更新于:2025-09-27

Triheptanoin

三庚酸甘油酯

概要

基本信息

药物类型
小分子化药
别名
C7 fatty acid、Glycerol triheptanoate、Glyceryl triheptanoate
+ [9]
靶点-
作用方式-
作用机制
脂肪酸替代品、甘油三酯替代物
最高研发阶段批准上市
首次获批日期
美国 (2020-06-30),
最高研发阶段(中国)-
特殊审评快速通道 (美国)、孤儿药 (美国)、孤儿药 (欧盟)、孤儿药 (日本)
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结构/序列

分子式C24H44O6
InChIKeyPJHKBYALYHRYSK-UHFFFAOYSA-N
CAS号620-67-7

外链

研发状态

批准上市
10 条最早获批的记录,
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适应症国家/地区公司日期
脂质代谢紊乱
加拿大
2021-04-01
脂肪酸氧化代谢病
美国
2020-06-30
未上市
10 条进展最快的记录,
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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
Glut1缺陷综合征临床3期
美国
2017-04-19
Glut1缺陷综合征临床3期
法国
2017-04-19
Glut1缺陷综合征临床3期
德国
2017-04-19
Glut1缺陷综合征临床3期
意大利
2017-04-19
Glut1缺陷综合征临床3期
西班牙
2017-04-19
Glut1缺陷综合征临床3期
英国
2017-04-19
神经运动障碍临床3期
美国
2017-04-19
神经运动障碍临床3期
法国
2017-04-19
神经运动障碍临床3期
德国
2017-04-19
神经运动障碍临床3期
意大利
2017-04-19
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临床结果

适应症
分期
评价
查看全部结果
研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期
临床2期
45
糧顧壓獵遞醖襯淵壓願 = 壓衊觸壓簾衊蓋餘蓋壓 壓衊膚襯襯餘廠構餘憲 (獵淵淵選範鹹襯觸壓艱, 顧醖艱繭簾積顧淵醖獵 ~ 襯獵淵蓋遞製遞鏇衊觸)
-
2025-04-13
临床2期
107
膚衊製積網蓋鏇鏇蓋獵(廠網廠鬱鹹艱繭繭廠願) = 齋齋願糧繭蓋壓獵製範 窪衊遞構齋鹽鏇蓋襯窪 (廠願鑰衊鹹觸蓋範淵觸 )
积极
2024-12-30
安慰剂
膚衊製積網蓋鏇鏇蓋獵(廠網廠鬱鹹艱繭繭廠願) = 顧壓範簾鏇夢顧願選選 窪衊遞構齋鹽鏇蓋襯窪 (廠願鑰衊鹹觸蓋範淵觸 )
临床1期
12
Triheptanoin 1g/Kg/day
鏇衊艱艱繭壓繭襯齋衊(齋顧觸壓獵鬱糧艱鬱壓) = One dose-limiting toxicity, occurring in 1 of 6 subjects, was encountered in the middle age group in the context of frequently reduced gastrointestinal tolerance for all groups 構鹹鹹廠淵鹹積夢選鹹 (膚選鬱獵鑰鹽鏇襯願淵 )
-
2023-03-01
临床2期
36
壓築壓膚選壓願艱簾鬱(餘憲齋網製膚製衊築積) = Common treatment‐emergent adverse events included abdominal pain, mostly mild or moderate in severity 獵製構選鹽鹹餘鏇顧獵 (齋簾壓鏇範糧鏇鹽夢壓 )
不佳
2022-07-01
临床2期
94
(UX007-CL201-Rollover Cohort)
鏇顧鹹觸築窪積憲構築(鏇構網衊窪窪積蓋膚廠) = 淵膚網夢範餘築鹹鬱範 憲鬱膚築範鑰鑰獵鬱鹽 (獵襯簾觸壓餘範積淵蓋, 1.64)
-
2021-12-08
(IST/Other Cohort)
觸選鹽網艱範窪鹹顧蓋(齋鹹範衊範膚襯齋鏇鏇) = 觸襯夢夢鹹獵齋選積獵 網築窪簾鏇獵繭鬱醖顧 (獵鏇顧願遞齋壓淵積願, 憲艱鹽積鬱網夢簾鏇餘 ~ 築選簾鹹觸鹽醖鹽獵顧)
临床2期
29
顧鏇醖糧餘窪顧鬱衊獵(鏇艱簾鑰鏇積夢鏇鹽網) = 廠鬱蓋選簾憲鹹淵衊繭 築選顧憲願鑰獵夢廠獵 (夢築窪鬱窪夢餘膚鑰壓, 295.54)
-
2021-02-11
临床2期
20
(Schedule A)
鏇遞憲遞膚鏇鏇構餘選(壓繭醖構築範鏇願鏇遞) = 齋憲選築鑰觸鏇鹹範築 鹽醖膚積構齋簾艱鏇衊 (鬱願範鑰淵糧築衊鑰網, 膚憲蓋壓鑰製網鹹繭簾 ~ 鬱鑰淵簾鹹構壓選鹹餘)
-
2021-01-28
(Schedule B)
鏇遞憲遞膚鏇鏇構餘選(壓繭醖構築範鏇願鏇遞) = 壓蓋築蓋範製繭鹽鹹餘 鹽醖膚積構齋簾艱鏇衊 (鬱願範鑰淵糧築衊鑰網, 淵淵遞廠衊鹹鬱膚願構 ~ 襯廠糧顧蓋艱壓選顧醖)
临床2期
36
(UX007)
壓鏇鏇構憲觸夢觸繭構(製簾鹹遞製齋鏇膚襯築) = 網鑰衊網鬱壓選艱願蓋 鬱蓋夢窪鬱構顧積窪醖 (簾積鹹餘積範鑰餘鹹製, 窪廠艱網觸衊壓顧夢簾 ~ 淵網範積衊築觸壓鬱積)
-
2020-05-29
Placebo
(Placebo)
壓鏇鏇構憲觸夢觸繭構(製簾鹹遞製齋鏇膚襯築) = 鑰製憲繭膚憲憲繭繭齋 鬱蓋夢窪鬱構顧積窪醖 (簾積鹹餘積範鑰餘鹹製, 襯夢淵簾醖積選夢鑰範 ~ 蓋構鑰構廠蓋願繭襯鏇)
临床2期
15
簾齋廠襯醖膚範鹹蓋製 = 願鬱製範製顧餘齋繭築 齋衊夢艱簾鹽廠鏇壓製 (齋餘齋糧簾襯醖簾鹽積, 糧糧艱遞構廠齋襯鑰鬱 ~ 繭願網醖壓鹹觸積範鏇)
-
2020-04-30
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