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一项单臂、开放性、多中心、单次给药评估BBM-H803注射液治疗血友病A的安全性、耐受性和有效性的临床研究
剂量递增主要目的:评价BBM-H803注射液在血友病A受试者中DLT观察期内的安全性、耐受性,并确认后续研究的推荐剂量。
剂量扩展主要目的:评价单次静脉输注推荐剂量BBM-H803注射液在≥18岁的重度血友病A受试者中52周内的有效性。
A Study to Evaluate the Safety, Tolerability and Efficacy of an Adeno-associated Viral Vector Containing an Expression Cassette of the Human Factor VIII Transgene (BBM-H803) Injection in Patients With Hemophilia A
This is a multi-center, single-arm, open-label, single-dose treatment clinical study to evaluate the safety, tolerability and efficacy of BBM-H803 injection in heavy Hemophilia A subjects.
BBM-H803 is an adeno-associated viral (AAV) vector derived from recombinant DNA techniques to contain an expression cassette of the human factor VIII transgene and raises circulating levels of endogenous FVIII.
100 项与 上海勉亦生物科技有限公司 相关的临床结果
0 项与 上海勉亦生物科技有限公司 相关的专利(医药)
制药首席项目官PCPO人才培养项目
2024年6月13日-14日,由上海临港产业大学生物医药学院与蒲公英教育联合主办的首期制药首席项目官(PCPO)人才培养项目课程,在位于上海临港生命蓝湾的蒲公英生物医药教育孵化平台顺利举办!
本次课程由蒲公英创始人兼上海临港产业大学生物医药学院院长张金巍博士设计并担任讲师。来自君实生物、臻格生物、复星凯特、勉亦生物、黄海制药、和元生物、康希诺生物、泰楚集团、天士力生物、成都复星安特金、湖南科伦制药、盐城凯利药业等近30名学员参与了此次课程。作为立足上海临港生命蓝湾、辐射上海市乃至全国的生物医药人才实训基地,本次活动也吸引了部分生命蓝湾园区的生物医药企业管理层老师参加,基地的设立也希望能惠及到园区制药企业人才的职业教育和专业提升。
PCPO
开场致辞
李峰
蒲公英教育合伙人兼蒲公英上海临港基地负责人
PCPO
学员破冰
本次课程设计为分组式,除了理论加案例授课外,还需要学员运用课程所学的工具和方法,以小组形式进行实战及汇报。课程开场的破冰环节从一开始就打破了学员间的陌生感,活跃了课堂氛围,通过学员们的自我介绍和互相认识,为接下来课程中的协作、互动奠定了基础。
PCPO
专家授课
张金巍 博士
蒲公英创始人、上海临港产业大学生物医药学院院长
制药行业项目管理专家张金巍博士从制药行业的历史发展开场,讲到药政法规的沿革,延展至产业链企业面临的变革,再到制药人遇到的实际问题。无论是企业现状与战略目标的距离还是个人现状与职业目标的差距,面对变革,应该顺应变化并管理变化。
项目管理是一个非常实用的工具,但因制药行业的专业特殊性,通用项目管理课程专家对制药专业术语和应用场景并不熟悉,也较难解决实际问题。因此,张博士作为深耕制药行业20余年制药资深行业专家,开发设计专门针对制药行业的项目管理课程体系,本次课程目标是使得学员掌握一套适用于制药行业的可执行的项目管理体系方法并能应用于实际工作。
案例分析及分组研讨
PCPO
实战汇报
小组汇报及老师点评
课程通过项目管理理论基础与知识架构的教授、药企真实案例分享与交流研讨、流程模板实战演练与落地应用,最后的实战汇报环节,每个小组通过两天课程的学习与讨论,向各位学员和老师展示了自己小组学习成果:一套完整的项目计划书,张金巍博士对每个小组的汇报结果进行了点评,并提出了改进意见。本次课程所有结业的学员均获得上海临港产业大学生物医药学院和蒲公英教育联合颁发的培训证书。
PCPO
活动现场
为了精进课程内容及效果,课程现场进行了满意度调研,并抽出3位幸运的学员获得了由蒲公英出品、中国医药科技出版社出版的《全球制药术语英汉双解词典》、《FDA警告信回顾与案例解读(2022年)》。调研结果显示本次课程收获了全场100%的满意反馈,更有67%的非常满意的评价,对于课程中印象深刻的内容,我们可爱的制药人们给出了这些回复:
PCPO
课程后记
首席制药项目官(PCPO)首期班合影
制药首席项目官(PCPO)人才培养项目是上海临港产业大学生物医药学院和蒲公英教育联合推出的制药首席系列人才培养项目首期课程,后续将陆续推出制药首席质量官、首席工程官、首席生产官、首席数字官等针对制药不同职能模块的技术型管理课程。针对生物医药的不同技术工种的生物医药技术工程师系列实训课程,理论授课和实际操作互相结合,校内外实训基地互相协作,期待更多制药人来到上海临港,来到生命蓝湾-蒲公英人才实训基地学习交流。蒲公英教育,助力每一位制药人的专业提升和职业发展!
PCPO
关于主办方
上海临港产业大学,是在2019年国务院印发中国(上海)自由贸易试验区临港新片区总体方案的背景下,为贯彻落实《上海建设产教融合型城市试点方案》,由临港集团与临港五校共同发起成立的公共服务平台。2023年,产业大学已建成智能制造、光电子、智能物流、集成电路、生物医药、人工智能、现代服务、绿色安全、网络空间安全、国际教育10家二级学院。已具备可培训项目达128项,其中76项能颁发包括技能、职称、学历在内的各类证书。
2021年3月,上海临港产业大学、上海临港奉贤经济发展有限公司、上海生物医药行业协会及蒲公英教育共同成立上海临港产业大学生物医药学院。2024年,生物医药学院实训基地(1000m)于临港新片区生命蓝湾投建完毕并投入运营,实现生物医药行业细胞培养、分离纯化、无菌制剂、质量管理、质量检测、工程设备等技术岗位的专业实训,以临港新片区为中心,为上海乃至全国生物医药产业提供技术及管理人才培训服务。
临港蓝湾,规划面积17平方公里,位于临港新片区的中心节点,是新一代产城融合的卓越科创园区。
作为临港新片区前沿高端产业的重要承载区和发展生物医药产业的先行承载区,临港蓝湾吸引了美国、德国、法国、日本、荷兰、巴西、韩国等10多个国家200多个产业项目落户,形成了生物医药、氢能源、新能源汽车、高端装备等主导产业,园区是上海生物医药“1+5+X"特色产业布局重点区域,同时被纳入上海市新能源智能汽车产业地图,是生命蓝湾、国际氢能谷双特色产业园的核心承载区。
临港蓝湾坚持“特色产业引领 产城融合驱动"的发展理念,形成了特色产业园、临港创新智造产业园标准厂房、临港蓝湾国际社区三大载体,实现了产业、物业、商业"三业共兴"和生产、生活、生态“三生融合",正全力推进特色化、数字化、绿色化、国际化,实现园区高质量、可持续发展。
蒲公英教育,是蒲公英旗下专注于制药产业链综合教育的专业板块。管理团队均为制药行业年资超15年的制药人。总部位于上海,已为超200家业内企业提供专业知识产品及服务。
蒲公英教育的专业师资及授课人群,覆盖药审、院校、药企、供应链、园区等。业务涵盖线上、线下课程(培训/实操/认证/沙龙)、内训内审、咨询验证、培训软件、书籍出版、赛事活动(峰会/辩论赛/知识竞赛/技能比武)七大板块。
蒲公英教育课程体系,覆盖中药、化药、生物药,从研发到产业化,每年开课超100节,参与人数超10000人,线下课程全国巡回,部分省市药监检查员及知名制药企业均使用蒲公英教育的课程及培训系统,会员单位超100家。
蒲公英教育实训基地,位于上海临港生命蓝湾,面积1000㎡,涵盖生物医药通用品种生产、实验室、通用系统的洁净车间及模拟产线,用于制药实操课程培训。
蒲公英教育出版的专业书籍,包括《全球制药术语英汉双解词典》和《FDA警告信回顾与案例解读(2022版)》(中国医药科技出版社出版),已作为众多业内企业的专业工具书及培训用书。
蒲公英教育,助力每一位制药人的专业提升和职业发展!
联系咨询:
李老师,13917280549(微信注明:蒲公英教育)
邮箱:edu@ouryao.com
嘉宾阵容以及授课话题已曝光,点击图片查询,合作热线:王晨 180 1628 8769目前,国内共30款AAV基因治疗药物IND申报获批,其中,3款进入III期临床。按照其IND获批时间顺序汇总如下:1、方拓生物的FT-0022023年11月6日,方拓生物科技(苏州)有限公司(简称“方拓生物”)自主研发的创新型基因治疗药物FT-002注射液获CDE临床试验许可,拟治疗由RPGR(Retinitis Pigmentosa GTPase Regulator)基因变异导致的 X连锁视网膜色素变性(XLRP)患者。FT-002注射液是一款重组腺相关病毒(rAAV)载体基因治疗药物,利用rAAV携带目的基因,经眼内注射,使视网膜细胞可以表达有活性的RPGR蛋白,参与光感受器纤毛运输功能,挽救由于RPGR基因变异所导致的光感受器细胞缺失并改善患者的视功能或者延缓视力损伤进展。FT-002注射液IIT研究初步结果令人振奋,给药后患者黄斑区视网膜厚度、视野及视敏度等客观指标有明显改善,个别患者术后两个月观察到最佳矫正视力(BCVA)较基线期提高明显提高(ETDRS视力表)。2、鼎新基因的RRG0012023年11月6日,上海鼎新基因科技有限公司(简称“鼎新基因”)宣布:由其自主研发生产的RRG001眼内注射液的临床试验申请(IND)已获CDE批准。RRG001眼内注射液是鼎新基因首款适用于年龄相关性湿性黄斑病变(nAMD)的基因治疗药物。RRG001眼内注射液是鼎新基因拥有自主知识产权的重组腺相关病毒(rAAV)基因治疗药物,通过视网膜下腔给药将表皮生长因子受体(VEGFR)融合蛋白基因导入nAMD患者眼底,让眼底细胞成为蛋白工厂,不断表达患者需要的VEGFR融合蛋白,避免了传统抗体频繁给药的弊端,以期达到“一次给药、长期有效”的治疗黄斑病变效果。该药物已于2023年2月在江苏省人民医院开展了研究者发起的临床试验(IIT研究),初步的临床研究数据显示:受试者临床获益显著,且无任何严重不良事件发生。3、九天生物的SKG01062023年10月,九天生物(Skyline Therapeutics)申报的AAV眼科基因疗法SKG0106获国家药监局批准临床,适应症为新生血管性年龄相关性黄斑变性(nAMD),此外,SKG0106已于今年6月获FDA批准开展治疗nAMD的全球I/IIa期临床试验。SKG0106是一款在研创新眼科基因治疗药物,该疗法以重组AAV为载体表达独特的抗血管內皮生长因子(VEGF)蛋白,给药方式为玻璃体腔注射,具有一次给药长期有效的潜力。4、杨森(Janssen)的JNJ-812018872023年8月初,强生(Johnson & Johnson)旗下杨森(Janssen)申报的AAV基因疗法JNJ-81201887(AAVCAGsCD59)获CDE临床试验默示许可,拟开发用于治疗继发于年龄相关性黄斑变性的地图样萎缩成人患者。JNJ-81201887(JNJ-1887,AAVCAGsCD59)是一种基于AAV载体的在研基因疗法,旨在增加可溶性CD59(sCD59)的表达,保护视网膜细胞,从而减缓和预防疾病进展。5、信致医药的BBM-H8032023年7月24日,信念医药公司(Belief BioMed,BBM)全资子公司上海信致医药科技有限公司和上海勉亦生物科技有限公司申报的“BBM-H803注射液”临床试验申请获临床试验默示许可,适应症为血友病A。BBM-H803是信念医药拥有自主知识产权的AAV基因治疗药物,通过静脉给药将人凝血因子Ⅷ基因导入血友病A患者体内,从而提高并长期维持患者体内凝血因子水平。6、天泽云泰的VGM-R02b2023年7月13日,上海天泽云泰生物医药有限公司(简称“天泽云泰”)自主研发的VGM-R02b获得国家药品监督管理局批准同意开展治疗戊二酸血症I型的临床试验。VGM-R02b是一种防止婴幼儿及儿童期戊二酸血症造成严重或危及生命的疾病进展的潜在治疗方法,也是全球首个用于戊二酸血症I型(GA-I)的基因治疗产品,该疗法基于基因替代原理,以重组腺相关病毒(rAAV)为载体,该疗法于2022年5月25日获得FDA授予其用于治疗GA-I的罕见儿科疾病认定(RPDD)资格。7、 方拓生物的FT-0042023年7月12日,方拓生物研发的针对血友病B(内源性FIX活性≤2%)的AAV基因治疗药物FT-004获得CDE临床试验许可。FT-004是一款基于AAV载体的基因治疗药物,临床前数据表明,FT-004可高效进入肝脏细胞,可持续、稳定表达及分泌功能性hFIX蛋白至血液中,能够长期有效地提高模型动物的凝血能力,且安全性良好。8、 至善唯新的ZS8022023年6月28日,四川至善唯新生物科技有限公司(以下简称“至善唯新”)针对血友病A的AAV基因治疗药物“ZS802注射液”获CDE批准,即将开展临床I/II期试验。ZS802是至善唯新自主研发的AAV基因治疗药物,采用公司自主开发的全球最小肝脏特异性启动子,解决了被包装基因容量大的难题,显著提高了产品质量,此外,ZS802采用了至善唯新优化改造的FVIII基因序列,有效提高了其药效。目前,ZS802项目已在中国医学科学院血液病医院展IIT研究,其研究结果初步证明了该药物的安全性和有效性。9、 嘉因生物的EXG102-0312023年6月1日,杭州嘉因生物科技有限公司(以下简称“嘉因生物”)的AAV基因治疗药物EXG102-031眼用注射液获CDE批准,适应症为:湿性年龄相关性黄斑变性( wAMD)。该疗法以AAV为载体过表达一种治疗性融合蛋白,能够结合/中和所有已知的血管内皮生长因子(VEGF)和血管生成素-2(ANG2)亚型,理论上一次给药长期有效。10、安龙生物的AL-0012023年4月27日,北京安龙生物医药有限公司(以下简称“安龙生物”)宣布,公司的眼科基因治疗产品“AL-001眼用注射液”IND已获CDE批准,适应症为:湿性年龄相关性黄斑变性(wAMD)。2023年5月29日,安龙生物发布消息称,该项目获得了研究组长单位北京协和医院机构项目立项和伦理委员会的批准,标志本项目正式进入了临床试验阶段。该疗法是国内针对wAMD获批的首款通过脉络膜上腔(SCS)注射给药的基因疗法,该疗法以AAV为载体过表达抗VEGF蛋白,理论上一次给药长期有效。该产品采用了先进的、自研的无弹状病毒Sf9悬浮细胞rAAV生产工艺。11、方拓生物的FT-0032023年4月26日,方拓生物宣布FT-003注射液的临床试验申请(IND)获CDE临床试验许可,该产品适应症为新生血管性年龄相关性黄斑变性(nAMD)。FT-003注射液是一种新型重组腺相关病毒基因治疗药物。临床前研究数据显示,FT-003注射后可高效感染动物视网膜多层细胞,使其持续表达和分泌抗血管生成因子,降低血管内皮通透性,抑制新生血管的生成。患者一次注射,期望获得长期疗效。此外,FT-003治疗糖尿病黄斑水肿(Diabetic Macular Edema,DME)IND申请也已获CDE临床试验许可。2023年05月19日,天津医科大学眼科医院李筱荣教授团队顺利完成了FT-003治疗DME国内首例患者给药。12、辉大基因的HG0042023年4月18日,辉大(上海)生物科技有限公司(简称“辉大基因”)宣布,公司自主研发的首个眼科AAV基因治疗药物HG004的IND已获CDE批准,适应症为:2型Leber's先天性黑蒙(LCA2),此外,今年1月,HG004已获得FDA的IND许可。HG004是一款AAV介导的基因替代疗法,旨在治疗RPE65基因突变相关性视网膜病变,RPE65基因突变可能会导致严重的早发性儿童视网膜营养不良、早发性严重视网膜营养不良、Leber先天性黑蒙(LCA)或视网膜色素变性(RP)等。HG004采用的AAV载体针对视网膜色素上皮的转导率相比AAV2至少提高10倍,起始有效剂量远低于已上市的AAV2-hRPE65(LUXTURNA)。HG004在中国上海新华医院开展的IIT临床研究中,取得了良好的临床疗效,患者的视力得到了明显实质性的恢复。13、纽福斯的NFS-022023年4月14日,纽福斯生物科技有限公司的AAV基因治疗药物NFS-02眼用注射液IND申请获CDE默示许可,适应症为Leber遗传性视神经病变(G3460A)。此外,去年,NFS-02已获FDA的新药临床试验(IND)许可。NFS-02是一款基于AAV2的新型眼内注射基因治疗药物,治疗基因可通过药物的单次玻璃体内注射被递送至患者受损的视神经节细胞,修复患者因基因突变而受损的线粒体生物呼吸链,进而使视神经节细胞恢复视功能。14、华毅乐健的GS1191-04452023年1月16日,苏州华毅乐健生物科技有限公司的AAV基因治疗药物GS1191-0445注射液,用于治疗A型血友病的临床试验申请获CDE批准。华毅乐健在2022年11月向CDE正式提交了该疗法IND申请并获得受理,成为国内进入IND阶段的血友病A治疗药物。此外,该药物在天津血研所开展了IIT研究,已入组了9例患者,用药后取得了良好的安全性和令人振奋的有效性数据。15、朗昇生物的LX1022022年12月23日,朗信生物宣布旗下朗信启昇(苏州)生物制药有限公司(朗昇生物)的AAV基因疗法产品LX102注射液的IND申请已获CDE批准,用于治疗湿性老年性黄斑变性(wAMD)。该疗法是基于AAV载体的体内基因疗法,可将表达抗VEGF融合蛋白的目的基因导入患者视网膜细胞,理论上一次给药长期有效。在之前开展的IIT临床研究中,该疗法表现出良好的安全性与有效性。16、锦篮基因的GC3012022年12月20日,北京锦篮基因科技有限公司(锦篮基因)的AAV基因治疗药物GC301腺相关病毒注射液IND申请获CDE默示许可,适应症为早发型庞贝病(IOPD)。2023年6月2日,GC301在中国医学科学院北京协和医院顺利召开Ⅰ/Ⅱ期临床试验启动会,标志着GC301注射液用于治疗婴儿型庞贝病的临床试验在主研究中心正式启动。其治疗策略为:一次性静脉输注给药后,治疗基因可全身广泛表达,以期补偿肝脏、肌肉、中枢神经系统等组织的GAA酶基因缺陷。GC301在研究者发起的临床研究(IIT)中表现出了良好的安全性与有效性。17、中因科技的ZVS101e2022年12月6日,北京中因科技有限公司(简称“中因科技”)的“ZVS101e注射液”IND申请获CDE默示许可,适应症为结晶样视网膜变性(携带CYP4V2双等位基因突变)。2023年2月20日,ZVS101e注射液I/II期临床试验在天津医科大学眼科医院顺利完成首例受试者入组给药。ZVS101e是以AAV8为载体的基因替代疗法,其针对适应症与治疗原理与2022年11月获批临床试验的天泽云泰的VGR-R01一致。18、锦篮基因的GC3042022年11月,北京锦篮基因科技有限公司(锦篮基因)的AAV基因治疗药物GC304腺相关病毒注射液(“GC304注射液”)IND申请获CDE默示许可,用于高甘油三酯血症伴复发性急性胰腺炎患者的治疗用药。GC304基因药物装载的治疗基因为脂蛋白脂酶 (LPL)基因,LPL是水解血浆脂蛋白中甘油三酯 (TG)的关键酶。19、弘基生物的KH6312022年11月15日,康弘药业子公司成都弘基生物科技有限公司(弘基生物)的AAV基因治疗药物“KH631眼用注射液”5项IND申请获得国家药监局默示许可,用于治疗新生血管性(湿性)年龄相关性黄斑变性(wetAMD)。2023年5月初,首都医科大学附属北京同仁医院魏文斌教授团队完成了KH631治疗AMD的I期临床试验首例患者给药。根据公司公开的相关专利信息,KH631通过AAV过表达VEGF拮抗剂达到治疗效果。(全文链接:康弘药业AAV基因疗法获批5项临床)20、天泽云泰的VGR-R012022年11月1日,上海天泽云泰生物医药有限公司(天泽云泰)的AAV基因治疗药物VGR-R01注射剂IND申请获得CDE默示许可,其适应症为CYP4V2基因突变导致的结晶样视网膜变性(Bietti crystalline dystrophy, BCD)(全文链接:天泽云泰BCD基因治疗药物IND获批)。21、锦篮基因的GC1012022年10月,北京锦篮基因科技有限公司研发的AAV基因治疗药物GC101腺相关病毒注射液(“GC101注射液”)获得CDE临床试验默示许可,临床适应症为1型脊髓性肌萎缩症(1型SMA),同年11月15日,“GC101注射液”针对2型SMA适应症的IND申请获CDE默示许可。22、方拓生物的FT-0012022年9月,方拓生物针对RPE65双等位基因变异遗传性视网膜变性的基因治疗药物FT-001注射液的临床试验申请(IND)获CDE默示许可。2023年01月09日,方拓生物宣布,FT-001注射液在北京协和医院完成首例患者给药(全文链接:方拓生物FT-001注射液完成首例患者给药)。23、至善唯新的ZS8012022年9月1日,四川至善唯新生物科技有限公司的ZS801注射液临床申请获CDE批准,用于18岁及以上男性重度、中重度B型血友病(先天性凝血因子IX缺乏症,凝血因子IX<2%)患者出血的控制和预防。这是一款AAV基因疗法,此疗法采用的AAV载体的血清型在患者中预存的中和抗体非常低,可覆盖更多的中国患者。24、嘉因生物的EXG001-3072022年6月21日,嘉因生物宣布其自主研发的AAV基因疗法EXG001-307注射液的临床试验申请获得CDE批准,用于治疗1型脊髓性肌萎缩症(1型SMA),伴有存活运动神经元1(SMN1)基因的双等位基因突变(缺失)。这是中国境内首个被批准进入注册临床试验的静脉注射治疗1型SMA的基因治疗产品(全文链接:国内又一款AAV基因疗法IND临床试验获CDE批准)。EXG001-307是一款以AAV为载体的基因疗法,有望一次给药长期有效,其作用原理及其用法,与诺华的Zolgensma相似。杭州嘉因针对EXG001-307采用了创新的设计,目的在于降低对心脏和肝脏的副作用,利于更好发挥其治疗效果。25、天泽云泰的VGB-R042022年4月,上海天泽云泰生物自主研发的首个AAV基因疗法候选药物VGB-R04注射液获临床试验许可,用于治疗先天性凝血因子IX缺乏引起的血友病B。VGB-R04以静脉注射方式给药,通过AAV衣壳介导目的基因(治疗基因)递送至肝脏细胞核,在肝脏细胞中表达凝血因子Ⅸ变体(hFIX Padua)蛋白,FIX-Padua 是一种天然存在的具有高度活性的 FIX 变体 (R338L),其活性约为普通野生型FIX 的8 倍,意味着可以在更低的表达水平完成正常凝血功能,这样就降低了病毒载体的给药剂量,提高了病毒载体给药的安全性和药效。26、朗昇生物的LX1012022年4月,朗信生物旗下上海朗信启昇(朗昇生物)生物制药有限公司自主研发的AAV2-RPE65基因治疗制剂LX101眼用注射液获临床试验许可,用于治疗RPE65双等位基因突变相关的遗传性视网膜变性(IRD)患者。基因疗法LX101以AAV2为载体,将正常功能的且编码序列经优化的RPE65基因,导入体内视网膜细胞,补偿因该基因突变导致的蛋白功能缺失,恢复视力。在此前进行的研究者发起的临床研究中,该基因疗法表现出良好的安全性和有效性。27、诺华的OAV101(已进入III期临床)2022年1月,诺华(Novartis,NYSE:NVS)在中国递交的SMA基因治疗药物OAV101注射液(Zolgensma)临床试验申请获得临床试验许可。2022年4月29日,相关数据库显示,该疗法首次在国内启动临床试验,拟在中国入组20人,该临床试验属于全球3期临床STEER研究的中国部分。2022年6月20日下午,诺华(Novartis)基因疗法(OAV101)临床试验中国研究中心启动会在组长单位北京大学第一医院顺利召开,该临床试验属于全球III期临床STEER研究的中国部分,由北京大学第一医院儿科熊晖教授牵头,面向2~18岁初治2型脊髓性肌萎缩症(简称SMA)患者。Zolgensma是一种治疗1型SMA的基因替代疗法,理论上一次给药长期甚至终生有效,是从本质上治疗此疾病的一次性治疗方案。此基因疗法用scAAV9载体经静脉输注将正常SMN1基因导入患者体内,产生正常的SMN1蛋白,从而改善运动神经元等受累细胞的功能。相比之下,治疗SMA的药物Spinraza和Evrysdi则需要长期重复给药,Spinraza每四个月通过脊柱注射给药一次,而Evrysdi是一种需每日口服药物。28、信致医药的BBM-H901(已进入III期临床)2021年8月,信念医药全资子公司上海信致医药科技有限公司自主研发的用于B型血友病治疗的基因疗法药物BBM-H901注射液获临床试验许可,2021年12月底,临床试验顺利完成首例受试者给药,目前已进入临床III期,预计在2024年下半年到2025年上半年上市销售。BBM-H901是一款静脉给药AAV的基因疗法,AAV搭载的目的基因(治疗基因)可过表达人凝血因子IX(hFIX),从而提高并长期维持患者体内凝血因子水平,适用于预防血友病B成年男性患者出血。BBM-H901是国内最早开展临床试验的AAV基因治疗药物之一,从2019年就开始IIT临床研究(NCT04135300),IIT临床研究结果显示此疗法具有良好的安全性和有效性,给药后,受试者体内凝血因子IX(hFIX)水平显著提高,血液中hFIX水平长期稳定,患者年化出血率显著降低,且无明显的不良反应出现。29、纽福斯的NR082(已进入III期临床)2021年3月,纽福斯的NR082眼用注射液获得国家药品监督管理局颁发的注册性药物临床试验(IND)许可。2021年6月28日,纽福斯宣布,中国首个临床阶段的眼科体内AAV基因治疗药物NR082的I/II/III期第一阶段临床试验在中国完成首例患者入组及给药。2023年2月22日,纽福斯宣布,NR082眼用注射液用于治疗ND4突变引起的Leber遗传性视神经病变的III期临床试验在中国完成全部患者入组给药。NR082基因治疗药物以AAV作为载体,用于ND4线粒体基因突变引起的Leber遗传性视神经病变(LHON),给药方式为单次玻璃体内注射,将治疗性基因通过玻璃体腔注射递送至患者受损的视神经节细胞,修复线粒体生物呼吸链,使视神经节细胞恢复活力与视功能。30、舒泰神的STSG-00022019年6月中旬,乙肝AAV基因疗法STSG-0002由舒泰神(北京)生物制药股份有限公司申请临床试验,2019年9月中旬获得国家药品监督管理局批准针对慢性乙肝治疗的临床试验。2020年8月,完成首例受试者给药。STSG-0002是一种以AAV为载体的基于RNA干扰技术的DNA基因治疗药物,由舒泰神研发,相对于非病毒载体的小核酸RNA药物,该药物药效时间明显更长,有望一次给药长期有效。此外,目前全球已上市的AAV基因疗法有7款,如下图所示:其中,(1)Zolgensma自2019年5月上市,首年销售达3.61亿美元;2020年达9.2亿美元;2021年达13.51亿美元;2022年达13.7亿美元。(2)Luxturna,截止2019年9月,共取得5500万美元净销售额(2018-2019年9月:2700万美元和2800万美元)。2019年10月罗氏宣布收购Spark,此后Luxturna的销售情况未能继续体现在罗氏财报中。来源 | 细胞与基因治疗领域嘉宾阵容以及授课话题已曝光,点击图片查询,合作热线:王晨 180 1628 8769戳“阅读原文”立即领取限量免费参会名额!
2023年10月28日法规解读实操班 《EU GMP附录1无菌药品生产》在蒲公英上海医药服务共创平台(张江科学城)顺利开课。来自复星医药集团、康希诺生物、天士力生物、江苏万邦生化、重庆望业药物、重庆伊诺生化、上海凯茂生物 、上海勉亦生物、复星凯特生物等国内知名制药企业的28位制药同仁参加了为期一天的课程学习、交流与探讨。点分享点点赞课程讲师本次课程由蒲公英特邀讲师赵老师带来分享,赵老师从事制药行业15年,先后在大型医药集团从事过(无菌,非无菌)API,无菌制剂,生物制品的生产及质量相关板块的管理工作。经历多次FDA、欧盟、WHO、日本等国际以及中国官方的多次GMP认证以及PAI检查工作。 系统参与及主导多个无菌制剂国际化项目的验证及质量管理工作,熟悉欧美法规要求,多次承担无菌产品验证、质量管理相关课题的培训。主持人活泼又有张力,在课程开始前很快就点燃了全场学员的热情。破冰环节,各个企业的学员用简短的30秒介绍了自己的公司,展示了各家企业的文化风采和学员的精神面貌。学员们满面笑容,彼此拉近了距离,在热闹和愉快的气氛中拉开了一天课程的序幕。赵老师就《EU GMP附录1 》无菌药品生产的范围、原则、质量管理系统、厂房设施、设备、公用系统、人员、生产和技术、环境监测和工艺控制、质量控制等十个章节内容展开。首先通过对比2008版和2022版的模块总结出来166项差别,让学员们对整个《EU GMP附录1 》应该关注的重点有了初步的认识。赵老师还提出了无菌生产除了应考量设计与确认、先进技术、人员资质、无菌生产和监测、原辅包控制外、还需更加关注设计的源头、人员的资质确认、包装和运输过程的无菌产品的保护。课程层层递进,内容也越来越丰富,学员们沉浸在知识的海洋里,愉快畅游。赵老师的授课过程深入浅出,结合自身多年无菌药品生产和检查的经验、总结出了无菌药品生产管理过程中的重点和难点。学员们听课过程严肃又认真,仔细记录笔记,生怕错漏了某一个细节。茶歇时间学员们互相添加微信,热情交流。课程间歇,主持人设置了3个有奖互动环节,所有人跃跃欲试,只为获得一本蒲公英的口袋书。一天的课程,知识、奖品和同学之间的友谊,我们一样都不能少!努力学习的瞬间,是那样的美好,让我们定格在这一刻!时间悄悄地来到了17:30,我们的课程也顺利结束了。这一天,学员们一起学习、一起用餐,一起参加游戏、一起行走在园区的小道上,彷佛又回到了大学时期。 这一天,只为学习,纯粹的美好!期待下次见!
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