BZ-019(Shanghai Cell Therapy Group Co. Ltd.)

中国首个非病毒载体制备CAR-T细胞疗法 跻身2019年度“中国医药生物技术十大进展” 本文转自：中新网上海 　　中新网上海新闻1月15日电(肖鑫 陈静)记者15日获悉，上海细胞治疗集团总裁、国家杰出青年科学基金获得者、国家重点研发计划项目精准医疗专项首席科学家钱其军教授团队研发的非病毒载体制备的CAR-T细胞治疗产品BZ019，从20个候选项目中脱颖而出，跻身该年度“中国医药生物技术十大进展”。 　　这也是本年度“中国医药生物技术十大进展”中唯一上榜CAR-T细胞治疗技术。 　　细胞免疫疗法是指，恢复或者增强免疫细胞的杀伤能力从而达到杀灭肿瘤细胞的作用。免疫细胞在杀死肿瘤细胞之后会产生记忆性的免疫细胞，当肿瘤细胞再次产生导致复发的时候，就可以快速的消灭肿瘤细胞，避免复发的情况出现，因此从细胞免疫疗法中获益的患者往往可以获得长期的治愈，而这是常规疗法不具备的优势。 　　CAR-T细胞疗法在治疗肿瘤后可以产生记忆CAR-T细胞，可以长期监控并防止肿瘤复发。利用CAR-T疗法治愈的患者体内依旧可以检测到存留的CAR-T细胞，这也是治愈患者癌症没有复发的根本原因。 　　据悉，BZ019获得国家药品监督管理局许可开展临床试验，用于CD19阳性成人复发或难治性弥漫大B细胞淋巴瘤，这是目前国内第一家也是唯一一家进入临床试验的非病毒载体制备CAR-T细胞治疗产品。2019年11月19日，该集团与中国医学科学院血液病医院合作开展非病毒载体靶向CD19嵌合抗原受体T细胞注射液(BZ019)注册临床研究，以推动细胞治疗技术进入临床，早日惠及更多患者。 　　位于上海嘉定的上海细胞治疗集团成立于2011年，是一家集抗体研发、细胞生产、细胞保存以及细胞治疗及终端医院为一体的全产业链公司。截至去年年底，该集团申请专利共190件，其中46件PCT(专利合作条约)专利；免疫细胞治疗技术医院临床伦理批件33项通过国际临床实验机构注册20项；已授权并有效专利30件，其中2件是美国专利。 　　钱其军教授介绍说，BZ019中的“BZ”寓意细胞中心神兽白(bai)泽(ze)。白泽，是中国上古时代神话传说中昆仑山上著名的神兽。能说人话，知道天下所有鬼怪的名字、形貌和驱除方术。与人体免疫系统可识别清除异形细胞、衰老细胞、肿瘤细胞的功能极其相似。为此，该集团推出了“白泽计划”，即在未来10年里，60%的癌症病人肿瘤消褪，60%的老百姓用得起细胞技术；未来30年，能使人健康快乐的活到天然寿命。 　　钱其军教授介绍，以非病毒载体系统来制备CAR-T细胞治疗产品，在安全性、有效性和成本方面相比较于病毒载体系统都有相应的优势：复发率降低、成本更低、安全性更高。 　　非病毒系统转染的CAR-T细胞会产生更多的记忆T细胞，可以更大程度的防止癌症的复发。从临床试验以及获批的CAR-T细胞治疗案例来看，细胞因子风暴都是困扰医学专家和临床医生的一大难题。 　　相对于病毒载体系统而言，非病毒载体系统的生产工艺更加简单、容易进行质量控制；同时在存储方面，非病毒载体使用的质粒DNA稳定性更高，存储的要求也比病毒载体系统的RNA病毒更低，有效期更长。 　　病毒载体转染系统使用灭活的艾滋病毒进行CAR基因转染，可能会存在病毒重新复制的风险，存在安全隐患。与之相比，非病毒载体则没有这方面的顾虑，安全性从理论上讲更高。非病毒载体BZ019产品，将为国内癌症患者在未来可以享受到疗效更好、安全性更高、副作用更低同时价格也更实惠的免疫疗法提供了可能。 　　据了解，治疗实体瘤的困境之一就是很难找到实体瘤细胞区别于正常细胞的靶点，如果使用非病毒载体制备CAR-T细胞，则可以对其进行多基因转染，利用多个靶标来定位实体瘤细胞，实现更精准的杀伤，从而有可能提高CAR-T细胞治疗实体瘤的有效率。 　　钱其军教授说，在不久的将来，非病毒载体系统转染的CAR-T细胞将成为治疗实体瘤的一把“利剑”。 据透露，该集团去年底建成的上海孟超肿瘤医院将为该产品提供国际一流的肿瘤精准诊疗转化应用基地。 　　据悉，中国医药生物技术协会“年度中国医药生物技术十大进展”评选活动分为推荐申报、项目初审、公众评选、院士函审、专家终审和新闻发布6个环节，最终评选出10项2019年度“中国医药生物技术十大进展”。