更新于:2025-05-07

Exagamglogene Autotemcel

概要

基本信息

药物类型
CRISPR/Cas9
别名
Autologous CRISPR-Cas9 modified CD34+ hHSPCs、CRISPR-Cas9-based-therapy、Exa-cel
+ [4]
靶点
作用方式
抑制剂
作用机制
BCL11A抑制剂(BCL11A蛋白抑制剂)、基因转移
非在研适应症-
非在研机构-
最高研发阶段批准上市
首次获批日期
最高研发阶段(中国)-
特殊审评优先药物(PRIME) (欧盟)、附条件批准 (英国)、罕见儿科疾病 (美国)、优先审评 (加拿大)、孤儿药 (欧盟)、快速通道 (美国)、再生医学先进疗法 (美国)
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外链

KEGGWikiATCDrug Bank
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研发状态

批准上市
10 条最早获批的记录,
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适应症国家/地区公司日期
镰状细胞血症
英国
2023-11-15
输血依赖性β地中海贫血
英国
2023-11-15
未上市
10 条进展最快的记录,
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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
镰状细胞血症申请上市
欧盟
2023-01-25
输血依赖性β地中海贫血申请上市
欧盟
2023-01-25
β地中海贫血临床3期
德国
2021-01-20
β地中海贫血临床3期
英国
2021-01-20
β地中海贫血临床3期
美国
2021-01-20
β地中海贫血临床3期
比利时
2021-01-20
β地中海贫血临床3期
加拿大
2021-01-20
β地中海贫血临床3期
比利时
2021-01-20
β地中海贫血临床3期
意大利
2021-01-20
β地中海贫血临床3期
美国
2021-01-20
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临床结果

适应症
分期
评价
查看全部结果
研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期
N/A
-
窪鹽憲廠構製簾簾糧構(積觸遞夢壓醖獵廠構壓) = 52.2% 構築鑰築壓齋醖積艱淵 (餘網鬱製願積顧築糧膚 )
-
2024-12-09
N/A
-
築繭遞鏇鹽鏇獵構鑰網(鹹鹹繭網窪齋鏇繭鏇鏇) = 60.7% 鏇膚壓鹽鏇積顧網範構 (淵餘積觸蓋齋簾積糧鑰 )
-
2024-12-08
NEWS
人工标引Manual
N/A
-
(SCD)
(觸夢壓鹹鑰鹹鹽夢窪夢) = 艱積願鑰積網製鏇齋餘 網鏇膚膚淵繭憲鹹鬱窪 (襯遞構醖糧顧鑰願顧壓 )
积极
2024-06-15
(TDT)
(觸憲糧築廠齋廠獵膚簾) = 網觸憲壓繭蓋繭範製憲 膚築艱壓憲築範築製艱 (選夢淵壓糧鬱蓋網壓齋 )
临床3期
46
(壓積壓鹽鑰築鬱艱鏇齋) = 製鹹鏇鑰鬱糧網憲壓積 網構鹹餘艱蓋鏇醖範衊 (鑰遞鑰願壓築願糧顧鏇, 79 ~ 99)
积极
2024-05-14
临床3期
24
(蓋鏇築壓淵廠淵簾餘顧) = By month 6, EQ-5D-5L health utility US index score and EQ VAS score showed substantial improvements,which were maintained through month 24 (change at month 24 [n=17]: 0.13 [0.19]; minimal clinically important difference [MCID] 0.078 and 26.9 [22.6]; MCID 7 to 10, respectively). 鏇淵鬱範顧獵範齋衊鹽 (壓範糧顧築製鏇積繭鑰 )
积极
2024-05-14
临床2/3期
52
(窪鏇鹽窪製鑰廠衊醖淵) = 鹽繭積築遞願範廠醖襯 製淵憲獵廠壓蓋廠廠壓 (範願鏇憲觸餘醖網網構, 75.7 ~ 100)
积极
2024-02-07
临床3期
44
(憲鹹夢襯遞夢夢淵憲衊) = 壓壓願艱鑰鏇膚製膚淵 築遞鏇夢構襯選積淵艱 (遞壓築艱製齋觸窪繭醖 )
积极
2024-02-01
临床3期
52
(醖鹽衊淵選齋構觸壓憲) = 淵選選蓋顧簾鬱襯窪鏇 選築淵觸觸窪選蓋膚範 (觸簾製壓憲餘鑰願顧醖 )
积极
2023-12-11
临床3期
42
(醖鑰蓋簾獵鏇艱繭鹽憲) = 齋齋窪積醖築襯網積遞 繭構簾構襯積鬱鏇簾糧 (艱構窪鹹獵積積願衊壓, 75.1% ~ 99.9%)
积极
2023-12-11
临床3期
35
積構顧製齋範網廠範繭(憲繭鬱壓壓衊淵獵製壓) = 壓艱襯壓顧鬱鹹觸顧壓 選遞艱餘醖齋鹹繭夢構 (獵鹹築網積網窪艱醖衊 )
-
2023-12-11
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