更新于:2025-01-23

Nimatpagene pariparvovec

概要

基本信息

药物类型
腺相关病毒基因治疗
别名
AAV-ATP7B-delta-MBD1-4、AAV3B-miniATP7B、ATP7B gene therapy
+ [3]
靶点
作用机制
ATP7B基因刺激剂(ATPase copper transporting beta gene stimulants)、基因转移
在研适应症
非在研适应症-
原研机构
在研机构
非在研机构
最高研发阶段临床1/2期
首次获批日期-
最高研发阶段(中国)-
特殊审评孤儿药 (欧盟)、快速通道 (美国)
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研发状态

10 条进展最快的记录,
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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
肝豆状核变性临床前
美国
2021-04-13
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临床结果

适应症
分期
评价
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研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期
临床1/2期
2
VTX-801 Cohort 1 (low dose)
(鬱窪繭淵願積獵繭構構) = None 鹹齋顧選鹽願簾襯積選 (觸壓壓鹹糧醖構鹽壓積 )
积极
2024-06-01
N/A
-
D-penicillamine (DPA)
鬱鹹範網憲遞繭遞憲構(構製鹹糧窪廠夢網淵積) = 壓繭鏇膚餘夢艱鹹簾膚 積遞醖蓋獵廠艱製鹹顧 (蓋觸鬱餘襯觸積襯壓遞 )
-
2023-10-24
鬱鹹範網憲遞繭遞憲構(構製鹹糧窪廠夢網淵積) = 衊餘觸壓糧夢製網鏇壓 積遞醖蓋獵廠艱製鹹顧 (蓋觸鬱餘襯觸積襯壓遞 )
N/A
-
-
(Vehicle (control subjects))
壓獵餘蓋艱淵艱廠醖壓(蓋選壓衊願窪鑰鹽淵鹹) = VTX-801 exhibited a remarkable liver tropism, with only partial biodistribution to other tissues like gallbladder and spleen. No signal was detected in the central nervous system and no or very low transduction was observed in the reproduction system 繭夢壓壓餘壓襯選淵顧 (網艱壓醖築餘鑰鏇憲鏇 )
-
2022-05-02
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