「 本文共：21条资讯，阅读时长约：25分钟 」细胞与基因治疗突破1.全球首创6小时极速CAR-T制备技术临床疗效显著。上海细胞治疗集团开发的JL-闪CAR-T™平台，将传统9-11天的制备周期缩短至6小时，大幅降低生产成本。其三靶点CAR-T产品BZE2204在难治性淋巴瘤IIT临床试验中实现100%完全缓解率（CR），且剂量仅为市售产品的1/40，体内扩增能力达常规产品的30-200倍，无三级以上毒副作用。2.UCLA创新“串联T细胞疗法”攻克免疫细胞耗竭难题。通过输注基因改造的造血干细胞（HSCs），在体内持续产生抗癌T细胞，解决现有疗法中T细胞易耗竭的问题。I期临床试验显示，新生成的T细胞无耗竭迹象，并内置“自杀基因”sr39TK作为安全开关，可通过PET追踪或紧急清除。3.上海医药CAR-T疗法B019获批系统性红斑狼疮临床试验。全球首次将靶向CD19/CD22的CAR-T疗法扩展至自身免疫疾病领域，为传统治疗无效的难治性红斑狼疮患者提供新选择，此前该疗法已用于血液肿瘤治疗。抗体药物与ADC进展1.迈威生物靶向CDH17 ADC药物7MW4911获中美IND受理。该药物采用新型毒素MF-6载荷，可克服多药耐药性，在结直肠癌、胃癌及胰腺癌的临床前模型中均显示深度抑瘤效果。其高膜渗透性设计增强旁观者杀伤效应，且对CDH17低表达肿瘤仍有效。2.礼新医药PD-1/VEGF双抗LM-299完成技术转移，获默沙东3亿美元付款。全球首款PD-1/VEGF双抗MK-2010（原LM-299）完成技术转移，默沙东支付3亿美元里程碑款。该药拟用于实体瘤治疗，目前处于全球多中心临床阶段。3.康宁杰瑞HER2双抗JSKN003获FDA批准开展卵巢癌II期临床。针对铂耐药卵巢癌，该双抗已获中美孤儿药认定，临床前数据显示其对低HER2表达肿瘤仍具显著活性。代谢疾病与内分泌创新1.博瑞医药与华润三九合作推进GLP-1/GIP双激动剂BGM0504。双方就治疗2型糖尿病和肥胖症的BGM0504注射液签署研发协议，该双靶点药物已进入III期临床。华润三九将利用其商业化网络加速产品上市，应对中国1.48亿糖尿病患者的未满足需求。2.石药集团口服GLP-1药物SYH2086授权Madrigal，交易额超20亿美元。石药将SYH2086的全球权益（除中国外）授权给美国Madrigal，获1.2亿美元预付款及最高19.55亿美元里程碑付款，创中国代谢类药物海外授权金额新高。3.礼来替尔泊肽新增胰岛素联用适应症在华获批。GLP-1R/GIPR双靶点药物替尔泊肽（穆峰达®）获NMPA批准联合胰岛素治疗成人2型糖尿病，此前已获批单药减重适应症。罕见病与特殊疗法1.FDA批准苯丙酮尿症新药Sephience，84%患者指标达标。PTC Therapeutics的口服药物Sephience（sepiapterin）获FDA批准，用于1个月以上苯丙酮尿症患者。III期试验显示其降低血液苯丙氨酸水平63%，84%患者达到治疗目标（<360µmol/L），22%恢复至正常水平。2.赛诺菲获普乐司兰钠大中华区权益，瞄准罕见血脂疾病。赛诺菲从维亚臻获得RNAi药物普乐司兰钠的开发权，该药通过抑制载脂蛋白C-III治疗家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）。中国III期临床已达终点，并于2025年1月提交NDA。3.乐普医疗重组A型肉毒毒素获批临床。采用基因工程合成技术，相比传统提取工艺纯度更高、生物风险更低，有望打破进口垄断。适应症涵盖医美与医疗领域。中国创新药国际化1.恒瑞医药与GSK达成120亿美元战略合作。恒瑞将呼吸、自免及肿瘤领域创新药HRS-9821的海外权益（除大中华区外）授权给GSK，首付款5亿美元。协议还包括至多11个项目的全球选择权，总潜在金额约120亿美元。2.华领医药华堂宁®全面接管商业化，上半年溢利预达11.84亿元。终止与拜耳的推广协议后，华领医药自主销售葡萄糖激酶激活剂华堂宁®（多格列艾汀）。因收回未摊销合约负债12.44亿元，2025年上半年溢利预增11.84亿元。国内创新药试验数据1. 肿瘤免疫治疗康方生物 AK112（PD-1/VEGF双抗）最新进展：启动第11项Ⅲ期临床（HARMONi-7），针对PD-L1 TPS≥50%初治肺癌，与帕博利珠单抗头对头比较OS；差异化优势：单药布局覆盖PD-L1全表达人群，此前单药一线治疗NSCLC已获批，瑞银预测全球销售峰值146亿美元。君实生物 特瑞普利单抗（PD-1单抗）黑色素瘤一线数据：中位OS达15.1个月（vs 化疗9.4个月，HR=0.68），ORR 11%且缓解持续13.8个月；适应症扩展：成为首个获批晚期黑色素瘤一线免疫治疗的国产PD-1，国内累计获批12项适应症。2. 细胞治疗与自身免疫病上海医药 B019（CD19/CD22 CAR-T）适应症拓展：获批系统性红斑狼疮（SLE）临床试验，全球首个从血液瘤跨入自免疾病的CAR-T疗法。3. 代谢疾病礼来 替尔泊肽（GLP-1R/GIPR双激）中国新批适应症：获批联合胰岛素治疗2型糖尿病，完善代谢领域全域布局。 重大交易进展1.博瑞医药 & 华润三九：GLP-1/GIP双激动剂BGM0504靶点：GLP-1R/GIPR双靶点开发阶段：Ⅲ期临床进行中（2型糖尿病/肥胖症）差异化优势疗效潜力：双靶点协同作用有望超越单靶点GLP-1药物减重与降糖效果。商业化保障：华润三九支付2.82亿元研发里程碑款，整合渠道加速上市。2.荣昌生物 & Vor Bio：泰它西普（RC18）全球授权靶点：BLyS/APRIL双靶点（全球首创双靶向机制）开发阶段中国：已获批系统性红斑狼疮（SLE）、重症肌无力（MG）、类风湿关节炎（RA）。全球：MG适应症Ⅲ期临床中，干燥综合征（pSS）、IgA肾病获FDA批准直接开展Ⅲ期。差异化优势重症肌无力数据：24周治疗，98.1%患者MG-ADL评分改善≥3分，87%患者QMG评分改善≥5分，显著优于现有FcRn/C5抑制剂。专利保护：中国专利期延长至2032年（+5年独占期）。交易亮点：首付款4500万美元+股权+最高41亿美元里程碑款，荣昌持股Vor Bio约23%，深度绑定长期收益。3. 恒瑞医药 & GSK：HRS-9821海外授权靶点：未公开（呼吸、自免及肿瘤领域多靶点管线）开发阶段：临床前至早期临床（具体适应症未披露）差异化优势交易结构：首付款5亿美元+120亿美元潜在总额，涵盖至多11个项目全球选择权。战略意义：恒瑞持股合作平台Hercules 19.9%，避免权益被“转售稀释”（对比此前TSLP抗体被转卖GSK事件）。4. 石药集团 & Madrigal：口服GLP-1药物SYH2086靶点：GLP-1R小分子激动剂（口服剂型突破）开发阶段：Ⅱ期临床完成，即将进入Ⅲ期差异化优势便捷性：口服给药规避注射剂患者依从性难题。交易价值：首付款1.2亿美元+19.55亿美元里程碑款，创中国代谢药出海金额纪录。股市资讯8月1日A股医药公司涨幅TOP 3百济神州（688235.SH） +18.25%主要影响因素：PD-1单抗替雷利珠单抗获FDA批准用于胃癌一线治疗，成为首个在美获批该适应症的国产PD-1。康希诺（688185.SH） +14.36%主要影响因素：与Gavi签署15亿美元新冠疫苗预购协议，覆盖中低收入国家2026年需求。华东医药（000963.SZ） +11.78%主要影响因素：GLP-1受体激动剂利拉鲁肽类似药获批上市，定价较原研低40%。8月1日A股医药公司跌幅TOP 3ST康美（600518.SH） -5.00%主要影响因素：因持续经营能力存疑被实施退市风险警示。华大基因（300676.SZ） -4.35%主要影响因素：新冠检测业务继续萎缩，上半年净利润同比下滑52%。以岭药业（002603.SZ） -3.12%主要影响因素：连花清瘟海外销售不及预期，遭多家投行下调目标价。8月1日港股医药公司涨幅TOP 3信达生物（01801.HK） +22.17%主要影响因素：与赛诺菲达成50亿美元双抗ADC合作，首付款3亿美元创国内纪录。药明生物（02269.HK） +16.89%主要影响因素：宣布新建全球最大生物药CDMO基地，总投资100亿元。金斯瑞生物（01548.HK） +13.45%主要影响因素：CAR-T疗法获欧盟批准用于多发性骨髓瘤二线治疗。8月1日港股医药公司跌幅TOP 3中国生物制药（01177.HK） -7.23%主要影响因素：核心产品安罗替尼遭医保局重点监控，预计年销售额减少30%。石药集团（01093.HK） -5.67%主要影响因素：阿尔茨海默病药物III期临床数据不及预期，终止研发。三生制药（01530.HK） -4.89%主要影响因素：大股东折价12%减持8000万股，套现约6亿港元。评审动态8月1日新药临床试验申请IND7月新药上市申请NDA（申请类型为新药或进口，不包括仿制&已有国家标准）END
