A Double-blind, Placebo-Controlled, Randomized Withdrawal Trial to Evaluate the Efficacy and Safety of TAK-861 for the Treatment of Narcolepsy With Cataplexy (Narcolepsy Type 1)

The main aim of this study is to assess how effective TAK-861 is for treating narcolepsy type 1 and if this effect is maintained over time. Participants will take TAK-861 for a few months and if they meet certain criteria, they will be randomly assigned (by chance, like flipping a coin) to continue taking TAK-861 or take placebo (fake medicine) for up to 4 weeks to see if their narcolepsy symptoms return.

开始日期2026-01-29

申办/合作机构

Takeda Pharmaceutical Co., Ltd.

NCT06505031

/ Completed临床3期

A Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Study to Evaluate the Efficacy and Safety of TAK-861 for the Treatment of Narcolepsy With Cataplexy (Narcolepsy Type 1)

The main aim of this study is to learn how effective TAK-861 is in improving excessive sleepiness during the day (called excessive daytime sleepiness or EDS) after 3 months of treatment. Other aims are to learn how effective TAK-861 is in lowering the number of sudden, unexpected attacks of muscle weakness while staying conscious (cataplexy) in a week; to learn the effect TAK-861 has on participants' ability to maintain attention, participant's overall quality of life, the spectrum of narcolepsy symptoms and daily life functions; and to learn about the safety of TAK-861.

开始日期2024-10-08

申办/合作机构

Takeda Pharmaceutical Co., Ltd.

NCT06470828

/ Completed临床3期

A Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Study to Evaluate the Efficacy and Safety of TAK-861 for the Treatment of Narcolepsy With Cataplexy (Narcolepsy Type 1)

The main aim of this study is to learn how effective TAK-861 (oveporexton) is in improving excessive sleepiness during the day (called excessive daytime sleepiness or EDS) after 3 months of treatment. Other aims are to learn how effective TAK-861 (oveporexton) is in lowering the number of sudden, unexpected attacks of muscle weakness while staying conscious (cataplexy) in a week; to learn the effect TAK-861 (oveporexton) has on participants' ability to maintain attention, participant's overall quality of life, the spectrum of narcolepsy symptoms, and daily life functions; and to learn about the safety of TAK-861 (oveporexton).

开始日期2024-07-02

申办/合作机构

Takeda Pharmaceutical Co., Ltd.

100 项与奥普雷顿相关的临床结果

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100 项与奥普雷顿相关的转化医学

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100 项与奥普雷顿相关的专利（医药）

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项与奥普雷顿相关的文献（医药）

2026-09-24·NEW ENGLAND JOURNAL OF MEDICINE

Oveporexton for Narcolepsy Type 1 — Results from Two Phase 3 Trials

Article

作者: Khatami, Ramin ; Zhan, Shuqin ; Mignot, Emmanuel ; del Rio Villegas, Rafael ; Kadali, Harisha ; von Rosenstiel, Philipp ; Yao, Baiyun ; Sum-Ping, Oliver ; von Hehn, Christian ; Faessel, Helene ; Du, Yeting ; Neuwirth, Rachel ; Buntinx, Erik ; Abraham, Anson ; Lammers, Gert Jan ; Iranzo, Alex ; Nilsen, Kristian Bernhard ; Sheikh, Sarah ; Corser, Bruce ; Barateau, Lucie ; Schmidt, Markus H. ; Antczak, Jakub ; Hsiao, Samuel ; Dauvilliers, Yves ; Sivam, Sheila ; Hang, Yaming ; Arnulf, Isabelle ; Tanaka, Shinichiro ; Koundourakis, Elena ; Pizza, Fabio ; Naylor, Melissa ; Lederer, Katharina ; Olsson, Tina ; Etherton, Mark R. ; Rogers, Raquel ; Taniguchi, Mitsutaka ; Cai, Alice ; Plazzi, Giuseppe

BACKGROUND:

Narcolepsy type 1 is characterized by excessive daytime sleepiness, cataplexy, disrupted sleep, sleep paralysis, and hypnagogic or hypnopompic hallucinations. Oveporexton (TAK-861), an oral orexin receptor 2-selective agonist, reduced symptoms of narcolepsy type 1 in a previous phase 2 trial.

METHODS:

We conducted two phase 3, randomized, placebo-controlled trials evaluating the efficacy and safety of oveporexton over a period of 12 weeks. Participants 16 to 70 years of age with narcolepsy type 1 were randomly assigned in a 3:3:2 ratio to receive twice-daily oveporexton (1 mg or 2 mg) or placebo in the First Light trial and in a 2:1 ratio to receive twice-daily oveporexton (2 mg) or placebo in the Radiant Light trial. The primary end point was the change from baseline to week 12 in mean sleep latency (the ability to stay awake under soporific conditions) on the Maintenance of Wakefulness Test (MWT; range, 0 to 40 minutes; normal, ≥20). Key secondary end points included the change from baseline to week 12 in the Epworth Sleepiness Scale (ESS) total score (range, 0 to 24; normal, ≤10) and the weekly cataplexy rate at week 12.

RESULTS:

A total of 168 participants were enrolled in the First Light trial and 105 in the Radiant Light trial. Mean changes from baseline to week 12 in mean sleep latency on the MWT ranged from 14.3 to 19.8 minutes with oveporexton, as compared with -0.4 to -0.8 minutes with placebo (adjusted P<0.001 for all comparisons vs. placebo). Mean changes in the ESS total score ranged from -9.7 to -11.8 with oveporexton, as compared with -1.5 to -1.7 with placebo (adjusted P<0.001 for all comparisons vs. placebo). Median percent reductions in the weekly cataplexy rate ranged from 79.0 to 88.8% with oveporexton, as compared with 27.7 to 39.1% with placebo (adjusted P<0.001 for all comparisons vs. placebo). Adverse events occurred in 86 to 89% of the participants with oveporexton, as compared with 43 to 54% with placebo; the most common adverse events were increased urinary frequency and transient insomnia, which occurred in a majority of participants receiving oveporexton.

CONCLUSIONS:

Over a period of 12 weeks, oveporexton significantly improved measures of wakefulness, sleepiness, and cataplexy in participants with narcolepsy type 1. Increased urinary frequency and transient insomnia were common side effects. (Funded by Takeda Development Center Americas; the First Light and Radiant Light ClinicalTrials.gov numbers, NCT06470828 and NCT06505031.).

2026-08-31·Drug Discoveries and Therapeutics

Oveporexton: The first-in-class orexin receptor 2 (OX2R) agonist approved for treatment of narcolepsy type 1 (NT1)

Review

作者: Sun, Yueyi ; Gao, Jianjun

Narcolepsy type 1 (NT1) is a chronic neurological disorder caused by selective loss of orexin-producing neurons, resulting in unstable sleep-wake regulation and characteristic symptoms including excessive daytime sleepiness (EDS), cataplexy, sleep paralysis, hypnagogic or hypnopompic hallucinations, and disrupted nocturnal sleep. Current treatments mainly provide partial symptomatic relief and do not correct the underlying orexin deficiency, highlighting the need for mechanism-based therapies. Oveporexton (TAK-861), an orally administered selective orexin receptor 2 (OX2R) agonist developed by Takeda Pharmaceuticals, represents the first approved therapy targeting the orexin pathway in NT1. By activating preserved OX2R signaling, oveporexton restores wakefulness regulation and alleviates multiple core symptoms of NT1. Its approval was aided by two global phase 3 trials which demonstrated significant improvements in wakefulness and cataplexy compared with placebo. Although its long-term safety, accessibility, and real-world efficacy need to be evaluated further, oveporexton represents a major advance toward disease mechanism-based treatment for NT1.

2026-02-01·JAMA Neurology

Effects of Oveporexton, an Orexin Receptor 2–Selective Agonist, on Cognition in Narcolepsy Type 1

Article

作者: Barateau, Lucie ; Dauvilliers, Yves ; Mignot, Emmanuel ; Scammell, Thomas E. ; Latzman, Robert D. ; Harel, Brian T. ; Pizza, Fabio ; Volfson, Dmitri ; Tanaka, Shinichiro ; Khachadourian, Vahe ; Lammers, Gert Jan ; Plazzi, Giuseppe ; Olsson, Tina ; Naylor, Melissa ; Stukalin, Ellie ; Maruff, Paul

Importance:

Cognitive symptoms negatively impact people with narcolepsy type 1 (NT1). While the effects of orexin receptor 2 (OX2R) agonists have been explored on diagnostic features of the disorder (excessive daytime sleepiness and cataplexy), effects on cognitive symptoms are not characterized.

Objective:

To explore the effects of oveporexton, an oral OX2R-selective agonist, on cognition in people with NT1.

Design, Setting, and Participants:

This is a secondary analysis of the TAK-861-2001 phase 2, 8-week, parallel-group, double-blind, placebo-controlled randomized clinical trial, conducted from January 2023 to December 2023, with a 4-week follow-up period. TAK-861-2001 was a multicenter study conducted in clinical settings. Eligible participants were 18 to 70 years of age, with an International Classification of Sleep Disorders, Third Edition diagnosis of NT1. Data analysis was performed from July 2024 to July 2025.

Interventions:

Participants were randomized 1:1:1:1:1 to twice-daily oral oveporexton or matching placebo, dosed 3 hours apart, in dose groups of 0.5/0.5 mg, 2/2 mg, 2/5 mg, 7 mg/placebo, or placebo/placebo, for 8 weeks.

Main Outcomes and Measures:

Cognitive symptoms were assessed using the Psychomotor Vigilance Task (PVT) for attention, the Continuous Paired Associate Learning (CPAL) test for memory, and the One Back (ONB) test and International Digit Symbol Substitution Test–symbols (IDSST-s) for executive function.

Results:

Of 161 eligible individuals screened, 48 did not meet study inclusion criteria, 1 withdrew, and 112 were included in the study. Of 112 participants, mean (SD) age was 34.0 (11.5) years, and 58 participants (51.8%) were female. A total of 112 participants were randomized and received 1 or more doses of oveporexton (0.5/0.5 mg, n = 23; 2/2 mg, n = 21; 2/5 mg, n = 23; 7 mg, n = 23) or placebo (n = 22). Oveporexton improved attention, memory, and executive function over 8 weeks. Least-squares (LS) mean placebo-adjusted changes from baseline were −10.77 (95% CI, −16.74 to −4.79), −9.45 (95% CI, −15.66 to −3.24), −8.60 (95% CI, −14.84 to −2.36), and −8.69 (95% CI, −14.90 to −2.47) PVT lapses with 0.5/0.5 mg, 2/2 mg, 2/5 mg, and 7 mg/placebo doses, respectively. LS mean placebo-adjusted changes were −22.52 (95% CI, −34.95 to −10.10), −16.92 (95% CI, −30.12 to −3.71), −15.51 (95% CI, −28.82 to −2.21), and −17.59 (95% CI, −30.50 to −4.68) for CPAL errors; −0.05 (95% CI, −0.10 to −0.01), −0.07 (95% CI, −0.12 to −0.02), −0.07 (95% CI, −0.12 to −0.02), and −0.05 (95% CI, −0.10 to 0.00) units for ONB log10-transformed performance speed; and 4.72 (95% CI, −1.38 to 10.83), 7.33 (95% CI, 1.06-13.61), 7.85 (95% CI, 1.75-13.95), and 11.82 (95% CI, 5.75-17.89) for IDSST-s correct responses.

Conclusions and Relevance:

In this secondary analysis of the TAK-861-2001 randomized clinial trial, the OX2R agonist oveporexton improved NT1-associated cognitive symptoms in adults.

Trial Registration:

ClinicalTrials.gov Identifier: NCT05687903

643

项与奥普雷顿相关的新闻（医药）

2026-10-20

·中国食品药品网

8月份中美欧批准上市新药盘点我国自主研发的8款新药在全球范围内首次获批上市

8月份，中美欧批准上市的新药中，中国批准的新药数量最多，为10款；美国批准9款；欧盟批准1款。中国批准10款新药上市8月份，我国共批准10款新药上市（详见表1）。除盐酸伊可白滞素片和注射用菲泽妥单抗外，其余8款均为我国药企自主研发的全球范围内首次获批上市的新药。小儿通便颗粒由济川药业自主研发，处方由白术、枳壳、厚朴、莱菔子等组成，具有健脾行气、导滞通便的功效，用于小儿便秘中医辨证属食积证者，症见大便干结、排便困难，舌红、苔厚腻、脉滑等。该药为《中药注册管理专门规定》发布后首个主治为证候的中药创新药。替恩戈替尼片（商品名：捷恩泰）由药捷安康自主研发，是一款口服多靶点激酶抑制剂，可抑制成纤维细胞生长因子受体（FGFR）、VEGFR、JAK及Aurora等多条肿瘤相关信号通路。该药本次获批用于既往接受过系统性治疗和FGFR抑制剂治疗，且具有FGFR 2融合或重排的晚期、转移性或不可手术切除的胆管癌成人患者。其获批主要基于一项多中心、开放标签Ⅱ期FIRST-08研究数据：受试者客观缓解率为28.0%，疾病控制率为82.0%，中位无进展生存期约为5.7个月。注射用菲泽妥单抗（商品名：境斐）由天境生物申报，是一款由MorphoSys公司原研、靶向CD38的单克隆抗体。2017年11月，天境生物与MorphoSys达成许可协议，获得菲泽妥单抗在大中华区的独家开发和商业化权益；2026年4月，天境生物将该药的大中华区独家权益转让给了渤健。该药本次获批与来那度胺和地塞米松联合，用于既往至少接受过一线治疗的多发性骨髓瘤成人患者。其注册性Ⅲ期临床研究采用随机、开放、多中心设计，比较了菲泽妥单抗联合来那度胺和地塞米松，与来那度胺联合地塞米松的疗效和安全性，主要终点为无进展生存期。富马酸立康可泮胶囊（商品名：恒优达）由恒瑞医药旗下盛迪医药自主研发，是一款口服补体因子B抑制剂，通过抑制补体旁路途径的放大环节，减少补体介导的红细胞破坏。该药本次获批用于治疗既往未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。其获批主要基于一项多中心、随机、开放、阳性对照Ⅲ期临床试验。研究结果显示，第18至24周，立康可泮组患者的血红蛋白较基线升高≥2g/dL的应答率为95%，对照组为55.6%。同时，立康可泮组患者在避免输血和改善疲劳方面亦观察到临床获益。安弗利奇塔单抗注射液（皮下注射）（商品名：益赛那）由三生国健自主研发，是一款靶向IL-1β的人源化单克隆抗体，通过阻断IL-1β介导的炎症信号缓解痛风急性炎症。该药本次获批用于对非甾体类抗炎药和/或秋水仙碱禁忌、不耐受或缺乏疗效的，以及不适合反复使用类固醇激素的成人痛风性关节炎急性发作患者。其关键Ⅲ期临床研究采用随机、双盲、双模拟、阳性对照设计。研究结果显示，安弗利奇塔单抗200mg单次皮下注射给药后，患者关节疼痛VAS改善在急性期非劣效于复方倍他米松，给药后6小时即可观察到镇痛作用；与对照组相比，治疗组患者12周内痛风性关节炎急性复发风险降低77%。甲磺酸氘申艾替尼片（商品名：卡达沙）由浙江同源康自主研发，是一款针对表皮生长因子受体（EGFR）敏感突变的口服酪氨酸激酶抑制剂。该药本次获批用于具有EGFR外显子19缺失（19DEL）或外显子21（L858R）置换突变，并伴有中枢神经系统转移的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者的一线治疗。其关键Ⅱ期注册研究采用随机对照设计，与奥希替尼进行比较。研究结果显示，氘申艾替尼组患者颅内客观缓解率为95.5%，奥希替尼组为79.6%；两组患者的全身客观缓解率分别为89.2%和77.9%。盐酸伊可白滞素片由强生旗下杨森申报，是一款靶向IL-23受体的每日1次口服肽类药物，通过阻断IL-23信号抑制银屑病相关炎症。该药本次获批用于适合系统治疗或光疗的中重度斑块状银屑病成人患者，以及12岁及以上且体重≥40公斤的儿童患者。其获批基于ICONIC临床开发项目的4项Ⅲ期临床研究，这4项临床研究均达到主要疗效终点，总体安全性特征良好。酒石酸凡瑞格拉替尼片（商品名：爱领达）由和记黄埔自主研发，是一款选择性FGFR1/2/3抑制剂。该药本次获批用于既往接受过系统治疗，且具有FGFR 2融合或重排的晚期、转移性或不可手术切除的肝内胆管癌成人患者。其获批主要基于在中国53个临床中心开展的单臂、开放标签关键Ⅱ期注册研究结果：独立评审委员会评估的患者客观缓解率为42.5%，疾病控制率为83.9%，中位缓解持续时间为6.9个月，中位无进展生存期为6.9个月，中位总生存期为16.6个月。纬利妥米单抗注射液（商品名：维可妥）由智翔金泰自主研发，是一款BCMA×CD3双特异性抗体，其一端结合多发性骨髓瘤细胞表面的BCMA，另一端结合T细胞CD3，从而募集并激活T细胞杀伤骨髓瘤细胞。该药本次获批用于既往至少接受过三线治疗（包括一种蛋白酶体抑制剂、一种免疫调节剂和一种抗CD38单克隆抗体）的复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者。其关键Ⅱ期临床研究结果显示，患者的客观缓解率为79.1%，达到完全缓解的患者MRD（微小残留病灶）阴性率为96.72%。莱康奇塔单抗注射液（皮下注射）（商品名：丽倍坦）由丽珠单抗申报，是一款靶向IL-17A和IL-17F的人源化单克隆抗体，通过双重中和两种关键促炎细胞因子抑制银屑病炎症通路。该药本次获批用于适合接受系统治疗或光疗的中重度斑块状银屑病成人患者。其关键Ⅲ期临床研究采用多中心、随机、双盲、司库奇尤单抗阳性对照设计，以第12周PASI100应答率为主要终点。研究结果显示，莱康奇塔单抗组患者第12周PASI100应答率为49.5%，司库奇尤单抗组为40.2%。美国批准9款新药上市8月份，美国共批准9款新药上市（详见表2）。除Oveporexton外，其余均为全球范围内首次获批上市。Oveporexton（商品名：Orzeyful）由武田制药研发，是一款口服、选择性食欲素2型受体（OX2R）激动剂，本次获批用于治疗成人1型发作性睡病。该病的核心病理特征是产生食欲素的神经元丢失，导致人体维持清醒、肌张力及睡眠-觉醒转换所需的食欲素信号不足。Oveporexton可直接激活OX2R，恢复缺失的食欲素信号。该药本次获批主要基于两项随机、双盲、安慰剂对照关键研究。研究结果显示，2mg剂量Oveporexton可显著提升患者日间清醒维持能力，改善主观嗜睡，减少猝倒发作，并改善睡眠瘫痪、入睡或觉醒期幻觉及夜间睡眠紊乱等症状。该药此前已于2026年7月在中国获批上市。Florquinitau F 18 injection（商品名：Tauklarify）由Lantheus公司申报，是一种氟-18标记靶向Tau蛋白的PET放射性诊断剂。Tau蛋白异常磷酸化和聚集形成神经原纤维缠结，是阿尔茨海默病的重要病理特征之一。该药可与异常聚集的Tau蛋白结合，并通过PET显像反映其在患者脑内的分布情况。Iberdomide（商品名：Zenbexus）由百时美施贵宝研发，是一种新型cereblon E3泛素连接酶调节剂，可促进Ikaros和Aiolos等底物蛋白降解，从而发挥抗骨髓瘤活性和免疫调节作用。该药本次获批联合达雷妥尤单抗/透明质酸酶和地塞米松，用于既往至少接受过一线治疗，且既往治疗包括蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂的多发性骨髓瘤成人患者。Garetosmab-grts（商品名：Pasatru）由再生元研发，是一款靶向Activin A的单克隆抗体，本次获批用于减少成人进行性骨化性纤维发育不良（FOP）患者的新发异位骨化病灶和临床评估的疾病发作。FOP通常由ACVR1基因突变导致，异常的Activin A信号可激活突变受体，使肌肉、肌腱和韧带等结缔组织逐渐形成骨组织。Garetosmab-grts通过阻断Activin A介导的异常信号，抑制异位骨形成。其获批主要基于一项纳入了63例成人患者的随机、双盲、安慰剂对照研究结果：治疗56周时，Garetosmab-grts 10mg/kg组和3mg/kg组患者分别出现2个和1个新发异位骨化病灶，而安慰剂组患者新发病灶为19个。Daraxonrasib（商品名：Rasonque）由Revolution公司研发，是一款口服、多选择性RAS（ON）抑制剂，可抑制多种处于活化状态的RAS蛋白。RAS通路异常是胰腺腺癌常见的致癌驱动因素之一。该药本次获批用于既往至少接受过一线系统治疗，或不适合多药系统治疗的转移性胰腺腺癌成人患者。其获批主要基于开放标签、随机、多中心Ⅲ期RASolute 302研究。研究结果显示，与医生选择的标准化疗方案相比，Daraxonrasib组在多个疗效指标上均表现出显著优势。Brepocitinib（商品名：Lisraya）由Priovant公司开发，是一款每日1次口服的TYK2/JAK1抑制剂。该药本次获批用于治疗成人皮肌炎，其也是美国食品药品管理局批准上市的首个专门用于治疗成人皮肌炎的口服药物。皮肌炎是一种罕见的自身免疫性疾病，可引起进行性肌无力、特征性皮疹及多系统炎症。TYK2和JAK1参与多种炎症细胞因子的信号传导，Brepocitinib通过抑制相关JAK信号通路，减轻肌肉与皮肤炎症。其获批主要基于一项随机、双盲、安慰剂对照Ⅲ期临床研究，该研究共纳入241例成人皮肌炎患者。研究结果显示，治疗52周时，Brepocitinib 30mg组患者的总改善评分（TIS）较安慰剂组更高，代表临床应答和疾病控制更佳。同时，Brepocitinib组患者在肌力、身体功能和皮肤病变方面均观察到改善。Rusfertide（商品名：Mimrylo）由Protagonist公司与武田制药联合开发，本次获批用于治疗成人真性红细胞增多症相关的红细胞增多症。真性红细胞增多症患者骨髓红细胞生成亢进，易引发血细胞比容升高，从而增加血栓、卒中和心肌梗死风险，不少患者需要接受反复放血治疗。Rusfertide通过模拟内源性铁调素，限制铁从储存部位进入循环及供红细胞生成使用，以降低红细胞过度生成。该药获批主要基于一项随机、双盲、安慰剂对照的Ⅲ期VERIFY研究。研究结果显示，在32周的治疗周期内，Rusfertide组76.9%的患者无需接受放血治疗，而安慰剂组该比例为32.9%。Vusolimogene oderparepvec-wtpg（商品名：Tudriqev）由Replimune公司研发，是一款经基因改造的1型单纯疱疹病毒（HSV-1）溶瘤病毒免疫疗法。该药物经肿瘤内注射给药，可在肿瘤组织内选择性复制并裂解肿瘤细胞，同时释放肿瘤抗原，激活并强化局部及全身抗肿瘤免疫应答。该药本次获批与纳武利尤单抗联合应用，用于经PD-1抑制剂方案治疗后疾病进展的不可切除晚期黑色素瘤成人患者。该药获批主要基于其开放标签、多区域、单臂IGNYTE研究结果。该研究共纳入140例不可切除晚期黑色素瘤成人患者，其中 91例患者接受了评估。研究结果显示，24%的患者达到客观缓解，中位缓解持续时间为14.1个月。Pariglasgene brecaparvovec-opnr（商品名：Genglycos）由Ultragenyx公司研发，是一款基于腺相关病毒8型（AAV8）载体的基因治疗药物，适用于8岁及以上糖原贮积病Ia型（GSDIa）患者，可帮助患者减少每日玉米淀粉摄入量并辅助营养管理。GSDIa患者因G6PC基因缺陷导致葡萄糖-6-磷酸酶缺乏，空腹时肝脏无法正常释放葡萄糖，需频繁补充玉米淀粉以预防低血糖。通过单次静脉输注Pariglasgene brecaparvovec-opnr，可向患者肝细胞递送功能性G6PC基因。该药本次获批主要基于其随机、双盲、安慰剂对照的Ⅲ期GlucoGene研究。治疗48周数据显示，相较于安慰剂组，治疗组患者每日玉米淀粉摄入量平均减少约31%，每日给药次数平均减少1次。欧盟批准1款新药上市8月份，欧盟批准1款新药上市（详见表3），该药并非全球首次获批。Trofinetide（商品名：Daybu）由Acadia公司开发，用于治疗成人和5岁及以上儿童患者Rett综合征的神经行为症状。Rett综合征是一种罕见的神经发育疾病，患者可出现语言、运动和自主神经功能障碍。Trofinetide为胰岛素样生长因子1相关合成三肽类似物，其在Rett综合征中的确切作用机制尚未被完全阐明。该药已于2023年3月在美国获批上市。（注：本文中的新药分别按中国、美国、欧盟三地新分子实体或生物药首次NDA/BLA来统计，一些药物首先在美国上市后首次在中国或欧盟上市时也会纳入统计）《中国医药报》社版权所有，未经许可不得转载使用。 (责任编辑：刘思慧)

上市批准临床3期临床2期申请上市

2026-10-19

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9款罕见病药物迎新进展；FDA启动“罕见病框架计划” ；赋能罕见病青年，青蜂成长营等你加入 | 壹周罕见药闻

罕见病信息网隆重推出《壹周罕见药闻》这一独具特色的品牌栏目。该栏目在每周一更新，以呈现上周罕见病领域的最新消息并同步近期重要活动预告。我们以更高端、更权威的视角，为您剖析最新、最热门的罕见病信息。罕药快讯 01 5款新药首进Ⅲ期，9月全球统计据罕见病信息网统计，2026 年9月全球共有 5 款新药首次进入临床 Ⅲ 期，适应症覆盖#阵发性睡眠性血红蛋白尿症#黑色素瘤#多系统萎缩症等罕见病。 02 覆盖27种罕见病！9月全球27款新药获批上市据罕见病信息网不完全统计，2026年9月全球有27款罕见病药物获批上市，覆盖#激活PI3K-delta综合征#苯丙酮尿症#脊髓性肌萎缩症#软骨发育不全等27种罕见病。 03 FDA批准一项孤儿药IND申请 10月15日，Anavex Life Sciences公司宣布，FDA已批准其候选药物blarcamesine（ANAVEX2-73）用于脆性X综合征的研究性新药申请，允许开展临床研究。该公司计划开展一项随机、双盲、安慰剂对照的IIa期剂量探索研究，拟入组约60名成年男性患者，主要评估口服制剂的安全性、耐受性与药代动力学，并以行为及认知功能指标作为次要终点。该药通过调控Sigma-1受体发挥作用，既往动物实验显示其可改善脑电图异常。该适应症此前已获FDA孤儿药资格认定，目前尚无FDA批准的针对性治疗药物。 04 这款嗜睡症新药在中国上市 10月14日，武田制药宣布，其新型嗜睡症药物ORZEYFUL（oveporexton）已在日本和中国同步上市，供医生首次开具处方用于治疗1型发作性睡病（NT1）患者。 ORZEYFUL是首创的口服食欲素2号受体（OX2R）激动剂片剂，通过选择性激活OX2R恢复信号传导，以解决与NT1相关的根本性食欲素缺乏，促进清醒并减少包括猝倒（突然且暂时的肌肉张力丧失）在内的异常快速眼动睡眠现象。 05 罕见病血脑屏障穿透疗法科威特获批近日，JCR 制药株式会社宣布，其用于治疗黏多糖贮积症Ⅱ型（MPS II，又称亨特综合征）的血脑屏障穿透酶替代疗法 IZCARGO™（pabinafusp alfa，JR-141）已在科威特获得有条件上市许可。 06 III期研究成功，拟于2027年上半年递交补充上市申请近日，Mirum Pharmaceuticals 公司宣布，其药物 LIVMARLI（maralixibat）在 III 期 EXPAND 研究中取得积极顶线结果。该研究评估了 LIVMARLI 治疗 6 个月及以上、伴有胆汁淤积性瘙痒的超罕见胆汁性肝病（包括胆道闭锁）患者的疗效。 07 BMS临床III期成功，盘前大涨 10月12日，百时美施贵宝及旗下RayzeBio宣布，靶向放射性药物RYZ101（225Ac-DOTATATE）治疗胃肠胰神经内分泌肿瘤（GEP-NETs）的3期ACTION-1试验在中期分析中取得积极顶线结果。该研究纳入既往接受镥-177治疗后进展的SSTR阳性患者，盲态独立中央审查显示，RYZ101较研究者选择的标准治疗显著改善无进展生存期，安全性与此前已知数据一致。 08 2期未达终点！这款在研单抗停止该适应症开发 10月12日，Syndax Pharmaceuticals宣布，axatilimab治疗特发性肺纤维化（IPF）的MAXPIRe 2期临床试验未达到主要终点，即用力肺活量（FVC）年下降率。试验中观察到的安全性与耐受性特征与此前研究一致，未发现新的安全信号。 09 每月一次静脉输注，这款已获批单抗84周数据依然亮眼 10月12日，再生元宣布，Pasatru治疗成人进行性骨化性纤维发育不良（FOP）的3期OPTIMA试验84周随访取得积极结果，显示该药在抑制新异常骨生长和减少急性发作方面具有持续疗效，相关数据已在ASBMR年会上发布。 Pasatru是再生元基于VelocImmune平台开发的全人源单克隆抗体，通过结合并抑制Activin A信号传导，抑制FOP患者异位骨形成。2026年8月19日，基于OPTIMA试验56周数据，FDA批准其用于减少成人FOP患者新发异位骨化病灶及经临床评估的疾病急性发作。 10 罕见病关爱计划-延伸再纳两款药物 10月8日，国家药监局药审中心（CDE）发布通知，正式将2款药物纳入"罕见疾病创新药物研发鼓励试点计划（关爱计划-延伸）"，涉及#腓骨肌萎缩症和#SLC20A2单倍体不足型的原发性脑钙化2种适应症。罕圈动态 01 FDA启动“罕见病框架计划” 10月14日，美国FDA宣布启动“罕见病框架计划”，旨在重新构想罕见病药物和生物制剂的研发模式。根据同日发布的白皮书，该计划将构建一个优化且适用的框架，充分考虑每种疾病的特殊性、患者需求、产品类型以及在小样本患者群体中能够切实获得的证据，以更真实地反映罕见病药物研发的实际情况。为征求患者、疾病倡导者、业界人士及其他相关方对“罕见病框架计划”的反馈意见，FDA将于10月28日在其怀特奥克园区举办会议。此次会议将由里根-尤德尔基金会为FDA提供支持。 02 罕见病AI诊断平台获A轮融资，将拓展药物研发业务据 Fierce Healthcare 报道，遗传病 AI 诊断平台 Probably Genetic 完成 1200 万美元 A 轮融资，由 Threshold 领投，Y Combinator 等跟投，累计融资达 1400 万美元。资金将用于拓展核心业务、招聘及进军药物研发。该公司核心产品为医生开具的基因检测，旨在帮助罕见病患者缩短平均长达七年的诊断周期。检测可通过与药企合作的免费项目（名额有限）或医保报销两种途径获得。 03 3.1亿美元C轮融资完成，推进内分泌与免疫管线进入临床近日， OMass Therapeutics 宣布完成超额认购的 3.1 亿美元 C 轮融资，由贝恩资本生命科学、Forbion 和 Novo Holdings 联合领投。本轮融资将主要用于推进核心候选药物 OMS1620 进入 II 期临床。该药物是一种黑皮质素-2（MC2）受体拮抗剂，正在研究用于治疗先天性肾上腺皮质增生症（CAH）和 ACTH 依赖性库欣综合征。该药旨在延长受体驻留时间，并在内源性 ACTH 水平升高时维持活性，帮助更多 CAH 患者在生理剂量糖皮质激素治疗下实现雄激素水平正常化。此外，资金还将支持早期管线，包括推进潜在首创 SLC15A4 抑制剂的早期临床试验，该药靶向狼疮及其他与干扰素过度产生和致病性 B 细胞活化相关的疾病。 04 3700万美元A轮加持，加速口服小分子开发近日，Altay Therapeutics 公司宣布完成 3700 万美元 A 轮融资，这笔资金将用于加快其主要候选药物 DX5057 的开发，推进其针对面肩肱型肌营养不良症（FSHD）患者的 I 期和 II 期概念验证临床试验。 05 两次十八岁的人生：我的生命，不止医生预判的模样五十斤，这是弯月的体重。脊髓性肌萎缩，已经在她身上盘踞了二十九年。轮椅限定了她身体活动的边界，却锁不住一颗总想往外走的心。很早以前，医生给出过残酷的预判，这个女孩，或许活不过十八岁。生命没有就此停在那个刻度。兜兜转转走到今天，弯月常常说，自己拥有两个十八岁。多出来的那一段人生，是命运之外，由爱与支撑一点点托举出来的时光。 06 新一轮融资落地！3家创新药新锐获资本加持创新药研发再迎利好！9月15日至10月6日，全球3家新锐创新药公司完成新一轮融资，覆盖罕见遗传性皮肤病、血液肿瘤、纤维板层癌及遗传性出血性毛细血管扩张症等适应症。活动预告 01 “青蜂成长营”罕见病青年领袖赋能计划报名启动！11月1日24时截止蔻德在过去十多年里，一直致力于支持和培育罕见病患者社群，见证了超过100个患者社群从无到有、从弱到强的成长历程。如今，这些社群已成为整个罕见病领域不可忽视的力量，代表患者群体发声，推动行业发展。然而，我们也逐渐看到，越来越多的新生社群力量正在涌现，他们带着新思路、新技能来思考自身以及社群所面临的困境。这是一批拥有独立思考、拥抱变化、充满干劲、心怀天下的青年人，2026年，蔻德联合阿里巴巴公益、阿里健康公益发起赋能守护·罕见病关爱行动之“青蜂成长营”罕见病青年领袖赋能计划（Green Hornet Camp：Empowering Young Leaders for Rare Diseases），旨在招募、识别并培育一批具备社群号召力和行动力的青年患者领袖。扫码报名 02【第二期重磅启动】赋能守护·罕见病关爱行动最高4800元救助金开放申请！罕见病家庭常面临“诊断难、用药贵、持续治疗负担重”的多重挑战。为切实减轻罕见病患者的用药经济负担，蔻德罕见病中心、阿里巴巴公益和阿里健康公益共同发起“赋能守护·罕见病关爱行动”患者援助第二期项目，计划通过搭建“企业帮一点、公益捐一点、患者付一点”的多方共付机制，继续为经济困难的罕见病患者提供援助。 2026年5月1日至2027年3月31日期间，家庭经济相对困难，并通过罕见病关爱卡模式（详见下 06 援助申请流程）购买过对应罕见病治疗必要且经过罕见病关爱平台认证的药品、低蛋白食品、保健品、器械等的罕见病患者均可申请。申请次数：同一患者同一疾病，或同一患者不同疾病，本项目周期内最多可提交两次申请，申请金额合计不超过4800元。 03 第十届龙门罕见病大会报名启动为提升罕见病诊疗水平，推动早诊断、早治疗，惠及广大患者与社会，由中国民族卫生协会、河南科技大学第一附属医院主办，中国罕见病联盟、蔻德罕见病中心指导，河南省罕见病重点实验室、河南省卫健委遗传罕见病重点实验室、洛阳市医学会承办的”第十届龙门罕见病大会"将于2027年3月26日至28日，以线上+线下相结合的形式在河南洛阳召开。扫码报名参会 04【患者招募】基因治疗 α1 - 抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）项目报名啦！目前，一项YOLT-202新型基因治疗AATD的安全性和有效性临床研究工作正在进行。YOLT-202 给药修复 SERPINA1 等位基因中的单碱基突变，从而恢复血液中的功能性野生型AAT蛋白，同时减少异常Z-AAT蛋白的存在，以治疗AATD 相关的肺病和/或肝病。这将大大改善受影响患者的生活质量，减少相关并发症的发生，提高患者生存率。该项目已被医院伦理委员会批准用于临床试验。如果您符合以下标准，则有可能参与此项研究： 1、年龄≥18岁且≤75岁的男性或女性（含边界值）； 2、诊断为AATD且通过基因检测确认为PiZZ突变纯合子； 3、血液中总AAT水平小于11 μM或等效的mg/dL蛋白质； 4、接受增强治疗的患者必须愿意在入组接受给药前至少6周以及在研究期间停止增强治疗（除非临床上提示需要）。在参加本研究之前，您将接受额外的检查，经过筛选，最终由研究医生判断您是否符合全部标准。 05【患者招募】基因治疗 α1 - 抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）项目报名啦！目前，一项YOLT-202新型基因治疗AATD的安全性和有效性临床研究工作正在进行。YOLT-202 给药修复 SERPINA1 等位基因中的单碱基突变，从而恢复血液中的功能性野生型AAT蛋白，同时减少异常Z-AAT蛋白的存在，以治疗AATD 相关的肺病和/或肝病。这将大大改善受影响患者的生活质量，减少相关并发症的发生，提高患者生存率。该项目已被医院伦理委员会批准用于临床试验。如果您符合以下标准，则有可能参与此项研究： 1、年龄≥18岁且≤75岁的男性或女性（含边界值）； 2、诊断为AATD且通过基因检测确认为PiZZ突变纯合子； 3、血液中总AAT水平小于11 μM或等效的mg/dL蛋白质； 4、接受增强治疗的患者必须愿意在入组接受给药前至少6周以及在研究期间停止增强治疗（除非临床上提示需要）。在参加本研究之前，您将接受额外的检查，经过筛选，最终由研究医生判断您是否符合全部标准。 06 基因治疗苯丙酮尿症(PKU)项目报名来啦！苯丙酮尿症（PKU）是一种主要由苯丙氨酸羟化酶（PAH）基因突变引发的代谢性罕见病。因PAH突变，导致无PAH酶蛋白的生成或者酶活性显著下降甚至丧失，导致苯丙氨酸(Phe)在体内蓄积。如果不及时控制，长期可导致严重神经认知功能损伤。尽管目前已有包括药物与饮食控制在内的治疗方法，但依然存在以下挑战。终身依从性治疗负担沉重，饮食控制难以坚持。血Phe水平难以维持在安全范围，神经损伤风险依旧存在。目前，一项GS1168静脉输注治疗苯丙酮尿症的安全性和有效性临床研究正在进行。GS1168是一种基因治疗药物，适用于治疗患有PKU的成年患者。与传统的替代疗法相比，基因治疗药物可以单次给药即有可能达到长期疗效。它是一种具有肝脏靶向性的重组AAV载体，在肝特异性启动子的调控下，驱动PAH基因的表达。临床前研究已初步证明本药物的有效性和安全性。如果您符合以下标准，则有可能参与此项研究： 1. 年龄在18~55岁。 2. PAH基因突变导致的苯丙酮尿症，现有治疗不佳如饮食控制。 3. 12个月内至少两次血苯丙氨酸浓度≥600μmol/L，其中一次在6个月内。推荐阅读

孤儿药临床3期临床申请放射疗法上市批准

2026-10-19

·新药进展

口服VK2735启动三期，Viking减重管线补上口服拼图

新药动态 Viking口服VK2735两项三期临床（SUNRISE 1/2）于10月9日登记，口服减重赛道再添一员；GLP-1脑疾病管线与Arrowhead跨血脑屏障siRNA亦传来新进展。本周新药研发动态以「减重口服化」与「递送平台突破」为主线：Viking的口服VK2735推进三期，GLP-1家族向脑疾病延伸，Arrowhead的siRNA首次实现皮下给药跨越血脑屏障。 Viking口服VK2735启动三期临床 Viking Therapeutics的口服GLP-1/GIP双激动剂VK2735两项三期试验SUNRISE 1（减重）与SUNRISE 2（2型糖尿病）于10月9日在美国临床试验登记平台公示（NCT07868835、NCT07868939），标志其口服减重管线进入注册阶段。 VK2735此前II期数据显示，口服给药13周体重下降最高达12.2%；其皮下注射版本VK2735的VANQUISH三期项目已完成入组，口服与皮下双线推进，意在与礼来orforglipron、口服司美格鲁肽争夺口服减重市场。GLP-1脑疾病管线接连亮相 Nature近期专题梳理GLP-1类药物向脑部疾病拓展的浪潮：礼来brenipatide（与替尔泊肽同属GLP-1/GIP双靶点）公布酒精使用障碍首批临床数据，半衰期达9–12天，长于现有GLP-1药物；丹麦Kariya Pharmaceuticals分享类似化合物KP405治疗帕金森病的早期结果；旧金山Baseline Therapeutics计划2027年初启动BT-001治疗酒精使用障碍的临床试验。这一转向源于真实世界观察：服用司美格鲁肽等GLP-1药物的患者普遍报告饮酒与吸烟欲望下降，2025年首项酒精使用障碍临床试验已显示持续减渴效果，产业界正加速将其推向成瘾、抑郁、帕金森等适应症。Arrowhead siRNA首次跨血脑屏障递送 Arrowhead于10月14日公布ARO-MAPT的I/IIa期中期数据：健康志愿者皮下注射后，脑脊液总Tau蛋白平均降低73%（最高85%），末次给药90天后仍维持显著抑制，支持每季度给药潜力。该结果首次在临床上验证了Arrowhead TRiM平台经转铁蛋白受体1（TfR1）介导、实现siRNA跨越血脑屏障的能力，为阿尔茨海默病及其他Tau蛋白病提供了系统性中枢递送的新证据；安全性总体良好，未见严重治疗相关不良事件。武田Oveporexton中国全球首发上市武田神经科学创新药奥泽悦（Oveporexton/奥普雷顿片）于10月15日开启全球供货，上海三甲医院开出全球首日处方；该药于2026年7月获NMPA批准，用于16岁及以上1型发作性睡病（NT1），是中国首个获批的口服高选择性OX2R激动剂、目前唯一获批治疗NT1的创新药。两项全球III期研究显示，治疗12周可显著改善日间过度思睡与猝倒；我国NT1患者约50–70万，此前长期缺乏对因治疗药物，中国「全球同步研发、率先获批」的案例对创新药生态具有制度性意义。免责与版权声明本文内容整理自公开信息，仅供行业研究与学习交流，不构成任何医疗建议或投资建议。文中数据均引自公开信源，版权归原作者及原发布机构所有；如需转载或引用，请注明出处。市场与临床信息具有时效性，请以官方最新披露为准。参考资料 Remy Research. Oral GLP-1 for Weight Loss 2026: Foundayo, VK2735. Remy Research. (2026-10-18) 澎湃新闻. Nature专题：GLP-1能否治愈大脑？减肥药转型应对成瘾与抑郁. 澎湃新闻. (2026-10) Arrowhead Pharmaceuticals. ARO-MAPT Interim Phase 1/2a Clinical Data. Business Wire. (2026-10-14) 上观新闻/新民晚报. 武田奥泽悦全球供货开启、中国首发处方. 上观新闻. (2026-10-15)

siRNA临床3期临床2期

100 项与奥普雷顿相关的药物交易

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KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D13223	-	-	-

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
猝倒症	美国	Takeda Pharmaceuticals U.S.A., Inc.	2026-08-05
发作性睡病	中国	Takeda Pharmaceuticals U.S.A., Inc.	2026-07-21

未上市

10 条进展最快的记录,

后查看更多信息

适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
神经系统疾病	申请上市	加拿大	Takeda Canada, Inc.	2026-07-01
原发性嗜睡	临床3期	美国	Takeda Pharmaceutical Co., Ltd.	2023-04-05
原发性嗜睡	临床3期	日本	Takeda Pharmaceutical Co., Ltd.	2023-04-05
原发性嗜睡	临床3期	澳大利亚	Takeda Pharmaceutical Co., Ltd.	2023-04-05
原发性嗜睡	临床3期	芬兰	Takeda Pharmaceutical Co., Ltd.	2023-04-05
原发性嗜睡	临床3期	法国	Takeda Pharmaceutical Co., Ltd.	2023-04-05
原发性嗜睡	临床3期	德国	Takeda Pharmaceutical Co., Ltd.	2023-04-05
原发性嗜睡	临床3期	意大利	Takeda Pharmaceutical Co., Ltd.	2023-04-05
原发性嗜睡	临床3期	荷兰	Takeda Pharmaceutical Co., Ltd.	2023-04-05
原发性嗜睡	临床3期	挪威	Takeda Pharmaceutical Co., Ltd.	2023-04-05

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT06470828 \| NCT06505031 (First Light, Pubmed \| N Engl J Med)	临床3期	发作性睡病	273	Oveporexton 1 mg	鹽獵襯遞遞獵糧遞繭醖(遞餘鏇齋襯積艱蓋齋窪) = 艱觸構範醖觸夢夢衊廠鑰襯夢製鑰艱獵鏇範製 (願壓選窪網壓遞願憲選 ) 更多	积极	2026-09-24
				Oveporexton 2 mg	鹽獵襯遞遞獵糧遞繭醖(遞餘鏇齋襯積艱蓋齋窪) = 淵夢餘鑰獵襯淵積鑰構鑰襯夢製鑰艱獵鏇範製 (願壓選窪網壓遞願憲選 ) 更多
NCT06470828 (FirstLight \| The First Light \| First Light \| TAK-861-3001, CTgov)	临床3期	发作性睡病 \| 猝倒症	168	Placebo (Placebo)	構鏇廠蓋顧選鹽醖獵鬱(製艱淵鬱顧衊鹹築簾艱) = 繭積艱夢衊襯鬱膚鬱窪構網觸糧淵壓願遞顧蓋 (餘淵鹽鏇蓋鏇鹹鬱願蓋, 1.502) 更多	-	2026-08-31
				Oveporexton (OVE 1 mg BID)	構鏇廠蓋顧選鹽醖獵鬱(製艱淵鬱顧衊鹹築簾艱) = 齋鏇鹹廠簾蓋範鹽願構構網觸糧淵壓願遞顧蓋 (餘淵鹽鏇蓋鏇鹹鬱願蓋, 1.284) 更多
NCT06505031 (TAK-861-3002 \| RadiantLight, CTgov)	临床3期	发作性睡病 \| 猝倒症	105	Placebo	獵鬱蓋糧鏇廠壓製壓簾(鬱淵襯獵膚範遞網積壓) = 憲獵醖築餘鑰糧繭夢顧範膚築鹽積醖鹽淵窪築 (範衊憲窪衊顧觸觸淵艱, 1.529) 更多	-	2026-07-16
AAN2026	临床3期	-	168	Oveporexton 1mg/1mg	範鹽衊觸遞網鹽糧願範(簾齋衊齋鑰糧鏇繭網夢) = 蓋醖糧範選鹹願憲餘淵觸積膚鹽築蓋獵蓋膚壓 (餘壓艱襯廠蓋艱醖齋選, -9.87 ~ -6.13) 更多	积极	2026-04-25
				Oveporexton 2mg/2mg	範鹽衊觸遞網鹽糧願範(簾齋衊齋鑰糧鏇繭網夢) = 憲鹽願遞鏇遞願齋觸夢觸積膚鹽築蓋獵蓋膚壓 (餘壓艱襯廠蓋艱醖齋選, -11.59 ~ -7.90) 更多
NCT06470828 \| NCT06505031 (RadiantLight \| TAK-861-3002, Company_Website) 人工标引	临床3期	发作性睡病	273	安慰剂	-	积极	2025-09-08
				Oveporexton	鏇製鬱構願繭積顧壓築(夢構鏇鬱構窪糧糧鹽選) = 願淵艱製顧範築窪網憲壓繭築壓夢壓艱鹽範網 (鹹簾鑰鬱壓衊鏇衊糧製 ) 达到
NCT06470828 \| NCT06505031 (RadiantLight \| TAK-861-3002, PRNewswire) 人工标引	临床3期	发作性睡病	-	TAK-861	鬱窪廠蓋蓋遞衊淵壓艱(淵醖簾壓膚鹹繭壓壓鑰) = 相比安慰剂组均取得了具有统计学显著性的改善夢範壓淵壓遞願壓製艱 (觸衊構齋廠鏇衊糧願構 ) 达到更多	积极	2025-07-16
				安慰剂
NCT05687903 (TAK-861-2001, BusinessWire \| Pubmed) 人工标引	临床2期	发作性睡病	112	oveporexton twice-daily 0.5/0.5 mg	餘艱壓繭淵淵醖範遞襯(蓋餘鏇淵構遞網膚鑰獵) = 窪繭窪製獵夢衊鑰鏇壓鹹觸餘淵築網範網蓋壓 (顧襯蓋製糧齋範壓獵鏇 ) 更多	积极	2025-05-14
				oveporexton twice-daily 2/2 mg	餘艱壓繭淵淵醖範遞襯(蓋餘鏇淵構遞網膚鑰獵) = 窪鬱觸糧壓糧網範蓋壓鹹觸餘淵築網範網蓋壓 (顧襯蓋製糧齋範壓獵鏇 ) 更多
NCT05687903 (P12-4.002, AAN2025)	临床2期	发作性睡病 low cerebrospinal fluid orexin levels	112	TAK-861 0.5mg BID	簾鏇製壓構遞憲艱鏇範(積網選製鏇網遞鹹積繭) = 製夢鹹艱觸鏇夢遞蓋築網蓋憲積醖淵築壓憲淵 (蓋繭選糧糧範蓋簾蓋鏇 )	积极	2025-04-07
				TAK-861 2mg BID	簾鏇製壓構遞憲艱鏇範(積網選製鏇網遞鹹積繭) = 選艱鹽醖鬱廠憲網淵遞網蓋憲積醖淵築壓憲淵 (蓋繭選糧糧範蓋簾蓋鏇 )
NCT05687903 (TAK-861-2001 \| First Light \| P12-4.002, CTgov)	临床2期	发作性睡病	112	Placebo (Placebo)	構遞顧廠糧築鹽遞窪蓋(鹽構憲築繭夢獵壓醖鹹) = 膚憲窪衊糧觸餘遞獵鑰選齋鏇網選繭壓襯觸鹽 (醖範製鏇選廠壓糧艱積, 2.061) 更多	-	2025-01-09
				TAK-861 (TAK-861 0.5 mg BID)	構遞顧廠糧築鹽遞窪蓋(鹽構憲築繭夢獵壓醖鹹) = 遞醖鏇鏇範獵顧窪網顧選齋鏇網選繭壓襯觸鹽 (醖範製鏇選廠壓糧艱積, 2.128) 更多
NCT05687916 (CTgov)	临床2期	发作性睡病	71	Placebo (Placebo)	齋簾獵憲淵壓網衊積觸(網鬱鏇壓鹹製製蓋網簾) = 醖網衊憲繭鹽製鏇鹽簾窪構鬱餘築簾蓋艱夢範 (廠壓膚齋鹽齋繭餘選淵, 2.246) 更多	-	2025-01-09
				TAK-861 (TAK-861 2 mg and 5 mg)	齋簾獵憲淵壓網衊積觸(網鬱鏇壓鹹製製蓋網簾) = 繭艱鹹壓艱網襯遞顧願窪構鬱餘築簾蓋艱夢範 (廠壓膚齋鹽齋繭餘選淵, 2.300) 更多