Doravirine/Islatravir

文章来源创药邦团队，转载请注明出处 NEWS 新闻早知道 创药速递 「鲲石生物」获5000万人民币A轮融资，加速巨噬细胞药物创新 「尧唐生物」获FDA批准，启动全球首个PH1体内基因编辑疗法关键性临床试验 四川迈锐迪医疗完成数千万元天使轮融资，加速微流控智造赋能核药产业转化 4200万美元！「赛诺菲」投资一家ADC公司 5000万美元首付款！GSK押注泽安生物MCE平台 AI Proteins完成4250万美元A轮融资，开发微蛋白新药 23.7亿美元！Alkermes提高报价收购Avadel 「同立海源」与「邦耀生物」达成战略合作，共推 CAR-T 疗法新纪元 欧盟批准皮下注射Keytruda上市！ FDA加速批准拜耳突破性抗癌小分子上市！ 默沙东HIV口服疗法有望明年上市！ 突破性Celcuity小分子疗法完成FDA上市申请递交 刘如谦博士团队创新基因编辑策略登《自然》 从长度到拓扑：韩国团队将二级loop结构引入poly(A)尾，显著提升表达与稳定性 「鲲石生物」获5000万人民币A轮融资，加速巨噬细胞药物创新 近日，鲲石生物完成5000万元人民币A轮融资，用于深入推进其全球领先的巨噬细胞药物研发及临床转化。本轮融资将重点用于公司全球领先的巨噬细胞药物平台建设，加速推进自主研发的第三代CAR-M靶向HER2管线的IND申报、一期临床进程以及胰腺癌，肺癌等管线临床前研究和IIT探索。此次融资的顺利完成，不仅体现了资本市场对公司在巨噬细胞药物领域创新能力和研发进展的高度认可，也为后续临床转化奠定了坚实基础。 「尧唐生物」获FDA批准，启动全球首个PH1体内基因编辑疗法关键性临床试验 2025年11月19日，尧唐生物（YolTech Therapeutics）宣布，公司自主研发的体内基因编辑药物YOLT-203 注射液已获得FDA临床试验（IND）批准，将正式启动全球多中心、双盲、随机对照确证性临床研究，用于治疗原发性高草酸尿症1型（PH1）。YOLT-203是一款创新型体内基因编辑药物，采用尧唐生物自主研发的CRISPR/Cas基因编辑工具YolCas12HF，并通过自主开发的脂质纳米颗粒（LNP）系统精准递送至肝细胞，靶向编辑HAO1基因，抑制乙醇酸氧化酶（GO）表达，从源头减少草酸生成，有望实现“一次治疗、终身治愈”，为原发性高草酸尿症1型（PH1）患者提供全新的治愈希望。 四川迈锐迪医疗完成数千万元天使轮融资，加速微流控智造赋能核药产业转化 近日，四川迈锐迪医疗科技有限公司宣布完成数千万元天使轮融资。本轮融资主要由省科创投院士基金、西部成果转化中心、咸阳财金、国生创新、迈锐可联合投资。本轮融资资金将主要用于精准可控高负载核药项目开发及放射性药物中试平台建设，依托微流控技术赋能核药产业转化。 4200万美元！「赛诺菲」投资一家ADC公司 2025年11月19日，致力于开发用于治疗自身免疫性和炎症性疾病的抗体-药物偶联物（ADC）的生物技术公司 Lifordi Immunotherapeutics, Inc. ，宣布获得赛诺菲旗下的风险投资部门 Sanofi Ventures 的战略投资，以及现有投资者 ARCH Ventures、5AM Ventures 和 Atlas Venture 的追加融资。这家总部位于马萨诸塞州伯灵顿的初创公司去年由 ARCH Venture Partners、Atlas Venture 和 5AM Ventures 领投，完成了 7000 万美元的 A 轮融资。该公司透露，目前已从上述三家投资机构以及新投资者赛诺菲风险投资再筹集了约 4200 万美元。 5000万美元首付款！GSK押注泽安生物MCE平台 11月19日，泽安生物医药（LTZ Therapeutics）宣布继今年7月与礼来强强联手，公司又与国际医药巨头葛兰素史克达成一项具有里程碑意义的战略合作。基于LTZ全球首创的“髓系细胞衔接器”（Myeloid Cell Engager）平台，双方将在肿瘤领域共同开发最多4款First-in-Class候选药物，聚焦血液瘤与实体瘤的重大未满足临床需求。此次合作标志着LTZ的核心技术平台获得世界顶级药企的持续权威背书，并将显著加速其创新免疫疗法的全球临床转化。根据协议条款，LTZ将获得5000万美元首付款，并有资格基于研发进展获得潜在里程碑付款。此外，待相关合作产品成功商业化后，LTZ还将享有基于全球净销售额的分级特许权使用费。 AI Proteins完成4250万美元A轮融资，开发微蛋白新药 11月19日，波士顿，AI Proteins是一家开创了一类使用人工智能从头开始构建的新药物的生物技术公司，宣布完成4150万美元的A轮融资。本轮融资由Mission BioCapital和Santé Ventures领投，现有投资者包括Lightchain Capital、Cobro Ventures等也参与其中。这笔融资将加速AI Proteins的使命，即解锁由从头微小蛋白质（miniproteins）构建的下一代变革性新药。生成式人工智能、合成生物学和机器人技术的融合为该公司的发现平台提供了动力，并使这种新型疗法的创造成为可能。AI Proteins的模块化微小蛋白完全基于第一性原理创建，不受进化或人类偏见的约束，以实现对功能、稳定性、溶液行为和药理学的完全控制。它们可以针对复杂和多样化的作用机制进行定制，包括靶向递送或多特异性药物。 23.7亿美元！Alkermes提高报价收购Avadel 11月19日，都柏林，Alkermes（NASDAQ：ALKS）和Avadel Pharmaceuticals（NASDAQ：AVDL）宣布两家公司已就增加推荐报价的条款达成协议，根据该报价Alkermes将以每股高达22.50美元的总交易对价收购Avadel，其中包括21.00美元的现金和一（1）项不可转让的或有价值权（“CVR”），持有人有权获得每股1.50美元的潜在额外现金支付，具体取决于美国FDA对LUMRYZ™的最终批准。（如Alkermes和权利代理人签订的CVR协议中所定义），用于在2028年底前治疗成人特发性嗜睡（“增加报价”）。关于增加要约，Alkermes和Avadel已于2025年11月18日对双方之前于2025年10月22日签订并宣布的最终交易协议进行了修订。 「同立海源」与「邦耀生物」达成战略合作，共推 CAR-T 疗法新纪元 近日，北京同立海源生物科技有限公司与上海邦耀生物科技有限公司正式宣布，双方于 2025 年 11 月 18 日签署战略合作协议。双方将围绕邦耀生物全球领先的非病毒 PD1 定点整合 CAR-T 产品（BRL-201）开展深度合作，共同加速该疗法在复发难治性 B 细胞非霍奇金淋巴瘤（R/R B-NHL）领域的临床转化与商业化进程，为肿瘤患者提供更可及、更安全的细胞治疗解决方案。    欧盟批准皮下注射Keytruda上市！ 默沙东（MSD）今日宣布，欧盟委员会（EC）已批准旗下Keytruda SC（pembrolizumab与berahyaluronidase alfa）皮下注射疗法，用于Keytruda在欧洲所获批的全部33项成人适应症。欧盟这次的批准主要基于临床试验MK-3475A-D77的结果。该研究为一项随机、多中心、开放标签、活性对照试验，入组未经治疗的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者，这些患者未检测到EGFR、ALK或ROS1基因变异。试验随机分配377例患者（2：1），分别接受每6周皮下注射Keytruda联合含铂双药化疗，或每6周静脉输注Keytruda联合含铂双药化疗。 FDA加速批准拜耳突破性抗癌小分子上市！ 11月20日，美国FDA宣布加速批准拜耳（Bayer）旗下小分子疗法Hyrnuo（sevabertinib），用于治疗经FDA批准的检测方法确认存在HER2（ERBB2）酪氨酸激酶结构域（TKD）激活突变、且已接受过至少一种全身治疗的成人局部晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）患者。这次批准的疗效评估主要基于SOHO-01研究，这是一项开放标签、单臂、多中心、多队列的临床试验，入组对象为不可切除或转移性非鳞状NSCLC患者，这些患者存在HER2 TKD激活突变，且已接受过至少一种全身治疗，并在试验中接受sevabertinib治疗。 默沙东HIV口服疗法有望明年上市！ 11月19日，默沙东（MSD）宣布，其在研的一日一次口服双药单片方案doravirine/islatravir（DOR/ISL；100 mg/0.25 mg）在关键性、双盲3期临床试验MK-8591A-053中达到主要终点。该试验纳入既往未接受过抗病毒治疗的HIV-1成人初治患者，以第48周时HIV-1 RNA<50拷贝/毫升的患者比例为主要疗效评估指标。结果显示，DOR/ISL在病毒学抑制率方面不劣于一日一次口服三药方案bictegravir/emtricitabine/tenofovir alafenamide（BIC/FTC/TAF；50 mg/200 mg/25 mg），成功达成预设主要疗效目标。安全性方面，DOR/ISL的总体安全性特征与BIC/FTC/TAF相当，同样满足试验预定的主要安全性终点。 Celcuity突破性小分子疗法完成FDA上市申请递交 近日，Celcuity宣布已完成向美国FDA递交在研广谱PI3K/mTORC1/2抑制剂gedatolisib的NDA，拟用于治疗激素受体阳性（HR+）、HER2阴性（HER2-）的晚期乳腺癌（ABC）患者。本次NDA是通过FDA的实时肿瘤学审评（RTOR）项目递交，旨在缩短监管审评周期。Gedatolisib此前已基于积极的早期临床数据获得突破性疗法认定和快速通道资格。 刘如谦博士团队创新基因编辑策略登《自然》 11月19日，基因编辑领域先驱刘如谦（David Liu）博士在《自然》期刊发布一项最新研究，提出了一种有望跨多种遗传病通用的新型基因编辑策略。现有的单碱基编辑（base editing）和先导编辑（prime editing）技术虽然理论上能够矫正大多数致病突变，但往往需要为每一种突变单独开发治疗方案，限制了其广泛应用。对于由早现终止密码子导致的遗传病，抑制性tRNA（sup-tRNA）提供了一条更通用的思路，但此前的策略受到效力有限，或需要患者接受终身给药等限制。刘博士团队提出了“先导编辑介导的早现终止密码子读通”（PERT）策略，通过先导编辑将内源、非必需的tRNA永久改造成优化的sup-tRNA，实现对无义突变的长期纠正。 从长度到拓扑：韩国团队将二级loop结构引入poly(A)尾，显著提升表达与稳定性 2025年11月17日，韩国天主教大学团队在期刊NPJ Vaccines发表论文“Loop structure in poly(A) tail of mRNA vaccine enhances antigen translation efficiency and mRNA stability”，首次将“二级结构”概念系统引入poly(A)尾设计，通过在原本线性的腺苷串里“嵌入”一段能够自身回折、形成局部双链“小发夹”的序列，表达水平和稳定性显著提升，且并未因高水平抗原而放大免疫毒性，为mRNA平台提供了新的可翻译工程化维度。 识别微信二维码，添加细创药邦小编，符合条件者即可加入微信群！ 请注明：姓名+研究方向！ END 作者 | Field 审核 | Sunbor 转载及其他广告合作请联系：13735420749（微信） // 免责声明 * 创药邦内容团队专注于介绍生物创新药领域研究进展，本文仅作信息交流之目的，不代表平台立场； * 本文仅供医疗健康专业人士学习参考之 用，个人需向医疗健康专业人士进行咨询，以获得个人医疗建议； * 本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及），不构成任何投资意见和建议，请以官方/公司公告为准； * 如有涉及版权问题，请及时与我们联系，我们将给予删除或下线处理。 创药邦是面向生物创新药领域的专业平台，以「助力产业&资本」为己任。在创药邦，可以和同行分享最新的生物创新药前沿技术进展、行业政策和趋势，为创新药企提供融资、重组和并购等金融服务，帮助技术转化、项目转移和产品许可等产业服务，在创药邦找可靠的创新药项目，优化资源配置。

默沙东HIV口服疗法有望明年上市！ 默沙东（MSD）今日宣布，其在研的一日一次口服双药单片方案doravirine/islatravir（DOR/ISL；100 mg/0.25 mg）在关键性、双盲3期临床试验MK-8591A-053中达到主要终点。该试验纳入既往未接受过抗病毒治疗的HIV-1成人初治患者，以第48周时HIV-1 RNA<50拷贝/毫升的患者比例为主要疗效评估指标。结果显示，DOR/ISL在病毒学抑制率方面不劣于一日一次口服三药方案bictegravir/emtricitabine/tenofovir alafenamide（BIC/FTC/TAF；50 mg/200 mg/25 mg），成功达成预设主要疗效目标。安全性方面，DOR/ISL的总体安全性特征与BIC/FTC/TAF相当，同样满足试验预定的主要安全性终点。 公司计划在后续的学术会议上公布本项研究的详细结果，并据此进一步向全球监管机构递交相关申报资料。美国FDA此前已受理DOR/ISL用于HIV-1感染成人患者的新药申请（NDA），拟用于将目前在抗病毒方案下已获得稳定病毒学抑制的成人患者转换至DOR/ISL方案治疗。FDA已将目标审评完成日期设定为2026年4月28日。 刘如谦博士团队创新基因编辑策略登《自然》 今日，基因编辑领域先驱刘如谦（David Liu）博士在《自然》期刊发布一项最新研究，提出了一种有望跨多种遗传病通用的新型基因编辑策略。现有的单碱基编辑（base editing）和先导编辑（prime editing）技术虽然理论上能够矫正大多数致病突变，但往往需要为每一种突变单独开发治疗方案，限制了其广泛应用。对于由早现终止密码子导致的遗传病，抑制性tRNA（sup-tRNA）提供了一条更通用的思路，但此前的策略受到效力有限，或需要患者接受终身给药等限制。刘博士团队提出了“先导编辑介导的早现终止密码子读通”（PERT）策略，通过先导编辑将内源、非必需的tRNA永久改造成优化的sup-tRNA，实现对无义突变的长期纠正。 研究者对人体内全部418种tRNA的数千种变体进行了迭代筛选，锁定了具备最强sup-tRNA潜力的候选分子。在此基础上，团队优化了先导编辑工具，将工程化sup-tRNA精准植入单一基因座，无需过表达即可在多种疾病模型中实现早现终止密码子的高效读通和蛋白功能恢复，包括巴登氏病（Batten disease）、戴萨克斯症（Tay-Sachs disease，TSD）和囊性纤维化（CF）等人疾病细胞模型。进一步的体内实验结果显示，团队仅通过递送一种先导编辑器，将小鼠内源tRNA转化为sup-tRNA，便在赫尔勒综合征（Hurler syndrome）模型中显著改善了疾病表型。重要的是，PERT未检测到对天然终止密码子的异常读通，也未引发显著的转录组或蛋白组改变。论文指出，这一策略有望成为一款不受疾病种类限制的通用型基因编辑疗法，可能用于治疗多种由无义突变导致的遗传性疾病。 突破性小分子疗法完成FDA上市申请递交 Celcuity近日宣布，已完成向美国FDA递交在研广谱PI3K/mTORC1/2抑制剂gedatolisib的NDA，拟用于治疗激素受体阳性（HR+）、HER2阴性（HER2-）的晚期乳腺癌（ABC）患者。本次NDA是通过FDA的实时肿瘤学审评（RTOR）项目递交，旨在缩短监管审评周期。Gedatolisib此前已基于积极的早期临床数据获得突破性疗法认定和快速通道资格。 本次NDA的递交主要基于3期VIKTORIA-1临床试验中PIK3CA野生型患者队列的研究结果。该试验旨在评估gedatolisib组合在接受过CDK4/6抑制剂及芳香化酶抑制剂治疗后疾病进展的HR+、HER2-晚期乳腺癌患者中的疗效与安全性。针对PIK3CA野生型亚群分析的结果显示，与活性对照药物相比，gedatolisib、palbociclib、fulvestrant三联方案使疾病进展或死亡风险降低76%，中位无进展生存期（PFS）达到9.3个月，而对照组仅为2.0个月，延长了7.3个月（HR=0.24，95% CI：0.17-0.35，p<0.0001）；客观缓解率为31.5%，中位缓解持续时间（DOR）为17.5个月。 参考资料： [1] Celcuity Announces Completion of Submission of Its New Drug Application to the U.S. FDA for Gedatolisib in HR+/HER2-/PIK3CA Wild-Type Advanced Breast Cancer. Retrieved November 19, 2025 from https://ir.celcuity.com/press-releases/ [2] Merck Announces Positive Topline Results from the Pivotal Phase 3 Trial Evaluating Investigational, Once-Daily, Oral, Two-Drug, Single-Tablet Regimen of Doravirine/Islatravir (DOR/ISL) in Treatment-Naïve Adults with HIV-1 Infection. Retrieved November 19, 2025 from https://www.businesswire.com/news/home/20251119717847/en/Merck-Announces-Positive-Topline-Results-from-the-Pivotal-Phase-3-Trial-Evaluating-Investigational-Once-Daily-Oral-Two-Drug-Single-Tablet-Regimen-of-DoravirineIslatravir-DORISL-in-Treatment-Nave-Adults-with-HIV-1-Infection [3] Prime editing-installed suppressor tRNAs for disease-agnostic genome editing. Retrieved November 19, 2025 from https://www.nature.com/articles/s41586-025-09732-2 免责声明：本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。 版权说明：欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。 分享，点赞，在看，聚焦全球生物医药健康创新