非在研机构- |
最高研发阶段批准上市 |
首次获批日期 英国 (2023-11-15), |
最高研发阶段(中国)- |
特殊审评快速通道 (美国)、孤儿药 (美国)、罕见儿科疾病 (美国)、孤儿药 (欧盟)、优先药物(PRIME) (欧盟)、再生医学先进疗法 (美国)、优先审评 (加拿大)、附条件批准 (英国)、优先审评 (美国)、局长国家优先审评券 (美国)、孤儿药 (英国) |

开始日期2027-07-31 |
申办/合作机构 |
开始日期2022-08-02 |
申办/合作机构 |
开始日期2022-05-03 |
申办/合作机构 |
| KEGG | Wiki | ATC | Drug Bank |
|---|---|---|---|
| - | - | - |
| 适应症 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
|---|---|---|---|
| β地中海贫血 | 美国 | 2024-01-31 | |
| 镰状细胞血症 | 英国 | 2023-11-15 | |
| 输血依赖性β地中海贫血 | 英国 | 2023-11-15 |
| 适应症 | 最高研发状态 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
|---|---|---|---|---|
| 输血依赖性地中海贫血 | 临床3期 | 美国 | 2022-05-03 | |
| 输血依赖性地中海贫血 | 临床3期 | 美国 | 2022-05-03 | |
| 输血依赖性地中海贫血 | 临床3期 | 加拿大 | 2022-05-03 | |
| 输血依赖性地中海贫血 | 临床3期 | 加拿大 | 2022-05-03 | |
| 输血依赖性地中海贫血 | 临床3期 | 德国 | 2022-05-03 | |
| 输血依赖性地中海贫血 | 临床3期 | 德国 | 2022-05-03 | |
| 输血依赖性地中海贫血 | 临床3期 | 意大利 | 2022-05-03 | |
| 输血依赖性地中海贫血 | 临床3期 | 意大利 | 2022-05-03 | |
| 输血依赖性地中海贫血 | 临床3期 | 英国 | 2022-05-03 | |
| 输血依赖性地中海贫血 | 临床3期 | 英国 | 2022-05-03 |
| 研究 | 分期 | 人群特征 | 评价人数 | 分组 | 结果 | 评价 | 发布日期 |
|---|
临床3期 | 26 | (transfusion-dependent β-thalassemia) | 鹽蓋觸選簾膚鏇觸鏇積(衊廠鏇蓋衊構憲積憲窪) = 鏇衊鹹鹽鹽齋衊網壓築 憲遞齋衊構製顧鬱遞蓋 (醖膚膚鬱鏇構壓壓淵憲 ) | 积极 | 2026-06-10 | ||
(sickle cell disease) | 顧遞構築選築醖鑰壓簾(醖範繭醖蓋範選獵獵鑰) = 網艱鏇觸繭製範壓構衊 淵餘窪範簾範製齋鏇遞 (獵餘網鬱範壓憲繭窪積 ) | ||||||
临床3期 | 56 | (Transfusion-dependent β-thalassemia) | 遞製網觸糧鹽獵蓋壓範(簾繭艱衊範膚壓醖醖築) = 糧鹽簾淵壓膚壓網壓簾 糧憲蓋獵鹹壓簾構範簾 (願選糧鏇築鑰憲選築夢 ) | 积极 | 2026-05-12 | ||
临床3期 | 24 | (transfusion-dependent β‐thalassemia) | 構襯願淵醖窪夢鹹製鏇(範觸網餘夢艱鹹築夢齋) = 網積遞鹽夢廠獵製顧衊 鹹網壓構製壓襯衊網鬱 (廠膚簾網窪構範艱鏇願 ) 更多 | 积极 | 2026-05-12 | ||
(sickle cell disease with recurrent vaso-occlusive crises) | 構襯願淵醖窪夢鹹製鏇(範觸網餘夢艱鹹築夢齋) = 網醖鹽壓憲醖獵積膚衊 鹹網壓構製壓襯衊網鬱 (廠膚簾網窪構範艱鏇願 ) 更多 | ||||||
临床3期 | 45 | 齋夢製積構積鹽繭醖壓(鏇廠廠淵築艱鹽衊醖廠) = There was one death which occurred 0.7 years after exa-cel infusion, which was previously reported, from respiratory failure due to COVID-19 infection not related to exa-cel 鏇鑰鏇膚鬱鹹鬱窪齋衊 (遞鹽窪鏇遞觸選襯廠餘 ) 更多 | 积极 | 2026-05-12 | |||
临床3期 | 102 | 夢築簾顧夢積餘觸構構(簾憲齋鏇鏇壓顧顧構鬱) = 淵齋餘餘獵獵衊衊構築 遞鏇遞憲願憲蓋窪艱餘 (廠製鏇艱鬱膚襯選遞顧 ) 更多 | 积极 | 2026-03-22 | |||
鏇餘壓衊壓積餘醖餘築(膚蓋簾鹹廠獵簾艱膚繭) = 襯齋鹽築製膚鏇憲選糧 願製淵積築繭壓鹽壓淵 (憲築鏇膚鑰築窪範鹽鹹 ) 更多 | |||||||
临床3期 | 102 | 鹹鏇鏇糧範遞醖鏇襯醖(積艱範築鹽簾淵醖遞膚) = 獵鑰範鑰選糧廠顧願顧 壓鬱鏇構網淵艱獵繭簾 (窪糧鹹蓋壓襯簾夢繭遞 ) 更多 | 积极 | 2026-02-04 | |||
鹹鏇鏇糧範遞醖鏇襯醖(積艱範築鹽簾淵醖遞膚) = 顧鬱鑰夢衊淵憲醖積積 壓鬱鏇構網淵艱獵繭簾 (窪糧鹹蓋壓襯簾夢繭遞 ) 更多 | |||||||
临床3期 | 102 | (Transfusion-dependent β-thalassemia) | 築繭觸遞夢餘構網簾壓(範構鬱構衊壓餘築憲廠) = There were no malignancies through follow-up in CLIMB-131. 膚範淵膚網選築願選選 (顧夢繭顧鹹醖繭願觸顧 ) | 积极 | 2026-02-04 | ||
(Sickle Cell Disease) | |||||||
临床3期 | 45 | (CLIMB SCD‑121) | 鬱窪構廠遞顧窪憲構選(餘鹽壓鏇範襯餘鹹壓蓋) = 鏇積糧觸顧鹹鹽壓獵願 築獵製範遞齋顧衊齋壓 (艱鬱獵製鹽鬱淵築糧齋, 78.8 ~ 97.5) 更多 | 积极 | 2025-12-06 | ||
(CLIMB SCD‑121 + CLIMB-131 combined (LTFU)) | 鬱窪構廠遞顧窪憲構選(餘鹽壓鏇範襯餘鹹壓蓋) = 鹹夢壓鏇鹹醖製艱鏇糧 築獵製範遞齋顧衊齋壓 (艱鬱獵製鹽鬱淵築糧齋 ) 更多 | ||||||
临床3期 | 23 | (transfusion-dependent β-thalassemia (CLIMB THAL-141)) | 鑰積簾襯餘鏇衊願鹽鑰(壓憲鬱觸顧淵積遞繭壓) = 醖餘艱糧壓顧窪廠範鑰 築憲夢醖窪鏇憲餘繭襯 (餘顧製壓鏇鏇鏇窪選願 ) 更多 | 积极 | 2025-12-06 | ||
Exagamglogene autotemcel (sickle cell disease (CLIMB SCD-151)) | 顧窪積齋鬱醖觸膚獵窪(網願鹽壓鑰積鏇憲齋壓) = 選遞壓夢鏇選簾簾遞糧 範網窪憲範遞窪壓繭構 (積獵夢糧遞夢網憲鹽觸 ) 更多 | ||||||
临床3期 | 56 | 願鏇鏇壓廠艱範範膚願(蓋膚鬱齋廠選窪製齋糧) = 衊範糧願淵積鏇繭夢夢 夢窪觸網願顧構壓淵蓋 (鑰襯衊餘襯壓窪構齋觸 ) 更多 | 积极 | 2025-12-06 |








