Beremagene geperpavec

iStock, cihanterlan After revoking Sarepta’s designation in July and awarding one to Krystal last month, the FDA’s platform technology designation program appears to be back on track. These six biotechs could be on the regulator’s radar. Rolled out earlier this year, the FDA’s Platform Technology Designation program got off to a rocky start—with the first-ever award rescinded weeks after its announcement. Hailed as a “critical shift” for gene therapy, a platform technology is defined as a “well-understood and reproducible” method that is “essential to the structure or function” of a drug product, according to a draft guidance dated May 2024. Such platforms should also be applicable and adaptable to other drugs, allowing for a “standardized production or manufacturing process,” according to the FDA. Nucleic acid sequences and vectors could potentially fit under this definition, the FDA said at the time, as well as broader technologies such as a particular delivery method or mechanism of action. Importantly, aside from satisfying the above definition, companies seeking to qualify for such a platform technology award must also first secure regulatory approval for a product that uses the technology. Such was the case in June this year, when the FDA deemed Sarepta Therapeutics’ adeno-associated virus (AAV) vector technology deserving of the award. Sarepta’s delivery platform underpins its gene therapy Elevidys, which won the regulator’s full approval in June 2024 for Duchenne muscular dystrophy. At the time the platform designation was given, analysts lauded the award, with William Blair saying it would help the company “accelerate the development of its follow-on gene therapy programs.” Gene therapy FDA’s Second Platform Designation Goes to Krystal After Sarepta Withdrawal After the FDA revoked Sarepta Therapeutics’ platform designation in July, Krystal Biotech is “poised to be the first major beneficiary” of this program, according to analysts at William Blair. October 15, 2025 · 2 min read · Tristan Manalac Just a few weeks later, however, the FDA revoked the designation , citing the three patient deaths linked to Sarepta’s platform. The regulator tried again a few months later, granting Krystal Biotech the second-ever designation in October for the biotech’s modified herpes simplex virus (HSV) vector used in its gene therapy gel Vyjuvek, indicated for dystrophic epidermolysis bullosa. And while Krystal’s designation puts the program back on track, it also raises key questions . In an interview with BioSpace last month, William Blair’s Sami Corwin said the biotech is using its HSV platform for KB801, being developed for the rare eye disease neurotropic keratitis. Unlike Vyjuvek, however, KB801 is formulated as an eye drop, which, according to Corwin, could muddy the applicability of Krystal’s technology between these two assets. “Krystal is interesting because [KB801] uses the same HSV [vector] but the route of administration is totally different,” she said. Outstanding uncertainties aside, BioSpace looks at other companies that could qualify for the award, paying particular focus to gene therapy developers with promising assets for rare diseases. Avidity Takes RNA to the Next Stage With Antibody-Oligonucleotide Conjugates Avidity Biosciences is using a complex biologic construct to push the boundaries of RNA medicine, an endeavor intriguing enough that Novartis scooped the whole company up for $12 billion. M&A Novartis To ‘Bolster’ Neuromuscular Pipeline With $12B Avidity Acquisition The deal, announced early Sunday afternoon, will see Novartis gain access to Avidity’s neuroscience assets, while the San Diego biotech spins out a new company to shepherd its early-stage precision cardiology programs. October 26, 2025 · 2 min read · Heather McKenzie Dubbed antibody-oligonucleotide conjugates (AOCs), these constructs consist of a monoclonal antibody, a linker and a short nucleotide, according to the biotech’s website . The antibody serves to home in on a particular target, while the oligonucleotide, often an siRNA, is the therapeutic. Avidity’s AOC technology has yet to yield a drug approval—a requirement of the FDA’s platform designation—but is nevertheless promising enough to form the foundation of the Novartis takeover. In a statement at the time of the deal, Novartis CEO Vas Narasimhan called Avidity’s platform “pioneering,” adding that it is an approach that yields the “industry-leading delivery of RNA therapeutics to muscle tissue.” One asset yielded by this AOC platform is del-zota, which doesn’t carry a siRNA molecule but is instead based on a phosphorodiamidate morpholino oligomers (PMO), a short single strand of DNA that bind to a target mRNA, in turn modulating gene expression. Avidity is testing del-zota for Duchenne muscular dystrophy (DMD) and last month held a meeting with the FDA in preparation for a biologics license application early next year. Also using the AOC technology are del-desiran, for myotonic dystrophy type 1 (DM1), and del-brax, for facioscapulohumeral muscular dystrophy. Both molecules are also moving toward registration: del-desiran enrolled its first Phase III patient in July, while in June, the biotech announced that an accelerated pathway for del-brax is open. Dyne Emerges as a FORCE in Neuromuscular Space Also working on rare neuromuscular disorders is Dyne Therapeutics. However, Dyne’s FORCE platform could potentially allow for more payload flexibility than Avidity’s. Dyne’s constructs can similarly be used to deliver therapeutic nucleotides—PMOs, for instance, as well as antisense oligonucleotides (ASO)—but also entire proteins. One of Dyne’s preclinical assets, DYNE-401, is loaded with the GAA enzyme and is being tested as a replacement therapy for Pompe disease, a rare muscle wasting disorder. Rare diseases Dyne Primed for Suitors Amid Novartis’ $12B Avidity Acquisition The takeover of its competitor, announced Sunday, could also bring some attention to Dyne Therapeutics, which has a similar RNA-based pipeline in rare muscle diseases. October 27, 2025 · 2 min read · Tristan Manalac Aside from DYNE-401, the Massachusetts-based biotech is working on zeleciment basivarsen, currently in Phase I/II studies, which uses an ASO payload to knock down the DMPK gene. Data released in May 2024 showed the drug led to improvements in muscle function in patients with DM1, a benefit it was able to sustain through 1 year of follow-up . Dyne is also working on zeleciment rostudirsen, which carries a PMO that targets the dystrophin gene’s exon 51 to promote the expression of a functional protein, for DMD. Dyne’s exon 51 program is in Phase I/II development, though the biotech is working on a broader DMD franchise with zeleciment rostudirsen, looking to target exons 44, 45 and 53, among other disease-causing exons. The FORCE platform is also still without an FDA approval. CRISPR’s Gene Editing Platform Validated By Casgevy CRISPR Therapeutics’ drug development engine has already crossed the finish line: the gene-edited cell therapy Casgevy was approved for sickle cell disease in December 2023 and for beta-thalassemia a month later . Though Casgevy was developed in cooperation with Vertex Pharmaceuticals under a December 2017 contract , the drug has its roots in CRISPR’s labs. Casgevy works by first harvesting a patient’s own stem cells, which are then edited using CRISPR/Cas9 to restore expression of the fetal hemoglobin and, in turn, promote red blood cell health. Leveraging the same platform technology that yielded Casgevy, CRISPR is now working on a suite of similar treatments, including the CAR T cell therapies CTX112 and CTX131. The former is designed to target the CD19 biomarker, while the latter seeks out CD70. In a business report in August, CRISPR said CTX112 demonstrated “encouraging” Phase I/II results in relapsed or refractory follicular lymphoma and marginal zone lymphoma, though the biotech did not provide specific data. CTX131, meanwhile, is being tested for both solid tumors and hematologic malignancies. CTX112 is also in early-stage development for autoimmune diseases, including inflammatory myositis, systemic sclerosis and systemic lupus erythematosus. For its immune development, CRISPR plans to use pharmacokinetic, pharmacodynamic and safety data from CTX112’s cancer programs. Beam’s Base Editors Make Edits Inside the Body Likewise looking to edit out disease-causing mutations is Beam Therapeutics, which also uses CRISPR for its platform. To set itself apart, however, Beam’s editing directly changes individual nucleotides, without the cutting-and-replacing of mutated sequences often done with CRISPR editing. Such an approach, according to the biotech , avoids unintended effects from CRISPR such as unplanned deletions or insertions, or larger genomic rearrangements. Beam however concedes that the concept, called base editing, is still “emerging.” The company has yet to secure an FDA approval. In January 2022, Pfizer paid $300 million upfront and pledged up to $1.05 billion in milestones to leverage Beam’s capabilities and develop base editing therapies for liver, muscle and central nervous system diseases. No assets from the Pfizer collaboration have entered the clinic yet. Beam is also working on BEAM-302 and BEAM-301 in-house, for alpha-1 antitrypsin deficiency and glycogen storage disease 1a, respectively. Both programs are in Phase I/II assessment. Beam said in August this year that it is currently finalizing a final dose for BEAM-302 for pivotal development. Additional clinical data for the drug are expected early next year. UniQure Champions AAVs With Hemgenix Like CRISPR, Netherlands-based uniQure has an FDA-approved therapy that could bolster its case for the FDA’s platform technology designation. In November 2022, uniQure and partner CSL won the regulator’s go-ahead for their gene therapy Hemgenix for hemophilia B. Hemgenix uses a liver-directed adeno-associated virus (AAV) vector to carry a copy of the gene encoding for the human coagulation factor IX, which is deficient in patients with hemophilia B , leading to uncontrolled and potentially life-threatening bleeding. Huntington’s disease UniQure’s Huntington’s Breakthrough Brings Hope to Patients but Experts Urge Caution Pivotal results from uniQure’s gene therapy for Huntington’s disease have brought new light to patients who have known only disappointment in recent years—but one expert worries that communication of the results is creating “false expectations.” October 27, 2025 · 6 min read · Heather McKenzie With that approval in hand, uniQure is now leveraging its AAV platform for AMT-130 , its investigational therapy for Huntington’s disease. AMT-130 works by delivering an miRNA molecule to silence the huntingtin gene. Mutated forms of huntingtin accumulate in the brains of patients with Huntington’s disease. Three-year data from a pivotal Phase I/II trial released in September showed that AMT-130 could slow disease progression by 75% versus external controls—an effect size that Stifel analysts at the time said “clearly exceeded expectations.” The gene therapy also significantly improved functional capacity and disease biomarkers, paving the way for an FDA filing early next year. Last week, however, uniQure revealed during its third quarter earnings report that the FDA had changed its tune about the submission, saying the regulator “no longer agrees” that Phase I/II data would be “adequate to provide the primary evidence in support of a BLA submission.” A submission timeline for AMT-130 is now “unclear,” according to uniQure. Rocket’s Promising Platform Hit with Manufacturing, Strategic Setbacks Rounding out this list is Rocket Pharmaceuticals, which is using a lentiviral vector approach to deliver its gene therapies. Much like CRISPR’s gene-edited Casgevy, Rocket first harvests a patient’s stem cells, then edits them, allowing the integration and expression of a target gene. Rocket’s most mature asset, Kresladi, leverages this procedure to deliver a functioning copy of the ITGB2 gene for the treatment of severe leukocyte adhesion deficiency-1 (LAD-1), a rare immune disorder. Pivotal Phase I/II data showed a 100% overall survival rate at 12 months after Kresladi treatment, though the FDA in June 2024 nevertheless denied the therapy approval due to manufacturing concerns. LAD-1 affects children and manifests as recurrent, aggressive and treatment-unresponsive infections. Rocket has since been working on a resubmission, though progress appears slow. In its second quarter earnings report in August, the biotech said it is still in talks “with senior leaders and reviewers” at the FDA and expects to re the end of the year. Aside from Kresladi, Rocket is also using its lentiviral platform for mozafancogene autotemcel, also called fanca-cel, which it is proposing for the treatment of Fanconi anemia, a rare blood disorder. Data for this asset are also promising, with a November 2024 paper demonstrating “progressive and sustained genetic correction” in eight of 12 treated patients, leading to biomarker improvements Last month, however, Rocket decided to withdraw its approval application for fanca-cel due to “business and strategic considerations.” The biotech emphasized that the decision to pull fanca-cel’s filing “does not reflect concerns regarding [its] safety or efficacy profile.”

AI翻译和专业人士校准，让您像巴菲特一样读财报。 电话会议时间：2025年11月14日 会议摘要 公司概况： Scholar Rock Holding Corporation是一家生物制药公司，专注于发现和开发用于治疗蛋白质生长因子信号传导起关键作用的严重疾病的药物。该公司开发Apitegromab，一种潜伏性肌肉生长抑制素激活的抑制剂，已完成治疗脊髓性肌萎缩症的3期临床试验；以及SRK-181，目前正处于1期临床试验阶段，用于治疗对检查点抑制剂疗法（如抗PD-1或抗PD-L1抗体疗法）具有耐药性的癌症。该公司还在开发一系列新型候选产品，这些产品具有改变患有包括神经肌肉疾病、癌症和纤维化在内的一系列严重疾病的患者生活的潜力。该公司与Gilead Sciences, Inc. 签订了合作协议，以发现和开发转化生长因子β激活的特异性抑制剂，用于治疗纤维化疾病。Scholar Rock Holding Corporation成立于2012年，总部位于马萨诸塞州剑桥市。 介绍： Laura Ekas介绍了Scholar Rock领导团队，他们将讨论业务更新、研发进展、商业准备情况和财务更新。 会议包含前瞻性陈述，反映了当前的观点，不应被视为代表未来的观点或状况。 主要信息： 专注于Apitegromab： Scholar Rock的目标是成为全球生物技术领导者，主要专注于apitegromab用于脊髓性肌萎缩症（SMA）和其他神经肌肉疾病。 尽管收到了关于apitegromab生物制品许可申请（BLA）的完全回复信，但该公司正在努力解决与第三方设施有关的问题，并预计2026年获得美国批准并上市。 III期SAPPHIRE研究表明apitegromab具有逆转SMA进展的潜力。 针对SMA婴儿和幼儿的II期OPAL试验已经开始，并且计划在年底前启动apitegromab在另一种神经肌肉疾病中的临床开发。 供应链和生产： 该公司正在加强其供应链并推进其管线，包括II期OPAL研究和SRK-439的临床开发。 Novo Nordisk拥有的Bloomington工厂正在进行重大补救工作，以解决CGMP合规性问题。 Novo Nordisk预计该工厂将在年底前准备好接受检查，并与FDA保持持续沟通以确保完整性。 正在加快建设第二个灌装-精加工设施，作为一项应急计划，以确保市场上的干扰最小。 财务更新： Scholar Rock的目标是为研发提供资金，为apitegromab的批准做准备，并将现金储备延长至2027年。 第三季度业绩显示现金为3.696亿美元，运营费用为1.03亿美元。 该公司推迟了一些投资，并优先考虑了六个关键支出领域，包括apitegromab的商业上市和SRK-439的临床开发。 Scholar Rock计划通过严格的资本配置和扩大其信贷额度来维持财务实力。 监管和市场准入： 该公司致力于以财务纪律执行其近期目标，专注于apitegromab在SMA和其他神经肌肉疾病中的开发。 欧洲药品管理局（EMA）对上市许可申请（MAA）的审查正在按预期进行，预计明年年中做出决定。 Scholar Rock正在与卓越中心合作，以更好地了解患者的治疗过程，并在apitegromab上市前识别潜在患者，从而可能加快药物的普及。 问答环节亮点： 融资选择：  Scholar Rock的目标是在获得批准之前获得融资，最初是通过延长贷款额度。特许权使用费融资可能是下一步，而股权融资由于其高成本和稀释影响将是最后的选择。 设施检查：  预计Catalent位于Bloomington的工厂的重新检查将在年底前完成。如果第二次检查未能解决所有问题，可能会影响时间表，但该公司正在为突发事件做准备。 EMA审查：  EMA的审查正在按预期进行，预计明年年中做出决定。2026年BLA重新提交的工作支持欧盟的批准，表明与Catalent生产的相互依赖性。 市场准备：  Scholar Rock正在与卓越中心合作，以了解患者的治疗过程并识别潜在患者，这可能会加快市场普及。主要结论：产品开发：  Scholar Rock在开发apitegromab用于SMA和其他神经肌肉疾病方面取得了重大进展，具有前景广阔的III期结果和正在进行的II期研究。 生产挑战：  该公司正在积极解决Bloomington工厂的生产合规性问题，Novo Nordisk正在努力确保为重新检查做好准备。 财务战略：  Scholar Rock正在谨慎管理其财务，优先考虑关键支出领域，并探索各种融资选择以延长其现金储备。 全球市场准入：  该公司正在为全球市场准入做准备，包括欧盟的批准，并与监管机构密切合作以加快这一过程。 患者参与：  Scholar Rock正在与SMA社区和治疗团队深入合作，以确保有效的市场进入和批准后患者的可及性。 本摘要概括了电话会议期间讨论的主要内容，重点介绍了Scholar Rock的战略重点、监管挑战、财务管理和市场准备工作。 会议原文 接线员：早上好，女士们、先生们，欢迎参加 Scholar Rock 2025 年第三季度电话会议。[操作指南] 本次通话将于 2025 年 11 月 14 日星期五进行录音。现在我将把会议转交给 Scholar Rock。请开始吧。 早上好，我是Scholar Rock投资者关系副总裁Laura Ekas。今天与我一同参会的有：董事长兼首席执行官David Hallal，研发总裁Akshay Vaishnaw，首席运营官Keith Woods，以及首席财务官Vikas Sinha。各位通过电话会议参与的朋友，可以在我们网站投资者关系页面的“活动”栏目中找到本次会议的演示文稿。今天的会议流程如幻灯片2所示，首先由David进行开场致辞并介绍公司业务进展，随后Akshay将回顾研发进展，Keith将汇报商业化准备工作的最新情况，最后Vikas将进行财务汇报。之后我们会开放问答环节。在会议开始之前，我需要提醒各位，本次电话会议中，我们将对Scholar Rock的预期、计划和前景做出一些陈述，这些陈述构成1995年《私人证券诉讼改革法案》所界定的“安全港”条款下的前瞻性声明。这些前瞻性声明仅代表我们截至目前的观点，不应被解读为代表我们未来任何时点的观点。请各位访问我们网站“投资者与媒体”栏目，查阅我们向美国证券交易委员会提交的最新声明和文件。现在，我将把发言权交给David。David，请。 David Hallal：谢谢Laura，大家早上好！感谢各位参加今天的第三季度财报电话会议。今年四月，在我从担任了八年的董事会主席转任首席执行官，并同时引入Akshay、Keith和Vikas之后，我们深信Scholar Rock有潜力成为下一个伟大的全球生物科技领军企业。我们的信心源于以下几个方面：首先，我们坚信apitegromab在脊髓性肌萎缩症（SMA）领域的全球市场潜力巨大，足以支撑公司在本十年末乃至下一个十年的可持续增长。其次，作为肌肉生长抑制素生物学领域的全球领导者，我们有能力为罹患其他罕见、严重且致残性神经肌肉疾病的患者提供变革性疗法。第三，我们将利用创新平台，推进新型皮下注射的肌肉生长抑制素抑制剂SRK-439的研发。加入Scholar Rock后，我们面临的最重要里程碑是apitegromab治疗SMA的生物制品许可申请（BLA）的处方药用户付费法案（PDUFA）预定审批日，即9月22日，该申请已获优先审评资格。我们的BLA得到了强有力数据的支持，这些数据证明了apitegromab对SMA患儿和成人的疗效和安全性。这些数据来自一项针对188名患者的前瞻性、随机、双盲、安慰剂对照的跨国III期临床试验。该试验结果显示，通过SMA Hammersmith运动功能量表这一金标准衡量，apitegromab在改善运动功能方面具有统计学意义和临床意义的显著优势。虽然我们对9月22日收到完全回复信（CRL）感到失望，但我们很高兴FDA在对BLA的审查中肯定了我们III期临床试验数据的优势，并且CRL中提到的唯一可批准性问题是位于印第安纳州布卢明顿的第三方灌装/精加工厂的状态，该工厂由诺和诺德所有。我们坚信，apitegromab在美国获批用于治疗SMA患者只是时间问题。我们对为全球超过35,000名接受SMN靶向疗法的SMA患者所做的承诺充满信心。我们正全力以赴实现目标，即在全球范围内，确保所有能从apitegromab中获益的SMA患者都能获得该药物。现在，我们比以往任何时候都更有信心，我们拥有巨大的机会为SMA群体服务，我们将与监管机构合作，尽快将这一重要药物带给SMA患儿和成人。这正是我们所擅长并努力实现的。接下来，我想就apitegromab的监管进展做个汇报。我们于周三与FDA举行了A类会议。我们感谢FDA的积极参与，尤其是在政府部分停摆的情况下。会议以线下形式进行，FDA相关领导和决策者，包括神经科部门和合规办公室的负责人均出席了会议。Cure SMA总裁Kenneth Hobby和诺和诺德的代表也加入了我们的团队。我们对这次会议感到鼓舞，会议具有建设性和协作性。双方都清楚地认识到SMA群体存在巨大的未满足需求，并迫切希望尽快将apitegromab带给SMA患儿和成人。诺和诺德详细介绍了他们在布卢明顿工厂实施整改计划方面取得的进展，并确认预计该工厂将在今年年底前准备好接受重新检查。我们讨论了后续计划，并等待会议的最终纪要。我们将继续与FDA密切合作，预计在2026年apitegromab获批后，重新提交BLA并在美国上市，用于治疗SMA患儿和成人。现在，我想谈谈增加供应链冗余的问题。诺和诺德于2024年12月收购布卢明顿工厂后，计划将其内部化用于生产自身产品。鉴于此，Scholar Rock实施了一项计划，以增加一家位于美国的灌装/精加工厂。由于收到FDA的官方行动指示（OAI），Scholar Rock加快了增加一条小瓶灌装线的计划。我们选择了一家世界一流的商业工厂，该工厂拥有良好的业绩记录，并成功通过了包括FDA和EMA在内的近期现场检查。众所周知，快速增加一条新灌装线的瓶颈之一是获得商业产能，这可能需要较长时间。但重要的是，我们已获得自2026年第一季度开始的商业产能，并且技术转移工作正在进行中。我们预计将在2026年晚些时候提交该工厂的补充生物制品许可申请（sBLA）。总而言之，我们将继续全力以赴，尽快将这一重要药物带给SMA群体。我们期待尽快公布重新提交申请的时间表。除了在服务SMA患儿和成人方面拥有的巨大机会外，我们还将继续战略性地推进我们的产品管线，包括推进apitegromab在第二种罕见致残性神经肌肉疾病中的II期OPAL研究，以及将SRK-439推进到临床阶段。Akshay稍后将详细介绍这些进展。为了实现我们的目标，我很高兴在第三季度抓住机会加强了我们的资产负债表，并将继续严格执行财务计划。Vikas将在稍后的电话会议中对此进行详细说明。该计划与审慎的战略投资相一致，旨在推动长期价值创造。我们对公司战略的优势、团队的实力以及apitegromab和产品管线的变革潜力充满信心。我们目前面临的监管挑战是暂时的，但未来为患者服务的机会是巨大的。接下来，我将把电话转给Akshay，请他详细介绍研发进展。Akshay？ Akshay Vaishnaw：谢谢David，大家早上好。正如David所说，我们正加紧努力，争取尽快将apitegromab带给患有脊髓性肌萎缩症（SMA）的儿童和成人。SMA是一种罕见的严重神经肌肉疾病，会导致运动神经元不可逆损伤和进行性肌肉萎缩，严重影响儿童和成人的生活自理能力。Apitegromab有望改变SMA的疾病进程，将运动功能丧失逆转为运动功能获得，正如III期SAPPHIRE研究结果所显示的那样，这充分体现了该疗法的潜在价值。接下来，我想谈谈周三举行的A类会议。我很高兴在贝塞斯达带领团队参加了这次会议。正如David所说，这是一次线下会议，美国食品药品监督管理局（FDA）的相关领导和决策者，包括神经内科和合规部门的负责人均出席了会议。Cure SMA主席Kenneth Hobby以及诺和诺德公司的代表也加入了我们。会议富有建设性，双方进行了积极的交流。我们回顾了apitegromab研发项目的全面数据，包括II期TOPAZ研究，该研究表明延迟治疗会导致运动功能改善效果不佳。这些数据强调了尽早治疗的重要性，以及尽快向SMA患者提供apitegromab的迫切性。在A类会议上，我们明确了解到，9月22日收到的完全回复信（CRL）完全是由于布卢明顿工厂需要符合现行药品生产质量管理规范（CGMP）的要求。会议期间，诺和诺德详细介绍了他们在布卢明顿工厂实施全面整改计划的进展情况，并告知FDA预计该工厂将在年底前准备好接受检查。我们与诺和诺德保持密切沟通，等待A类会议的会议纪要。待诺和诺德完成布卢明顿工厂的整改，并通过FDA的现场复查后，我们预计将在2026年apitegromab获批后，重新提交生物制品许可申请（BLA）并在美国上市。为了更好地服务全球患者，满足他们对apitegromab的需求，我们也在加快进度，争取尽快启动第二家灌装/精加工厂。这一过程需要经过严格的验证和监管审批，以确保药品具有相同的质量、安全性和有效性。目前，我们已确定从2026年第一季度开始的商业产能，并计划在2026年下半年提交第二家工厂的补充生物制品许可申请（sBLA）。在美国以外，我们预计欧洲药品管理局（EMA）将在明年年中左右对我们的apitegromab上市许可申请（MAA）做出决定。为了进一步履行我们对广大SMA患者的承诺，我们今天宣布已启动II期OPAL试验的给药，该试验旨在评估apitegromab在2岁以下婴幼儿中的应用。该试验正在招募接受过SMN1靶向基因疗法或正在接受已批准的SMN2靶向疗法治疗的患者。试验将研究两种不同剂量的apitegromab，疗程为48周，并将评估药代动力学/药效学（PK/PD）、疗效和安全性。在OPAL研究中，早期使用apitegromab可以在关键的早期发育阶段支持肌肉发育，从而与旨在保护运动神经元的SMN靶向疗法形成互补。通过在运动神经元和肌肉仍在形成时促进肌肉生长，apitegromab有望改善SMA幼儿的运动功能。除了SMA之外，我们还计划在年底前启动apitegromab在第二种神经肌肉疾病中的临床开发。我们计划在2026年初公布有关该疾病和临床开发策略的更多信息。最后，我们也在不断推进我们世界领先的抗肌肉生长抑制素平台，而不仅仅局限于apitegromab。FDA已批准SRK-439的临床试验申请（IND），我们计划在今年年底前启动一项针对健康志愿者的I期研究。该项目基于apitegromab的成功经验。具体而言，439被设计为一种创新的皮下注射型肌肉生长抑制素抑制剂，能够以高亲和力和选择性结合前肌肉生长抑制素和潜在肌肉生长抑制素。临床前数据显示，439具有有效抑制肌肉生长抑制素并增加肌肉质量的潜力。我们预计将在2026年获得I期研究的单次递增剂量（SAD）部分的数据。总而言之，我们的重点仍然是尽快将apitegromab带给患者，并以严谨的财务管理，兑现我们更广泛产品管线的承诺。我们强大的数据和各个项目的良好进展，让我们对我们能够产生的影响充满信心。现在，我将把发言权交给Keith，请他介绍我们的商业上市策略和计划。Keith？ R. Keith Woods：谢谢Akshay。SMA（脊髓性肌萎缩症）群体的需求远不止于此。即使现有疗法已经取得一定进展，他们仍然迫切需要一种能够直接解决进行性肌肉萎缩的治疗方案。Apitegromab在我们的III期SAPPHIRE研究中已经展现了这种潜力。一旦获得批准，我们将立即向SMA群体提供apitegromab。这并非“是否”的问题，而是“何时”的问题。我们对apitegromab的需求理解不断加深，也更加坚信它能够满足SMA患儿和成人未被满足的治疗需求。放眼全球，在首个SMN靶向疗法问世近十年后，SMA治疗需求仍在持续增长。预计2025年前三个季度，全球现有SMA疗法的年收入将达到约50亿美元。随着SMN靶向疗法的不断发展，对全球首个肌肉靶向疗法的需求也达到了前所未有的高度。我们精干且经验丰富的美国客户团队正积极开展工作，利用这段额外时间加强互动，并提升关键上市准备指标的表现。需要提醒的是，我们的预商业化现场部署启动至今还不到四个月，而大多数生物技术公司通常拥有更长的准备期。全美约有140家SMA治疗中心和超过2600名SMA处方医生。我们将利用这段额外时间，进一步扩大和深化与这些潜在处方医生的合作。然而，SMA患者的治疗并非仅由一位医生负责，而是由一个更广泛的跨专业SMA治疗团队共同协作，包括物理治疗师、肺科医生、骨科医生等。这段额外的时间让我们能够更深入地了解患者的治疗历程，以及SMA治疗团队在140家治疗中心所扮演的角色，以及他们如何影响患者的护理。此外，我们的市场准入团队也在积极拓展，将重点从国家医保支付方扩展到顶级的区域医保支付方，力求确保每一位能够从apitegromab中获益的SMA患者都能获得治疗。同时，我们通过参与当地和全国性活动，并积极宣传靶向肌肉的重要性，继续坚定不移地支持SMA患者群体。我们正在深化与患者倡导组织的合作，并致力于建立长久的关系，一次服务一位患者、一位照护者、一个家庭。在欧洲，我们也在持续推动SMA的教育和认知，为确保我们能够高效地覆盖关键市场的患者奠定基础。我们在SMA领域为全球患者服务的机会是巨大的。据估计，约有35,000名接受过SMN靶向疗法的SMA患者可能符合apitegromab的治疗条件。我们正在对上市基础设施进行战略性和有计划的投资，一旦apitegromab获得批准，我们将立即启动上市工作。总而言之，我们已经准备就绪，战略清晰明确，团队也已到位。我们对SMA群体的承诺从未如此坚定。现在，我将把电话转交给Vikas。Vikas？ Vikas Sinha：谢谢 Keith。我们的首要目标是为研发活动提供资金，巩固我们在肌肉生长抑制素和肌肉领域的领先地位，为产品上市做好充分准备，并延长资金链，确保 apitegromab 最终获批。基于这些目标，我很高兴向大家汇报第三季度的财务业绩，并阐述我们如何管理现金流，以及未来投资的优先顺序。首先来看第三季度业绩，截至第三季度末，我们拥有 3.696 亿美元的现金及现金等价物。本季度运营支出为 1.03 亿美元，其中包括 1830 万美元的非现金股权激励费用。扣除股权激励费用后，运营支出为 8530 万美元，主要用于支持 apitegromab 的监管审批、商业化准备以及临床管线的持续投入。第三季度，我们通过两项举措，共计增加了 1.417 亿美元，进一步增强了资产负债表的实力。一是通过“自动取款机”（ATM）机制，出售了约 280 万股股票，获得净收益 9170 万美元。二是提取了现有信贷额度中的 5000 万美元。在等待 apitegromab 获批期间，我们将继续执行审慎的财务计划，重点关注合理的资本配置，以推进临床管线，并对商业化准备进行战略性投资。为此，我们调整了未来的运营计划，推迟了部分领域的投资，包括新增招聘、与审批进度相关的上市费用、部分研发活动（包括 apitegromab 的第三个适应症）以及其他可自由支配的支出。接下来，我将重点介绍我们正在进行的六项优先投资：加速 apitegromab 第二家灌装/精加工厂的建设、SMA 商业上市准备、ONYX apitegromab 扩展研究、II 期 OPAL 研究、apitegromab 的第二个适应症，以及 SRK-439 临床开发的启动。再来看资产负债表，我们目前的现金余额为 3.696 亿美元，预计到年底，行使未到期的普通股认股权证还将带来约 6000 万美元的现金流入。因此，我们预计现有资金足以支持公司运营到 2027 年。这一资金预测基于保守假设，并未考虑 apitegromab 的潜在销售或优先审评资格可能带来的额外收益。为了进一步增强资产负债表，我们计划扩大信贷额度，同时保留非股权稀释性融资方案。关于这些计划以及我们对 2026 年运营费用的预期，我们将在第四季度财报电话会议上提供更详细的信息。Scholar Rock 将继续保持稳健的财务状况，以严谨的态度进行资本配置，并始终专注于支持我们的战略重点。现在，我将把电话转回给 David。David？ David Hallal：谢谢Vikas。最后，我想强调Scholar Rock目前仍专注于近期目标的实现，同时也会以严谨的财务策略为未来的发展打下坚实基础。我们对apitegromab以及公司整体战略的信心比以往任何时候都更加坚定。我们正以高度的紧迫感和明确的目标，努力为患者带来切实有效的治疗方案。我们的首要任务非常明确：以最快的速度将apitegromab——这款全球首创且唯一能够改善运动功能的肌肉靶向疗法——带给患有脊髓性肌萎缩症（SMA）的儿童和成人。同时，我们也在积极推进apitegromab在第二种罕见且严重的神经肌肉疾病中的研发，并计划将其应用拓展到更多适应症，从而为更多患者带来突破性的治疗效果。此外，我们希望尽快将SRK-439推进到临床试验阶段，并继续以审慎的态度投资未来，为这些具有高价值的研发项目提供支持。在结束发言之前，我想衷心感谢Cure SMA以及整个SMA患者群体。过去几周，我有幸与许多SMA患者及其家人会面，他们给予我们的支持和鼓励对我个人以及整个公司都意义非凡，激励着我们更加努力、精益求精、加速研发，尽快将这款具有重大意义的药物带给需要的患者。现在，我们将进入问答环节。请接线员协助。 接线员：[接线员指示] 我们的第一个问题来自Leerink Partners的Mani Foroohar。 Mani Foroohar：恭喜各位在政府面临如此动荡的时期还能取得进展，这确实不容易。我想快速问几个问题，虽然我知道这有点违反“一个问题”的原则。首先，关于进一步融资，以备不时之需，你们如何权衡债务融资和权益/特许权使用费融资？比如，如何评估它们的相对资本成本？以及在产品上市后，资金的最佳用途是什么？ 另外还有一个商业方面的问题。在上市初期，你们很可能会经历生产设施的过渡。从一个工厂过渡到另一个工厂，这会带来多大的运营风险？你们现在能做些什么来提前规避这些风险？ David Hallal：谢谢你，马尼。我们先回答第一个问题，关于融资方案的成本，然后我再来回答关于供应链冗余以及灌装/完成的问题。维卡斯？ 维卡斯·辛哈：是的，谢谢你，大卫。马尼，我们现在的首要目标是解决审批下来之前的资金缺口。首选方案是以最低的成本，进一步延长现有贷款期限。我们正在就此进行商谈，这会是我们的第一选择。其次考虑版税融资。如果时间拖延太久，就不得不考虑少量股权融资，但这是我们最不希望看到的，也是成本最高的方案，我们会尽力避免，优先考虑非股权稀释的融资方式。这样回答您的问题了吗？ Mani Foroohar：是的。那么，后续问题是，这是否意味着，相对而言，我们应该预期你们未来会减少或停止使用ATM？这与你们的策略如何契合？ Vikas Sinha：是的。 显然，我们的首要目标是利用现有贷款，并在此基础上扩大贷款规模。 设置自动取款机只是为了抓住机会，对资金进行小幅补充。 上季度我们确实动用了自动取款机，因为目前只有5000万美元的贷款额度。 正如之前讨论的，我们正在努力扩大贷款额度。 一旦新的贷款安排落实，我们会及时通知大家。 David Hallal：还有，Mani，关于第二个灌装线，之前我和你们也提到过一些瓶颈。上次电话会议上我重点强调的是，找到一条可用的商业化生产线，而且这条生产线最好能满足我们药瓶的特定规格。在首席技术和质量官Lisa Wyman的领导下，我们的团队出色地加速了第二条灌装线的进展，确保了第一季度的商业产能。自从十月中旬收到OAI（官方行动指示）后，我们以极快的速度启动了技术转移，这一点非常重要。为了尽快达成目标，第二条灌装线要尽可能地与第一条保持一致，无论是药瓶规格还是分析测试，这样才能加快速度。这些都是我们关注的重点。最终，无论我们是从布卢明顿工厂还是从新的第二条灌装线供应apitegromab，对市场的影响都应该是无缝衔接的，运营上不会有任何差异，我们也希望如此。 接线员：下一个问题来自Cantor的埃里克·施密特的提问。 Eric Schmidt：祝贺你们取得的进展。David和团队，对于我们这些一直密切关注布卢明顿Catalent工厂情况，也了解之前的问题和历史的人来说，你们如何让我们相信这次整改措施进展顺利，并且能通过检查？另外，你们预计重新提交的申请会获得一类还是二类批准？ David Hallal：谢谢你，Eric。毫无疑问，这家工厂确实存在一些历史遗留问题。我们认为这些问题主要集中在质量体系、质量文化以及工厂本身。更重要的是，这些问题很大程度上源于之前的管理层，他们缺乏像诺和诺德这样对质量和合规的坚定承诺和稳定把控。我经常提到，虽然具体细节确实令人头疼，我们在8月6日的上次财报电话会议上已经向大家通报了收到的观察结果，现在回想起来仿佛是很久以前的事了。之后，我们经历了完全回复信(CRL)和官方行动指示(OAI)阶段。但我们亲眼见证了与诺和诺德的合作，以及他们从高层到基层所展现的决心，包括人员调整、将诺和诺德的质量体系整合到工厂中，以及他们在强有力的整改计划方面取得的显著进展。正如他们周三向FDA汇报的那样，他们有信心在今年年底前完成整改，准备好迎接复查。我们相信诺和诺德对此高度重视，正在进行一系列内部演练，以确保万无一失。他们也会继续与FDA保持沟通，听取反馈意见，以便在复查前对整改计划进行必要的调整。总而言之，我们对诺和诺德从上到下，整个工厂对整改计划的认真态度和紧迫感感到非常满意。关于I类或II类的问题，接下来请Akshay谈谈他的看法，他周三在贝塞斯达亲自主持了我们的团队会议，团队表现非常出色。Akshay？ Akshay Vaishnaw：谢谢，David。Eric，我想再次强调，这次会议非常有建设性，合作也很顺畅。正如大家所预料的，监管机构和我们一样，都深知尽快将apitegromab带给患者的紧迫性。当然，我们不便妄加猜测最终会是I类还是II类审批。但他们所表达的意见和承诺采取的措施，都让我们深受鼓舞，相信能帮助患者获得治疗。[听不清] 因此，我们需要和Novo一起努力，协助他们完成后续工作。祝愿他们一切顺利，尽快通过现场复检，重新提交BLA申请。我相信监管机构会一如既往地重视SMA患者群体，以高度的责任感和紧迫性来推进审批工作。 接线员：下一个问题来自摩根大通的苔丝·罗梅罗。 Tessa Romero：为了确认一下，你们计划2026年提交的apitegromab生物制品许可申请(BLA)会以Catalent作为主要灌装/精加工合作方。并且，如果BLA顺利获批，你们计划在2026年晚些时候提交补充申请(sBLA)，增加额外的灌装/精加工厂。 为什么选择这种方式，而不是一开始就只采用额外的灌装/精加工厂？ 另外，想跟进一下EMA的审查，关于生产方面，目前进展如何？ David Hallal：谢谢，Tess。是的。我的意思是，考虑到我们目前的状况，以及Akshay本周主持的会议的重点和精神，再加上Novo取得的进展，这让他们能够向FDA表明，他们有信心在今年年底前准备好接受复检。我们认为，这对我们来说是绝对正确的方向。我们预计将以Catalent作为主要灌装商重新提交生物制品许可申请(BLA)。同时，我们也会在申请文件中增加第二家灌装商。坦率地说，考虑到Novo希望将该工厂用于内部用途，这本来就是我们的计划。所以，我们正在按照这个计划推进。显然，我们加速第二家灌装商的准备工作，无论发生什么情况，都是一个很好的保障。我非常感谢我们的团队在过去一个月里所做的努力，他们在确保第二家灌装商的商业产能方面取得了重大进展，并且已经开始了技术转移。我们预计从2026年第一季度开始，就能利用第二家灌装商的商业产能。关于EMA，我很想请Akshay来谈谈。显然，质量和合规性对所有监管机构，包括EMA，都至关重要。 Akshay Vaishnaw：的确如此。关于MAA的进展，问答环节进行得很顺利，审查也在按计划进行。正如我们之前所说，预计明年年中会有结果。关于Catalent的生产情况以及与EMA的关系，由于存在相互认可机制，两者之间存在关联性，这一点我们完全认同。但我想强调的是，我们、Novo以及所有合作方为2026年在美国重新提交BLA所做的一切准备工作，包括在获得FDA批准后的上市计划，都与支持我们的MAA申请相符。目前我能透露的信息有限，后续进展我们会及时更新。总之，我们会按计划推进BLA申请，并希望这也能助力我们在欧盟获得批准。 接线员：下一个问题来自美国银行的塔辛·艾哈迈德。 Tazeen Ahmad：感谢您提供的详细更新。我想请问，为了确保能在2026年如期上市，Catalent的复检最晚需要在何时完成并获得批准？接下来，我们来考虑几种假设情况。如果由于某种原因，Catalent的第二次复检仍然未能完全解决所有问题，您们能以多快的速度切换到备用的灌装/精加工厂进行申请？这会对2026年的时间规划造成什么影响？例如，您们是否可以将补充生物制品许可申请(sBLA)调整为生物制品许可申请(BLA)，并维持之前的时间表不变？ David Hallal：是的，谢谢Tazeen。又是一个好问题。回到Eric刚才的观点，这个工厂确实存在一些历史问题，之前属于其他公司，经历过几次不太顺利的检查，收到了483表格，甚至出现了一些重复问题。所以，我理解大家可能会有些担忧，或者说怀疑，仅仅是重新检查并不能解决问题，关键是要通过重新检查。我们和诺和诺德的目标是一致的，就是要确保顺利通过复检。他们不仅在积极落实整改计划，还在进行严格的演练，为迎接复检做好充分准备，我们对此很有信心。至于你提到的，如果问题没有完全解决怎么办，我认为可以从两个方面来看。一是工厂是否仍然存在需要改进的地方；二是这些问题是否严重到需要对工厂进行重新评级，因为我们最终的目标是将工厂的评级从OAI提升到VAI或NAI。这当然是我们的目标。关于时间表，即使复检推迟到2026年，我们仍然可以在计划的时间范围内重新提交BLA，并在获得批准后在美国上市。我们很高兴Akshay带领团队与FDA举行的A类会议，气氛非常积极，所有关键决策人员和部门都参与了，会议富有建设性和协作性。双方都充分认识到存在未被满足的医疗需求，并且迫切需要为重要的患者群体提供服务。因此，我们希望在现有监管框架下，所有必要的步骤都能尽快完成，以便我们能够尽快接受复检，同时诺和诺德也会尽其所能。他们向FDA承诺在今年年底前做好复检准备，这绝不是一个轻松的承诺。考虑到诺和诺德对质量和合规性的高度重视以及企业文化，他们做出这个承诺是经过深思熟虑的，设定了很高的标准。回到你刚才的问题，如果工厂的复检结果不理想，第二个灌装线会发挥什么作用？我们加速推进第二个灌装线所做的一切努力，对于应对突发情况至关重要。这不仅仅是在补充申请（sBLA）中增加一条灌装线，而是我们主要的重新提交策略。FDA有很多方法，而且我们相信他们过去也这样做过。考虑到双方的紧迫性，他们可能会考虑一些加快审批的途径，比如将第二个灌装线生产的产品作为BLA中的首选产品。我们正在尽一切努力加快审批流程，以防复检结果不如预期。随着我们与第二个灌装线的合作不断深入，我们将及时向大家汇报进展，包括目前正在进行的技术转移，以及计划在第一季度和第二季度开始的灌装生产线。 接线员：下一个问题来自Truist Securities的Kripa Devarakonda。 Kripa Devarakonda：恭喜取得的所有进展，感谢您提供的详细信息。关于BLA重新提交的时间节点，大家可能都在关心同一个问题：是否计划在通过重新检查、并且OAI问题得到解决之后，再提交BLA？我了解到诺和诺德表示年底前可以准备好接受检查，那么，诺和诺德是否可以主动申请检查？最后，能否请您说明一下，诺和诺德是否聘请了外部顾问来协助处理相关事宜？ David Hallal：是的。可能和重新提交的时间安排有关。我想Akshay可以谈谈我们的考虑，考虑到我们与FDA的合作以及双方都非常重视这件事，时间安排可能会有些变动。我们还没拿到A类会议的会议记录，但Akshay可以先跟大家分享一下我们后续的计划。 Akshay Vaishnaw：是的。我的意思是，Chris，就最基本的情况而言，可以肯定地说，重新检查后需要再次提交申请。不过，正如David所说，情况在不断变化，我们会尽一切努力，尽快以最有效的方式重新提交申请，以加速这款药物的审批，因为患者们非常需要它。在A类会议上，我们感受到了监管机构的大力支持，这让我们备受鼓舞。未来几周以及明年初会发生很多事情，我们期待着重新提交这份生物制品许可申请（BLA）。 David Hallal：当然，Kripa，鉴于我们一直强调的，目前最关键的问题仍然是该设施的分类及其合规情况。我们当然希望尽快明确这些问题，并立即准备好重新提交申请。这就是我们目前的计划。 Akshay Vaishnaw：我想补充一下，David，这次的重新提交和最初的BLA申请相比，情况已经大不相同。这次的工作量小了很多，主要集中在安全性更新和CMC相关的文件准备上。所以我们已经准备就绪，可以随时提交。 David Hallal：Kripa，关于Novo是否会申请复检，我认为他们某种程度上是在暗示已经准备就绪。我们认为Novo和FDA之间还有一些问题需要解决，比如我们对整改方案的看法，以及复检前是否还有未完成的事项。我预计复检会发生，这是我们的期望。他们已经向FDA表明，准备好在今年底接受复检。我们认为这一点非常重要。但正如你所知，这次复检不会事先通知，很可能是一次突击检查。他们可以自行评估并告知合规部门已准备好接受复检，就像他们在年底的A类会议上所说的那样。我们预计FDA在复检该设施时，很可能会采取突击检查的方式。至于你最后一个关于第三方的问题，我认为Novo考虑得非常周全，他们一直在与外部专家合作，协助解决包括整改方案及其进展在内的所有问题。我们对他们整改方案的质量和紧迫性感到满意，并对此表示感谢。 接线员：下一个问题来自巴克莱的埃策·达鲁特。 Etzer Darout：投资者一直关注着2026年9月这个时间点，认为届时可能获批。David，您能否向我们介绍一下，FDA的会议纪要中披露了哪些关于您需要重新提交的资料类型的信息？以及您重新提交BLA后，FDA的审批时间大概是多久？ David Hallal：是的，谢谢Etzer，问得很好。 这也是Akshay希望在A类会议上与监管机构深入探讨的问题。 我们目前还没有拿到会议纪要，当然也希望监管机构能按计划完成他们的工作。 关于重新提交的时间安排，以及是属于I类还是II类，请Akshay来谈谈我们的想法。 Akshay Vaishnaw：是的，关于会议纪要，我认为拿到纪要并再次确认我们今天上午向各位传达的信息是很有必要的。纪要会记录诺和诺德取得的进展，以及各方对该机构的承诺，包括诺和诺德表示已准备好接受复检，以及我们目前讨论的所有内容。我们期待收到这些纪要，并相信它们会如实反映我们今天上午所表达的情况。关于重新提交的问题，我们刚才在回答上一个问题时已经讨论过了。当然，我们会在检查完成后尽快重新提交，如果条件允许，还会提前提交。但整个过程都将听从监管机构的指导，包括审查时间表。通常，会议纪要不会详细说明重新提交后的审查时间安排，这不是他们的惯例。他们会在收到生物制品许可申请（BLA）的重新提交后才会确定审查时间。但我可以明确地告诉大家，David强调了会议的整体氛围和精神，即各方都支持采取紧急措施，包括监管机构，以尽快将这种药物提供给患者。 接线员：下一个问题来自道明科文银行的马克·弗拉姆。 Marc Frahm：关于本次会议的所有详细信息披露。考虑到这一点，随着贵方工作的推进，并且希望诺和诺德能够顺利通过复检，请问贵方预计可以披露哪些信息？大致的时间表是怎样的？尤其考虑到这并非贵公司直接拥有的工厂，而是合作方的工厂。贵方是会在检查结束后立即披露信息，还是需要等到收到483缺陷报告后才能披露？关于信息披露的具体计划是怎样的？ David Hallal：谢谢Marc。我认为我们的信息披露计划会真正地聚焦自身，重点关注对我们而言重要的事项，以及我们认为今年需要重点关注的内容。 显然，复检的时间安排和结果至关重要。 因此，我们希望公开透明地与大家分享重要信息。 通常，复检会持续一到两周，之后会有一个总结会议。 在总结会议上，通常会有一个初步评估结果，就像我们之前提到过的483表格一样。 再次强调，很难相信我们首次披露这些483表格观察结果仅仅是上个季度的事情，感觉已经过去很久了。 但正如大家所知，在检查过程中，出现483表格的情况很常见，概率高达75%。 当然，我们通常不希望483表格最终导致OAI（官方行动指示）的分类。 这确实让我们感到意外。 但我认为诺和诺德一直以来都在积极应对此事。 因此，我们将继续保持与大家的开放沟通，一旦有重要信息需要分享，我们一定会及时披露。 过去，即使不是直接与我们相关的信息，比如上个月十月份我们了解到的工厂分类情况，我们也会尽快公开，并与大家讨论其含义。 在我们朝着最终重新提交申请并获得批准后在美国上市的目标前进的过程中，我们将继续秉持这一原则。 Marc Frahm：好的，很有帮助，我明白了。关于在重新检查和重新评级完成之后再提交申请的考虑，您之前提到，一旦他们表示准备就绪，就会进行一次突击复查。但从某种程度上来说，任何使用该设施的机构提交生物制品许可申请（BLA）都可能成为一种推动力量。那么，提前提交申请，以此来加速检查进程，是否可行？或者，您认为该设施同时处理的产品很多，即使我们不主动推动，复查也会按计划进行？ David Hallal：好的，Marc，你刚才说的几点很重要。首先，关于待审申请能带来紧迫感，我们也听到了类似的说法，对吧？但目前我们没有新的待审申请，只有一份待审批的重新提交申请。同时，我想强调的是，我们对之前的A类面对面会议的建设性和协作性感到满意，双方在未被满足的需求和紧迫性方面达成了共识。虽然目前我们没有新的申请在审，但我认为很多事情都在朝着好的方向发展，而且你最后一点说得对，该机构还有其他待审申请，这对我们是有利的。我们认为之前的A类会议起到了很好的作用，它强调了，即使我们目前没有新的申请，但对于那些迫切希望从全球首个也是唯一一个肌肉靶向疗法中获益的患者群体来说，情况仍然非常紧急。因此，我们必须继续与监管机构合作，共同寻找最佳解决方案，这才是我们接下来的计划。坦率地说，从最初的优先审评期到9月22日，甚至到上周三，我们都与监管机构建立了良好的合作基础和框架，这将有助于我们共同解决问题。 Akshay Vaishnaw：是的，谢谢David。我想再次强调协作的重要性。您提到在复检前重新提交，这可以算是一种“倒逼机制”。但我认为这未必明智。我们现在希望与FDA密切合作，听取他们的指导。正如我们所说，情况在不断变化。如果FDA邀请或支持我们在复检期间或前后某个特定时间范围内重新提交，我们当然会配合，我们已经做好了准备，可以高效地完成重新提交。但这并非为了“倒逼”他们，我们必须与FDA通力合作。 接线员：下一个问题来自BMO资本市场的埃文·西格曼。 Evan Seigerman：鉴于apitegromab的上市延期，能否请您详细介绍一下，在产品上市前，销售和市场调研团队在患者识别方面做了哪些工作？之前您提到过与卓越中心合作，以更好地了解患者的诊疗过程。那么，您是否认为，通过这些努力，能够挖掘出更多潜在患者，以便产品获批后能迅速开展靶向治疗，从而实现比预期更快的市场渗透？ 大卫·哈拉尔：是的。 这个问题问得很好。 基思在之前的电话会议中已经强调过了，我将把它转交给他，让他就发布准备工作做进一步的评论。 R. Keith Woods：是的，谢谢你的提问。首先，我想说的是，9月22日这个时间点，是团队在实地考察两个月之后确定的。现在有了更长的考察时间，我们不仅能拜访医生，还能与脊髓性肌萎缩症（SMA）治疗团队深入交流，获得更全面的了解。不仅如此，我们还投入更多时间参与患者支持活动，与患者及其家属沟通。我可以告诉大家，我们了解到大家普遍认识到目前SMA治疗领域存在未被满足的需求，并且对我们采用的双重疗法——不仅针对运动神经元，还直接靶向肌肉——表示认可。随着我们与更多社区人士的交流，这种认可度也在不断提高。此外，Apitegromab展现出的安全性也令人信服。坦率地说，我们所有的研究，包括EMBRAZE研究，都显示了良好的安全性。EMBRAZE研究中，所有成年患者都接受了每公斤10毫克的治疗，结果显示安全性极佳。最后我想强调的是，我们致力于提供全球首个肌肉靶向疗法。如果可以选择，是接受肌肉萎缩的现状，还是拥有肌肉增长的潜力，为什么不选择Apitegromab呢？ 接线员：谢谢。今天的电话会议到此结束。感谢您的参与。您可以断开连接了。 2025年11月美股公司电话会议和焦点新闻: 量子计算公司（QUBT）盘后大涨13.68%，Q3营收激增280%，手握超15亿美元流动性资产 哔哩哔哩（BILI）盈利新高背后：游戏环比连降，广告惹怨言 收购Cognigy推动 NICE系统（NICE）股价涨超6%，公司上调业绩展望 人工智能本身并非泡沫。超微公司（AMD）CEO苏姿丰喊话：在英伟达垄断九成的AI市场，要夺取两位数份额 京东（JD）Q3电话会：公司外卖已进入理性扩张期，计划三年打造万亿级智能生态 腾讯音乐（TME）股价暴跌8.39%，三季度净利润增长29%，付费用户数上涨5.6%，达到1.26亿 西方石油公司（OXY）设定150亿美元债务目标，提高二叠纪盆地产量，并推进资产组合转型 普拉格能源（PLUG）新CEO上任，目标2025年营收达7亿美元 “东南亚小腾讯” Sea Limited（SE）股价下跌8.22%，投资者对其三季度盈利未达预期感到不满 泰森食品公司（TSN）股价上涨2.32%，报告了强劲的季度业绩，鸡肉业务领涨；26财年展望乐观 贝壳（BEKE）涨超3%！宣布以AI驱动运营转型，并计划在管理66万套房源的基础上，进一步扩展租赁业务 SoundHound AI（SOUN）CEO表示，公司现已超越行业巨头：“我们的表现比大型科技公司高出35%-40%” 综合能源企业 Delek US（DK）股价大涨5.66%，超越了营收和利润预期，并上调了2025财年展望 投资银行 温伯格合伙公司（PWP）盘后上涨1.55%，报告了强劲的第三季度收入 安进（AMGN）携五款创新疗法亮相第八届进博会，电话会报告了强劲的第三季度 Atmus Filtration（ATMU）电话会：完成了与前母公司康明斯的全面运营分离 美国空气产品公司（APD）股价大涨8.94%，预计2027年实现氨全面投产与供货 爱彼迎（ABNB）盘后逆势大涨5.36%，需求强劲抵消业绩疲软 麦当劳（MCD）股票上涨2.16%，Q3净利润小幅下滑，同店销售超预期，“超值套餐”推动美国市场复苏 DoorDash（DASH）电话会：2026年技术平台重大投资和新产品发布，同时推进国际扩张 Toast（TOST）股票在第三季度财报显示订阅服务和金融科技强劲增长后上涨8% 优步（UBER）电话会：预订量增长高十几个百分点，自动驾驶战略因英伟达合作加速 肺癌诊断公司 Biodesix（BDSX）盘后涨15.14%，公布2025年第三季度业绩和亮点 生物技术公司 Krystal Biotech（KRYS）全球扩张基因疗法VYJUVEK至德法日，同步加速研发管线 高露洁（CL）在应对波动需求的同时，概述了2030年战略加速计划 GoDaddy（GDDY）股价大涨5.04%，财报电话会议核心：AI驱动增长 减重与糖尿病治疗药物推动礼来（LLY）业绩增长，并引发收购争夺战 百时美施贵宝（BMY）的新疗法推动Q3业绩超预期，公司上调其展望 更多想追踪的公司电话会议请在下方留言：） 美股投资交流群开放申请！ 获取美股公司财报&电话会议翻译。 与高手一起挖掘美股机会、交流投资心得！ 立即添加OBO小助手，审核入群 为确保群质量，请向小助手提供您的美股交易凭证 （可打码遮盖敏感信息） 或说明您想了解的美股相关信息 点击下方阅读原文， 浏览各大上市公司电话会议和焦点新闻内容 *如加载缓慢请用默认浏览器打开