Narsoplimab

研思新药 · 行业速递 创新药进展速递 2026年10月17日 罗氏十天内两度牵手中国早研平台，RAS(ON) 抑制剂获欧洲积极意见，中国出海交易额年内已超去年全年：本期看“中国源头创新 + 新机制小分子”双线共振。 图1 本期事件概览 本期导读 1.出海再提速：中国药企年内对外授权总额约 1,394 亿美元，已超 2025 全年；本期罗氏连签 Rona（ALK7 siRNA，总额最高约 11.6 亿美元）与德昉生物（分子胶）两笔早研交易。 2.国产减重药 III 期告捷：众生睿创 RAY1225 的 REBUILDING-2 达主要终点，9 mg 组体重较基线下降 22.24%（安慰剂校正 20.46%）。 3.监管密集落地：FDA 批准新分子实体 Hovilpri（pritelivir），并批准 Tecentriq 用于 dMMR 结肠癌辅助、Enspryng 用于甲状腺眼病；CHMP 推荐 daraxonrasib、orforglipron 等 3 款新药。 4.关键读出有喜有忧：BMS 双 III 期阳性（admilparant 治疗 IPF、RYZ101 治疗 GEP-NET）；BioNTech BNT113、阿斯利康 efzimfotase alfa 未达主要终点。 5.AI 制药交易密集：阿斯利康×insitro（约 15 亿美元）、Zealand×Generate（近 12 亿美元）相继签约，Iambic 登陆纳斯达克；FDA 启动“罕见病框架计划”。  本期数据看板 8 监管批准 / 积极意见 FDA 4 · CHMP 新药 3 · NMPA 1 ≈75 亿美元 7 笔授权交易披露总额合计 首付款普遍 ≤1 亿美元 7 III 期 / 注册性读出 5 项阳性 · 2 项未达主要终点 ≈9.5 亿美元 2 起 IPO + 3 起私募融资 RNAi、AI 制药领衔 图2 本期收录事件类型构成（共 40 条，含政策与受理类） 图3 本期收录事件：海外 vs 国内 图4 本期大事时间轴（10/7–10/16；10/10 无收录事件）  一、海外重磅1.1 监管批准首个不依赖胸苷激酶的 HSV 新药：FDA 批准 Hovilpri（pritelivir） 2026-10-09 ｜ 旭化成制药（Asahi Kasei Therapeutics；AiCuris 研发） ｜ Contagion Live Pritelivir 是口服小分子 HSV 解旋酶-引物酶抑制剂，作用不依赖病毒胸苷激酶活化，因此对阿昔洛韦耐药株同样有效。适应症为免疫功能低下成人的难治性皮肤黏膜 HSV 感染（无论是否耐药）。公司预计 2026 年底前在美上市。 药物/机制 pritelivir，HSV 解旋酶-引物酶抑制剂（小分子） 研究 III 期 PRIOH-1 Part C，开放、随机、阳性对照，n=101 对照 研究者选择（膦甲酸/西多福韦/咪喹莫特） 主要终点 第 28 天完全愈合 63% vs 34%，校正差 28.4%（95%CI 9.6–47.3），P=.0047 安全性 不良反应 22% vs 54%；因不良反应停药 2% vs 20%  免疫治疗进入 dMMR 结肠癌辅助阶段：Tecentriq 获批 2026-10-08 ｜ 罗氏/基因泰克 ｜ Targeted Oncology；FDA FDA 批准阿替利珠单抗（含皮下制剂 Tecentriq Hybreza）联合氟尿嘧啶类+奥沙利铂，用于 III 期 dMMR 结肠癌术后辅助治疗，这是该药在美国的第 12 个适应症。依据为 III 期 ATOMIC 研究。 研究 III 期 ATOMIC，n=712（355 vs 357），中位随访 40.9 个月 对照 mFOLFOX6 单用 主要终点 DFS HR 0.50（95%CI 0.35–0.73），P=.0001；3 年 DFS 86.3% vs 76.2% 安全性 3/4 级 AE 84.1% vs 71.9%；5 级事件 6 例 vs 2 例  甲状腺眼病迎来首个居家皮下疗法：Enspryng 获批 2026-10-16 ｜ 罗氏/基因泰克 ｜ GlobeNewswire 新闻稿 抗 IL-6R 循环抗体 satralizumab 获批用于成人甲状腺眼病（TED），维持期每 4 周一次皮下注射。值得注意的是，两项设计相同的 III 期中 SatraGO-1 未达主要终点，获批主要依据 SatraGO-2 活动期人群数据：突眼应答 52.9% vs 23.4%，复视改善 60.7% vs 25.8%（新闻稿未给出 P 值），未见新的安全信号。EMA CHMP 10 月会议：RAS(ON) 抑制剂、口服 GLP-1 获积极意见 2026-10-16（10 月 12–15 日会议） ｜ EMA ｜ EMA；Revolution Medicines CHMP 推荐 6 款新药，其中创新药包括 Revolution Medicines 的 Rasonque（daraxonrasib）（经治转移性胰腺癌）、礼来口服小分子 GLP-1 受体激动剂 Foundayo（orforglipron）（肥胖及 2 型糖尿病）、Ascendis 的 Yuviwel（navepegritide）（软骨发育不全儿童）。扩展适应症方面，Kyinsu、Talvey、Tryngolza（olezarsen）、Tukysa 获积极意见；Omeros 的 narsoplimab 复审仍被否定。 药物/机制 daraxonrasib，口服非共价 RAS(ON) 三元复合物抑制剂 研究 III 期 RASolute 302，经治转移性胰腺癌 对照 化疗 疗效 中位 OS 13.2 vs 6.7 个月，HR 0.40（95%CI 0.30–0.53），p<0.0001；中位 PFS 7.2 vs 3.6 个月，HR 0.49 安全性 腹泻 63.1%，痤疮样皮炎 62.4%；严重不良反应 30% 备注 FDA 已于 2026-08-26 批准 图5 RAS(ON) 三元复合物抑制剂机制示意 另：FDA 于 10-14 扩大 ImmunityBio 的 Anktiva 联合 BCG 适应症，用于 BCG 无应答的乳头状非肌层浸润性膀胱癌（FDA）。1.2 关键临床读出BMS 双 III 期报捷：LPA1 拮抗剂治疗 IPF、α 核素 RLT 治疗 GEP-NET 2026-10-12 ｜ 百时美施贵宝（BMS）/RayzeBio ｜ BMS（ALOFT-IPF）；BMS（ACTION-1） Admilparant（口服 LPA1 拮抗剂）III 期 ALOFT-IPF（n≈1,255，52 周）中，60 mg BID 组第 52 周 FVC 绝对变化达统计学显著，120 mg 组未达显著，具体数值未披露；耐受性良好。RYZ101（²²⁵Ac-DOTATATE）在 ¹⁷⁷Lu 治疗后进展的 SSTR+ GEP-NET 中，III 期 ACTION-1 中期分析 BICR 评估的 PFS 显著改善（HR 未披露），OS 仍在随访。两项关键试验失利：mRNA 肿瘤免疫疗法与新一代 HPP 酶替代 2026-10-13 / 10-11 ｜ BioNTech；阿斯利康/Alexion ｜ CancerNetwork；AstraZeneca BioNTech 的 BNT113（编码 HPV16 E6/E7 的 mRNA）联合帕博利珠单抗一线治疗 HPV16+ 头颈鳞癌，II/III 期 AHEAD-MERIT 的 PFS 未达统计学显著，IDMC 建议继续 OS 分析。阿斯利康 efzimfotase alfa III 期 HICKORY（n=124）主要终点 6 分钟步行距离差 17.05 m，p=0.1675 未达显著，儿童起病亚组（n=60）+35.6 m（p=0.0386）；FDA 已给予优先审评（≥2 岁）。DMD 基因治疗与罕见胆汁淤积：RGX-202、Livmarli 达主要终点 2026-10-16 / 10-12 ｜ REGENXBIO；Mirum ｜ NeurologyLive；RTTNews REGENXBIO 在 CNS 2026 大会公布 AAV 微肌营养不良蛋白基因疗法 RGX-202 关键部分数据（n=31）：93% 可评估患者第 12 周表达 >10%（P<.0001），2 例药物相关 SAE 均已缓解。Mirum 的 IBAT 抑制剂 maralixibat III 期 EXPAND（n=52）瘙痒改善差值 0.98 分（p=0.0004），血清胆汁酸 −70.1% vs −3.5%。 图6 本期关键临床数据：试验药 vs 对照（各研究不可横向比较）1.3 交易、并购与融资吉利德约 19 亿美元押注 Vir 双掩蔽 T 细胞衔接器 2026-10-14 ｜ 吉利德 / Vir Biotechnology ｜ FierceBiotech；Vir 新闻稿 吉利德获得 3 个基于 PRO-XTEN 平台的双掩蔽 TCE 项目（实体瘤，靶点未披露）的独家许可。首付 9,000 万美元（现金 6,500 万 + 以 30% 溢价股权投资 2,500 万），近期临床前里程碑最高 4,500 万，开发/监管/商业里程碑最高 17.4 亿美元，合计约 18.75 亿美元，另有高个位数至低两位数分级特许权使用费；新闻稿未写明区域。AI 靶点发现与 AI 蛋白设计各获大单 2026-10-15 / 10-13 ｜ 阿斯利康 / insitro；Zealand / Generate Biomedicines ｜ FierceBiotech；FierceBiotech 阿斯利康与 insitro 合作 MASH 及心肌病靶点发现：首付 4,000 万美元，里程碑最高 14.6 亿，总额约 15 亿美元，阿斯利康获所选项目全球独家权利。Zealand 引进 Generate 的 AI 设计多特异性蛋白（代谢疾病，2 个项目 + 第 3 个期权）：首付 3,000 万美元，总里程碑近 12 亿美元，Zealand 获全球商业化权。辉瑞超 5 亿美元引进 Sec61 抑制剂平台；Viatris 16.5 亿美元收购 Pacira 2026-10-13 / 10-08 ｜ 辉瑞 / Enodia；Viatris / Pacira ｜ FierceBiotech；SEC 公告 辉瑞与 Enodia 就 Sec61 转运通道抑制剂开展多靶点研究合作，总额超 5 亿美元（首付未披露）。Viatris 以每股 36.50 美元现金收购 Pacira，股权价值 16.5 亿美元，核心资产为非阿片类镇痛长效制剂，预计 2026 年底完成。RNAi 与 AI 制药公司登陆纳斯达克 2026-10-14/15 ｜ City Therapeutics；Iambic；OMass 等 ｜ BioPharma Dive；Investing.com；Fierce 融资追踪 RNAi 公司 City Therapeutics 以每股 18 美元定价，募资约 2 亿美元（CTY），管线含 CITY-FXI、CITY-RBP4；AI 制药公司 Iambic 以每股 16 美元募资 1.5 亿美元（IAM）。私募方面，OMass C 轮 3.1 亿美元（MC2R 拮抗剂 OMS1620）、Matchpoint B 轮 1.5 亿美元、Soufflé B 轮 1.35 亿美元（RNA 疗法，FSHD 等）。 图7 本期主要授权交易：首付款 vs 总额（百万美元） 编者点评 本期海外“新机制小分子”表现抢眼：RAS(ON) 抑制剂把胰腺癌 OS 风险降低 60%，LPA1 拮抗剂在 IPF 实现 III 期阳性。同时，两项失败提示：mRNA 肿瘤免疫疗法在 PD-1 背景上增益有限，罕见病“优化版”酶替代需要更稳健的终点与人群设计。交易端仍是“低首付、高里程碑”，大药企用期权式结构购买早期平台。  二、国内进展2.1 出海授权罗氏约 11.6 亿美元引进 Rona 肝外递送 ALK7 siRNA，入局减重新机制 2026-10-13 ｜ Rona Therapeutics → 罗氏 ｜ FierceBiotech；PharmExec 罗氏获得 Rona 一款靶向 ALK7（ACVR1C）的 RNAi 候选药全球独家许可，用于肥胖及代谢疾病，采用 Rona 的肝外（脂肪组织）递送平台。首付款与近期里程碑合计最高 1 亿美元，远期里程碑最高 10.6 亿美元，总额最高约 11.6 亿美元，另有分级特许权使用费。ALK7 抑制旨在“减脂保肌”，与 GLP-1 路径形成互补。德昉生物与罗氏达成分子胶降解剂合作 2026-10-08 ｜ 德昉生物（杭州）→ 罗氏 ｜ 动脉网；STAT 德昉以 DEFUSE 平台发现分子胶降解剂（肿瘤、免疫领域，靶点未披露），罗氏负责后续开发并在达到里程碑后获全球独家商业化权。官方未披露金额；据 Endpoints/STAT 援引知情人士，首付低于 1,000 万美元、总额接近 10 亿美元。动脉网称这是罗氏 8 月 28 日以来第 4 笔中国交易。亚虹医药 APL-1702 欧洲等权益授予 Theramex 2026-10-07 ｜ 亚虹医药 → Theramex ｜ 动脉网 光动力药械组合产品 APL-1702（Cevira）用于宫颈癌前病变非手术治疗。首付 1,500 万美元，近期监管里程碑 1,100 万美元，含商业化里程碑总额超 2.5 亿美元，另有分级特许权使用费；区域为欧洲、澳大利亚、新西兰、土耳其，亚虹保留大中华区等市场。 图8 中国创新药对外授权：2026 年至今 vs 2025 全年 据 Reuters Breakingviews（10-16），中国药企年内对外授权累计约 1,394 亿美元，10 月 8 日前即超过 2025 全年的 1,388 亿美元；前三季度首付款约 80 亿美元，平均每笔交易近 7 亿美元（转载核实）。2.2 临床数据众生睿创 RAY1225 III 期 REBUILDING-2 达主要终点 2026-10-08 ｜ 众生药业（002317.SZ）子公司众生睿创 ｜ 星岛环球；搜狐转载 RAY1225 为 1 类创新多肽注射液（有报道称其为 GLP-1/GIP 双受体激动剂、每两周给药一次，另一来源未写靶点）。在超重/肥胖成人中，III 期主要终点达成，安全性良好；疗程周数与完整报告尚未披露。 药物 RAY1225 注射液（多肽） 适应症/阶段 超重或肥胖成人 / III 期 REBUILDING-2 主要终点 9 mg 组体重较基线下降 22.24%；扣除安慰剂后 20.46% 样本量/周期 未披露 图9 代谢赛道本期数据：体重下降幅度（非头对头）2.3 审评、受理与批准恒瑞：氟唑帕利获 EMA 受理，SHR-A1811 一线乳腺癌拟优先审评 2026-10-08 / 10-09 ｜ 恒瑞医药 ｜ 动脉网；搜狐 PARP 抑制剂氟唑帕利联合阿比特龙治疗 mCRPC 的上市申请获 EMA 受理，依据 III 期 FUZUPRO：中位 rPFS 24.8 vs 19.9 个月，HR 0.71，这是恒瑞第 2 个自研创新药向欧盟申报。HER2 ADC 瑞康曲妥珠单抗（SHR-A1811）一线 HER2 阳性乳腺癌（单药或联合帕妥珠单抗）获 CDE 拟纳入优先审评，为该药第 5 个优先审评适应症，III 期 SHR-A1811-307 中期分析 PFS 优于 THP 方案。NMPA 批准 CAMCEVI 42 mg；靶向 RAS G12V 的 TCR-TCE 获批临床 2026-10-12 / 10-14 ｜ 逸达生物、长春金赛；灵试致远 ｜ PR Newswire；动脉网 6 个月长效亮丙瑞林皮下制剂 CAMCEVI 42 mg 获批用于成人晚期前列腺癌（改良型新药，金赛负责国内商业化）。上海灵试致远的 first-in-class TCR-TCE ES502（靶向 RAS G12V pHLA）获 NMPA 临床试验批准，此前已于 2026-03 获 FDA IND。 资本市场：本期未检索到可核实的港股 18A 生物医药 IPO；10-15 复杂制剂仿制药企业 NOVAST 登陆创业板，首日涨约 401%（动脉网），不属创新药，仅作背景。 编者点评 本期国内亮点集中于“早研平台出海”：ALK7 siRNA、分子胶都处于临床前或早期，MNC 用较低首付锁定中国平台的源头创新。对研发团队而言，差异化递送（肝外 siRNA）与可复制的发现平台，正在成为比单一资产更好卖的“产品”。同时需关注拟议的外资收购限制对平台型公司退出路径的影响。  三、技术方向聚焦 图10 本期技术方向热度（按收录事件计数）3.1 代谢药物：从“更强 GLP-1”到“更好的减重质量” 本期代谢赛道三条主线并行：国产多肽 RAY1225 III 期告捷；口服小分子 orforglipron 获 CHMP 积极意见；罗氏引入 ALK7 siRNA 布局“减脂保肌”。胰淀素路线也有新数据：Petrelintide 在 2 型糖尿病合并肥胖人群中完成 II 期 2026-10-07 ｜ Zealand / 罗氏 ｜ HCPLive 药物/机制 petrelintide，长效胰淀素类似物 研究 II 期 ZUPREME-2，n=220，基线 BMI 36.3，HbA1c 8.0% 结果（28 周） 体重下降 7.4–9.2% vs 安慰剂 2.0%；安慰剂校正 HbA1c 下降 0.61–0.88 个百分点 安全性 胃肠道 AE 致停药 1.9% vs 1.7%  3.2 抗体与 T 细胞衔接器：掩蔽与新抗原 吉利德–Vir 交易的核心是“双掩蔽”：在循环中同时遮蔽肿瘤结合端与 CD3 端，只在肿瘤微环境蛋白酶作用下激活，以拓宽实体瘤 TCE 的治疗窗。国内 ES502 则以 RAS G12V 的 pHLA 为靶，把胞内驱动突变转化为可被 TCE 识别的表面抗原。ADC 方面，默沙东宣布 TROP2 ADC sac-TMT 的 III 期 TroFuse-005（子宫内膜癌）将在 ESMO 2026 以 LBA 发布（Merck）。 图11 双掩蔽 T 细胞衔接器作用示意3.3 核酸与基因编辑：体内碱基编辑首次人体数据BEAM-301 首次公布 GSDIa 临床数据 2026-10-13 ｜ Beam Therapeutics ｜ GlobeNewswire 药物/机制 LNP 递送肝靶向碱基编辑，纠正 G6PC1 R83C 阶段/样本 I/II 期，n=6（20 mg、40 mg 各 3 例） 疗效 20 mg：禁食至低血糖中位时间 2.9→4.3 h（第 36 天）；40 mg：2 例可评估患者均达 ≥15 h 方案上限；玉米淀粉用量减少 74%（20 mg）/92%（40 mg） 安全性 3 例 3 级输注反应，无 DLT 及死亡 同期，RNAi 领域 City Therapeutics 完成 IPO、Soufflé 完成 1.35 亿美元 B 轮，CHMP 推荐 ASO 药物 olezarsen 扩展适应症；而 mRNA 肿瘤免疫疗法 BNT113 在头颈癌受挫。3.4 AI 药物发现：从“讲故事”到“签里程碑” 本期 AI 制药三笔合作覆盖靶点发现（insitro）、蛋白设计（Generate）和结构预测/结合物设计（GSK 在湿实验验证后引入 Chai Discovery 模型，金额未披露，FierceBiotech），加之 Iambic IPO，显示 MNC 愿为“经过湿实验验证的 AI 能力”付费，但首付仍控制在 3,000–4,000 万美元量级。3.5 小分子新机制：RAS 全面开花VS-7375（KRAS G12D ON/OFF 抑制剂）早期数据亮眼 2026-10-14（数据截至 10-07） ｜ Verastem ｜ BioSpace 药物/机制 VS-7375，口服 KRAS G12D ON/OFF 双态抑制剂 阶段 I 期，单臂 胰腺癌（900 mg QD） 二线确认 ORR 50%（4/8）；≥二线 41%（9/22，含 2 例 CR），DCR 86%；6 个月 PFS 67% NSCLC（600 mg） ≥二线确认 ORR 43%（10/23） RAS(ON) 抑制剂 daraxonrasib 获 CHMP 积极意见，分子胶（德昉×罗氏）和 Sec61 通道抑制剂（Enodia×辉瑞）交易落地，显示“难成药靶点”的小分子路线持续受捧。 编者点评 代谢药物正从“减重幅度竞赛”转向“减重质量与给药便利性”；TCE 的竞争焦点是治疗窗工程（掩蔽、亲和力调谐）。对生物药发现团队而言，掩蔽/条件激活与新递送平台是值得投入的差异化方向。  四、学术前沿Lancet：口服 B2 受体拮抗剂 deucrictibant 按需治疗 HAE 发作 2026-10-08 ｜ Pharvaris ｜ 新闻稿；HCPLive III 期交叉试验 RAPIDe-3 发表于 The Lancet：口服缓激肽 B2 受体拮抗剂 deucrictibant 20 mg 用于遗传性血管性水肿急性发作，主要终点与全部 11 个次要终点均达成。 研究 III 期，随机双盲安慰剂对照交叉，入组 134 例，主要疗效分析 88 例 主要终点 症状缓解中位时间 1.28 h vs 安慰剂 >12 h，P<0.0001 次要终点 4 h 缓解率 83% vs 28%；24 h 内使用急救药 9% vs 44% 注册 NDA PDUFA 日期 2027-04-23；EMA 审评中  Nature Medicine：PARP 抑制剂+恩扎卢胺前移至激素敏感前列腺癌的探索 2026-10-14 ｜ ZZ-FIRST 研究组（西班牙） ｜ Nature Medicine, DOI 10.1038/s41591-026-04671-5 随机 II 期 ZZ-FIRST（n=54）评估 talazoparib+恩扎卢胺治疗高瘤负荷 mHSPC：12 个月 PSA<0.2 ng/mL 比例 73.0% vs 64.7%，联合组达预设阈值但组间差异不显著（P=0.54）；rPFS 45.3 vs 31.1 个月，HR 0.64（P=0.27）。结论偏探索性，提示需按 HRR 状态富集人群。 编者点评 口服小分子替代注射/输注（HAE、IPF、GLP-1）是本期贯穿性主题；而 ZZ-FIRST 再次说明，“把晚线有效疗法前移”需要生物标志物分层，否则容易稀释获益。五、会议与政策5.1 会议ESMO 2026（10 月 23–27 日，马德里）LBA 名单揭晓 预告发布于 10-12/10-13 ｜ ESMO、默沙东、康方等 ｜ ESMO；CURE；康方 主席专场将发布 Moderna/默沙东个体化 mRNA 新抗原疗法 intismeran 的 III 期 INTerpath-001（LBA1，黑色素瘤辅助，n=1,137）、康方依沃西单抗一线胆道癌 III 期 HARMONi-GI1（LBA8，OS 达标）、默沙东 sac-TMT 的 TroFuse-005（LBA11）等。恒瑞、科伦博泰、信达、百利天恒、翰森等中国药企亦有 LBA 入选，具体数据待会议公布。 其他会议：REGENXBIO 在 CNS 2026 公布 RGX-202 数据；阿斯利康在 ASBMR 2026 报告 HICKORY；Beam 将于 ESGCT（10-28 壁报）展示 BEAM-301；IDWeek 2026（10 月 21–24 日）辉瑞将展示 57 篇摘要（Pfizer）。5.2 政策FDA 启动“罕见病框架计划” 2026-10-14 ｜ FDA ｜ FDA FDA 发布白皮书《A New Framework for Rare Disease Review》，提出定制化指南、患者早期参与、基于风险的 CMC 审评与批准前检查、创新统计方法等六项承诺，并将于 10-28 召开公开会议。背景是仅约 5% 的罕见病有获批疗法。美国 232 药品关税落地，小型 biotech 缺乏豁免路径 STAT 报道 2026-10-08（关税 9-29 生效） ｜ STAT；Becker's 进口专利药及原料药基础税率 100%；获批美国建厂计划的企业为 20%（2030-04-02 起升至 100%）；签署 MFN 定价与建厂协议的企业 2029-01-20 前为 0，17 家 Annex III 大药企均已签约。仿制药与生物类似药暂不征收。STAT 指出小型生物技术公司缺乏豁免指引。中国拟限制外资收购细胞与基因治疗、siRNA 等关键平台 2026-10-16 ｜ FierceBiotech 据报道，中国拟更新相关出口限制目录，禁止外资收购 CGT、siRNA 等专有平台，但 license-out 及 CRO/CDMO 服务不受影响，征求意见截至 11 月 15 日。 CDE 动态（CDE 官网）：10-08 就《移植物抗宿主病治疗药物临床试验技术指导原则》《药物非临床药代动力学研究技术指导原则》征求意见；10-10 就《重组腺相关病毒产品质量研究和质量标准问答文件》征求意见；10-14 发布《阻塞性睡眠呼吸暂停治疗药物临床试验技术指导原则》。医保方面，据二手评论（搜狐），新版“基本医保+商保创新药”双目录预计 11 月发布，以官方公告为准。 编者点评 监管层面“鼓励”与“设防”并存：FDA 为罕见病松绑审评框架，而关税与平台收购限制则重塑跨境交易结构。可以预见，中国平台型公司的出海将更多以授权、NewCo 而非整体并购的方式实现。  附录 A　本期临床数据汇总 药物（机制） 适应症 / 阶段 n 主要结果 对照 pritelivir（HSV 解旋酶-引物酶抑制剂） 难治性 HSV / III 期 101 第 28 天愈合 63% vs 34% 研究者选择 阿替利珠单抗+化疗（PD-L1） dMMR 结肠癌辅助 / III 期 712 DFS HR 0.50；3 年 DFS 86.3% vs 76.2% mFOLFOX6 satralizumab（IL-6R） TED / III 期 SatraGO-2 258* 突眼应答 52.9% vs 23.4% 安慰剂 daraxonrasib（RAS(ON)） 经治 mPDAC / III 期 — OS 13.2 vs 6.7 月，HR 0.40 化疗 admilparant（LPA1 拮抗剂） IPF / III 期 ≈1,255 60 mg FVC 显著；120 mg 不显著 安慰剂 RYZ101（²²⁵Ac-SSTR2 RLT） GEP-NET / III 期 — PFS 显著改善（中期） 标准治疗 efzimfotase alfa（ERT） HPP / III 期 124 6MWT +17.05 m，p=0.1675（阴性） 安慰剂 BNT113（mRNA）+帕博利珠 HPV16+ 头颈癌 / II/III 期 — PFS 未达显著 帕博利珠单抗 RGX-202（AAV 基因治疗） DMD / 关键期 31 93% 表达 >10% 单臂 maralixibat（IBAT） 胆汁淤积 / III 期 52 瘙痒差值 0.98，p=0.0004 安慰剂 RAY1225（多肽） 肥胖 / III 期 — 体重 −22.24%（校正 −20.46%） 安慰剂 petrelintide（胰淀素） 肥胖+T2D / II 期 220 体重 −7.4~−9.2% vs −2.0% 安慰剂 VS-7375（KRAS G12D） 2L PDAC / I 期 8 确认 ORR 50% 单臂 BEAM-301（碱基编辑） GSDIa / I/II 期 6 玉米淀粉用量 −74%/−92% 单臂 deucrictibant（B2R 拮抗剂） HAE 发作 / III 期 134 缓解中位 1.28 h vs >12 h 安慰剂 * SatraGO-1/2 合计样本量。“—”表示来源未披露。附录 B　本期交易汇总 日期 交易方 资产/平台 首付（美元） 总额（美元） 区域 10-07 亚虹医药→Theramex APL-1702 1,500 万 >2.5 亿 欧洲/澳新/土耳其 10-08 德昉生物→罗氏 分子胶平台 <1,000 万† 近 10 亿† 全球 10-08 Viatris 收购 Pacira 镇痛制剂 股权价值 16.5 亿（36.50/股） — 10-13 Rona→罗氏 ALK7 siRNA ≤1 亿‡ ≈11.6 亿 全球 10-13 Generate→Zealand AI 多特异性蛋白 3,000 万 近 12 亿 全球 10-13 Enodia→辉瑞 Sec61 抑制剂 未披露 >5 亿 — 10-14 Vir→吉利德 双掩蔽 TCE ×3 9,000 万 ≈18.75 亿 未写明 10-15 insitro→阿斯利康 AI 靶点发现 4,000 万 ≈15 亿 全球 † 媒体援引知情人士，非公司公告。‡ 首付款与近期里程碑合计；Reuters 报道为“首付 1 亿美元”。  参考来源 1.https://www.contagionlive.com/view/fda-approves-pritelivir-refractory-hsv-immunocompromised-adults 2.https://www.targetedonc.com/view/fda-approves-adjuvant-atezolizumab-plus-chemo-for-dmmr-colon-cancer 3.https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-atezolizumab-combination-chemotherapy-stage-iii-mismatch-repair-deficient-colon-cancer 4.https://www.globenewswire.com/news-release/2026/10/16/3382249/0/en/fda-approves-roche-s-enspryng-a-first-in-class-il-6r-inhibitor-as-the-first-and-only-at-home-subcutaneous-treatment-option-for-thyroid-eye-disease-ted.html 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