志着减肥药市场竞争进入新一轮价格战。礼来早在2024年1月便推出自营网站LillyDirect，2024年8月又推出替尔泊肽单剂量小瓶装（2.5mg、5mg规格），定价分别为399美元和549美元/月，需患者自行用针管抽取注射。本文内容由智慧芽Eureka——赋能研发技术创新的AI Agent 技术平台提供支持。找技术方案、找研发灵感、关注技术专利保护，统统交给→！小tips：Eureka这个词源自古希腊语，是阿基米德发现浮力原理时的感叹，意思是“我找到了”或者“我发现了”。希望每个研发用户都能在Eureka平台获得技术灵感并解决难题~智慧芽Eureka平台指路→

Belite Bio是一家专注于推进新型疗法研发的临床阶段药物开发公司，致力于治疗存在重大未满足医疗需求的退行性视网膜疾病，例如晚期干性年龄相关性黄斑变性(AMD)中的STGD1（一种遗传性视网膜退行性疾病）和GA（地图样萎缩），以及特定的代谢性疾病。Belite的主要候选药物Tinlarebant（RBP4拮抗剂）是一种口服疗法，旨在减少双视黄醇毒素在眼内的积累。 尽管Belite三年前首次公开募股仅筹集了3600万美元，但此后一直悄然成为生物制药行业表现最佳的公司之一。该公司股票首发价格为每股6美元，周一开盘价接近140美元。Belite目前的市值约为50亿美元。 原因在于tinlarebant，一种口服药物，有望成为首个上市的治疗Stargardt病的药物。Stargardt病是一种基因缺陷，会改变人体处理用于生成视网膜细胞的维生素A的方式。这种缺陷会导致眼睛中形成黄色团块，破坏细胞并引发进行性视力丧失。据Belite估计，美国约有5万人患有这种疾病，目前尚无有效的治疗方法。 Tinlarebant旨在减少眼内有毒维生素A代谢产物的积累。该药物十多年前由哥伦比亚大学首次进行研究，随后于2016年在美国国立卫生研究院（NIH）的一个项目中公开招标。两年后，Belite公司的首席执行官兼董事长Tom Lin获得了该药物的授权，并围绕该项目成立了Belite公司。此后，Belite公司已将tinlarebant推进至Stargardt综合征和地图样萎缩（一种更常见的视力丧失类型）的后期临床试验阶段。 今年早些时候，由于预期Stargardt试验结果即将公布，Belite的市值已经翻了一番。该公司还收到了试验监察员的积极建议，认为这项包含104名患者的研究可以继续进行，无需任何修改。此外，该公司还注意到，中国药品监管机构已开始审查一项基于中期结果的申请，这些结果显示该研究的主要指标具有统计学意义。Leerink Partners分析师Marc Goodman上个月撰文指出，鉴于这些最新进展，该试验成功的可能性“相当高”。Goodman预测，该药物的年销售峰值将在14亿美元至36亿美元之间，具体金额取决于药物的定价。 鉴于取得的积极成果，Belite计划于2026年上半年与美国及其他地区的监管机构讨论审批申请。然而，该公司可能很快就会面临竞争。Alkeus Pharmaceuticals正在准备提交一种新药的申请，该药的设计理念与Belite类似，旨在减少眼部有害维生素A副产物的积累。此外，Ocugen、AAVantgarde、Splice Bio等公司也在推进针对该疾病的基因药物研发。 瑞穗证券的格雷格·苏瓦纳维赫写道，斯塔加特研究所的专家认为，基因疗法最终将成为治疗这种疾病的“首选疗法”。但他在11月份撰文指出，就目前而言，由于缺乏其他可用的疗法，这种已被证明能够延缓疾病进展的药物应该会受到“市场的热烈追捧”。 Belite股价周一早盘一度上涨两位数，随后逆转下跌几个百分点。 2025年11月2日英国药品和保健产品监管署(MHRA)同意受理 Tinlarebant用于治疗Stargardt病的有条件上市许可申请。 2025年10月15日美国国家药品监督管理局药物评价中心同意优先审评tinlarebant治疗Stargardt病的NDA申请。 2025年9月12日Belite Bio完成了针对Stargardt病（青少年、成人）的 III 期 DRAGON 试验，试验地点包括美国、英国、德国、法国、比利时、瑞士、荷兰、中国、香港、台湾和澳大利亚（NCT05244304）。 2025年12月1日（GLOBE NEWSWIRE）—— Belite Bio公司（纳斯达克股票代码：BLTE）（简称“Belite Bio”或“公司”）今日公布了Tinlarebant全球3期“DRAGON”试验的主要结果，这是首个针对1型斯塔加特病（STGD1）患者的关键性试验取得成功。STGD1是一种眼部疾病，会导致进行性视力丧失，通常始于儿童期或青年期，目前全球尚无获批的治疗方法。 DRAGON III期临床试验纳入了104例STGD1患者，并达到了其主要疗效终点，结果显示，与安慰剂组相比，治疗组视网膜病变的生长速度显著降低36%，该降低通过眼底自发荧光成像测量，表现为自发荧光强度明显降低（DDAF）。采用预设分析方法后，结果具有统计学意义（p值=0.0033）。考虑到STGD1的进展性特征，进一步的事后分析提供了特定的数据相关性，结果显示治疗效果仍然显著（p值<0.0001）。 “DRAGON试验的最终结果标志着Stargardt病治疗领域的一项历史性突破，为首个潜在疗法的研发铺平了道路，并为长期以来饱受这种一度被认为无法治愈的疾病折磨的患者及其家人带来了新的希望，”Belite Bio董事长兼首席执行官Tom Lin博士表示。“Tinlarebant不仅被证实能够有效延缓视网膜退化，而且这也是首个口服疗法在视网膜退行性疾病中展现出具有临床意义的疗效。凭借这些数据，我们正在全球范围内推进监管方面的沟通，并朝着为Stargardt病患者提供首个获批疗法的目标迈进。我们衷心感谢所有患者、家属和研究人员，正是他们的奉献精神才成就了这一辉煌。” “DRAGON研究中观察到的病灶生长显著减少，以及良好的安全性，为我们的治疗方法和Tinlarebant的作用机制提供了重要的验证。这些结果凸显了团队致力于解决Stargardt病未满足的医疗需求，以及显著改善患者生活质量的潜力，”Belite Bio首席科学官Nathan Mata博士表示。 正如预期，在24个月的研究期间，两个研究组的视力总体变化均很小，与自然病程数据一致。安全性与公司此前报告的结果一致，Tinlarebant耐受性良好，仅有4例因治疗相关原因而停止治疗。待全面分析完成后，公司计划在即将召开的医学会议上分享更多数据。 “看到控制良好的三期临床试验数据显示，Stargardt病病灶生长明显减缓，这令人深感鼓舞，”英国摩菲尔德眼科医院的眼科顾问医师、DRAGON试验的主要研究者和主要入组者之一、英国皇家眼科医师学会会员Michel Michaelides教授表示，“鉴于这些发现的可靠性和一致性，我们相信，对于饱受这种毁灭性疾病折磨的患者来说，获批的治疗方案指日可待。” “DRAGON试验取得了令人瞩目的成果，我们或许很快就能迎来首个治疗Stargardt病的药物——Tinlarebant，”斯坦福大学拜尔斯眼科研究所眼科教授、斯坦福大学医学院内科和儿科教授Quan Dong Nguyen医学博士、理学硕士、美国眼科学会会员、美国视网膜和眼科研究学会会员、美国放射学会会员指出。“病灶生长减缓的现象很快就会转化为视觉功能的显著改善。此前的研究表明，如果不进行治疗，Stargardt病引起的病灶进行性增大预计会损害视力和视野。Tinlarebant已被证实能够显著减缓病灶生长。” “DRAGON试验提供了迄今为止最有力的证据，证明口服疗法可以改变Stargardt病的病程，”Belite Bio首席医疗官Hendrik Scholl博士表示。“这些结果验证了Tinlarebant研发背后的科学方法，表明减少视网膜中毒性副产物的积累可以显著延缓疾病进展。Tinlarebant不仅在研究眼，而且在双眼中，都对DDAF病变的生长速度产生了清晰且具有统计学意义的治疗效果。此外，关键次要终点也显示出具有统计学意义的获益，同样在双眼中均得到证实。DRAGON试验表明，Tinlarebant的安全性和耐受性非常好。总而言之，这些数据强化了Tinlarebant改变Stargardt病治疗格局的潜力，并为未来遗传性视网膜疾病的研究树立了新的标杆。” 公司计划与监管机构接洽，讨论下一步的潜在步骤，并于2026年上半年提交Tinlarebant的新药申请。Tinlarebant已在美国获得突破性疗法认定、快速通道认定和罕见儿科疾病认定；在美国、欧洲和日本获得孤儿药认定；并在日本获得STGD1的先导药物认定。 原研在中国进展情况： 相关专利信息： 发明类型 申请号 申请日期 标题 申请人 案件状态 组合物 CN202280089829.6 CN118574615A 2022.11.22 RBP4抑制剂的片剂制剂和使用方法 倍亮生物有限公司 等待实审提案 固体分散体，多晶型物，无定形 CN202080062716.8 CN114364382 2020.07.06 RBP4抑制剂的制剂和使用方法 倍亮生物有限责任公司 驳回失效 固体分散体，多晶型物 CN202411257178.4 （CN202080062716.8的分案申请） 2020.07.06 RBP4抑制剂的制剂和使用方法 倍亮生物有限责任公司 等待实审提案 治疗方法 CN202380047211.8 2023.04.11 用于评估视觉功能的方法、组合物和系统 英属开曼群岛商倍亮生物有限公司 等待实审提案 衍生物 CN201580036136.0 CN106794364 2015.04.29 取代的4‑苯基哌啶及其制备和用途 哥伦比亚大学董事会 有权 化合物 CN201911252390.0 CN111393434 2015.04.29 取代的4-苯基哌啶及其制备和用途 哥伦比亚大学董事会 有权