The purpose of the study is to evaluate the efficacy and safety of CTX001 (exa-cel) in adolescent and adult participants with severe sickle cell disease (SCD), βS/βC genotype (HbSC).

开始日期2027-07-31

申办/合作机构

Vertex Pharmaceuticals, Inc.

NCT05477563

/ Recruiting临床3期

A Phase 3b Study to Evaluate Efficacy and Safety of a Single Dose of Autologous CRISPR Cas9 Modified CD34+ Human Hematopoietic Stem and Progenitor Cells (CTX001) in Subjects With Transfusion-Dependent β-Thalassemia or Severe Sickle Cell Disease

This is a single-dose, open-label study in participants with transfusion-dependent β-thalassemia (TDT) or severe sickle cell disease (SCD). The study will evaluate the safety and efficacy of autologous CRISPR-Cas9 modified CD34+ human hematopoietic stem and progenitor cells (hHSPCs) using CTX001.

开始日期2022-08-02

申办/合作机构

Vertex Pharmaceuticals, Inc.

NCT05356195

/ Active, not recruiting临床3期

A Phase 3 Study to Evaluate the Safety and Efficacy of a Single Dose of CTX001 in Pediatric Subjects With Transfusion-Dependent β-Thalassemia

This is a single-dose, open-label study in pediatric participants with TDT. The study will evaluate the safety and efficacy of autologous CRISPR-Cas9 modified CD34+ human hematopoietic stem and progenitor cells (hHSPCs) (CTX001).

开始日期2022-05-03

申办/合作机构

Vertex Pharmaceuticals, Inc.

[+1]

100 项与 Exagamglogene Autotemcel 相关的临床结果

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100 项与 Exagamglogene Autotemcel 相关的转化医学

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100 项与 Exagamglogene Autotemcel 相关的专利（医药）

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项与 Exagamglogene Autotemcel 相关的文献（医药）

2026-03-01·TRENDS IN BIOTECHNOLOGY

Third-generation novel technologies for gene editing

Review

作者: Gupta, Pushpendra K ; Kumar, Sourabh

Gene editing technologies have revolutionized the field of biotechnology. CRISPR-Cas methods using RNA-guided enzymes are the most used gene editing tools and have produced gene-edited crops (rice, wheat, corn, etc.) and human therapeutics (Casgevy, approved for commercial use; Vertex Pharmaceuticals). However, these systems have some limitations, including the requirement of a protospacer adjacent motif sequence, generation of undesirable double-strand breaks (DSBs), and the inability to edit long genomic segments. Some of these limitations were partially addressed by the development of second-generation editors, including base editors (BEs) and prime editors (PEs). Third-generation gene editing technologies such as seekRNA and bridgeRNA can overcome most of these limitations and are the subject of this review.

2025-12-23·Blood Advances

Improvements in health-related quality of life in patients with severe sickle cell disease after exagamglogene autotemcel

Article

作者: Liu, Tina ; Sharma, Akshay ; Kuo, Kevin H. M. ; Li, Nanxin ; Liem, Robert I. ; Hobbs, William ; Eckrich, Michael J. ; Locatelli, Franco ; Smith, Wally ; Bhatia, Monica ; Grupp, Stephan A. ; Kohli, Puja ; Wall, Donna ; Rubin, Jaime ; Mapara, Markus Y. ; Molinari, Lyndsay ; Dedeken, Laurence ; Frangoul, Haydar ; Imren, Suzan

Abstract:

Severe sickle cell disease (SCD), an inherited blood disorder characterized by recurrent vaso-occlusive crises (VOCs), significantly impairs health-related quality of life (HRQoL). Exagamglogene autotemcel (exa-cel), a one-time, ex vivo CRISPR/Cas9 gene-edited cell therapy, eliminated VOCs in 97% of participants with severe SCD in the phase 3 CLIMB SCD-121 trial. Here, we describe changes in patient-reported outcomes (PROs) in 30 adults and 12 adolescents with ≥16 months follow-up. Adult PROs include EuroQol Quality of Life Scale–5 dimensions–5 levels of severity (EQ-5D-5L), Functional Assessment of Cancer Therapy Bone Marrow Transplant (FACT-BMT), Adult Sickle Cell Quality of Life Measurement Information System (ASCQ-Me), and 11-point pain Numerical Rating Scale (NRS). In adolescents, EuroQol Quality of Life Scale–5 dimensions–youth (EQ-5D-Y), Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL), and pain NRS were used. Adult EQ-5D-5L US and UK healthy utility index and EQ visual analog scale (VAS) scores, which were lower than general population norm at baseline, substantially improved by month 6 after exa-cel infusion and were sustained through month 36, with similar improvements in FACT-General (FACT-G) total and bone marrow transplant subscale. All FACT-G (physical, social/family, emotional, functional well-being) and ASCQ-Me (emotional, social functioning, stiffness, sleep impact) subscales showed clinically meaningful improvement, including ASCQ-Me pain subscales (impact, episode frequency, severity), with substantial decreases in pain episode frequency by month 6. Mean pain NRS score decreased by month 6 and was sustained. Consistent with adults, adolescents had improvements in mean EQ-5D-Y VAS score, PedsQL score, and pain NRS. Exa-cel led to broad and clinically meaningful HRQoL benefits in adults and adolescents with SCD. The CLIMB SCD-121 and CLIMB-131 trials were registered at www.clinicaltrials.gov as #NCT03745287 and #NCT04208529, respectively.

2025-12-23·Blood Advances

Improvements in health-related quality of life in patients with transfusion-dependent β-thalassemia after exagamglogene autotemcel

Article

作者: Meisel, Roland ; Hobbs, William ; Merkeley, Hayley ; Kwiatkowski, Janet L. ; Rupprecht, Joachim ; Smith, Wally ; Zhang, Siyu ; Lang, Peter ; Wall, Donna ; Li, Nanxin ; Mapara, Markus Y. ; Frangoul, Haydar ; Rubin, Jaime ; Liem, Robert I. ; Kuo, Kevin H.M. ; Locatelli, Franco ; Shah, Ami J. ; Kohli, Puja ; Carpenter, Ben ; de la Fuente, Josu ; Li, Amanda M. ; Algeri, Mattia ; Corbacioglu, Selim

Abstract:

Transfusion-dependent β-thalassemia (TDT) can have negative impacts on a patient’s health-related quality of life (HRQoL). Exagamglogene autotemcel (exa-cel) is a one-time, ex vivo CRISPR-Cas9 gene–edited cell therapy for TDT shown in a phase 3 clinical trial to result in transfusion independence in most participants. Here, we describe changes in patient-reported outcome (PRO) measures after exa-cel infusion in 54 participants (adults, n = 35; adolescents, n = 19), who had ≥16 months of follow-up. In adults, PRO measures included the EuroQol Quality of Life Scale-5 dimensions-5 levels of severity (EQ-5D-5L) and the Functional Assessment of Cancer Therapy Bone Marrow Transplant (FACT-BMT). In adolescents, the EuroQol Quality of Life Scale-5 dimensions-youth (EQ-5D-Y) and Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) instruments were used. At baseline, mean EQ-5D-5L visual analog scale (VAS) and US and UK health utility index scores in adults were in line with baseline scores reported for adults with TDT. After exa-cel infusion, all 3 scores improved, exceeding established minimal clinically important differences (MCIDs) at month 48. Mean FACT-General (FACT-G) score and bone marrow transplant subscale score improved through month 48, also exceeding MCIDs, with improvements in all 4 FACT-G subscales (physical, social/family, emotional, and functional well-being). Consistent with HRQoL improvements in adults, adolescents had increases from baseline at month 24 in mean EQ-5D-Y VAS score and PedsQL total score, with sustained improvements in both physical and psychosocial health subcomponents. These results indicate exa-cel leads to broad, durable, and clinically meaningful improvements in HRQoL in adults and adolescents with TDT. These trials were registered at www.ClinicalTrials.gov as #NCT03655678 and #NCT04208529.

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项与 Exagamglogene Autotemcel 相关的新闻（医药）

2026-04-02

·罗福如

Cathie Wood木头姐：AI医疗在全球资本市场将迎来一轮长达十年的价值再分配。

看到这个标题，可能有人会觉得我又在炒冷饭。其实也谈不上。只能说明我比较笨。很多事情，我都要先盯很久，等它开始兑现了，再拿出来聊。太早去讲，容易变成观点堆观点，热闹是有了，判断却不扎实。我一直喜欢研究慢的事情，尤其是那些一开始不够喧哗，后来却慢慢改写行业定价逻辑的变化。 Cathie Wood 在 AI 医疗上的动作，就是这样一件事。过去几年，市场谈 AI，谈得最多的是模型、算力和大厂。医疗行业也一样，概念层面的热度远远跑在商业化前面。可到了 2026 年再回头看，真正把钱持续往里放的人，关注点已经变了。大家开始在意，谁手里的 AI 能走进真实临床流程，谁能把生物学、真实世界数据和支付价值串起来，谁能在未来十年的价值重分配里占到位置。 Cathie Wood 最近的调cang，恰恰把这件事说透了。2026 年 3 月下旬，ARK Invest 做了一次很有代表性的组合调整。它增持了 Tempus AI，金额大约 397 万美元，同时减持 Meta 约 200 万美元，也减持了 Archer Aviation，腾出的资金继续流向医疗 AI。 ARK 没有继续把主要筹码压在通用科技平台上，而是把钱放到精准医疗数据平台上。时间点也很巧，几乎就在 Tempus 和第一三共推进肿瘤学 AI 生物标志物发现合作的阶段。这种同步并不只是交易层面的节奏感，它更像是一种判断的落地。这就说明Cathie Wood 盯住的已经不是 AI 基础设施的想象力，而是 AI 在真实临床场景里的商业兑现能力。很多人把木头姐的风格理解成激进。这个理解不算错，但也不完整。她的医疗 AI 投资逻辑并不散，反而非常系统。背后大致有三条主线，一直在往同一个方向收拢。第一条线，是治疗经济学的变化。传统药物生意，核心是长期服用、持续付费、专利保护、专利到期后竞争加剧。基因编辑把这套逻辑撬开了一条缝。 Casgevy 这样的产品，单次治疗价格高达 220 万美元，看上去很贵，可如果和患者终身维持治疗的总成本相比，反而能节约大约 75%。这件事对资本市场的启发很大。它让大家第一次认真讨论一个问题，医药的价值，究竟该按单次售价看，还是按终身疾病负担下降去看。Cathie Wood 一直在追踪这个方向，她长期看好 CRISPR Therapeutics，也判断 Intellia Therapeutics 很接近拿到首个体内基因编辑疗法的重要节点。这条线的核心，不只是技术突破，而是医疗从长期慢病管理走向治愈性疗法之后，产业利润池会重新分配。第二条线，是药物研发流程正在被重写。ARK 组合里，Recursion、Absci 这类公司并不是点缀，而是这个框架的重要一层。Recursion 的价值，在于它把原来高度依赖试错和低效率实验的研发流程，推进到更高维度的计算和实验协同。Absci 的价值，在于它试图让抗体设计摆脱大量反复试错，用零样本方法直接逼近更优答案。这里面有一个很关键的判断。大型制药公司在这一轮里更多扮演跟随者和合作方，它们会采购、会合作、会加速内部转型，但创新起点大多不会出现在传统药企内部。真正先把范式改掉的，往往是平台型公司。也正因为这样，Cathie Wood 的布局一直偏向 AI 原生药物发现平台。她买的不是某一个药会不会成功，她买的是未来药物研发的入口和效率控制权。第三条线，是多组学和早期检测。医疗 AI 这几年最容易被低估的一点，就是它在诊断前移上的力量。过去很多癌症发现时已经不早了，后续再怎么治疗，成本和结局都很难逆转。液体活检、MRD 检测、多模态分层，把时间往前推了。 Guardant Health 这类公司在做的，是让癌症更早被发现、更早被跟踪。Natera 在微小残留病变检测上占了很强的位置。Twist Bioscience 则在更底层的 DNA 合成工具层给这些检测提供支撑。这里最容易被忽略的一件事是，早期检测并不只是多做一次检查，它会改变整个后续治疗路径，也会改变药企、支付方和医疗服务方的收益结构。把这三条线合在一起，就能看明白 Tempus 为什么会变成她组合里的核心坐标。 Tempus 的位置非常特殊。它处在药物研发、临床诊疗、检测分层和真实世界数据的交叉点。它做的也不只是一个单点产品，而是一个多模态平台。基因组数据、临床数据、影像数据放在一起，价值不是简单相加，而是会形成网络效应。且Tempus 自己披露过，它的肿瘤学数据集规模，比过去行业里最大的公开数据集还大 50 倍。这种体量一旦建立起来，平台价值会越来越明显。数据越多，模型越好，服务能力越强，药企和医疗机构的合作意愿越高，新的数据又继续流进来，飞轮就转起来了。也因为这个原因，Cathie Wood 对 Tempus 的加cang节奏很耐人寻味。她不是在gu价最热的时候追进去的。相反，在gu价下跌 20% 之后，ARK 还在继续买。这个动作，其实比任何口头观点都更直接。它说明她把 Tempus 看成一个正在建立控制力的平台，而不是一个短期讲故事的热点标的。如果只看 Cathie Wood，很多人可能会说，这还是熟悉的风格，主题鲜明，cang位集中，愿意为未来买单。可这件事有意思的地方，在于另一个风格完全不同的人，也进来了。段永平在 2025 年四季度通过 H&H International Investment 新建了 Tempus cang位，11 万gu，市值大约 649.55 万美元。这个cang位放在他接近 175 亿美元的美gu组合里，只有 0.04%，非常小。可恰恰因为小，这个动作才更有辨识度。段永平很少为了热闹去买一家公司。他给一笔这么小的cang位，也就是说，这家公司已经值得进入观察池，也值得用真金白银去跟踪。两个人的收益情况放在一起看，会很有意思。 Cathie Wood 在 2024 年 6 月 20 日就开始买入 Tempus。按当日公开交易金额gu数粗略计算，平均成本大约在 30.34 美元附近。以 2026 年 3 月底四十多美元的gu价计算，这笔cang位账面上已经有了大约四成多的浮盈。她先动手，也先吃到了趋势的钱。段永平则是另一种画风。按 13F 披露的四季度末持cang市值折算，他这笔cang位对应的价格大约在 59 美元附近。用 2026 年 3 月底的gu价去比，账面上大概率还在浮亏区间。也就是说，Cathie Wood 已经有了比较可观的收益，段永平到目前为止很可能还没赚钱。但这个对比真正重要的地方，不在收益差，而在下注方式。 Cathie Wood 买的是未来斜率。她可以接受波动，可以在调整中继续加cang，因为她看中的核心是，医疗 AI 这一轮价值会沿着数据平台、药物发现、基因编辑和早筛检测几条线重估，Tempus 站在一个很好的位置上。我个人觉得段永平买的是验证权。他没有大举押注，没有把 Tempus 放到核心cang位里，只是给了一张很小的票，先坐进来，再看后面会发生什么。这种做法其实很段永平。先试，先观察，先确认这家公司是不是在往资产的方向长，再决定要不要进一步加码。两个人路数完全不同，可方向其实靠得很近。他们都开始把钱从 AI 能力这件事，挪向 AI 控制力这件事。说得再直一点，未来医疗 AI 的胜负手，不在谁会用模型，而在谁能把模型嵌进医疗流程，拿到专有数据，做出临床结果，再把结果变成持续的商业关系。这就接到了一个更大的背景，药企专利悬崖。未来几年，大批重磅药物会失去独占权，传统大药厂的利润防线会被进一步压缩。行业在这个时点上会自然去找新的效率来源。药物发现加速、临床试验优化、生物标志物识别、真实世界证据整合，都会成为现实需求。换句话说，当前行业里的谨慎和犹豫，反而给 AI 原生平台留出了时间窗口。谁能更快把生物学理解、临床数据和药企合作做深，谁就有机会在下一轮产业洗牌里拿到更高溢价。市场层面的信号也在往这边走。2025 年数字医疗融资连续第二年回升，达到 223 亿美元，中位交易规模上升到 800 万美元。2025 年一季度，新晋 AI 独角兽里，医疗 AI 占了 6 家。临床文档、医疗对话、药物研发、知识引擎这些方向，都在拿到真金白银。这个现象很说明问题。资本没有离开医疗 AI，只是筛选标准变了。过去投概念，今天投兑现。过去看模型，今天看场景、数据和商业结构。所以，Cathie Wood 的投资脉络其实很清楚。她没有押单一公司，也没有押某一个短期热点。她在押整条医疗 AI 价值链。基因编辑治愈性疗法是一头，AI 药物发现平台是一层，早期诊断和数据平台又是一层，底层工具公司再补一层。每一层之间都有连接点。这个组合拼到一起，说的其实就是一件事，医疗行业未来十年的价值重分配，会沿着数据、诊断、研发和治疗经济学重新展开。段永平的加入，让这件事多了一层意思。它说明医疗 AI 这个方向，开始从主题投资走向更广范围的认可。一个高波动成长风格的投资人，一个极度克制、长期集中持cang的投资人，先后把钱放进 Tempus，虽然cang位大小、买入时点和收益状态完全不同，信号却很一致。这家公司已经走出纯概念阶段，开始进入更主流资金的视野。说到底，真正重要的并不是 Cathie Wood 赚了多少，也不是段永平现在有没有浮亏。真正重要的是，两类原本很少在同一只新医疗 AI gu票上形成交集的资金，正在对同一个方向形成共识。未来十年，AI 医疗当然会迎来一轮价值再分配。可价值不会平均落到每一家打着 AI 医疗旗号的公司头上。最后能留下来的，还是那几类公司，手里有专有临床数据，能进入真实医疗流程，能拿到结果，再把结果变成持续生意。Tempus 今天的意义，就在这里。我之所以愿意花时间反复看这件事，也是因为它够慢。它没有那么炫，也没有那种一夜翻倍的兴奋感。可很多真正大的变化，常常就是这样发生的。先被少数人押注，再被慢慢验证，最后才被大多数人看懂。 Tempus 也许还远没有到盖棺定论的时候，可至少在现在，它已经不只是一个医疗 AI 概念gu了。它开始像一个入口，一个观察医疗 AI 十年价值重估的入口。

专利到期

2026-03-30

·Biotechnology

高效基因编辑技术：如何选择合适的细胞治疗产品以实现商业成功？

我应该开发什么细胞/基因治疗产品？ 🔬 决策一：疾病机制类型（最先判断——直接决定技术可行性）疾病是由单基因缺陷驱动的，还是多因素复杂疾病？这是决定基因治疗/细胞治疗是否适用的根本前提；单基因 = 靶点明确、机制清晰、FDA"Plausible Mechanism Framework"适用 ✅ 单基因遗传病（Monogenic） 🎯 基因治疗的理想适应症 — 一个突变、一个靶点、一次干预单基因病（SCD、β-地贫、血友病、SMA、遗传性视网膜病、免疫缺陷等）：病因明确，可直接纠正或补偿突变基因，临床终点与靶点直接关联 ✅ FDA 2025 新增"Plausible Mechanism Framework"——单基因病可凭机制合理性缩短临床开发周期，无需大规模 RCT 🏆已批准代表产品：Casgevy（SCD/β-地贫）、Zolgensma（SMA）、Luxturna（遗传性视网膜病）、Hemgenix（血友病B）、Lenmeldy（MLD）——均为单基因病 ⚠️ 获得性癌症 / 血液肿瘤 🩸 细胞免疫治疗领域 — 工程化免疫细胞直接杀伤肿瘤不是纠正单基因缺陷，而是赋予免疫细胞识别并消灭肿瘤细胞的能力；CAR-T/TIL适应症为血液肿瘤（B细胞淋巴瘤、AML、MM）及部分实体瘤 📌 Kymriah、Yescarta、Carvykti均为自体CAR-T，目前仍是血液肿瘤的临床金标准 🆕 自身免疫病（新兴） 🛡️ CAR-T "深度重置"免疫系统 — 2024–2025 最热点新方向 CAR-T靶向B细胞（CD19）可清除自身抗体源，用于难治性红斑狼疮、系统性硬化症、重症肌无力等；关键优势：自身免疫病无需CAR-T持久存活，一次清除B细胞池后机体自然重建耐受 ⭐ 持久性要求低 → 降低对自体CAR-T最大障碍之一；试验结果惊人（部分患者2+年无药缓解） ❌ 多基因 / 复杂疾病（糖尿病、心血管、阿尔茨海默病） ⚠️ 基因治疗技术路径极度困难，当前不推荐优先开发多基因驱动 + 环境因素交互，无单一靶点可纠正；风险-收益比差，FDA对复杂机制产品要求大型RCT 例外：单基因原因导致的常见病表型可尝试（如PCSK9单基因高胆固醇血症→ Inclisiran；NTLA-2001肝脏CRISPR编辑PCSK9）——但须证明单一靶点驱动的机制 📊 决策二：患者规模 × 商业可行性（最常被忽视的死亡陷阱）目标疾病的全球患者规模是多少？规模决定定价空间、投资回报周期与制造经济性；CGT的高制造成本意味着规模过小可导致"商业化死亡谷"——即使疗法有效也无法维持运营 🚨 超罕见（全球< 500 患者/年） ⚠️ 极度高风险 — 可能陷入"商业化死亡谷" 治疗费用必须极高（>$2–3M/剂）才能覆盖研发成本，但患者极少 → 总市场额<$5亿/年，无法支撑商业运营 📉 真实案例警示：Strimvelis（ADA-SCID）— 欧洲首个获批ex vivo基因疗法，医学上治愈率极高，但Orchard Therapeutics 2023年因商业原因撤出市场，放弃该产品。原因：超罕见患者数不足以支撑GMP制造成本。💡出路：①学术/慈善机构接管制造 ②平台型策略（同一工艺针对多种超罕见病，摊薄固定成本）③政府资助/非营利模式 ④FDA"N-of-1"个体化疗法框架（2025 Plausible Mechanism Draft） ✅ 罕见病（500–5,000 患者/年，符合Orphan Drug定义） 💊 CGT的最佳商业甜点区 — 高单价 + 监管激励 + 可控制造定价$500K–$3.5M/剂在罕见病有支付者接受度；FDA孤儿药资格（ODD）给予7年独占期、税收抵免、减免申请费；RMAT资格加速开发；临床开发周期短（单臂10–30患者可支持BLA） 📌 FDA 2024-2025：88%的新批准CGT产品具有ODD资格；孤儿药+RMAT双资格 = 开发速度最快路径推荐开发策略：IND到Ph1/2约$50–120M（自体HSC）或$30–80M（in vivo AAV/LNP）；孤儿药资格可减免FDA申请费~$4M；关键是选择有清晰自然病史数据的疾病——支持BLA的外部对照 ✅ 常见病/高发肿瘤（>10,000 患者/年） 🏭 需要工业化制造能力 — 规模决定单位成本高发患者量要求GMP产能可扩展；初期资本投入大（制造基地$200–500M），但规模化后单位成本可压缩；竞争格局更激烈，需差异化定位 ⚠️ 重要：大规模RCT是必须的，临床成本是罕见病的5–10倍 ⚠️制造经济学关键：自体CAR-T成本难以大幅压缩（中央制造 + 个体化 + 物流），边界价格$400K–$700K/次已接近支付者容忍上限；降低成本的两条路径：①同种异体/通用型产品（但临床疗效尚未追上自体）②自动化/去中心化制造（点对点/床边制造） 🧪 决策三：什么产品形式最适合这个疾病？疾病的细胞类型与靶器官是什么？是否需要精准基因纠正？靶细胞可及性 + 编辑工具货物大小 + 是否需要整合 → 共同决定产品形式 🩸 造血系统疾病（SCD / β-地贫 / 原发性免疫缺陷） → 自体 HSC 编辑（ex vivo）从骨髓/外周血动员采集CD34⁺ HSPCs → 电穿孔RNP（NHEJ）或mRNA（碱基编辑）或RNP+AAV6（HDR）→ 回输 + 清髓预处理代表：Casgevy（CRISPR/RNP靶向BCL11A，无供体DNA）、Lyfgenia（LV转入βT87Q-globin） ⏱️ 开发周期：IND到BLA约7–12年 | 💰 资本：$100–300M Phase 1 to approval ⚠️自体HSC的核心局限：每位患者个体化制造（中央GMP工厂 → 患者 → 回输）；Casgevy定价$2.2M（SCD）、$3.1M（β-地贫），支付者覆盖率挑战大。未来方向：in vivo LNP递送编辑工具直接编辑骨髓HSPCs，绕过ex vivo流程（正在研究中） 🩺 血液肿瘤 CAR-T（B细胞淋巴瘤/MM/T-ALL） → 自体 CAR-T（当前金标准）+ 探索下一代策略自体T细胞采集 → LV/γ-RV稳定整合CAR → 扩增 → 回输；已有6个FDA批准产品（Kymriah、Yescarta、Breyanzi、Abecma、Carvykti、Aucatzyl）当前现状：① 尚无异体CAR-T获FDA批准 ② 异体CAR-T在业内处于"核寒冬"（Fierce Biotech 2025）——临床数据未能追上自体CAR-T疗效 ③ CAR-NK虽然无GvHD风险，但细胞内在信号弱、体内持久性差（NK细胞寿命短），同样无FDA批准产品💡新兴替代方向（更有前景）：①in vivo CAR-T（LNP/AAV直接体内编程T细胞，Capstan/Sana等）—— 消灭ex vivo制造环节 ② iPSC来源CAR-T/NK（Fate Therapeutics）—— 可再生、可标准化，仍在临床早期 ③ 下一代自体CAR（双CAR、逻辑门控CAR）提升疗效 🆕 自身免疫病（CAR-T 新赛道） → 自体 CAR-T 靶向 CD19（清除 B 细胞池）与肿瘤适应症关键不同：无需长期CAR-T持久性——一次B细胞清除后，宿主免疫系统自然重建耐受，因此ex vivo制造缺陷影响小；反应率和持续缓解时间令人惊叹（如Thomas Fürst团队SLE数据） ⭐ 商业逻辑更优：适应症患者更多（SLE/SSc/重症肌无力合计>10万/年）、制造需求更低、竞争对手少 🏥 肝脏单基因病（血友病 / PCSK9 / TTR 淀粉样变） → in vivo 递送（LNP-mRNA 或 AAV8/9）肝脏是in vivo基因治疗效率最高的靶器官；两条平行路径：①AAV8/9：一次性长效蛋白表达（Hemgenix $3.5M；Roctavian血友病A）②LNP+CRISPR：NTLA-2001（TTR永久编辑）、PCSK9敲减——单次给药，无AAV免疫原性问题 💰 in vivo制造成本远低于ex vivo；批量生产→储存→配送 🎯 眼 / 肌肉 / CNS 单基因病 → AAV 局部给药 — 无需大规模制造 Luxturna（AAV2视网膜下注射）、Zolgensma（AAV9 SMA）、Elevidys（AAV DMD）；局部给药剂量小、全身暴露低 ⚠️ 血清型匹配：眼→AAV2/5/8；肌肉→AAV9/1；CNS→AAV9/rh10 🏭 决策四：制造策略 — 自体 vs 同种异体 vs in vivo 选择哪种制造模式？（商业化的核心瓶颈）制造模式决定每剂成本、准入及时性、规模可行性；是CGT商业化最大挑战 ✅ 自体产品（Autologous）— 当前临床有效性金标准患者专属制造 → 最高疗效，但成本/周期是最大制约每剂定价$400K–$3.5M（CAR-T约$400–700K，基因编辑$2–3.5M）；制造周期2–4周；GMP中央工厂→物流复杂；Kymriah历史制造失败率9% 降本方向：自动化封闭系统（Lonza Cocoon、Ori Biotech）、去中心化床边制造 ⚠️ 同种异体产品（Allogeneic）— 2025年仍无FDA批准产品供者细胞批量制造 → "现货"供应，但持久性与疗效差距尚未解决 Roche/Poseida（$1.5B收购，2024）、CTX110（Caribou）、FT596（CAR-NK）均在临床中；最大挑战：体内持久性差于自体，肿瘤领域疗效数据不及自体CAR-T 何时allogeneic更有优势：① 自身免疫病（无需持久性）② 患者细胞质量差无法制造自体产品 ③ 需要"即刻给药"的急性适应症💡iPSC来源的allo产品（iPSC-CAR-T/CAR-NK）是最可再生的方向——一个细胞库可治疗无数患者，但iPSC分化效率和T细胞功能仍是技术瓶颈 🆕 in vivo 产品（LNP / AAV）— 最低制造复杂度，最高可及性潜力直接向患者体内递送 → 消灭ex vivo全部制造环节无需采集细胞、无需中央制造工厂、可批量生产药物→储存→配送；成本结构接近生物制剂，有望大幅降低每剂成本新兴in vivo CAR-T（LNP/AAV递送CAR构建体，体内编程患者T细胞）正在突破ex vivo最后屏障 ⭐ CGT商业化"终极形态"：批量制造 + 全球配送 + 无个体化制造风险 ⚠️当前局限：in vivo LNP主要靶向肝脏（被动富集），其他组织靶向效率待提升；in vivo CAR-T仍在临床前/Phase 1阶段；AAV单次给药后无法重复（NAb），分裂细胞中附加体稀释 📊 四类 CGT 产品商业路径速查对比

免疫疗法细胞疗法基因疗法临床研究

2026-03-29

·5启强

AI大模型驱动创新药：未来三年投资机会

研究日期：2026年3月29日执行摘要 AI大模型正在从根本上重构生物制药的研发范式。AlphaFold3、RFdiffusion3等基础模型的成熟，将传统靶点发现到候选分子确认的周期从5至7年压缩至24至30个月，I期临床成功率从行业平均40%至65%跃升至AI辅助模式下的80%至90%，单药研发成本有望从26亿美元降至5亿至10亿美元量级。以Insilico Medicine的Rentosertib为代表，全球首款经AI全程设计并完成IIa期阳性读出的小分子药物已在2025年6月发表于《自然医学》，标志着AI制药从"概念验证"迈入"临床兑现"的关键拐点。面向2026至2028年，ADC抗体偶联药物、AI药物发现平台、GLP-1代谢疾病管线、细胞与基因治疗（CGT）以及中国创新药出海是五条确定性最高的核心投资主线。与此同时，AI临床转化鸿沟、BIOSECURE Act对中国CDMO的结构性冲击以及医保价格压制，是投资者必须纳入估值模型的重要风险变量。一、AI大模型技术突破：生物制药领域的新基础设施蛋白质结构预测：从AlphaFold2到AlphaFold3的跃迁 2021年DeepMind发布AlphaFold2时，业界已将其视为与双螺旋结构发现比肩的里程碑事件。该模型在CASP14竞赛中以中位GDT分数92.4分实现对传统方法的代际超越，预测精度相当于实验晶体学结果。然而，AlphaFold2的核心局限在于仅能处理单体蛋白质，无法预测蛋白质与小分子配体、核酸或其他生物分子的相互作用——而这恰恰是药物设计的核心场景。 2024年发布的AlphaFold3彻底打破了这一壁垒。该版本引入扩散模型架构（Diffusion Model），可同时建模蛋白质-小分子、蛋白质-DNA/RNA、蛋白质-蛋白质等多类复合物结构。在PoseBusters基准测试中，AlphaFold3的配体结合口袋预测准确率达76%，显著优于最佳商业工具的50%至55%。Isomorphic Labs作为AlphaFold3的商业化主体，已与阿斯利康、礼来签署总额超过29亿美元的多靶点研究合作协议，验证了该技术的商业价值上限。从预测到设计：生成式AI的蛋白质工程革命如果说AlphaFold解决的是"给定序列，预测结构"的正向问题，那么以RFdiffusion为代表的生成模型解决的则是"给定功能，设计序列"的逆向工程问题。华盛顿大学Baker实验室于2023年发布RFdiffusion，随后在2025年初推出RFdiffusion3全原子版本。该模型可在72小时内设计出具有指定结合特性的全新蛋白质骨架，速度比前代提升10倍，实验验证成功率提升至约60%至75%，而传统理性设计方法的成功率仅为2%至5%。 ProteinMPNN则专注于"逆折叠"任务——给定目标三维结构，反向设计出能折叠至该结构的氨基酸序列——其准确率较传统Rosetta方法提升约4倍。这三者构成了当前AI蛋白质工程的"黄金三角"：AlphaFold3负责结构预测，RFdiffusion3负责从头设计，ProteinMPNN负责序列优化，三个模块相互衔接，形成完整的计算设计闭环。多模态与化学智能：超越蛋白质的AI应用边界生物制药领域的AI革命并不局限于蛋白质结构。微软研究院的BioGPT基于GPT-4架构，在生物医学文献理解和临床问答任务上超越GPT-3.5，F1分数在多项标准基准上领先5至15个百分点，正在被大型药企用于靶点假说生成和毒性文献挖掘。Chemistry42（Insilico Medicine旗下）和Schrödinger的FEP+（自由能微扰计算）则将AI与量子化学方法融合，实现了对药物-靶点结合亲和力的高精度虚拟筛选。在多组学数据整合方面，Recursion Pharmaceuticals构建了目前规模最大的生物影像数据库（超过2400亿个细胞图像）并训练了专有大模型，2024年与Exscientia合并后，整合了后者在AI驱动临床候选分子设计上的积累，形成了从表型筛选到分子优化的一体化AI研发平台，已承接与诺华5亿美元研究合作。二、AI驱动研发效率提升：量化证据与典型案例数字层面的范式转变传统新药研发遵循"双十定律"：平均耗时10至15年，耗资26亿美元，且超过90%的候选分子在临床阶段折戟。AI的介入正在系统性地改写这三个核心指标。在周期维度，AI将靶点识别阶段从原来的2至4年缩短至3至12个月，苗头化合物到候选分子优化从平均4.5年压缩至18至24个月。综合来看，AI辅助下的临床前阶段总耗时从5至7年缩短至24至30个月，降幅约60%至75%。在成本维度，DeepMind与行业咨询机构的联合测算显示，AlphaFold3可将每个靶点的结构生物学研究成本从约150万美元降低至1至5万美元——降幅超过95%。在成功率维度，Insilico Medicine披露其AI辅助分子设计的I期临床成功率约为80%至90%，显著高于行业历史基线的40%至65%。标志性案例一：Insilico Medicine与Rentosertib Rentosertib（INS018_055）是迄今为止全球最具里程碑意义的AI药物案例。该分子针对特发性肺纤维化（IPF）靶点TNIK，从靶点假说的AI生成到候选分子确认仅用18个月，传统方式同等工作量通常需要5至7年。2025年6月，其IIa期临床试验结果发表于《自然医学》，关键疗效数据显示：治疗24周后，Rentosertib组用力肺活量（FVC）改善+98.4 mL，安慰剂组为-62.3 mL，两组差异达160 mL以上，统计显著性达到预设终点。这是AI全程设计分子首次在II期临床中展现出超越安慰剂的临床意义疗效，被业界普遍视为AI制药"跨越鸿沟"的分水岭事件。 Insilico Medicine目前在研管线包括17个候选分子，覆盖肿瘤、纤维化、免疫和CNS四大领域，其中3个已进入II期临床，1个处于III期准备阶段。公司2025年完成约3亿美元C+轮融资，投后估值约45亿美元。标志性案例二：Schrödinger与zasocitinib Schrödinger采用物理驱动的FEP+（自由能微扰）与机器学习混合架构，针对TYK2靶点设计了zasocitinib（SGT-150）。该药物于2025年第三季度公布III期临床阳性读出，用于治疗银屑病的PASI 90应答率达71%，优于当前一线生物制剂的55%至65%。这是AI辅助设计药物首次在III期临床中取得对比性优势数据，开创了AI小分子与已获批生物药在同一适应症直接竞争的先例。Schrödinger的商业模式兼具软件授权（平台年度订阅）与分子发现里程碑付款两条线，2025年平台收入同比增长42%至约2.1亿美元。标志性案例三：晶泰科技——AI-CRO平台的商业化兑现晶泰科技（XtalPi）以AI辅助晶型预测（Crystal Structure Prediction）起家，逐步扩展至全链条AI-CRO服务平台。2025年全年营收达8.03亿元人民币，同比增长201%，并首次实现全年盈利——这是AI制药服务赛道罕见的商业化里程碑。公司核心竞争力在于将量子化学计算、AI预测与自动化实验室（云湿法化学）深度集成，为药企提供从ADME预测到固态药学的一站式外包服务，客户已覆盖全球前20大制药公司中的14家。大药企的结构性布局转变传统制药巨头对AI的态度已从"观望实验"转向"战略押注"。礼来2025年将AI研发预算提升至约20亿美元，并将内部AI应用成果与Isomorphic Labs的协作数据统一纳入研发效率KPI体系。阿斯利康设立了总额15亿美元的"AI加速药物发现基金"，并将AI整合嵌入其超过50个活跃项目。辉瑞则通过与Absci合作，探索AI抗体发现平台，2025年在IL-4Rα靶点上的计算设计抗体已进入IND申请阶段。三、未来三年核心投资机会（2026-2028）赛道一：ADC抗体偶联药物——确定性最高的增长主线 ADC（Antibody-Drug Conjugate）目前是生物制药领域增长速度最快、确定性最高的细分赛道。2025年全球ADC市场规模约135亿美元，主流分析机构预测至2031年达715亿美元，复合年均增长率约28.88%。驱动力来自三个层面：一是靶点扩展，HER2和EGFR靶点之外，TROP2、FRα、Nectin-4等新靶点ADC相继获批或进入III期，适应症从乳腺癌和肺癌向其他实体瘤扩散；二是技术迭代，双抗ADC（bispecific ADC）和免疫刺激ADC（isADC）代表下一代技术方向，2026至2027年将有多个关键数据读出；三是中国出海，国内ADC企业通过BD合作向MNC输出分子，仅荣昌生物（维迪西妥单抗）和映恩生物的出海金额即突破百亿美元量级。 AI在ADC领域的具体价值体现在Linker-Payload设计优化和DAR（药物抗体比）精确控制，可将偶联工艺开发周期从18个月缩短至6至9个月。核心标的包括：第一三共（DXd载荷平台全球最强临床数据）、荣昌生物（多条ADC管线+RC148进III期）、映恩生物（DB-1303等多个出海分子）、科伦博泰（与默沙东合作框架总额超百亿美元）。赛道二：AI药物发现平台——基础设施层的长期价值 AI制药平台企业的价值逻辑类似于工业革命中的蒸汽机制造商——无论谁赢得药物竞赛，平台都将持续从中受益。这一赛道分为两类：纯平台型（如Schrödinger、晶泰科技）和平台+管线双轮驱动型（如Insilico Medicine、Recursion）。纯平台型企业的核心竞争力是软件与算法的技术护城河；平台加管线型企业则以管线价值为估值锚，以平台收入为现金流来源，上行弹性更大但风险也更集中。值得关注的是，2025至2026年AI制药平台正在经历从"故事驱动"到"数据驱动"的估值重构——临床数据读出正在成为最关键的催化剂，Rentosertib和zasocitinib的成功已为整个板块提供了定价锚点。在中国市场，除晶泰科技外，英矽智能（港股）、燧坤智能等正在寻求上市窗口，预计2026至2027年中国AI制药上市潮将为二级市场提供新的配置机会。赛道三：GLP-1与代谢疾病——十年量级的超级赛道 GLP-1受体激动剂（司美格鲁肽、替尔泊肽）引发的代谢疾病治疗革命，是当前生物制药领域体量最大、商业确定性最高的单一赛道。JPMorgan预测全球GLP-1市场至2030年将达2000亿美元，相当于再造一个当前全球肿瘤市场。 AI在该赛道的价值体现在两个维度：其一是新型分子设计，超越GLP-1的口服小分子、三受体激动剂（GIP/GLP-1/GCG），AI可大幅加速先导化合物筛选；其二是适应症拓展，GLP-1在NASH（现已更名为MASH）、心衰、肾病、阿尔茨海默症等适应症的潜力正在AI辅助分析下快速兑现。关键标的包括：礼来（Mounjaro/Zepbound全球销售额2025年已突破200亿美元）、诺和诺德（Ozempic/Wegovy）、国内的信达生物（玛仕度肽III期阳性）、华东医药（GIPR/GLP-1双靶点分子HDM1002）。赛道四：细胞与基因治疗（CGT）——从资本寒冬走向产业复苏 CGT领域在2022至2023年经历严重资本寒冬后，正随着Casgevy（首款CRISPR疗法，2023年获批治疗镰刀细胞贫血症）等里程碑事件而复苏。2025年全球CGT领域投资达111亿美元，亚太地区临床试验数量首次超越北美，其中中国贡献了约60%的亚太增量。 AI在CGT的关键价值包括：CAR-T细胞设计优化（更高亲和力scFv序列）、AAV衣壳蛋白工程（RFdiffusion辅助设计低免疫原性衣壳）、碱基编辑和先导编辑的脱靶效应预测。2026至2028年的关键催化剂包括：体内CGT（in vivo gene editing）从临床概念验证走向III期，实体瘤CAR-T的突破性数据，以及基因治疗制造成本因AI辅助工艺优化而系统性下降。赛道五：中国创新药出海——结构性逆转的历史机遇 2025年是中国创新药出海具有历史意义的一年。全年BD授权总金额达1356亿美元，首次超越美国（全球占比49%），中国正从全球制药的"仿制药工厂"转型为"创新药输出国"。AI在其中扮演双重角色：一方面直接加速分子发现（降低研发成本、提升临床成功率），另一方面通过AI驱动的靶点选择，帮助中国药企避开同质化竞争陷阱，开发真正差异化的First-in-class分子。典型案例包括：百利天恒BL-B01D1（EGFR×HER3双特异性ADC）与百时美施贵宝签订84亿美元创纪录BD协议；科伦博泰与默沙东框架合作总额超过100亿美元；诺诚健华、加科思等创新药企2025年出海金额均突破20亿美元。四、核心风险提示 AI临床转化鸿沟仍是首要风险。尽管Rentosertib的IIa期数据令人振奋，但样本量仅60余例，距离大型III期确证性研究仍有相当距离。AI计算结果与真实生物系统之间的差距——尤其是在体内代谢、毒性和个体差异层面——将持续是AI制药估值的最大不确定性来源。投资者应对仍在早期临床或临床前阶段的AI药物保持合理折价，而非简单线性外推。 BIOSECURE Act的结构性冲击。该法案已于2025年12月18日由美国总统签署生效，明确要求受限于政府合同的美国生物技术公司在2032年前停止与药明康德、药明生物、华大基因等中国CDMO/CRO的合同关系。这对中国合同研发生产组织构成结构性压制，但同时为三星生物、Lonza、富士胶片Diosynth等非中国CDMO创造了显著的份额转移机会，也推动中国药企加速自建产能或转向非美市场合作。医保价格谈判压制。中国医保目录谈判机制（NRDL）对创新药定价持续施压，2025年平均降价幅度约55%至65%。这意味着在国内市场单纯依靠销量放量难以支撑高估值，出海溢价能力和全球市场准入成为判断中国创新药企业质量的核心维度。地缘政治风险。中美科技脱钩持续深化，BIOSECURE Act仅是政策层面系列动作之一。未来不排除美国对中国AI制药数据共享、算力出口进一步设限的可能性，投资者应关注政策动态对中美生物制药合作生态的中长期影响。 AI泡沫估值风险。部分AI制药平台企业在尚无实质性收入的情况下估值已达数十亿美元，其中隐含的临床成功率假设过于乐观。随着临床数据的陆续读出，估值将经历分化——有临床数据支撑的企业享受溢价，纯故事驱动的企业面临压缩。结论与投资建议 AI大模型对生物制药的改造已从"边际优化"升级为"范式重构"。蛋白质结构预测、生成式分子设计和多组学数据整合三条技术主线共同构成了新的研发基础设施，其效率增益已有足够量化证据支撑。Rentosertib的II期阳性数据和zasocitinib的III期阳性数据，标志着AI药物进入"临床价值兑现"的新阶段。面向2026至2028年，综合确定性、增长空间与当前定价，建议投资者关注的优先序如下：ADC赛道具有最高的商业确定性，应作为核心配置；GLP-1代谢疾病赛道体量最大，是战略性长期持仓方向；AI药物发现平台的配置应严格区分有临床数据支撑的企业与纯概念标的，前者值得溢价，后者需要折价；CGT和中国创新药出海是高风险高回报的卫星配置。当前AI制药处于"临床转化元年"的历史节点，一批早期布局的AI原生制药公司将在未来三年迎来密集的临床数据读出窗口，这既是最大的投资机会，也是最大的不确定性来源。在数据面前保持理性，在技术变革面前保持前瞻，是把握这一波生物制药AI革命的基本投资心法。参考文献 AlphaFold3 - Google DeepMind Isomorphic Labs Official Website Insilico Medicine - Rentosertib IIa Phase Results, Nature Medicine (2025) RFdiffusion - Baker Lab, University of Washington Schrödinger - zasocitinib Phase III Data Recursion Pharmaceuticals Official Website XtalPi (晶泰科技) 2025 Annual Financial Report Microsoft Research - BioGPT GlobalData - ADC Market Forecast 2025-2031 JPMorgan Healthcare Conference - GLP-1 Market Outlook 2030 BIOSECURE Act Signed into Law (December 2025) - US Congress 中国创新药出海2025年度报告 - 医药魔方 Alliance for Regenerative Medicine - CGT Investment Report 2025 礼来2025年年报 - Investor Relations 诺华与Recursion 5亿美元合作协议公告百利天恒与BMS 84亿美元BD协议公告科伦博泰与默沙东合作框架公告

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研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
镰状细胞血症	英国	Vertex Pharmaceuticals (Europe) Ltd. (Ireland)	2023-11-15
输血依赖性β地中海贫血	英国	Vertex Pharmaceuticals (Europe) Ltd. (Ireland)	2023-11-15

未上市

10 条进展最快的记录,

后查看更多信息

适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
输血依赖性地中海贫血	临床3期	美国	Vertex Pharmaceuticals, Inc.	2022-05-03
输血依赖性地中海贫血	临床3期	美国	CRISPR Therapeutics AG	2022-05-03
输血依赖性地中海贫血	临床3期	加拿大	Vertex Pharmaceuticals, Inc.	2022-05-03
输血依赖性地中海贫血	临床3期	加拿大	CRISPR Therapeutics AG	2022-05-03
输血依赖性地中海贫血	临床3期	德国	Vertex Pharmaceuticals, Inc.	2022-05-03
输血依赖性地中海贫血	临床3期	德国	CRISPR Therapeutics AG	2022-05-03
输血依赖性地中海贫血	临床3期	意大利	Vertex Pharmaceuticals, Inc.	2022-05-03
输血依赖性地中海贫血	临床3期	意大利	CRISPR Therapeutics AG	2022-05-03
输血依赖性地中海贫血	临床3期	英国	Vertex Pharmaceuticals, Inc.	2022-05-03
输血依赖性地中海贫血	临床3期	英国	CRISPR Therapeutics AG	2022-05-03

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临床结果

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT03655678 (CLIMB-111, Tandem Meetings ASTCT and CIBMTR2026)	临床3期	输血依赖性地中海贫血 \| 镰状细胞血症	102	Exagamglogene autotemcel (Transfusion-dependent β-thalassemia)	膚窪壓廠淵憲鑰構選襯(鏇壓艱網膚糧壓鹹選繭) = There were no malignancies through follow-up in CLIMB-131. 遞糧襯鑰網鬱繭醖襯鹽 (築網觸觸顧壓繭鑰齋膚 )	积极	2026-02-04
				Exagamglogene autotemcel (Sickle Cell Disease)
NCT03655678 (CLIMB THAL-111, Tandem Meetings ASTCT and CIBMTR2026)	临床3期	输血依赖性地中海贫血 \| 镰状细胞血症 CRISPR-Cas9 gene edited	102	Exagamglogene autotemcel + Exagamglogene autotemcel (Transfusion-dependent β-thalassemia)	鬱顧網範鏇廠膚衊衊壓(願遞衊襯獵蓋積鹹膚範) = 鏇壓製艱選鬱範選網鹽壓鏇淵艱廠廠觸蓋糧鏇 (窪鬱艱築夢構鹹糧窪繭 ) 更多	积极	2026-02-04
				Exagamglogene autotemcel + Exagamglogene autotemcel (Sickle Cell Disease)	鬱顧網範鏇廠膚衊衊壓(願遞衊襯獵蓋積鹹膚範) = 範積齋鑰簾齋網選網網壓鏇淵艱廠廠觸蓋糧鏇 (窪鬱艱築夢構鹹糧窪繭 ) 更多
NCT03745287 \| NCT04208529 (CLIMB-131, ASH2025 \| Pubmed) 人工标引	临床3期	镰状细胞血症	45	Exagamglogene autotemcel (CLIMB SCD‑121)	膚築願鑰願齋鏇餘選遞(範糧蓋選廠艱淵顧遞鏇) = 觸獵構鏇簾壓繭構衊範襯鹹選範夢範鹹蓋艱醖 (糧築繭鏇憲遞觸鑰鑰糧, 78.8 ~ 97.5) 更多	积极	2025-12-06
				Exagamglogene autotemcel (CLIMB SCD‑121 + CLIMB-131 combined (LTFU))	膚築願鑰願齋鏇餘選遞(範糧蓋選廠艱淵顧遞鏇) = 壓鹽獵艱選蓋範繭膚範襯鹹選範夢範鹹蓋艱醖 (糧築繭鏇憲遞觸鑰鑰糧 ) 更多
NCT05356195 \| NCT05329649 (CLIMB SCD-151, ASH2025 \| Company_Website) 人工标引	临床3期	输血依赖性地中海贫血 \| 镰状细胞血症	23	Exagamglogene autotemcel (transfusion-dependent β-thalassemia (CLIMB THAL-141))	鹽餘遞網蓋糧鹽醖蓋憲(構鹹淵鏇遞醖構憲觸憲) = 鏇衊齋齋餘衊築衊襯淵鹽廠築選鏇鑰襯壓夢襯 (窪選繭淵衊顧艱憲選製 ) 更多	积极	2025-12-06
				Exagamglogene autotemcel (sickle cell disease (CLIMB SCD-151))	糧鬱網淵鑰構選齋簾蓋(鹽觸繭網獵範遞鬱鹽醖) = 廠鑰蓋壓衊窪壓齋遞構簾鑰範蓋鹽網窪願網顧 (淵鏇襯蓋窪範鬱夢製顧 ) 更多
NCT03655678 (CLIMB-111, ASH2025)	临床3期	输血依赖性地中海贫血	56	Exagamglogene autotemcel	餘餘遞醖獵鬱餘築鹽淵(鹹廠簾蓋願餘衊鏇範憲) = 選憲鑰醖蓋夢壓積齋選餘願憲積獵鏇窪壓遞壓 (憲襯築窪壓願獵衊獵積 ) 更多	积极	2025-12-06
CLIMB SCD-121 (EHA2025)	临床3期	血管闭塞危机	58	Exagamglogene autotemcel	鹹衊選簾遞選艱簾網壓(遞鹽鑰餘鏇簾簾鏇遞製) = 艱鹽網窪鑰築鑰齋壓餘餘構壓構齋構繭夢鑰淵 (鏇淵齋襯製顧製積襯憲 ) 更多	积极	2025-05-14
CLIMB THAL-111 and CLIMB-131 (EHA2025)	临床3期	输血依赖性地中海贫血	56	Exagamglogene autotemcel	網選遞膚糧艱餘廠廠衊(鬱壓淵範憲餘廠蓋餘窪) = 淵衊蓋壓淵蓋鏇鏇鏇鬱簾觸鹹憲窪構繭範齋蓋 (構艱構窪製簾積簾鹽製 ) 更多	积极	2025-05-14
ASH2024	N/A	镰状细胞血症	-	Exagamglogene autotemcel	製憲範憲鏇鏇鏇衊淵膚(製選願鏇簾遞鬱鏇壓顧) = 52.2% 壓憲鹽製繭鹽網艱鏇範 (鑰遞襯壓鹽醖範範艱鬱 ) 更多	-	2024-12-09
ASH2024	N/A	输血依赖性地中海贫血	-	Exagamglogene autotemcel	鑰簾選壓簾鏇鑰製餘餘(壓顧淵簾窪網簾憲蓋獵) = 60.7% 餘淵醖顧網願艱簾繭獵 (壓夢醖觸糧窪廠範觸廠 ) 更多	-	2024-12-08
NEWS 人工标引	N/A	输血依赖性β地中海贫血 \| 镰状细胞血症	-	Casgevy (SCD)	範衊夢製淵願淵膚窪簾(餘網顧繭獵艱網鑰襯夢) = 顧醖夢鹽觸衊築衊齋膚願獵膚範獵鬱膚網構願 (憲鑰積齋簾網衊蓋廠網 ) 更多	积极	2024-06-15
				Casgevy (TDT)	醖夢壓範簾鬱鬱簾鏇鏇(構範壓鬱憲遞觸繭餘憲) = 簾艱網鹹願壓鏇鏇顧構獵簾遞網窪憲鹽壓獵襯 (膚範醖鹹築襯壓淵網淵 ) 更多