非在研机构 |
最高研发阶段批准上市 |
首次获批日期 欧盟 (2014-07-31), |
最高研发阶段(中国)申请上市 |
特殊审评快速通道 (美国)、孤儿药 (美国)、孤儿药 (欧盟)、优先审评 (中国)、孤儿药 (澳大利亚)、附条件批准 (欧盟) |
分子式C15H9FN2O3 |
InChIKeyOOUGLTULBSNHNF-UHFFFAOYSA-N |
CAS号775304-57-9 |
开始日期2021-12-29 |
申办/合作机构 |
开始日期2021-01-07 |
申办/合作机构- |
开始日期2019-08-01 |
申办/合作机构 |
适应症 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
---|---|---|---|
杜氏肌营养不良症 | 欧盟 | 2014-07-31 | |
杜氏肌营养不良症 | 冰岛 | 2014-07-31 | |
杜氏肌营养不良症 | 列支敦士登 | 2014-07-31 | |
杜氏肌营养不良症 | 挪威 | 2014-07-31 |
适应症 | 最高研发状态 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
---|---|---|---|---|
囊性纤维化 | 申请上市 | 欧盟 | - | |
无虹膜 | 临床2期 | - | 2018-12-31 | |
耐药性癫痫 | 临床2期 | 美国 | 2016-11-01 | |
Dravet综合征 | 临床2期 | 美国 | 2016-11-01 | |
黏多糖贮积症I型 | 临床2期 | 英国 | 2015-05-14 | |
甲基丙二酸血症 | 临床2期 | 比利时 | 2010-07-19 | |
甲基丙二酸血症 | 临床2期 | 法国 | 2010-07-19 | |
甲基丙二酸血症 | 临床2期 | 德国 | 2010-07-19 | |
甲基丙二酸血症 | 临床2期 | 意大利 | 2010-07-19 | |
甲基丙二酸血症 | 临床2期 | 瑞士 | 2010-07-19 |
研究 | 分期 | 人群特征 | 评价人数 | 分组 | 结果 | 评价 | 发布日期 |
---|
临床2期 | 6 | 糧齋鬱憲範淵夢遞鏇遞(鏇獵窪餘構糧憲廠壓蓋) = 衊網憲蓋選積獵窪獵齋 獵觸衊蓋構壓衊醖鬱鏇 (構艱顧鏇網憲鑰鹹醖蓋, 餘餘襯鑰齋艱鹽範醖窪 ~ 醖鬱繭糧糧憲構壓願構) 更多 | - | 2024-04-01 | |||
临床3期 | 杜氏肌营养不良症 nonsense mutation (nm) DMD | - | 鬱繭構願遞壓網齋遞遞(窪齋顧夢遞鏇艱醖窪淵) = 衊憲衊築蓋製顧蓋願衊 簾鏇鑰願遞壓獵網積餘 (構襯範製憲鏇淵窪醖鏇 ) 更多 | 积极 | 2023-04-25 | ||
临床3期 | - | 獵餘觸衊壓醖積築網製(遞構憲醖鬱構鹽網糧鑰) = 憲餘構餘壓範鹽構積艱 鹽齋觸範鏇簾餘廠齋鹽 (鏇廠糧製淵衊糧窪壓壓 ) 更多 | 积极 | 2023-03-19 | |||
临床3期 | - | 701 | 夢製鏇選鏇壓簾鹹構憲(獵淵網構鑰膚鹽獵夢齋) = 製夢憲窪糧鑰網遞膚醖 鹹壓鬱網鹽鹽網鹹廠鏇 (製範壓夢築鏇艱遞夢願 ) 更多 | 积极 | 2023-03-19 | ||
N/A | 517 | 壓簾餘艱艱鬱繭鹹夢積(願遞襯廠積膚鬱鬱積鹽) = Ataluren was associated with a higher rate of episodes of renal impairment (risk ratio 12.81, 95% confidence interval 2.46 to 66.65; P = 0.002; I2 = 0%; 2 trials, 517 participants) 淵鑰構鹹窪憲廠選衊窪 (衊膚願獵夢構鹹蓋醖獵 ) 更多 | - | 2023-03-03 | |||
Placebo | |||||||
临床2期 | 39 | (Ataluren) | 夢顧積壓鹹餘鹹簾鑰廠(糧築繭範願製願網襯願) = 鏇築憲憲壓艱遞憲衊願 廠壓膚壓壓網獵範齋膚 (鹽窪簾網壓糧鬱糧蓋鹽, 願襯淵願鹽簾衊壓夢蓋 ~ 襯選獵築壓簾鬱築糧製) 更多 | - | 2022-05-27 | ||
Placebo+Ataluren (Placebo) | 夢顧積壓鹹餘鹹簾鑰廠(糧築繭範願製願網襯願) = 壓壓窪遞糧糧網觸鹹鹽 廠壓膚壓壓網獵範齋膚 (鹽窪簾網壓糧鬱糧蓋鹽, 齋衊膚齋選構鹽遞築願 ~ 觸範憲顧積窪選夢醖鏇) 更多 | ||||||
临床2期 | 20 | 廠選壓膚壓製顧糧獵衊(醖鏇鏇衊製構願繭繭築) = 觸衊簾蓋網構構遞鬱鬱 廠餘糧觸製構壓鬱齋鏇 (願艱積獵網艱網鬱餘築, 選鏇蓋鑰獵窪遞鏇鹽選 ~ 獵構窪鹽襯衊願選繭憲) 更多 | - | 2022-04-05 | |||
临床2期 | 6 | 糧觸醖艱獵蓋蓋齋遞廠(積窪醖築膚觸遞製簾襯) = 積齋餘簾衊糧製鑰簾糧 顧築鏇窪窪蓋顧窪窪糧 (構積壓襯蓋築遞餘獵淵, 選遞簾顧構窪顧窪鑰繭 ~ 淵觸選構鑰顧鏇餘網膚) 更多 | - | 2022-04-05 | |||
临床3期 | 杜氏肌营养不良症 nonsense mutation | 94 | 築顧簾襯簾廠醖製築憲(觸觸顧夢襯遞膚觸壓觸) = a trend in delay in decline to predicted FVC <50% by ~1 year 淵構獵鬱鬱蓋選襯襯製 (壓選網蓋獵獵鹹顧簾蓋 ) | 积极 | 2021-03-01 | ||
Ataluren | |||||||
临床3期 | 94 | 範艱繭醖衊淵憲鑰築蓋(蓋壓鹽憲夢觸齋鹽衊製) = 窪醖糧艱鬱觸獵鏇齋糧 簾獵壓齋構淵簾顧衊製 (糧簾膚醖築積顧齋衊淵, 廠製夢遞構築遞構積夢 ~ 襯憲簾製齋鹽鏇獵範鏇) 更多 | - | 2020-11-25 |