The study is an investigator-run, study following participants for 2 years with twice-daily remibrutinib. MRI is the main endpoint. Safety, tolerability, and efficacy are secondary endpoints. Approximately 20 participants with relapsing or progressive forms of MS will be recruited.

开始日期2026-04-01

申办/合作机构

The Cleveland Clinic Foundation

[+1]

NCT07225504

/ Recruiting临床3期

A Randomized, Double-blind, Placebo-controlled Phase III Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Remibrutinib in Patients With Secondary Progressive Multiple Sclerosis

The purpose of this study is to provide efficacy and safety data for remibrutinib in patients with secondary progressive multiple sclerosis (SPMS)

开始日期2025-11-11

申办/合作机构

Novartis Pharmaceuticals Canada, Inc.

NCT06846281

/ Recruiting临床3期

A Randomized, Open-label, Parallel-group, Non-inferiority Study Comparing Efficacy, Safety, and Tolerability of Remibrutinib After Switching From Ocrelizumab in Participants Living With Relapsing Multiple Sclerosis, Followed by Open-label Treatment With Remibrutinib

The purpose of this Phase 3b study is to assess the efficacy, safety and tolerability of remibrutinib after switching from ocrelizumab and compared to continuous ocrelizumab treatment, in patients living with relapsing multiple sclerosis (plwRMS).

开始日期2025-07-23

申办/合作机构

Novartis Pharmaceuticals Canada, Inc.

100 项与瑞米布替尼相关的临床结果

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100 项与瑞米布替尼相关的转化医学

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100 项与瑞米布替尼相关的专利（医药）

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项与瑞米布替尼相关的文献（医药）

2025-12-31·JOURNAL OF DERMATOLOGICAL TREATMENT

Comparative efficacy of omalizumab, dupilumab, and remibrutinib in chronic spontaneous urticaria: a network meta-analysis of randomized control trials

Article

作者: Yu, Tiffany ; Mahmood, Susheen ; Kim, Lauren ; Xiong, Grace ; Rayner, Daniel G. ; Abu-Hilal, Mohannad

INTRODUCTION:

Chronic spontaneous urticaria (CSU) is a skin condition that significantly impairs quality of life. While omalizumab remains the standard treatment for patients who have failed antihistamines, emerging therapies show promise in randomized control trials (RCTs). This study aims to compare the relative efficacy of omalizumab, dupilumab, and remibrutinib in CSU.

METHODS:

Four databases were searched for RCTs evaluating omalizumab (75/150/300 mg Q4W), dupilumab (300 mg Q2W), or remibrutinib (25 mg BID) in CSU. Urticaria Activity Score (UAS7), Itch Severity Score (ISS7), Dermatology Life Quality Index (DLQI; DLQI 0/1), disease control (UAS7 ≤ 6), and symptom remission (UAS7 = 0) were assessed at weeks 12/24. Frequentist random-effects network meta-analysis were conducted in R.

RESULTS:

Fifteen studies (4,913 patients) were included. Omalizumab 300 mg demonstrated the greatest efficacy in UAS7, ISS7, symptom remission, and disease control at both timepoints. Remibrutinib showed the greatest DLQI improvement and second-highest UAS7 reduction and odds of symptom remission. Dupilumab provided sustained itch relief but delayed efficacy. Lower omalizumab doses lacked durability at 24 weeks.

CONCLUSION:

Omalizumab 300 mg, followed by remibrutinib, exhibited the highest effect sizes across major outcomes for CSU. Newer therapies such as remibrutinib and dupilumab appear generally effective, offering promising tools for CSU patients who may not respond to standard treatments.

2025-11-01·ANNALS OF ALLERGY ASTHMA & IMMUNOLOGY

Emerging IgE and non-IgE targeted therapies for chronic urticaria

Review

作者: Chhiba, Krishan D ; Saini, Sarbjit S

Chronic urticaria affects a significant percent of the global population and carries a higher burden of unmet medical need. Current standard-of-care includes antihistamines and omalizumab, but omalizumab is not effective in all patients and has not been found to induce long-term disease remission. This review evaluates the diverse therapeutic pipeline spanning IgE-based and non-IgE-based mast cell targeting strategies, including recent clinical data. The therapeutic landscape has expanded rapidly with multiple mechanisms under investigation. IgE-targeted approaches include omalizumab biosimilars, with CT-P39 having received Food and Drug Administration (FDA) approval. Dupilumab received FDA approval for antihistamine-refractory chronic spontaneous urticaria supporting the targeting of type 2 cytokines, interleukin-4, and interleukin-13, in this disease. Bruton's tyrosine kinase inhibitors have promise, with remibrutinib receiving FDA approval and demonstrating significant reductions in UAS7 in phase 3 trials. c-Kit (c-Kit or KIT) inhibition with barzolvolimab demonstrates robust efficacy with sustained effects post-treatment. Finally, Janus kinase inhibitors, Mas-related G protein-coupled receptor X2 antagonists, and other novel mechanisms are advancing through clinical trials. Although some programs have been discontinued due to safety concerns or lack of efficacy such as fenebrutinib (Bruton's tyrosine kinase inhibitor), THB001 (c-Kit inhibitor), EP262 (Mas-related G protein-coupled receptor X2 antagonist), tezepelumab (anti-TSLP), and lirentelimab and AK006 (sialic acid binding immunoglobulin-like lectin-targeting agents), these studies have informed many of the other positive studies. In summary, in the last year, we have seen the chronic urticaria pipeline mature with multiple phase 3 programs and new approvals representing diverse mechanisms of action. Nevertheless, significant therapeutic gaps persist for omalizumab-refractory disease and chronic-inducible urticaria.

2025-10-01·Current Opinion in Allergy and Clinical Immunology

Biologic and small molecule therapies in chronic spontaneous urticaria: an update

Review

作者: Wedi, Bettina

Purpose of review:

Many new treatment options for chronic spontaneous urticaria have been clinically tested in recent years. This narrative review presents the current status of substances furthest along in development.

Recent findings:

After decades in which only H1 antihistamines were available for treatment, omalizumab was approved as an add-on therapy in 2014. Meanwhile, the first omalizumab biosimilar, CT-P39, has been approved (EMA in March 2024, US FDA in March 2025). Moreover, dupilumab received approval in Japan since February 2024 and in the USA since April 2025. Following publication of two positive phase 3 trials, Remibrutinib was submitted for approval to the EMA and FDA in February 2025. Several anti-KIT mAbs are in clinical trials, the most advanced of which is barzolvolimab with two ongoing phase 3 trials. Ligelizumab, benralizumab and the MRGPRX2 antagonist EP-262 are not being further developed in the chronic spontaneous urticaria (CSU) indication.

Summary:

The rapid increase in clinical trials in the field of CSU has already led to a significant improvement in treatment options beyond anti-IgE therapy with omalizumab in Japan and the USA, and further approvals of biologics and small molecules are expected shortly. It is expected that with a wider range of different approved therapeutic approaches, the treatment of CSU will have to be tailored to the urticaria subtype or patient profile in the future.

367

项与瑞米布替尼相关的新闻（医药）

2026-01-06

·医药专利

1亿美元引进小儿注意缺陷多动症新药上市——复方氯丝右哌甲酯胶囊，鸡娃新武器？——2025年中国上市的第110款新药

中国NMPA2025年批准新药110款（新药定义为含中国首次上市的活性成分）。 1类新药中药生物药化药合计 6 38 66 110 国产 6 23 37 66 进口 0 15 29 44 110 复方氯丝右哌甲酯胶囊（2025.12.30） ADHD,小儿注意缺陷多动症 2026年1月6日——上海爱科百发生物医药技术股份有限公司（以下简称“ 爱科百发”）今日宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）已批准复方氯丝右哌甲酯胶囊（爱智达®AZSTARYS）的新药上市申请，适用于6 岁及6 岁以上注意缺陷多动障碍（ADHD）患者的治疗。爱智达®是一款具有创新机制的ADHD治疗药物，是全球首款且目前唯一包含速释盐酸右哌甲酯（Dexmethylphenidate hydrochloride，d-MPH）和前药氯丝右哌甲酯（Serdexmethylphenidate chloride，SDX）的复方制剂。 2021年12月，爱科百发子公司Ark Biopharmaceutical Limited与Gurnet Point Capital（GPC）旗下的Commave签订了独家许可协议，获得了对丝右哌甲酯+右哌甲酯复方胶囊在大中华区的独家开发、生产及商业化权利。根据协议条款，爱科百发支付给Commave包括预付款和开发销售的里程碑付款，总金额为1.055亿美元。此外还包括每年基于该药在大中华区年度销售额的提成。爱智达作用于大脑神经递质的多巴胺和去甲肾上腺素的再摄取，增加其在突触间的浓度，从而提高神经递质的传递效率，改善ADHD症状。爱智达通过速释+缓释组分复方设计，为临床有效性、安全性、耐受性带来了全方位的升级。速释右哌甲酯（d-MPH）：30分钟内快速起效，满足患者对核心症状的即时控制需求（如课堂专注）。前药丝右哌甲酯（SDX）：在体内缓慢转化为 d-MPH，维持疗效长达13小时，在一天活动时间内充分改善ADHD症状，降低传统哌甲酯类缓释药物因d-MPH浓度晚间骤降引发的症状反弹（或崩溃）风险。平稳控释：相较于单药缓释制剂，AK0901的双相释放的独特PK特征，更贴近ADHD患者从“晨间起床-白天工作学习社交-晚间课外作业/工作-入睡”的全天需求，不仅适合6岁及以上的学龄儿童和青少年，同样也适合成人的ADHD患者，同时可以减少多次服药带来的依从性和影响睡眠的问题。图. 每粒复方氯丝右哌甲酯胶囊包含70% SDX和30% d-MPH 传统哌甲酯类缓释药物因d-MPH过高的暴露，成瘾性及滥用风险较高。复方氯丝右哌甲酯胶囊通过前药机制，SDX在下消化道缓慢转化为d-MPH，避免了血中d-MPH过高的暴露，同时可有效避免非口服途径的药物滥用，从药代动力学层面降低潜在的滥用风险。该药物于2021年3月在美国获批，是近20年来首个获美国食品药品监督管理局（FDA）批准的新一代哌甲酯类药物，在安全性及治疗机制方面具有明显优势。ADHD是一种常见的慢性神经发育障碍，起病于童年期，影响可延续至成年，其主要特征是与发育水平不相称的注意缺陷和（或）多动冲动。我国儿童青少年ADHD患病率为6.4%，患病人数超过2300万，60%~80%可持续至青少年期，50.9%持续为成人ADHD。目前可用于ADHD治疗的药物种类有限，且现有药物的疗效和安全性仍无法完全满足临床需求，部分患者因药物疗效不佳、副作用或服药不便而无法坚持治疗。多年来，哌甲酯在国内外指南共识中都推荐作为儿童、成人ADHD患者的一线治疗选择，自2000年上市以来是临床使用最广泛的药物。盐酸哌甲酯缓释片2023年销售3.5亿元人民币，2024年前三季度销售额进一步增长至约4.3亿元人民币，50-60%的年增长率，拖垮了原研生产能力。2025年4月14日晚，安徽合肥药企立方制药（003020）发布公告，获得盐酸哌甲酯缓释片首仿，立即涨停5个板，股价18.36最高涨到33.08，涨80%。市值增加32亿元。六边形战士托举合肥立方股票涨停三连板 1 临床研究数据坚实，满足未尽医疗需求在针对中国ADHD患者的关键性III期临床试验中，爱智达®达到了预设的主要终点和关键次要终点。研究结果显示，与安慰剂相比，该药物在所有访视时点均能显著改善患者的ADHD核心症状，且差异具有统计学意义，疗效明确。目前国内ADHD临床用药选择有限，传统单方药物存在局限性，且市场曾出现供应紧张情况。爱智达®作为一种创新的复方制剂，其获批为医生和患者提供了一个重要的新治疗选项。 2 独特机制兼顾速效与持久，优化治疗体验爱智达®的设计结合了速释和长效前药技术，其‘快速起效+全天覆盖’特性将重塑ADHD药物治疗范式，有望作为国内首个兼具快速起效与长效控制的ADHD治疗药物，填补临床空白，成为患者治疗的首选。 109 索托克拉片（2025.12.30） CLL/SLL/MCL 收不住，2025年新药批准还没停——百济 BCL-2 抑制剂索托克拉双适应症同时获批上市，2025年第109款 108 呫诺美林曲司氯铵胶囊（2025.12.22）精神分裂精神分裂症70年一遇新药——呫诺美林曲司氯铵（BMS/再鼎医药）——2025年中国上市的第108款新药 107 依普隆特生钠注射液（2025.12.22） ATTRv-PN 基因沉默疗法依普隆特生——2025年中国上市的第107款新药 106 帕西生长激素注射液（2025.12.22）每年长高11cm帕西生长激素——2025年中国上市的第106款新药 105 养血祛风止痛颗粒（2025.06.03）频发性紧张型头痛，补遗 2025年中国上市的第105款新药——养血祛风止痛颗粒 104 盐酸匹米替尼胶囊（2025.12.16）腱鞘巨细胞瘤（TGCT）见证奇迹，2025年中国上市的第104款新药——默克匹米替尼 103 阿夫凯泰片（2025.12.17）肥厚性心肌病内卷的心脏有救了，2025年中国上市的第103款新药——赛诺菲阿夫凯泰 102 芬妥司兰钠注射液（2025.12.09）血友病见证奇迹，2025年中国上市的第102款新药——赛诺菲血友病 siRNA 芬妥司兰钠 101 佐来曲替尼片（2025.12.09）NTRK融合基因实体瘤见证奇迹，2025年中国上市的第101款新药——诺诚健华TRK抑制剂佐来曲替尼 100 玛帕西沙韦胶囊（2025.12.09）流感见证奇迹，2025年中国上市的第100款新药——健康元流感新药TG-1000玛帕西沙韦 99 库莫西利胶囊（2025.12.09）乳腺癌正大天晴全球首款CDK2/4/6抑制剂库莫西利——2025年中国上市的第99款新药 98西诺氨酯片（2025.12.03）癫痫抗癫痫西诺氨酯——2025年中国上市的第98款新药 97盐酸索安非托片（2025.12.03）日间过度嗜睡打工人瞌睡提神药索安非托——2025年中国上市的第97款新药 96 苹果酸司妥吉仑片（2025.12.03）高血压上海医药高血压新药司妥吉仑——2025年中国上市的第96款新药 95 瑞米布替尼片（2025.11.25）荨麻疹慢性荨麻疹瑞米布替尼——2025年中国上市的第95款新药 94 匹康奇拜单抗注射液（2025.11.25）银屑病银屑病3个月一针匹康奇拜单抗——2025年中国上市的第94款新药 93 注射用镓[68Ga]戈泽肽（2025.11.25）前列腺癌诊断放射诊断镓[68Ga]戈泽肽——2025年中国上市的第93款新药 92 马塔西单抗注射液（2025.11.21）血友病规律长效血友病药物马塔西单抗——2025年中国上市的第92款新药 91维培那肽注射液（2025.11.14）T2DM GLP-1RA周制剂维培那肽——2025年中国上市的第91款新药 90 镥[177Lu]特昔维匹肽注射液（2025.11.10）前列腺癌诺华中国首款放射配体核药镥[177Lu]——2025年中国上市的第90款新药 89 盐酸沙瑞环素片（2025.11.10）痤疮痤疮口服抗生素沙瑞环素——2025年中国上市的第89款新药 88 普基奥仑赛注射液（2025.11.7）r/r B-ALL 百万CAR-T第8款普基奥仑赛儿童白血病首款——2025年中国上市的第88款新药 87 注射用卡拉西珠单抗（2025.11.5）iTTP 赛诺菲罕见病药卡拉西珠单抗疗效仅缩短病程0.19天——2025年中国上市的第87款新药 86 奥格特韦钠胶囊（2025.11.5）新冠病毒迟来的新冠药奥格特韦——2025年中国上市的第86款新药 85 注射用维贝柯妥塔单抗（2025.10.30）鼻咽癌乐普生物全球首创EGFR ADC维贝柯妥塔单抗——2025年中国上市的第85款新药 84 马来酸美凡厄替尼片（2025.10.24）肺癌华东医药第二个新药美凡厄替尼——2025年中国上市的第84款新药 83 那米司特片（2025.10.24）肺纤维化肺纤维化新药那米司特——2025年中国上市的第83款新药 82 注射用博度曲妥珠单抗（2025.10.17）乳腺癌科伦第二个ADC博度曲妥珠单抗——2025年中国上市的第81款新药 81 瑞玛比嗪注射液（2025.10.17）GFR诊断华东GFR诊断瑞玛比嗪——2025年中国上市的第81款新药 80 泽卢克布仑钠注射液（2025.10.11）重症肌无力（MG）重症肌无力新药泽卢克布仑钠——2025年中国上市的第80款新药 79 莫米司特片（2025.10.11）银屑病银屑病新药莫米司特——2025年中国上市的第79款新药 78 宗艾替尼片（2025.8.29）非小细胞肺癌（NSCLC）勃林格殷格翰肺癌新药宗艾替尼——2025年中国上市的第78款新药 77 泽美妥司他片（2025.8.29）淋巴瘤恒瑞首个国产EZH2抑制剂泽美妥司他——2025年中国上市的第77款新药 76 口服六价重配轮状病毒减毒活疫苗（Vero细胞）（2025.8.22）六价重配轮状病毒减毒活疫苗——2025年中国上市的第76款新药 75 注射用德达博妥单抗（2025.8.22）乳腺癌 ADC德达博妥单抗——2025年中国上市的第75款新药 74 地罗阿克片（2025.8.22）非小细胞肺癌（NSCLC）地罗阿克——2025年中国上市的第74款新药，13 款 ALK 抑制剂 73 盐酸阿曲生坦片（2025.8.22） IgA肾病 IgA肾病新药阿曲生坦——2025年中国上市的第73款新药 72 参蒲颗粒（2025.8.1）慢性盆腔痛康缘1.1类中药新药参蒲颗粒——2025年中国上市的第72款新药 71 甲磺酸兰泽替尼片（2025.7.30） NSCLC 三代非小细胞肺癌兰泽替尼——2025年中国上市的第71款新药 70 雷尼基奥仑赛注射液（2025.7.30） R/R LBCL国产第7款CAR-T雷尼基奥仑赛——2025年中国上市的第70款新药 69 盐酸妥诺达非片（2025.7.25） EDED新药妥诺达非，扬子江22年22项临床坚持不懈——2025年中国上市的第69款新药 68 重组人白蛋白注射液（2025.7.18）低白蛋白血症禾元生物双喜临门，成功IPO+“稻米造血”重组人白蛋白注射液上市——2025年中国上市的第68款新药 67 玛硒洛沙韦片（2025.7.18）流感流感新药玛硒洛沙韦17个月完成审批——2025年中国上市的第67款新药 66 利沙托克拉片（2025.7.8） CLL/SLL 利沙托克拉、褪黑素——2025年中国上市的第65-66款新药 65 褪黑素颗粒（2025.7.8）失眠 64 盐酸司美那非片（2025.7.8） ED ED新药司美那非——出于淫羊藿更胜于淫羊藿，为淫羊藿正名——2025年中国上市的第64款新药为阅读方便，上半年新药不再赘述，请看链接 2025上半年中国创新药收官分析：63款新药获批，国产40款！中国获批创新药清单（2025.12.30）110个 1类新药中药生物药化药合计 6 38 66 110 国产 6 23 37 66 进口 0 15 29 44 长按下方二维码立即咨询、领取资料

2026-01-06

·钻研生物的王小喵

告别深夜抓挠！荨麻疹迎来口服新药，从根源止痒

点击上方蓝字关注我们本文旨在进行前沿医学科普，传达新药研发信息，不能替代专业医疗建议。身上突然浮现大片红疹风团，伴随钻心的瘙痒，越抓越痒，彻夜难眠——这并非普通过敏，而是超过1000万中国患者正在经历的痛苦：慢性自发性荨麻疹。传统药物对许多人无效，生活被“痒”所支配。近日，这一困境迎来重要突破：诺华公司的创新药瑞米布替尼片正式获得国家药监局批准，为患者提供了一种全新的口服治疗方案。不只是“皮肤痒”：被低估的疾病折磨慢性自发性荨麻疹（CSU）是一种免疫系统功能紊乱导致的皮肤病。它的“磨人”之处在于“自发”二字——即使没有明确接触过敏原，患者也会反复出现大小不等的红色或肤色风团，并伴有剧烈瘙痒，症状可持续6周以上且反复发作。这种疾病带来的远不止皮肤困扰。剧烈瘙痒严重干扰睡眠，导致次日疲劳、注意力不集中；风团可能出现在面部、四肢，影响外观和社交信心；部分患者还会出现血管性水肿，累及口唇、眼睑甚至咽喉，存在呼吸困难的风险。长期以往，焦虑、抑郁情绪随之而来，生活质量大打折扣。过去的治疗主要依赖抗组胺药。然而，约一半的患者在服用标准甚至加倍剂量的抗组胺药后，症状仍无法有效控制。他们往往需要升级至注射生物制剂，这意味着频繁往返医院、承受注射不便与对长期安全性的担忧，陷入“痒-抓-更痒”的无助循环。从“压制症状”到“源头干预”：新药如何工作？瑞米布替尼的作用机制，代表了荨麻疹治疗思路的革新。它并非暂时性地对抗已释放的“致痒物质”，而是深入免疫反应的上游进行调控。我们可以将其理解为一场精准的“源头拦截”： 1.关键角色：在荨麻疹的发病中，免疫细胞（如B细胞、肥大细胞）过度活化是核心。它们内部的一条名为 “BTK信号通路” 如同一个关键的“开关”。 2.失控的开关：当这个开关被错误触发时，会导致肥大细胞等过度兴奋，大量释放组胺、白三烯等炎症介质，从而引发风团和瘙痒。 3.精准干预：瑞米布替尼作为一种高选择性的BTK抑制剂，其作用就像一位精准的“调节师”，能有效抑制这个异常活跃的BTK信号通路，从源头上让免疫细胞“冷静”下来，减少致痒物质的释放，从而实现从根源控制症状。新药三大核心优势：有效、方便、安心瑞米布替尼的获批，为患者带来了切实的治疗便利与希望： 1.口服便捷，治疗依从性高该药为口服片剂，每日服用两次即可。这彻底改变了部分患者需要定期去医院注射的治疗模式，极大地方便了上班族、学生及所有行动不便的患者，使得长期规范治疗更容易坚持。 2.起效迅速，长期控制效果佳根据关键III期临床试验数据：快速起效：用药2周内，患者的瘙痒和风团症状即开始显著减轻。显著改善：治疗至12周时，约三分之一患者的荨麻疹活动度评分达到零分（意味着风团和瘙痒完全消失）。长期缓解：持续治疗至52周，实现“零症状”的患者比例可提升至近一半。这意味着许多患者有望摆脱夜间被痒醒、白天不敢出门的困境。 3.安全性良好，用药管理简单长期研究显示，其常见不良反应多为轻中度，如上呼吸道感染、鼻咽炎等，整体安全性良好。相较于一些需要复杂监测的药物，它的用药管理相对简单，为患者提供了长期治疗的信心。填补治疗空白，未来可期瑞米布替尼的上市，精准地解决了当前临床的几大痛点：为抗组胺药治疗无效或不耐受的患者提供了强有力的新选择。为恐惧注射或就医不便的患者提供了便捷的口服方案。特别惠及了患病率较高的中青年女性群体，帮助她们更从容地平衡工作、生活与疾病管理。展望未来，BTK抑制剂的作用机制不仅限于慢性自发性荨麻疹，其在其他类型的慢性诱导性荨麻疹及更广泛的过敏性疾病中的应用也正在探索中，有望惠及更多患者。慢性荨麻疹的痛苦，远非皮肤表面之“痒”，它深刻侵蚀着患者的睡眠、情绪与生活质量。瑞米布替尼的获批，标志着一个从“被动止痒”到“主动控制”、从“对症压制”到“源头干预”的治疗新时代的开启。 ●告别“电钻钻头”之痛！偏头痛迎来预防性治疗新希望 ●告别频繁输液！血友病迎来每周一针的“自由”新生活 ●国产“精准导弹”问世，击破鼻咽癌后线治疗困局 ●卵巢癌治疗迎来国产新曙光：抗血管生成药物苏维西塔单抗获批上市让我知道你“在看”

2026-01-06

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2025年FDA新型药物批准盘点

文章来源氨基观察，转载请注明出处 16款！全球获批上市ADC药物盘点 2024年FDA新药盘点：细胞和基因疗法获批数量创历史新高美国食品药品监督管理局（FDA）每年发布的 Novel Drug Approvals（新型药物批准）清单，是全球医药研发领域最重要的年度风向标之一。所谓Novel Drug是指此前从未在美国获批上市的全新活性成分药物，包括新化学实体（NCE）和新型生物制品，不包括已批准药物的新适应症或简单剂型变更。根据Nature Reviews Drug Discovery 2026年1月2日发布的年度总结：2025年，尽管美国食品药品监督管理局（FDA）经历了人事变动和政策调整的动荡一年，其药物评估与研究中心（CDER）仍批准了46款新治疗药物。这些药物覆盖肿瘤、罕见遗传病、心血管、免疫、感染、内分泌、肾脏等多个领域，体现了精准医学、靶向治疗与罕见病创新的持续深化。这一数字虽使五年平均获批数微降至每年48款，但仍远高于1993年以来每年36款的历史平均水平。同时，CBER也批准了8款重要新产品，包括首款来自非营利组织的基因疗法。核心数据：46款新药中包含18+款肿瘤相关药物，批准类型多元且药物类型分布均衡，其中以靶向治疗/激酶抑制剂为主，各类药物协同构建起多元化的肿瘤治疗体系。具体而言，批准类型涵盖新分子实体、加速批准、传统批准、适应症扩展等，其中加速批准3款，传统批准（此前加速批准转为传统）2款；从药物类型来看，靶向治疗/激酶抑制剂占比最高，达6款；免疫疗法紧随其后，有5款；抗体药物偶联物（ADC）、激素疗法、PARP抑制剂各有2款，CAR-T疗法1款。图片来自 Chris De Savi 仍是新药获批最常见治疗领域。2025年新批准 16 种新药用于癌症治疗，占比 35%，高于过去 5 年的平均占比（29%）。其次是心脏病学、以及过敏和炎症疾病，分别是 5 种（占比11%）、4 种（占比9%）。癌症治疗：创新疗法扎堆亮相 1）PD-1 抑制剂家族扩容：康方生物的 PD-1 单抗派安普利单抗获批用于鼻咽癌治疗，使全球可用的 PD-1/PD-L1 抗体增至 12 款；默克的 Pembrolizumab 皮下注射剂型（Keytruda Qlex）获批，结合透明质酸酶提高药物渗透吸收，预计峰值销售额可达 93 亿美元。 2）抗体偶联药物（ADC）新成员：第一三共的 TROP2 靶向 ADC 药物 Datopotamab deruxtecan 获批用于激素受体阳性、HER2 阴性乳腺癌；艾伯维的 c-Met 靶向 ADC 药物 Telisotuzumab vedotin 则针对高 c-Met 蛋白过表达的非鳞状非小细胞肺癌。 3）创新组合疗法：Verastem 公司的 avutometinib 联合 defactinib 获批，成为首个 MEK 抑制剂与 FAK 抑制剂组合，用于 KRAS 突变的复发性低级别浆液性卵巢癌。非癌症领域：填补未被满足的医疗需求非阿片类止痛药：Vertex 公司的 Nav1.8 钠通道抑制剂 Suzetrigine 获批用于急性疼痛，为临床提供了急需的非成瘾性止痛选择，预计峰值销售额 37 亿美元。肺部疾病新药：Insmed 的首款 DPP1 抑制剂 Brensocatib 获批用于非囊性纤维化支气管扩张症，通过抑制中性粒细胞丝氨酸蛋白酶缓解炎症，预计峰值销售额 63 亿美元；勃林格殷格翰的 Nerandomilast 成为首款用于特发性肺纤维化的 PDE4 抑制剂，填补了该领域十年无新药的空白。抗生素新选择：葛兰素史克的 Gepotidacin 和 Innoviva 的 Zoliflodacin 均为新型细菌 II 型拓扑异构酶抑制剂，获批用于治疗淋病等感染，为应对抗生素耐药提供了新工具。以药物形态来区分，包括：1）小分子（31种）：包括包含40个氨基酸以内的多肽；2）寡核苷酸（3种）：包括小干扰RNA、反义寡核苷酸；3）生物制品（12种）：包括 ADC、单抗、双抗、酶等。其中，激酶抑制剂是爆发的一年，12种，约占新批准小分子药物的三分之一。一、代谢性 / 内分泌疾病 No. 药物名称 Sponsor Properties FDA 批准适应症 31 Paltusotine (Palsonify) Crinetics Somatostatin receptor agonist 治疗肢端肥大症 34 Elinzanetant (Lynkuet) Bayer Healthcare NK1 and NK3 receptor antagonist 治疗绝经相关血管舒缩症状 40 Lerodalcibep (Lerochol) LIB Therapeutics PCSK9-targeted adnectin 降低高胆固醇血症患者 LDL-C二、呼吸系统疾病 No. 药物名称 Sponsor Properties FDA 批准适应症 25 Brensocatib (Brinsupri) Insmed DPP1 inhibitor 治疗非囊性纤维化支气管扩张症 33 Nerandomilast (Jascayd) Boehringer Ingelheim PDE4 inhibitor 治疗特发性肺纤维化 43 Depemokimab (Exdensur) GSK IL-5-targeted monoclonal antibody 治疗嗜酸粒细胞表型重度哮喘三、心血管疾病 No. 药物名称 Sponsor Properties FDA 批准适应症 41 Etripamil (Cardamyst) Milestone Pharmaceuticals Calcium channel blocker 治疗阵发性室上性心动过速 44 Aficamten (Myqorzo) Cytokinetics Cardiac myosin inhibitor 治疗梗阻性肥厚型心肌病四、感染性疾病 No. 药物名称 Sponsor Properties FDA 批准适应症 6 Gepotidacin (Blujepa) GSK Triazaacenaphthylene bacterial type II topoisomerase inhibitor 治疗无并发尿路感染 14 Clesrovimab (Enflonsia) Merck & Co. RSV fusion protein-targeted mAb 预防新生儿和婴儿 RSV 下呼吸道疾病 42 Zoliflodacin (Nuzolvence) Entasis / Innoviva Spiropyrimidinetrione bacterial type II topoisomerase inhibitor 治疗泌尿生殖道淋病五、疼痛管理 No. 药物名称 Sponsor Properties FDA 批准适应症 3 Suzetrigine (Journavx) Vertex NaV1.8 inhibitor 治疗急性疼痛六、肿瘤（Oncology） 2025年肿瘤药物占比最高（约1/3），覆盖实体瘤与血液瘤，突出精准突变靶向、ADC 与双特异抗体等前沿技术。 No. 药物名称 Sponsor Properties FDA 批准适应症 1 Datopotamab deruxtecan (Datroway) Daiichi Sankyo TROP2-targeted ADC HR 阳性、HER2 阴性乳腺癌 5 Vimseltinib (Romvimza) Deciphera / Ono CSF1R kinase inhibitor 腱鞘巨细胞瘤 9 Penpulimab Akeso Biopharma PD-1-targeted mAb 鼻咽癌 11 Avutometinib + defactinib (Avmapki Fakzynja Co-Pack) Verastem MEK1 + FAK inhibitors KRAS 突变复发性低级别浆液性卵巢癌 12 Telisotuzumab vedotin (Emrelis) AbbVie c-Met-targeted ADC 高 c-Met 表达非鳞状 NSCLC 15 Taletrectinib (Ibtrozi) Nuvation Bio ROS1 kinase inhibitor ROS1 阳性 NSCLC 17 Linvoseltamab (Lynozyfic) Regeneron BCMA × CD3 双特异抗体多发性骨髓瘤 18 Sunvozertinib (Zegfrovy) Dizal Jiangsu EGFR kinase inhibitor EGFR exon 20 插入突变 NSCLC 23 Dordaviprone (Modeyso) Chimerix / Jazz ClpP protease activator H3 K27M 突变弥漫性中线胶质瘤 24 Zongertinib (Hernexeos) Boehringer Ingelheim HER2 kinase inhibitor HER2 激活突变非鳞状 NSCLC 28 Pembrolizumab + berahyaluronidase alfa (Keytruda Qlex) Merck & Co. PD-1 mAb + endoglycosidase 已获批静脉 Keytruda 的实体瘤 30 Imlunestrant (Inluriyo) Eli Lilly SERD ER 阳性、HER2 阴性、ESR1 突变乳腺癌 36 Ziftomenib (Komzifti) Kura Oncology Menin inhibitor NPM1 突变 AML 38 Sevabertinib (Hyrnuo) Bayer Healthcare HER2 kinase inhibitor HER2 激活突变非鳞状 NSCLC七、皮肤与眼科疾病 No. 药物名称 Sponsor Properties FDA 批准适应症 13 Acoltremon (Tryptyr) Alcon TRPM8 agonist 干眼病 20 Delgocitinib (Anzupgo) LEO Pharma JAK inhibitor 手部湿疹 22 Aceclidine (Vizz) Lenz Cholinergic agonist 老花眼八、神经-肌肉疾病 No. 药物名称 Sponsor Properties FDA 批准适应症 10 Nipocalimab (Imaavy) Janssen FcRn-targeted mAb 广义型重症肌无力九、罕见遗传病 No. 药物名称 Sponsor Properties FDA 批准适应症 4 Mirdametinib (Gomekli) SpringWorks / Merck KGaA MEK1/2 inhibitor 1 型神经纤维瘤病 7 Fitusiran (Qfitlia) Genzyme / Sanofi Antithrombin-targeted siRNA A 或 B 型血友病 16 Garadacimab (Andembry) CSL Behring FXII-targeted mAb HAE 预防 19 Sebetralstat (Ekterly) KalVista Plasma kallikrein inhibitor HAE 急性发作 21 Sepiapterin (Sephience) PTC Therapeutics PAH activator 高苯丙氨酸血症 26 Donidalorsen (Dawnzera) Ionis Prekallikrein-targeted ASO HAE 预防 29 Elamipretide (Forzinity) Stealth Mitochondrial cardiolipin binder Barth 综合征 35 Doxecitine + doxribtimine (Kygevvi) UCB Pyrimidine nucleosides TK2 缺陷 37 Plozasiran (Redemplo) Arrowhead ApoC-III-targeted siRNA 家族性乳糜微粒血症十、肾脏疾病 No. 药物名称 Sponsor Properties FDA 批准适应症 8 Atrasentan (Vanrafia) Novartis Endothelin receptor antagonist 原发性 IgA 肾病蛋白尿 39 Sibeprenlimab (Voyxact) Otsuka APRIL-targeted mAb 原发性 IgA 肾病蛋白尿十一、免疫系统疾病 No. 药物名称 Sponsor Properties FDA 批准适应症 27 Rilzabrutinib (Wayrilz) Genzyme / Sanofi BTK inhibitor 免疫性血小板减少症 32 Remibrutinib (Rhapsido) Novartis BTK inhibitor 慢性自发性荨麻疹十二、血液系统疾病 No. 药物名称 Sponsor Properties FDA 批准适应症 2 Treosulfan (Grafapex) Medexus DNA alkylating agent 造血干细胞移植预处理 45 Narsoplimab (Yartemlea) Omeros MASP-2-directed mAb HSCT 相关 TMA十三、其他（胃肠 / 运动病） No. 药物名称 Sponsor Properties FDA 批准适应症 46 Tradipitant (Nereus) Vanda NK1 receptor antagonist 运动诱发呕吐被拒药物·透明公开 FDA 的一项政策变动中，该机构开始公开部分删节版的拒绝药品回复函。截至12月31日，FDA 已经列出了 2025年被拒绝的 43 项申请，包括新药、补充申请、仿制药、和生物类似药。其中，新药如下表。 2025 年被驳回药物表：记录 11 款未获批药物的名称、研发企业、药物属性、适应症，标注了后期获批的特殊情况（a）。有多种新药有望于 2026 年获得首批，如下表。2026 年潜在获批新药表：列出 11 款待审批药物，包含预计审批时间、研发方、药物属性及适应症，标注了优先凭证（a）和突破性疗法（b）资格。结语 2025年FDA批准的46款新型治疗剂，清晰展现了当前全球创新药研发的几条主线：肿瘤精准治疗持续高密度输出； siRNA、ASO、ADC 等技术在罕见病领域密集落地；心血管与免疫疾病稳步推进；改善生活质量为导向的新适应症明显增加。 Reference Nature Reviews Drug Discovery（2026-01-02），Asher Mullard，《2025 FDA approvals》 FDA Novel Drug Therapy Approvals for 2025 识别微信二维码，添加细创药邦小编，符合条件者即可加入微信群！请注明：姓名+研究方向！ END 作者 | Field 审核 | Sunbor 转载及其他广告合作请联系：13735420749（微信） // 免责声明 * 创药邦内容团队专注于介绍生物创新药领域研究进展，本文仅作信息交流之目的，不代表平台立场； * 本文仅供医疗健康专业人士学习参考之用，个人需向医疗健康专业人士进行咨询，以获得个人医疗建议； * 本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及），不构成任何投资意见和建议，请以官方/公司公告为准； * 如有涉及版权问题，请及时与我们联系，我们将给予删除或下线处理。创药邦是面向生物创新药领域的专业平台，以「助力产业&资本」为己任。在创药邦，可以和同行分享最新的生物创新药前沿技术进展、行业政策和趋势，为创新药企提供融资、重组和并购等金融服务，帮助技术转化、项目转移和产品许可等产业服务，在创药邦找可靠的创新药项目，优化资源配置。

免疫疗法抗体药物偶联物上市批准细胞疗法加速审批

100 项与瑞米布替尼相关的药物交易

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研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
慢性荨麻疹	美国	Novartis Pharmaceuticals Corp.	2025-09-30

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
重症肌无力	申请上市	加拿大	Novartis Pharmaceuticals Canada, Inc.	2025-09-01
继发进展型多发性硬化	临床3期	中国	诺华（中国）生物医学研究有限公司	2025-11-11
继发进展型多发性硬化	临床3期	法国	诺华（中国）生物医学研究有限公司	2025-11-11
继发进展型多发性硬化	临床3期	德国	诺华（中国）生物医学研究有限公司	2025-11-11
继发进展型多发性硬化	临床3期	瑞士	诺华（中国）生物医学研究有限公司	2025-11-11
化脓性汗腺炎	临床3期	美国	诺华（中国）生物医学研究有限公司	2025-01-31
化脓性汗腺炎	临床3期	美国	Novartis Pharmaceuticals Canada, Inc.	2025-01-31
化脓性汗腺炎	临床3期	中国	Novartis Pharmaceuticals Canada, Inc.	2025-01-31
化脓性汗腺炎	临床3期	阿根廷	诺华（中国）生物医学研究有限公司	2025-01-31
化脓性汗腺炎	临床3期	阿根廷	Novartis Pharmaceuticals Canada, Inc.	2025-01-31

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT05795153 (CTgov)	临床3期	慢性荨麻疹	144	LOU064	蓋蓋蓋範願壓網淵襯襯(鑰構憲鹽廠選夢襯餘餘) = 願糧襯餘醖鹹夢夢廠獵觸夢簾選夢鏇觸築鑰廠 (衊淵遞鏇艱顧簾淵蓋鑰, 衊繭觸構鹽壓觸願選憲 ~ 築築構鑰糧選積憲積艱) 更多	-	2025-04-30
NCT05032157 \| NCT05030311 (REMIX-2, NEWS \| Pubmed) 人工标引	临床3期	荨麻疹	-	remibrutinib (REMIX-1)	夢齋壓淵鏇鑰顧遞積繭(鬱憲積鬱憲簾網製憲網) = 廠艱糧遞鬱艱糧構鹽築鏇憲餘積廠鹽淵鬱遞鏇 (獵願鏇壓廠糧糧簾觸遞, 0.7) 更多	积极	2025-03-11
				placebo (REMIX-1)	夢齋壓淵鏇鑰顧遞積繭(鬱憲積鬱憲簾網製憲網) = 範鬱獵膚憲構觸獵憲艱鏇憲餘積廠鹽淵鬱遞鏇 (獵願鏇壓廠糧糧簾觸遞, 1.0) 更多
NCT05032157 \| NCT05030311 (REMIX-1 and REMIX-2, Pubmed \| N Engl J Med)	临床3期	慢性荨麻疹 Bruton's tyrosine kinase	-	Remibrutinib 25 mg twice daily	獵衊鹹夢顧鏇鬱積範鑰(獵壓蓋範簾夢糧齋餘鏇) = 淵膚願網積繭鑰積觸夢衊簾繭壓衊構蓋遞觸淵 (餘鏇膚鹽糧艱膚齋夢製 ) 更多	积极	2025-03-06
				Placebo	獵衊鹹夢顧鏇鬱積範鑰(獵壓蓋範簾夢糧齋餘鏇) = 築餘構積鬱鬱襯鹹襯襯衊簾繭壓衊構蓋遞觸淵 (餘鏇膚鹽糧艱膚齋夢製 ) 更多
NCT05030311 (REMIX-1 \| REMIX-1 and REMIX-2, CTgov)	临床3期	慢性荨麻疹	470	LOU064 (LOU064 25mg b.i.d.)	構構網鏇壓醖築觸積夢(選製鹹襯積齋積鹹淵襯) = 蓋願築鹹觸積醖鹽憲鏇範製襯醖網顧願遞艱廠 (淵網糧憲窪壓積遞廠選, 0.716) 更多	-	2024-12-02
				Placebo+LOU064 (Placebo)	構構網鏇壓醖築觸積夢(選製鹹襯積齋積鹹淵襯) = 夢鏇糧餘膚襯窪廠網築範製襯醖網顧願遞艱廠 (淵網糧憲窪壓積遞廠選, 0.980) 更多
NCT05048342 (BISCUIT, CTgov)	临床3期	慢性荨麻疹	71	LOU064	簾蓋壓膚糧製鬱鏇鬱壓 = 鏇壓遞衊繭簾齋築襯繭獵網顧襯鹹獵膚蓋繭餘 (築選廠鏇糧蓋艱鹽構網, 衊衊鹽鏇顧願鬱淵願膚 ~ 壓鹹廠憲鹽膚鏇鹹淵淵) 更多	-	2024-11-22
NCT04035668 (LOUiSSe, ACR2024)	临床2期	anti-Ro60-positive	346	remibrutinib	餘醖觸膚淵衊襯鏇鏇獵(製網衊範鹹齋構獵簾餘) = 選膚遞餘齋襯鏇鑰顧構積製鹽淵願蓋製夢鏇蓋 (鑰鹽廠繭醖顧鬱繭廠壓 ) 更多	积极	2024-11-10
				Placebo	餘醖觸膚淵衊襯鏇鏇獵(製網衊範鹹齋構獵簾餘) = 艱願鏇艱壓窪鑰淵鹽選積製鹽淵願蓋製夢鏇蓋 (鑰鹽廠繭醖顧鬱繭廠壓 ) 更多
NCT05032157 (REMIX-2 \| REMIX-1 and REMIX-2, CTgov)	临床3期	慢性荨麻疹	455	LOU064 (open-label)+Placebo	築鹹艱簾糧鏇襯醖鹽鹽(製範餘艱餘構糧範衊遞) = 遞蓋餘艱艱憲構選鏇齋餘觸醖願範築鹽壓選製 (醖鹹艱糧淵衊鏇築餘構, 0.948) 更多	-	2024-11-01
REMIX-1/-2 (ACAAI2024)	临床3期	慢性荨麻疹 Bruton's tyrosine kinase (BTK)	-	Remibrutinib 25 mg twice daily	繭廠醖蓋鏇築憲觸蓋夢(襯衊繭憲鬱製遞醖襯窪) = 蓋鹹憲衊製鑰遞鏇鬱繭網憲願觸淵觸築鹽淵選 (築鹹築鏇鏇淵襯選夢衊 ) 更多	积极	2024-10-24
NCT03926611 (Phase 2b core and extension study, EAN2024)	临床2期	血清病	309	Remibrutinib 100 mg b.i.d.	顧糧艱窪築選願鑰鹽顧(範憲蓋遞襯鏇夢鑰繭憲) = 鑰糧製艱鹹構鏇鬱襯艱蓋廠鏇艱顧淵糧簾壓蓋 (願鬱齋窪壓遞餘壓鑰淵, 2.47) 更多	积极	2024-06-28
NCT05030311 (REMIX-1, GlobeNewswire) 人工标引	临床3期	慢性荨麻疹	470	Remibrutinib	蓋窪積遞築艱餘獵衊齋(積繭構淵願夢網網顧鑰) = Almost half of patients were completely free of itch and hives (UAS7=0) as assessed at Week 52 齋網築繭構鏇選齋淵選 (膚醖觸膚觸鏇衊選壓淵 ) 更多	积极	2024-05-30
				Placebo