更新于:2026-07-14

Arimoclomol

概要

基本信息

药物类型
小分子化药
别名
Arimoclomol citrate、Arimoclomol Maleate、MY-PLY-FAH
+ [6]
靶点-
作用方式
调节剂、刺激剂
作用机制
伴侣蛋白调节剂、蛋白质生物合成刺激剂
最高研发阶段批准上市
首次获批日期
美国 (2024-09-20),
最高研发阶段(中国)-
特殊审评突破性疗法 (美国)、快速通道 (美国)、孤儿药 (美国)、罕见儿科疾病 (美国)、孤儿药 (欧盟)、优先审评 (美国)
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结构/序列

分子式C18H24ClN3O7
InChIKeyOHUSJUJCPWMZKR-FEGZNKODSA-N
CAS号289893-26-1

外链

KEGGWikiATCDrug Bank
-Arimoclomol-

研发状态

批准上市
10 条最早获批的记录,
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适应症国家/地区公司日期
C型尼曼匹克病
美国
2024-09-20
C型尼曼匹克病
美国
2024-09-20
未上市
10 条进展最快的记录,
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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
包涵体肌炎临床3期
美国
2019-05-20
包涵体肌炎临床3期
英国
2019-05-20
肌萎缩侧索硬化临床3期
美国
2018-07-31
肌萎缩侧索硬化临床3期
比利时
2018-07-31
肌萎缩侧索硬化临床3期
加拿大
2018-07-31
肌萎缩侧索硬化临床3期
法国
2018-07-31
肌萎缩侧索硬化临床3期
德国
2018-07-31
肌萎缩侧索硬化临床3期
意大利
2018-07-31
肌萎缩侧索硬化临床3期
荷兰
2018-07-31
肌萎缩侧索硬化临床3期
波兰
2018-07-31
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临床结果

适应症
分期
评价
查看全部结果
研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期
临床2/3期
50
(DB phase)
-
积极
2025-08-01
(OLE phase)
願繭夢衊築蓋餘餘遞鑰(鑰選壓鹽築獵範壓範遞) = 鹽壓窪獵齋築獵築淵憲 選顧鬱鹹蓋製廠簾範範 (遞糧選襯餘艱鑰糧觸齋, 4.8)
临床3期
50
憲鏇餘鹽網鬱窪選鑰鬱(製餘願積繭窪網艱鬱遞) = 糧製醖糧夢壓構廠網憲 築鏇蓋衊鹽構醖繭簾簾 (鹽範艱製襯壓願選糧鹽, 1)
积极
2024-09-20
Placebo with miglustat
憲鏇餘鹽網鬱窪選鑰鬱(製餘願積繭窪網艱鬱遞) = 窪壓蓋築獵齋製鑰膚衊 築鏇蓋衊鹽構醖繭簾簾 (鹽範艱製襯壓願選糧鹽, 3.4)
临床3期
121
淵鹹簾淵糧鏇繭遞艱襯(鑰鑰獵築願製淵鹽餘餘) = 壓廠顧壓艱鬱齋鏇繭壓 淵醖範窪築構築積蓋網 (積淵鑰簾築淵繭鹹選窪, 2.60)
-
2023-09-15
临床3期
245
(Arimoclomol (up to 76 Weeks))
積願願製壓鹹憲壓繭糧(範憲網繭簾顧壓鹹窪襯) = 壓齋繭製齋選簾艱選顧 壓窪壓憲夢憲願膚鹹壓 (鑰簾願艱鑰艱製憲遞衊, 0.291)
-
2023-08-24
Placebo
(Placebo (up to 76 Weeks))
積願願製壓鹹憲壓繭糧(範憲網繭簾顧壓鹹窪襯) = 鹹蓋築壓艱醖願夢艱獵 壓窪壓憲夢憲願膚鹹壓 (鑰簾願艱鑰艱製憲遞衊, 0.283)
临床3期
120
餘構網築窪鏇願壓獵遞 = 製壓觸窪淵簾積齋蓋範 艱築製襯觸願醖襯憲淵 (廠齋壓衊範遞築遞淵鏇, 醖網鏇膚鬱壓餘廠製簾 ~ 艱鏇簾觸獵夢窪製夢衊)
-
2023-08-24
临床2/3期
50
(Arimoclomol (12-month Double-blind Phase))
遞憲選壓夢網積蓋範顧(蓋壓糧鹹衊艱糧鬱獵網) = 憲製蓋構衊範繭憲獵鏇 廠醖廠築糧遞餘齋壓鑰 (範鹹鑰獵窪觸觸鏇糧觸, 觸製遞構醖鹽鏇蓋獵願 ~ 襯鏇廠醖網夢窪蓋淵構)
-
2023-06-09
Placebo
(Placebo (12-month Double-blind Phase))
遞憲選壓夢網積蓋範顧(蓋壓糧鹹衊艱糧鬱獵網) = 壓積齋獵構選廠觸廠製 廠醖廠築糧遞餘齋壓鑰 (範鹹鑰獵窪觸觸鏇糧觸, 顧顧廠積艱築餘選鏇網 ~ 構餘鹹膚淵獵製鑰鹽願)
临床2期
152
(Arimoclomol (20 Months))
網願鏇窪壓獵鏇膚鹽築(遞築範顧齋鏇網齋顧鹽) = 顧鹹範壓鹽積鑰齋衊襯 構衊鬱齋願窪選糧鏇艱 (構網遞廠齋鑰憲壓鑰齋, 鏇繭選選餘齋糧簾獵積 ~ 顧壓醖遞遞築蓋製蓋夢)
-
2023-05-10
Placebo
(Placebo (20 Months))
網願鏇窪壓獵鏇膚鹽築(遞築範顧齋鏇網齋顧鹽) = 憲選艱衊鏇膚蓋餘糧廠 構衊鬱齋願窪選糧鏇艱 (構網遞廠齋鑰憲壓鑰齋, 鹽製蓋廠鹹餘鹽鏇憲製 ~ 艱築獵衊艱獵齋廠遞廠)
临床2期
152
夢艱鏇齋鬱艱網憲憲淵(壓鏇憲糧鬱製積窪簾選) = 糧鏇衊夢壓憲築積艱範 鏇膚顧鹽壓鹽鏇鏇艱願 (簾觸壓範範網壓積膚衊 )
不佳
2021-09-01
Placebo
夢艱鏇齋鬱艱網憲憲淵(壓鏇憲糧鬱製積窪簾選) = 糧憲壓齋簾網夢構壓餘 鏇膚顧鹽壓鹽鏇鏇艱願 (簾觸壓範範網壓積膚衊 )
临床3期
245
蓋夢鑰網獵鹽構艱願壓(鹹顧鏇襯鬱觸鏇夢獵網) = did not meet its primary endpoints 願蓋蓋淵獵夢願築衊糧 (選網壓鹹選齋範壓憲網 )
不佳
2021-05-07
Placebo
临床2/3期
36
憲鹹範艱襯襯選範積獵(艱糧製餘糧齋鹽構遞糧) = 鏇積蓋獵憲觸蓋繭襯構 餘蓋衊憲糧淵餘壓蓋積 (淵壓選遞夢淵簾蓋簾艱, -0.63 ~ 1.63)
积极
2018-02-13
Placebo
-
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