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更新于：2026-07-11

Povetacicept

泊维他西普

更新于：2026-07-11

概要

基本信息

药物类型

Fc融合蛋白

别名

povetacicept、ALPN-303、ALPN303

+ [1]

靶点

APRIL x BAFF

作用方式

抑制剂

作用机制

APRIL抑制剂(肿瘤坏死因子配体超家族成员13抑制剂)、BAFF抑制剂(B细胞活化因子/B淋巴细胞刺激因子抑制剂)

治疗领域

免疫系统疾病心血管疾病血液及淋巴系统疾病+ [5]

在研适应症

免疫球蛋白a肾病特发性膜性肾病重症肌无力+ [9]

非在研适应症-

原研机构

Alpine Immune Sciences, Inc.

在研机构

Alpine Immune Sciences, Inc.

再鼎医药（上海）有限公司

Vertex Pharmaceuticals, Inc.

+ [2]

非在研机构-

权益机构

Zai Lab Ltd.

Ono Pharmaceutical Co., Ltd.

Evotec SE

+ [2]

最高研发阶段申请上市

首次获批日期-

最高研发阶段(中国)临床3期

特殊审评突破性疗法 (美国)、快速通道 (美国)、孤儿药 (美国)、孤儿药 (欧盟)、孤儿药 (日本)

登录后查看时间轴

结构/序列

Sequence Code 631430029

来源: *****

关联

项与泊维他西普相关的临床试验

NCT07501702

/ Recruiting临床2期

A Phase 2, Multicenter, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Study With a Long-term Extension of Povetacicept in Adults With Generalized Myasthenia Gravis

The purpose of this study is to evaluate the pharmacodynamic (PD) effect, safety, and tolerability of Povetacicept in participants with generalized myasthenia gravis (gMG).

开始日期2026-05-13

申办/合作机构

Vertex Pharmaceuticals, Inc.

NCT07204275

/ Recruiting临床2/3期

A Phase 2b/3 Adaptive, Randomized, Active-controlled Study Evaluating the Efficacy, Safety, and Tolerability of Povetacicept Versus Calcineurin Inhibitor in the Treatment of Primary Membranous Nephropathy

The purpose of this study is to evaluate the efficacy, safety, and tolerability of povetacicept in participants with primary membranous nephropathy (pMN).

开始日期2025-09-30

申办/合作机构

Vertex Pharmaceuticals, Inc.

[+1]

NCT07010406

/ Completed临床1期

A Phase 1, Open-label, Randomized, 2-part Study to Evaluate the Relative Bioavailability of Povetacicept Formulations and Bioequivalence of Povetacicept Presentations in Healthy Subjects

The purpose of this study is to evaluate the relative bioavailability of Povetacicept formulations, bioequivalence of Povetacicept presentations, and safety and tolerability of Povetacicept.

开始日期2025-06-06

申办/合作机构

Vertex Pharmaceuticals, Inc.

100 项与泊维他西普相关的临床结果

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100 项与泊维他西普相关的转化医学

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100 项与泊维他西普相关的专利（医药）

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项与泊维他西普相关的文献（医药）

2026-03-01·Arthritis & Rheumatology

Correction to “Povetacicept, an Enhanced Dual APRIL / BAFF Antagonist That Modulates B Lymphocytes and Pathogenic Autoantibodies for the Treatment of Lupus and Other B Cell‐Related Autoimmune Diseases”

2026-01-01·Kidney International Reports

Povetacicept for IgA Nephropathy and Primary Membranous Nephropathy

Article

作者: Enstrom, Amanda ; Thomas, Heather ; Yalavarthy, Rajesh ; Egbuna, Ogo ; Madan, Arvind ; Park, Inwhee ; Tumlin, James ; Moon, Ju-Young ; Chen, Yih-Chieh ; Li, Jiahua ; Sanders, Jason ; Peng, Stanford L ; Mandayam, Sreedhar ; Kim, Sung Gyun ; Kim, Dong Ki ; Cortazar, Frank

Introduction:

Povetacicept is an inhibitor of B-cell activating factor (BAFF) and A proliferation-inducing ligand (APRIL), 2 cytokines central to the pathogenesis of autoimmune glomerulonephritis. Both BAFF and APRIL promote B-cell and plasma cell survival and function. APRIL primarily supports plasma cell survival and function, whereas BAFF regulates early pathogenic B-cell development, activates pathogenic T cells and innate immune cells, and contributes to mesangial cell proliferation and podocyte injury.

Methods:

Our phase 1 and 2, open-label study evaluated povetacicept in adult participants with IgA nephropathy (IgAN) or primary membranous nephropathy (pMN), all with estimated glomerular filtration rate (eGFR) of ≥ 30 ml/min per 1.73 m². The primary objective was safety. Secondary objectives included change from baseline in urine protein-to-creatinine ratio (UPCR), eGFR, galactose-deficient IgA1 (Gd-IgA1) (IgAN), antiphospholipase A2 receptor autoantibody (aPLA2R; pMN), and clinical remission (with hematuria resolution for IgAN).

Results:

Povetacicept was administered subcutaneously every 4 weeks (Q4W) to 54 participants with IgAN (21 received 80 mg, 33 received 240 mg) and 10 with pMN (all received 80 mg). In this interim analysis, participants with IgAN on 80 mg had a 64% mean 24-hour UPCR decrease (95% confidence interval: -76 to -48) from baseline (1.3 g/g to 0.5 g/g; 65% with UPCR < 0.5 g/g) with stable eGFR at week 48. Early decline in Gd-IgA1 at week 12 (57%), continued at week 48 (77%). Approximately 90% achieved hematuria resolution and 53% achieved clinical remission. Efficacy outcomes were similar with 240 mg povetacicept. Participants with pMN had an 82% mean 24-hour UPCR decrease (95% confidence interval: -92 to -60) from baseline (3.8 g/g to 0.7 g/g) with stable eGFR. Early decline in aPLA2R at week 12 (73%), continued at week 48 (83%) with 100% in immunologic remission (40% achieved complete remission; 100% achieved partial remission). Povetacicept was generally safe and well-tolerated for IgAN and pMN.

Conclusion:

Povetacicept had substantial, sustained UPCR reductions with stable eGFR, significant Gd-IgA1 reductions, hematuria resolution, clinical remission, with favorable safety in IgAN. Similar results were observed in pMN. By inhibiting both BAFF and APRIL, povetacicept targets the underlying cause of disease and has potential to provide a significant therapeutic advancement for autoimmune glomerular diseases.

2025-12-22·Cureus Journal of Medical Science

Emerging Therapies in IgA Nephropathy: From A Proliferation-Inducing Ligand (APRIL) and B-cell Activating Factor (BAFF) Inhibitors to Precision Medicine

Review

作者: Panta, Raju ; Sharma, Ishwor

IgA nephropathy (IgAN) is the most prevalent primary glomerular disease worldwide and a significant contributor to end-stage kidney disease (ESKD). Traditional management has centered on supportive care and non-specific immunosuppression, but recent advances in the understanding of pathogenic pathways have catalyzed the development of targeted therapies. This review synthesizes current evidence on evolving treatments, with a focus on A Proliferation-Inducing Ligand (APRIL) and B-cell Activating Factor (BAFF) (e.g., sibeprenlimab, atacicept, povetacicept, telitacicept), complement pathway modulators (e.g., iptacopan, cemdisiran, ravulizumab), and novel agents such as felzartamab and sparsentan. It also explores precision medicine strategies, including biomarker-guided therapy, individualized risk stratification, and combination regimens. Supported by high-quality recent clinical trial data and the latest kidney disease outcome guidelines, these innovations represent a paradigm shift toward personalized, disease-modifying treatment in IgAN, offering a new horizon for improved renal outcomes and long-term disease control.

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项与泊维他西普相关的新闻（医药）

2026-07-10

·DrG的雍熙路

2026下半年11项关键临床试验，谁将改写下一代标准治疗？

2026年上半年的生物医药圈，终于迎来了久违的暖意。并购交易创下历史新高，多家企业在IPO中募集超3亿美元。多项针对胰腺癌、乙肝和肥胖症的科学里程碑也接踵而至。 DrG认为，上半年的繁荣仅是序曲，真正决定这轮行业复苏能走多远的，依然仰赖临床试验能否兑现价值。图源：shutterstock 近日，Dr.G梳理了2026年下半年最值得关注的临床试验。这些试验横跨肿瘤免疫、代谢疾病、心血管、自身免疫等多个方向。未来几个月公布的每一项关键数据，都可能成为改写市场格局的分水岭，更可能重新定义未来数年的产业竞争格局。一、多肽类 GLP-1之后，减重赛道开始进入三重激动剂与长期结局竞争。 01 礼来：瑞他鲁肽三项临床齐发，巩固礼来减重领域地位在过去两年，减重药物市场已完成了一次结构性重估，而礼来则成为这场变革的最大受益者。凭借GLP-1/GIP双靶点药物Zepbound的成功，礼来不仅迅速确立了在减重治疗领域的领导地位，也推动公司成为全球市值最高的制药企业。今年，礼来公司有望进一步巩固其领先地位，旗下三重受体激动剂retatrutide（瑞他鲁肽）的一系列临床研究将得出结果。第一项TRIUMPH-1研究是在肥胖人群中开展的常规试验，该研究于六月初ADA年会发布结果，Retatrutide实现了通常只有减重手术才能达到的水平：平均减重约70磅（约31.8公斤），相当于28%的体重下降。TRIUMPH-1试验的结果让礼来气势如虹；三项试验合计入组超过 5000 人，第二项针对肥胖合并糖尿病患者；第三项则面向曾发生过心梗或卒中、已确诊心血管疾病的肥胖人群。两项试验结果也将在今年陆续公布，若这些研究取得成功，礼来将得以在众多新兴竞争者面前继续保持领先。 (延伸阅读: 减重药下半场：“最大赢家”礼来不断抬高门槛，巨头们各寻生路) 图源：Alluvi 二、核酸药物 RNA药物的竞争焦点，正从肝脏递送延伸至肌肉、心血管与遗传疾病。 01 诺华：RNA药物突破组织递送瓶颈在RNA疗法持续扩展至更广泛疾病领域的过程中，一个长期未被解决的核心瓶颈始终存在：如何将RNA药物有效递送至肌肉等难以进入的组织? 诺华在这一方向上进行了其历史上最重要的一次押注——以约120亿美元收购Avidity Biosciences，核心围绕其三款针对神经肌肉疾病的RNA候选药物。 DrG认为，这是一次经过权衡的豪赌——Avidity 找到了一种将RNA药物递送至肌肉组织的高效方法，从而解锁了诺华眼中未来数年可达数十亿美元的销售机会。最关键的Harbor III期试验，旨在评估候选药物del-desiran在肌强直性营养不良1型患者中的疗效，预计于今年晚些时候发布结果。del-desiran是一款偶联药物，由一条RNA分子与一个靶向抗体融合而成。 DrG认为，Harbor试验的本质不仅是单一适应症的临床数据读出，更是对Avidity“抗体偶联RNA递送平台”能力的战略性验证，见证RNA药物能否真正跨越“组织递送鸿沟”。诺华此前预测，若del-desiran试验顺利，未来年销售额峰值有望达到 60 亿美元。 02 诺华：Lp(a)迈向临床验证，心血管治疗版图或将改写在动脉粥样硬化性心血管疾病的风险因子体系中，低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）和甘油三酯长期占据核心地位。但近年来，大量遗传学研究已证实，Lp(a)水平升高与心梗、卒中等主要不良心血管事件风险显著相关，却在临床干预层面长期缺乏有效靶向治疗手段。诺华推进的一款反义寡核苷酸疗法pelacarsen，正试图填补这一空白，其核心机制是通过抑制肝脏中apo(a)的表达，从源头降低Lp(a)生成水平。关键试验HORIZON纳入超过8000例已确诊心血管疾病且Lp(a)水平升高的患者，如果试验成功，这款药物最终每年可带来数十亿美元的销售额。同时，这也会增强竞争对手安进和礼来的信心——它们各自在研的药物也有望实现类似的效果。图源：Springer Nature 03 Sarepta/Arrowhead：押注RNA新管线，神经肌肉疾病进入验证阶段过去几年，Sarepta Therapeutics 的运势急转直下，试验失败、裁员、缩减管线等严重影响Sarepta的发展。这些挫折让 Sarepta 与 Arrowhead Pharmaceuticals 的合作伙伴关系变得更为关键。Sarepta 获得了 Arrowhead 正在开发的一系列针对肌肉、中枢神经系统及肺部疾病的 RNA 类药物权益。包括最早进入临床验证的两条管线，试验结果预计将于今年发布。针对面肩肱型肌营养不良症（FSHD1）的SRP-1001在I/II期试验中表现惊艳，单次给药即实现了超90%的致病基因抑制且安全性极佳；而用于强直性肌营养不良症1型（DM1）的SRP-1003也在低剂量下达成了50%的DMPK基因沉默，目前两款药物正处于剂量递增的深入临床验证阶段，其后续更大样本量的长期疗效与安全性随访结果正备受行业期待。三、抗体与蛋白药物 01 康方生物：PD-1时代或迎来最大挑战毫无疑问，这是今年最受关注的全球III期试验之一。依沃西单抗（ivonescimab）已经在中国试验中击败PD-1方案，但围绕患者结构、高龄数据是否充分的质疑始终存在。今年晚些时候公布的名为“Harmoni-3”的试验结果有望为解决这一争论提供重要线索，这是一项全球性试验，旨在头对头比较ivonescimab联合化疗方案与Keytruda联合化疗方案的疗效。此前，康方公布的中期分析虽未达标，但更关键的无进展生存期（PFS）与中期总生存期（OS）数据预计将在今年下半年公布。如果试验成果，可能改写肺癌免疫治疗标准。这不仅是康方生物的关键时刻，更是整个双抗时代的重要验证。图源：康方生物 02 渤健（Biogen）：挑战现有狼疮疗法，litifilimab迎关键验证在前赛诺菲CEO Christopher Viehbacher的掌舵下，渤健过去几年一直在推进一项使命：走出那些长期占据公司管线大头、风险极高的神经科学项目，向外拓展。litifilimab这款抗体正是这场转型中的核心药物之一。目前有三项大型临床试验正在针对不同种类的狼疮评估litifilimab，其中两项将于今年出结果。这些发现将提供迄今为止最具体的证据，判断该药能否撑起华尔街对其"重磅炸弹"的预期。 Jefferies分析师Andrew Tsai估计，美国系统性红斑狼疮（SLE）患者超过20万人。虽然市面上已有几款上市药物（GSK的Benlysta和阿斯利康的 Saphnelo），但许多患者的病情仍控制不佳。如果 litifilimab 能在 SLE 上取得成功，再加上另一种主要累及皮肤的狼疮（目前尚无获批药物）也取得进展，这款药"轻松"就能成为一款重磅产品，预测峰值销售额将突破 20 亿美元。 03 Celldex：押注更大市场，肥大细胞成新靶点 Celldex最初专注于癌症治疗，2016年偶然收购了一种原本用于癌症疗法的药物，但Celldex对其进行了调整，使其适用于肿瘤以外的炎症性皮肤病领域。这款单抗名为barzolvolimab，首批关键性研究——两项针对一种名为慢性自发性荨麻疹（CSU）的顽固性瘙痒症的试验——预计将在第四季度公布结果。慢性自发性荨麻疹长期依赖抗IgE治疗，但抗IgE并非所有患者都有效。Barzolvolimab选择直接作用于肥大细胞通路，相当于从更上游切断炎症反应。早期的试验表明，它可能比现有疗法更有效、起效更快、持续时间更长，但这些优势伴随着一个担忧：该药可能会在过程中使中性粒细胞计数降得过低。如果III期数据成功，其有机会成为近年来最重要的过敏性疾病创新疗法之一。 Leerink Partners的分析师Thomas Smith认为，如果Celldex取得成功，它不仅可能在荨麻疹领域，还可能在"其他肥大细胞驱动的疾病"中解锁"重大的商业机会"。 04 Vertex：双靶点疗法能否胜出？Vertex迎上市前最后考验 Vertex正在研发一种用于治疗罕见肾病的药物，这种名为povetacicept的药物是Vertex公司多年前以约50亿美元收购的，它被认为具有治疗多种炎症疾病的潜力。 Vertex高管宣称这款双靶点融合蛋白有机会成为“同类最佳（Best-in-class）”药物，源于其双靶点机制是其他竞品没有的优势，这一说法已在2026年3月公布的全球关键III期RAINIER试验中期分析中得到了强有力验证。该试验大获成功，在第36周时不仅大幅降低尿蛋白达52.0%，还在Gd-IgA1关键致病抗体清除和血尿完全缓解上交出惊艳答卷，FDA已受理上市申请，预计将于11月公告结果。基于此前的临床结果，另一种肾脏疾病——原发性膜性肾病的后期试验也已经展开。这不仅使其超越众多老牌竞争对手胜利在望，也彻底拓宽了其未来在原发性膜性肾病等多类B细胞介导性炎症与自身免疫疾病领域的巨大商业与治疗潜力。图源：ResearchGate 五、其他平台型创新药物基因治疗、mRNA疫苗与新一代疫苗平台，开始进入商业化兑现阶段。 01 Regenxbio：RGX-202杜氏肌营养不良症基因治疗迎关键验证与目前唯一上市的杜氏肌营养不良症基因疗法Elevidys类似，Regenxbio公司的RGX-202旨在生产微型肌营养不良蛋白，这是一种杜氏肌营养不良症患者缺乏的肌肉缓冲蛋白。但RGX-202采用不同类型的微型病毒进行包装，并产生一种更大的、更接近正常肌营养不良蛋白的蛋白质。尽管基因治疗监管持续趋严，RGX-202仍凭借2026年中旬披露的III期AFFINITY DUCHENNE卓越数据（93%的男孩微型肌营养不良蛋白表达水平至少为10%，其中80%的男孩微型肌营养不良蛋白表达水平高于40%），加速进入注册申报路径。其高质量的临床证据更在实质上降低了监管沟通的不确定性，为后续争取2027年顺利获批上市赢得了更大的沟通空间。 02 莫德纳/默克：mRNA平台再迎大考，肿瘤疫苗能否兑现期待？如果问“mRNA疫苗在新冠之后还能做什么?”莫德纳和默克共同开发的intismeran可能是最接近答案的一个。这款疫苗旨在针对患者肿瘤表面的数十种独特蛋白标志物（即"新抗原"）触发免疫反应。在早期试验中已经证实可以增强黑色素瘤的免疫疗法效果，且益处持久。目前正在进行Interpath-001 III期研究，测试intismeran与Keytruda 联合疗法在黑色素瘤的术后"辅助治疗"效果，最早将于今年公布结果。如果成功，intismeran将成为全球首个获批的mRNA肿瘤疫苗。 DrG认为，这个项目真正的意义不是“肿瘤疫苗”，而是验证一个逻辑：个体化抗原 + PD-1抑制剂，是否可以形成稳定可复制的免疫增强范式。对于整个mRNA赛道而言，其意义甚至超过COVID时期。 03 Vaxcyte：更高价数、更广覆盖，VAX-31能否成功挑战辉瑞？肺炎球菌疫苗作为全球制药巨头的核心战场之一，长期由辉瑞（Pfizer）的Prevnar系列主导。两代产品构成了超过60亿美元规模的核心疫苗业务，并建立了极高的市场壁垒。默克、GSK等其他公司也曾投入研发替代产品，希望抢占更大份额，但目前仍未能撼动Pfizer的市场领导者地位。 Vaxcyte试图打破这一格局的核心武器，是其下一代候选疫苗VAX-31，其血清型覆盖数量扩展至31种。目前，VAX-31正在进行一项III期临床试验，与Prevnar 20和默克公司针对21种菌株的疫苗Capvaxive进行比较。该试验的目标是证明VAX-31在统计学上不劣于已获批准的疫苗。这一结果备受投资者关注，是生物技术领域最受瞩目的事件之一。结语回顾过去几年，创新药产业经历了资本热潮，也经历了估值修正。如今市场重新关注的，不再是谁拥有最吸引人的技术故事，而是谁能够持续交出具有临床价值的数据。 DrG新闻点评：2026年下半年即将公布的一系列关键试验，将成为检验各大技术平台的重要节点。无论是RNA药物、双抗、基因治疗，还是mRNA疫苗，它们最终竞争的都不是新的概念，而是能否真正转化出患者获益，并推动新的治疗标准诞生。 DrG将持续关注生物医药临床进展，关注我们，获得最及时的产业信息。参考信源： Biopharma Dive：10 clinical trials to watch in the second half of 2026 https://firstwordpharma.com/story/7147418 https://news.vrtx.com/news-releases/news-release-details/vertex-announces-us-fda-acceptance-biologics-license-application https://musculardystrophynews.com/news/rgx-202-gene-therapy-meets-main-goal-phase-3-dmd-trial/ 免责声明 :本文所含的信息来源于文中可靠信源，仅供读者一般参考之用，不应作为决策依据，DrG的雍熙路对因使用本文内容而造成的一切损失，不承担任何责任。部分图片来源于网络，如涉及版权问题，敬请联系我们以便采相应处理举措。我们鼓励转发分享及合理引用本文内容，但请在引用时于明显位置标注文章来源。

临床3期IPO并购

2026-07-09

·药时代

全球首创IgA肾病双靶点药物获批！

正文共： 1600字预计阅读时间： 5分钟 2026年7月7日，Vera Therapeutics宣布，阿塞西普（Atacicept,商品名:Trutakna）获美国FDA批准上市，用于治疗存在进展风险的成人原发性免疫球蛋白A肾（IgAN）患者，患者可使用自动注射笔居家完成自行给药。这不仅意味着Vera拿到了进入IgAN市场的入场券，更标志着全球首款BAFF/APRIL双靶点抑制剂正式登上临床舞台，率先抢下这一新兴赛道的先发身位。 Trutakna的独特之处在于其双靶点机制，同时靶向B细胞活化因子（BAFF）和增殖诱导配体（APRIL）。这两种细胞因子是IgAN发病上游的核心驱动因素，双重阻断可从源头抑制致病性IgA生成，并进一步减少浆细胞分泌Gd-IgA1及相关抗体，最终减轻免疫复合物在肾小球中的沉积，为IgA肾病提供精准干预策略。此次加速批准的核心支持数据来自III期ORIGIN 3试验的预设中期分析。临床数据显示，Trutakna组患者的24小时尿蛋白肌酐比（UPCR）较基线平均降低46%，与安慰剂相比的降幅为42%，达到统计学显著性差异。在次要终点方面，Trutakna组患者的Gd-IgA1水平较基线下降68%。不过需注意的是，该指标仅为探索性观察结果，未开展多重检验校正。安全性方面，Trutakna组患者在整个ORIGIN临床试验项目中表现出良好的安全性特征，其安全谱与安慰剂相当。报告的不良事件中，大多数为轻度至中度。然而，漂亮的蛋白尿数据并未完全打消监管层的审慎。FDA此次授予的是加速批准，而非完全批准。监管机构认为现有临床试验数据尚不足以证实Trutakna能长期延缓IgAN患者的肾功能衰退，因此Vera需提交后续确证性证据。公司计划依托正在进行的ORIGIN 3试验完成这一要求，结果预计于今年第三季度公布。当前IgAN治疗领域已进入“战国时代”。全球已有7款药物获批用于治疗IgA肾病，除了新获批的Atacicept外，还有Nefecon（布地奈德肠溶胶囊）、司帕生坦（Sparsentan）、伊普可泮（Iptacopan）、阿曲生坦（Atrasentan）、泰它西普（Telitacicept）、斯贝利单抗（Sibeprenlimab/Voyxact）。在这一竞争格局中，Atacicept的标签优势尤为关键，覆盖了更广泛的患者群体，未对蛋白尿水平设定使用限制，且标签中未提及中和抗体问题，可用于有疾病进展风险的IgAN患者，这是一个不容忽视的商业优势。在给药便利性方面，Atacicept每周一次皮下注射，患者可使用自动注射笔居家完成自行给药，这提升了患者的治疗依从性。不过，先发优势并不等于护城河，Atacicept的商业征途上，后浪的锋芒已直抵眼下。Vertex的povetacicept，同样是一款BAFF/APRIL双靶点抑制剂，已于2026年6月获FDA受理其生物制剂许可申请（BLA），PDUFA目标日期定为2026年11月30日。Vertex的III期RAINIER试验在36周时显示，povetacicept组患者UPCR较基线降低52.0%，与安慰剂相比降幅达49.8%。 Vera通过此次获批，获得了约五个月的先发优势。但先发优势能否转化为持续的市场领导地位，取决于多个变量：ORIGIN 3的eGFR数据能否如期在第三季度交出令人信服的答卷、Vera的商业化能力能否有效触达目标患者群体、以及Vertex的povetacicept在11月底获批后将如何改变竞争天平。参考资料： 1.Vera Therapeutics公司官网 2..Vera moves into growing kidney disease space with FDA’s accelerated IgAN nod（Biospace，2026年7月7日） 3.其他公开资料封面图来源：药时代版权声明/免责声明本文为汇编文章。本文仅作信息交流之目的，不提供任何商用、医用、投资用建议。文中图片、视频、字体、音乐等素材或为药时代购买的授权正版作品，或来自微信公共图片库，或取自公司官网/网络，部分素材根据CC0协议使用，版权归拥有者，药时代尽力注明来源。如有任何问题，请与我们联系。衷心感谢! 药时代官方网站:www.drugtimes.cn 联系方式: 电话:13651980212 微信:27674131 邮箱:contact@drugtimes.cn 点击查看更多精彩内容！

2026-07-08

·BioSpace

Vertex’s Casgevy becomes first approved gene therapy for young kids with rare blood disorders

The FDA approved the expansion of Casgevy, which had previously been greenlit for patients 12 and up, into a younger pediatric population under the agency’s Commissioner’s National Priority Voucher program. The FDA has approved a pediatric expansion of Vertex Pharmaceuticals’ gene therapy Casgevy, allowing its use in children 2 years and up who have sickle cell disease and transfusion-dependent beta thalassemia. Casgevy is the first genetic medicine for these indications that can be used in young children, according to Vertex’s news release of the approval on Wednesday. The regulatory win opens up a market of around 5,500 patients in the U.S. who can access the one-time therapy from more than 75 authorized treatment centers, the biotech added. The gene therapy had previously been approved for both indications in patients 12 years and older. The FDA, for its part, touted the approval as a success of its Commissioner’s National Priority Voucher (CNPV) program. “The approval decision was granted just 53 days after filing,” the agency said in its own news release, “and represented the eighth approval” granted under the CNPV scheme. Casgevy was given the accelerated review ticket in November 2025, and Vertex announced that it had completed its submission for the therapy’s expansion on May 4, officially starting the 1- to 2-month review clock, down from traditional review times of 10–12 months. Casgevy was assessed in a study of 11 patients with sickle cell disease (SCD) who were aged 5 years to less than 12 years, the FDA said on Wednesday. None of the eight evaluable patients experienced severe vaso-occlusive crises for at least 12 consecutive months within the first two years of Casgevy infusion—meeting the study’s primary endpoint. In transfusion-dependent beta thalassemia, Casgevy was tested in a trial with 15 patients in the same age range. Nine participants had evaluable data, of whom eight no longer needed transfusions for 12 consecutive months, according to the agency. The decision to approve for patients as young as 2 years of age was based on “extrapolation to the younger pediatric age population,” taking into account Casgevy’s clinical data and product characteristics, the FDA said. Vertex is running the Phase 3 open-label CLIMB-141 and CLIMB-151 studies to test Casgevy in this younger population, the biotech said Wednesday. Casgevy, which Vertex developed in partnership with CRISPR Therapeutics, is a CRISPR-based medicine that in December 2023 became the industry’s first gene therapy for SCD, alongside bluebird bio’s Lyfgenia. But uptake has been slow, with the product making $43 million in the first quarter. In February, Vertex set a high revenue bar for the gene therapy, forecasting $500 million in combined revenue with its non-opioid painkiller Jourvnavx. “With Casgevy, we had a strong year with 300 or so patients initiating—150 or so having first cell collections,” Vertex COO and CFO Charles Wagner told investors during the company’s fourth-quarter 2025 earnings call. “Given the length of the patient journey, that gives us great visibility into the [upcoming] year. So we’re very confident that Casgevy will ramp up nicely compared to 2025.” Much of the investor attention on Vertex, however, has been focused on its potentially “iconic” showing in kidney disease later this year. Vertex is developing a fusion protein therapy called povetacicept for IgA nephropathy, which is currently under FDA review, with a target action date of Nov. 30 . If approved, povetacicept could be a “new pillar of [Vertex’s] business,” BMO Capital Markets wrote in a March 9 note. The content above comes from the network. if any infringement, please contact us to modify.

基因疗法上市批准优先审批

100 项与泊维他西普相关的药物交易

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研发状态

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
免疫球蛋白a肾病	申请上市	美国	Vertex Pharmaceuticals, Inc.	2026-03-10
特发性膜性肾病	临床3期	美国	Vertex Pharmaceuticals, Inc.	2025-09-30
特发性膜性肾病	临床3期	中国	Vertex Pharmaceuticals, Inc.	2025-09-30
特发性膜性肾病	临床3期	日本	Vertex Pharmaceuticals, Inc.	2025-09-30
特发性膜性肾病	临床3期	澳大利亚	Vertex Pharmaceuticals, Inc.	2025-09-30
特发性膜性肾病	临床3期	巴西	Vertex Pharmaceuticals, Inc.	2025-09-30
特发性膜性肾病	临床3期	捷克	Vertex Pharmaceuticals, Inc.	2025-09-30
特发性膜性肾病	临床3期	德国	Vertex Pharmaceuticals, Inc.	2025-09-30
特发性膜性肾病	临床3期	匈牙利	Vertex Pharmaceuticals, Inc.	2025-09-30
特发性膜性肾病	临床3期	爱尔兰	Vertex Pharmaceuticals, Inc.	2025-09-30

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT06564142 (RAINIER, Company_Website) 人工标引	临床3期	免疫球蛋白a肾病	605	Povetacicept (the interim analysis population)	獵衊鹽憲獵齋壓膚積淵(蓋網壓鬱製鏇衊積鹽遞) = 願鑰壓壓艱構憲網鑰製積憲遞廠壓齋衊顧觸廠 (膚鑰網鹽夢憲餘壓構糧 ) 达到更多	积极	2026-03-09
NCT06564142 (RAINIER, Company_Website) 人工标引	临床3期	免疫球蛋白a肾病	605	Placebo (the interim analysis population)	獵衊鹽憲獵齋壓膚積淵(蓋網壓鬱製鏇衊積鹽遞) = 遞蓋鏇鹹積繭夢獵範廠積憲遞廠壓齋衊顧觸廠 (膚鑰網鹽夢憲餘壓構糧 ) 达到更多	积极	2026-03-09
NCT05732402 (RUBY-3, ASN2025 \| Company_Website \| Corporate Publications)	临床1/2期	特发性膜性肾病	64	Povetacicept	遞願夢鏇願觸醖憲選鏇(選窪遞憲鹹遞襯鑰襯廠) = 積憲簾餘遞餘艱壓襯願鏇遞網壓壓選襯獵糧築 (糧膚選築壓淵蓋構鹹襯 ) 更多	积极	2025-11-08
	临床1/2期	特发性膜性肾病	64	Povetacicept	遞願夢鏇願觸醖憲選鏇(選窪遞憲鹹遞襯鑰襯廠) = 憲顧餘鹽餘範積築鹹範鏇遞網壓壓選襯獵糧築 (糧膚選築壓淵蓋構鹹襯 ) 更多	积极	2025-11-08
NCT05732402 (RUBY-3, ASN2024)	临床1/2期	免疫球蛋白a肾病	41	Povetacicept 80 mg	鬱憲醖襯網窪鬱網顧糧(鬱艱膚夢醖積餘艱築鏇) = 遞蓋鏇憲夢夢鏇艱獵餘齋齋齋壓願壓衊鏇壓衊 (鏇夢獵膚淵廠觸蓋夢繭 )	积极	2024-10-25
NCT05732402 (RUBY-3, ISN WCN2024) 人工标引	临床1/2期	免疫球蛋白a肾病 galactose-deficient IgA1 (Gd-IgA1)	12	Povetacicept 80 mg	獵衊醖願壓網遞蓋製願(襯觸範淵遞鬱餘簾願鑰) = Povetacicept has been well tolerated, with the majority of treatment-emergent adverse events being of low grade and none leading to treatment discontinuation or dose reduction/interruption. 製膚製鏇鹽憲蓋窪積憲 (選網醖蓋糧糧範製選憲 )	积极	2024-04-01
NCT05732402 (RUBY-3, ASN2023) 人工标引	临床1/2期	肾小球肾炎	13	povetacicept 80 mg	簾鹹鹹鏇襯簾蓋築憲憲(窪選範鏇壓艱簾糧觸觸) = 艱廠遞遞襯餘顧範窪積網觸淵獵淵鹽鹹窪範築 (繭膚蓋願遞壓觸觸積壓 )	积极	2023-11-02
NCT05732402 (RUBY-3, BusinessWire) 人工标引	临床1/2期	免疫球蛋白a肾病	-	povetacicept	糧簾範憲鹹夢餘鹹願襯(選醖選構壓願遞觸鑰築) = in the first IgAN dose cohort (80 mg subcutaneously once every 4 weeks) has been safe and well-tolerated to date, with no serious or severe adverse events, no events of hypogammaglobulinemia (IgG < 3g/L), and no instances of hypersensitivity or administration-related reactions. 繭願糧鑰淵觸廠醖鏇壓 (製窪淵廠積糧鹽壓願壓 )	积极	2023-08-30