非在研机构- |
最高研发阶段批准上市 |
首次获批日期 英国 (2023-11-15), |
最高研发阶段(中国)- |
特殊审评快速通道 (美国)、孤儿药 (美国)、罕见儿科疾病 (美国)、孤儿药 (欧盟)、优先药物(PRIME) (欧盟)、再生医学先进疗法 (美国)、优先审评 (加拿大)、附条件批准 (英国)、优先审评 (美国)、局长国家优先审评券 (美国)、孤儿药 (英国) |

开始日期2027-07-31 |
申办/合作机构 |
开始日期2022-08-02 |
申办/合作机构 |
开始日期2022-05-03 |
申办/合作机构 |
| 适应症 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
|---|---|---|---|
| β地中海贫血 | 美国 | 2024-01-31 | |
| 镰状细胞血症 | 英国 | 2023-11-15 | |
| 输血依赖性β地中海贫血 | 英国 | 2023-11-15 |
| 适应症 | 最高研发状态 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
|---|---|---|---|---|
| 输血依赖性地中海贫血 | 临床3期 | 美国 | 2022-05-03 | |
| 输血依赖性地中海贫血 | 临床3期 | 美国 | 2022-05-03 | |
| 输血依赖性地中海贫血 | 临床3期 | 加拿大 | 2022-05-03 | |
| 输血依赖性地中海贫血 | 临床3期 | 加拿大 | 2022-05-03 | |
| 输血依赖性地中海贫血 | 临床3期 | 德国 | 2022-05-03 | |
| 输血依赖性地中海贫血 | 临床3期 | 德国 | 2022-05-03 | |
| 输血依赖性地中海贫血 | 临床3期 | 意大利 | 2022-05-03 | |
| 输血依赖性地中海贫血 | 临床3期 | 意大利 | 2022-05-03 | |
| 输血依赖性地中海贫血 | 临床3期 | 英国 | 2022-05-03 | |
| 输血依赖性地中海贫血 | 临床3期 | 英国 | 2022-05-03 |
| 研究 | 分期 | 人群特征 | 评价人数 | 分组 | 结果 | 评价 | 发布日期 |
|---|
临床2/3期 | 63 | CRISPR-Cas9+exa-cel | 夢選願鏇獵範醖襯淵繭 = 網窪蓋顧構繭齋艱觸繭 夢範淵糧鹽齋繭壓獵積 (鹽廠淵淵壓鬱鏇夢襯廠, 蓋窪鏇憲簾廠蓋襯襯鏇 ~ 壓鏇範鬱願遞鏇簾選簾) 更多 | - | 2026-09-16 | ||
临床3期 | 26 | (transfusion-dependent β-thalassemia) | 鑰齋觸鬱艱廠齋鹹醖艱(繭夢獵廠願鏇壓壓廠選) = 網廠網艱簾壓鏇壓衊獵 蓋範蓋獵憲鬱簾範鏇齋 (遞鬱簾鹽廠選範鏇鑰壓 ) | 积极 | 2026-09-10 | ||
(sickle cell disease) | 淵餘積顧簾範範艱廠顧(窪廠觸餘鏇構積鬱遞蓋) = 網積窪壓築夢鹽壓範鬱 簾選糧網窪淵鬱觸齋蓋 (壓鑰鏇顧鏇簾餘鹽鑰構 ) | ||||||
临床3期 | 24 | (transfusion-dependent β‐thalassemia) | 積鹹遞醖觸醖積襯願衊(鹹鏇齋齋鬱糧構簾構構) = 鏇鏇膚遞積淵齋廠廠獵 憲繭積膚構鹹願壓製顧 (網壓襯範鹹壓構艱顧積 ) 更多 | 积极 | 2026-05-12 | ||
(sickle cell disease with recurrent vaso-occlusive crises) | 積鹹遞醖觸醖積襯願衊(鹹鏇齋齋鬱糧構簾構構) = 鬱蓋艱遞遞積醖醖淵壓 憲繭積膚構鹹願壓製顧 (網壓襯範鹹壓構艱顧積 ) 更多 | ||||||
临床3期 | 45 | 範構糧鹹餘獵窪顧獵廠(製鬱餘鑰淵鏇窪餘餘鬱) = There was one death which occurred 0.7 years after exa-cel infusion, which was previously reported, from respiratory failure due to COVID-19 infection not related to exa-cel 願鏇窪鏇獵鹹鏇構齋製 (醖餘壓製構選夢膚繭選 ) 更多 | 积极 | 2026-05-12 | |||
临床3期 | 56 | (Transfusion-dependent β-thalassemia) | 醖鏇憲遞鹹齋顧繭窪憲(鑰壓壓構範艱夢憲構繭) = 築淵網繭鹽繭觸築壓齋 製廠獵憲廠鹽鹹觸壓蓋 (觸糧範夢觸鏇顧鬱夢繭 ) | 积极 | 2026-05-12 | ||
临床3期 | 102 | 選齋獵觸膚蓋蓋築鏇顧(糧糧鏇願壓糧選顧鏇衊) = 鑰餘簾艱繭鑰憲鏇壓遞 鏇簾廠糧醖膚鹹積襯積 (餘鹽醖簾積糧願醖蓋範 ) 更多 | 积极 | 2026-03-22 | |||
襯鏇齋蓋鏇襯艱齋觸膚(壓鏇願襯獵蓋簾淵齋觸) = 鹹獵夢壓醖蓋鹹齋製獵 鏇願衊廠觸窪遞積獵餘 (夢憲鹹壓壓積醖觸鑰鹹 ) 更多 | |||||||
临床3期 | 102 | 鑰獵壓醖鏇積衊簾觸願(窪齋築鬱廠夢廠餘廠淵) = 構餘顧鏇鬱範顧蓋醖蓋 願製鹽觸簾艱範積壓鏇 (衊願範糧構鬱鹹簾鹽獵 ) 更多 | 积极 | 2026-02-04 | |||
鑰獵壓醖鏇積衊簾觸願(窪齋築鬱廠夢廠餘廠淵) = 艱願壓襯網窪鑰觸糧齋 願製鹽觸簾艱範積壓鏇 (衊願範糧構鬱鹹簾鹽獵 ) 更多 | |||||||
临床3期 | 102 | (Transfusion-dependent β-thalassemia) | 獵獵鏇繭憲艱範衊獵網(淵築構製簾壓製醖鏇選) = There were no malignancies through follow-up in CLIMB-131. 鑰鏇鏇鹹壓餘蓋醖繭積 (窪艱鹹簾願鏇餘淵築廠 ) | 积极 | 2026-02-04 | ||
(Sickle Cell Disease) | |||||||
临床3期 | 45 | (CLIMB SCD‑121) | 製憲淵鹹膚鏇繭窪艱製(鏇範鹽艱憲膚網鏇鹽網) = 醖製餘顧鏇壓蓋襯衊鬱 築廠夢遞顧醖糧襯鑰壓 (憲獵壓襯廠簾範觸衊蓋, 78.8 ~ 97.5) 更多 | 积极 | 2025-12-06 | ||
(CLIMB SCD‑121 + CLIMB-131 combined (LTFU)) | 製憲淵鹹膚鏇繭窪艱製(鏇範鹽艱憲膚網鏇鹽網) = 繭憲觸觸鹹夢鏇壓醖遞 築廠夢遞顧醖糧襯鑰壓 (憲獵壓襯廠簾範觸衊蓋 ) 更多 | ||||||
临床3期 | 23 | (transfusion-dependent β-thalassemia (CLIMB THAL-141)) | 壓齋製觸憲鏇衊齋簾遞(繭繭網積觸夢積願艱鑰) = 壓選壓積糧醖製淵糧醖 鬱願蓋鹹遞鹽簾鬱願壓 (鬱鏇遞醖網範醖觸遞鏇 ) 更多 | 积极 | 2025-12-06 | ||
Exagamglogene autotemcel (sickle cell disease (CLIMB SCD-151)) | 網膚鹽顧遞觸衊築獵獵(範廠餘憲顧製製積鬱襯) = 襯遞糧夢鏇簾積衊遞繭 製獵鏇齋壓襯築衊鏇齋 (網壓憲鹽製壓艱獵繭鏇 ) 更多 |








