VNX-202

▎药明康德内容团队报道 根据即刻药数数据库，上周（9月9日~9月15日），全球生物制药领域至少14家致力于创新药研发的公司宣布完成新一轮融资，其中包含2家中国公司。这些最新获得资本市场青睐的新锐公司主要致力于多肽、抗体、耐药菌抗菌素、细胞和基因疗法、放射性药物等领域。 泽纳仕生物（Zenas BioPharma） 融资轮次：IPO 融资金额：2.25亿美元 9月13日，泽纳仕生物宣布在纳斯达克上市，并将首次公开发行股票（IPO）定价为每股17.00美元，预计募资总金额为2.25亿美元。泽纳仕生物成立于2021年，致力于开发免疫治疗药物。该公司于2023年获得1.18亿美元B轮融资，由Enavate Sciences领投，维梧资本等投资方跟投。 目前，泽纳仕生物正在开展CD19 x FcƳRIIB双特异性抗体obexelimab治疗IgG4相关疾病（IgG4-RD）和自身免疫疾病的临床研究。2023年9月，泽纳仕生物宣布就这款新药与百时美施贵宝公司达成合作，涉及5000万美元预付款以及其他潜在款项，后者还对其进行股权投资。泽纳仕生物另一款在研新药ZB001是靶向胰岛素样生长因子1受体（IGF-1R）的抗体药物，拟开发用于治疗甲状腺眼病。 贝斯生物 融资轮次：A2轮 融资金额：数千万元 9月13日，贝斯生物宣布完成数千万人民币的A2轮融资，由戈壁大湾区（Gobi Partners GBA）管理的AEF大湾区创业基金领投。此前，贝斯生物已累计获得了数千万美元的种子轮和A轮投资，并获得国际生物制药风险投资机构的支持。本轮融资将用于加强贝斯生物的研发团队、优化产品管线、加速临床试验，并为未来的商业化奠定坚实的基础。 贝斯生物成立于2021年，是一家专注于基因编辑领域基础创新的技术驱动型创新公司。自成立以来，该公司一直致力于开发创新的细胞疗法和基因编辑产品，用于治疗癌症和遗传疾病。今年7月，贝斯生物首款产品NK510——一款基于碱基编辑技术的自然杀伤细胞（NK）产品已经向中国NMPA申报IND并获得受理。除了NK510之外，贝斯生物的产品管线还包括多个针对血液恶性肿瘤和自身免疫疾病的碱基编辑NK细胞产品，以及通用CAR免疫疗法和体内基因编辑产品。 MBX Biosciences 融资轮次：IPO 融资金额：1.63亿美元 9月13日，专注于新型肽类药物研发的MBX Biosciences宣布于纳斯达克上市，公开发行价为每股16美元，总募资金额预计将达到1.632亿美元。今年8月，该公司刚刚完成由Deep Track Capital领投的6350万美元的C轮融资。 MBX Biosciences专注于发现和开发新型肽疗法，用于内分泌和代谢紊乱治疗。该公司的MBX 2109是一款甲状旁腺激素肽前体药物，已进入甲状旁腺功能减退症的2期临床试验，预计将于2025年三季度获得基线结果。另一款MBX 1416是用于减肥后低血糖的候选产品，正在进行1期研究。该公司还拥有肥胖和代谢性疾病的早期候选药物组合，其中长效GLP-1/GIP受体共激动剂前药MBX 4291正在推进IND申报。 Vironexis Biotherapeutics 融资轮次：种子轮 融资金额：2600万美元 9月13日，Vironexis Biotherapeutics宣布走出隐匿模式，推出其TransJoin腺相关病毒（AAV）基因疗法平台，并展示了血液癌症、预防实体瘤转移及癌症疫苗等十余款候选产品。Vironexis同时完成了2600万美元的种子轮融资，该轮融资由Drive Capital和Future Ventures领投，Moonshots Capital和Capital Factory参投。 Vironexis首个候选基因疗法VNX-101的IND申请已获得FDA许可，拟治疗CD19阳性急性淋巴细胞白血病。该公司计划2024年第四季度启动VNX-101的1/2期临床试验的患者入组工作。Vironexis的第二个项目VNX-202用于预防HER2阳性癌症的转移，计划在2025年启动1/2期临床试验。其他候选产品还包括治疗BCMA/GPRC5D阳性多发性骨髓瘤、CD19/20阳性B细胞淋巴瘤的产品；预防GD2阳性神经母细胞瘤、HER2阳性胃癌、PSMA阳性和MSLN阳性胰腺癌、B7H3阳性骨肉瘤和GP350阳性鼻咽癌的在研疗法。 PhoreMost 融资轮次：B轮 融资金额：1200万美元 9月11日，针对“不可成药”靶点开发蛋白降解等药物的PhoreMost公司宣布完成1200万美元B轮融资。PhoreMost成立于2014年，该公司正在基于“蛋白质干扰技术”开发下一代表型筛选平台，以识别未来治疗的新靶标。该公司的在研产品涉及癌症、衰老、靶向蛋白质降解等领域。最近几年，PhoreMost与包括罗氏（Roche）在内的多家公司达成研发合作。 Radiant Biotherapeutics 融资轮次：A轮 融资金额：3500万美元 9月11日，致力于开发抗体药物的Radiant Biotherapeutics宣布完成3500万美元的A轮融资，由比尔及梅琳达·盖茨基金会（Bill & Melinda Gates Foundation）和Amplitude Ventures共同领投。其他投资者包括加拿大商业发展银行投资部门BDC Capital，以及由abrdn公司管理的投资基金abrdn。现有投资者FACIT、Alexandria Venture Investments和多伦多创新加速合作伙伴（TIAP）也参与了本轮融资。本次融资将支持该公司主打项目4-1BB推进至临床试验开发阶段。 Radiant公司的专有Multabody平台旨在开发具“best-in-class”潜力的抗体疗法。Multabody平台通过增强靶标结合强度来克服现有抗体疗法的不足。此外，通过该平台所开发的抗体具多特异性，能靶向不同的致病蛋白以及同一靶标蛋白的多个表位。这些特性使Multabody平台所开发的疗法在治疗实体瘤、血液癌症、传染性疾病等多个治疗领域中展现出极强的效力。 PanTera 融资轮次：A轮 融资金额：9300万欧元 9月11日，PanTera宣布完成9300万欧元的超额A轮融资，以加速其放射性同位素锕-225（Ac-225）的生产。该轮融资由EQT Life Sciences领投，Kurma Partners、Eurazeo、Korys、Paladin和PMV等机构跟投。PanTera成立于2022年9月，致力于Ac-225的大规模生产，以提高基于Ac-225的潜在创新癌症疗法的可及性。 BioVersys 融资轮次：战略投资 融资金额：600万美元 9月11日，专注于研究和开发新型抗菌产品以治疗多药耐药性的细菌引起的严重危及生命的感染的BioVersys AG宣布获得600万美元战略投资，由Guangzhou Sino-Israel Bio-Industry Investment Fund 2 LLP (GIBF) 投资。该投资将扩大其产品管线BV100在中国的临床开发。 BioVersys AG专注于发现、开发和商业化新型抗菌产品，以治疗由多重耐药细菌引起的严重危及生命的感染。其主要研发项目与葛兰素史克（GSK）和法国里尔大学达成联盟合作，以解决了鲍曼不动杆菌（BV100，2期临床）和结核病（alpibectir，2a期临床）的医院感染问题。该公司的候选药物来自其内部技术平台——TRIC和Ansamycin Chemistry（安霉素化学），旨在克服耐药机制，阻断毒力产生，直接影响有害细菌的发病机制。BioVersys位于瑞士巴塞尔的生物技术中心。 Remedium Bio 融资轮次：未知轮 融资金额：未透露 9月10日，LifeSpan Vision Ventures宣布完成对Remedium Bio的投资。Remedium Bio是一家新型基因疗法开发公司。该公司正在开发一种可调剂量基因治疗平台，可以用单次注射、剂量可调的基因治疗取代广泛的多蛋白注射治疗。这种通过皮下注射进行的治疗更具安全、局部、持久优势，且成本低于许多蛋白质疗法。该轮融资将用于推动该公司主要候选产品RMD-1202进入1期研究。RMD-1202是GLP-1受体激动剂，其减肥、血糖控制和胰岛素反应优于每日GLP-1蛋白注射，具有潜在的安全性和耐受性。 君合盟生物 融资轮次：B+轮 融资金额：2亿元 9月10日，君合盟生物宣布完成超2亿元B+轮融资，由国投创合领投，弘盛资本、元禾控股、新氧集团、合君医药跟投。本轮融资资金将主要用于推进其在研管线开发，快产品管线产业化及商业化推广。君合盟生物专注于重组蛋白创新药物及合成生物学领域创新产品开发，管线围绕严肃医疗、消费医疗、代谢等蛋白药物领域，包括重组I/III型人胶原蛋白原液及制剂、重组A型肉毒毒素等。 Epsilogen 融资轮次：B轮 融资金额：1250万英镑 9月10日，致力于开发治疗癌症的新型免疫球蛋白 E (IgE) 抗体的Epsilogen公司宣布完成1250英镑的B轮融资。2023年7月，该公司公布了其IgE抗体MOv18 IgE治疗表达叶酸受体-α的晚期实体瘤患者的1期临床试验的积极数据。 Candid Therapeutics 融资轮次：A轮 融资金额：3.7亿美元 9月10日，Candid Therapeutics宣布走出隐匿模式，通过合并和融资收购了Vignette Bio和TRC 2004，囊获两款T细胞连接器（TCE）管线，并同时完成超过3.7亿美元融资，以加速推动自身免疫疾病创新疗法的开发。此次融资由Venrock Healthcare Capital Partners、Fairmount、TCGX和venBio Partners共同领投，此外还有其他多家投资者参投。 Candid公司正在开发能够清除特定B淋巴细胞群的TCE抗体，以推进这类新型疗法在自身免疫疾病领域的应用。该公司旗下的两款TCE抗体包含来自Vignette Bio的BCMA x CD3双特异性抗体CND106，以及来自TRC 2004的CD20 x CD3双特异性抗体CND261。CND106和CND261都已完成了1期剂量递增研究。该公司新闻稿指出，这两种药物均具有成为针对各种自身免疫疾病“best-in-class”疗法的潜力。 Bambusa Therapeutics 融资轮次：种子轮 融资金额：1500万美元 9月9日消息，Bambusa Therapeutics完成约1500万美元种子轮融资，由BVF Partners L.P.和KKR旗下的Dawn Biopharma共同领投，Salvia GmbH和渶策资本（INCE Capital）跟投。本轮融资筹集的资金将用于加速其双特异性抗体管线的开发及1期临床研究的推进。公开信息显示，Bambusa的首席执行官兼联合创始人为徐姗姗博士。该公司专注于开发双特异性抗体疗法，以治疗免疫和炎症疾病。 Superluminal Medicines 融资轮次：A轮 融资金额：1.2亿美元 9月9日，Superluminal Medicines 宣布完成 1.2 亿美元的A轮融资，由RA Capital Management领投，Insight Partners、NVentures、礼来、Gaingels等参投。本次融资将支持其先导项目进入临床开发，并增加G蛋白偶联受体（GPCR）小分子药物管线。Superluminal Medicines致力于开发差异化的研发管线，以改变药物发现的速度和准确性。该公司利用深度生物学和化学专业知识、机器学习和专有数据基础设施的全面结合，以快速发现候选化合物。 希望在资本市场的助力下，更多前沿技术和创新疗法可以尽快造福病患。 参考资料： [1]各家公司官网及公开资料 本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权及其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。 免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

声明：因水平有限，错误不可避免，或有些信息非最及时，欢迎留言指出。本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及）;本文不构成任何投资建议。 9月12日，致力开发抗肿瘤AAV基因疗法的新创公司Vironexis Biotherapeutics退出隐身模式，发布了其TransJoin™ AAV基因疗法平台以及由十余种候选产品组成的产品管线，这些候选产品主要用于治疗血液型癌症、实体瘤转移预防和癌症疫苗。 与此同时公司获得了2600万美元（约1.85亿元）的种子基金，本轮融资由Drive Capital和Future Ventures领投，Moonshots Capital和Capital Factory 参投。这些投资者支持Vironexis的使命，即开发现货型单剂量基因疗法，以更有效、更安全、更持久地治疗癌症。 TransJoin™平台能使患者体内表达一种工程转基因，将全身的T细胞重新导向肿瘤细胞。这项专有技术只需一次用药，就能架起一座连接T细胞和肿瘤细胞的桥梁，促进T细胞介导的长期、持续的肿瘤杀伤。TransJoin的基础技术是从全美儿童医院获得的许可。此外，该平台的低剂量 AAV 递送旨在减少毒性和不良事件。 根据公司官网，现公司研发管线共13条，主要针对血癌、实体瘤和癌症预防。 该公司首个候选基因疗法产品 VNX-101 用于治疗CD19+ 急性淋巴细胞白血病，其新药研究（IND）申请已获得美国FDA批准。Vironexis预计将于2024年第四季度启动VNX-101的1/2期临床试验，这将标志着AAV递送癌症免疫疗法的首次临床试验。VNX-101 已获得美国FDA的快速通道认证和罕见儿科疾病认证。 Vironexis公司的第二个项目VNX-202正在获得美国FDA的IND前意见，该项目用于预防转移性HER2+癌症（包括乳腺癌和其他肿瘤类型），计划于2025年开始在1/2期临床试验中给患者用药。 公司目前的其他候选产品包括治疗BCMA/GPRC5D+ 多发性骨髓瘤的VNX-102、CD19/20+ B细胞淋巴瘤的VNX-103；针对GD2+神经母细胞瘤的VNX-201、针对乳腺癌的VNX-202、针对HER2+胃癌的VNX-203、针对PSMA+和MSLN+胰腺癌的VNX-204、针对B7H3+骨肉瘤的VNX-206和GP350+ 鼻咽癌转移的药物VNX-207；针对GP350+ 鼻咽癌的癌症疫苗VNX-301；以及针对CD19+系统性红斑狼疮的治疗方法VNX-101-2，Vironexis表示计划与该项目合作以进行未来开发。 Vironexis联合创始人兼首席执行官Samit Varma表示：“我们很高兴能够推出Vironexis，揭示我们在推进AAV递送T细胞免疫疗法方面取得的显著进展。我们的新技术建立在T细胞免疫疗法的基础之上，同时克服了CAR-T和双特异性抗体等现有方法的关键缺陷和挑战。我们相信，我们有机会大幅提高这些药物类别的安全性、有效性和持久性，同时简化生产流程并显著减轻患者的治疗负担。我们专注于执行，在短短三年内就建立了一个庞大的研发管线和一个可用于临床的先导项目。我们正在以最快的速度为患者改变癌症治疗的未来。” Drive Capital合伙人Molly Bonakdarpour评论说：“作为一项投资组合，Vironexis 完美地融合了突破性技术、令人印象深刻的临床前数据、对患者产生巨大影响的潜力，以及一支拥有深厚相关专业知识、在公司组建、战略思考和成功执行方面拥有良好记录的创始团队。Vironexis 在很短的时间内就取得了令人瞩目的成就。我们期待着它即将转型为一家临床阶段的公司。” Future Ventures的联合创始人Steve Jurvetson补充说：“我们不仅被 TransJoin 技术的新颖性所吸引，还被其广泛的适用性所吸引，它涵盖了血液癌症、实体瘤转移预防、癌症疫苗以及免疫疾病的治疗。这一平台的多功能性确实非常突出，Vironexis 团队在快速建立管线以探索这些机会的广阔性方面取得的进展也是非凡的。” 总结 作为基因治疗领域研究热点，目前AAV基因疗法领域已吸引了一大批药企入局，包括Spark、Regenxbio、uniQure、BioMarin、信致医药、至善唯新等。国内约有22家布局AAV基因疗法的企业（见下表）。除上述公司外，AAV领域的药企或CDMO公司还有鼎新基因、诺洁贝、安龙生物、贝思奥、康璟生物、神拓生物、领诺医药、目镜生物、五加和、九天生物、玮美基因、神济昌华、凌意生物、华毅乐健、星眸生物、惟佑基因等。 参考资料：公司官网