Salanersen

CNS药物研发进展 1、昂科免疫ONC-841注射液治疗AD获默示许可 北京昂科免疫科技有限公司申报的1类新药ONC-841注射液临床试验申请获默示许可，该药为一款抗SIGLEC10单克隆抗体，正在开发用于治疗实体瘤和阿尔茨海默病（AD）。SIGLEC10在小鼠模型中被确定为淀粉样斑块形成的遗传驱动因素。临床前研究表明，ONC-841阻断剂减少了阿尔茨海默病小鼠模型中的淀粉样斑块，使小胶质细胞功能正常化，并改善了记忆，具有应对神经退行性病变的综合潜力。 2、Azetukalner在FOS的Ⅲ期研究中取得积极结果 Xenon Pharmaceuticals公司3月9日宣布，在研疗法azetukalner用于治疗局灶起始性癫痫发作（FOS）的Ⅲ期X-TOLE2研究取得积极顶线结果。Azetukalner是一种在研小分子药物，可作为KCNQ2/3（Kv7.2/Kv7.3）电压门控钾通道的选择性正变构调节剂。目前主要开发用作治疗癫痫（包括局灶性癫痫和全身性癫痫）的抗惊厥药物。此前的Ⅱb期临床试验中，azetukalner取得了积极的结果，证明其能够通过增强钾通道活性来稳定神经元兴奋性，从而有效降低癫痫发作频率。除了癫痫之外，该药还处于重度抑郁症的Ⅲ期临床试验阶段，其Kv7调节可能具有情绪稳定作用。 3、砺博生物RP-0172胶囊治疗HD，获临床默示许可 2026年3月2日，砺博生物RP-0172胶囊获国家药监局（NMPA）临床试验默示许可。该药为化药新药，拟开发治疗亨廷顿舞蹈病（HD）。砺博生物的核心技术方向是利用AI技术赋能RNA研究，重点探索RNA稳定的三级结构，预测其折叠形态及小分子结合口袋的存在。 4、渤健公布新一代ASO疗法治疗SMA结果 3月11日，渤健公司在2026年肌营养不良协会（MDA）临床与科学大会上公布了其在研药物salanersen的Ⅰb期研究的更多结果。受试者在开始使用salanersen后神经退行性过程减缓，并出现功能改善，包括达到新的WHO运动里程碑。Salanersen是一种通过鞘内给药的在研创新反义寡核苷酸（ASO）疗法，用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）。该药物旨在纠正SMN2基因前体mRNA的剪接过程，从而增加SMN蛋白的产生。它采用新的骨架化学结构，具有较高效力，从而有望通过每年一次给药实现较高疗效。 5、跃赛生物细胞药物UX-GIP001治疗癫痫获IND批准 3月12日，跃赛生物自主研发的针对癫痫的iPSC（诱导多能干细胞）来源异体细胞药物UX-GIPO01注射液顺利获得FDA的IND批准。UX-GIP001 直接针对癫痫患者脑内抑制性GABA能中间神经元（GABAergic interneuron）功能受损的疾病机制，立足跃赛特有的人多能干细胞创新技术平台，通过模拟神经发育的路径，体外定向分化获得具有特定功能特征的抑制性神经祖细胞，移植后重建局部抑制性神经环路，从而减少癫痫发作。这一策略有望突破传统药物“症状控制”的局限，向疾病修复型治疗迈进。 6、齐鲁制药改良新药「布瑞哌唑口溶膜」获批上市 3月13日，国家药品审评中心（CDE）官网显示，齐鲁制药开发的2.2类新药布瑞哌唑口溶膜获批上市。这是国内首个获批上市的布瑞哌唑口溶膜。布瑞哌唑是一款非典型抗精神病小分子药物，可以部分激动5-羟色胺受体1A和多巴胺受体D2，并靶向拮抗5-羟色胺受体2A，从而调节血清素和多巴胺水平，起到治疗精神病的作用。布瑞哌唑的原研公司为大冢制药（Otsuka），于2015年7月在美国获批上市，商品名为Rexulti，用于治疗重度抑郁症（MDD）或精神分裂症。2023年5月，布瑞哌唑的适应症扩大至阿尔茨海默病激越症状。2024年6月，布瑞哌唑片剂在中国获批上市。 7、恒济医药FH001片获批用于疼痛治疗临床研究 2026年3月13日，恒济医药与宣泰药业联合开发的1类化药新药FH001片获NMPA临床试验默示许可。该药是一款FLT3酪氨酸激酶抑制剂，拟用于治疗急性疼痛、成人糖尿病性周围神经病理性疼痛。 8、齐鲁制药阿尔茨海默病1类新药获批临床 3月13日，CDE官网显示，齐鲁制药自主研发的1类新药QLH2405注射液获得临床试验默示许可，拟定适应症为阿尔茨海默病源性轻度认知障碍和轻度阿尔茨海默病。此次，齐鲁制药登记了一项Ⅰ期临床研究，旨在评价QLH2405注射液在健康受试者及阿尔茨海默病源性轻度认知障碍和轻度阿尔茨海默病患者中单次皮下注射、剂量递增的安全性、耐受性、药代动力学及药效学。该研究采用随机、双盲、安慰剂对照设计。 9、Arvinas蛋白降解剂治疗帕金森病Ⅰ期临床结果积极 当地时间3月18日，Arvinas公布其在研蛋白降解剂ARV-102的Ⅰ期临床试验数据。该候选药物旨在特异性靶向并降解富含亮氨酸重复序列激酶2（LRRK2），用于治疗帕金森病（PD）。研究结果显示，在接受治疗的PD患者中，ARV-102在所有给药剂量下均可在第14天实现脑脊液（CSF）中LRRK2水平约50%或以上的降低，并在第28天持续维持这一降幅。 10、赛诺菲治疗罕见病小分子药获突破性疗法认定 3月18日，赛诺菲宣布，美国FDA授予venglustat突破性疗法认定，用于治疗3型戈谢病（GD3）相关的神经系统表现。GD3是一种罕见的溶酶体贮积疾病。Venglustat是一款在研的口服葡糖神经酰胺合成酶抑制剂（GCSi），具备穿越血脑屏障（BBB）的能力，旨在通过抑制异常糖鞘脂（GSL）积累及其相关病理过程，从而延缓疾病进展。此前，该药物已获得FDA快速通道资格，并在美国、欧盟及日本获得孤儿药资格认定。 11、干细胞药物通过静脉途径治疗PD获默示许可 3月20日，CDE官网显示，辽宁医学诊疗科技研发中心研发的LYW2402-NS-HK人源基质细胞注射液（三维工艺制备），已获临床试验默示许可，适应症为在常规治疗基础上治疗帕金森病（PD）。该药是首款通过静脉途径治疗帕金森病的干细胞药物，也是首款以“人源基质细胞注射液”（符合国际最新通行标准命名）命名的细胞药物，以及首款以三维全自动工艺制备的帕金森病细胞药物。 12、元宋生物针对GBM药物获默示许可 元宋生物宣布，其自主研发的一类抗癌新药——重组L-IFN腺病毒注射液（YSCH-01）于2026年3月25日获临床试验默示许可，将开展治疗复发性或进展性胶质母细胞瘤（GBM）的注册临床研究。该药曾于2025年12月获得美国FDA批准，新增复发GBM适应症。 13、罕见病新药Avlayah获批突破性疗法 3月25日，Denali Therapeutics宣布，FDA加速批准Avlayah（tividenofusp alfa），用于治疗亨特综合征（黏多糖贮积症Ⅱ型，MPS Ⅱ）。该疗法适用于体重至少5公斤的儿科患者，且需在出现严重神经功能损害之前，于无症状期或已出现症状期开始用药。根据新闻稿，Avlayah不仅是近20年来首个获批用于该类罕见溶酶体贮积病的新治疗方案，也是首个基于转铁蛋白受体（TfR）机制、通过工程化设计实现特异性穿越血脑屏障的药物。 14、百懿药业偏头痛新药获临床默示许可 3月27日，CDE官网显示，百懿药业自主研发的创新生物药BY002已获临床默示许可。BY002是一款面向急性偏头痛治疗的创新生物药，基于差异化的分子设计与作用机制，旨在在起效速度、疗效持久性及耐受性方面实现突破。 15、渤健高剂量治疗SMA药物获批上市 3月30日，FDA正式批准了渤健公司（Biogen）旗下药物SPINRAZA®（nusinersen）的全新高剂量治疗方案。SPINRAZA®用于治疗儿童和成人脊髓性肌萎缩症（SMA），需要在拥有腰椎穿刺经验的医疗专业人员的指导下进行鞘内注射。此次获批的高剂量方案正是在过去十年低剂量（12毫克）方案积累的临床数据基础上研发的。高剂量SPINRAZA旨在通过负荷和维持给药阶段提供更高浓度的药物，从而为满足患者群体不断变化的需求提供新的选择。 融资&合作动态 1、3.08亿美元！元羿生物引进RAP-219，开拓癫痫方向 3月9日，Rapport Therapeutics（Nasdaq: RAPP）与元羿生物（Tenacia）共同宣布达成授权合作，授予元羿生物在大中华区（包括中国大陆、香港、澳门和台湾）开发和商业化RAP-219的独家权利。RAP-219是一款潜在首款TARPγ8特异性AMPA受体负变构调节剂。根据协议条款，Rapport有资格获得2000万美元预付款，以及总计约3.08亿美元的潜在开发和商业化里程碑付款及其他款项，此外还将获得RAP-219在大中华区净销售额个位数至低双位数不等的分级特许权使用费。元羿生物将负责RAP-219在大中华区的开发和商业化，Rapport则保留在全球其他所有地区的权利。 2、AI+iPSC双轮驱动，艾凯生物宣布完成超亿元融资 2026年3月9日，艾凯生物宣布完成A3轮过亿元融资，由沃杰资本、知壹投资联合领投，联新资本追加投资。资金将用于推进AI驱动的异体通用型iPSC衍生细胞新药临床，完善iPSC细胞治疗与类器官两大技术平台，标志着其AI驱动细胞治疗与药物筛选模式进入关键验证阶段。 艾凯生物专注iPS细胞疗法开发，依托自主重编程、AI分化、精准基因编辑及标准化细胞制造平台，聚焦免疫与再生医学，打造通用型细胞药物，研发管线覆盖帕金森、癫痫等神经系统疾病。 3、Vima获得4000万美元A+轮融资 3月11日，Vima宣布，完成4000万美元A轮扩展融资（Series A extension），由Frazier Life Sciences领投，现有投资方Atlas Venture、Access Industries和Canaan Partners跟投。本轮融资将用于拓展公司核心候选药物VIM0423的临床开发版图，新增帕金森病适应症。 Vima计划于今年年中启动VIM0423在帕金森病中的Ⅱ期临床研究。与此同时，帕金森病Ⅱ期研究和Stride Dystonia研究的顶线数据，均预计将在2027年上半年公布。 4、6.5亿美元首付款！ADHD新药爱智达被收购 3月19日，Collegium Pharmaceutical（Nasdaq: COLL）与Corium Therapeutics宣布达成最终协议，Collegium将以6.5亿美元现金收购AZSTARYS（爱智达），并根据未来商业及监管里程碑，可能额外支付最高1.35亿美元。Corium Therapeutics为私营公司，通过其子公司负责AZSTARYS的销售与分销。该药物是一款包含速释右哌甲酯（d-MPH）与前药丝右哌甲酯（SDX）的复方制剂，于2021年3月在美国获批上市。凭借速释与缓释相结合的复方设计，AZSTARYS在临床有效性、安全性和耐受性方面实现了全面提升。 5、Gilgamesh完成6000万美元A轮融资，开发CNS新药 3月24日，位于美国纽约的临床阶段神经科学公司Gilgamesh Pharma宣布成功完成6000万美元的A轮融资，由Satori Neuro领投。该公司致力于为抑郁症等精神和神经系统疾病开发突破性疗法。其核心管线blixeprodil（GM-1020）是一款口服NMDA受体拮抗剂，在治疗重度抑郁症的2期研究中显示出具有临床意义的积极结果，目前正进入后期临床开发。融资将用于支持该管线及其他新型神经精神疗法的研发。 6、赛隽生物宣布完成超亿元Pre-C轮融资 3月24日，广州赛隽生物科技有限公司（以下简称“赛隽生物”）正式宣布完成超亿元人民币Pre-C轮融资。本轮融资由太平医疗健康基金深圳河套医疗子基金与粤财中垠基金联合领投，并由老股东松禾资本追加投资。所融资金将主要用于核心管线临床推进、商业化团队搭建、市场开拓及创新管线的临床前研发，为赛隽生物在干细胞创新药领域的临床开发及商业化落地提供坚实保障。 赛隽生物的核心管线缺血性脑卒中已推进至临床Ⅱ期。2026年1月，中山大学附属第三医院神经内科启动了两项由赛隽生物供应的干细胞临床试验，分别针对急性中重症缺血性脑卒中和淀粉样脑血管病伴认知障碍。同月，赛隽生物与广州市第一人民医院南沙医院合作，完成了全国首例干细胞治疗脑卒中的临床应用。 7、英矽智能与元羿生物扩大CNS领域研发合作 英矽智能（Insilico Medicine, 3696.HK）与元羿生物（Tenacia Biotechnology）于3月26日宣布，在去年良好合作的基础上，进一步扩大并深化AI驱动的药物研发合作。双方聚焦开发具备穿透血脑屏障潜力的小分子抑制剂，合作正按计划有序推进。 根据扩展协议，双方将利用生成式人工智能，针对具有挑战性的神经系统疾病，共同开发具备特定属性的创新候选分子，并推进至临床前候选药物（PCC）阶段，以满足差异化临床需求。双方将通过探索不同分子特征，为高度挑战性的神经系统疾病提供更广泛、更精准的治疗选择，从而降低后期研发风险、提升潜在临床获益。本次拓展合作总交易金额最高达9475万美元，英矽智能有望获得元羿生物支付的近期付款及里程碑付款等。 8、12.25亿美元！大冢制药收购Transcend Therapeutics 3月27日，大冢制药（Otsuka）宣布将通过其美国全资子公司收购Transcend Therapeutics，交易预计于2026年第二季度完成。大冢将支付7亿美元首付款，并根据未来销售里程碑支付最高5.25亿美元，交易总价值最高达12.25亿美元。 Transcend是一家专注于神经精神疾病快速疗法开发的临床阶段生物技术公司。其核心管线TSND-201（亚甲基二氧吡咯戊酮）是一种快速作用的神经可塑性调节剂，拟用于创伤后应激障碍（PTSD）等精神疾病的治疗。此次收购进一步强化了大冢制药在CNS领域的布局，大冢已经拥有阿立哌唑等多款重磅产品，TSND-若后续研发顺利，有望与现有产品线形成协同，巩固其在精神神经疾病领域的临床影响力。 瀚枢生物 CNSxplore | 提供一站式神经系统药物研发解决方案 上海瀚枢生物是专注于中枢神经系统（CNS）疾病的临床前CRO公司，致力于为CNS药物研发提供一体化解决方案。拥有充分验证的细胞和动物疾病模型，结合全面的研究与分析能力，助力客户加速创新疗法开发，降低临床失败风险。 瀚枢生物具有经验丰富、熟悉中外法规的技术团队和高标准实验平台，核心技术涵盖AI驱动表型筛选、人源化干细胞与类器官、电生理、高通量脑电图（EEG）、组织学和分子生物学，覆盖阿尔茨海默病、帕金森病、抑郁症、精神分裂症、SMA、疼痛与卒中等领域。 自成立以来，瀚枢生物始终秉持“研发率先、技术领先、质量优先、客户至上”的理念，已服务百余家客户，成功完成多项专题研究与IND申报，建立了高质量、稳定且具前瞻性的药效评价体系。 电话 | 021-50882331 地址 | 上海市浦东新区张江科学城秀浦路2555号A1座10层

iStock, Nuthawut Somsuk The FDA rejected the high-dose regimen of Spinraza in September last year due to manufacturing concerns. After a surprise rejection in September last year, the FDA has signed off on a high-dose formulation of Biogen’s spinal muscular atrophy drug Spinraza. The approval, announced Monday, will allow a quicker loading phase for patients new to Spinraza treatment. Instead of four induction doses with the original 12-mg formulation, the newly approved version will only require patients to receive two 50-mg loading doses 14 days apart, followed by 28-mg maintenance injections every four months. Biogen will make high-dose Spinraza available “in the coming weeks,” according to the company’s news release . High-dose Spinraza “could help sustain sales, effectively bridging [Biogen’s] $1.5B+ SMA franchise toward next-gen salanersen,” analysts at Jefferies wrote in a Monday note, referring to Biogen’s investigational antisense oligonucleotide, which is currently in Phase 1b development. Late-stage data for salanersen could come as early as 2028, Jefferies estimated. BMO Capital Markets expressed a similar sentiment in its own note to investors Monday morning. “While we are more interested in future updates from the company’s next-generation salanersen agent, approval of high-dose Spinraza is a meaningful first step in continuing to stabilize and grow the company’s SMA products.” Spinraza was approved in December 2016 and quickly became a top-selling product for Biogen, reaching its peak in 2019 when it earned $2.097 billion . Sales have since slowed down, slumping to below $1.55 billion in 2025 , the year that Roche received FDA approval for an oral formulation of its SMA drug Evrysdi. The high-dose approval of Spinraza could help bolster those numbers, CEO Chris Viehbacher said during the company’s fourth quarter earnings call in February, according to reporting from Fierce Pharma . “Following increasing competition, a high-dose Spinraza approval could reinvigorate Biogen’s SMA franchise,” BMO wrote. If that pans out, Spinraza could also help Biogen build what Viehbacher called the company’s “ bridge to growth .” Positive late-stage readouts and successful product launches form the foundation of this bridge, as do carefully constructed acquisition deals. Earnings Biogen’s ‘Bridge To Growth’ Cuts Through a Stacked Phase 3 Pipeline With Biogen’s multiple sclerosis portfolio facing more generic pressure than ever, the company is eyeing a busy late-stage pipeline and hunting for deals to build its return to growth. February 6, 2026 · 2 min read · Annalee Armstrong Read more Monday’s approval was backed by data from the Phase 2/3 DEVOTE study, which found that the higher-dose drug led to significantly better motor skill outcomes than a sham control, according to a September 2024 readout . The high dose regiment also led to motor improvements over standard-dose Spinraza, though the difference did not reach statistical significance. Biogen presented updated data from DEVOTE earlier this month at the 2026 congress of the Muscular Dystrophy Association, not only confirming the high-dose regimen’s significant motor benefits over sham, but also touting improvements in terms of event-free survival and neurofilament light chain levels. The approval of high-dose Spinraza “builds on a therapy that we already know can change lives,” Richard Finkel, director of the Center for Experimental Neurotherapeutics (CENT) at St. Jude Children’s Research Hospital, said in a statement on Monday, adding that the high dose regiment demonstrated “meaningful clinical benefit” while maintaining a well characterized safety profile. Finkel has previously received research funding from Biogen and has been compensated by the company in the past for serving as a scientific advisor. Spinal muscular atrophy is a genetic disorder characterized by progressive muscle weakness. The condition is caused by mutations to the SMN1 gene, resulting in faulty or deficient levels of the SMN protein. Spinraza, an antisense oligonucleotide therapeutic, works by targeting a similar gene present in these patients, called SMN2 , in turn promoting the production of functional SMN.