Shanghai Belief-Delivery BioMed Co., Ltd

#中国生物治疗技术的突破点在哪里#中国生物治疗技术的突破点（截至2026年6月） 注：仅行业客观分析，不构成投资建议 一、抗体药物（ADC/双抗/多抗）：全球第一梯队，部分First-in-class落地 1. 双特异性/三特异性T细胞衔接器（TCE） 国内管线数量全球领先，大量项目出海大额BD授权；区别海外单一靶点，国内多选择PD-(L)1×VEGF、PD-1×IL-2、三特异性TCE差异化骨架。 2. 双抗ADC实现全球率先获批 百利天恒EGFR×HER3双抗ADC（伦康依隆妥单抗）全球首批，用于鼻咽癌，突破传统单抗ADC单一靶向局限，是下一代ADC标志性技术。 3. 国产ADC进入一线肿瘤标准治疗 科伦博泰TROP2 ADC联合免疫一线肺癌III期阳性，验证国产ADC可用于一线，不再局限后线挽救治疗。 4. 特色场景首创：全球首款狂犬病预防双抗获批。 二、细胞治疗：实体瘤领域形成差异化突破 1. 实体瘤CAR-T全球首批 恺兴生命舒瑞基奥仑赛成为全球获批实体瘤CAR-T，打破CAR-T仅适用于血液瘤的固有认知。 2. TIL、TCR-T、CAR-NK、UCAR-T管线密集 国内临床数量全球最多；现货型通用型细胞疗法降低成本与制备周期，解决自体CAR-T等待时间长、个体化成本高痛点。 3. 工艺国产化：封闭式自动化细胞制备平台落地，降低海外设备依赖。 三、基因与细胞治疗（CGT）：载体与临床实现商业化零的突破 1. rAAV基因治疗商业化落地 信致医药波哌达可基注射液，国内首个、全球较早血友病B AAV基因疗法，单次给药长期获益。 2. 国产LNP递送系统实现对外授权 四川大学自研可离子化脂质LNP完成FTO，用于mRNA、体内CAR-T递送，打破海外脂质垄断。 3. 眼、神经、罕见病AAV管线快速推进；体内CAR-T进入临床阶段。 四、核酸与递送底层技术国产化 国产mRNA脂质载体、质粒、酶原料逐步替代进口；国产LNP同时布局疫苗与体内基因治疗，底层递送平台形成自主知识产权。 五、本土临床与产业独有优势（区别海外的突破点） 1. 庞大临床样本资源：肝癌、胃癌、鼻咽癌等亚洲高发肿瘤，国内更容易开展大规模III期，产出适配国人的临床数据。 2. 成本与工程化优势：细胞/抗体工业化工艺迭代速度更快，产能建设、临床开发成本显著低于欧美。 3. 监管提速：CDE突破性疗法、附条件批准、境外临床数据接受，缩短创新生物药上市周期。 六、短板（不能只看突破） 源头原创靶点仍偏少，多数管线是Fast-follow/Me-better；高端培养基、生物反应器、高端测序设备、核心试剂仍存在卡脖子；CGT长期安全性随访数据不足，医保支付压力大。 精简简答版（约140字） 我国生物治疗核心突破集中于抗体、细胞、基因治疗三大赛道。双抗ADC、实体瘤CAR-T实现全球率先获批；国产ADC进入肿瘤一线治疗，TCE多抗管线大量出海授权。rAAV基因疗法与自主LNP递送系统实现商业化落地，底层材料逐步国产替代。依托亚洲高发肿瘤临床资源与更低的开发成本，国内临床转化速度领先。但目前原创靶点不足，高端设备耗材仍存在短板，多数创新仍以改良型为主。

这是一份一年耕耘，硕果累累；生物创新，渐入佳境。历经多年研发积淀，2025年国内生物创新进入集中兑现期。 数据来源：NMPA（药时空整理） 结合技术平台与临床应用场景，本次23款产品可划分为细胞与基因治疗、单克隆抗体、多肽药物、重组蛋白、罕见病酶替代疗法、创新疫苗六大类别，以下结合表格信息，对每一款制剂的技术特点、临床价值与行业意义逐一介绍： 01 细胞与基因治疗 （共4款，前沿疗法商业化实现突破） 细胞与基因治疗是当前全球生物医药最具潜力的前沿赛道，2025年三款产品集中获批，补齐国内商业化版图。 艾米迈托赛注射液 国内首款实现商业化的脐带间充质干细胞药物，针对激素难治型移植物抗宿主病，为造血干细胞移植术后的重症并发症提供全新治疗方案，开启国内干细胞药物临床应用新阶段。 波哌达可基注射液 国内首款、亚洲首个用于B型血友病的rAAV体内基因治疗药物，依靠单次给药即可长期表达凝血因子，颠覆了血友病患者终身替代治疗的传统模式，是罕见病基因治疗的里程碑产品。 雷尼基奥仑赛注射液普基奥仑赛注射液 两款均为CD19靶向CAR-T细胞药物，形成清晰的差异化布局。前者用于成人复发难治大B细胞淋巴瘤，丰富血液肿瘤治疗选择；后者聚焦儿童、青少年B细胞急性淋巴细胞白血病，是国内首款专门面向儿童血液肿瘤的CAR-T产品，填补了儿童细胞治疗领域的空白。 02 单克隆抗体 共13款，覆盖肿瘤、自免、心血管、抗感染、罕见病 抗体药物依旧是生物药创新的基本盘，本年度产品靶点丰富、适应症广泛，国产创新与进口重磅产品同步落地。 菲诺利单抗注射液 全新结构PD-1单抗，获批用于头颈部鳞状细胞癌，为国内高发头颈肿瘤增添免疫治疗新选择。 马塔西单抗注射液 进口TFPI靶点单抗，用于预防B型血友病出血发作，为罕见出血性疾病提供全新干预方案。 匹康奇拜单抗注射液依若奇单抗注射液 两款分别靶向IL23A、IL12B的单抗，均获批斑块状银屑病，从不同炎症通路发力，丰富了银屑病靶向治疗药物矩阵。 斯泰度塔单抗注射液 全球首款无需皮试的全人源抗破伤风单抗，解决了传统破伤风抗毒素易引发过敏的临床痛点，大幅提升破伤风紧急预防的安全性与便捷性。 注射用伏欣奇拜单抗 靶向IL-1β的创新单抗，专攻痛风性关节炎，为反复发作的痛风患者提供精准抗炎治疗手段。 注射用瑞卡西单抗 PCSK9靶点单抗，用于原发性高胆固醇血症，长效的药物设计能够提升高血脂患者的用药依从性，是心血管领域的重磅国产创新药。 注射用瑞康曲妥珠单抗 HER2靶向创新单抗，突破同类产品局限，拓展至非小细胞肺癌适应症。 注射用泽尼达妥单抗 HER2双特异性抗体，获批胆管癌适应症，而胆道癌临床治疗药物长期稀缺，该产品的上市为患者带来新希望。 注射用苏维西塔单抗 针对卵巢癌、输卵管癌、腹膜癌的靶向抗体，助力妇科恶性肿瘤的后线治疗。 注射用德达博妥单抗 进口TACSTD2靶向ADC药物，用于乳腺癌，代表全球顶尖ADC技术落地中国市场。 注射用博度曲妥珠单抗 国产HER2靶向ADC药物，用于乳腺癌，推动国产ADC技术持续迭代升级。 注射用维贝柯妥塔单抗 EGFR靶点单抗，聚焦国内高发的鼻咽癌，精准贴合本土临床疾病谱需求。 03 多肽创新药 （共1款，代谢疾病赛道再添新品） 依苏帕格鲁肽α注射液 靶向GLP-1R/GLP-1的原创多肽制剂，获批用于2型糖尿病。依托长效分子设计，优化血糖长期管理效果，进一步扩充了国产GLP-1赛道产品阵容。 04 重组蛋白类药物 （共3款，补齐多个临床细分缺口） 重组蛋白药物技术成熟、临床需求刚性，三款产品分别覆盖内分泌、血液支持、血浆替代三大方向。 怡培生长激素注射液 全新重组生长激素产品，用于生长激素缺乏症，满足儿童内分泌疾病的治疗需求。 注射用阿格司亭α 靶向CSF3R的重组粒细胞刺激因子，可有效改善化疗引发的中性粒细胞减少症，降低肿瘤患者化疗期间的感染风险。 重组人白蛋白注射液 全球首款利用水稻种子表达的重组人白蛋白，彻底摆脱对人血浆原料的依赖，既缓解了血浆供应紧张的行业难题，也规避了血浆制品潜在的病毒污染风险。 05 罕见病酶替代治疗 （共1款，进口罕见病药物提升可及性） 注射用维拉苷酶β 针对戈谢病III型的酶替代治疗药物。戈谢病属于罕见遗传代谢病，国内长期缺乏有效治疗药物，该产品的上市，显著提升了国内罕见病患者的用药可及性。 06 创新疫苗 （共1款，公共卫生防护实现技术突破） 口服六价重配轮状病毒减毒活疫苗 全球首款六价轮状病毒疫苗，可覆盖国内主流的轮状病毒致病血清型，专门用于婴幼儿轮状病毒性胃肠炎的预防，是儿童公共卫生防护领域的重大创新成果。 写在最后  纵观2025年23款1类生物制品的整体格局，国内生物药创新已经告别单一靶点、单一技术的发展模式，形成细胞基因治疗、抗体、多肽、重组蛋白、疫苗多赛道并行的态势。 从企业维度来看，恒瑞、百济神州、信达、科伦博泰等头部创新药企持续发力抗肿瘤领域；铂生卓越、信致医药、泰诺麦博等新锐企业，在干细胞、基因治疗、中和抗体等前沿领域实现商业化突围；同时辉瑞、第一三共等跨国药企的原创生物药顺利获批，加速了全球创新成果在中国落地。 从临床价值来看，这批产品紧扣国人疾病特点，鼻咽癌、胆道癌、银屑病、糖尿病、血友病等常见病与罕见病均迎来国产原创治疗方案。 依托持续优化的审评审批政策，国内生物医药创新活力不断释放，未来1类生物制品的获批数量、技术丰富度还将持续提升，中国也将在全球生物药创新版图中占据愈发重要的位置。 统计口径： 本文仅收录2025年NMPA首次获批上市的1类生物制品，不含生物类似药、改良型新药、已上市品种新增适应症； 数据来源： 国家药监局、药智网官方公开审批名录，所有产品获批日期、企业、适应症等信息均与官方公示一致

【制药网 产品资讯】血友病是一种 X 染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病，主要分为血友病 A(凝血因子 VIII 缺乏)和血友病 B(凝血因子 IX 缺乏)两类。有数据显示，我国现有血友病患者约 14 万人，患者因凝血功能障碍，会出现自发性或轻微外伤后出血不止的情况，反复关节出血可导致关节畸形和残疾，严重影响生活质量。据悉，针对这一重大疾病领域，近日我国迎来好消息。 　　近日，国家药品监督管理局发布消息显示，通过优先审评审批程序附条件批准江苏贝捷泰生物科技有限公司申报的注射用波米泰酶α(商品名：博佳凝)上市，用于凝血因子VIII或IX的抑制物>5个Bethesda单位(BU)的先天性血友病A或B成人患者的出血治疗，其上市为相关患者提供了新的治疗选择。 　　资料显示，注射用波米泰酶 α(STSP-0601)活性成分是从圆斑蝰蛇毒液中纯化而成的凝血因子 X 激活酶，采用了独创的作用机制。与传统治疗药物不同，波米泰酶 α不依赖于凝血因子 VIII 或 IX，而是直接激活凝血共同通路中的关键因子 —— 凝血因子 X(FX)，使其转化为 FXa，从而绕过被抑制物阻断的上游凝血通路，快速启动凝血过程实现止血。这一机制从根本上解决了抑制物导致的常规治疗失效问题。 　　根据关键 IIb 期临床试验结果，波米泰酶 α 用于伴抑制物血友病 A 或 B 患者的出血按需治疗，展现出了显著的疗效和良好的安全性。值得一提的是，波米泰酶 α 对血友病 A 和血友病 B 患者均有效，且不受抑制物滴度高低的影响，覆盖人群更广。 　　血友病是一种严重的遗传性出血性疾病。据悉，针对这一领域，国内药企正在积极加强创新药研发。除了上述产品外，上海莱士的SR604注射液则能够实现特异性结合并抑制APC的抗凝活性，帮助患者重建凝血平衡，在血管损伤部位实现精准靶向止血，从作用机制上避免了血栓风险。临床试验数据显示，SR604 安全性优异，治疗相关不良事件发生率极低，年化出血次数可减少90%以上。相较于现有非凝血因子类治疗方案，SR604每4至8周皮下注射0.4 mg /kg，有望为多种罕见出血性疾病提供一种具有高度差异化的治疗选择。 　　此外，2025年4月，国家药监局还通过优先审评审批程序批准上海信致医药的波哌达可基注射液(商品名：信玖凝)上市，用于治疗中重度血友病 B(先天性凝血因子IX缺乏症)成年患者。波哌达可基注射液是重组腺相关病毒(rAAV)载体基因治疗产品，通过rAAV载体将FIX基因导入靶细胞(主要是肝细胞)，从而表达FIX。该品种的上市为中重度血友病B成年患者提供了新的治疗选择。 　　如今本土企业通过自主突破，不断加速创新成果转化。放眼长远，血友病创新研发浪潮仍在持续。国产新药落地将不仅减轻患者经济与身体负担，更彰显我国罕见病生物医药的自主研发硬实力。随着创新药普及、医保与商业保险配套完善，血友病患者终将迎来新的希望。 　　免责声明：在任何情况下，本文中的信息或表述的意见，均不构成对任何人的投资建议。