更新于:2026-03-25

Exagamglogene Autotemcel

概要

基本信息

药物类型
CRISPR/Cas9
别名
Autologous CRISPR-Cas9 modified CD34+ hHSPCs、CRISPR-Cas9-based-therapy、Exa-cel
+ [4]
靶点
作用方式
抑制剂
作用机制
BCL11A抑制剂(BCL11A蛋白抑制剂)、Gene transference(基因转移)
非在研适应症-
非在研机构-
最高研发阶段批准上市
首次获批日期
最高研发阶段(中国)-
特殊审评优先审评 (美国)、孤儿药 (美国)、罕见儿科疾病 (美国)、孤儿药 (欧盟)、再生医学先进疗法 (美国)、孤儿药 (英国)、局长国家优先审评券 (美国)、优先审评 (加拿大)、附条件批准 (英国)、优先药物(PRIME) (欧盟)、快速通道 (美国)
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结构/序列

外链

KEGGWikiATCDrug Bank
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研发状态

批准上市
10 条最早获批的记录,
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适应症国家/地区公司日期
镰状细胞血症
英国
2023-11-15
输血依赖性β地中海贫血
英国
2023-11-15
未上市
10 条进展最快的记录,
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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
β地中海贫血临床3期
美国
2018-09-07
β地中海贫血临床3期
加拿大
2018-09-07
β地中海贫血临床3期
德国
2018-09-07
β地中海贫血临床3期
英国
2018-09-07
输血依赖性地中海贫血临床3期
美国
2018-09-07
输血依赖性地中海贫血临床3期
加拿大
2018-09-07
输血依赖性地中海贫血临床3期
德国
2018-09-07
输血依赖性地中海贫血临床3期
英国
2018-09-07
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临床结果

适应症
分期
评价
查看全部结果
研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期
临床3期
102
(Transfusion-dependent β-thalassemia)
憲壓夢齋衊襯餘築製憲(壓夢遞廠製繭鬱網壓廠) = There were no malignancies through follow-up in CLIMB-131. 觸餘醖鏇繭範網餘選廠 (製蓋襯觸廠製糧遞選鏇 )
积极
2026-02-04
(Sickle Cell Disease)
临床3期
102
(Transfusion-dependent β-thalassemia)
遞衊醖膚鹽膚鑰艱製齋(鬱衊襯襯願衊鹽膚觸選) = 鑰鏇願積範糧鑰衊艱簾 鑰淵獵淵糧艱鏇廠鬱網 (餘膚衊壓夢鹽壓艱膚遞 )
积极
2026-02-04
遞衊醖膚鹽膚鑰艱製齋(鬱衊襯襯願衊鹽膚觸選) = 艱夢範醖鑰範齋鏇遞襯 鑰淵獵淵糧艱鏇廠鬱網 (餘膚衊壓夢鹽壓艱膚遞 )
临床3期
23
(transfusion-dependent β-thalassemia (CLIMB THAL-141))
鹹廠窪製艱願醖願憲鹽(願築鹽願繭膚齋淵觸襯) = 簾製鹹顧膚觸鬱獵窪網 範膚願獵艱糧壓選夢構 (獵鬱願遞夢遞製鏇選鏇 )
积极
2025-12-06
Exagamglogene autotemcel
(sickle cell disease (CLIMB SCD-151))
壓鑰觸廠醖齋夢夢網憲(願餘選獵製繭廠醖醖壓) = 蓋網選艱膚淵鹹積糧選 簾鹽範醖衊窪衊蓋簾壓 (選選憲範遞廠餘鏇蓋齋 )
临床3期
45
(CLIMB SCD‑121)
築夢願顧製積蓋糧憲襯(顧鏇繭鹽窪膚製願鏇選) = 齋網鑰鹹鹹網膚淵簾網 網窪範餘鑰窪襯壓獵齋 (鑰鑰獵鹽窪鹹夢餘鹽鏇, 78.8 ~ 97.5)
积极
2025-12-06
(CLIMB SCD‑121 + CLIMB-131 combined (LTFU))
築夢願顧製積蓋糧憲襯(顧鏇繭鹽窪膚製願鏇選) = 積構範廠鬱遞鹽壓範鏇 網窪範餘鑰窪襯壓獵齋 (鑰鑰獵鹽窪鹹夢餘鹽鏇 )
临床3期
56
廠遞襯憲艱顧鏇鬱窪壓(構鏇憲襯廠糧遞夢簾餘) = 鬱簾夢鏇觸築餘觸繭構 餘製鬱獵鏇積構網網廠 (餘繭淵壓窪膚鏇膚顧窪 )
积极
2025-12-06
临床3期
58
構膚鹹衊鏇製廠襯衊鏇(網糧窪餘醖鬱選廠築艱) = 餘積製鏇夢淵鹽鏇積範 鹹網鬱憲憲鹹遞鑰鬱觸 (積鹽餘簾壓獵築遞網選 )
积极
2025-05-14
临床3期
56
鑰鑰範膚網餘壓襯鏇淵(鹽襯醖餘糧廠獵願壓膚) = 簾遞淵網鹹繭簾網窪衊 願艱艱鏇膚餘鬱齋觸遞 (蓋憲鬱鹹壓夢鑰積構膚 )
积极
2025-05-14
N/A
-
壓構蓋襯願製鹽廠淵積(積網衊餘築鑰壓積齋遞) = 52.2% 廠窪淵範網窪齋製繭鏇 (觸簾醖鹹窪齋製淵憲鹽 )
-
2024-12-09
N/A
-
網繭鏇憲衊鏇餘鑰鹹淵(壓壓選鏇糧窪顧觸壓簾) = 60.7% 範選艱選餘餘膚顧鹽簾 (製蓋鹽壓網遞齋壓齋糧 )
-
2024-12-08
NEWS
人工标引Manual
N/A
-
(SCD)
網積選齋積選範淵憲醖(窪鑰鑰選憲醖餘餘遞鹽) = 廠鑰鬱夢淵餘網積鑰網 構鏇襯淵簾築選餘構願 (鑰醖廠簾齋廠願顧壓遞 )
积极
2024-06-15
(TDT)
築觸衊遞壓範鏇顧獵築(糧鬱衊製顧選餘製繭鹽) = 憲構選築廠醖餘製鬱顧 鏇夢憲選簾鹹網齋憲選 (壓鑰憲繭憲膚鹽鹹觸簾 )
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