Oveporexton

据 Insight 数据库「全球新药」模块，本周（2 月 8 日—2 月 14 日）全球共有 104 款创新药（含改良新）研发进度推进到了新阶段，其中 2 款首次获批上市，7 款首次申报上市，2 款首次登记 III 期临床，29 款首次登记 I 期临床。 下文，Insight 将分别摘取本周国内外部分重点项目进展做介绍。 *数据说明：本期周报数据采集时间：2026-2-15 13:00。因 Insight 数据库持续高速更新，不同时段检索结果可能存在时效性差异，请以最新查询为准。 境外创新药进展 境外部分，本周共有 24 款药物在该地区范围发生研发阶段推进，包括 2 款首次在境外申报上市，7 款首次在境外登记 I 期临床，3 款首次在境外获批临床。    获批上市 据 Insight 数据库显示，本周共有 5 条新药/新适应症（不含类似药）在三大海外主要国家/地区（美国、EMA、日本）获批。 本周获批新药/新适应症 截图来自：Insight 数据库网页版 1、默沙东：K 药获批首个卵巢癌适应症 当地时间 2 月 10 日，美国 FDA 已批准默沙东重磅 PD-1 抑制剂帕博利珠单抗（Keytruda）的新适应症，联合化疗（可联合或不联合贝伐珠单抗）用于治疗铂耐药的上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌成年患者。 值得一提的是，这是免疫治疗在铂耐药复发性卵巢癌领域的重大里程碑，也是帕博利珠单抗获批的首个卵巢癌适应症。 截图来源：FDA 官网 此次帕博利珠单抗卵巢癌适应症的获批主要是基于关键性 III 期 KEYNOTE-B96 试验结果。KEYNOTE-B96 是首个在铂耐药复发性卵巢癌中采用免疫检查点抑制剂治疗方案的临床试验。该试验共入组约 643 名患者，旨在评估帕博利珠单抗联合化疗（可联合或不联合贝伐珠单抗）用于治疗铂耐药复发性卵巢癌患者中的疗效。 KEYNOTE-B96 研究结果显示，在 466 例 PD-L1 表达阳性且 CPS 评分≥1 的肿瘤患者中，帕博利珠单抗组的中位 PFS 为 8.3 个月，安慰剂组为 7.2 个月（HR=0.72；p=0.0014）。帕博利珠单抗组的中位 OS 为 18.2 个月，安慰剂组的中位总生存期为 14.0 个月（HR=0.76；p=0.0053）。 在安全性方面，KEYNOTE-B96 研究中帕博利珠单抗联合紫杉醇（无论是否联合贝伐珠单抗）的总体安全性与既往癌症试验中观察到的安全性相似。 2、Novocure/再鼎：肿瘤电场疗法在美国获批胰腺癌适应症 2 月 11 日，再鼎医药合作伙伴 Novocure 宣布，美国 FDA 已批准 Optune Pax 联合吉西他滨和白蛋白结合型紫杉醇用于治疗局部晚期胰腺癌成人患者。 截图来源：Businesswire Optune Pax 是一种便携式治疗设备，通过可穿戴阵列无创输送肿瘤电场治疗（TTFields）。TTFields 通过靶向癌细胞的电学特性，干扰癌细胞分裂和存活的关键过程，从而在不显著影响健康细胞的情况下导致癌细胞死亡。 此次批准是基于关键 Ⅲ 期临床试验 PANOVA-3 研究。这是一项国际性、前瞻性、随机、开放标签的 Ⅲ 期对照临床研究，旨在评估 Optune Pax 联合吉西他滨与白蛋白结合型紫杉醇（gem/nab-pac）作为一线治疗方案，对比单用 gem/nab-pac 治疗局部晚期胰腺癌的疗效。 该研究共纳入 571 例患者，按 1:1 随机分组并随访至少 18 个月。研究达到了主要终点，显示出 Optune Pax 治疗组中位总生存期（mOS）实现统计学显著改善。相应结果已经发布于 Journal of Clinical Oncology。 在意向性治疗（ITT）人群中，Optune Pax 联合 gem/nab-pac 治疗组（n=285）mOS 达 16.2 个月（95% CI 15.0-18.0），而单用 gem/nab-pac 组（n=286）为 14.2 个月（95% CI 12.8-15.4），实现具有统计学显著意义的 2.0 个月延长 [HR 0.82；（95% CI 0.68–0.99）p=0.039]。 在改良符合方案人群（mPP）（定义为接受至少 28 天 Optune Pax 联合 gem/nab-pac 治疗或至少一个完整 gem/nab-pac 周期治疗的患者）中，联合治疗组（n=198）mOS 达 18.3 个月（95% CI 16.1-20.0），单药组（n=207）为 15.1 个月（95% CI 13.4-17.0），具有统计学显著意义的 3.2 个月延长 [HR 0.77；（95% CI 0.62-0.97）p=0.023] Optune Pax 联合 gem/nab-pac 在多项次要终点也显示改善，包括一年生存率：  ITT 人群中，联合治疗组一年生存率显著提升至 68.1% [95% CI 62.0–73.5]，单药组为 60.2% [95% CI 54.2–65.7] ； mPP 人群中，联合治疗组一年生存率达 75.2%（95% CI 68.5-80.7），单药组为 65.9%（95% CI 59.0-72.0） 胰腺癌进展会引发剧烈疼痛，疼痛管理是重要的临床挑战。在 PANOVA-3 研究中，疼痛无恶化生存期的定义为：从基线至患者报告疼痛视觉量表评分增加≥20 分或死亡的时间：   联合治疗组中位疼痛无恶化生存期为 15.2 个月（95% CI 10.3–22.8），单药组为 9.1 个月（95% CI 7.4–12.7），显著延长 6.1 个月   生活质量（QoL）作为次要终点，在基线和每 8 周时通过欧洲癌症研究与治疗组织生活质量问卷（EORTC QLQ-C30）及胰腺癌特异性 PAN26 附录进行评估。联合治疗组在总体健康状况、疼痛、胰腺疼痛及多数消化道问题方面均显示更长的无恶化生存期（DFS），情绪功能和疲劳/乏力方面呈现类似趋势。   在无进展生存期、局部无进展生存期、客观缓解率、无穿刺生存期及肿瘤切除率等其他次要终点指标上，两组无显著差异。   安全性方面，Optune Pax 耐受性良好，未加剧 gem/nab-pac 相关全身毒性，未发现新的安全信号，严重不良事件（SAE）发生率组间相当。研究期间无设备相关 AE 导致死亡，未出现非预期设备相关安全问题。   3、安进：CD19 单抗在欧盟获批新适应症，治疗重症肌无力 当地时间 2 月 12 日，安进宣布，欧盟委员会（EC）已批准 UPLIZNA® (inebilizumab，伊奈利珠单抗) 的一项新适应症，作为标准治疗的附加疗法用于 AChR 或 MuSK 抗体阳性的重症肌无力（gMG）成人患者。 截图来源：企业官网 伊奈利珠单抗是一种靶向 CD19 B 细胞的消耗性抗体，该药的权益几经周转。伊奈利珠单抗最初由 Viela Bio 开发，Viela Bio 于 2021 年被 Horizon Therapeutics 收购，而后安进又在 2023 年收购了 Viela Bio 公司。值得注意的是，早在 2019 年 5 月，翰森制药就与 Viela Bio 订立许可协议，获得在大中华区开发及商业化该产品的独家许可。 此前，伊奈利珠单抗已在全球各地区获批用于治疗视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）和免疫球蛋白 G4 相关疾病（IgG4 RD），重症肌无力（gMG）适应症于 2025 年 12 月刚刚在美国获得全球首批。 伊奈利珠单抗用于 gMG 的新适应症主要基于其全球关键性 Ⅲ 期试验 MINT 的积极结果。该结果已先后发表于《新英格兰医学杂志》，以及 2025 年美国神经病学会（AAN）年会的最新突破性口头报告环节。 MINT 试验是一项随机、双盲、安慰剂对照、平行分组 Ⅲ 期研究，共纳入 238 例成人 gMG 患者，包括 190 例乙酰胆碱受体抗体阳性（AChR+）患者和 48 例肌肉特异性酪氨酸激酶抗体阳性（MuSK+）患者。其中 MuSK+组随访 26 周，AChR+组随访 52 周。研究主要疗效终点是在 AChR+和 MuSK+的合并人群中，第 26 周时重症肌无力日常生活活动（MG-ADL）评分较基线的变化。 数据显示，在 26 周时研究显示，与安慰剂相比，伊奈利珠单抗治疗组患者的 MG-ADL 评分下降幅度更大（最小二乘均值分别为 -4.2 和 -2.2）；在定量重症肌无力量表（QMG）评分方面，伊奈利珠单抗组的下降幅度同样明显优于安慰剂组（最小二乘均值为 -4.8 和 -2.3）。在 AChR+群体中，这一疗效的显著性表现得尤为突出。 试验还评估了 AChR+组患者第 52 周时 MG-ADL 评分较基线的变化，伊奈利珠单抗组相较安慰剂组持续显示更优疗效（校正后差异为-2.8），72.3%（vs 45.2%）实现 MG-ADL 评分 ≥3 分改善。第 52 周时，伊奈利珠单抗组 QMG 评分较基线改善亦优于安慰剂组（校正后差异-4.3），69.2%（vs 41.8%）实现 QMG 评分 ≥3 分改善。这表明伊奈利珠单抗治疗具有持久和持续的疗效。 安全性方面，研究期间未发现新的安全性信号，最常见不良事件包括输液相关反应、鼻咽炎及尿路感染。    申报上市 1、武田：「奥博雷通」在美国申报上市，治疗 1 型发作性睡病 当地时间 2 月 10 日，武田宣布，美国 FDA 已受理奥博雷通（oveporexton，TAK-861）治疗 1 型发作性睡病的 NDA 申请，并授予其优先审评资格。从此前于 1 月 16 日，这款新药也已经在中国申报上市。 截图来源：KoreaBiomed Oveporexton 是一款 OX2R 激动剂。Ox2R 激动剂可通过恢复内源性食欲素水平下降时丢失的下游神经递质活性，从而帮助 1 型发作性睡病患者恢复食欲素信号传导。 2025 年 7 月，武田宣布，Oveporexton 治疗 1 型发作性睡病的两项关键 III 期 临床 FirstLight (TAK-861-3001）和 RadiantLight (TAK-861-3002）研究均达到所有主要和次要终点。 数据显示：与安慰剂相比，在第 12 周时，Oveporexton 所有剂量组主要和次要终点均有显著改善，p 值均小于 0.001。主要和次要终点包括警觉性、日间过度嗜睡、猝倒、持续注意力、整体生活质量和日常功能等客观和主观指标，所有指标均显示出接近正常范围的、具有统计学意义且具有临床意义的改善。 截图来源：Insight 数据库 安全性方面，Oveporexton 总体耐受性良好，其安全性与迄今临床研究中的表现一致。未报告与治疗相关的严重不良事件。最常见的不良事件为失眠、尿急和尿频。    医药交易 据 Insight 数据库显示，本周（2 月 8 日 - 2 月 14 日）共发生 24 起交易事件。 1、44 亿美元！国产临床前小核酸疗法出海 2 月 11 日，瑞博生物及其子公司 Ribocure Pharmaceuticals AB 今日宣布，与全球 MASH 领域领军企业 Madrigal Pharmaceuticals, Inc. 达成全球独家许可协议，双方将基于瑞博生物自主研发的肝靶向 RiboGalSTAR ™平台，联合开发六款针对代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）的创新 siRNA 疗法，共同布局这一全球高度未满足医疗需求的重磅赛道。 截图来源：企业官微 根据协议条款，瑞博生物将授予 Madrigal 多款 MASH 领域单靶点及双靶点临床前 siRNA 资产的全球独家研发、生产与商业化权利。瑞博生物将获得 6000 万美元首付款；在达成临床开发、监管审批及商业销售等一系列里程碑节点后，瑞博生物将有资格获得累计 44 亿美元包含首付款和里程碑在内的款项，同时可享受基于合作产品全球净销售额的特许权使用费。 2、再牵手！信达生物与礼来制药达成全球战略合作 2 月 8 日，信达生物宣布与礼来制药达成战略合作，携手推进肿瘤及免疫领域创新药物的全球研发。本次协议为双方第七次合作，进一步深化了双方长期且富有成效的合作伙伴关系，携手为全球患者带来创新药物。这一独特的合作架构也为信达生物打造了全新的合作模式，加速公司创新研发管线的全球化开发进程。 截图来源：企业官微 根据合作协议，双方将发挥互补优势，加快推进创新药物的全球研发工作。信达生物依托自身成熟的抗体技术平台及高效的临床能力，将主导相关项目从药物发现至中国临床概念验证（二期临床试验完成）的研发工作。根据协议，礼来获得相关项目在大中华区以外的全球独家开发与商业化许可，信达生物保留相关项目在大中华区的全部权利。 根据协议条款，信达生物将获得 3.5 亿美元首付款；在达成后续特定里程碑事件后，信达生物还有资格获得总额最高约 85 亿美元的研发、监管及商业化里程碑付款。此外，信达生物有权就各产品在大中华区以外的净销售额获得梯度的销售分成。    MNC 财报 财报季逐渐走向尾声。本周，阿斯利康发布了 2025 年业绩，受到业内广泛关注。 1、阿斯利康 2025：中国区收入 67 亿美元！Enhertu 大卖 50 亿美元 2 月 10 日，阿斯利康发布 2025 年财报，全年营收 587.39 亿美元，同比增长 8%（按固定汇率 CER 计算，下同），其中产品销售 555.73 亿美元，同比增长 9%。研发投入 142.32 亿美元，同比增长 4%。 来源：阿斯利康 2025 年财报 PPT 从地区来看，美国依旧是阿斯利康的主要战场，2025 年收入高达 254.5 亿美元（+10%），新兴市场销售收入为 153.03 亿美元。其中，中国区收入创下历史新高，达到 66.54 亿美元，同比增长 4%，占总营收的 11%，占新兴市场的 43.48%。 来源：Insight 数据库整理 从产品来看，Farxiga（达格列净）以 84.05 亿美元的收入稳坐阿斯利康畅销药物头把交椅，同比增长 9%，其次是 Tagrisso（奥希替尼）和 Imfinzi（度伐利尤单抗），2025 年分别斩获了 72.54 亿美元（+10%）、 60.63 亿美元（+28%），位居第二和第三名。 国内创新药进展 本周共有 89 款创新药（含改良新）在国内的研发进度推进到了新阶段，其中 3 款首次在国内获批上市，9 款首次在国内申报上市，3 款首次在国内登记 III 期临床，7 款首次在国内获批临床。    获批上市 1、礼来：自免新药首次在国内获批上市 2 月 11 日，礼来宣布，米吉珠单抗（Mirikizumab）国内获批上市，这是一款选择性靶向 IL-23p19 亚基的单抗，本次同时获批了 2 个适应症，分别用于克罗恩病和溃疡性结肠炎。 图片来源：企业官微 米吉珠单抗通过选择性靶向 IL-23 的 p19 亚基，阻断与 IL-23 受体的相互作用，抑制促炎细胞因子和趋化因子的释放，从而控制炎症。 该药物于 2023 年 3 月 27 日率先在日本获批上市，此后又分别在 EMA 和 FDA 获批上市，用于治疗溃疡性结肠炎。2025 年 1 月至 3 月，FDA、EMA 和日本先后批准该药用于治疗克罗恩病。 VIVID 系列研究是探索米吉珠单抗在成人中重度克罗恩病中疗效和安全性的 III 期临床试验。在会议上，被披露的中国亚组数据显示中国中重度活动性克罗恩病患者在接受米吉珠单抗治疗后，相较安慰剂，在联合主要终点和所有关键次要终点均达到了有临床意义的改善。 在 VIVID-1 研究中，共纳入 152 名中重度活动性中国克罗恩病成人患者。与全球人群一致， VIVID-1 中国亚组中，与安慰剂组相比，米吉珠单抗组的联合主要终点和所有关键次要终点均达到了有临床意义的改善。 与接受乌司奴单抗治疗的患者相比，接受米吉珠单抗治疗的患者在第 52 周均有更高比例的患者达到内镜应答（49.4% vs 27.5%）、CDAI 临床缓解（48.2% vs 20.0%），以及 CDAI 临床缓解且内镜应答（32.5% vs 10.0%），显示出与整体人群一致且稳健的临床意义的改善。 LUCENT 系列研究是探索米吉珠单抗在成人中重度溃疡性结肠炎中疗效和安全性的 III 期临床试验，礼来在此次大会上公布了 LUCENT-1/2 研究中国亚组的诱导期和维持期研究结果。 数据显示，中国中重度活动性溃疡性结肠炎患者在接受米吉珠单抗治疗后，诱导期和维持期临床缓解率均高于安慰剂组，在其他关键次要终点方面也表现出改善结果。 此次公布的研究结果中，中国亚组数据主要包括： 在 LUCENT-1 研究中，共纳入 184 名中重度活动性中国溃疡性结肠炎成人患者。第 12 周时，米吉珠单抗组临床缓解率高于安慰剂组。 在对米吉珠单抗诱导治疗有应答的中国患者中，维持治疗期有 50.0% 的患者在持续治疗后的第 52 周达到临床缓解，显示出与 LUCENT-2 总体人群一致的临床意义的改善。 在中国患者中，各治疗组治疗期间不良事件的发生率相似。与安慰剂组相比，米吉珠单抗组患者的严重不良事件和不良事件导致停药的情况更少。 2、三生国健：8 周给药一次！IL-17A 抑制剂在中国获批上市 2 月 13 日，中国国家药品监督管理局（NMPA）官网显示，三生国健 1 类生物创新药安沐奇塔单抗（商品名：益赛拓®）在国内获批上市，用于治疗适合系统治疗或光疗的中度至重度斑块状银屑病成人患者。 安沐奇塔单抗是国内目前唯一可在维持期每 8 周给药一次的 IL-17A 抑制剂。作为高亲和力、低免疫原性的新一代 IL-17A 抑制剂，安沐奇塔单抗治疗中重度斑块状银屑病成人患者可实现快速且持久的皮损完全清除，降低给药频率，提高患者长期用药依从性，助力长期规范管理。 来源：NMPA 官网 安沐奇塔单抗的本次获批主要基于其 III 期临床研究数据。 该研究评估了两种不同剂量方案（A 组：0～12 周为 160 mg W0+80 mg Q2W，12～52 周为 80 mg Q4W；B 组：0～12 周为 160 mg Q4W，12～52 周为 160 mg Q8W）的安沐奇塔单抗注射液对中国中重度斑块状银屑病成人患者的疗效（N = 458）。结果显示： 治疗第 4 周时 PASI 100 应答率达 15%，第 12 周时两个剂量组 PASI 100 应答率分别为 42.9% 和 33.9%，第 52 周时 PASI 100 应答持续改善，分别为 63.6% 和 56.8%，展现了其强效且持久的皮损完全清除能力。 第 12 周时 PASI 75 应答率、sPGA 0/1 应答率、PASI 90 应答率均显著优于安慰剂组（P < 0.0001），且应答持续强效维持至第 52 周，两个剂量组均体现出良好的治疗持久性。 在第 2 周首次疗效评价时，安沐奇塔单抗组即在多项关键指标上较安慰剂组显著改善（P < 0.05)，两组 PASI 评分较基线下降的变化率超 40%；第 4 周时，PASI 100 应答率达 15%；第 12 周时，A 组 PASI 100 应答率高达 42.9%。 免疫原性分析显示，安沐奇塔单抗的抗药抗体（ADA）发生率低（0.7%），未检测到中和抗体。安沐奇塔单抗的低免疫原性与良好的耐受性，可降低耐药风险，为银屑病患者接受长期、稳定的治疗管理提供安全保障。其在 52 周治疗期间整体耐受性良好，药物治疗相关不良反应多数为 1～2 级，且注射部位反应发生率低（1.6%）。 3、天广实：第三代  CD20 抗体获批上市 2 月 14 日，天广实宣布，其创新型第三代  CD20 抗体 MIL62 获批上市，用于治疗视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD），成为首个获批该适应症的国产药物。 截图来源：企业官微 在 2025 年欧洲多发性硬化症治疗与研究委员会大会（ECTRIMS 2025）上，天广实以口头报告的形式公布了 III 期试验的具体结果。截至该研究达到主要终点日期，MIL62 单药治疗组和安慰剂组的受试者中位随访时间分别为 26.29 周和 22.14 周，独立的临床终点委员会裁定的首次复发事件共计 23 例。 主要终点方面，MIL62 组发生疾病复发的比例显著低于安慰剂组，分别为 4.4% vs 45.7%（HR=0.069, P<0.001），该研究数据证明 MIL62 单药治疗有效降低了 93.1% 的疾病复发风险，具有显著性的治疗结果。同时，MIL62 组尚未达到疾病复发中位时间，而安慰剂组的疾病复发中位时间仅为 21 周，体现了 MIL62 单药治疗对预防疾病复发的强效作用。 次要终点方面，MIL62 单药治疗显著降低了患者的年复发率和年化复发住院率（均为 9.2% vs 118%, RR=0.078, P<0.001）与核磁影像（MRI）累积活动病灶的年化发生率（4.8% vs 145.1%, RR=0.033, P<0.001），表明 MIL62 在控制「临床复发」与「影像学疾病活动」两大方面均具有显著优势。同时，MIL62 单药治疗患者的神经功能损伤量化评分与生活质量评价均呈现显著的稳定或改善趋势。 安全性方面，MIL62 单药治疗组的整体安全性与安慰剂组无明显差异，展现出良好的安全性和耐受性特征。MIL62 单药治疗未出现新增的安全性信号，大多数治疗相关的不良事件（TRAEs）为 1-2 级且严重程度较低、易干预。同时，MIL62 单药治疗未发生治疗相关的死亡事件，也无患者因治疗相关不良事件停药。 Insight 数据库显示，目前中国已经有 4 款治疗 NMOSD 的药物获批上市，分别是瑞利珠单抗、依库珠单抗、伊奈利珠单抗和萨特利珠单抗，均为进口药物。此次 MIL62 获批上市，打破了进口垄断，成为首个获批治疗 NMOSD 的国产药物。 4、礼来：「替尔泊肽」第 5 项适应症在华获批 2 月 12 日，礼来制药宣布，其 GLP-1R/GIPR 双重激动剂「替尔泊肽」新适应症在华获批上市，用于成人 2 型糖尿病（T2DM）单药治疗适应症。 同时，更新后的说明书将覆盖单药治疗和联合其他降糖药物的各类 T2DM 治疗场景，即：用于在饮食控制和运动基础上，改善成人 2 型糖尿病患者的血糖控制。 截图来源：企业官微 SURPASS-CN-MONO（登记号：NCT05963022/CTR20232036）是一项随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在探索在饮食和运动控制不佳的中国 2 型糖尿病成人患者中单药使用替尔泊肽 5mg、10mg 或 15mg 相较于安慰剂的有效性和安全性。 该试验共纳入 206 例患者，主要终点为第 40 周时 HbA1c 较基线的变化。 结果显示，单药替尔泊肽 5mg、10mg 和 15mg 组患者经过为期 40 周的治疗之后，HbA1c 相较于基线分别降低了 2.19%、1.75%、2.03%，而安慰剂组仅降低 0.77%。 在第 40 周时，血糖得到控制（定义为 HbA1c ＜ 7.0%）的患者在试验组分别占 90.38%、86.36%、83.33%，而安慰剂组仅为 38.30%。 本次新适应症获批后，成为了替尔泊肽在国内获批的第 5 项适应症。Insight 数据库显示，此前已经获批的适应症还包括： 在饮食控制和运动基础上，接受二甲双胍和/或磺脲类药物治疗血糖仍控制不佳的成人 2 型糖尿病患者； 在控制饮食和增加运动基础上，BMI 符合以下要求的成人的长期体重管理：≥28 kg/m²（肥胖），或 ≥24 kg/m²（超重）并伴有至少一种体重相关合并症； 治疗成人肥胖患者的中度至重度阻塞性睡眠呼吸暂停（OSA），该适应症的使用需在控制饮食和增加运动基础上进行； 在饮食控制和运动基础上，联合胰岛素（伴或不伴口服降糖药）治疗，改善成人 2 型糖尿病患者的血糖控制。 5、礼来/信达：新一代 BTK 抑制剂国内获批新适应症 2 月 12 日，礼来制药宣布，其 BTK 抑制剂「匹妥布替尼片」新适应症获批上市，用于既往既往经过至少包含布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂在内的一种系统治疗的成人慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）。 截图来源：企业官微 匹妥布替尼（Pirtobrutinib）是一款高选择性、非共价 BTK 抑制剂。该药通过可逆结合 BTK，可在获得性耐药 C481 突变下保持活性，提供持续的高靶向覆盖率，并避免其他非共价 BTK 抑制剂脱靶所致的并发症。 该药是礼来在 2019 年初通过 80 亿美元收购 Loxo Oncology 囊获的重磅产品。而在国内，2024 年 12 月信达生物已与礼来达成合作，引进了匹妥布替尼在中国大陆的进口、销售、推广和分销权益。 BRUIN CLL-321（登记号：NCT04666038/CTR20212373）是一项随机、平行、开放标签的全球多中心 III 期研究，共入组 238 名受试者，随机分组接受匹妥布替尼和研究者选择的 IdelaR（艾代拉利司+利妥昔单抗） 或 BR（苯达莫司汀+利妥昔单抗）治疗。主要终点是 IRC 评估的 PFS。 结果显示，PFS 风险比（HR）为 0.54 ([95% CI, 0.39 - 0.75]; P = .0002)。匹妥布替尼组的中位 PFS 为 14 个月 (95% CI, 11.2 - 16.6) ，而对照组为 8.7 个月 (95% CI, 8.1 - 10.4)。 在 2025 ESMO Asia 上，礼来公布了该试验的中国亚组人群数据。结果显示，截至 2024 年 12 月 16 日，IRC 评估的匹妥布替尼组（n=19）中位 PFS 未达到，而对照组（n=21）为 10.64 个月，HR 为 0.281（95%CI，0.070-1.125）。    申报上市 1、阿斯利康：首创高血压新药国内报上市 2 月 13 日，CDE 官网显示，阿斯利康 Baxdrostat 片上市申请获受理。根据临床试验进展，Insight 数据库推测适应症为高血压。 截图来源：CDE 官网 Baxdrostat 是一种全球首创、高选择性的醛固酮合成酶抑制剂（ASI），可抑制醛固酮合酶。该酶由 CYP11B2 基因编码，负责肾上腺中醛固酮的合成。临床研究表明，Baxdrostat 可在较大剂量范围内显著降低醛固酮水平且不影响皮质醇水平。 2023 年 2 月，阿斯利康 18 亿美元收购 CinCor，囊获了 Baxdrostat。2025 年 12 月，阿斯利康向 FDA 递交了该产品的上市申请，并获优先审评资格，作为其他抗高血压药物的辅助治疗，用于这些药物无法充分降低血压的情况，以治疗难治性高血压（未控制或治疗抵抗）成年患者。 阿斯利康向 FDA 递交的上市申请基于 III 期试验 BaxHTN 的数据。BaxHTN 是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照、平行分组的 III 期研究，旨在评估 Baxdrostat 在接受两种不同降压药物治疗但血压仍控制不佳的高血压患者，以及接受三种或以上降压药物（其中包括一种利尿剂）治疗但血压仍控制不佳的高血压患者中的安全性、耐受性及疗效。 在 2025 年欧洲心脏病学会（ESC）年会上，该研究在最新突破性研究专场进行汇报。结果显示，Baxdrostat 在 BaxHTN 试验中达到了主要和全部次要终点，在难控制高血压患者中实现了显著且持久的血压降低： 在治疗第 12 周时，Baxdrostat 2 mg 剂量组平均坐位收缩压较基线的绝对降幅为 15.7 mmHg，经安慰剂校正后的降幅为 9.8 mmHg。 1 mg 剂量组平均坐位收缩压的绝对降幅为 14.5 mmHg，经安慰剂校正后降幅为 8.7 mmHg。安慰剂组平均坐位收缩压下降5.8 mmHg。 上述结果在未控制和难治性高血压亚组中表现一致。 Baxdrostat 整体耐受性良好，未发现非预期的安全性事件。与安慰剂组（0.0%）相比，Baxdrostat 两个剂量组的明确诊断的高钾血症发生率较低。其安全性特征与作用机制一致，大多数不良事件为轻度。 2、恒瑞医药：降脂创新药申报上市 2 月 12 日，CDE 官网显示，恒瑞 1 类新药 SHR-1918 注射液上市申请获受理，用于治疗成人和 12 岁及以上的未成年人纯合子型家族性高胆固醇血症(HoFH)患者。此前该药已被 CDE 正式纳入优先审评程序。 截图来源：CDE 官网 SHR-1918 是恒瑞医药自主研发的、以 ANGPTL3 为靶点的新型降脂创新药，通过抑制 ANGPTL3 的活性同时，显著降低 LDL-C 及 TG，有望成为难治的 HoFH 及混合型高脂血症等多种血脂异常疾病的治疗新手段。 2026 年 1 月，恒瑞宣布 SHR-1918 用于 HoFH 的 II 期研究发表于国际权威心血管期刊 JAMA Cardiology。 该 II 期研究采用单臂、开放标签设计，共纳入 26 例接受稳定背景降脂治疗仍控制不佳的成人 HoFH 受试者。受试者接受 SHR-1918 600mg Q4W 皮下注射，持续 12 周，随后进入 8 周随访期。研究期间的背景降脂治疗保持不变。研究的主要终点是治疗 12 周血清 LDL-C 水平较基线的百分比变化。 结果显示，治疗 12 周后，LDL-C 水平较基线平均降低 59.09%（约 6.60 mmol/L），TG 水平较基线平均降低 48.91%。此外，non-HDL-C、ApoB、Lp(a)、TC 及 HDL-C 分别较基线平均降低 57.74%、45.28%、23.53%、55.68% 及 22.12%（所有 p<0.001）。 不同基因型的 LDL-C 水平均显著降低，第 12 周时复合杂合子、纯合子以及双杂合子的 LDL-C 水平较基线分别平均降低 56.40%、61.32% 及 72.21%。 另外，15.4% 的受试者实现了 LDL-C 达标。值得注意的是，84.6% 的受试者 LDL-C 降低≥50%。 总体而言，该 II 期研究显示，每 4 周一次皮下注射 600mg SHR-1918 可为 HoFH 受试者带来显著且持续的 LDL-C 降低，并具有良好的安全性及耐受性，有望为 HoFH 患者提供一种高效、便捷的新型治疗选择。 Insight 数据库显示，恒瑞在血脂异常领域的创新药也有不少布局，药物类型包括单抗、小分子、siRNA。SHR-1918 是恒瑞继 PCSK9 抑制剂瑞卡西单抗获批上市之后在降脂领域进展进展最快的创新药。 3、复星医药：麻醉 1 类新药申报上市 2 月 13 日，复星医药发布公告，其控股子公司锦州奥鸿药业就盐酸莫托咪酯注射液（项目代号：ET-26，申请注册分类：化药 1 类）的药品注册申请获国家药监局受理，本次申报拟定适应症为用于麻醉诱导和短时手术麻醉。 来源：复星医药公告 盐酸莫托咪酯注射液是咪唑类改构的静脉全身麻醉 1 类新药，于 2014 年被列入重大新药创制科技重大专项。 截至 2026 年 1 月，复星集团现阶段针对该新药的累计研发投入约为人民币 1.89 亿元（未经审计）。 根据最新数据，2024 年，用于麻醉诱导及短时手术麻醉的同类药物（依托咪酯等）于中国境内（不包含港澳台地区）的销售额约为人民币42.38 亿元。 4、和黄医药：1 类新药申报上市 2 月 10 日，药监局官网显示，和黄医药醋酸索乐匹尼布片上市申请获受理，推测用于既往接受过一线标准治疗（糖皮质激素、免疫球蛋白）无效或复发的成人原发慢性免疫性血小板减少症（ITP）。此前该适应症已被纳入优先审评。 来源：CDE 官网 索乐匹尼布是一种新型、研究性的选择性口服小分子 Syk 抑制剂。Syk 作为 B 细胞受体和 Fc 受体信号传导通路中的一个关键蛋白，是多种亚型的 B 细胞淋巴瘤及自身免疫疾病的成熟治疗靶点。 此前，和黄医药在 2025 ASH 上公布了索乐匹尼布治疗原发免疫性血小板减少症的 ESLIM-01 中国 III 期研究 (NCT05029635) 的最终分析结果。截至 2025 年 3 月 28 日，该研究共纳入了 179 名受试者。 结果显示，索乐匹尼布治疗显示出了临床意义且持久的血小板应答，安全性可控，并能改善患者的生活质量：索乐匹尼布组持续应答率为 48.4%，显著优于安慰剂组（0%）(P<0.0001)；0-12 周总应答率分别为 68.3%vs 14.5%，0-24 周总应答率分别为 70.6% vs 16.1%(P<0.0001)。 3 年的长期治疗结果证明了索乐匹尼布治疗有意义和持久的临床应答，且安全性可耐受、可控： 有临床意义的长期持续应答率达 61.5%，PLT≥50x109/L 的累积应答持续时间与总治疗持续时间的中位比值为 71.8%，PLT≥30x109/L 的该比值为 86.4%。 索乐匹尼布的中位治疗时间为 86.3 周 (范围:2.0-156.0)，长期治疗并未增加安全性风险，且胃肠道毒性较低。 除了免疫性血小板减少症外，和黄医药也在探索索乐匹尼布用于治疗温抗体性自身免疫性溶血性贫血和惰性非霍奇金淋巴瘤等适应症的效果。 1 月 7 日，和黄医药宣布索乐匹尼布用于治疗温抗体型自身免疫性溶血性贫血成人患者的 ESLIM-02 研究的 III 期注册阶段取得阳性顶线结果，达到第 5 至 24 周治疗期间持久血红蛋白 (Hb) 应答的主要终点。和黄医药计划于 2026 年上半年向国家药监局提交索乐匹尼布用于治疗温抗体型自身免疫性溶血性贫血的新药上市申请。 5、赛生药业：引进自卫材，重磅新药申报上市 2 月 10 日，CDE 官网显示，赛生药业递交的他舒替尼片上市申请获受理，适应症为：用于既往化疗后失败的且经检测确认具有 FGFR2 融合/重排基因的不可切除的胆道癌患者的治疗。此前该适应症已被 CDE 纳入优先审评。 来源：CDE 官网 他舒替尼（Tasurgratinib）由卫材开发，它是一种成纤维细胞生长因子受体（FGFR）选择性酪氨酸激酶抑制剂，对 FGFR1、FGFR2 和 FGFR3 表现出选择性抑制活性。2025 年 2 月，赛生药业与卫材达成授权合作，获得了他舒替尼在中国的独家开发和商业化的权益。 2024 年 9 月，他舒替尼已率先在日本获批，用于治疗携带 FGFR2 基因融合或重排的不可切除的化疗后进展的胆道癌患者。 该药在日本的获批基于多项研究数据，包括卫材在日本和中国开展的一项多中心、开放性、单臂 II 期临床试验（研究 201, ClinicalTrials.gov, NCT04238715）的结果。该研究共纳入了 63 例患者，这些患者既往接受过基于吉西他滨的联合化疗。该研究的主要终点是客观缓解率（ORR），次要终点包括安全性。 数据显示，这项 II 期研究达到了其主要终点，超过了预设的肿瘤缓解阈值（15%），具有统计学意义：经独立影像学评估，接受他舒替尼治疗的患者的 ORR 为 30.2%（90% 置信区间 [CI]：20.7%-41.0%）。 胆道癌作为一种预后差的难治性癌症，与其他癌症相比，药物治疗方案十分有限，因此存在大量未满足的医疗需求。胆道癌中有 15%-30% 为肝内胆管癌，其中 FGFR2 基因融合或重排在肝内胆管癌中发生的比例约为 14%。 Insight 数据库显示，全球目前仅有 3 款 FGFR 抑制剂获批治疗胆道癌，分别来自 Incyte、大鹏药品、卫材药业。 6、第一三共/阿斯利康：「德曲妥珠单抗」申报又一新适应症 2 月 13 日，CDE 官网显示，第一三共注射用德曲妥珠单抗新适应症上市申请获受理。根据临床试验进展，Insight 推测适应症为用于接受抗 HER2 新辅助治疗后仍残存侵袭性病灶的 HER2 阳性成人乳腺癌患者的治疗。该适应症刚刚获得 CDE 突破性疗法资格。 来源：CDE 官网 德曲妥珠单抗（DS-8201，商品名：优赫得®/Enhertu）是一种靶向 HER2 的 ADC，具有与曲妥珠单抗相同的氨基酸序列的人源化抗-HER2 免疫球蛋白 G1（IgG1）单克隆抗体（mAb），通过稳定的基于四肽的连接子与膜通透性拓扑异构酶 I 抑制剂 DXd（依沙替康的衍生物）共价连接，DAR 值为 8。 2019 年 3 月，第一三共与阿斯利康达成了一项 69 亿美元合作，在全球范围内共同开发和商业化该产品。 德曲妥珠单抗 2019 年首次在美国获批，目前已经获批了 8 个适应症，覆盖乳腺癌、非小细胞肺癌、胃癌等多个癌种，目前还在积极拓展胆道癌、子宫内膜癌、结直肠癌等适应症。 在国内，德曲妥珠单抗也已经获批了 6 个适应症，涉及乳腺癌、非小细胞肺癌和胃癌。自上市以来，德曲妥珠单抗销售额一路突飞猛进，2025 年全球大卖 49.82 亿美元，同比增长 32.71%。    特殊通道认定 1、海和药物：小分子抑制剂拟纳入优先审评 2 月 11 日，CDE 官网显示，海和药物申报的艾普美妥司他片拟纳入优先审评，拟用于治疗不可手术的局部晚期或转移性经治上皮样肉瘤（ES）患者。 截图来源：CDE 官网 艾普美妥司他（HH2853）是一款强效、高选择性的 EZH1/2 小分子抑制剂。在 2023 年 ASCO 大会上，HH2853 治疗上皮样肉瘤患者首次人体 I/II 期研究中 I 期部分的初步结果首次亮相。 2021 年 12 月 2 日至 2022 年 11 月 7 日期间，来自中国 4 个中心的 32 名 ES 患者被纳入三个剂量组（400、600 和 800 mg BID）。前线治疗的中位数为 2 线。10（31.3%）名患者接受了≥3 线的前线治疗。31（96.9%）名患者的当地免疫组织学报告记录了 INI1 表达缺失。有 20 名（62.5%）患者为近端型。 400 到 800 mg BID 剂量组都观察到肿瘤应答。根据 RECIST 1.1，研究者评估的总体缓解率（ORR）为 28.1%。中位至缓解时间为 1.9 个月。一名完全缓解（CR）的患者从最初的缓解算起已经缓解了 273 天。疾病控制率（DCR）（DCR=CR+部分反应+疾病稳定 6 周）为 78.1%（95%CI：60-90.7）。 研究者评估的 HH2853 在 400 mg BID 剂量的 ORR 和 DCR 分别为 36.4%（95%CI：10.9，69.2）和 81.8%（95%CI：48.2，97.7），在数值上高于总体人群。 Insight 数据库显示，在 EZH1/2 双重抑制剂赛道，目前全球范围内仅有第一三共的 Valemetostat 获批上市。除此之外，还有 5 款已经进入临床，来自诺华、海和药物、和黄、迪哲等，其中海和药物的 HH2853 是进展最快的，有望成为国产首款获批上市的 EZH1/2 小分子抑制剂。 2、泰诺麦博：国产 RSV 单抗拟纳入优先审评 2 月 9 日，CDE 官网显示，泰诺麦博的 1 类新药芮特韦拜单抗（研发代号 TNM001）拟纳入优先审评，适应症为适用于 1 岁以内的婴儿（包括易感严重 RSV 感染的高危人群）预防呼吸道合胞病毒（RSV）引起的下呼吸道感染。 截图来源：CDE 官网 TNM001 是泰诺麦博自主开发的一款长效抗呼吸道合胞病毒中和抗体药物，拟用于预防婴幼儿由于 RSV 感染引起的下呼吸道疾病。该产品能够特异性结合 Pre-F，阻断 RSV 进入宿主细胞，从而阻断病毒的感染传播。 已有研究结果显示，TNM001 具有多种优势，包括：具有广谱中和 RSV 病毒的能力，且中和活性高；半衰期长，预计单次给药可在整个流行季提供抗 RSV 保护作用；不需要根据婴儿体重调整剂量，给药便捷，在药物可及性和临床依从性上更具竞争力。 2024 年 11 月，泰诺麦博曾公布了 TNM001 的 IIb 期临床结果。该研究主要分析结果显示： IIb 期试验达到了所有主要和次要有效性终点。在为期 5 个月的 RSV 流行季内，TNM001 注射液显著降低了 RSV 引起的需就医的呼吸道感染发生率和 RSV 相关的住院率。 同时，TNM001 注射液在高危人群亚组（早期或中期早产儿和患有 CHD 或 CLD 的婴儿）中的保护率尤为显著。 在安全性方面，接受 TNM001 注射液的婴儿不良事件和严重不良事件的发生率与安慰剂组相似，显示 TNM001 注射液具有良好的安全性。 目前泰诺麦博正在国内开展一项随机、双盲、安慰剂对照的 Ⅲ 期试验（CTR20244435），以评估 TNM001 在高危婴儿人群中的有效性和安全性，该试验预计将于 2027 年 11 月 30 日完成。 Insight 数据库显示，国内目前仅有一款 RSV 单抗获批上市，即赛诺菲/阿斯利康联合开发的尼塞维单抗，该药 2025 年全球销售额为 20.14 亿美元。默沙东的 RSV 单抗 Clesrovimab 于 2025 年 4 月在国内申报上市。 3、齐鲁制药：超 10 亿元引进！B7-H3 ADC 拟纳入突破性疗法 2 月 9 日，CDE 官网显示，齐鲁制药的注射用 QLC5508 两项申请拟纳入突破性疗法，适应症分别为：1）用于既往一线接受含铂化疗和免疫检查点抑制剂治疗后失败的不可切除的局部晚期或转移性食管鳞癌患者的治疗；2）用于雄激素受体（AR）通路抑制剂和紫杉类化疗治疗失败的转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）成人患者。 截图来源：CDE 官网 B7-H3 作为 B7 家族的共刺激分子，在多种实体瘤中高表达，是极具潜力的肿瘤治疗靶点。 QLC5508（MHB088C）是一款创新 B7-H3 ADC 药物，最初由明慧医药开发。2025 年 5 月，齐鲁制药以 13.45 亿元的价格从明慧医药引进了该产品大中华区权益。 根据齐鲁制药公开资料，QLC5508 可通过特异性结合肿瘤细胞表面的 B7-H3，将强效的拓扑异构酶抑制剂有效载荷精准递送至肿瘤内部，从而实现高效的抗肿瘤活性，其有效载荷 SuperTopoiTM 的效力比 Dxd 高 5 至 10 倍。 2025 年 11 月，QLC5508 用于经初始含铂治疗失败的复发性小细胞肺癌（SCLC）的申请已被 CDE 纳入突破性疗法品种。 Insight 数据库显示，全球尚未有  B7-H3 ADC 获批，但已有 25 款 B7-H3 ADC 进入临床阶段（仅共计活跃状态），其中 80% 为国内企业开发。在国内，目前共有四款 B7-H3 ADC进入 Ⅲ 期阶段，分别来自 第一三共/默沙东、翰森制药、宜联/罗氏、明慧医药/齐鲁。 4、再鼎医药：DLL3 ADC 拟纳入突破性治疗 2 月 9 日，CDE 官网显示，再鼎医药的 DLL3 ADC ZL-1310 拟纳入突破性治疗，适应症为用于一线含铂治疗期间或治疗后出现疾病进展的广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）患者。 截图来源：CDE 官网 ZL-1310（Zocilurtatug Pelitecan）是一种靶向 DLL3 的 ADC，其包含人源化抗 DLL3 单抗，该抗体与新型喜树碱衍生物（一种拓扑异构酶 1 抑制剂）连接作为其有效载荷。ZL-1310 目前处于 Ⅲ 期研究阶段，是全球进度最快的 DLL3 ADC。 2025 年 10 月，再鼎公布了 ZL-1310 全球 Ⅰ 期临床研究的最新数据。该结果包括 1 期单药剂量递增和剂量扩展阶段的共 6 个剂量组的 115 例患者的最新结果，数据截止日为 2025 年 9 月 15 日。 关键有效性数据（n=102）显示： 在所有剂量水平下，ZL-1310 在含铂化疗期间或治疗后进展的 ES-SCLC 患者中展现出高缓解率。随着随访时间延长与入组患者数量增加，疗效表现持续稳定。 在用于二线治疗的亚组（n=53）中，1.6 mg/kg 剂量组（n=19）观察到的最佳总缓解率（ORR）达 68%。 在基线时有脑转移的患者中（n=32），同样观察到高缓解率，其中既往未接受过脑部放疗患者的 ORR 为 80%。 7 例既往接受过 tarlatamab 治疗后进展的患者中，有 3 例出现缓解。tarlatamab 经治患者的入组仍在持续开展。 所有剂量水平与所有治疗线次的中位缓解持续时间（DoR）预计为 6.1 个月，中位无进展生存期为 5.4 个月。在此类重度经治的难治人群中，缓解持久且具有临床意义。研究剂量探索队列中，1.2 mg/kg 与 1.6 mg/kg 剂量组正在持续入组患者，数据截止时近半数缓解患者仍在继续治疗，预计 2025 年第四季度完成患者入组。 治疗早期即出现缓解且经确认的客观缓解中位时间为 6 周。 5、强生：全球首创双抗新药拟纳入突破性疗法 2 月 10 日，CDE 官网显示，强生的 1 类新药 Teclistamab 注射液拟纳入突破性治疗品种，适应症为特立妥单抗与达雷妥尤单抗联合用药适用于既往至少接受过一线治疗的复发或难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）成人患者。 截图来源：CDE 官网 Teclistamab（特立妥单抗）是一款全球首创、即用型、基于体重给药的皮下注射 BCMA × CD3 双特异性抗体，于 2022 年 8 月和 10 月先后获 EMA 和 FDA 批准上市，单药适用于既往至少接受过三线治疗（包括一种蛋白酶体抑制剂、一种免疫调节剂和一种抗 CD38 单克隆抗体）的 R/R MM 成人患者。2024 年 6 月，该药在中国获批同适应症。 在 2025 年 ASH 大会上，强生以口头报告的形式公布了该试验的最新数据。研究结果显示，与标准治疗方案相比，在近三年的随访期内，疾病进展或死亡风险降低了 83%（HR=0.17；P<0.0001）。六个月时无进展的患者中，91% 在三年时仍保持无进展状态。 与标准治疗相比，在关键次要终点方面观察到了显著改善，包括治疗反应率、微小残留病灶 (MRD) 阴性、总生存期 (OS) 和症状恶化时间。特立妥单抗联合达雷妥尤单抗在三年随访时显示出更高的完全缓解率 (≥CR) (81.8% vs. 32.1%)、总体缓解率 (89.0% vs. 75.3%) 和 MRD 阴性率 (58.4% vs. 17.1%；可评估率为 89.3% vs. 63.0%)。 在所有预设亚组中， 特立妥单抗联合达雷妥尤单抗治疗组的 OS 均优于对照组（HR，0.46；P<0.0001），三年 OS 率分别为 83.3% 和 65.0%。此外，与标准治疗相比， 特立妥单抗联合达雷妥尤单抗治疗组患者的无症状持续时间显著延长，这凸显了患者自述生活质量（QoL）的显著改善。 安全性方面，特立妥单抗联合达雷妥尤单抗治疗组与标准治疗对照组的 3/4 级治疗期间出现的不良事件（TEAE）发生率相似（95.1% vs. 96.6%）。    临床试验动态 1、荣昌生物：又一款国产 PD1/VEGF 双抗启动头对头 III 期临床 2 月 11 日，药物临床试验登记与信息公示平台官网显示，荣昌生物登记了一项 RC148 注射液治疗治疗晚期鳞状非小细胞肺癌的 III 期研究。根据公开信息，这是 RC148 启动的首个 III 期。 截图来源：药物临床试验登记与信息公示平台 这是一项随机、双盲、多中心 III 期研究，旨在评价 RC148 联合含铂化疗对比替雷利珠单抗联合含铂化疗一线治疗晚期鳞状非小细胞肺癌的有效性和安全性。研究的主要终点是盲态独立影像评审委员会（BIRC）根据实体瘤有效性评价标准（RECIST v1.1）评估的无进展生存期（PFS）。 RC148 是一种靶向 PD-1 和 VEGF 的双特异性抗体，是荣昌生物利用双抗技术平台开发的创新药分子，目前该药物在中国开展的单药及联合治疗晚期实体瘤临床研究正在顺利推进中。 2026 年 1 月，荣昌生物和艾伯维签署独家授权许可协议，共同开发、生产以及商业化 RC148。根据协议，艾伯维将获得 RC148 在大中华区以外地区的独家开发、生产和商业化权利。荣昌生物将获得 6.5 亿美元的首付款，并有资格获得最高达 49.5 亿美元的开发、监管和商业化里程碑付款，以及在大中华区以外地区净销售额的两位数分级特许权使用费。 2、诺诚健华：BTK 抑制剂启动新自免 III 期临床 2 月 10 日，药物临床试验登记与信息公示平台官网显示，诺诚健华登记了一项在系统性红斑狼疮（SLE）成人患者中评价奥布替尼有效性和安全性的随机、双盲、安慰剂对照、多中心 III 期研究（登记号：CTR20260496）。 截图来源：药物临床试验登记与信息公示平台官网 该研究计划纳入 484 名受试者，随机分组接受奥布替尼和安慰剂治疗，口服给药，每日一次，为期 52 周。主要终点是 SLE 反应指数（SRI）-4 应答率，次要终点包括 SRI-4 应答率、BICLA 应答率、SLEDAI-2K 评分较基线的平均变化、达到狼疮低疾病活动状态（LLDAS）的受试者比例等。 奥布替尼是一款新型 BTK 抑制剂，分子结构设计使奥布替尼能够精准共价结合 BTK 活性位点，从而高效抑制恶性 B 细胞增殖并诱导凋亡，同时最大限度减少了对 ITK、EGFR 等其他激酶的脱靶效应。目前该产品已获批 4 项适应症，并全部被纳入国家医保目录。 2025 年 12 月，诺诚健华宣布奥布替尼在治疗系统性红斑狼疮的 IIb 期临床研究中达到主要终点。结果显示，在接受治疗 48 周的患者中，奥布替尼展现了卓越的有效性和良好的耐受性和安全性。诺诚健华新闻稿指出，奥布替尼是全球首个在 SLE II 期临床试验中展示显著疗效的 BTK 抑制剂。 IIb 期研究的主要终点是第 48 周时的 SRI-4 应答率。第 48 周时，每天一次 75 毫克奥布替尼剂量组的 SRI-4 应答率显著高于安慰剂组（57.1% vs. 34.4%），具有统计学意义（p＜0.05），达到主要终点。此外，每天一次 75 毫克奥布替尼剂量组的疗效优于每天一次 50 毫克剂量组，这表明疗效呈剂量依赖性的改善趋势。 内容来源：药企官方发布新闻/资料、Insight 数据库 封面来源：站酷海洛 Plus 免责声明：本文仅作信息分享，不代表 Insight 立场和观点，也不作治疗方案推荐和介绍。如有需求，请咨询和联系正规医疗机构。 PR 稿对接：微信 insightxb 投稿：微信 insightxb；邮箱 insight@dxy.cn 点击卡片进入 Insight 小程序 国内审评进度、全球新药开发… 随时随地查！ 多样化功能、可溯源数据…… Insight 数据库网页版等你体验 点击阅读原文，立刻解锁！

This FDA Acceptance is a Milestone for People Living with Narcolepsy Type 1 Who Need New and Different Treatment Options Oveporexton is an Orexin Agonist Designed to Restore Orexin Signaling and Address the Underlying Orexin Deficiency that Causes Narcolepsy Type 1 The Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) Target Action Date is the Third Quarter of this Calendar Year OSAKA, Japan & CAMBRIDGE, Mass.--(BUSINESS WIRE)--Takeda ( TSE:4502/NYSE:TAK ) today announced that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) accepted its New Drug Application (NDA) and granted Priority Review for oveporexton (TAK-861) for the treatment of narcolepsy type 1 (NT1). Oveporexton is an investigational oral orexin receptor 2 (OX2R)-selective agonist designed to address the underlying orexin deficiency that causes NT1 by restoring orexin signaling. The FDA has set a Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) goal date in the third quarter of this calendar year. Takeda remains on track to potentially bring the first approved orexin agonist treatment to people living with NT1. NT1 is a chronic, rare neurological disease caused by a loss of orexin and characterized by excessive daytime sleepiness and cataplexy (sudden loss of muscle tone). This results in a spectrum of physical, cognitive and psychosocial effects that can have a debilitating impact on many aspects of a person’s life, including work, education and social interactions. Despite existing therapies, the majority of patients continue to experience symptoms and are forced to cope with the continued impact of NT1. “The FDA’s acceptance of our NDA is a milestone for people living with narcolepsy type 1,” said Andy Plump, M.D., Ph.D., president of R&D at Takeda. “Considering the high unmet need, this community deserves a new and different treatment approach that aims to address the underlying orexin deficiency that causes NT1 by restoring orexin signaling. We are one step closer to potentially transforming the current treatment paradigm and intend to deliver through our leading work in orexin science.” The NDA filing is supported by a comprehensive data package including the FirstLight (TAK-861-3001) and RadiantLight (TAK-861-3002) global Phase 3 studies. Key oveporexton data measuring objective and patient-reported improvements in wakefulness, excessive daytime sleepiness, cataplexy, ability to maintain attention, overall quality of life and daily life functions demonstrate statistically significant and clinically meaningful improvements achieving near normal ranges across the broad range of symptoms investigated. Oveporexton was generally well-tolerated with a safety pro across clinical studies to date. The most common adverse events were insomnia, urinary urgency and urinary frequency. Learn more about the Phase 3 data results here . Oveporexton previously received Breakthrough Therapy designation for the treatment of excessive daytime sleepiness in NT1 from the U.S. FDA and the Center for Drug Evaluation of China’s National Medical Products Administration. Oveporexton has also received Sakigake designation from the Japanese Ministry of Health, Labour and Welfare. The NDA filing has no significant impact on the full year consolidated forecast for the fiscal year ending March 31, 2026. About Takeda’s Orexin Franchise Takeda is spearheading orexin science with the most advanced development program. The tailored portfolio of investigational orexin agonists could benefit a broad range of conditions where orexin biology plays a role. Oveporexton is the lead investigational orexin receptor 2 (OX2R)-selective agonist asset in Takeda’s orexin franchise, currently in late-stage development for the treatment of NT1. TAK-360 is the next oral OX2R agonist in Takeda’s orexin franchise, initially being developed for individuals with narcolepsy type 2 (NT2) and idiopathic hypersomnia (IH). Additional orexin agonists are also in development, including TAK-495. About Takeda Takeda is focused on creating better health for people and a brighter future for the world. We aim to discover and deliver life-transforming treatments in our core therapeutic and business areas, including gastrointestinal and inflammation, rare diseases, plasma-derived therapies, oncology, neuroscience and vaccines. Together with our partners, we aim to improve the patient experience and advance a new frontier of treatment options through our dynamic and diverse pipeline. As a leading values-based, R&D-driven biopharmaceutical company headquartered in Japan, we are guided by our commitment to patients, our people and the planet. Our employees in approximately 80 countries and regions are driven by our purpose and are grounded in the values that have defined us for more than two centuries. For more information, visit . Important Notice For the purposes of this notice, “press release” means this document, any oral presentation, any question-and-answer session and any written or oral material discussed or distributed by Takeda Pharmaceutical Company Limited (“Takeda”) regarding this release. This press release (including any oral briefing and any question-and-answer in connection with it) is not intended to, and does not constitute, represent or form part of any offer, invitation or solicitation of any offer to purchase, otherwise acquire, subscribe for, exchange, sell or otherwise dispose of, any securities or the solicitation of any vote or approval in any jurisdiction. No shares or other securities are being offered to the public by means of this press release. No offering of securities shall be made in the United States except pursuant to registration under the U.S. Securities Act of 1933, as amended, or an exemption therefrom. This press release is being given (together with any further information which may be provided to the recipient) on the condition that it is for use by the recipient for information purposes only (and not for the evaluation of any investment, acquisition, disposal or any other transaction). Any failure to comply with these restrictions may constitute a violation of applicable securities laws. The companies in which Takeda directly and indirectly owns investments are separate entities. In this press release, “Takeda” is sometimes used for convenience where references are made to Takeda and its subsidiaries in general. Likewise, the words “we”, “us” and “our” are also used to refer to subsidiaries in general or to those who work for them. 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Takeda does not undertake to update any of the forward-looking statements contained in this press release or any other forward-looking statements it may make, except as required by law or stock exchange rule. Past performance is not an indicator of future results and the results or statements of Takeda in this press release may not be indicative of, and are not an estimate, forecast, guarantee or projection of Takeda’s future results. Medical Information This press release contains information about products that may not be available in all countries, or may be available under different trademarks, for different indications, in different dosages, or in different strengths. Nothing contained herein should be considered a solicitation, promotion or advertisement for any prescription drugs including the ones under development. Contacts Japanese Media: Tsuyoshi Tada tsuyoshi.tada@takeda.com U.S. and International Media: Cassie Ercanbrack cassie.ercanbrack@takeda.com