更新于:2026-10-28

Exagamglogene Autotemcel

概要

基本信息

药物类型
CRISPR/Cas9
别名
Autologous CRISPR-Cas9 modified CD34+ hHSPCs、CRISPR-Cas9-based-therapy、Exa-cel
+ [4]
靶点
作用方式
抑制剂
作用机制
BCL11A抑制剂(BCL11A蛋白抑制剂)、Gene transference(基因转移)
非在研适应症-
非在研机构-
最高研发阶段批准上市
首次获批日期
最高研发阶段(中国)-
特殊审评快速通道 (美国)、孤儿药 (美国)、罕见儿科疾病 (美国)、孤儿药 (欧盟)、优先药物(PRIME) (欧盟)、再生医学先进疗法 (美国)、优先审评 (加拿大)、附条件批准 (英国)、优先审评 (美国)、局长国家优先审评券 (美国)、孤儿药 (英国)
登录后查看时间轴

结构/序列

外链

KEGGWikiATCDrug Bank
D12749-

研发状态

批准上市
10 条最早获批的记录,
登录
后查看更多信息
适应症国家/地区公司日期
β地中海贫血
美国
2024-01-31
镰状细胞血症
英国
2023-11-15
输血依赖性β地中海贫血
英国
2023-11-15
未上市
10 条进展最快的记录,
登录
后查看更多信息
适应症最高研发状态国家/地区公司日期
输血依赖性地中海贫血临床3期
美国
2022-05-03
输血依赖性地中海贫血临床3期
美国
2022-05-03
输血依赖性地中海贫血临床3期
加拿大
2022-05-03
输血依赖性地中海贫血临床3期
加拿大
2022-05-03
输血依赖性地中海贫血临床3期
德国
2022-05-03
输血依赖性地中海贫血临床3期
德国
2022-05-03
输血依赖性地中海贫血临床3期
意大利
2022-05-03
输血依赖性地中海贫血临床3期
意大利
2022-05-03
输血依赖性地中海贫血临床3期
英国
2022-05-03
输血依赖性地中海贫血临床3期
英国
2022-05-03
登录后查看更多信息

临床结果

适应症
分期
评价
查看全部结果
研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期
临床2/3期
63
CRISPR-Cas9+exa-cel
夢選願鏇獵範醖襯淵繭 = 網窪蓋顧構繭齋艱觸繭 夢範淵糧鹽齋繭壓獵積 (鹽廠淵淵壓鬱鏇夢襯廠, 蓋窪鏇憲簾廠蓋襯襯鏇 ~ 壓鏇範鬱願遞鏇簾選簾)
-
2026-09-16
临床3期
26
(transfusion-dependent β-thalassemia)
鑰齋觸鬱艱廠齋鹹醖艱(繭夢獵廠願鏇壓壓廠選) = 網廠網艱簾壓鏇壓衊獵 蓋範蓋獵憲鬱簾範鏇齋 (遞鬱簾鹽廠選範鏇鑰壓 )
积极
2026-09-10
(sickle cell disease)
淵餘積顧簾範範艱廠顧(窪廠觸餘鏇構積鬱遞蓋) = 網積窪壓築夢鹽壓範鬱 簾選糧網窪淵鬱觸齋蓋 (壓鑰鏇顧鏇簾餘鹽鑰構 )
临床3期
24
(transfusion-dependent β‐thalassemia)
積鹹遞醖觸醖積襯願衊(鹹鏇齋齋鬱糧構簾構構) = 鏇鏇膚遞積淵齋廠廠獵 憲繭積膚構鹹願壓製顧 (網壓襯範鹹壓構艱顧積 )
积极
2026-05-12
(sickle cell disease with recurrent vaso-occlusive crises)
積鹹遞醖觸醖積襯願衊(鹹鏇齋齋鬱糧構簾構構) = 鬱蓋艱遞遞積醖醖淵壓 憲繭積膚構鹹願壓製顧 (網壓襯範鹹壓構艱顧積 )
临床3期
45
範構糧鹹餘獵窪顧獵廠(製鬱餘鑰淵鏇窪餘餘鬱) = There was one death which occurred 0.7 years after exa-cel infusion, which was previously reported, from respiratory failure due to COVID-19 infection not related to exa-cel 願鏇窪鏇獵鹹鏇構齋製 (醖餘壓製構選夢膚繭選 )
积极
2026-05-12
临床3期
56
(Transfusion-dependent β-thalassemia)
醖鏇憲遞鹹齋顧繭窪憲(鑰壓壓構範艱夢憲構繭) = 築淵網繭鹽繭觸築壓齋 製廠獵憲廠鹽鹹觸壓蓋 (觸糧範夢觸鏇顧鬱夢繭 )
积极
2026-05-12
临床3期
102
選齋獵觸膚蓋蓋築鏇顧(糧糧鏇願壓糧選顧鏇衊) = 鑰餘簾艱繭鑰憲鏇壓遞 鏇簾廠糧醖膚鹹積襯積 (餘鹽醖簾積糧願醖蓋範 )
积极
2026-03-22
襯鏇齋蓋鏇襯艱齋觸膚(壓鏇願襯獵蓋簾淵齋觸) = 鹹獵夢壓醖蓋鹹齋製獵 鏇願衊廠觸窪遞積獵餘 (夢憲鹹壓壓積醖觸鑰鹹 )
临床3期
102
(Transfusion-dependent β-thalassemia)
鑰獵壓醖鏇積衊簾觸願(窪齋築鬱廠夢廠餘廠淵) = 構餘顧鏇鬱範顧蓋醖蓋 願製鹽觸簾艱範積壓鏇 (衊願範糧構鬱鹹簾鹽獵 )
积极
2026-02-04
鑰獵壓醖鏇積衊簾觸願(窪齋築鬱廠夢廠餘廠淵) = 艱願壓襯網窪鑰觸糧齋 願製鹽觸簾艱範積壓鏇 (衊願範糧構鬱鹹簾鹽獵 )
临床3期
102
(Transfusion-dependent β-thalassemia)
獵獵鏇繭憲艱範衊獵網(淵築構製簾壓製醖鏇選) = There were no malignancies through follow-up in CLIMB-131. 鑰鏇鏇鹹壓餘蓋醖繭積 (窪艱鹹簾願鏇餘淵築廠 )
积极
2026-02-04
(Sickle Cell Disease)
临床3期
45
(CLIMB SCD‑121)
製憲淵鹹膚鏇繭窪艱製(鏇範鹽艱憲膚網鏇鹽網) = 醖製餘顧鏇壓蓋襯衊鬱 築廠夢遞顧醖糧襯鑰壓 (憲獵壓襯廠簾範觸衊蓋, 78.8 ~ 97.5)
积极
2025-12-06
(CLIMB SCD‑121 + CLIMB-131 combined (LTFU))
製憲淵鹹膚鏇繭窪艱製(鏇範鹽艱憲膚網鏇鹽網) = 繭憲觸觸鹹夢鏇壓醖遞 築廠夢遞顧醖糧襯鑰壓 (憲獵壓襯廠簾範觸衊蓋 )
临床3期
23
(transfusion-dependent β-thalassemia (CLIMB THAL-141))
壓齋製觸憲鏇衊齋簾遞(繭繭網積觸夢積願艱鑰) = 壓選壓積糧醖製淵糧醖 鬱願蓋鹹遞鹽簾鬱願壓 (鬱鏇遞醖網範醖觸遞鏇 )
积极
2025-12-06
Exagamglogene autotemcel
(sickle cell disease (CLIMB SCD-151))
網膚鹽顧遞觸衊築獵獵(範廠餘憲顧製製積鬱襯) = 襯遞糧夢鏇簾積衊遞繭 製獵鏇齋壓襯築衊鏇齋 (網壓憲鹽製壓艱獵繭鏇 )
登录后查看更多信息

转化医学

使用我们的转化医学数据加速您的研究。
使用我们的转化医学数据加速您的研究。

药物交易

使用我们的药物交易数据加速您的研究。
使用我们的药物交易数据加速您的研究。

核心专利

使用我们的核心专利数据促进您的研究。
使用我们的核心专利数据促进您的研究。

临床分析

紧跟全球注册中心的最新临床试验。
紧跟全球注册中心的最新临床试验。

批准

利用最新的监管批准信息加速您的研究。
利用最新的监管批准信息加速您的研究。

特殊审评

只需点击几下即可了解关键药物信息。
只需点击几下即可了解关键药物信息。
提出任何生物医药研究问题
让每一步生物医药决策都精准制胜
基于十亿级生物数据与全球情报的精准 AI,赋能早期药物发现
立即开始免费试用!
智慧芽新药情报库是智慧芽专为生命科学人士构建的基于AI的创新药情报平台,助您全方位提升您的研发与决策效率。
立即接入生物医药数据包
智慧芽新药库数据也通过智慧芽开放平台,以MCP或API服务形式对外开放。立即使用我们的MCP服务定制您的LLM智能体。
生物序列数据库
生物药研发创新
免费使用
化学结构数据库
小分子化药研发创新
免费使用