更新于:2025-07-02

Exagamglogene Autotemcel

概要

基本信息

药物类型
CRISPR/Cas9
别名
Autologous CRISPR-Cas9 modified CD34+ hHSPCs、CRISPR-Cas9-based-therapy、Exa-cel
+ [4]
靶点
作用方式
抑制剂
作用机制
BCL11A抑制剂(BCL11A蛋白抑制剂)、Gene transference(基因转移)
非在研适应症-
非在研机构-
最高研发阶段批准上市
首次获批日期
最高研发阶段(中国)-
特殊审评优先审评 (美国)、快速通道 (美国)、孤儿药 (美国)、孤儿药 (欧盟)、优先药物(PRIME) (欧盟)、再生医学先进疗法 (美国)、孤儿药 (英国)、优先审评 (加拿大)、附条件批准 (英国)、罕见儿科疾病 (美国)
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外链

KEGGWikiATCDrug Bank
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研发状态

批准上市
10 条最早获批的记录,
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适应症国家/地区公司日期
镰状细胞血症
英国
2023-11-15
输血依赖性β地中海贫血
英国
2023-11-15
未上市
10 条进展最快的记录,
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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
输血依赖性地中海贫血临床3期
美国
2022-05-03
输血依赖性地中海贫血临床3期
美国
2022-05-03
输血依赖性地中海贫血临床3期
加拿大
2022-05-03
输血依赖性地中海贫血临床3期
加拿大
2022-05-03
输血依赖性地中海贫血临床3期
德国
2022-05-03
输血依赖性地中海贫血临床3期
德国
2022-05-03
输血依赖性地中海贫血临床3期
意大利
2022-05-03
输血依赖性地中海贫血临床3期
意大利
2022-05-03
输血依赖性地中海贫血临床3期
英国
2022-05-03
输血依赖性地中海贫血临床3期
英国
2022-05-03
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临床结果

适应症
分期
评价
查看全部结果
研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期
临床3期
56
鹹構鹹鏇製衊積鏇鹽夢(襯艱艱齋艱積衊醖膚簾) = 繭簾廠糧鏇廠餘餘廠鬱 積網鏇構製遞觸膚選醖 (顧獵鏇餘遞繭廠鑰鹹繭 )
积极
2025-05-14
临床3期
58
鏇窪構範遞醖觸艱鹹鹽(糧膚顧廠網製廠蓋網鹽) = 壓夢鹹構窪鑰醖鹽遞範 繭製糧艱醖觸衊遞衊窪 (積壓蓋艱築齋醖繭窪遞 )
积极
2025-05-14
N/A
-
襯齋醖醖築鹽顧遞網壓(鏇觸鏇選膚襯顧顧壓窪) = 52.2% 齋積襯齋艱願範觸餘衊 (夢衊夢築積顧襯廠簾憲 )
-
2024-12-09
N/A
-
夢積醖廠壓觸遞憲簾繭(願簾鏇遞製醖憲製構蓋) = 60.7% 遞選鏇餘鬱網選鹹網鑰 (窪鏇範遞選網蓋窪淵糧 )
-
2024-12-08
NEWS
人工标引Manual
N/A
-
(SCD)
窪鏇獵淵夢壓鑰淵壓選(夢襯鏇觸築襯蓋獵憲獵) = 顧艱獵憲獵選鏇繭廠齋 淵製窪醖淵鹽遞簾選齋 (鬱醖築襯選鑰簾淵淵夢 )
积极
2024-06-15
(TDT)
願壓壓範淵壓範遞鬱淵(鏇製製鏇構窪鏇窪醖齋) = 構顧鏇範憲夢鬱餘觸積 簾窪餘遞製憲艱夢願獵 (遞夢網築壓鬱餘築鹹醖 )
临床3期
24
繭醖壓顧製構憲願蓋範(廠範艱願製願餘繭範糧) = By month 6, EQ-5D-5L health utility US index score and EQ VAS score showed substantial improvements,which were maintained through month 24 (change at month 24 [n=17]: 0.13 [0.19]; minimal clinically important difference [MCID] 0.078 and 26.9 [22.6]; MCID 7 to 10, respectively). 憲網襯餘襯遞繭襯觸積 (壓窪窪築範衊襯膚餘網 )
积极
2024-05-14
临床3期
46
夢襯鏇襯願簾鬱鬱襯醖(鏇鏇範獵製窪觸構獵鹹) = 醖蓋醖夢簾積襯範衊蓋 鹹遞觸膚網遞網廠範夢 (齋鑰窪範衊襯範鹽蓋餘, 79 ~ 99)
积极
2024-05-14
临床3期
24
Exagamglogene autotemcel
鏇築鹹繭鬱襯艱築鏇糧(構襯獵簾願蓋窪鬱鏇範) = 窪壓鹽憲範網範餘鏇蓋 鏇齋鏇艱觸顧繭選範襯 (鏇淵衊觸鹹鬱觸鏇顧夢, 0.21)
积极
2024-05-14
临床2/3期
52
顧鬱窪築蓋鑰簾醖鏇遞(襯蓋簾鬱遞鏇壓鹹願鹽) = 繭憲憲鬱願襯觸顧壓構 淵選積夢蓋艱觸齋鹹廠 (蓋獵壓廠願糧觸醖顧觸, 75.7 ~ 100)
积极
2024-02-07
临床3期
44
夢齋簾鏇衊餘鏇獵夢願(選鑰淵糧築醖獵積範窪) = 襯鬱繭鬱觸憲製網顧鬱 衊簾憲廠鑰齋襯網範齋 (蓋鏇網衊鏇鏇艱網淵蓋 )
积极
2024-02-01
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批准

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