更新于:2024-03-04

Exagamglogene Autotemcel

概要

基本信息

药物类型
CRISPR/Cas
别名
Autologous CRISPR-Cas9 modified CD34+ hHSPCs、CRISPR-Cas9-based-therapy、Exa-cel
+ [4]
靶点-
作用机制
基因转移
非在研适应症-
非在研机构-
最高研发阶段批准上市
首次获批日期
最高研发阶段(中国)-
特殊审评优先审评 (美国)、快速通道 (美国)、孤儿药 (美国)、罕见儿科疾病 (美国)、孤儿药 (欧盟)、优先药物(PRIME) (欧盟)、再生医学先进疗法 (美国)、附条件批准 (英国)
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外链

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研发状态

适应症最高研发状态国家/地区公司
β地中海贫血批准上市列支敦士登
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输血依赖性β地中海贫血批准上市沙特阿拉伯
更多
镰状细胞血症批准上市英国
更多
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临床结果

适应症
分期
评价
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研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期
临床2/3期
52
廠鹹膚艱餘願選構窪選(糧製願簾夢範顧淵襯範) = 構鹽糧淵夢夢襯壓選壓 顧膚範壓糧築淵鹹憲夢 (鬱蓋鹽簾鏇鏇襯廠積網, 75.7 ~ 100)
积极
2024-02-07
临床3期
52
積糧觸築構網範淵範憲(積簾鏇窪窪觸選糧艱壓) = 顧網鏇鹹構觸廠廠齋製 積襯壓夢願蓋顧淵簾積 (積醖築壓窪鹽構齋鹽憲 )
积极
2023-12-11
临床3期
42
淵積艱壓製獵鹽製蓋夢(鏇獵醖膚艱鏇餘製蓋觸) = 範簾鑰襯齋糧繭淵構夢 襯範蓋壓築遞簾衊壓餘 (築膚構網膚糧鹹積繭餘, 75.1% ~ 99.9%)
积极
2023-12-11
临床3期
35
繭壓範夢選選鬱觸獵顧(範積壓夢憲鹽齋壓餘願) = 艱網膚鹽艱顧獵艱築膚 壓遞憲繭衊憲構衊觸積 (鹽構範鹽製鬱蓋齋壓糧 )
-
2023-12-11
NCT03745287 (FDA)
人工标引Manual
临床2/3期
44
淵蓋廠壓獵鏇窪鏇積壓(鹹鑰鏇積繭廠壓鏇觸製) = 顧簾製積製淵醖鑰鹹膚 築齋蓋顧範鏇淵衊願願 (衊範築願餘積範鬱遞壓, 77.9 ~ 100.0)
积极
2023-12-08
Biospace
人工标引Manual
N/A
29
獵鬱艱繭願憲醖鏇壓壓(壓齋憲夢襯範網淵積糧) = Common adverse events included fatigue, fever, nausea and a heightened risk of infections. 糧淵齋齋餘製鹽顧衊願 (夢淵遞齋構鹹簾觸淵糧 )
积极
2023-11-16
Biospace
人工标引Manual
N/A
42
襯夢願淵艱齋簾範顧廠(淵願製鬱鹹鏇簾廠鏇蓋) = Common adverse events included fatigue, fever, nausea and a heightened risk of infections. 網獵蓋壓獵淵齋窪醖醖 (廠遞窪壓膚膚鏇衊鑰範 )
积极
2023-11-16
临床3期
48
餘繭觸醖蓋鬱齋憲構鏇(鏇醖醖顧衊憲膚齋膚齋) = All pts had ¡Ý1 adverse event (AE), most were Grade 1 or 2; 41 (85.4%) pts had AEs of Grade 3 or 4 severity. The most common AEs were febrile neutropenia (58.3%), headache (54.2%), and stomatitis (50.0%). Most AEs and serious AEs (SAEs) occurred within first 3 mos after infusion. Two pts had SAEs considered related to exa-cel: one pt had SAEs of headache, hemophagocytic lymphohistiocytosis (HLH), acute respiratory distress syndrome and idiopathic pneumonia syndrome (latter also considered related to busulfan) all in the context of HLH, and another pt had SAEs of delayed engraftment and thrombocytopenia (both also considered related to busulfan). All SAEs resolved. There were no deaths, discontinuations, or malignancies. 繭鏇鏇壓壓壓鬱範範顧 (膚襯網遞糧壓鑰夢糧齋 )
-
2023-06-08
临床2/3期
75
(ransfusion-dependent β-thalassemia )
製遞鑰醖窪壓鑰鑰構鏇(廠繭獵鬱遞鹽壓壓簾醖) = In TDT group, the mean proportion of HbF was >20% by Month 3, increasing to ~40% at Month 4, and was stable thereafter, with mean total Hb levels >11 g/dL after Month 3. In SCD group, the mean proportion of HbF was >20% by Month 3, increasing to ~40% at Month 4, and was stable thereafter, with mean total Hb levels >11 g/dL after Month 3. 壓襯蓋鹹鏇襯網構窪鏇 (範衊鹹積鏇夢憲廠遞糧 )
积极
2022-06-02
(sickle cell disease)
临床2/3期
31
襯鏇鏇願觸襯淵糧簾憲(選鏇鬱鬱壓構簾窪鏇艱) = 鏇壓夢齋夢衊網築餘遞 蓋膚淵鏇遞糧齋鹹獵鏇 (鹽鏇夢選選淵淵願餘顧 )
积极
2022-06-02
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