GFH-375

5 月 25 日，药物临床试验登记与信息公示平台官网显示，劲方医药登记了一项评估 GFH375 对比多西他赛治疗既往标准治疗失败的 KRAS G12D 突变的局部晚期不可切除或转移性非小细胞肺癌试验参与者的随机对照、开放标签、多中心 III 期临床研究（登记号：CTR20262060）。 来源：药物临床试验登记与信息公示平台官网 该研究计划纳入 300 名受试者，随机分组接受 GFH375、多西他赛治疗。主要终点是根据 RECISTV1.1，由盲态独立中心评估（BICR）的客观缓解率（ORR）、无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）。 次要终点包括研究者评估的 ORR 和 PFS，BICR 及研究者评估的疾病控制率（DCR）、缓解持续时间（DoR）、至缓解时间（TTR），不良事件（AE）的发生率和严重程度等。 GFH375 是一款口服高活性、高选择性小分子 KRAS G12D（ON/OFF）抑制剂，通过非共价形式结合 KRAS G12D 蛋白，抑制其与下游效应蛋白结合，从而在细胞中破坏 KRAS G12D 对下游通路的持续活化，最终高效抑制肿瘤细胞增殖。 2023 年 8 月，劲方医药与 Verastem Oncology 就劲方的三款产品达成授权及早期合作开发协议。2025 年 1 月，Verastem 宣布对 GFH375 行使选择权，获得 GFH375 在大中华区之外的开发和商业化权利。 Insight 数据库显示，GFH375 目前已经启动了 2 项 III 期临床，除非小细胞肺癌外，还有一项针对胰腺癌的 III 期研究，预计在 2028 年 6 月完成。 来源：丁香园 Insight 数据库 封面来源：企业logo 免责声明：本文仅作信息分享，不代表 Insight 立场和观点，也不作治疗方案推荐和介绍。如有需求，请咨询和联系正规医疗机构。 编辑：月牙 PR 稿对接：微信 insightxb 投稿：微信 insightxb；邮箱 insight@dxy.cn *点击图片查看报告原文，获取下载链接

胰腺癌被称为“癌中之王”，多年来治疗手段有限，晚期患者生存期极短。2026年4月，一款名为Daraxonrasib（研发代号RMC-6236）的新药传来重磅消息，III期临床试验数据显示，它能让晚期胰腺癌患者生存期直接翻倍，死亡风险大幅降低。更让人关注的是，美国FDA仅用48小时就批准其扩大准入，而国内患者想用上这款药，大概率要等到2029年。 先把关键数据说清楚，这款药到底有多厉害。2026年4月13日，研发企业Revolution Medicines公布RASolute 302 III期试验结果，入组的都是接受过治疗的转移性胰腺癌患者。结果显示，服用Daraxonrasib的患者，中位总生存期达到13.2个月，而传统化疗组只有6.7个月。简单算下来，生存期几乎翻了一倍，患者死亡风险直接降低60%，这个数据在胰腺癌治疗史上前所未有。 可能很多人对6.7个月和13.2个月没概念，换算成日常时间就很直观了。如果确诊后只做传统化疗，从5月确诊到年底，可能就只剩几个月时间。而用这款新药，能活到第二年春节，多出来的半年多时间，对晚期患者和家属来说，意味着能多陪伴家人，多一份希望。美国MD安德森癌症中心的专家直言，胰腺癌领域十几年没出现过这么亮眼的数据，上一次重大突破还是十多年前的化疗方案对比试验。 这款药能有这么好的效果，核心是攻克了胰腺癌的“致命靶点”。医学上早就发现，90%的胰腺癌患者都存在KRAS基因突变，这个基因就像肿瘤生长的“总开关”，一直驱动癌细胞疯狂增殖。但几十年里，这个靶点被认为“不可成药”，传统药物根本没法精准作用于它。而Daraxonrasib是一款泛RAS抑制剂，能精准锁定并阻断激活态的RAS蛋白，不管是常见的G12D、G12V突变，还是其他亚型，都能覆盖。 它的作用机制很特别，采用三元复合物策略，能精准结合突变的RAS蛋白，把它“锁住”不让其发挥作用，从而切断肿瘤生长的信号。而且这款药是口服剂型，患者在家就能服用，不用频繁跑医院输液，相比传统化疗，副作用更小，耐受性更好，大大提升了晚期患者的生活质量。 再看美国的审批速度，简直是“火箭速度”。2026年4月28日，研发企业向FDA提交扩大准入申请，也就是允许没药可用的晚期患者，在药物正式上市前提前使用。结果4月30日，FDA就正式批准，全程仅用48小时。FDA局长直接表态，这么快审批，就是为了让危重患者能尽早用上救命药，体现了对重症疾病治疗的重视。 要知道，FDA审批药物一向严格，48小时放行扩大准入，在历史上极为罕见，足以说明这款药的临床价值有多高。目前，Daraxonrasib已经获得FDA突破性疗法认定和孤儿药资格，后续正式上市也会走优先审评通道，预计2026年下半年就能在美国正式获批上市。 和美国的火速放行形成鲜明对比的是，国内患者想用上这款药，还需要漫长等待。截至2026年5月，Daraxonrasib还没有在中国提交任何临床试验申请，更别说上市申请了。也就是说，这款药目前完全没进入中国的审批流程，国内患者没法通过正规渠道使用。 那国内同类药物进展如何？好消息是，国内药企也在加紧研发KRAS靶向药，其中劲方医药的GFH375和恒瑞医药的HRS-4642进展最快。劲方医药的GFH375是全球首个进入III期临床的口服KRAS G12D抑制剂，2025年12月启动III期研究。恒瑞医药的HRS-4642也在2025年10月启动III期临床，一线治疗客观缓解率达到63.3%。 但即便如此，国产同类药的上市时间也遥遥无期。按照目前进度，国产KRAS靶向药最快也要2027年底到2028年才能提交上市申请。药物获批上市后，还要经过医保谈判、各地医院采购落地，这个过程通常需要1-2年。综合来看，国内患者最早要到2029年，才能用上国产的KRAS靶向药，而进口的Daraxonrasib，进入中国的时间可能更晚。 很多人会疑惑，为什么中美之间差距这么大？核心原因有三个。首先是研发起步晚，美国早在十几年前就开始布局KRAS靶点研究，而国内药企近几年才开始跟进，基础研究和临床经验都有差距。其次是审批流程差异，美国对突破性新药有明确的加速审批通道，而国内虽然也有突破性疗法认定，但整体审批周期还是更长。最后是临床试验标准不同，美国临床试验开展快、入组患者多，数据成熟早，而国内临床试验流程更繁琐，推进速度慢。 对国内晚期胰腺癌患者来说，这个等待时间太过残酷。胰腺癌晚期进展极快，很多患者确诊后只有几个月生存期，根本等不到2029年。目前国内晚期胰腺癌的治疗方案，还是以传统化疗为主，效果有限，副作用大，患者生存期很难超过1年。而美国患者现在就能通过扩大准入用上新药，生存期翻倍，这种差距让国内患者和家属倍感无奈。 不过也不用完全绝望，目前国内患者想提前用上这类新药，还有三种正规途径。第一种是参加国内同类药的临床试验，比如劲方医药和恒瑞医药的KRAS靶向药III期试验，符合条件的患者可以免费用药。第二种是通过跨境就医，到美国、欧洲等已经获批扩大准入的地区，在当地医生指导下用药，但费用高昂，普通家庭难以承担。第三种是关注国内同情用药政策，后续如果进口药提交申请，符合条件的危重患者可能有机会申请同情用药。 从这款新药的突破也能看出，癌症治疗已经进入精准靶向时代，曾经的“癌中之王”，也在被慢慢攻克。十几年前，胰腺癌几乎无药可治，现在不仅有了能延长生存期的新药，国内药企也在加速追赶，未来肯定会有更多好药上市。 但不可否认的是，中美新药可及性的差距，也反映出国内创新药研发和审批体系还有提升空间。希望未来国内能进一步加快突破性新药的审批速度，同时加大对创新药研发的扶持力度，让国内患者不用再漫长等待，能尽早用上全球最新的救命药。 对胰腺癌患者和家属来说，现在既要认清现实，也不要放弃希望。目前可以先咨询医生，了解是否符合国内临床试验的入组条件，抓住免费用药的机会。同时也要相信，随着国内医药行业的快速发展，2029年的期限大概率会提前，好药离我们只会越来越近。 这款生存期翻倍的胰腺癌新药，让我们看到了人类对抗“癌王”的希望，也看到了中美医药领域的差距。你身边有胰腺癌患者吗？他们是否也在为无药可用而焦虑？对于国内新药审批速度和患者用药可及性，你有什么看法？你觉得我们能缩短和美国的用药差距吗？欢迎在评论区聊聊你的想法。 免责声明 本文所涉及的临床数据均来自公开学术会议报道、权威机构研究公告及专业医学期刊，仅供健康信息科普参考，不构成任何医疗建议。癌症治疗需结合患者个体病情、基因分型、身体基础状况等多种因素综合判断，具体治疗方案的制定与实施，必须在专业医师的规范指导下进行。文中提及的各类疗法及产品仅为研究进展信息分享，不代表对相关疗法、产品的临床应用效果及安全性做任何背书与保证。