TED-A9

文章来源创药邦团队，转载请注明出处 「S.BIOMEDICS」治疗帕金森的胚胎干细胞疗法1/2 期临床数据积极 世界首项！北京协和医院发表神经干细胞经鼻粘膜途径移植治疗帕金森病的1期研究结果 日本正式批准韩国干细胞疗法静脉和脊髓腔注射治疗帕金森 近期，Hope Biosciences 公布了其帕金森病干细胞疗法的 II 期临床试验积极结果，这一结果将为其 III 期研究铺平道路。 该研究评估了其所开发的同种异体脂肪来源间充质干细胞疗法在早期至中期帕金森病（PD）患者中的疗效。并将 60 名早中期帕金森病患者随机分组，在 32 周内分别接受 6 次干细胞疗法输注或安慰剂输注。 研究结果显示，治疗组在最后一次输注时，临床医生评定的 MDS-UPDRS 第三部分量表评分平均降低 9.82 分，而安慰剂组仅降低 0.5 分，呈现出持续增强且具有临床意义的治疗效果，整体安全性良好。 基于这些结果，Hope Biosciences 正准备与美国 FDA 举行收尾会议，并对推进至 III 期确证性试验持乐观态度。 Hope Biosciences 研究基金会主席 Donna Chang 认为，通过这种细胞疗法治疗有望改善运动功能，而持续、重复的治疗可能是帕金森病患者实现运动功能持续提升的最有前景途径之一。 国内外帕金森干细胞疗法进展 目前，全球帕金森干细胞疗法已形成多技术路线并行、临床 I/II/III 期梯队式推进的发展格局，核心围绕 「细胞替代修复多巴胺能神经元」 与 「神经保护 / 免疫调节」 两大策略，国内外企业进行积极布局，监管加速与数据验证推动赛道进入关键窗口期。 BlueRock 拜耳旗下 BlueRock 公司的 BRT-DA01 进展处于全球第一梯队行列，这是一种同种异体多能干细胞衍生多巴胺能前体细胞，通过手术植入帕金森病患者大脑，既能够补充丢失的多巴胺能神经元，又能够改善患者运动与非运动功能。值得一提的是，这是全球首个进入关键 III 期临床的帕金森干细胞疗法。 今年 9 月，BRT-DA01 的关键 III 期临床试验 exPDite-2 已完成首例患者随机给药，而这一研究计划招募约 102 名帕金森病患者，其研究结果也将作为支持上市许可申请的关键部分。4 月发布的 1 期 exPDite 临床试验 18 个月数据显示，BRT-DA01 具有良好的安全性和有效性。治疗后一年停止免疫抑制后，试验的高剂量和低剂量组中神经元细胞持续存活。 S.BIOMEDICS  S.BIOMEDICS 的 A9-DPC（TED-A9）目前处于 I/II 期临床试验阶段。该管线是 S.BIOMEDICS 基于其 TED 技术，在严格的 GMP 条件下，对人胚胎干细胞（hESCs）进行小分子化合物而衍生的高纯度腹侧中脑多巴胺能祖细胞。再通过立体定向外科手术，将这些 hESC 衍生的多巴胺能祖细胞（前体细胞）移植到壳核的前、中、后三个节段，为患者提供所缺乏的多巴胺。 今年 7 月，S.BIOMEDICS 公布了 A9-DPC 的更新临床数据，12 个月随访结果显示，疗法具有临床获益，且存在细胞存活与植入证据。通过 PET 检测，壳核多巴胺转运体（DAT）信号整体增强，高剂量组增幅更显著，提示多巴胺能神经元功能或已重建。同时，MDS-UPDRS 第三部分（关期）评分显示，低剂量组和高剂量组在 12 个月时较基线分别平均下降 12.7 分和 15.5 分。值得注意的是，MDS-UPDRS 第三部分（关期）评分改善与后壳核 DAT 信号增强呈统计学显著相关，这支持移植细胞通过突触重建发挥作用的假设。 国内如睿健医药、中盛溯源、士泽生物、跃赛生物、慧心医谷、瑞臻再生医学、艾凯生物（排名不分先后）等企业也布局干细胞/iPSC 治疗帕金森。 睿健医药 睿健医药自主研发的 NouvNeu001 注射液是全球首个进入临床阶段的 iPSC 来源通用型多巴胺前体细胞治疗产品。今年 12 月，NouvNeu001 注射液获得 FDA 授予的 RMAT 认定，成为全球首个在神经系统疾病领域获批 RMAT 的 iPSC 化学诱导通用型细胞治疗产品。 此前 NouvNeu001 注射液的 I 期临床数据表明，在移植 15 个月后的患者中，展现出良好的安全性和耐受性，同时 PET 影像分析也证实了随着移植时间的增加，细胞在体内实现了无免疫抑制剂状况下的长期存续，UPDRS III 运动功能表现出大幅度改善，开期时间延长等积极效果。目前，该疗法处于临床 II 期研究阶段。 此外，睿健医药还布局了早发型帕金森，对应产品 NouvNeu003 于 2023 年 12 月在国内正式获批进入临床 I 期。 中盛溯源 中盛溯源的 NCR201 注射液是一款 iPSC 衍生的多巴胺能神经前体细胞（iDAP）治疗产品。今年 11 月，中盛溯源宣布 NCR201 注射液治疗帕金森病的安全性、耐受性和初步有效性的 I 期临床试验项目启动会顺利召开。 目前，该产品已经在临床研究中展示出治疗潜力：一位与早发型帕金森病抗争 10 余年的 37 岁女性患者，在接受治疗后短短 3 个月即实现「功能性治愈」。据悉，这也是全球首例功能性治愈的案例。 另外，已公开的临床数据显示，在移植 9 个月后，多名原发性帕金森病患者「关期」消失；患者术后中脑多巴胺功能 PET-DAT 影像均显示在移植位点产生显著新增信号，并伴随口服多巴胺剂量下降。 士泽生物 士泽生物的 XS411 细胞注射液是其自主研发的临床 GMP 级异体通用「现货型」iPSC 衍生多巴胺能神经前体细胞新药。在今年 10 月，士泽生物宣布首例受试者接受 XS411 细胞注射液移植后，进入注册临床随访观察阶段，已完成第一阶段随访，术中及围术期未发生任何并发症或其他与治疗相关的不良安全事件，后续患者正依照国家药监局批准注册临床试验方案陆续入组中。 目前，士泽生物多款通用型 iPSC 衍生神经细胞新药已处于中美注册临床试验阶段，针对原发性帕金森病的项目获国家生物药技术创新中心重点攻关项目及江苏省重大科技专项支持；针对早发性帕金森病的项目获国家脑科学计划重大专项支持。 跃赛生物 跃赛生物 UX-DA001 是一款全球首款同时在中美获批进入临床阶段的 iPSC 来源帕金森病自体细胞治疗药物，能够通过微创方式注射入脑部病灶区域，以期替代丧失的神经元并恢复脑内多巴胺功能。 今年 10 月的国际帕金森和运动障碍协会年会上，跃赛生物公布了首例帕金森病患者的 6 个月随访数据：患者整体耐受良好，运动功能显著改善，MDS-UPDRS-III 评分在「关期」改善 21 分，在「开期」改善 9 分，改善比例均超过 45%。另外，18F-FP-CIT PET 影像学显示，双侧壳核移植区多巴胺转运体信号持续增强，为细胞存活和功能整合提供客观证据。 慧心医谷 慧心医谷在全球范围内首创体细胞直接重编程为诱导神经干细胞（iNSC）的产业化之路，正携手首都医科大学宣武医院进行 iNSC 衍生的多巴胺能神经元前体（iNSC-DAP）用于帕金森治疗的探索性临床研究。 瑞臻再生医学 瑞臻再生医学自主研发的多巴胺前体细胞分化制备技术的发明专利已获授权，为国内首家获得相关专利授权的企业。该企业自主研发了一款 iPSC 来源细胞治疗帕金森症管线 iDA – 001，正计划 IND 申报与 IIT 项目「双箭齐发」。 艾凯生物 今年 10 月，艾凯生物自主研发的 iPSC 来源的多巴胺能前体细胞药物，在浙大二院开展的临床试验中取得重大进展。首例接受治疗的帕金森病患者在术后半年随访，核心运动症状获得显著改善，且安全性良好无副作用。 总结 当前全球临床开发已形成清晰格局：国际层面以拜耳 BlueRock 的 hESC 路径为代表，凭借 III 期试验的率先推进抢占进度优势；国内则主要聚焦 iPSC 技术路线，并首创了多款候选产品，形成 「国际巨头引领 + 本土企业差异化突破」 的竞争态势。未来，随着临床的突破，该领域也将迎来新的里程碑式进展。 识别微信二维码，添加细创药邦小编，符合条件者即可加入微信群！ 请注明：姓名+研究方向！ END 作者 | Field 审核 | Sunbor 转载及其他广告合作请联系：13735420749（微信） // 免责声明 * 创药邦内容团队专注于介绍生物创新药领域研究进展，本文仅作信息交流之目的，不代表平台立场； * 本文仅供医疗健康专业人士学习参考之用，个人需向医疗健康专业人士进行咨询，以获得个人医疗建议； * 本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及），不构成任何投资意见和建议，请以官方/公司公告为准； * 如有涉及版权问题，请及时与我们联系，我们将给予删除或下线处理。 创药邦是面向生物创新药领域的专业平台，以「助力产业&资本」为己任。在创药邦，可以和同行分享最新的生物创新药前沿技术进展、行业政策和趋势，为创新药企提供融资、重组和并购等金融服务，帮助技术转化、项目转移和产品许可等产业服务，在创药邦找可靠的创新药项目，优化资源配置。