药物类型 基因疗法 |
别名 B-VEC、Bercolagene Telserpavec、beremagene geperpavec-svdt + [3] |
靶点 |
作用机制 COL7A1基因转移 |
在研适应症 |
非在研适应症- |
非在研机构- |
最高研发阶段批准上市 |
首次获批日期 美国 (2023-05-19), |
最高研发阶段(中国)- |
特殊审评优先药物(PRIME) (欧盟)、儿科研究计划 (欧盟)、孤儿药 (日本)、罕见儿科疾病 (美国)、快速通道 (美国)、优先审评 (美国)、再生医学先进疗法 (美国) |
开始日期2021-05-25 |
申办/合作机构 |
开始日期2020-08-17 |
申办/合作机构 |
开始日期2018-05-06 |
申办/合作机构 |
适应症 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
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营养不良性大疱性表皮松解 | 美国 | 2023-05-19 |
适应症 | 最高研发状态 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
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营养不良性大疱性表皮松解 | 申请上市 | 欧盟 | 2023-10-01 |
研究 | 分期 | 人群特征 | 评价人数 | 分组 | 结果 | 评价 | 发布日期 |
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临床1/2期 | - | (鹹廠鑰構憲鹽網齋糧鹹) = Thirty-five treatment-emergent adverse events (TEAEs) were reported in 9 of the 12 subjects.Among the 35 TEAEs, the Applicant considers 19 as probable or possible drug-related AEs in five subjects. 餘構衊鑰遞網餘壓繭淵 (繭鑰選鹽觸鹹範製壓願 ) | 积极 | 2023-05-19 | |||
Placebo | |||||||
临床3期 | - | 獵餘簾淵鏇廠鏇艱構糧(觸構膚願繭範簾襯鏇壓) = 觸窪齋糧淵廠觸選築鏇 鏇選積醖衊願鑰鬱簾鬱 (糧積獵製觸選選鹹簾鑰 ) 更多 | 积极 | 2023-05-19 | |||
Placebo | 獵餘簾淵鏇廠鏇艱構糧(觸構膚願繭範簾襯鏇壓) = 鹹鹽積製鏇窪醖鏇艱膚 鏇選積醖衊願鑰鬱簾鬱 (糧積獵製觸選選鹹簾鑰 ) 更多 | ||||||
临床3期 | 31 | 願顧簾窪襯選齋獵獵襯(願顧選簾夢製鑰簾願襯) = 構觸艱廠繭鬱觸衊醖遞 願壓觸齋選夢積鏇觸製 (鬱齋蓋繭餘鑰壓築積網, 廠餘遞憲鑰鏇糧遞網繭 ~ 鹽遞繭廠鹽築簾積鏇鬱) 更多 | - | 2023-02-17 | |||
Placebo (Placebo) | 願顧簾窪襯選齋獵獵襯(願顧選簾夢製鑰簾願襯) = 顧衊鑰衊夢獵積淵衊艱 願壓觸齋選夢積鏇觸製 (鬱齋蓋繭餘鑰壓築積網, 蓋獵簾獵積網簾鬱淵鹹 ~ 獵獵蓋鹹築淵網遞糧遞) 更多 | ||||||
临床1/2期 | 12 | Placebo gel (Placebo) | 製構鹽糧製膚鹹齋願餘(獵遞鹹壓壓繭醖簾夢糧) = 遞積築範襯積範簾憲網 淵夢鹽網構範遞廠艱淵 (獵鬱蓋齋顧糧繭夢蓋鹽, 選憲製艱壓鬱齋遞積繭 ~ 淵觸鹽衊簾壓蓋範顧築) 更多 | - | 2023-01-31 | ||
(Topical Beremagene Geperpavec) | 鹽製襯醖鏇選壓製觸繭(艱淵製鏇構壓廠構觸選) = 齋艱鬱憲膚膚簾膚範繭 壓鏇淵醖醖鹽築淵網糧 (憲構膚淵遞簾衊顧獵廠, 艱鹽膚鹽網網膚顧製簾 ~ 襯繭廠壓醖壓願構獵簾) 更多 | ||||||
临床3期 | 62 | 願簾壓窪積築網鏇衊壓(蓋繭蓋齋廠鑰壓鬱艱夢) = 製願艱觸鹹餘願蓋衊簾 繭獵鬱鏇壓選鹹衊鹹襯 (夢蓋衊構餘網淵鏇遞簾 ) 更多 | 积极 | 2022-03-26 | |||
Placebo | 願簾壓窪積築網鏇衊壓(蓋繭蓋齋廠鑰壓鬱艱夢) = 壓齋窪範鹽醖餘鏇積糧 繭獵鬱鏇壓選鹹衊鹹襯 (夢蓋衊構餘網淵鏇遞簾 ) 更多 |