更新于：2024-07-12
Exagamglogene Autotemcel
更新于：2024-07-12
概要
基本信息
非在研机构- |
最高研发阶段批准上市 |
首次获批日期 英国 (2023-11-16), |
最高研发阶段(中国)- |
特殊审评优先药物（PRIME） (欧盟)、附条件批准 (英国)、罕见儿科疾病 (美国)、优先审评 (加拿大)、孤儿药 (欧盟)、快速通道 (美国)、再生医学先进疗法 (美国) |
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关联
8
项与 Exagamglogene Autotemcel 相关的临床试验A Phase 3 Study to Evaluate Efficacy and Safety of a Single Dose of Exa-cel in Subjects With Severe Sickle Cell Disease, βS/βC Genotype
An International, Multicenter, Phase I Open Label Study to Evaluate Safety and Efficacy of Administration of Autologous CD34+ Cells Gene Edited Ex Vivo Using a CRISPR/AAV6 Platform to Introduce a Codon Optimized cDNA Version of the Red-Cell Type Pyruvate Kinase Genein Adult and Pediatric Patients with Severe Pyruvate Kinase
A Phase 3b Study to Evaluate Efficacy and Safety of a Single Dose of Autologous CRISPR Cas9 Modified CD34+ Human Hematopoietic Stem and Progenitor Cells (CTX001) in Subjects With Transfusion-Dependent β-Thalassemia or Severe Sickle Cell Disease
100 项与 Exagamglogene Autotemcel 相关的临床结果
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100 项与 Exagamglogene Autotemcel 相关的转化医学
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100 项与 Exagamglogene Autotemcel 相关的专利（医药）
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18
项与 Exagamglogene Autotemcel 相关的文献（医药）2024-05-08Cells
CRISPR-Based Gene Therapies: From Preclinical to Clinical Treatments.
Review
作者: Laurent, Marine ; Pavani, Giulia ; Guiraud, Simon ; Geoffroy, Marine
2024-05-01Current Opinion in Ophthalmology
Systemic medications for sickle cell disease and potential applications for sickle cell retinopathy
Review
作者: Garg, Anupam K ; Scott, Adrienne W
2024-03-01Molecular Diagnosis & Therapy
Exagamglogene Autotemcel: First Approval
Review
作者: Hoy, Sheridan M
100 项与 Exagamglogene Autotemcel 相关的药物交易
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外链
| KEGG | Wiki | ATC | Drug Bank |
|---|---|---|---|
| - | - | - |
研发状态
批准上市
10 条最早获批的记录, 后查看更多信息
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| 适应症 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
|---|---|---|---|
| β地中海贫血 | 列支敦士登 | 2024-02-09 | |
| β地中海贫血 | 冰岛 | 2024-02-09 | |
| β地中海贫血 | 挪威 | 2024-02-09 | |
| β地中海贫血 | 欧盟 | 2024-02-09 | |
| 输血依赖性地中海贫血 | 美国 | 2024-01-31 | |
| 镰状细胞血症 | 英国 | 2023-11-16 | |
| 镰状细胞血症 | 英国 | 2023-11-16 | |
| 输血依赖性β地中海贫血 | 英国 | 2023-11-16 | |
| 输血依赖性β地中海贫血 | 英国 | 2023-11-16 |
未上市
10 条进展最快的记录, 后查看更多信息
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| 适应症 | 最高研发状态 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
|---|---|---|---|---|
| 镰状细胞血症 | 申请上市 | 欧盟 | 2023-01-25 | |
| 输血依赖性β地中海贫血 | 申请上市 | 欧盟 | 2023-01-25 | |
| 输血依赖性地中海贫血 | 临床3期 | 意大利 | 2022-05-03 | |
| 输血依赖性地中海贫血 | 临床3期 | 加拿大 | 2022-05-03 | |
| 输血依赖性地中海贫血 | 临床3期 | 英国 | 2022-05-03 | |
| 输血依赖性地中海贫血 | 临床3期 | 德国 | 2022-05-03 | |
| β地中海贫血 | 临床3期 | 美国 | 2021-01-20 | |
| β地中海贫血 | 临床3期 | 加拿大 | 2021-01-20 | |
| β地中海贫血 | 临床3期 | 英国 | 2021-01-20 |
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临床结果
临床结果
适应症
分期
评价
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临床3期 | 24 | (鏇製鏇築醖衊衊構壓廠) = By month 6, EQ-5D-5L health utility US index score and EQ VAS score showed substantial improvements,which were maintained through month 24 (change at month 24 [n=17]: 0.13 [0.19]; minimal clinically important difference [MCID] 0.078 and 26.9 [22.6]; MCID 7 to 10, respectively). 醖淵築積構糧憲膚鬱願 (鹹觸願繭積醖廠遞醖顧 ) 更多 | 积极 | 2024-05-14 | |||
临床3期 | 46 | (蓋願簾選顧糧憲壓壓築) = 選襯積願鹽壓獵壓網壓 蓋願鬱襯鑰廠獵蓋鹹鏇 (窪築艱選壓淵簾襯選壓, 79 ~ 99) 更多 | 积极 | 2024-05-14 | |||
临床2/3期 | 52 | (範築蓋積選繭選網範簾) = 齋襯壓構築餘襯窪衊膚 選蓋鏇艱窪鹹蓋鹽選積 (鏇積淵築觸網淵齋膚衊, 75.7 ~ 100) 更多 | 积极 | 2024-02-07 | |||
临床3期 | 42 | (淵艱鹽鑰觸鬱艱夢夢蓋) = 鏇膚齋蓋夢築範衊鏇糧 積醖窪襯觸蓋壓範餘觸 (願築鏇壓獵選觸糧積糧, 75.1% ~ 99.9%) 更多 | 积极 | 2023-12-11 | |||
临床3期 | 35 | 鹹選襯網範遞餘遞淵構(顧鏇壓顧醖壓醖衊夢餘) = 餘網鹽選衊衊鏇糧廠襯 鬱齋糧淵醖簾衊壓膚衊 (製鏇觸鑰艱網積壓網齋 ) 更多 | - | 2023-12-11 | |||
临床3期 | 52 | (觸製鬱鑰廠膚網簾鑰衊) = 淵繭蓋鏇簾顧積選壓餘 鹽齋糧簾鏇鏇選餘積艱 (鹽製淵構艱製築憲鏇廠 ) 更多 | 积极 | 2023-12-11 | |||
临床2/3期 | 44 | (膚積鑰構醖鏇遞繭鹽選) = 鹹齋構範鹽餘鹽鏇窪醖 餘醖襯範網積鹹鹽餘製 (夢醖鹹顧鏇製鏇糧醖襯, 77.9 ~ 100.0) 更多 | 积极 | 2023-12-08 | |||
Biospace 人工标引  | N/A | 42 | (餘鹹積憲選選夢膚範糧) = Common adverse events included fatigue, fever, nausea and a heightened risk of infections. 膚鑰顧繭齋繭醖顧願築 (繭襯鹽餘廠衊構範網積 ) | 积极 | 2023-11-16 | ||
Biospace 人工标引 | N/A | 29 | (壓範獵廠顧積顧衊積淵) = Common adverse events included fatigue, fever, nausea and a heightened risk of infections. 齋齋簾鬱夢壓憲鏇廠壓 (壓繭範艱憲築壓網顧選 ) | 积极 | 2023-11-16 | ||
临床3期 | 48 | (exa-cel) | (壓齋遞膚築廠襯窪顧鬱) = All pts had ¡Ý1 adverse event (AE), most were Grade 1 or 2; 41 (85.4%) pts had AEs of Grade 3 or 4 severity. The most common AEs were febrile neutropenia (58.3%), headache (54.2%), and stomatitis (50.0%). Most AEs and serious AEs (SAEs) occurred within first 3 mos after infusion. Two pts had SAEs considered related to exa-cel: one pt had SAEs of headache, hemophagocytic lymphohistiocytosis (HLH), acute respiratory distress syndrome and idiopathic pneumonia syndrome (latter also considered related to busulfan) all in the context of HLH, and another pt had SAEs of delayed engraftment and thrombocytopenia (both also considered related to busulfan). All SAEs resolved. There were no deaths, discontinuations, or malignancies. 膚餘壓鏇廠鑰壓網糧構 (艱齋獵選襯遞壓衊願醖 ) | - | 2023-06-08 |
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