NN001

近日，帕金森细胞药物治疗领域传来新消息。由睿健医药科技有限公司（简称：睿健医药）完全自主开发、用于治疗中晚期帕金森病的NouvNeu001注射液，已在北京医院完成高剂量组I期临床研究最后一例受试者给药。 据了解，NouvNeu001由睿健医药完全自主开发，为一种化学诱导的功能型人源多巴胺能神经元前体细胞，也是全球首个进入临床阶段的基于化学诱导的通用型细胞治疗产品，在当前的I期临床研究中已初步展示出治疗中晚期帕金森病的潜力。 “目前，低剂量组与高剂量组受试者整体安全性良好，均展示出运动功能随移植时间增加的改善趋势”，睿健医药创始人、CEO魏君博士在接受健识局专访时表示，而这也初步证实了化学诱导的功能型人源多巴胺前体细胞产品对中晚期帕金森病的治疗效果。 公开信息显示，睿健医药成立于2017年，是一家专注于再生医学领域的国际化创新生物医药公司。该公司通过独特的技术平台，聚焦小分子化学转录调控iPSC，已建立全球首个基于“人工智能（AI）+化学诱导”的一站式细胞药物研发平台，拥有覆盖神经退行性疾病、眼科领域的多款FIC管线产品。今年10月，公司刚刚完成超亿元B轮融资。 帕金森领域FIC细胞新药完成I期入组 2023年8月2日，国家药品监督管理局（NMPA）正式批准了睿健医药帕金森新药NouvNeu001的I-II期IND申请，成为帕金森治疗领域中，全球首个进入临床阶段的基于化学诱导的通用型细胞治疗产品。 “目前临床上无论是以左旋多巴为代表的化药治疗方案还是以DBS为代表的物理治疗方案，均为代偿性疗法，无法解决患者脑部功能神经元的缺失问题，且存在剂末效应等明显副作用。”魏君博士在专访中表示，对此，睿健医药在创立之初便积极探索细胞药物疗法治疗帕金森的可能性。 据魏君博士介绍，不同于一般的药物或手术治疗，NouvNeu001聚焦临床需求，利用化合物实现精细细胞功能改造、实现高纯度神经元亚型分化，使其与体内原有神经元形成连接，以增强细胞分泌功能，通过加强移植细胞对原有病灶的改善，以达到综合性的治疗效果。“可以说，NouvNeu001是一款在立项时就瞄准临床需求， 按照“以终为始”这一逻辑开发的创新通用型细胞治疗产品。” 而此次I期临床研究的阶段性成果也初步证实了该产品对中晚期帕金森病的治疗效果。 魏君博士介绍称，NouvNeu001低剂量组受试者整体安全性良好，无细胞药物相关不良反应，且受试者在接受移植六个月后部分运动功能表现出稳定改善、异动减少、开期时间延长等积极效果，移植区域多巴胺转运活性显著增强，证实了NouvNeu001这一通用型细胞治疗产品移植后在患者体内的健康存续。同时，睡眠与生活质量数据也显示出受试者非运动症状的改善趋势。 除此以外，在完成低剂量组给药后，经专家组详细评估安全性后，NouvNeu001 I期临床还启动高剂量组受试者入组，同样展示出运动功能随移植时间增加的改善趋势，且受试者整体安全性良好。 在国内取得阶段性进展的同时，今年6月，美国食品药品监督管理局（FDA）也正式批准了NouvNeu001的IND申请，正式实现中美两地IND“双报双批”。 另据睿健医药官方信息，NouvNeu001在国内的II期临床试验，预计也将在2025年一季度启动入组。 新药融资寒冬再获超亿元资金加持 除NouvNeu001以外，睿健医药其他细胞药物FIC管线也在持续推进。 去年12月，国家药品监督管理局（NMPA）正式批准了睿健医药以早发型帕金森病为适应症的在研管线NouvNeu003的IND申请，成为当年睿健医药获批的第二起IND。 该管线面向发病年龄不足50岁的帕金森患者，与NouvNeu001共同搭建起分别针对帕金森“一早一老”两大患者人群、同时囊括遗传型与非遗传型的全生命周期、全治疗周期完全覆盖的战略布局。 在魏君博士看来，NouvNeu003与NouvNeu001两条管线间存在极强的协同性，且由于早期帕金森更为罕见，NouvNeu003有望成为一款“孤儿药”。 另外，睿健医药面向“视网膜色素变性系列适应症”的眼科产品NouvSight001已被美国FDA授予孤儿药认定；面向“视神经脊髓炎谱系障碍”的全球首例化学诱导细胞来源外囊泡产品NouvSoma001，也于今年9月开启了临床试验启动会。 今年3月，睿健医药更是获得了FDA授予的特别豁免权（Exemption）。对此，魏君博士介绍称，睿健医药已成为全球唯一获得FDA特殊豁免资格的细胞治疗企业。“这不仅代表了FDA对公司开创性平台及在此平台上建立的创新生产及质量体系的认可，更标志着公司成为全球帕金森病细胞治疗领域的国际领先团队，无论是在全球监管机构的认可程度，临床试验数量，质量和进度都位于全球首位。” 也正是凭借上述FIC自研管线最新进展，在医药领域融资整体遇冷的2024年，睿健医药再次获得了过亿元的大额融资。 公开信息显示，今年10月睿健医药正式完成超亿元B轮融资，该轮融资由策源资本和国生资本联合领投，泰格医药与武汉光谷产业投资跟投，将用于加速NouvNeu001、NouvNeu003以及已获美国FDA“孤儿药”认定的眼科治疗产品NouvSight001的中美临床推进。 在睿健医药B轮融资中担任财务顾问的易凯资本执行董事方洋博士就指出，“睿健医药扎实的研发及临床推进决定了其在产品研发、产业落地等各方面均处于翘楚地位。” 更早参与睿健医药融资的华方资本合伙人罗王倩博士也曾表示，睿健医药的风格是“稳健中又带着锐气”。 “时常带给我们投资人惊喜，他们不会说目前还没有把握的事，说出来的就一定能如期做到。”罗王倩称。 值得一提的是，最新消息显示，睿健医药B+轮融资也即将进入收尾阶段，将于近期交割。 “睿健医药一直秉承着从患者的需求出发，解决真正的临床需求的宗旨，以源头创新来为患者打造能够真正逆转病程的全新疗法。”魏君博士表示，未来公司也将全力推进后续临床管线以及全球实验，以期尽早惠及全球更多病患。 运营｜韩瑾睿 插图｜视觉中国 药企三高管同时被查；第十批集采开始；大三甲书记被查 治“痘痘”的百亿蓝海市场，即将出现爆款创新药 拿到15亿，华领和拜耳分手，“打算撩起袖子自己干”