SRSD-107

▲9月4-5日   CBI生物医药创新博览会 扫码报名 声明：因水平有限，错误不可避免，或有些信息非最及时，欢迎留言指出。本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及）;本文不构成任何投资建议。 小核酸药物的竞争，已从早期的靶点验证，全面转向商业化兑现与全球权益博弈。弗若斯特沙利文预测，2033年全球市场规模将逼近470亿美元。近一两年，数十亿美金的BD交易接连落锤，跨国药企正用真金白银为小核酸的慢病时代投票。 诺华的英克司兰是最好的注脚，这款PCSK9小核酸药物2021年上市，2025年全球销售额已达11.98亿美元，同比增长59%。一个单品五年跑到近12亿美元，足以说明小核酸在慢病领域能跑得很快。 英克司兰之后，罗氏、礼来、GSK相继入场，靶点从PCSK9延伸至AGT、Lp(a)、ANGPTL3、FXI……覆盖了心血管代谢疾病的核心靶点网络。而在这一轮全球竞赛中，国内有5家企业也先后登上了牌桌。 如今，出海早已不是挂在嘴边的“备选项”，而是真金白银检验技术成色的“必答题”。我们选取了圣诺医药、前沿生物、靖因药业、瑞博生物、悦康药业五家风格迥异的国内玩家，从技术平台、管线厚度到BD成色，做一次横切面式的深度对比。 五大玩家，各有所长 国内小核酸赛道已形成风格迥异的竞争格局，这五大玩家基本情况如下。 瑞博生物与圣诺医药同属2007年成立的“老牌劲旅”。瑞博生物作为国内小核酸领域的先行者，公司自主研发的肝靶向递送平台RiboGalSTARTM已通过临床验证，同时布局了RiboOncoSTARTM（肿瘤靶向）和RiboPepSTARTM（肝外靶向）等递送技术。 而圣诺医药则凭借独特的多肽纳米颗粒（PNP）递送平台，在肿瘤与医美领域打出了差异化。 前沿生物成立于2013年，作为A股“抗艾第一股”，从抗HIV创新药起家，自主研发了全球首个获批的长效抗HIV融合抑制剂艾可宁于2018年上市。公司正依托长效多肽技术积累，全力向小核酸创新药转型。 悦康药业则代表了传统药企的转身，2021年公司通过收购杭州天龙切入核酸药赛道，目前已布局13条核酸管线，覆盖ASO、siRNA及mRNA三大技术平台。 靖因药业成立于2021年，是一家年轻的全球临床阶段生物技术公司，目前正冲刺港交所IPO。公司专注于siRNA疗法，聚焦凝血功能障碍、心脏代谢疾病与肥胖症三大领域。 核心管线布局 在管线布局上，五家企业并未在拥挤的常规靶点上盲目内卷，而是凭借技术壁垒进行差异化卡位，形成了各具特色的临床梯队。 要评估这五家企业的管线含金量，不妨先看看全球头部药企的布局密度。诺华、礼来、罗氏、GSK几乎把心血管代谢的每一个关键靶点都插上了旗：Lp(a)同时挤着四款III期，AGT有三款，ANGLPT3也有两款，大药企的管线无疑是最直接的信号。 圣诺医药的PNP递送平台是最大差异点。STP705是全球少数拥有II期临床验证的肝外递送siRNA，不仅针对皮肤癌，更跨界切入定向减脂与医美赛道，这种“一药多用”的能力，在其余四家中较少见。而STP707在实体瘤领域的探索，也彰显了PNP平台在非肝组织靶向的能力。  图：圣诺医药 部分在研管线 前沿生物主打“肝外突破”与“双靶协同”。FB7013（MASP-2 siRNA）是国内首个获批临床的IgA肾病小核酸药物，FB7011更是为数不多的双靶点设计，有望成为该领域首个双靶点小核酸药物，直击临床痛点。同时，FB7023在心血管代谢领域的长效降脂潜力，进一步拓宽了慢病版图。  图：前沿生物 在研管线 瑞博生物管线厚度与全球化程度无疑是这几家企业中的佼佼者。7款临床管线、4款处于II期，是国内临床管线储备最充足的核酸药企之一。核心管线中，RBD4059（FXI siRNA）与Alnylam的Vortisiran同属全球进度第一梯队，已在国内外同步推进临床。RBD7022是国内率先进入III期的PCSK9 siRNA，RBD5044是全球研发进度位居前列的ApoC3 siRNA，也是国内该靶点推进最快的产品之一，多款管线稳居全球小核酸研发的第一梯队。  图：瑞博生物 在研管线 靖因药业三款核心产品齐头并进，且全部进入临床。SRSD107的FXI靶点与瑞博RBD4059同台竞技。SRSD216与SRSD384卡位两大热门赛道。三款管线虽起步较晚但全部进入临床阶段，推进速度相当可观。  图：靖因药业 在研管线 传统药企出身的悦康药业，在管线推进上主打一个“快”字，是目前数量最多、中美双报最积极的玩家。CT102是国内首个自主研发的ASO药物，核心产品YKYY029靶向AGT降血压，YKYY015靶向PCSK9降脂，均瞄准了受众最广的心血管大市场，展现了在传统药企中极具竞争力的临床转化效率。 图：悦康药业 部分在研管线 出海成色的进阶之路 BD交易是检验管线成色的直接标尺。 瑞博的BD履历在国内核酸药企中几无对手。2024年初，瑞博与勃林格殷格翰达成超20亿美元合作，系中国药企首单小核酸对外授权。2026年2月，手握全球首款MASH上市药的Madrigal，以6000万美元首付、44亿美元总额签下瑞博6款临床前siRNA。这笔交易的分量在于：一家拥有上市产品的公司，愿意在临床前阶段重金押注瑞博的肝靶向平台。今年5月，与BI的合作也达成了第三个关键里程碑。更值得一提的是与Madrigal确认合作后的7月就达成首个里程碑。两笔MASH领域的大单，给瑞博的平台能力做了最硬的背书。 前沿生物拿下了五家中极具分量的跨国大单。2026年2月与GSK达成的授权合作，潜在总额达10.03亿美元。GSK以打包方式拿下了FB7013（IND阶段）和另一款临床前产品，本质上是对前沿生物ACORDE肝外递送平台的整体认可。 靖因药业的单笔首付款在五家中最高。2025年5月，靖因与CRISPR达成合作，9500万美元的首付款在国内小核酸BD交易中处于顶尖水平。这也反映了SRSD107作为一款FXI siRNA，在抗凝领域的潜在价值得到了充分认可。 相比之下，圣诺医药在BD模式上走出了极具灵活性的“自救与创新”之路。2024年4月，其子公司达冕生物将RSV mRNA疫苗RV-1770的中国权益授权给华兰生物，借力本土疫苗巨头推进商业化。同年8月，又采用创新的NewCo模式，与Gorerange Capital成立合营企业Sagesse Bio，通过让渡部分权益换取3300万美元里程碑付款及新公司多数股权。 从单品授权到平台输出，再到NewCo模式，国内小核酸药企正在重塑全球产业链的价值分配。未来三到五年，谁能率先在肝外递送与慢病大适应症上跑出全球级重磅炸弹，谁就将真正定义下一个十年的产业格局。 中国小核酸，正迎来属于自己的“黄金时代”。 参考资料：各企业官网、公开资料整理 END 官方建群啦！ 生物药大时代组建了抗体药、疫苗、核酸药物等多个相关领域的实名制微信交流群，扫描下方二维码即可入群！