IASO 208

点击蓝字关注，科研灵感不迷路 要闻速递第14期 CGT行业洞察   核心聚焦  一、政策动态 1) 十部门印发医药工业“十五五”规划：将新型CAR-T、通用型CAR-T、体内基因编辑CAR-T、iPSC干细胞治疗产品列为重点攻关对象；提出重点发展AAV病毒载体、LNP递送系统等核心配套组件；将细胞编程调控、通用型细胞治疗列入前沿关键技术突破清单。 2) 香港首个五年规划发布：规划提出推出100亿港元创科产业引导基金，涵盖生命健康科技、人工智能与机器人、半导体与智能设备等五大主题领域。 二、行业要闻 1) 2026年诺贝尔生理学或医学奖揭晓。Karl Deisseroth, Peter Hegemann及Georg Nagel获奖，以表彰在“他们在光控离子通道和光遗传学方面的发现”领域的重要贡献。 2) 第11批生物医学新技术临床研究备案项目公布：9个项目完成备案，覆盖干细胞治疗、基因治疗、CAR-T 细胞疗法、mRNA 肿瘤疫苗等多个前沿方向。 3) 传奇生物公布CARVYKTI CARTITUDE-2队列A五年随访数据：单次输注五年后，20例患者中10例（50%）在未接受维持治疗的情况下保持存活且无疾病进展。 4) 驯鹿生物福可苏（伊基奥仑赛）中国真实世界研究结果在IMS年会发表：267例可评估患者中，ORR达95.9%，CR/sCR率77.2%（sCR率42.7%），94.1%患者实现MRD阴性；12个月PFS率71.5%、OS率87.8%。 5)诺华OAV101 IT（Itvisma，鞘内注射AAV9基因疗法）中国上市申请失败：2025年8月获NMPA受理并获优先审评资格，2026年9月出现在药品通知件名单中（可能为拒绝批准或企业撤回），适应症为6月龄及以上5q型SMA患者。美国定价约259万美元。 三、地区与产业配套 1) 龙湾皓博诊所开业：与阿里健康签约，成为首款获批干细胞药物艾米迈托赛注射液（睿铂生）官方合作机构，实现温州地区规范化服务全流程贯通。 2) 安徽理工大学基因治疗与细胞工程研究转化中心揭牌：与东部战区疾控中心、安徽省胸科医院签署战略合作，重点围绕尘肺病等职业病开展新技术研发。 3) 再生医学细胞创新治疗中心落地上海六院福建医院：晋江市医院（上海六院福建医院）与中山大学光华口腔医学院施松涛教授团队、福建省亿驰生物科技签约共建，围绕再生医学与细胞临床研究开展深度合作。 四、项目获批情况 1) 美国FDA批准Ultragenyx公司FAYUVI™（又名UX111，scAAV9基因疗法，单次静脉输注）上市，用于治疗儿童黏多糖贮积症ⅢA型患者；定价395万美元/针，为全球第二高价药物。 2) 驯鹿生物In Vivo CAR-T疗法IASO208（第三代慢病毒载体）临床试验申请获FDA默示许可。 3) 诺思兰德启动塞多明基注射液（商品名：华索灵，裸质粒基因药物）的商业化上市。 4) 我国首个自主原研（云南沃森生物）mRNA疫苗正式获批上市。 五、临床动态与进展 1) Beacon Therapeutics公布眼科AAV基因疗法laruparetigene（AAV2tYF，携带GRK1启动子）III期临床取得成功：有望2027年上市。 2) Ocugen的OCU400（AAV5-hNR2E3，广谱眼科基因疗法）在巴哈马获临时批准与优先认定：用于视网膜色素变性（RP），计划90天内完成首位患者给药。 3) 全球首例单人定制基因编辑疗法真实成本公开：165万美元（约1107万元人民币）。 六、科研进展 南科大田瑞琳团队建立全基因组脑内CRISPRi筛选平台：整合AAV-PHP.eB脑内递送、条件性CRISPRi小鼠、细胞类型特异Cre品系及DIO-sgRNA载体，在4类神经元群体和3个年龄阶段开展系统性体内遗传筛选，绘制神经元生存相关基因功能图谱。 /////////////////////// 近期视点 政策动态 ZHENG CE DONG TAI Part.01 1、十部门印发医药工业 “十五五” 规划，细胞治疗迎来全链条政策红利 本次国家级顶层规划多次提及细胞治疗相关内容，覆盖研发创新、生产制造、上游配套、临床落地、区域产业布局全链条，为行业未来五年发展明确行动路线图。在产品创新方向上，《规划》明确将新型 CAR‑T、通用型 CAR‑T、体内基因编辑 CAR‑T、诱导功能 iPSC 干细胞治疗产品列为重点攻关对象，瞄准实体瘤、自身免疫性疾病、遗传性疾病等临床重大需求。同时提出要重点发展 AAV 病毒载体、LNP 递送系统等核心配套组件，把细胞编程调控、通用型细胞治疗列入前沿关键技术突破清单，引导行业摆脱同质化内卷，大力推进首创性、突破性产品研发，推动更多 FIC、BIC 级国产细胞治疗产品问世。（点击可查看原文） 2、香港首个五年规划发布：细胞与基因治疗迎来新部署 近日，香港特区政府正式公布《香港特别行政区经济和社会发展第一个五年规划（2026—2030年）》。这是香港首次制定覆盖经济和社会发展的五年规划，提出建设“三大创科园区、五大研发机构”，并将生命健康科技列为重点发展的战略性新兴产业。对于细胞与基因治疗行业而言，值得关注的不只是科研和产业资金投入。规划还明确提出完善药械审评体系、建设跨境临床试验网络，并将细胞与基因疗法列为真实世界数据支持药品注册的重点领域。规划提出推出100亿港元创科产业引导基金，涵盖生命健康科技、人工智能与机器人、半导体与智能设备等五大主题领域。（点击可查看原文） 行业要闻 HANG YE YAO WEN Part.02 1、2026年诺贝尔生理学或医学奖揭晓 2026年10月5日，诺贝尔奖委员会揭晓了本年度诺贝尔生理学或医学奖的获奖名单。卡尔·戴塞洛斯（Karl Deisseroth）、彼得·黑格曼（Peter Hegemann）、格奥尔格·纳格尔（Georg Nagel）三位科学家在光门控离子通道和光遗传学领域的突破性成就，共同荣获这一科学界最高荣誉。这三位获奖者被公认为光遗传学领域的先驱。他们的工作共同指向一个核心发现——通道视紫红质，简称ChR。这是一种能够被光线控制的离子通道蛋白。（点击可查看原文） 2、第 11 批生物医学新技术临床研究备案项目公布，9 个项目完成备案 2026 年 9 月 30 日，中国生物技术发展中心正式对外发布《生物医学新技术临床研究备案完成项目清单（第 11 批）》，共有 9 项生物医学新技术临床研究项目于 9 月 22 日至 9 月 30 日期间完成备案，覆盖干细胞治疗、基因治疗、CAR-T 细胞疗法、mRNA 肿瘤疫苗等多个前沿方向，聚焦骨缺损、孤独症、罕见病、肿瘤、自身免疫病、肝衰竭等多种临床棘手病症，标志着我国细胞与基因治疗领域临床转化持续稳步推进。（点击可查看原文） 3、传奇生物CAR-T：单次输注五年后，半数患者无疾病进展 近期，全球细胞疗法领导者传奇生物（NASDAQ: LEGN）公布了CARTITUDE-2队列A（n=20）的五年随访数据。该研究评估了CARVYKTI®（西达基奥仑赛，cilta-cel）在既往接受过1至3线治疗的复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者中的疗效，中位随访时间为60.7个月。数据显示，单次输注CARVYKTI五年后，20例患者中有10例（50%）在未接受维持治疗的情况下保持存活且无疾病进展。这一结果建立在CARTITUDE-1既往观察到的长期获益基础之上，表明更早使用 CARVYKTI更有可能实现持久的无治疗缓解，进一步增强了其有望改变多发性骨髓瘤治疗预期的证据。（点击可查看原文） 4、驯鹿生物：福可苏中国真实世界数据亮相 驯鹿生物自主研发的全球首款全人源靶向 BCMA CAR-T 细胞治疗产品—福可苏®（伊基奥仑赛注射液，Eque-cel），用于治疗复发/难治性浆细胞肿瘤的中国真实世界研究（RWS）结果，在 2026 年国际骨髓瘤学会（IMS）年会期间正式发表，并由北京大学人民医院路瑾教授在年会现场以口头报告（Oral Presentation）形式汇报。在 267 例疗效可评估患者中，福可苏®展现出双重缓解特征。缓解深度方面，客观缓解率（ORR）达 95.9%，其中完全缓解（CR）或严格意义的完全缓解（sCR）率为 77.2%（sCR 率 42.7%），≥非常好的部分缓解（≥VGPR）率为 86.9%，并有94.1%患者实现微小残留病（MRD）阴性。缓解持久性方面，中位随访 10.97 个月时，中位无进展生存期（mPFS）与中位总生存期（mOS）均尚未达到，12 个月 PFS 率为 71.5%、12 个月 OS 率为 87.8%。（点击可查看原文） 5、诺华重磅AAV疗法，国内上市失败！ 据中国国家药品监督管理局9月14日药品通知件信息，诺华（Novartis）鞘内注射Onasemnogene Abeparvovec(索伐瑞韦、Oav101 IT，商品名：Itvisma）中国上市申请（受理号：JXSS2500106）在列。据药审中心信息，该上市申请于2025年8月2日获NMPA受理，一月前即2025年7月获得优先审评资格，适应症：6月龄及以上5q型脊髓性肌萎缩症（SMA）患者。出现在通知件名单中，原因可能为官方拒绝批准或企业自行撤回，无论何种原因，本次上市申请已结束，未来欲上市，只能重新递交申请。Itvisma是一种基于腺相关病毒9（AAV9）的基因替代疗法，也是目前欧盟唯一获批用于这一广泛SMA人群的基因替代疗法。根据美国此前公布的信息，Itvisma的定价约为259万美元，折合人民币约1800万元。（点击可查看原文） 地区与产业配套 DI QU YU CHAN YE PEI TAO Part.03 1、国内一细胞治疗诊所正式开业 近日，龙湾皓博诊所举办了开业典礼。据悉，该诊所此前已与阿里健康完成签约，成为我国首款获批上市的干细胞药物艾米迈托赛注射液（商品名：睿铂生）的官方合作机构。此次正式开业，意味着这款细胞治疗药物在温州地区的规范化服务体系，从制备环节延伸至服务终端，实现全流程贯通。（点击可查看原文） 2、安徽理工大学基因治疗与细胞工程研究转化中心正式揭牌 安徽理工大学基因治疗与细胞工程研究转化中心在学校第一附属医院南区正式揭牌。同日，学校分别与中国人民解放军东部战区疾病预防控制中心、安徽省胸科医院签署战略合作协议，进一步整合高校、军队疾控机构与临床医疗资源，共同推进医学科研、人才培养及成果转化。中心将坚持临床需求导向，重点围绕尘肺病等职业病开展新技术研发，促进基础研究成果向临床应用转化。（点击可查看原文） 3、强强联手！再生医学细胞创新治疗中心落地上海六院福建医院 近期晋江市医院（上海六院福建医院）与中山大学光华口腔医学院施松涛教授团队、福建省亿驰生物科技有限公司正式签约，共建再生医学细胞创新治疗中心，三方将围绕再生医学与细胞临床研究开展深度合作。据介绍，此次签约标志着晋江市再生医学与细胞临床研究迈入发展新阶段，也是晋江市医疗健康产业链党委以“党建链”带动“产业链”、推动医研企协同创新的具体实践。（点击可查看原文） 项目获批情况 XIANG MU HUO PI QING KUANG Part.04 1、395万美元一针！FDA批准一款AAV基因疗法上市 2026年9月17日，Ultragenyx制药公司（纳斯达克代码：RARE）宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已正式完全批准FAYUVI™（rebisufligene etisparvovec-hopf，又名UX111）用于治疗儿童黏多糖贮积症ⅢA型患者。UX111是FDA批准的首个Sanfilippo综合征A型治疗药物，也是Ultragenyx获批的第二款基因疗法。UX111已在美国获得再生医学先进疗法（RMAT）、快速通道、罕见儿科疾病和孤儿药认定，并在欧盟获得了PRIME和孤儿药认定。Ultragenyx将该药的价格定为395万美元/针，仅次于425万美元的Lenmeldy，成为全球价格第二高的药物。（点击可查看原文） 2、驯鹿生物In Vivo CAR-T疗法IASO208临床试验申请获FDA默示许可 2026年9月16日，驯鹿生物宣布，其基于自研平台InTelliCARTM开发的靶向CD20 in vivo CAR-T产品IASO208的新药临床试验申请（IND）已获美国食品药品监督管理局（FDA）默示许可。作为中国首个获FDA IND许可的慢病毒载体in vivo CAR-T产品，IASO208基于中国研究者发起的临床试验（IIT）数据，直接开展Ib期临床研究，拟用于治疗复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤（R/R B-NHL）成人患者。IASO208注射液是一种无复制能力、自身失活型第三代慢病毒载体研究药物。产品采用COCV-G工程化病毒包膜，并携带第二代人源化CD20嵌合抗原受体（CAR）转基因序列。（点击可查看原文） 3、国产裸质粒基因药物启动商业化，诺思兰德华索灵进入市场 近日，在2026中国细胞与基因治疗大会上，诺思兰德正式启动塞多明基注射液（商品名：华索灵）的商业化上市。该产品于今年5月获得国家药监局批准，成为我国首款获批的裸质粒型基因治疗药物，批准文号为国药准字S20260032。与目前较受关注的AAV基因治疗不同，华索灵采用不依赖病毒载体的裸质粒DNA递送技术，通过局部肌肉注射促进血管新生，为严重下肢缺血患者提供新的治疗选择。华索灵采用治疗性血管生成策略，其核心成分是编码人肝细胞生长因子（HGF）的裸质粒DNA。（点击可查看原文） 4、我国首个自主原研mRNA疫苗正式获批上市 近日，云南沃森生物技术股份有限公司（以下简称“云南沃森生物”）全资子公司玉溪沃森生物技术有限公司“新型冠状病毒mRNA疫苗”获得国家药品监督管理局批准颁发的《药品注册证书》（证书编号：2026S03320）。该产品是我国第一款基于mRNA平台技术，经迭代开发正式获批上市的疫苗产品。（点击可查看原文） 临床动态与进展 LIN CHUANG DONG TAI YU JIN ZHAN Part.05 1、重磅，又一款眼科AAV基因疗法III期临床取得成功，有望2027年上市！ X连锁视网膜色素变性 (XLRP) 是最凶险的遗传性视网膜疾病之一，但目前全球无任何获批治疗手段，存在巨大的未满足的临床需求。近日，Beacon Therapeutics公司宣布，其用于治疗RPGR基因突变型XLRP的潜在同类最佳AAV基因疗法laruparetigene zovaparvovec在关键性III期VISTA注册临床试验中取得积极顶线数据，为破解这一毁灭性致盲疾病提供了高级别的I类循证医学证据。laruparetigene zovaparvovec采用Beacon公司专有的AAV2tYF载体，将由光感受器细胞特异性的GRK1启动子驱动和经密码子优化的全长RPGRORF15转基因，通过视网膜下注射方式递送至患者的视网膜光感受器细胞，以表达功能健全的全长RPGR蛋白，从而在分子水平上纠正致病的遗传缺陷，恢复光感受器细胞的结构与生理功能。（点击可查看原文） 2、重大突破，一款眼科广谱AAV基因疗法即将开启同情用药！ 近日，Ocugen公司宣布，其用于治疗视网膜色素变性 (RP) 的核心AAV基因修饰疗法OCU400在巴哈马获得《长寿与再生疗法法案》框架下的临时批准与优先认定，在获得LARTA委员会完全批准后，Ocugen公司计划在90天内完成首位患者给药，有望为无药可用的遗传性眼病患者带来全新的治疗选择。OCU400 (AAV5-hNR2E3) 是一款不局限于单一突变类型的广谱眼科基因疗法，目前处于第III期临床阶段，适用于广泛的眼底疾病 (从早期到晚期、儿童至成人患者)。该疗采用AAV5载体向靶细胞递送NR2E3核激素受体基因，进而校正紊乱的视网膜基因网络，恢复细胞稳态，保护感光细胞免于持续退化。（点击可查看原文） 3、1107万元治一个人！全球首例定制基因编辑疗法，撕开医疗最贵真相 近日，在英国牛津举办的罕见病专业会议上，项目核心推动者费奥多尔·乌尔诺夫，首次公开了全球首例单人定制基因编辑疗法的真实生产成本：165万美元（约1107.28万元人民币）。普通药物研发生产，一次投入、批量生产，十万、百万名患者分摊成本，单价自然极低。但N=1定制疗法，全套流程只做一次，只为一名患者服务，没有任何规模红利。这套千万级成本，主要由五大核心环节构成，每一项都是刚需开销：1. 专属基因测序与突变鉴定；2. 独家向导方案设计与筛选；3. 极速临床前安全验证；4. GMP临床级生产（最大开销核心）；5. 监管申报、临床给药与长期监测。（点击可查看原文） 科研进展 KE YAN JIN ZHAN Part.06 南科大田瑞琳团队建立全基因组脑内CRISPRi筛选平台 近日，南方科技大学医学院田瑞琳助理教授团队在神经科学领域学术期刊 Neuron 在线发表题为“Mapping cell-type- and age-dependent neuronal vulnerability through genome-wide in vivo CRISPRi screens in the mouse brain”的研究论文。该研究建立了一套可扩展、具有细胞类型分辨率的小鼠脑内全基因组 CRISPRi 筛选平台，并在4类神经元群体和3个年龄阶段开展系统性体内遗传筛选，绘制神经元生存相关基因的功能图谱。研究团队将 AAV-PHP.eB 介导的广泛脑内递送、条件性 CRISPRi 小鼠、细胞类型特异Cre品系小鼠以及 DIO-sgRNA 载体进行整合，建立了细胞类型特异的体内 CRISPRi 筛选体系。（点击可查看原文） 部 分 新 品 · 维真生物媒体矩阵 · 微信服务号 微信订阅号 微信视频号 知乎 Bilibil 微博 抖音 搜狐 企业微信 小红书