An Open-Label Study Evaluating the Safety and Pharmacokinetics of Ataluren in Children From ≥6 Months to <2 Years of Age With Nonsense Mutation Duchenne Muscular Dystrophy

This study is designed to evaluate safety, tolerability, and pharmacokinetics (PK) in male children with nmDMD aged ≥6 months to <2 years treated daily for 24 weeks with orally administered ataluren 10, 10, and 20 milligrams/kilogram (mg/kg) (morning, mid-day, and evening dose, respectively).

开始日期2021-12-29

申办/合作机构

PTC Therapeutics, Inc.

CTR20211795

/ Active, not recruiting临床3期

一项 ATALUREN (PTC124) 在无义突变型杜兴氏肌营养不良患者中的长期安全性、疗效和耐受性的开放性研究

本研究的目标在于评估长期 Ataluren 10 mg/kg 、10 mg/kg 和 20 mg/kg 给药在完成 III 期研究 (PTC124-GD-041-DMD )后希望继续接受治疗的 nmDMD 受试者中的安全性、疗效和耐受性。将根据所有不良事件 (AE)、实验室检查异常、生命体征、心电图 (ECG)、超声心动图和体格检查结果的类型、频率、严重程度、时间以及与 Ataluren 的关系来描述 Ataluren 的安全性特征。Ataluren 的疗效将根据上肢功能 (PUL)、DMD 上肢患者报告结局指标 (PROM)、肺量测定、行走能力丧失 (LoA)和 6 分钟步行试验 (6MWT)较基线的变化来评估。

开始日期2021-09-14

申办/合作机构

ROVI Pharma Industrial Services SA

[+2]

100 项与爱塔乐伦相关的临床结果

登录后查看更多信息

100 项与爱塔乐伦相关的转化医学

登录后查看更多信息

100 项与爱塔乐伦相关的专利（医药）

登录后查看更多信息

284

项与爱塔乐伦相关的文献（医药）

2026-03-01·SPECTROCHIMICA ACTA PART A-MOLECULAR AND BIOMOLECULAR SPECTROSCOPY

Unraveling the interaction mechanism between the genetic disease drug Ataluren and eukaryotic codon recognition factor 1/ human serum albumin through spectroscopic and nuclear magnetic resonance approaches

Article

作者: Tian, Hong ; Duan, Ran ; Guo, Hanlin ; Yu, Juping ; Peng, Zhengxiong ; Yu, Xinyu ; Liu, Wei

PTC124 (Ataluren) is a small molecule drug for the treatment of genetic diseases that has been shown to promote early termination codon read-through. In this study, the binding model of PTC124 to human serum albumin and eukaryotic stop codon recognition factor (eRF1) was established in vitro. In the cell model, the read-through effect of PTC124 on the stop codon was confirmed. Fluorescence analysis showed that PTC124 could spontaneously bind eRF1 and HSA, the binding constants were 3.132 ± 0.643 × 10⁴ and 2.963 ± 0.218 × 10⁵ L/mol (298 K), respectively. Thermodynamic analysis indicated that the binding to eRF1 was driven mainly by hydrophobic interactions, hydrogen bonding, and van der Waals forces, whereas the binding to HSA was driven primarily by hydrogen bonding and van der Waals forces. Structural analysis revealed perturbations in the secondary structure of both HSA and eRF1 induced by PTC124, while the overall native folds of the proteins were maintained. In addition, a binding model of the interaction between PTC124 and eRF1/HSA was established by molecular simulation and STD-NMR. The binding model described in this paper explains the interaction mechanism between PTC124 and its utility and transport targets at the molecular level, which is helpful for the design and synthesis of new molecules related to PTC124 structure and based on its mechanism of action.

2026-03-01·Molecular Therapy-Nucleic Acids

Beyond the stop: Oxadiazole TRIDs restore LRBA protein expression in nonsense-driven primary immunodeficiency

Article

作者: Lentini, Laura ; Pibiri, Ivana ; Moutschen, Michel ; Meier-Menches, Samuel M ; Pace, Andrea ; Ricci, Davide ; Zito, Antonino ; Borutzki, Yasmin ; Vitale, Emanuele ; Fiduccia, Ignazio ; Bileck, Andrea ; Colige, Alain ; Varrica, Riccardo ; Marino, Sefora

Nonsense mutations are among the genetic causes of LRBA (lipopolysaccharide-responsive beige-like anchor) deficiency, a rare autosomal-recessive immunodeficiency disorder. These mutations introduce premature stop codons, leading to the loss of LRBA protein expression. Following the recent market withdrawal of ataluren, the only approved translational readthrough-inducing drug (TRID), there is an urgent need for alternative therapeutic options. In this study, we investigated the efficacy of three 1,2,4-oxadiazole-based TRIDs-NV848, NV914, and NV930-using primary fibroblasts from a patient homozygous for the R1683X nonsense mutation. All compounds restored full-length LRBA protein with correct cytoplasmic localization, as confirmed by western blot and immunofluorescence, outperforming ataluren in readthrough efficiency. NV848 exhibited the strongest activity and uniquely increased LRBA mRNA levels, suggesting transcript stabilization. In contrast, NV930 and NV914 induced readthrough without stabilizing mRNA. Global proteomic profiling revealed minimal off-target effects for NV848, limited protein modulation by NV914, and widespread variations of 828 proteins by NV930, affecting pathways related to vesicular transport and mRNA splicing. However, network analysis revealed poor connectivity among differentially expressed proteins, with LRBA unrelated to any regulated cluster. These findings highlight the reported molecules as promising candidates for precision therapy in LRBA deficiency and shed light on the broader cellular impact of TRIDs.

2025-12-01·MedComm

Ataluren‐Induced Functional Restoration of Neurofibromin in Fibroblasts From Neurofibromatosis Type 1 Patients With Nonsense Mutations

Article

作者: Lee, Beom Hee ; Kim, Kyung ; Chang, Min‐Hoo ; Kang, Minji ; Do, Hyosang ; Hwang, Soojin ; Kim, Soyoung ; Heo, Sun Hee ; Kim, Dohyung

ABSTRACT:

Neurofibromatosis Type 1 (NF1) is an autosomal dominant genetic disorder caused by heterogeneous mutations in the tumor suppressor gene NF1 . Neurofibromin, encoded by NF1 , predominantly acts as a negative regulator of the RAS‐MEK signaling pathway. Up to 30% of NF1 patients harbor nonsense mutations (NS) that introduce premature termination codons (PTCs). Ataluren is a well‐characterized small molecule that acts as a nonsense suppressor by enhancing the ribosomal readthrough of PTCs. Here, we isolated primary fibroblasts from 22 Korean NF1 NS/+ patients and comprehensively evaluated the efficacy of ataluren treatment. The results demonstrate that hyperactivated GTP‐bound RAS was significantly alleviated in approximately 23% of NF1 NS/+ fibroblasts, and the cellular levels of phosphorylated ERK also decreased in approximately 24% after ataluren treatment. Through transcriptome‐wide profiling based on ataluren responsiveness, we analyzed a subset of genes in ataluren‐treated NF1 NS/+ fibroblasts whose expression was significantly altered in ataluren‐responsive cells, but not in nonresponsive cells. Furthermore, both AMPD3 and TGFBR3 were notably identified as feasible biomarkers for monitoring functional neurofibromin. Interestingly, AMPD3 can be an effective therapeutic target for NF1‐associated diseases. Together, our study suggests that ataluren can be considered a therapeutic agent for some NF1 NS/+ patients and contributes to expanding insights into NF1 therapy.

103

项与爱塔乐伦相关的新闻（医药）

2025-12-22

·进行性肌营养不良肢带型

失败的进行性肌营养不良药物

在进行性肌营养不良症（特别是杜氏肌营养不良，DMD）的研发历史上，确实存在不少曾被寄予厚望但最终“折戟沉沙”的药物。这些失败通常发生在临床试验的中后期（II期或III期），原因多为疗效未达预期、副作用过大或商业策略调整。以下是根据现有资料整理的已停止研发或关键试验失败的主要药物： 1. 外显子跳跃疗法（Exon Skipping）这是DMD研发中竞争最激烈也“夭折”最多的领域之一，许多药物因无法产生足够的目标蛋白或临床获益而失败。 • PGN-EDO51 (PepGen) • 状态：彻底终止（2025年）。 • 原因：这是近期最典型的失败案例。该药旨在针对外显子51跳跃，但在关键的CONNECT1临床试验中，未能达到主要终点，即未能像竞品（如Exondys 51）那样显著增加抗肌萎缩蛋白（dystrophin）的表达水平。公司随后宣布停止该管线并进行重组。 • Drisapersen (基列/Kyowa) • 状态：停止开发。 • 原因：这是第一代外显子跳跃药物，针对外显子51跳跃。虽然曾获得FDA受理，但在关键的III期临床试验（DEMAND III）中未能证明其能显著改善患者的6分钟步行距离（6MWD），且存在注射部位反应和肾毒性等副作用，最终未获批准并停止开发。 • AVI-4658 / Eteplirsen的竞争对手 • 早期一些类似的磷酸二酰胺吗啉代寡核苷酸（PMO）类药物，因递送效率低、生物利用度差，在临床前或早期临床阶段即宣告失败。 2. 肌肉生长抑制素（Myostatin）抑制剂这类药物旨在通过阻断抑制肌肉生长的信号来增加肌肉量，但在DMD患者中效果不佳。 • Domagrozumab (辉瑞/Pfizer) • 状态：终止（2018年）。 • 原因：辉瑞曾对该药寄予厚望，但在II期临床试验中，接受治疗的患者在运动功能（如爬楼梯时间）上并未显示出优于安慰剂组的改善，甚至在某些指标上表现更差，因此辉瑞决定终止其开发。 • BMS-986089 (百时美施贵宝/BMS) • 状态：终止。 • 原因：同样作为肌肉生长抑制素抑制剂，在II期临床试验中未能达到主要疗效终点，未能显著改善非卧床患者的运动功能。 • ACE-031 (Acceleron Pharma) • 状态：终止（I期/II期）。 • 原因：虽然能增加肌肉体积，但在DMD患儿的试验中，未能转化为有意义的运动功能改善。此外，还观察到了鼻出血和毛细血管扩张等安全性信号。 3. 基因治疗与细胞治疗 • 辉瑞（Pfizer）的DMD基因治疗项目 • 状态：大幅缩减/搁置。 • 原因：辉瑞曾投入巨资研发基于AAV载体的基因疗法，但在2021年，其关键的III期临床试验因未能达到主要终点（NSAA评分改善）而宣告失败，导致公司随后暂停了该管线的进一步投入。 • 干细胞移植疗法（早期尝试） • 状态：基本被证明无效。 • 原因：早期的成肌细胞移植试验显示，移植细胞在肌肉中的存活率极低，仅有约1%的肌纤维能成功表达正常蛋白，且无法有效迁移到全身肌肉，因此被证实无法作为有效的治疗手段。 4. 其他机制的失败案例 • 阿塔鲁伦 (Ataluren / PTC124) • 状态：疗效未被美国FDA认可（有条件批准后争议大）。 • 原因：该药旨在让核糖体“忽略”无义突变（提前终止密码子）。虽然在欧盟获得了有条件批准，但在随后针对美国市场的III期临床试验中，未能证明其对主要终点（6分钟步行距离）有统计学意义上的改善，因此FDA拒绝批准其在美国上市。 • 依达拉奉 (Edaravone / CAT-1004) • 状态： III期失败。 • 原因：虽然在I期试验中显示出抑制NF-κB通路的潜力，但在后续针对DMD的III期临床试验中未能达到主要疗效终点。 • 他达拉非 (Tadalafil) • 状态： II期失败。 • 原因：最初寄希望于其改善肌肉血供的作用，但在DMD患者的临床试验中未能显示出改善肌肉力量或功能的效果。 • Edasalonexent (Catabasis) • 状态：终止。 • 原因：作为一种NF-κB抑制剂，在II期临床试验中虽有一定信号，但后续开发因商业和战略原因被终止。总结DMD药物研发的失败率极高，主要难点在于：动物模型（如mdx小鼠）与人体差异巨大、药物全身递送困难以及临床终点指标（如6分钟步行距离）的敏感性争议。虽然上述药物研发失败了，但它们积累的数据（无论是安全性还是失败原因）对于目前在研药物（如SRP-9001、Givinostat等）的成功起到了至关重要的作用。

临床2期基因疗法临床3期寡核苷酸申请上市

2025-12-22

·进行性肌营养不良肢带型

有哪些已上市的DMD药物？

关于杜氏肌营养不良（Duchenne Muscular Dystrophy, DMD），药物研发的进展比肢带型肌营养不良（LGMD）要快得多。目前全球范围内已有几款药物正式获批上市，主要分为外显子跳跃疗法、终止密码子通读药物和抗肌萎缩蛋白相关蛋白调节剂这几类。针对你关心的DMD上市药物情况，我为你整理了以下核心信息： 1. 已上市的核心药物目前获批的药物大多针对特定基因突变类型，因此患者在用药前通常需要进行基因检测以确定是否适用。🧬 外显子跳跃疗法 (Exon Skipping)这类药物通过“跳过”基因中突变的外显子，帮助细胞生成截短但仍有功能的抗肌萎缩蛋白。 • Eteplirsen (Exondys 51) • 靶点：外显子51跳跃。 • 适用人群：约13%的DMD患者（主要是外显子50、52或53缺失的患者）。 • 地位：这是全球首个获批的DMD基因特异性疗法（美国FDA于2016年加速批准）。 • Golodirsen (Vyondys 53) & Viltolarsen (Viltepso) • 靶点：外显子53跳跃。 • 适用人群：约8%的DMD患者。 • Casimersen (Amondys 45) • 靶点：外显子45跳跃。 • 适用人群：约8%的DMD患者。 🧬 终止密码子通读药物 (Nonsense Mutation Suppression) • Ataluren (Translarna) • 机制：允许核糖体“通读”过提前出现的终止密码子，从而合成完整的抗肌萎缩蛋白。 • 适用人群：约10-15%的DMD患者（由无义突变/点突变引起的）。 • 现状：在欧盟、巴西等地获批上市，但在美国的审批曾遇到波折。 🧬 蛋白质组学调节剂 • Givinostat (Vyndaqel的同类药，商品名不同) • 机制：组蛋白去乙酰化酶（HDAC）抑制剂，通过调节多种通路来减少肌肉萎缩、促进肌肉再生。 • 地位： 2024年6月，美国FDA批准其用于治疗6岁及以上DMD患者。这是首个获批用于DMD的HDAC抑制剂，且不依赖特定的基因突变类型，适用人群更广。 2. 传统基础治疗药物除了上述针对病因的药物外，糖皮质激素是目前DMD治疗的“基石”，虽然它们不是新药，但被广泛使用且被证实能延缓病情。 • 泼尼松 (Prednisone) • 地夫可特 (Deflazort) • 现状：地夫可特已获得美国FDA正式批准用于DMD治疗。它在某些方面副作用（如体重增加）可能比泼尼松轻一些，但可能增加白内障和骨密度降低的风险。 3. 总结与对比为了方便你理解，我将DMD上市药物做了一个简单的分类表：虽然这些药物已经上市，但大部分（特别是外显子跳跃药物）价格昂贵，且主要在美国、欧盟或日本获批。在中国国内，部分药物可能仍处于临床试验阶段或尚未正式准入。如果你关注国内的用药情况，建议咨询当地大型三甲医院的神经内科，了解是否有相关的慈善赠药项目或临床试验机会。

2025-12-21

·韶远科技

韶远资讯 | 全球小分子药物研发前沿动态（总第161期）

一、中国CDE药品申报情况-安瑞替尼胶囊安瑞替尼（VC004）是由江苏威凯尔医药科技股份有限公司研发的一种小分子药物，是一种Trk抑制剂。该药为中国化药一类。目前该药物最高研发阶段为申请上市，用于治疗实体瘤。临床信息安瑞替尼胶囊在I/II期临床研究中展现出色疗效与良好安全性，2024年美国临床肿瘤学会年会（ASCO）上公布的1期临床试验结果显示：在既往未经TRK-TKIs治疗的患者中，RP2D剂量拓展组经确认的ORR为73.1% [95% CI, 52.2-88.4]；在既往TRK-TKIs经治出现进展的3例受试者中，有2例肿瘤缩小，其中1例达到PR（39.6%）；绝大多数患者在使用VC004后，实现快速起效并得到长期生存获益，患者最长持续缓解时间已超36个月；在6例基线伴有脑转移的受试者中，2例颅内病灶分别缩小了61.8%和25%，另有2名患者的非靶病灶在治疗4个月后消失。安全性方面，患者发生的治疗相关不良事件（TRAEs）多为1-2级且无致命性TRAEs发生，对比其它同类药物，未发现新的安全性信号。药物信息药物名称：Anlotinib适应症：实体瘤研发公司：江苏威凯尔医药科技股份有限公司 API结构 CAS：1058156-90-3 Anlotinib结构中韶远能够提供的小分子砌块 SY039889 SY097072 SY030210 二、李苏教授：优异的药代动力学（PK）参数是卡马替尼实现临床获益的关键 MET异常是非小细胞肺癌（NSCLC）的不良预后指标之一，仅在2020年就造成了约180万人死亡[1]。MET异常主要包括MET 14号外显子（METex14）跳跃突变、MET基因扩增、MET融合和MET蛋白过表达[2]。针对这一靶点，高选择性的MET抑制剂已成为MET异常NSCLC，特别是存在METex14跳跃突变的患者的重要治疗选择。近日，中山大学肿瘤防治中心的李苏教授在Translational Lung Cancer Research发表了一篇题为“The pharmacokinetics of capmatinib and its efficacy in non-small cell lung cancer treatment: a narrative review”的综述文章（doi: 10.21037/tlcr-2025-700）。这篇研究聚焦卡马替尼的药代动力学（PK）特征，系统比较了其与其他Ib型MET抑制剂在吸收、代谢和消除等方面的差异，并结合其在脑转移等特殊临床场景下的应用数据，旨在为临床优化用药方案参考。【肿瘤资讯】特邀李苏教授，就本篇文章的核心内容进行深度剖析。药物信息药物名称：Capmatinib适应症：携带 MET 外显子 14 跳跃突变基因的转移性非小细胞肺癌成年患者研发公司：诺华 API结构 CAS：1029712-80-8 Capmatinib结构中韶远能够提供的小分子砌块 SY253547 SY056733 SY024208 三、BI/中国生物口服HER2抑制剂获FDA加速批准上市！近日，FDA宣布加速批准BI的口服HER2抑制剂Zongertinib上市，用于治疗携带HER2（ERBB2）激活突变且既往接受过系统性治疗的不可切除或转移性非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）的成人患者。药物信息药物名称：Zongertinib适应症：携带HER2（ERBB2）激活突变且既往接受过系统性治疗的不可切除或转移性非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者研发公司：BI API结构 CAS：2728667-27-2 Zongertinib结构中韶远能够提供的小分子砌块 SY011322 SY499443 SY002020 四、FDA关键审批品种-Paltusotine Paltusotine是一种口服小分子激动剂，靶向生长抑素受体亚型2（SST2），由Crinetics Pharmaceuticals开发，用于治疗因生长激素过度分泌引起的肢端肥大症。这类患者多因垂体腺瘤导致GH持续升高，进而刺激肝脏产生胰岛素样生长因子-1（IGF-1），长期可造成面部和四肢畸形、器官增大及多系统并发症。目前治疗主要依赖奥曲肽和兰瑞肽等注射型生长抑素类似物，虽然市场上已有口服药Mycapssa，但其使用受限于生物利用度和适应症范围，Paltusotine则提供了更具靶向性与依从性的替代方案。药物信息药物名称：Paltusotine适应症：因生长激素过度分泌引起的肢端肥大症研发公司：Crinetics Pharmaceuticals API结构 CAS：2172870-89-0 Paltusotine结构中韶远能够提供的小分子砌块 SY004344 SY040916 SY003954 SY002020 五、FDA关键审批品种-Brensocatib Insmed公司开发的Brensocatib是一款口服二肽基肽酶1（DPP1）抑制剂，正在接受FDA的新药审评，用于治疗非囊性纤维化支气管扩张症。该病是一种慢性、进展性肺部疾病，患者表现为持续性气道炎症、支气管扩张和反复的肺部感染。目前尚无针对病因的获批治疗方案，治疗主要依赖抗生素、气道清除技术及非特异性抗炎药物。Brensocatib的作用机制为抑制DPP1，从而阻断中性粒细胞丝氨酸蛋白酶（NSPs）的活化，阻止其对肺组织的破坏，具有明确的疾病修饰潜力。药物信息药物名称：Brensocatib适应症：非囊性纤维化支气管扩张症研发公司：Insmed Incorporated API结构 CAS：1802148-05-5 Brensocatib结构中韶远能够提供的小分子砌块 SY112234 SY350469 SY511497 六、FDA关键审批品种-Ataluren（商品名：Translarna） Translarna是PTC Therapeutics公司为杜氏肌营养不良症患者开发的一款口服小分子药物，靶向无义突变（nonsense mutation）型DMD，通过诱导核糖体跳读早期终止密码子，从而使细胞得以产生功能性抗肌萎缩蛋白。这种类型的DMD约占总患者的10%至15%，目前尚无专门针对该基因突变机制的FDA批准疗法。药物信息药物名称：Ataluren适应症：杜氏肌营养不良症研发公司：PTC Therapeutics API结构 CAS：775304-57-9 Ataluren结构中韶远能够提供的小分子砌块 SY081390 SY001376 素材来源：药渡、Pubchem，若有侵权望联系删除关于韶远韶远科技（上海）有限公司成立于2007年，专注于小分子砌块18年；可为用户提供小试-中试-工业化生产一站式服务；公司放大生产类似cGMP环境，产品涵盖GMP原料、API中间体以及精细化工品。近年来，随着合成生物学的蓬勃发展，公司也开发多系列生物大分子相关中间体，如糖类及衍生物、氨基酸及衍生物、核苷及衍生物、ADC毒素、Linkers、Protac砌块等。 ACCELA 【CDMO业务】电话 50795510（转169,113）网址 www.accelachem.cn 【试剂业务】电话 400-066-5055 网址 www.shao-yuan.com

ASCO会议加速审批临床结果申请上市

100 项与爱塔乐伦相关的药物交易

登录后查看更多信息

外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D09323	爱塔乐伦	M09AX03	DB05016

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

后查看更多信息

适应症	国家/地区	公司	日期
杜氏肌营养不良症	欧盟	PTC Therapeutics International Ltd.	2014-07-31
杜氏肌营养不良症	冰岛	PTC Therapeutics International Ltd.	2014-07-31
杜氏肌营养不良症	列支敦士登	PTC Therapeutics International Ltd.	2014-07-31
杜氏肌营养不良症	挪威	PTC Therapeutics International Ltd.	2014-07-31

未上市

10 条进展最快的记录,

后查看更多信息

适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
囊性纤维化	申请上市	欧盟	PTC Therapeutics, Inc.	-
贝克型肌营养不良	临床3期	澳大利亚	PTC Therapeutics, Inc.	2012-05-20
贝克型肌营养不良	临床3期	比利时	PTC Therapeutics, Inc.	2012-05-20
贝克型肌营养不良	临床3期	加拿大	PTC Therapeutics, Inc.	2012-05-20
贝克型肌营养不良	临床3期	法国	PTC Therapeutics, Inc.	2012-05-20
贝克型肌营养不良	临床3期	德国	PTC Therapeutics, Inc.	2012-05-20
贝克型肌营养不良	临床3期	以色列	PTC Therapeutics, Inc.	2012-05-20
贝克型肌营养不良	临床3期	意大利	PTC Therapeutics, Inc.	2012-05-20
贝克型肌营养不良	临床3期	西班牙	PTC Therapeutics, Inc.	2012-05-20
贝克型肌营养不良	临床3期	瑞典	PTC Therapeutics, Inc.	2012-05-20

登录后查看更多信息

临床结果

适应症

分期

评价

查看全部结果

研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT03179631 \| NCT01826487 \| NCT00592553 (Study 041 \| Study 007 \| ACT DMD, AAN2024)	临床2/3期	杜氏肌营养不良症	-	Ataluren	獵糧遞憲夢鬱艱廠齋鑰(觸餘選夢齋糧積鏇淵齋) = 憲淵糧廠獵鏇構範獵選繭齋鏇憲壓齋糧齋蓋夢 (蓋艱淵襯膚醖鑰範淵獵 ) 更多	积极	2024-04-09
NCT04336826 (CTgov)	临床2期	杜氏肌营养不良症	6	Ataluren	獵鬱衊鹽艱壓願繭鏇憲 = 遞顧選鏇鬱鏇窪遞鑰鹹築窪艱範觸遞憲膚獵醖 (糧夢鑰壓衊襯製衊廠築, 鬱遞餘淵衊壓艱鏇糧選 ~ 蓋簾觸鹹鹹網鑰製廠鬱) 更多	-	2024-04-01
NCT03179631 (Study 041, AAN2023)	临床3期	杜氏肌营养不良症 nonsense mutation (nm) DMD	-	Ataluren	範顧齋糧蓋顧積餘願鹹(鬱壓醖願鏇鏇艱衊餘網) = 鹹壓遞築鬱願衊築鹽衊壓蓋艱醖選夢觸鬱觸鬱 (憲築鑰膚繭膚獵糧簾窪 ) 更多	积极	2023-04-25
NCT03179631 (Study 041, MDA2023)	临床3期	杜氏肌营养不良症	-	Ataluren	鹹網築願顧鑰齋顧觸願(範鏇鏇廠獵觸廠製鬱鏇) = 網構鏇夢製築蓋鹹鏇夢蓋齋遞繭艱獵觸選廠蓋 (壓淵範鹹膚憲繭觸範願 ) 更多	积极	2023-03-19
NCT03179631 (Study 041, MDA2023)	临床3期	杜氏肌营养不良症	701	Ataluren	窪築蓋構壓窪襯遞觸鏇(選觸鹽鑰觸鏇鑰鬱夢築) = 鏇膚膚鹹簾憲蓋夢簾顧獵鹹繭繭膚構鹽選襯製 (鬱憲鬱獵鏇鹽網構鏇簾 ) 更多	积极	2023-03-19
NCT00803205 \| NCT02139306 \| NCT02107859 (Pubmed \| Cochrane Database Syst Rev)	N/A	囊性纤维化	517	Ataluren and similar compounds	蓋積願鏇獵願淵憲壓範(構製蓋範鹹觸範鬱顧齋) = Ataluren was associated with a higher rate of episodes of renal impairment (risk ratio 12.81, 95% confidence interval 2.46 to 66.65; P = 0.002; I2 = 0%; 2 trials, 517 participants) 鏇膚觸廠願網廠憲鏇簾 (艱築積窪鏇壓範鑰艱範 ) 更多	-	2023-03-03
	N/A	囊性纤维化	517	Placebo		-	2023-03-03
NCT02647359 (STAR, CTgov)	临床2期	无虹膜	39	Ataluren (Ataluren)	膚簾鹹壓蓋壓齋廠廠蓋(齋製夢積鏇網糧齋顧夢) = 願製襯糧襯鹽製窪觸築鹹鏇蓋觸壓淵夢獵選蓋 (齋鹽願憲繭艱選觸獵糧, 7.425) 更多	-	2022-05-27
NCT02647359 (STAR, CTgov)	临床2期	无虹膜	39	Placebo+Ataluren (Placebo)	膚簾鹹壓蓋壓齋廠廠蓋(齋製夢積鏇網糧齋顧夢) = 膚製鏇積糧築顧窪淵鏇鹹鏇蓋觸壓淵夢獵選蓋 (齋鹽願憲繭艱選觸獵糧, 11.809) 更多	-	2022-05-27
NCT03648827 (CTgov)	临床2期	杜氏肌营养不良症	20	Ataluren	齋夢繭夢餘鑰膚壓範簾(範範膚壓壓簾齋製艱齋) = 鏇壓願繭齋網觸獵顧壓願襯醖鏇範餘膚夢壓積 (選積鹽壓繭淵願顧築糧, 遞餘齋製願艱觸衊蓋廠 ~ 鏇鹽膚積廠窪衊選醖夢) 更多	-	2022-04-05
NCT03796637 (CTgov)	临床2期	杜氏肌营养不良症	6	Ataluren	蓋醖襯選繭鬱醖觸齋襯(鬱糧襯繭膚壓鹽範鹽憲) = 鹹淵廠窪鏇衊鏇製鹹艱憲夢觸膚憲遞膚範簾簾 (鏇鹹壓積鹽艱餘選構糧, 0.05874) 更多	-	2022-04-05
NCT01557400 (Study 019, MDA2021)	临床3期	杜氏肌营养不良症 nonsense mutation	94	Ataluren 10, 10, 20 mg/kg	築憲鏇鑰簾壓鏇壓獵構(膚齋餘網膚鏇憲積憲蓋) = a trend in delay in decline to predicted FVC <50% by ~1 year 壓壓鬱窪範糧餘製積廠 (遞膚膚餘遞簾鬱壓淵壓 )	积极	2021-03-01
NCT01557400 (Study 019, MDA2021)	临床3期	杜氏肌营养不良症 nonsense mutation	94	Ataluren		积极	2021-03-01