BBM-H803

免费早鸟票，200 张限量领取 2026 年 3 月 26 日 医麦客新闻 eMedClub News 近日，信念医药宣布，其自主研发的基因治疗药物信玖凝™（BBM-H901 注射液, 通用名称：波哌达可基注射液）正式获得中国澳门药物监督管理局批准，用于中重度血友病 B（先天性凝血因子IX缺乏症）成年患者的治疗，成为中国大陆及澳门首个上市的血友病 B 基因治疗药物。 该产品采用经工程化改造的肝脏靶向性 AAV843 衣壳，搭载高活性的 FⅨ-Padua 基因，并配合肝脏特异性强启动子，通过双链 AAV 设计实现静脉给药后 FⅨ 基因的快速、持久、稳定表达。 此外，信念医药的另一款 AAV 基因疗法 BBM-H803 于近日已完成 Ⅲ 期注册临床首例受试者给药，针对血友病 A。该疗法旨在通过静脉导入优化的 FⅧ 基因，长期维持患者凝血因子水平。 针对该适应症，华毅乐健 AAV 基因疗法 GS1191-0445 已于今年 2 月完成 Ⅲ 期临床试验全部受试者入组，且已被 CDE 纳入突破性治疗品种。发表于 Signal Transduction and Targeted Therapy 的论文指出，患者在接受输注后，FVIII 活性在一周内即迅速升至高水平，且在实现同等甚至更优疗效的前提下，GS1191-0445 临床给药剂量仅为国际同类产品的约 1/20。 从血友病基因疗法的突破性进展向外看，国内基因疗法（本文指有望实现一次治愈的基因疗法）正加速从罕见病向更广泛疾病领域拓展，多个在研产品已进入关键临床阶段，呈现出多点开花、临床验证不断深化的态势。 诺思兰德公司的塞多明基注射液（NL003）是开发用于治疗严重下肢缺血性疾病（CLI）导致溃疡的创新疗法，为全球首个进入新药上市申请阶段的人用裸质粒基因治疗候选药物，正处于新药注册审评的最后阶段，有望于今年获批上市。 眼科已成为基因疗法竞争最密集的赛道之一。在罕见眼病领域，技术与临床路径已完成初步验证，并正向新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD）等慢性大适应症延伸。目前，至少已有 6 款国产眼科 AAV 基因疗法进入 Ⅲ 期临床，部分管线获 CDE 突破性治疗品种认定或被纳入「关爱计划」，凸显监管对罕见病基因治疗的支持导向。 推荐阅读：中美监管双利好！8 款国产 AAV 基因疗法步入 Ⅲ 期临床，谁能率先申报上市？ 其中，朗信生物 LX102 针对 nAMD 这一慢性大适应症，通过 AAV 载体在眼内长效表达抗 VEGF 蛋白发挥疗效，已于 2026 年 1 月启动 Ⅲ 期临床试验。 罕见病适应症上，朗信生物 LX101 用于治疗 RPE65 双等位基因突变相关的遗传性视网膜营养不良（IRD），已完成 Ⅲ 期确证性研究并达到主要终点。芳拓生物 FT-001 已于 2025 年 9 月获 CDE 批准 Ⅲ 期临床，且已被纳入突破性治疗品种认定。 针对结晶样视网膜变性（BCD），中因科技 ZVS-101e 是全球首个进入临床阶段的 BCD AAV 基因疗法，适用于所有携带 CYP4V2 基因突变的 BCD 患者，已于 2025 年 1 月获 FDA 批准开展国际多中心 Ⅲ 期临床试验。天泽云泰 AAV8 基因疗法 VGR-R01 已于 2025 年 3 月完成治疗 BCD 的 Ⅲ 期临床试验全部受试者入组，同样靶向 CYP4V2 基因， 且已被纳入《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划（「关爱计划」）》试点项目。 此外，纽福斯生物核心在研产品纽惟佳（依哌艾多基眼用注射液，NR082 眼用注射液）是一款治疗 ND4 基因突变引起的 Leber 遗传性视神经病变的 AAV 基因疗法，已在国内开展 Ⅲ 期临床试验。 在神经性疾病领域，脊髓性肌萎缩症（SMA）是目前国内进展最快、临床证据最充分的适应症之一。目前，至少有两款国产 AAV 基因疗法进入关键临床阶段，并呈现出针对不同分型的差异化布局。 锦篮基因 GC101 是国内首个针对 SMA 的鞘内给药 AAV 基因治疗药物，目前已启动治疗 2 型 SMA 的 Ⅲ 期关键临床试验，并获 CDE 突破性治疗品种认定。 据嘉因生物招股书，其 AAV 基因疗法 EXG001-307 是中国首个进入注册性临床试验阶段的国产 SMA 基因疗法，且已完成 Ⅰ/Ⅱ 期临床试验，预计今年下半年启动 Ⅲ 期临床试验，针对 1 型 SMA。  地中海贫血是一种常染色体隐性遗传病，已被纳入我国罕见病目录。目前，国内至少有两款针对该适应症的基因疗法推进至确证性临床阶段。 瑞风生物 β-地中海贫血基因编辑候选药物 RM-001 已完成确证性临床试验并处于随访阶段。该疗法采取直接靶向 γ-珠蛋白基因（HBG1/2）启动子的编辑策略，不会影响造血干细胞及其分化功能细胞其它功能基因的表达，更加安全。 邦耀生物的 BRL-101 正在开展关键性 Ⅱ 期注册临床研究。该疗法依托公司 ModiHSC® 造血干细胞平台，采用电转方式递送基因编辑物料，规避了病毒载体可能带来的随机插入风险，且所选靶点经充分脱靶验证，安全性良好。 转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）是由转甲状腺素蛋白（TTR）错误折叠并沉积在全身组织器官引发的系统性疾病。目前，国内已有企业将该适应症基因编辑管线推进至 Ⅱ 期临床，初步数据展现出「一次给药、长期有效」的治疗潜力，正加速追赶国际领先水平。 推荐阅读：最快今年 BLA，多家 in vivo 基因编辑「明星企业」推进临床 锐正基因针对 ATTR 的候选产品 ART001 是以 LNP 为载体的体内基因编辑疗法。截至 2025 年 9 月，包括 IIT 试验在内的 ART001 受试者人体数据最长已观察到 2 年，且药效维持稳定，展现出「终生只需一次给药」的潜力。 尧唐生物基于 LNP 的体内基因编辑药物 YOLT-201，针对转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病 ATTR-CM，已经完成 Ⅰ/Ⅱa 期临床所有患者给药。此前公布的 IIT 研究中，高剂量组单次给药后血清 TTR 下调约 90%，低剂量组二次给药后 TTR 接近完全清除。 此次不再一一列举更多适应症管线进展。从罕见病到常见病，从 AAV 基因疗法到基因编辑技术，再到新型递送载体的持续突破，当前约有十款国产基因治疗管线挺进 Ⅲ 期临床或确证性临床阶段乃至注册审评最后阶段。随着临床验证不断深化、监管路径日益清晰，国内基因治疗正迎来申报上市的密集窗口期。 责任编辑丨菊 校对丨菊 参考资料： 1.各企业官网 精彩活动 长按识别二维码立即参与↓ 3 月 26 日 19:00-20:30 从工艺到设备：生物药提质增效、合规可控实战分享 推荐 2 3 月 31 日 19:00-20:30 从 iPSC 心脏细胞表征到药物心脏安全：技术体系与实践应用 推荐 3 4 月 1 日 19:00-20:00 先进 安全 普适丨鑫湾「多靶点、乏氧激活」型 CAR-T/TCE 声明：本文旨在于传递行业发展信息、探究生物医药前沿进展。文章内容仅代表作者观点，并不代表医麦客立场，亦不构成任何价值判断、投资建议或医疗指导，如有需求请咨询专业人士投资或前往正规医院就诊。 版权说明：欢迎个人转发文章至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。如需转载请在文章下方留言获取授权。 封面来源网络，如有侵犯版权，请联系删除 点点“分享”、“点赞”和“在看” 给我充点儿电吧~

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