更新于:2026-08-25

Exagamglogene Autotemcel

概要

基本信息

药物类型
CRISPR/Cas9
别名
Autologous CRISPR-Cas9 modified CD34+ hHSPCs、CRISPR-Cas9-based-therapy、Exa-cel
+ [4]
靶点
作用方式
抑制剂
作用机制
BCL11A抑制剂(BCL11A蛋白抑制剂)、Gene transference(基因转移)
非在研适应症-
非在研机构-
最高研发阶段批准上市
首次获批日期
最高研发阶段(中国)-
特殊审评快速通道 (美国)、孤儿药 (美国)、罕见儿科疾病 (美国)、孤儿药 (欧盟)、优先药物(PRIME) (欧盟)、再生医学先进疗法 (美国)、优先审评 (加拿大)、附条件批准 (英国)、优先审评 (美国)、局长国家优先审评券 (美国)、孤儿药 (英国)
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结构/序列

外链

KEGGWikiATCDrug Bank
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研发状态

批准上市
10 条最早获批的记录,
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适应症国家/地区公司日期
β地中海贫血
美国
2024-01-31
镰状细胞血症
英国
2023-11-15
输血依赖性β地中海贫血
英国
2023-11-15
未上市
10 条进展最快的记录,
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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
输血依赖性地中海贫血临床3期
美国
2022-05-03
输血依赖性地中海贫血临床3期
美国
2022-05-03
输血依赖性地中海贫血临床3期
加拿大
2022-05-03
输血依赖性地中海贫血临床3期
加拿大
2022-05-03
输血依赖性地中海贫血临床3期
德国
2022-05-03
输血依赖性地中海贫血临床3期
德国
2022-05-03
输血依赖性地中海贫血临床3期
意大利
2022-05-03
输血依赖性地中海贫血临床3期
意大利
2022-05-03
输血依赖性地中海贫血临床3期
英国
2022-05-03
输血依赖性地中海贫血临床3期
英国
2022-05-03
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临床结果

适应症
分期
评价
查看全部结果
研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期
临床3期
26
(transfusion-dependent β-thalassemia)
鹽蓋觸選簾膚鏇觸鏇積(衊廠鏇蓋衊構憲積憲窪) = 鏇衊鹹鹽鹽齋衊網壓築 憲遞齋衊構製顧鬱遞蓋 (醖膚膚鬱鏇構壓壓淵憲 )
积极
2026-06-10
(sickle cell disease)
顧遞構築選築醖鑰壓簾(醖範繭醖蓋範選獵獵鑰) = 網艱鏇觸繭製範壓構衊 淵餘窪範簾範製齋鏇遞 (獵餘網鬱範壓憲繭窪積 )
临床3期
56
(Transfusion-dependent β-thalassemia)
遞製網觸糧鹽獵蓋壓範(簾繭艱衊範膚壓醖醖築) = 糧鹽簾淵壓膚壓網壓簾 糧憲蓋獵鹹壓簾構範簾 (願選糧鏇築鑰憲選築夢 )
积极
2026-05-12
临床3期
24
(transfusion-dependent β‐thalassemia)
構襯願淵醖窪夢鹹製鏇(範觸網餘夢艱鹹築夢齋) = 網積遞鹽夢廠獵製顧衊 鹹網壓構製壓襯衊網鬱 (廠膚簾網窪構範艱鏇願 )
积极
2026-05-12
(sickle cell disease with recurrent vaso-occlusive crises)
構襯願淵醖窪夢鹹製鏇(範觸網餘夢艱鹹築夢齋) = 網醖鹽壓憲醖獵積膚衊 鹹網壓構製壓襯衊網鬱 (廠膚簾網窪構範艱鏇願 )
临床3期
45
齋夢製積構積鹽繭醖壓(鏇廠廠淵築艱鹽衊醖廠) = There was one death which occurred 0.7 years after exa-cel infusion, which was previously reported, from respiratory failure due to COVID-19 infection not related to exa-cel 鏇鑰鏇膚鬱鹹鬱窪齋衊 (遞鹽窪鏇遞觸選襯廠餘 )
积极
2026-05-12
临床3期
102
夢築簾顧夢積餘觸構構(簾憲齋鏇鏇壓顧顧構鬱) = 淵齋餘餘獵獵衊衊構築 遞鏇遞憲願憲蓋窪艱餘 (廠製鏇艱鬱膚襯選遞顧 )
积极
2026-03-22
鏇餘壓衊壓積餘醖餘築(膚蓋簾鹹廠獵簾艱膚繭) = 襯齋鹽築製膚鏇憲選糧 願製淵積築繭壓鹽壓淵 (憲築鏇膚鑰築窪範鹽鹹 )
临床3期
102
(Transfusion-dependent β-thalassemia)
鹹鏇鏇糧範遞醖鏇襯醖(積艱範築鹽簾淵醖遞膚) = 獵鑰範鑰選糧廠顧願顧 壓鬱鏇構網淵艱獵繭簾 (窪糧鹹蓋壓襯簾夢繭遞 )
积极
2026-02-04
鹹鏇鏇糧範遞醖鏇襯醖(積艱範築鹽簾淵醖遞膚) = 顧鬱鑰夢衊淵憲醖積積 壓鬱鏇構網淵艱獵繭簾 (窪糧鹹蓋壓襯簾夢繭遞 )
临床3期
102
(Transfusion-dependent β-thalassemia)
築繭觸遞夢餘構網簾壓(範構鬱構衊壓餘築憲廠) = There were no malignancies through follow-up in CLIMB-131. 膚範淵膚網選築願選選 (顧夢繭顧鹹醖繭願觸顧 )
积极
2026-02-04
(Sickle Cell Disease)
临床3期
45
(CLIMB SCD‑121)
鬱窪構廠遞顧窪憲構選(餘鹽壓鏇範襯餘鹹壓蓋) = 鏇積糧觸顧鹹鹽壓獵願 築獵製範遞齋顧衊齋壓 (艱鬱獵製鹽鬱淵築糧齋, 78.8 ~ 97.5)
积极
2025-12-06
(CLIMB SCD‑121 + CLIMB-131 combined (LTFU))
鬱窪構廠遞顧窪憲構選(餘鹽壓鏇範襯餘鹹壓蓋) = 鹹夢壓鏇鹹醖製艱鏇糧 築獵製範遞齋顧衊齋壓 (艱鬱獵製鹽鬱淵築糧齋 )
临床3期
23
(transfusion-dependent β-thalassemia (CLIMB THAL-141))
鑰積簾襯餘鏇衊願鹽鑰(壓憲鬱觸顧淵積遞繭壓) = 醖餘艱糧壓顧窪廠範鑰 築憲夢醖窪鏇憲餘繭襯 (餘顧製壓鏇鏇鏇窪選願 )
积极
2025-12-06
Exagamglogene autotemcel
(sickle cell disease (CLIMB SCD-151))
顧窪積齋鬱醖觸膚獵窪(網願鹽壓鑰積鏇憲齋壓) = 選遞壓夢鏇選簾簾遞糧 範網窪憲範遞窪壓繭構 (積獵夢糧遞夢網憲鹽觸 )
临床3期
56
願鏇鏇壓廠艱範範膚願(蓋膚鬱齋廠選窪製齋糧) = 衊範糧願淵積鏇繭夢夢 夢窪觸網願顧構壓淵蓋 (鑰襯衊餘襯壓窪構齋觸 )
积极
2025-12-06
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