GFH-375

在2025至2026年全球各大肿瘤顶尖学术会议上，多款此前极少对外披露完整信息的创新小分子抗癌药物集中亮相，研发团队首次对外放出临床前、临床试验实测数据。这些新药专门瞄准以往医学界公认“不可成药”靶点，或是晚期靶向治疗耐药后无药可用的治疗空白地带，作用机制和市面上主流靶向药有着明显区别。下面逐一拆解这六款首次公开核心数据的创新药物，只聊已经对外披露的真实研发进展，精简专业术语，直白看懂核心价值。 一、GFH375：口服KRAS G12D双态抑制剂 KRAS G12D突变广泛出现在胰腺癌、非小细胞肺癌、结直肠癌当中，长久以来都是肿瘤治疗的一大难题。以往研发的小分子抑制剂，只能针对性锁住突变蛋白激活（ON）或者静息（OFF）其中单一状态，肿瘤细胞很容易通过调整蛋白状态产生耐药性。 劲方医药研发的GFH375，海外研发代号VS-7375，在2026年美国癌症研究协会年会（AACR）上第一次完整对外公布研究数据，也是一款口服KRAS G12D双态抑制剂，能够同时锁定蛋白激活、静息两种形态，切断肿瘤细胞的逃逸路径。 临床前试验结果显示，该药物针对胰腺导管腺癌、非小细胞肺癌、结直肠癌的肿瘤抑制效果，远超市面上单态抑制剂，即便停药之后，对致癌信号的压制效果依旧十分稳定。这款药物在2025年就已经在国内启动全球首个三期注册临床试验，2026年先后拿到国内突破性治疗品种认定、美国FDA快速通道资格，核心适用人群就是携带G12D突变的胰腺癌与非小细胞肺癌患者，给这部分几乎没有靶向治疗选择的患者提供了全新治疗方向。 二、硫酸索西美雷塞：国产自研KRAS G12C小分子药物 济民可信研发的硫酸索西美雷塞片，研发代号JMKX001899，在2025年美国临床肿瘤学会年会（ASCO）首次对外公布二期临床试验数据，并且在2026年2月正式获得国家药监局批准上市，适应症为经过至少一轮系统治疗失败后的KRAS G12C突变晚期非小细胞肺癌。 这款口服共价抑制剂有三大实用优势：药物可以穿透血脑屏障，能够兼顾肺癌脑转移患者的治疗需求；临床前试验验证，药物心脏毒性、和其他药物发生相互作用的风险偏低；每日仅需口服一次，长期居家服药的患者依从性更高。二期临床试验里，针对经治晚期非小细胞肺癌展现出亮眼的客观缓解率，整体不良反应可控。作为国内首款自主研发、获批上市的KRAS G12C靶点药物，它大幅提升了国内患者针对这一曾经“不可成药”靶点的用药可及性。 三、罗伐昔替尼：全球首创JAK/ROCK双靶点小分子抑制剂 骨髓纤维化临床常规治疗长期依赖单靶点JAK抑制剂，但长期用药后耐药问题十分普遍，药物缩小脾脏、改善全身不适症状的效果也很快触及上限。正大天晴研发的罗伐昔替尼，研发代号TQ05105，是全球首创JAK联合ROCK双靶点小分子抑制剂，2026年2月正式获批用于中高危骨髓纤维化治疗，同期对外公开关键二期临床试验完整数据。 药物可以同时抑制JAK/STAT炎症通路与ROCK纤维化通路，一边调节患者自身免疫水平，一边阻断器官纤维化进程。临床试验中，患者脾脏缩小效果突出，乏力、盗汗等骨髓纤维化典型全身症状改善明显，对于使用芦可替尼治疗后耐药的患者，也具备探索性治疗价值。这也是业内首次将ROCK2协同抑制方案落地骨髓纤维化一线治疗，目前该药物针对移植物抗宿主病的三期临床试验也在同步推进。 四、苯甲酸安达艾替尼：新一代EGFR外显子20插入突变小分子抑制剂 EGFR外显子20插入突变，简称ex20ins，一直是肺癌治疗的难点。一代、二代、三代常规EGFR靶向药很难对该突变起效，化疗的治疗收益也十分有限。鞍石生物推出的苯甲酸安达艾替尼，商品名安比锐，属于不可逆EGFR小分子抑制剂，2026年4月正式获批上市，Ⅰ/Ⅱ期完整临床数据也在同期首次对外公开。 这款药物覆盖EGFR ex20ins、HER2 ex20ins，同时对EGFR敏感突变、部分耐药突变也具备抑制效果，核心亮点是具备血脑屏障穿透能力，针对确诊时已经出现脑转移的肺癌患者，也实现了持久的抗肿瘤效果。对于化疗治疗失败的ex20ins突变非小细胞肺癌人群，临床试验展现出可观的肿瘤客观缓解效果，用药耐受性良好。它也是国内首款专门针对这一难治肺癌亚型获批的国产小分子靶向药，补齐了国内该细分领域的治疗空白。 五、RM-055：催化型RAS激活态抑制剂 海外药企Revolution Medicines在2026年AACR大会上，首次对外披露RM-055的完整研发数据，这是一款全新机制的催化型RAS激活态（ON）抑制剂。 市面上传统RAS抑制剂的作用逻辑，都是直接结合突变致癌蛋白强行封堵功能，而RM-055采用催化调节思路，主动推动突变RAS蛋白从激活的致癌ON状态，转回无活性的OFF静息状态，复刻正常RAS蛋白的生理调节模式。临床前动物模型试验中，该药物针对胰腺癌、非小细胞肺癌、结直肠癌均实现了深度且持久的肿瘤缩小效果，即便是已经对过往RAS抑制剂产生耐药性的肿瘤细胞，依旧对这款药物保持敏感。 这套催化调节机制如果能够顺利走完临床试验，有希望从根源上解决RAS靶向药后期耐药难题。目前药物还处在早期临床研发阶段，但催化型小分子调控RAS的研发思路，第一次在公开学术平台拿出了实测成果。 六、REM-422：靶向MYB的mRNA降解小分子药 绝大多数小分子抗癌药的研发思路，都是抑制致癌蛋白的活动功能，而REM-422跳出了传统框架，依靠小分子靶向降解致癌驱动基因mRNA。该药物在2025年年末首次对外放出一期临床数据，主要针对MYB基因依赖的复发转移性腺样囊性癌等实体肿瘤，MYB也是多款实体瘤、血液恶性肿瘤的核心致癌驱动因子。 它属于全球潜在首创口服小分子mRNA降解剂，通过调控RNA稳定性，直接降低体内MYB致癌基因的表达水平。一期临床试验疗效人群整体客观缓解率达到43%，生物标志物阳性筛选亚组里，超过70%受试者的肿瘤体积缩小幅度超过20%，同时拿到了美国FDA孤儿药认定资格。这也是RNA降解类小分子药物，第一次在实体瘤临床试验中拿到明确的肿瘤缓解数据，研发逻辑和传统激酶抑制剂完全割裂，开辟了小分子抗癌的全新赛道。 总结：六款新药的核心价值亮点 把这六款集中亮相的创新小分子药整合来看，存在三个共性特点： 1. 攻坚冷门难治靶点：KRAS G12D、EGFR ex20ins、MYB、催化型RAS、JAK/ROCK双靶点，全部都是以往小分子药物难以攻克、或是长期无有效治疗方案的空白靶点； 2. 研发机制差异化突破：不再扎堆比拼单一靶点的抑制强度，通过双态锁定、mRNA降解、催化复位、双通路协同等全新思路，绕开肿瘤耐药壁垒； 3. 近期集中首次公开数据，大部分药物都是在2025至2026年国际顶尖学术会议、国内获批节点，第一次对外拿出完整实测研究数据，在此之前仅有研发代号，没有实际临床成果支撑。 需要客观说明的是，首次公开研究数据并不等同于药物可以直接普及使用，其中多款新药依旧处于临床早中期阶段，最终能否顺利上市、疗效能否在大样本临床试验中稳定保持，依旧需要后续持续验证。但不难看出，小分子抗癌赛道并没有走到研发瓶颈，行业研发方向正在朝着细分突变亚型、创新作用机制、终末期难治肿瘤不断深耕，未来晚期肿瘤患者的用药选择会持续变多。 互动话题 这六款创新小分子抗癌药里，你最关注哪一款？是更看好KRAS G12D、EGFR ex20ins这类难治靶点靶向药，还是mRNA降解、催化型RAS这类全新研发机制？如果你本人或者身边亲友存在对应基因突变的肿瘤治疗困扰，最期待哪一款新药尽快落地普及？欢迎在评论区分享你的看法，点赞点个关注，后续持续更新国内外抗癌新药研发动态以及临床实用科普内容。 免责声明 本文内容均整理自AACR、ASCO、NMPA官方公开学术数据与权威报道，仅作医药科普交流，不构成任何临床诊疗、用药指导建议。新药研发进度会持续动态更新，最终上市疗效、适应症以官方审批文件为准，肿瘤相关治疗务必遵从正规三甲医院专科医生指导。

2026年07月15日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）公示最新一批临床试验默示许可，共计 50个受理号、33个药物品种、31家企业。其中化药31个、生物制品19个。本批涌现多项全球首创和国际化标杆——FOG-001攻克Wnt/β-catenin'不可成药'靶点（ESMO 2025硬纤维瘤ORR 80%）、9MW5211以清除型抗体机制切入白癜风自免赛道、ABSK211作为新一代pan-KRAS广谱抑制剂获FDA IND、KarXT为数十年来首个获批的非多巴胺机制抗精神病药物拓展AD适应症。 药物详细介绍🏢 Karuna Therapeutics, Inc., a Bristol Myers Squibb Company BMS-986510胶囊, BMS-986519肠溶胶囊 · 共 8 个受理号BMS-986510胶囊受理号：JXHL2600166、JXHL2600168、JXHL2600169、JXHL2600167适应症： 阿尔茨海默病相关精神行为症状类型： 化药 BMS-986510胶囊在KarXT已于2024年9月获FDA批准用于精神分裂症（商品名Cobenfy），是数十年来首个全新机制的获批抗精神病药。在ADEPT-1/2/4多项III期研究。该药物属于First-in-class毒蕈碱受体激动剂（抗精神病新机制药物），靶向M1/M4毒蕈碱型乙酰胆碱受体，BMS-986510（KarXT，xanomeline-trospium复方胶囊）是BMS/Karuna开发的一款First-in-class毒蕈碱受体激动剂。xanomeline为M1/M4毒蕈碱受体偏好性激动剂，通过激活中枢神经系统的M1/M4受体改善认知和精神症状；trospium为外周限性毒蕈碱受体拮抗剂（不能透过血脑屏障），专门阻断xanomeline引起的外周胆碱能副作用（恶心、呕吐） 本次临床试验默示许可的适应症为用于阿尔茨海默病相关精神行为症状。BMS-986519肠溶胶囊受理号：JXHL2600174、JXHL2600171、JXHL2600173、JXHL2600172适应症： 阿尔茨海默病相关精神行为症状类型： 化药 与同类药物相比，BMS-986519肠溶胶囊的差异化优势在于BMS-986519（KarX-EC肠溶胶囊）是KarXT复方中的外周拮抗组分trospium的肠溶改良剂型。通过肠溶包衣技术减少trospium在胃部释放，进一步降低外周副作用。KarX-EC与KarXT联用旨在优化AD患者的长期耐受性。作为一款靶向M1/M4毒蕈碱型乙酰胆碱受体的肠溶改良外周拮抗剂（KarXT复方优化组分），临床方面，KarXT+KarX-EC联合方案正在MINDSET-2 III期研究中评估对AD认知障碍的疗效，计划入组586例轻中度AD患者。 本次临床试验默示许可的适应症为用于阿尔茨海默病相关精神行为症状。🏢 Novartis Pharma AG LNP023胶囊 · 共 1 个受理号LNP023胶囊受理号：JXHL2600176适应症： 原发性IgA肾病。类型： 化药 LNP023胶囊作为一款First-in-class口服补体B因子抑制剂，通过LNP023（iptacopan/商品名Fabhalta）是诺华自主研发的First-in-class口服补体B因子抑制剂，通过特异性结合B因子阻断补体旁路途径…，为这一临床需求提供了新的干预策略。 临床方面，III期APPLAUSE-IgAN研究（n=477）：9个月中期分析显示iptacopan显著降低24h尿蛋白/肌酐比值（UPCR）；24个月最终分析（2025年10月公布）显示eGFR斜率较安慰剂显著改善（p🏢 Parabilis Medicines, Inc. FOG-001注射液 · 共 1 个受理号FOG-001注射液受理号：JXHL2600170适应症： 局部晚期或转移性实体瘤类型： 化药 FOG-001注射液在截至2025年8月，Phase 1/2研究（NCT05919264）数据（ESMO 2025口头报告）：12例硬纤维瘤患者中，100%（10/10）观察到肿瘤缩。该药物属于First-in-class Helicon肽类β-catenin:TCF抑制剂（攻克Wnt通路'不可成药'靶点），靶向β-catenin:TCF蛋白-蛋白相互作用，FOG-001由Parabilis Medicines开发，是一款First-in-class的Helicon™稳定化α螺旋肽类抑制剂，直接阻断Wnt/β-catenin信号通路中最下游的β-catenin:TCF转录因子复合物。不同于此前失败的Wnt通路抑制剂，FOG-001通过胞内作用直接结合β-catenin，抑制其与TCF转录因子家族的相互作用，从而阻断Wnt通路驱动的肿瘤发生——无论上游是APC突变还是β-catenin突变 本次临床试验默示许可的适应症为用于局部晚期或转移性实体瘤。🏢 上海和誉生物医药科技有限公司 ABSK211片 · 共 3 个受理号ABSK211片受理号：CXHL2600568、CXHL2600569、CXHL2600570适应症： 拟用于治疗晚期实体瘤，包括但不限于结直肠癌、胰腺导管腺癌、非小细胞肺癌、其他晚期实体瘤等。类型： 化药 ABSK211片由上海和誉生物医药科技研发，本次获CDE临床试验默示许可标志着上海和誉生物医药科技在肿瘤领域的进一步布局。该药物靶向pan-KRAS（G12D/G12C/G12V/G12S/G13D/WT扩增），ABSK211是和誉医药（02256.HK）自主研发的新一代口服pan-KRAS抑制剂，区别于仅覆盖单一突变亚型的第一代KRAS抑制剂，可广谱高效抑制G12D、G12C、G12S、G12V、G13D等多种KRAS突变和野生型扩增。作用机制为共价/非共价结合KRAS突变蛋白，将其锁定在非活性GDP结合状态，阻断下游MAPK和PI3K信号通路 本次临床试验默示许可的适应症为治疗晚期实体瘤，包括但不限于结直肠癌、胰腺导管腺癌、非小细胞肺癌、其他晚期实体瘤等。🏢 上海复旦张江生物医药股份有限公司 注射用FZ-P001钠 · 共 1 个受理号注射用FZ-P001钠受理号：CXHB2600145适应症： 1. 用于成年卵巢癌患者，作为术中识别恶性病变的辅助手段。2. 成人已知或疑似肺癌患者恶性和非恶性肺部病灶术中识别的辅助手段。类型： 化药 注射用FZ-P001钠在本次获批用于卵巢癌和肺癌术中恶性病变识别的辅助手段。该药物属于术中肿瘤荧光显像剂，靶向肿瘤荧光显像剂，FZ-P001钠是复旦张江开发的术中荧光显像剂，通过静脉注射后在肿瘤组织中特异性聚集，在近红外光激发下发出荧光信号，帮助外科医生术中实时识别恶性病变边界，提高手术R0切除率 本次临床试验默示许可的适应症为用于1. 用于成年卵巢癌患者，作为术中识别恶性病变的辅助手段。2. 成人已知或疑似肺癌患者恶性和非恶性肺部病灶术中识别的辅助手段。🏢 上海安领科生物医药有限公司 注射用ALK201 · 共 1 个受理号注射用ALK201受理号：CXSL2600495适应症： 注射用ALK201联合依沃西单抗治疗局部晚期或转移性鳞状非小细胞肺癌类型： 生物制品 【注射用ALK201】创新生物制品（联合PD-1/VEGF双抗方案） | 靶点：免疫联合治疗 作用机制：ALK201是安领科开发的创新生物制品，与康方生物的依沃西单抗（PD-1/VEGF双抗）联合治疗鳞状非小细胞肺癌 该药物本次获得CDE临床试验默示许可，拟用于注射用ALK201联合依沃西单抗治疗局部晚期或转移性鳞状非小细胞肺癌。 本次临床试验默示许可的适应症为用于注射用ALK201联合依沃西单抗治疗局部晚期或转移性鳞状非小细胞肺癌。🏢 上海民为生物技术有限公司 MWN110注射液 · 共 1 个受理号MWN110注射液受理号：CXSL2600485适应症： 超重或肥胖类型： 生物制品 MWN110注射液由上海民为生物技术研发，本次获CDE临床试验默示许可标志着上海民为生物技术在代谢领域的进一步布局。该药物靶向GIP/GLP-1/GCG多靶点，MWN110是民为生物研发的创新型多靶点肠促胰素类生物制品 本次临床试验默示许可的适应症为用于超重或肥胖。🏢 亿腾医药（珠海）有限公司 注射用GB268 · 共 1 个受理号注射用GB268受理号：CXSB2600120适应症： 晚期实体瘤类型： 生物制品 【注射用GB268】创新生物制品（晚期实体瘤） | 靶点：靶向晚期实体瘤的创新生物药 作用机制：注射用GB268是亿腾医药研发的创新生物制品，本次获CDE默示许可用于晚期实体瘤 晚期实体瘤的治疗仍以系统性化疗和靶向治疗为主，存在大量未被满足的临床需求。 本次临床试验默示许可的适应症为用于晚期实体瘤。🏢 凯思凯迪（上海）医药科技股份有限公司 CS0159片 · 共 1 个受理号CS0159片受理号：CXHL2600543适应症： 炎症性肠病类型： 化药 CS0159片在Linafexor已获FDA孤儿药资格（ODD）和突破性疗法认定（BTD），是全球首个进入III期临床的非甾体FXR激动剂（原发性胆汁性胆管炎PBC）。本次获批。该药物属于全球首创脉冲式非甾体FXR激动剂（First-in-class设计理念），靶向法尼醇X受体（FXR），CS0159（Linafexor）是凯思凯迪联合中科院上海药物所徐华强团队全球首创的'脉冲式'非甾体FXR激动剂。通过独特的分子设计使半衰期🏢 劲方医药科技（上海）股份有限公司 GFS202A注射液 · 共 1 个受理号GFS202A注射液受理号：CXSL2600491适应症： GFH375联合GFS202A治疗KRAS G12D突变阳性的晚期实体瘤患者类型： 生物制品 【GFS202A注射液】KRAS G12D免疫治疗/靶向联合策略 | 靶点：KRAS G12D 作用机制：GFS202A是劲方医药研发的创新生物制品，通过靶向KRAS G12D突变蛋白或介导抗KRAS G12D免疫应答 晚期实体瘤的治疗仍以系统性化疗和靶向治疗为主，存在大量未被满足的临床需求。 本次临床试验默示许可的适应症为用于GFH375联合GFS202A治疗KRAS G12D突变阳性的晚期实体瘤患者。🏢 南京昂科免疫生物医药有限公司 AI-081注射液 · 共 2 个受理号AI-081注射液受理号：CXSB2600086、CXSB2600085适应症： 晚期实体瘤类型： 生物制品 AI-081注射液是一款肿瘤免疫微环境调控新药，其核心作用靶点为肿瘤免疫微环境调控。AI-081是昂科免疫研发的创新免疫治疗药物，通过调控肿瘤免疫微环境发挥抗肿瘤作用 晚期实体瘤的治疗仍以系统性化疗和靶向治疗为主，存在大量未被满足的临床需求。 本次临床试验默示许可的适应症为用于晚期实体瘤。🏢 南京驯鹿生物医药有限公司 伊基奥仑赛注射液 · 共 1 个受理号伊基奥仑赛注射液受理号：CXSB2600068适应症： 既往经过1-2线治疗且来那度胺耐药的复发/难治性多发性骨髓瘤类型： 生物制品 伊基奥仑赛注射液作为一款国产首个BCMA CAR-T细胞治疗（已上市），通过伊基奥仑赛（equecabtagene autoleucel/福可苏®）是驯鹿生物研发的靶向BCMA的自体CAR-T细胞治疗产品，通过基因工程改造患者自身T细胞…，为这一临床需求提供了新的干预策略。 临床方面，2023年6月获NMPA批准上市（商品名福可苏），是中国首个获批的国产BCMA CAR-T产品，用于复发/难治性多发性骨髓瘤。本次获批为二线治疗拓适应症：既往1-2线治疗且来那度胺耐药RRMM。 中国是全球CAR-T临床研究最活跃的国家之一，已获批4款CAR-T产品。瑞基奥仑赛（倍诺达）是中国首个获NMPA批准的1类新药CAR-T（2021年），也是首个获批二线LBCL适应症的国产CAR-T。伊基奥仑赛(福可苏)是首个国产BCMA CAR-T[来源：NMPA审评文件] 本次临床试验默示许可的适应症为用于既往经过1-2线治疗且来那度胺耐药的复发/难治性多发性骨髓瘤。🏢 厦门特宝生物工程股份有限公司 ACT201注射液 · 共 1 个受理号ACT201注射液受理号：CXHL2600690适应症： 慢性乙型肝炎类型： 化药 与同类药物相比，ACT201注射液的差异化优势在于ACT201是特宝生物研发的慢性乙型肝炎治疗性药物，旨在通过免疫调节和/或抗病毒双重机制降低HBsAg水平，功能性治愈慢性乙肝。特宝生物是国内长效干扰素领域的龙头企业。作为一款靶向乙肝表面抗原（HBsAg）的免疫调节类抗乙肝新药，临床方面，本次获批用于慢性乙型肝炎。 本次临床试验默示许可的适应症为用于慢性乙型肝炎。🏢 和铂医药（上海）有限责任公司 SKB575（HBM7575）注射液 · 共 1 个受理号SKB575（HBM7575）注射液受理号：CXSL2600486适应症： 哮喘类型： 生物制品 【SKB575（HBM7575）注射液】全人源抗体（哮喘） | 靶点：TSLP/IL-33通路 作用机制：SKB575（HBM7575）是和铂医药基于Harbour Mice®全人源抗体平台开发的创新生物制品 临床方面，本次获批哮喘适应症。 本次临床试验默示许可的适应症为用于哮喘。🏢 士泽生物药业（上海）有限公司 XS228细胞注射液, XS411细胞注射液 · 共 5 个受理号XS228细胞注射液受理号：CXSB2600125、CXSB2600126适应症： 亚急性期脊髓损伤；肌萎缩侧索硬化症类型： 生物制品 【XS228细胞注射液】iPSC衍生神经细胞治疗（脊髓损伤/渐冻症） | 靶点：iPSC衍生细胞治疗 作用机制：XS228细胞注射液是士泽生物基于诱导多能干细胞（iPSC）分化技术开发的多巴胺能神经前体细胞或神经干细胞产品 临床方面，本次获批亚急性期脊髓损伤和肌萎缩侧索硬化症（ALS/渐冻症）两项适应症。 本次临床试验默示许可的适应症为用于亚急性期脊髓损伤；肌萎缩侧索硬化症。XS411细胞注射液受理号：CXSB2600123、CXSB2600121、CXSB2600122适应症： 帕金森型多系统萎缩；早发型帕金森病；原发性帕金森病类型： 生物制品 【XS411细胞注射液】iPSC衍生多巴胺神经元替代治疗（帕金森/多系统萎缩） | 靶点：iPSC衍生多巴胺能神经元 作用机制：XS411细胞注射液是士泽生物基于iPSC技术制备的多巴胺能神经元前体细胞产品，通过立体定向移植至纹状体，替代帕金森病患者丧失的多巴胺能神经元，重建黑质-纹状体… 临床方面，本次获批原发性帕金森病、帕金森型多系统萎缩（MSA-P）、早发型帕金森病三项适应症。 本次临床试验默示许可的适应症为用于帕金森型多系统萎缩；早发型帕金森病；原发性帕金森病。🏢 复星医药产业发展（深圳）有限公司 FXR0906注射液 · 共 1 个受理号FXR0906注射液受理号：CXHL2600711适应症： 本品拟用于治疗高甘油三酯血症。类型： 化药 与同类药物相比，FXR0906注射液的差异化优势在于FXR0906是复星医药研发的代谢疾病创新药物。作为一款靶向FXR/代谢调控的代谢疾病新药（降甘油三酯），临床方面，本次获批高甘油三酯血症。 本次临床试验默示许可的适应症为治疗高甘油三酯血症。🏢 天士力生物医药股份有限公司 注射用重组人尿激酶原 · 共 1 个受理号注射用重组人尿激酶原受理号：CXSL2600498适应症： 卒中发病4.5至24小时的急性缺血性卒中患者类型： 生物制品 【注射用重组人尿激酶原】已上市新一代特异性溶栓药（拓展卒中超窗适应症） | 靶点：纤维蛋白溶酶原 作用机制：注射用重组人尿激酶原（普佑克®）是天士力已上市的新一代特异性溶栓药物 临床方面，此前已获批急性ST段抬高型心肌梗死（STEMI）溶栓适应症。本次获批卒中发病4.5-24小时急性缺血性卒中——将溶栓时间窗从传统的4.5小时大幅拓展至24小时，有望让更多超窗卒中患者获益。 本次临床试验默示许可的适应症为用于卒中发病4.5至24小时的急性缺血性卒中患者。🏢 广东恒瑞医药有限公司 SHR-1139注射液 · 共 1 个受理号SHR-1139注射液受理号：CXSB2600081适应症： 银屑病类型： 生物制品 SHR-1139注射液在本次获批银屑病适应症。该药物属于靶向银屑病创新生物制品，靶向IL-17/IL-23通路，SHR-1139是恒瑞医药研发的创新生物制品，靶向银屑病关键炎症通路 本次临床试验默示许可的适应症为用于银屑病。🏢 康方赛诺医药有限公司 依沃西单抗注射液 · 共 2 个受理号依沃西单抗注射液受理号：CXSL2600490、CXSL2600493适应症： 依沃西单抗联合卡度尼利单抗或伊匹木单抗治疗晚期肾癌；依沃西单抗巩固治疗接受根治性含铂同步放化疗后未出现疾病进展的局部晚期、不可切除的III期非小细胞肺癌类型： 生物制品 依沃西单抗注射液是由康方赛诺公司研发的一款单克隆抗体。单克隆抗体类药物，通过特异性结合靶抗原发挥治疗作用。现代治疗性抗体已从鼠源演进到全人源和双特异性抗体平台。 肺癌是全球发病率和死亡率最高的恶性肿瘤，中国每年新发约82万例。非小细胞肺癌（NSCLC）占肺癌的85%，其治疗已进入以驱动基因和免疫标志物为指导的精准分型治疗时代 本次临床试验默示许可的适应症为用于依沃西单抗联合卡度尼利单抗或伊匹木单抗治疗晚期肾癌；依沃西单抗巩固治疗接受根治性含铂同步放化疗后未出现疾病进展的局部晚期、不可切除的III期非小细胞肺癌。🏢 星联肽（珠海）生物科技有限公司 注射用SC-101 · 共 1 个受理号注射用SC-101受理号：CXHB2600199适应症： 本品拟用于晚期恶性实体瘤的治疗类型： 化药 晚期实体瘤的治疗仍以系统性化疗和靶向治疗为主，存在大量未被满足的临床需求。 注射用SC-101作为一款多肽偶联药物（PDC），通过SC-101是星联肽开发的多肽偶联药物（PDC），结构类似ADC但使用多肽代替抗体作为靶向载体，具有更小的分子量（更好的肿瘤渗透性）和更低的免疫原性，为这一临床需求提供了新的干预策略。 晚期实体瘤的治疗仍以系统性化疗和靶向治疗为主，存在大量未被满足的临床需求。 本次临床试验默示许可的适应症为用于晚期恶性实体瘤的治疗。🏢 杭州畅溪制药有限公司 CXG86吸入粉雾剂 · 共 1 个受理号CXG86吸入粉雾剂受理号：CXHB2600198适应症： 本品拟用于需联合应用吸入皮质激素和长效β2-受体激动剂的哮喘病人的常规治疗类型： 化药 CXG86吸入粉雾剂由杭州畅溪制药研发，本次获CDE临床试验默示许可标志着杭州畅溪制药在创新药领域的进一步布局。该药物靶向糖皮质激素受体/β2肾上腺素受体，CXG86是畅溪制药基于VFC（Velocity Flow Control）平台开发的2.2类吸入改良型新药（布地奈德+福莫特罗复方），通过制剂和吸入装置的双重改良，核心优势在于显著降低气流依赖性——相比已上市的信必可®都保®，对吸气能力较弱的患者更友好，药物肺部沉积更稳定 本次临床试验默示许可的适应症为用于需联合应用吸入皮质激素和长效β2-受体激动剂的哮喘病人的常规治疗。🏢 江苏康宁杰瑞生物制药有限公司 JSKN033注射液 · 共 1 个受理号JSKN033注射液受理号：CXSL2600492适应症： JSKN033联合卡铂用于一线治疗晚期（III/Ⅳ期，FIGO）或复发性子宫内膜癌患者。类型： 生物制品 JSKN033注射液由江苏康宁杰瑞生物制药研发，本次获CDE临床试验默示许可标志着江苏康宁杰瑞生物制药在肿瘤领域的进一步布局。该药物靶向HER2双表位/PD-L1（ADC+免疫联合），JSKN033是全球首个以皮下注射方式给药的高浓度ADC+PD-L1复方制剂，由JSKN003（HER2双表位ADC，DAR~8，拓扑异构酶I抑制剂载荷）和恩沃利单抗（KN035/恩维达®，全球首个皮下注射PD-L1纳米抗体）组成。通过将免疫治疗和ADC两项协同机制整合为单次皮下注射，提升疗效的同时显著改善患者治疗便利性 本次临床试验默示许可的适应症为用于JSKN033联合卡铂用于一线治疗晚期（III/Ⅳ期，FIGO）或复发性子宫内膜癌患者。🏢 浙江杭煜制药有限公司 JMKX003002片 · 共 3 个受理号JMKX003002片受理号：CXHB2600197、CXHB2600195、CXHB2600196适应症： 终末期肾病透析患者的高磷血症类型： 化药 JMKX003002片是一款新型口服降磷药物，其核心作用靶点为胃肠道磷结合剂/磷转运抑制剂。JMKX003002是杭煜制药研发的口服降磷新药，通过新型机制降低终末期肾病透析患者的血磷水平 临床方面，高磷血症是透析患者的主要并发症，与心血管死亡率独立相关。 本次临床试验默示许可的适应症为用于终末期肾病透析患者的高磷血症。🏢 海创药业股份有限公司 氘恩扎鲁胺软胶囊 · 共 1 个受理号氘恩扎鲁胺软胶囊受理号：CXHL2600563适应症： 本品适用于接受醋酸阿比特龙及化疗后出现疾病进展，且既往未接受新型雄激素受体抑制剂的转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）成人患者。本次新增高风险生化复发（BCR）前列腺癌成年患者。类型： 化药 与同类药物相比，氘恩扎鲁胺软胶囊的差异化优势在于氘恩扎鲁胺（deutenzalutamide）是海创药业基于氘代技术对恩扎鲁胺进行结构优化的新型雄激素受体（AR）抑制剂。通过选择性氘代修饰，改善药代动力学特性（延长半衰期），维持强效AR拮抗活性的同时降低CYP酶介导的药物相互作用风险。作为一款靶向雄激素受体（AR）的氘代改良型雄激素受体抑制剂，临床方面，本次新增高风险生化复发（BCR）前列腺癌是第2项适应症拓展。此前已获批mCRPC（醋酸阿比特龙及化疗后进展）适应症。 本次临床试验默示许可的适应症为用于接受醋酸阿比特龙及化疗后出现疾病进展，且既往未接受新型雄激素受体抑制剂的转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）成人患者。本次新增高风险生化复发（BCR）前列腺癌成年患者。🏢 海南康哲维盛科技有限公司 CMS-D017胶囊 · 共 2 个受理号CMS-D017胶囊受理号：CXHL2600496、CXHL2600495适应症： 用于治疗年龄相关性黄斑变性。类型： 化药 CMS-D017胶囊在本次获批用于年龄相关性黄斑变性。AMD是中国50岁以上人群首要致盲性眼病，现有治疗以抗VEGF眼内注射为主，口服药物将显著改善治疗可及性。该药物属于口服AMD新药（突破眼内注射局限），靶向年龄相关性黄斑变性（AMD）靶点，CMS-D017是康哲药业研发的口服小分子药物，靶向年龄相关性黄斑变性（AMD）的关键病理通路 本次临床试验默示许可的适应症为治疗年龄相关性黄斑变性。🏢 海思科医药集团股份有限公司 HSK42360-Na片 · 共 1 个受理号HSK42360-Na片受理号：CXHL2600576适应症： HSK42360-Na片联合西妥昔单抗联合或不联合化疗治疗BRAF V600突变晚期结直肠癌类型： 化药 HSK42360-Na片在I期临床中期数据（ASCO 2025摘要#3109）：17例BRAF V600实体瘤患者，ORR 18.2%（含1例CRC PR和1例神经节胶质瘤PR），3例S。该药物属于下一代脑穿透性BRAF悖论破除抑制剂（paradox breaker），靶向BRAF V600突变，HSK42360是海思科自主研发的下一代BRAF 'paradox breaker'抑制剂——在强效抑制BRAF V600突变的同时，通过阻断RAF二聚体形成避免了传统BRAF抑制剂（如vemurafenib/dabrafenib）引起的MAPK通路反常激活（paradoxical activation），从而克服获得性耐药。同时具有高血脑屏障穿透性，对脑转移和原发性脑肿瘤具备潜在优势 本次临床试验默示许可的适应症为用于HSK42360-Na片联合西妥昔单抗联合或不联合化疗治疗BRAF V600突变晚期结直肠癌。🏢 深圳市大睿生物科技研究有限公司 RN5681注射液 · 共 1 个受理号RN5681注射液受理号：CXHL2600705适应症： 原发性高胆固醇血症或混合型血脂异常类型： 化药 RN5681注射液是一款小核酸类长效降脂新药，其核心作用靶点为PCSK9/ANGPTL3。RN5681是深圳大睿生物研发的小核酸药物，通过RNA干扰机制沉默降脂靶基因表达，实现长效降脂 临床方面，本次获批用于原发性高胆固醇血症或混合型血脂异常。 本次临床试验默示许可的适应症为用于原发性高胆固醇血症或混合型血脂异常。🏢 深圳鹏佳医药科技有限公司 LP注射液 · 共 1 个受理号LP注射液受理号：CXHB2600191适应症： 晚期实体瘤类型： 化药 LP注射液是一款改良型抗肿瘤注射剂，其核心作用靶点为抗肿瘤。LP注射液是鹏佳医药研发的改良型注射剂 临床方面，本次获批晚期实体瘤。 本次临床试验默示许可的适应症为用于晚期实体瘤。🏢 迈威（上海）生物科技股份有限公司 9MW5211注射液 · 共 1 个受理号9MW5211注射液受理号：CXSL2600494适应症： 白癜风类型： 生物制品 9MW5211注射液在截至2026年7月15日公告，9MW5211已获NMPA批准开展白癜风、T1DM、MS和IBD的临床试验，IBD适应症同时获FDA许可。临床前多物种自身免疫疾病。该药物属于全球First-in-class清除型自身免疫病创新抗体，靶向致病性免疫细胞表面特异性分子（全球未公开靶点），9MW5211是迈威生物自主研发的全球首个靶向该分子的高度特异性'清除型'创新抗体。该抗体选择性识别在多种自身免疫疾病致病性免疫细胞表面特异性高表达的分子标志物，通过Fc介导的ADCC/ADCP效应精准清除这群致病细胞，从源头上阻断致病性免疫级联反应。多轮分子工程优化确保了优异的靶点选择性和深度清除能力 本次临床试验默示许可的适应症为用于白癜风。🏢 迪哲（江苏）医药股份有限公司 比瑞替尼片 · 共 1 个受理号比瑞替尼片受理号：CXHL2600558适应症： GW5282联合比瑞替尼或其他抗肿瘤治疗用于恶性肿瘤患者，包括但不限于：1）联合比瑞替尼治疗B细胞非霍奇金淋巴瘤（B-NHL）（如弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）和滤泡性淋巴瘤（FL））；2）联合含靶向CD20免疫疗法的方案治疗B-NHL；3）联合雄激素受体通路抑制剂（ARPI）或多西他赛治疗转移性去势抵抗前列腺癌（mCRPC）。类型： 化药 比瑞替尼片是由迪哲公司研发的一款靶向TKI的小分子酪氨酸激酶抑制剂。通过竞争性结合激酶催化结构域的ATP结合位点，阻断下游信号传导。激酶抑制剂是靶向治疗的核心药物类别，已从第一代非选择性抑制剂发展到第四代高选择性共价/变构抑制剂。 前列腺癌是全球男性第二大常见癌症。转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）是前列腺癌的终末阶段，传统治疗选择有限，PSMA靶向放射性配体治疗开辟了新路径 本次临床试验默示许可的适应症为用于GW5282联合比瑞替尼或其他抗肿瘤治疗用于恶性肿瘤患者，包括但不限于：1）联合比瑞替尼治疗B细胞非霍奇金淋巴瘤（B-NHL）（如弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）和滤泡性淋巴瘤（FL））；2）联合含靶向CD20免疫疗法的方案治疗B-NHL；3）联合雄激素受体通路抑制剂（ARPI）或多西他赛治疗转移性去势抵抗前列腺癌（mCRPC）。🏢 首药控股（北京）股份有限公司 SY-12321胶囊 · 共 2 个受理号SY-12321胶囊受理号：CXHL2600566、CXHL2600567适应症： 本品适用于间变性淋巴瘤激酶（ALK）阳性晚期恶性肿瘤患者，包括非小细胞肺癌（NSCLC）、炎症性肌成纤维母细胞瘤（IMT）、间变性大细胞淋巴瘤（ALCL）、结直肠癌、胰腺癌、乳腺癌等。类型： 化药 SY-12321胶囊是一款新一代泛瘤种ALK/ROS1抑制剂，其核心作用靶点为ALK/ROS1。SY-12321是首药控股开发的新一代ALK/ROS1酪氨酸激酶抑制剂，选择性抑制间变性淋巴瘤激酶（ALK）融合蛋白和ROS1重排蛋白的激酶活性，覆盖多种ALK耐药突变。适应症设计为泛瘤种ALK阳性恶性肿瘤（NSCLC、IMT、ALCL、结直肠癌、胰腺癌、乳腺癌） 临床方面，本次获批针对ALK阳性晚期恶性肿瘤的泛瘤种适应症（不限癌种），是新一代ALK-TKI的重要战略方向。 本次临床试验默示许可的适应症为用于间变性淋巴瘤激酶（ALK）阳性晚期恶性肿瘤患者，包括非小细胞肺癌（NSCLC）、炎症性肌成纤维母细胞瘤（IMT）、间变性大细胞淋巴瘤（ALCL）、结直肠癌、胰腺癌、乳腺癌等。