爱塔乐伦(Ataluren) - 药物靶点：DAG1_在研适应症：杜氏肌营养不良症_专利_临床

概要

基本信息

药物类型

小分子化药

别名

3-[5-(2-fluorophenyl)-1,2,4-oxadiazol-3-yl]benzoic acid、Ataluren (USAN/INN)、阿他卢仑

+ [5]

靶点

DAG1

作用方式

刺激剂

作用机制

肌营养不良蛋白聚糖（Dystroglycan）刺激剂

治疗领域

神经系统疾病遗传病与畸形皮肤和肌肉骨骼疾病+ [1]

在研适应症

杜氏肌营养不良症

非在研适应症

无虹膜贝克型肌营养不良囊性纤维化+ [7]

原研机构

PTC Therapeutics, Inc.

在研机构

PTC Therapeutics International Ltd.

PTC Therapeutics, Inc.北京MEDPACE医药科技有限公司

+ [3]

非在研机构

Frosst Iberica

权益机构-

最高研发阶段批准上市

首次获批日期

欧盟 (2014-07-31),

杜氏肌营养不良症

最高研发阶段(中国)申请上市

特殊审评快速通道 (美国)、孤儿药 (美国)、孤儿药 (欧盟)、孤儿药 (韩国)、孤儿药 (澳大利亚)、优先审评 (中国)

登录后查看时间轴

结构/序列

分子式C15H9FN2O3

InChIKeyOOUGLTULBSNHNF-UHFFFAOYSA-N

CAS号775304-57-9

关联

37

项与爱塔乐伦相关的临床试验

JPRN-jRCT2071220020

/ Completed临床1期IIT

A Single-Dose Study to Assess the Food Effect on the Pharmacokinetics and Tolerability of Ataluren (PTC124) in Healthy Japanese Subjects

开始日期2022-06-24

申办/合作机构-

NCT04336826

/ Completed临床2期

An Open-Label Study Evaluating the Safety and Pharmacokinetics of Ataluren in Children From ≥6 Months to <2 Years of Age With Nonsense Mutation Duchenne Muscular Dystrophy

This study is designed to evaluate safety, tolerability, and pharmacokinetics (PK) in male children with nmDMD aged ≥6 months to <2 years treated daily for 24 weeks with orally administered ataluren 10, 10, and 20 milligrams/kilogram (mg/kg) (morning, mid-day, and evening dose, respectively).

开始日期2021-12-29

申办/合作机构

PTC Therapeutics, Inc.

CTR20211795

/ Active, not recruiting临床3期

一项 ATALUREN (PTC124) 在无义突变型杜兴氏肌营养不良患者中的长期安全性、疗效和耐受性的开放性研究

本研究的目标在于评估长期 Ataluren 10 mg/kg 、10 mg/kg 和 20 mg/kg 给药在完成 III 期研究 (PTC124-GD-041-DMD )后希望继续接受治疗的 nmDMD 受试者中的安全性、疗效和耐受性。将根据所有不良事件 (AE)、实验室检查异常、生命体征、心电图 (ECG)、超声心动图和体格检查结果的类型、频率、严重程度、时间以及与 Ataluren 的关系来描述 Ataluren 的安全性特征。Ataluren 的疗效将根据上肢功能 (PUL)、DMD 上肢患者报告结局指标 (PROM)、肺量测定、行走能力丧失 (LoA)和 6 分钟步行试验 (6MWT)较基线的变化来评估。

开始日期2021-09-14

申办/合作机构

ROVI Pharma Industrial Services SA

[+2]

100 项与爱塔乐伦相关的临床结果

登录后查看更多信息

100 项与爱塔乐伦相关的转化医学

登录后查看更多信息

100 项与爱塔乐伦相关的专利（医药）

登录后查看更多信息

284

项与爱塔乐伦相关的文献（医药）

2026-03-01·SPECTROCHIMICA ACTA PART A-MOLECULAR AND BIOMOLECULAR SPECTROSCOPY

Unraveling the interaction mechanism between the genetic disease drug Ataluren and eukaryotic codon recognition factor 1/ human serum albumin through spectroscopic and nuclear magnetic resonance approaches

Article

作者: Tian, Hong ; Duan, Ran ; Guo, Hanlin ; Yu, Juping ; Peng, Zhengxiong ; Yu, Xinyu ; Liu, Wei

PTC124 (Ataluren) is a small molecule drug for the treatment of genetic diseases that has been shown to promote early termination codon read-through. In this study, the binding model of PTC124 to human serum albumin and eukaryotic stop codon recognition factor (eRF1) was established in vitro. In the cell model, the read-through effect of PTC124 on the stop codon was confirmed. Fluorescence analysis showed that PTC124 could spontaneously bind eRF1 and HSA, the binding constants were 3.132 ± 0.643 × 10⁴ and 2.963 ± 0.218 × 10⁵ L/mol (298 K), respectively. Thermodynamic analysis indicated that the binding to eRF1 was driven mainly by hydrophobic interactions, hydrogen bonding, and van der Waals forces, whereas the binding to HSA was driven primarily by hydrogen bonding and van der Waals forces. Structural analysis revealed perturbations in the secondary structure of both HSA and eRF1 induced by PTC124, while the overall native folds of the proteins were maintained. In addition, a binding model of the interaction between PTC124 and eRF1/HSA was established by molecular simulation and STD-NMR. The binding model described in this paper explains the interaction mechanism between PTC124 and its utility and transport targets at the molecular level, which is helpful for the design and synthesis of new molecules related to PTC124 structure and based on its mechanism of action.

2026-03-01·Molecular Therapy-Nucleic Acids

Beyond the stop: Oxadiazole TRIDs restore LRBA protein expression in nonsense-driven primary immunodeficiency

Article

作者: Lentini, Laura ; Pibiri, Ivana ; Moutschen, Michel ; Meier-Menches, Samuel M ; Pace, Andrea ; Ricci, Davide ; Zito, Antonino ; Borutzki, Yasmin ; Vitale, Emanuele ; Fiduccia, Ignazio ; Bileck, Andrea ; Colige, Alain ; Varrica, Riccardo ; Marino, Sefora

Nonsense mutations are among the genetic causes of LRBA (lipopolysaccharide-responsive beige-like anchor) deficiency, a rare autosomal-recessive immunodeficiency disorder. These mutations introduce premature stop codons, leading to the loss of LRBA protein expression. Following the recent market withdrawal of ataluren, the only approved translational readthrough-inducing drug (TRID), there is an urgent need for alternative therapeutic options. In this study, we investigated the efficacy of three 1,2,4-oxadiazole-based TRIDs-NV848, NV914, and NV930-using primary fibroblasts from a patient homozygous for the R1683X nonsense mutation. All compounds restored full-length LRBA protein with correct cytoplasmic localization, as confirmed by western blot and immunofluorescence, outperforming ataluren in readthrough efficiency. NV848 exhibited the strongest activity and uniquely increased LRBA mRNA levels, suggesting transcript stabilization. In contrast, NV930 and NV914 induced readthrough without stabilizing mRNA. Global proteomic profiling revealed minimal off-target effects for NV848, limited protein modulation by NV914, and widespread variations of 828 proteins by NV930, affecting pathways related to vesicular transport and mRNA splicing. However, network analysis revealed poor connectivity among differentially expressed proteins, with LRBA unrelated to any regulated cluster. These findings highlight the reported molecules as promising candidates for precision therapy in LRBA deficiency and shed light on the broader cellular impact of TRIDs.

2025-12-01·MedComm

Ataluren‐Induced Functional Restoration of Neurofibromin in Fibroblasts From Neurofibromatosis Type 1 Patients With Nonsense Mutations

Article

作者: Lee, Beom Hee ; Kim, Kyung ; Chang, Min‐Hoo ; Kang, Minji ; Do, Hyosang ; Hwang, Soojin ; Kim, Soyoung ; Heo, Sun Hee ; Kim, Dohyung

ABSTRACT:

Neurofibromatosis Type 1 (NF1) is an autosomal dominant genetic disorder caused by heterogeneous mutations in the tumor suppressor gene NF1 . Neurofibromin, encoded by NF1 , predominantly acts as a negative regulator of the RAS‐MEK signaling pathway. Up to 30% of NF1 patients harbor nonsense mutations (NS) that introduce premature termination codons (PTCs). Ataluren is a well‐characterized small molecule that acts as a nonsense suppressor by enhancing the ribosomal readthrough of PTCs. Here, we isolated primary fibroblasts from 22 Korean NF1 NS/+ patients and comprehensively evaluated the efficacy of ataluren treatment. The results demonstrate that hyperactivated GTP‐bound RAS was significantly alleviated in approximately 23% of NF1 NS/+ fibroblasts, and the cellular levels of phosphorylated ERK also decreased in approximately 24% after ataluren treatment. Through transcriptome‐wide profiling based on ataluren responsiveness, we analyzed a subset of genes in ataluren‐treated NF1 NS/+ fibroblasts whose expression was significantly altered in ataluren‐responsive cells, but not in nonresponsive cells. Furthermore, both AMPD3 and TGFBR3 were notably identified as feasible biomarkers for monitoring functional neurofibromin. Interestingly, AMPD3 can be an effective therapeutic target for NF1‐associated diseases. Together, our study suggests that ataluren can be considered a therapeutic agent for some NF1 NS/+ patients and contributes to expanding insights into NF1 therapy.

104

项与爱塔乐伦相关的新闻（医药）

2026-01-28

·思索新知

DMD治疗新进展：KER-065能否成为下一种非激素选择

Keros Therapeutics是一家专注于TGF-β信号通路相关疾病的生物医药公司，其研发方向并不走基因替换或外显子跳跃的主流路线，而是试图从更底层的肌肉调控机制入手，开发能够改善肌肉质量与功能的药物。公司目前的核心管线是KER-065。这是一种经过工程化设计的抑制剂，能够选择性结合并抑制多种TGF-β配体，其中包括肌肉生长的重要负调控因子myostatin（GDF8）以及activin A。这些通路长期以来被认为与肌肉萎缩、脂肪堆积和纤维化密切相关。从作用机制上看，KER-065的目标并不仅限于“让肌肉变大”。Keros认为，通过同时抑制myostatin和activin A，有可能促进骨骼肌再生，提高肌肉体积与力量，减少体脂和肌肉纤维化，同时改善整体骨骼强度。这种多重效应，使其被定位为一种有潜力在多种神经肌肉疾病中发挥作用的候选药物。目前，KER-065被优先推进用于杜氏肌营养不良症（DMD）。在这一疾病领域，糖皮质激素仍然是最常见的基础治疗方案，但其长期使用所带来的副作用问题早已被反复讨论，包括肌肉分解加速、脂肪增加以及骨密度下降等。这也正是为什么DMD领域始终在寻找“非激素型”的长期干预方案。 2025年3月，Keros公布了KER-065在健康志愿者中的一期临床研究初步结果。虽然该研究并非在DMD患者中开展，但其安全性和药代学数据为后续临床推进奠定了基础。几个月后，也就是2025年8月，美国FDA正式授予KER-065用于DMD治疗的孤儿药资格，这一认定在监管层面为该项目提供了重要支持。按照公司当前披露的计划，KER-065针对DMD患者的二期临床试验将于2026年第一季度启动。同时，Keros也在评估该药物在其他适应症中的潜力，前提是其作用机制在这些疾病中同样具备明确的生物学合理性。但真正的问题在于竞争格局 DMD本身就是一个高度竞争、同时也极其复杂的治疗领域。当前，仍有相当一部分DMD患者主要依赖糖皮质激素来控制疾病相关的炎症反应，但这种治疗方式长期使用往往伴随明显副作用。在这一领域中，Sarepta Therapeutics是最具分量的参与者之一，其已经建立起较为完整的DMD产品线，包括多款外显子跳跃疗法，如Exondys 51、Vyondys 53和Amondys 45。2023年6月，Sarepta还获得了美国FDA的加速批准，允许其腺相关病毒（AAV）基因治疗药物Elevidys，用于治疗4至5岁、具有明确DMD基因突变的可行走期儿童患者。随后在2024年6月，FDA进一步授予Elevidys完全批准，用于治疗4岁及以上的可行走期DMD患者，同时也给予该药物针对4岁及以上非行走期患者的加速批准。不过，这一进展并非一帆风顺。2025年7月，Sarepta宣布在美国自愿且临时性暂停Elevidys对DMD患者的全部发货。但仅一个月后，公司又披露，FDA已通知其可以解除针对可行走期DMD患者的自愿发货暂停，Sarepta随即恢复了对该人群的药物供应。另一家重要参与者是PTC Therapeutics，该公司目前在美国市场销售的DMD药物为Emflaza（deflazacort）。该药已获批用于治疗2岁及以上的DMD患者，属于目前临床中较为常见的激素类治疗选择。除Emflaza之外，PTC Therapeutics的另一款DMD药物Translarna，在多个国家和地区获得过不同形式的上市许可。目前，Translarna在俄罗斯获批用于治疗2岁及以上的无义突变型DMD（nmDMD）患者；在巴西，则被批准用于治疗2岁及以上、仍具备行走能力的nmDMD患者，并允许在患者进入非行走期后继续用药，同时也在其他若干国家获得了市场准入。在欧洲经济区，PTC Therapeutics此前持有的是Translarna的有条件上市许可，该许可需接受欧洲药品管理局（EMA）的年度审查。尽管公司补充提交了新的临床数据，并申请将有条件批准转为完全批准、同时续期上市许可，但EMA下属的人用药品委员会（CHMP）多次给出了否定性意见。最终，2025年3月，欧盟委员会正式采纳了CHMP的建议，决定不再续期Translarna用于治疗nmDMD的上市许可。总体来看，KER-065已经完成了从概念验证到临床早期的关键过渡。未来任何积极的临床数据更新或监管层面的进展，都可能成为推动公司估值变化的重要催化剂。但同样不可忽视的是，DMD领域对“看得见的临床获益”要求极高，单纯的机制优势并不足以保证成功。接下来，KER-065真正需要面对的，是在真实患者身上证明：这种通路调控，是否能够转化为长期、稳定、对生活质量有意义的改善。这一步，才是决定它能否在DMD治疗版图中占据一席之地的关键。 🔹本文供医学科普使用，不构成医疗建议。本文内容基于公开资料整理，包括但不限于Fierce Biotech、The Guardian、Reuters、Nature、STAT News 等权威媒体与期刊。所有翻译与解读仅用于知识分享与医学科普，不构成任何医疗建议或临床指导。 🔹本文由「思索新知」团队基于海外权威资料整理，致力于提供可信赖的全球医疗科技动态。

孤儿药临床1期临床2期

2025-12-22

·进行性肌营养不良肢带型

失败的进行性肌营养不良药物

在进行性肌营养不良症（特别是杜氏肌营养不良，DMD）的研发历史上，确实存在不少曾被寄予厚望但最终“折戟沉沙”的药物。这些失败通常发生在临床试验的中后期（II期或III期），原因多为疗效未达预期、副作用过大或商业策略调整。以下是根据现有资料整理的已停止研发或关键试验失败的主要药物： 1. 外显子跳跃疗法（Exon Skipping）这是DMD研发中竞争最激烈也“夭折”最多的领域之一，许多药物因无法产生足够的目标蛋白或临床获益而失败。 • PGN-EDO51 (PepGen) • 状态：彻底终止（2025年）。 • 原因：这是近期最典型的失败案例。该药旨在针对外显子51跳跃，但在关键的CONNECT1临床试验中，未能达到主要终点，即未能像竞品（如Exondys 51）那样显著增加抗肌萎缩蛋白（dystrophin）的表达水平。公司随后宣布停止该管线并进行重组。 • Drisapersen (基列/Kyowa) • 状态：停止开发。 • 原因：这是第一代外显子跳跃药物，针对外显子51跳跃。虽然曾获得FDA受理，但在关键的III期临床试验（DEMAND III）中未能证明其能显著改善患者的6分钟步行距离（6MWD），且存在注射部位反应和肾毒性等副作用，最终未获批准并停止开发。 • AVI-4658 / Eteplirsen的竞争对手 • 早期一些类似的磷酸二酰胺吗啉代寡核苷酸（PMO）类药物，因递送效率低、生物利用度差，在临床前或早期临床阶段即宣告失败。 2. 肌肉生长抑制素（Myostatin）抑制剂这类药物旨在通过阻断抑制肌肉生长的信号来增加肌肉量，但在DMD患者中效果不佳。 • Domagrozumab (辉瑞/Pfizer) • 状态：终止（2018年）。 • 原因：辉瑞曾对该药寄予厚望，但在II期临床试验中，接受治疗的患者在运动功能（如爬楼梯时间）上并未显示出优于安慰剂组的改善，甚至在某些指标上表现更差，因此辉瑞决定终止其开发。 • BMS-986089 (百时美施贵宝/BMS) • 状态：终止。 • 原因：同样作为肌肉生长抑制素抑制剂，在II期临床试验中未能达到主要疗效终点，未能显著改善非卧床患者的运动功能。 • ACE-031 (Acceleron Pharma) • 状态：终止（I期/II期）。 • 原因：虽然能增加肌肉体积，但在DMD患儿的试验中，未能转化为有意义的运动功能改善。此外，还观察到了鼻出血和毛细血管扩张等安全性信号。 3. 基因治疗与细胞治疗 • 辉瑞（Pfizer）的DMD基因治疗项目 • 状态：大幅缩减/搁置。 • 原因：辉瑞曾投入巨资研发基于AAV载体的基因疗法，但在2021年，其关键的III期临床试验因未能达到主要终点（NSAA评分改善）而宣告失败，导致公司随后暂停了该管线的进一步投入。 • 干细胞移植疗法（早期尝试） • 状态：基本被证明无效。 • 原因：早期的成肌细胞移植试验显示，移植细胞在肌肉中的存活率极低，仅有约1%的肌纤维能成功表达正常蛋白，且无法有效迁移到全身肌肉，因此被证实无法作为有效的治疗手段。 4. 其他机制的失败案例 • 阿塔鲁伦 (Ataluren / PTC124) • 状态：疗效未被美国FDA认可（有条件批准后争议大）。 • 原因：该药旨在让核糖体“忽略”无义突变（提前终止密码子）。虽然在欧盟获得了有条件批准，但在随后针对美国市场的III期临床试验中，未能证明其对主要终点（6分钟步行距离）有统计学意义上的改善，因此FDA拒绝批准其在美国上市。 • 依达拉奉 (Edaravone / CAT-1004) • 状态： III期失败。 • 原因：虽然在I期试验中显示出抑制NF-κB通路的潜力，但在后续针对DMD的III期临床试验中未能达到主要疗效终点。 • 他达拉非 (Tadalafil) • 状态： II期失败。 • 原因：最初寄希望于其改善肌肉血供的作用，但在DMD患者的临床试验中未能显示出改善肌肉力量或功能的效果。 • Edasalonexent (Catabasis) • 状态：终止。 • 原因：作为一种NF-κB抑制剂，在II期临床试验中虽有一定信号，但后续开发因商业和战略原因被终止。总结DMD药物研发的失败率极高，主要难点在于：动物模型（如mdx小鼠）与人体差异巨大、药物全身递送困难以及临床终点指标（如6分钟步行距离）的敏感性争议。虽然上述药物研发失败了，但它们积累的数据（无论是安全性还是失败原因）对于目前在研药物（如SRP-9001、Givinostat等）的成功起到了至关重要的作用。

临床2期基因疗法临床3期寡核苷酸申请上市

2025-12-22

·进行性肌营养不良肢带型

有哪些已上市的DMD药物？

关于杜氏肌营养不良（Duchenne Muscular Dystrophy, DMD），药物研发的进展比肢带型肌营养不良（LGMD）要快得多。目前全球范围内已有几款药物正式获批上市，主要分为外显子跳跃疗法、终止密码子通读药物和抗肌萎缩蛋白相关蛋白调节剂这几类。针对你关心的DMD上市药物情况，我为你整理了以下核心信息： 1. 已上市的核心药物目前获批的药物大多针对特定基因突变类型，因此患者在用药前通常需要进行基因检测以确定是否适用。🧬 外显子跳跃疗法 (Exon Skipping)这类药物通过“跳过”基因中突变的外显子，帮助细胞生成截短但仍有功能的抗肌萎缩蛋白。 • Eteplirsen (Exondys 51) • 靶点：外显子51跳跃。 • 适用人群：约13%的DMD患者（主要是外显子50、52或53缺失的患者）。 • 地位：这是全球首个获批的DMD基因特异性疗法（美国FDA于2016年加速批准）。 • Golodirsen (Vyondys 53) & Viltolarsen (Viltepso) • 靶点：外显子53跳跃。 • 适用人群：约8%的DMD患者。 • Casimersen (Amondys 45) • 靶点：外显子45跳跃。 • 适用人群：约8%的DMD患者。 🧬 终止密码子通读药物 (Nonsense Mutation Suppression) • Ataluren (Translarna) • 机制：允许核糖体“通读”过提前出现的终止密码子，从而合成完整的抗肌萎缩蛋白。 • 适用人群：约10-15%的DMD患者（由无义突变/点突变引起的）。 • 现状：在欧盟、巴西等地获批上市，但在美国的审批曾遇到波折。 🧬 蛋白质组学调节剂 • Givinostat (Vyndaqel的同类药，商品名不同) • 机制：组蛋白去乙酰化酶（HDAC）抑制剂，通过调节多种通路来减少肌肉萎缩、促进肌肉再生。 • 地位： 2024年6月，美国FDA批准其用于治疗6岁及以上DMD患者。这是首个获批用于DMD的HDAC抑制剂，且不依赖特定的基因突变类型，适用人群更广。 2. 传统基础治疗药物除了上述针对病因的药物外，糖皮质激素是目前DMD治疗的“基石”，虽然它们不是新药，但被广泛使用且被证实能延缓病情。 • 泼尼松 (Prednisone) • 地夫可特 (Deflazort) • 现状：地夫可特已获得美国FDA正式批准用于DMD治疗。它在某些方面副作用（如体重增加）可能比泼尼松轻一些，但可能增加白内障和骨密度降低的风险。 3. 总结与对比为了方便你理解，我将DMD上市药物做了一个简单的分类表：虽然这些药物已经上市，但大部分（特别是外显子跳跃药物）价格昂贵，且主要在美国、欧盟或日本获批。在中国国内，部分药物可能仍处于临床试验阶段或尚未正式准入。如果你关注国内的用药情况，建议咨询当地大型三甲医院的神经内科，了解是否有相关的慈善赠药项目或临床试验机会。

100 项与爱塔乐伦相关的药物交易

登录后查看更多信息

外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D09323	爱塔乐伦	M09AX03	DB05016

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

登录

后查看更多信息

适应症	国家/地区	公司	日期
杜氏肌营养不良症	欧盟	PTC Therapeutics International Ltd.	2014-07-31
杜氏肌营养不良症	冰岛	PTC Therapeutics International Ltd.	2014-07-31
杜氏肌营养不良症	列支敦士登	PTC Therapeutics International Ltd.	2014-07-31
杜氏肌营养不良症	挪威	PTC Therapeutics International Ltd.	2014-07-31

未上市

10 条进展最快的记录,

登录

后查看更多信息

适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
囊性纤维化	申请上市	欧盟	PTC Therapeutics, Inc.	-
贝克型肌营养不良	临床3期	澳大利亚	PTC Therapeutics, Inc.	2012-05-20
贝克型肌营养不良	临床3期	比利时	PTC Therapeutics, Inc.	2012-05-20
贝克型肌营养不良	临床3期	加拿大	PTC Therapeutics, Inc.	2012-05-20
贝克型肌营养不良	临床3期	法国	PTC Therapeutics, Inc.	2012-05-20
贝克型肌营养不良	临床3期	德国	PTC Therapeutics, Inc.	2012-05-20
贝克型肌营养不良	临床3期	以色列	PTC Therapeutics, Inc.	2012-05-20
贝克型肌营养不良	临床3期	意大利	PTC Therapeutics, Inc.	2012-05-20
贝克型肌营养不良	临床3期	西班牙	PTC Therapeutics, Inc.	2012-05-20
贝克型肌营养不良	临床3期	瑞典	PTC Therapeutics, Inc.	2012-05-20

登录后查看更多信息

临床结果

适应症

分期

评价

查看全部结果

研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT03179631 \| NCT01826487 \| NCT00592553 (Study 041 \| Study 007 \| ACT DMD, AAN2024)	临床2/3期	杜氏肌营养不良症	-	Ataluren	網繭製齋醖餘夢壓襯膚(選憲夢壓範淵選製糧鏇) = 鏇憲憲醖鏇餘壓廠願蓋範壓糧醖繭選醖蓋襯鹽 (夢繭鏇鬱顧範鬱積餘艱 ) 更多	积极	2024-04-09
NCT04336826 (CTgov)	临床2期	杜氏肌营养不良症	6	Ataluren	網夢鹹獵憲鹽醖廠壓憲 = 鬱糧鑰壓鹽鏇艱遞夢選鹹壓壓艱積範蓋選膚醖 (積鏇壓襯蓋構憲鏇鑰艱, 鏇醖築鏇糧鏇繭襯網壓 ~ 窪簾餘蓋廠網鏇廠窪齋) 更多	-	2024-04-01
NCT03179631 (Study 041, AAN2023)	临床3期	杜氏肌营养不良症 nonsense mutation (nm) DMD	-	Ataluren	繭糧鹹窪鑰觸壓選憲鏇(廠構顧選獵醖繭夢壓糧) = 醖簾餘廠願衊範範築製鏇壓獵齋製構構齋淵繭 (衊糧製獵鑰蓋膚獵鹽繭 ) 更多	积极	2023-04-25
NCT03179631 (Study 041, MDA2023)	临床3期	杜氏肌营养不良症	701	Ataluren	襯繭鑰衊鏇範鏇遞鑰製(繭鏇鏇淵遞遞積範膚選) = 糧鹹積製壓蓋鏇膚廠簾繭鏇積艱簾簾壓範淵壓 (廠廠壓醖廠襯憲蓋齋齋 ) 更多	积极	2023-03-19
NCT03179631 (Study 041, MDA2023)	临床3期	杜氏肌营养不良症	-	Ataluren	積憲遞齋糧鬱網廠襯觸(醖衊鬱觸憲製淵衊餘醖) = 鹽蓋醖襯鑰艱餘繭願夢選繭壓獵窪鬱選膚簾憲 (積積範製構觸糧網窪餘 ) 更多	积极	2023-03-19
NCT00803205 \| NCT02139306 \| NCT02107859 (Pubmed \| Cochrane Database Syst Rev)	N/A	囊性纤维化	517	Ataluren and similar compounds	繭願觸構構觸衊鹹築鑰(憲艱構廠糧廠膚鹹醖餘) = Ataluren was associated with a higher rate of episodes of renal impairment (risk ratio 12.81, 95% confidence interval 2.46 to 66.65; P = 0.002; I2 = 0%; 2 trials, 517 participants) 製遞衊艱製鏇範夢衊選 (夢鑰蓋廠鹹獵獵鑰願範 ) 更多	-	2023-03-03
	N/A	囊性纤维化	517	Placebo		-	2023-03-03
NCT02647359 (STAR, CTgov)	临床2期	无虹膜	39	Ataluren (Ataluren)	簾憲獵衊積窪糧憲遞網(鹹鏇鑰醖獵淵鬱廠繭鏇) = 鏇鏇願窪願獵繭壓憲襯獵範醖襯壓淵糧廠衊衊 (夢繭餘膚蓋鑰淵觸窪構, 7.425) 更多	-	2022-05-27
NCT02647359 (STAR, CTgov)	临床2期	无虹膜	39	Placebo+Ataluren (Placebo)	簾憲獵衊積窪糧憲遞網(鹹鏇鑰醖獵淵鬱廠繭鏇) = 鹽糧廠夢醖夢鹽夢壓糧獵範醖襯壓淵糧廠衊衊 (夢繭餘膚蓋鑰淵觸窪構, 11.809) 更多	-	2022-05-27
NCT03796637 (CTgov)	临床2期	杜氏肌营养不良症	6	Ataluren	糧廠鬱觸蓋選餘繭築範(壓鹽鹹鑰範觸築顧壓蓋) = 蓋簾獵選夢廠範艱廠鏇衊願製餘遞壓鬱鹹積繭 (獵範網鹽獵憲壓衊選餘, 0.05874) 更多	-	2022-04-05
NCT03648827 (CTgov)	临床2期	杜氏肌营养不良症	20	Ataluren	艱壓窪顧鬱艱齋憲衊蓋(壓襯餘廠淵鏇齋鑰夢醖) = 膚淵願顧淵簾醖選顧餘築艱觸餘網餘衊醖齋觸 (繭鹽築鬱願鏇廠範積膚, 選鏇餘獵蓋鏇簾壓鹽鹽 ~ 構襯積憲鏇範積鏇蓋觸) 更多	-	2022-04-05
NCT01557400 (Study 019, MDA2021)	临床3期	杜氏肌营养不良症 nonsense mutation	94	Ataluren 10, 10, 20 mg/kg	壓蓋鹹艱蓋醖範製簾構(觸淵鏇膚糧鏇顧壓醖艱) = a trend in delay in decline to predicted FVC <50% by ~1 year 壓鹽願壓襯鬱糧積鹹觸 (積獵願繭願憲鹽遞簾壓 )	积极	2021-03-01
NCT01557400 (Study 019, MDA2021)	临床3期	杜氏肌营养不良症 nonsense mutation	94	Ataluren		积极	2021-03-01