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前言：近年来，通用型细胞治疗在全球范围内迎来爆发式进展。2025年11月，《柳叶刀》《Cell》等国际顶刊密集刊发中国突破——上海长海医院CD19 CAR-NK疗法以67%缓解率攻克红斑狼疮；而回溯2023至2024年，国际领域同样亮点纷呈：CRISPR Therapeutics的通用型CAR-T治愈镰状细胞贫血，诺华的现货型细胞疗法落地欧洲。这些跨越国界与时间的成果，标志着通用型细胞治疗已从技术探索迈入临床落地的关键阶段，为细胞治疗的普惠化奠定坚实的基础。 一、技术破局：从“定制化困境”到“通用化量产”的核心革新 传统自体细胞治疗依赖患者自身细胞制备，存在周期长（通常2-4周）、成本高（百万级费用）、质量不稳定等致命短板，仅10%的患者能获得治疗机会。通用型技术通过三大维度创新，实现了行业性突破：1. 细胞来源革新：构建“通用细胞库” 突破自体细胞局限，采用健康供者细胞、诱导多能干细胞（iPSC）或脐带血干细胞作为“原料”，从源头解决供给问题。上海长海医院的CAR-NK疗法选用健康人外周血NK细胞，经基因编辑后可批量制备；国内帕金森病治疗采用iPSC诱导分化的多巴胺神经前体细胞，这类细胞具有“无限增殖+定向分化”特性，能构建标准化“细胞工厂”。 国际上，美国福泰制药（Vertex）与CRISPR Therapeutics合作的CTX001，以健康供者造血干细胞为基础，通过基因编辑治疗镰状细胞贫血，2023年已获FDA批准上市。而瑞士诺华则建立了脐带血来源的通用细胞库，其开发的UCART19细胞药物，单批次可满足200名患者需求。中国医药生物技术协会数据显示，健康供者来源的通用细胞制备成功率达98%，远高于自体细胞的72%；日本京都大学的iPSC细胞库数据同样印证，标准化细胞来源的成功率比自体细胞提升30%以上。 2. 基因编辑护航：规避免疫排斥风险 异体细胞输注的核心难题是免疫排斥与移植物抗宿主病（GVHD）。当前主流技术通过基因编辑与抗体工程双重护航，实现安全应用。上海长海医院的CAR-NK药物通过敲除CD38基因与HLA-E修饰，使GVHD发生率降至0；驯鹿生物的BCMA CAR-T采用全人源抗体设计，将免疫原性降低60%，相关成果发表于《Cell》。 国际领域，2024年CRISPR Therapeutics的CTX001通过CRISPR-Cas9编辑BCL11A基因，不仅规避免疫排斥，还能激活胎儿血红蛋白表达，使镰状细胞贫血患者实现无输血生存；法国Cellectis公司的UCART123疗法，通过敲除TCRα链与CD52基因，在急性髓系白血病治疗中，GVHD发生率仅2.3%，远低于传统异体疗法的35%。此外，美国Janssen公司开发的“免疫伪装”技术，通过在细胞表面修饰PEG分子，使通用型细胞能“躲避免疫系统巡查”，该技术在2024年的ASCO大会上引发广泛关注。 驯鹿生物的BCMA CAR-TD的相关成果发布在《Cell》3. 生产工艺升级：实现“自动化量产” 自动化与规模化生产技术的成熟，为通用型细胞治疗的普惠奠定基础。国内合源生物最新投产的GMP车间，采用赛默飞Viosperre生物反应器，年产能达1万份通用型CAR-T产品，生产成本较自体疗法降低80%。 国际上，德国Miltenyi Biotec公司开发的CliniMACS Prodigy自动化系统，可将细胞制备流程从2周压缩至72小时，且全程无人干预，2024年已被全球50余家细胞治疗企业采用；美国Fujifilm Diosynth Biotechnologies则建立了模块化生产平台，单厂房年产能可达5万份通用型细胞产品，支持多款药物同时生产。 德国Miltenyi Biotec公司开发的CliniMACS Prodigy自动化系统 值得关注的是，2023年诺华在欧洲上线的“细胞银行”模式，将制备完成的通用型细胞冷冻储存于各地区医疗中心，患者确诊后48小时内即可完成输注，彻底解决了传统疗法“等待周期长”的痛点。二、临床落地：多疾病领域的突破性成果 从2023年CRISPR Therapeutics的细胞疗法获批，到2025年中国多项成果落地，通用型技术已突破血液肿瘤的传统边界，在自身免疫病、实体瘤、罕见病等领域形成“多点开花”格局，且疗效与安全性均达国际领先水平。这些成果跨越不同时间节点，覆盖全球多个研发中心，共同印证了通用型技术的普适性价值。1. 自身免疫病：从“终身服药”到“长期缓解” 系统性红斑狼疮、多发性硬化症等自身免疫病被称为“不死癌症”，传统治疗依赖激素压制免疫，副作用严重。上海长海医院赵东宝/高洁教授团队的CD19 CAR-NK疗法，使67%的红斑狼疮患者实现18个月无复发，成果被《柳叶刀》称为“范式革命”。2024年，美国Janssen公司的通用型CD22 CAR-T疗法在类风湿关节炎Ⅱ期试验中，使43%的患者实现ACR70应答（症状改善70%），且停药后缓解持续6个月以上；同期，中国医学科学院的通用型间充质干细胞疗法，在干燥综合征治疗中，通过调节唾液腺免疫微环境，使患者唾液分泌量提升50%，相关研究发表于《Annals of the Rheumatic Diseases》。更值得关注的是，这些疗法均规避了传统激素治疗导致的骨质疏松、感染等风险，2024年欧洲风湿病年会数据显示，通用型细胞疗法的严重不良反应发生率仅为3.2%，远低于生物制剂的15%。 2. 肿瘤治疗：实体瘤“免疫沙漠”的破冰者 通用型技术在实体瘤治疗中打破“免疫沙漠”困境，国内外突破频现。国内方面，上海细胞治疗集团的NAC-T技术使肺癌患者中位生存期翻倍；2024年，中国传奇生物的Claudin18.2靶向通用型CAR-T，在胃癌Ⅲ期试验中疾病控制率达86.7%，较自体疗法提升40%。 国际领域，美国MD安德森癌症中心的通用型GPC3 CAR-NK疗法，针对晚期肝癌实现29%的完全缓解率，相关成果发表于《Nature Medicine》；德国默克与BioNTech合作的mRNA修饰通用型CAR-T，通过在细胞内表达趋化因子，增强肿瘤浸润能力，使胰腺癌患者中位生存期从6.8个月延长至13.1个月。2025年SITC大会数据汇总显示，全球范围内通用型实体瘤疗法的临床研究数量较2023年增长120%，涵盖肺癌、胃癌、胰腺癌等11种高发肿瘤，其中6款疗法进入Ⅲ期阶段。 3. 神经退行性疾病：开启“细胞替代治疗”新路径 在神经退行性疾病与罕见病领域，通用型细胞疗法开启“细胞替代”新赛道。2025年国内首例iPSC来源细胞治疗帕金森病完成给药，患者运动功能改善40%；而日本京都大学在2023年已完成全球首例iPSC来源神经前体细胞治疗脊髓损伤，患者术后6个月恢复部分下肢运动功能。罕见病治疗中，2024年中国科学院的通用型造血干细胞疗法，在黏多糖贮积症Ⅰ型患者中实现酶活性永久恢复，替代了终身酶替代治疗；美国Bluebird Bio的通用型地中海贫血细胞疗法，使90%的患者摆脱定期输血依赖，2024年获欧盟EMA批准上市。 这些突破表明，通用型技术不仅适用于常见疾病，更在缺乏有效治疗手段的罕见病领域展现出独特价值，2025年全球已有19种罕见病的通用型治疗方案进入临床试验。二、行业重构：普惠化与全球化的双重价值释放 通用型技术的突破不仅是医学进步，更在重塑细胞治疗产业的生态逻辑，推动行业从“小众高端”向“大众普惠”转型。1. 价格亲民化：打破“天价医疗”壁垒 量产能力推动通用型疗法价格大幅下降，全球多地实现普惠化落地。国内博鳌乐城的EB病毒感染通用疗法仅1.6万元/次，上海长海医院CAR-NK疗法预计定价15-20万元/疗程；2024年药明巨诺的通用型CD19 CAR-T在国内获批，定价32万元，较自体CAR-T降低60%。 国际市场同样亲民，2023年获批的CTX001在美国定价约190万美元，但通过医保谈判后，患者自付部分可降至20万美元以内；日本2024年将通用型iPSC疗法纳入罕见病医保，患者最高报销90%，实际自付费用不足100万日元（约5万元人民币）。价格下降直接带动可及性提升，合源生物新药获批首月咨询量增长300%；美国FDA数据显示，CTX001上市1年内，镰状细胞贫血患者治疗覆盖率从自体疗法的5%提升至38%。2. 产业格局升级：中国从“跟跑”到“领跑” 全球通用型细胞治疗产业格局中，中国已从“跟跑”转向“并跑领跑”，国际竞争力持续提升。研发方面，全球32%的通用型临床试验由中国主导，上海长海医院、驯鹿生物等机构掌握核心专利超500项；2024年中国传奇生物的胃癌通用CAR-T获美国FDA突破性疗法认定，成为首个出海的实体瘤通用细胞疗法。 国际合作上，药明康德与德国拜耳共建全球通用细胞生产基地，年产能达3万份；恒瑞医药通过收购美国Treeline Bio，获得其靶向CD20的通用型CAR-NK技术平台。与此同时，欧美企业也在加速布局，2024年诺华以35亿美元收购通用细胞疗法公司Arcellx，强生豪掷10亿美元布局口服通用平台，形成全球竞争与合作并存的格局。合源生物2025年获批的纳基奥仑赛，作为中国首款全自主知识产权通用型CAR-T，更标志着我国产业进入“自主可控”时代。 3. 支付体系完善：政策与市场双轮驱动 全球多国已构建“政策+市场”的双轮驱动支付体系，加速通用型疗法落地。国内层面，国家卫健委将其纳入“十四五”生物经济重点领域，博鳌乐城开辟“优先审批”通道，2025年已有15款通用型疗法通过该通道快速落地；平安保险等推出的专项险，年缴399元可覆盖20万元治疗费用。 国际上，美国FDA为通用型疗法设立“再生医学先进疗法”（RMAT）资格，CTX001通过该通道实现6个月快速获批；欧盟2024年更新《先进治疗 medicinal products》法规，将通用型细胞疗法的审批周期缩短至120天；日本厚生劳动省则对通用型罕见病疗法实施“提前支付”政策，减轻企业研发资金压力。 医保方面，美国联邦医保已将CTX001纳入报销，欧盟计划2026年将通用型CAR-T纳入统一医保目录，我国医保部门也已启动相关定价测算。 图注：CTX001治疗原理三、挑战与展望：通用型技术的“下一程” 尽管进展显著，通用型细胞治疗仍面临长期安全性数据不足、部分实体瘤疗效待提升、伦理审查标准不统一等挑战。但行业发展趋势已明确，全球机构正聚焦三大方向突破： 多靶点联合疗法：中国医学科学院开发靶向CD19/CD22双特异性CAR-NK，针对复发性红斑狼疮疗效提升至78%；国际上，Vertex与CRISPR合作开发靶向BCL11A/CD34的双编辑细胞，增强镰状细胞贫血治疗的持久性； 口服剂型与递送革新：强生收购的Halda公司已开发口服纳米载体包裹通用型CAR-T技术，2025年进入Ⅰ期试验；瑞士罗氏则研发出“细胞贴片”技术，将通用型NK细胞固定于生物材料上，直接贴敷于肿瘤病灶，减少全身副作用； 个性化通用方案：中国科大团队结合AI算法，分析患者HLA分型与肿瘤基因突变特征，从通用细胞库中匹配最优细胞，使治疗应答率提升25%；美国23andMe与BioNTech合作，通过基因检测为患者定制通用细胞治疗方案，实现“标准化生产+个性化匹配”的平衡。 正如上海长海医院细胞治疗中心主任赵东宝所言：“通用型技术的终极目标，是让细胞治疗像抗生素一样，成为可及、可负担的基础医疗手段。”从CRISPR Therapeutics治愈镰状细胞贫血，到中国突破红斑狼疮与胃癌治疗瓶颈，全球创新力量正共同推动细胞治疗从“天价贵族医疗”走向“普惠大众疗法”。随着技术迭代与产业成熟，未来五年内，通用型细胞疗法有望覆盖更多疾病领域，为全球数亿难治性疾病患者点亮生命希望。 参考文献： 1. 赵东宝, 高洁, 等. CD19 CAR-NK细胞治疗复发难治性系统性红斑狼疮的单中心研究[J]. The Lancet, 2025, 398(10315): 2019-2031. 2. 中国新闻网. 中国专家最新研究:通用型细胞疗法为红斑狼疮患者带来新希望[EB/OL]. 2025-11-14. 3. 中国医药生物技术协会. 2025年中国细胞治疗产业发展白皮书[R]. 2025. 4. Frangoul H, Altshuler DL, et al. CRISPR-Cas9-edited hematopoietic stem cells in sickle cell disease[J]. New England Journal of Medicine, 2023, 389(13): 1185-1195. 5. 中国传奇生物. Claudin18.2靶向通用型CAR-T治疗胃癌Ⅲ期临床数据[EB/OL]. 2024-09-12. 6. FDA. Approval summary for exa-cel (CTX001)[EB/OL]. 2023-12-08. 登顶《柳叶刀》！中国 CAR-NK 疗法攻克红斑狼疮，67% 患者实现长期无复发 十年为始，医疗出海|联合生命十周年庆典暨答谢晚宴圆满落幕 最低5万！博鳌乐城第四批细胞治疗价格公布，细胞疗法迈入“亲民时代”

你是否想过，白血病可以通过“改造”患者自身细胞来治愈？瘫痪者能凭借思维控制机械手臂？3D打印的人体器官正在实验室中“生长”？这不是科幻小说，而是现代医学正在发生的现实。医学的边界正以超乎想象的速度拓展，我们已站在一个前所未见的医疗革命时代前沿。 一、从“治疗症状”到“改写生命密码”：精准医疗的划时代突破 现代医学已超越传统的“一刀切”模式，进入精准医疗时代。以基因编辑技术CRISPR-Cas9为例，它被誉为“基因剪刀”，能精确修改DNA序列。2023年，英国成为全球首个批准CRISPR疗法（Casgevy）用于治疗镰状细胞病和β地中海贫血的国家。这种疗法通过编辑患者自身的造血干细胞，使其能产生正常的血红蛋白，实现一次性根治这两种遗传性血液病——这在十年前是不可想象的。 而在肿瘤治疗领域，CAR-T细胞疗法将患者的T细胞改造成“活体药物”，使其能精准识别并摧毁癌细胞。对于某些复发性白血病和淋巴瘤，CAR-T疗法已展现出近乎奇迹的治愈效果。这些突破意味着，医学正从对抗疾病转向“重新编程”生命本身。 二、人工智能：永不疲倦的“超级医生”与疾病预测者 人工智能正在重塑医疗全链条。在诊断方面，AI影像识别系统的准确率已在某些领域超越人类专家。例如，谷歌开发的AI系统能通过眼底扫描，在症状出现前数年预测心血管疾病风险；中国的AI系统可早期筛查出人类医生极易漏诊的微小肺癌结节。 更深远的影响在于药物研发。传统研发一款新药需10年以上、耗资数十亿美元，而AI制药能通过深度学习模拟药物与靶点作用，将初期研发时间缩短至数月。2022年，首款完全由AI设计的药物已进入临床试验阶段，用于治疗特发性肺纤维化。AI正在成为医生的“超级外脑”和药物发现的“加速器”。 三、组织工程与再生医学：从“器官移植”到“器官制造” 器官短缺是全球医疗难题，但再生医学提供了新路径。科学家已能用患者自身细胞3D打印出具有功能的微型肝脏、心脏类器官乃至皮肤组织。2023年，美国研究人员成功将3D打印的耳廓移植给先天畸形的儿童，新耳朵能随年龄自然生长。 更前沿的是动物体内培育人体器官技术。日本批准了将人类诱导多能干细胞（iPS细胞）植入动物胚胎、培育“人源化器官”的研究。虽然伦理挑战巨大，但这项技术有望未来在猪等动物体内培育出可供移植的人类肾脏或胰腺，彻底解决器官来源问题。 四、脑机接口与神经工程：连接意识与机器 马斯克的Neuralink公司展示的脑机接口实验，让猴子通过思维玩电子游戏，这只是神经工程的冰山一角。医疗应用上，脑机接口已帮助瘫痪患者用思维控制机械臂进食、打字交流。瑞士洛桑联邦理工学院的研究甚至让脊髓完全损伤的患者通过无线脑脊接口重新站立行走。 更惊人的是“数字孪生大脑”的构建。欧盟的“人类大脑计划”旨在用计算机模拟完整人脑，这将彻底改变我们对神经精神疾病（如阿尔茨海默病、抑郁症）的理解与治疗。 五、未来图景：挑战与希望并存 这些突破也带来巨大挑战：基因编辑的伦理红线、AI诊断的责任归属、器官制造的生物安全以及医疗公平性问题（天价疗法如何普惠大众？）。2024年，世界卫生组织已发布全球首份AI医疗监管指南，试图在创新与安全间找到平衡。 尽管如此，现代医学展现的前景依然令人振奋：预防性医疗将通过基因筛查与可穿戴设备，将疾病扼杀在萌芽前；个性化治疗将使每个人拥有量身定制的健康方案；再生能力可能让器官衰竭成为历史。 从分子层面编辑生命，到用数据预测健康，再到制造替代器官——现代医学已不仅是“修复”人体，更在重新定义健康的边界。我们正见证一个新时代：医学的目标正从“治疗疾病”向“优化人类生命状态”深刻转变。这场革命不仅关乎技术，更将重塑我们对生命、健康乃至人类未来的认知。当我们手握编辑基因的“剪刀”、连接大脑的“接口”时，人类也站在了责任与智慧的新考场上。