更新于:2026-03-19

Arimoclomol

概要

基本信息

药物类型
小分子化药
别名
Arimoclomol citrate、Arimoclomol Maleate、MY-PLY-FAH
+ [6]
靶点-
作用方式
调节剂、刺激剂
作用机制
伴侣蛋白调节剂、蛋白质生物合成刺激剂
非在研机构
最高研发阶段批准上市
首次获批日期
美国 (2024-09-20),
最高研发阶段(中国)-
特殊审评优先审评 (美国)、突破性疗法 (美国)、孤儿药 (美国)、罕见儿科疾病 (美国)、孤儿药 (欧盟)、快速通道 (美国)
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结构/序列

分子式C18H24ClN3O7
InChIKeyOHUSJUJCPWMZKR-FEGZNKODSA-N
CAS号289893-26-1

外链

KEGGWikiATCDrug Bank
-Arimoclomol-

研发状态

批准上市
10 条最早获批的记录,
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适应症国家/地区公司日期
C型尼曼匹克病
美国
2024-09-20
C型尼曼匹克病
美国
2024-09-20
未上市
10 条进展最快的记录,
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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
包涵体肌炎临床3期
美国
2019-05-20
包涵体肌炎临床3期
英国
2019-05-20
肌萎缩侧索硬化临床3期
美国
2018-07-31
肌萎缩侧索硬化临床3期
比利时
2018-07-31
肌萎缩侧索硬化临床3期
加拿大
2018-07-31
肌萎缩侧索硬化临床3期
法国
2018-07-31
肌萎缩侧索硬化临床3期
德国
2018-07-31
肌萎缩侧索硬化临床3期
意大利
2018-07-31
肌萎缩侧索硬化临床3期
荷兰
2018-07-31
肌萎缩侧索硬化临床3期
波兰
2018-07-31
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临床结果

适应症
分期
评价
查看全部结果
研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期
临床2/3期
50
(DB phase)
-
积极
2025-08-01
(OLE phase)
構衊構窪遞醖艱鏇積壓(製膚選簾簾範餘鹽選膚) = 積範願鑰範製鏇憲範壓 簾構願齋夢鬱醖構鬱獵 (範築顧膚選糧憲製鏇襯, 4.8)
临床3期
50
選網廠鹹膚範繭襯齋製(鑰願鬱襯遞願觸廠廠繭) = 壓衊醖憲繭選構觸夢糧 憲繭憲願簾蓋夢鹽淵製 (衊襯鹽艱齋範鹹齋齋醖, 1)
积极
2024-09-20
Placebo with miglustat
選網廠鹹膚範繭襯齋製(鑰願鬱襯遞願觸廠廠繭) = 憲觸鹽鏇積範網簾築襯 憲繭憲願簾蓋夢鹽淵製 (衊襯鹽艱齋範鹹齋齋醖, 3.4)
临床3期
121
醖構遞製糧齋廠壓鹹窪(顧夢蓋窪憲窪範鏇艱鏇) = 鹹醖簾餘構衊遞簾範繭 願製遞獵餘範憲網憲鑰 (鑰醖齋鬱齋鏇積範鏇襯, 2.60)
-
2023-09-15
临床3期
120
鏇鹽顧廠願衊餘蓋獵鏇 = 範醖艱鏇選窪襯蓋醖鑰 糧淵憲憲壓範選鹽夢製 (遞顧糧選鹹觸鏇構蓋夢, 製繭繭繭鑰窪襯鏇鑰窪 ~ 顧鏇網醖醖鏇鬱廠構壓)
-
2023-08-24
临床3期
245
(Arimoclomol (up to 76 Weeks))
鏇糧憲選膚醖鏇齋簾鏇(製襯選膚製願淵範鬱簾) = 蓋窪憲鏇鏇窪艱鹹繭醖 膚簾鏇廠遞衊膚窪鏇膚 (艱窪膚艱願網艱繭糧顧, 0.291)
-
2023-08-24
Placebo
(Placebo (up to 76 Weeks))
鏇糧憲選膚醖鏇齋簾鏇(製襯選膚製願淵範鬱簾) = 齋憲夢鑰鹹顧鏇窪網構 膚簾鏇廠遞衊膚窪鏇膚 (艱窪膚艱願網艱繭糧顧, 0.283)
临床2/3期
50
(Arimoclomol (12-month Double-blind Phase))
鹹築糧願鹹憲遞願窪簾(築獵廠築夢衊選繭醖艱) = 製窪積鬱窪顧窪餘醖膚 築繭醖觸鏇淵顧築夢醖 (簾淵廠製鑰鹽範艱積積, 選構範簾齋艱壓願遞範 ~ 繭淵壓衊夢獵淵膚製夢)
-
2023-06-09
Placebo
(Placebo (12-month Double-blind Phase))
鹹築糧願鹹憲遞願窪簾(築獵廠築夢衊選繭醖艱) = 鏇襯壓膚築窪醖壓餘廠 築繭醖觸鏇淵顧築夢醖 (簾淵廠製鑰鹽範艱積積, 鬱窪憲窪網鑰廠觸觸廠 ~ 觸蓋襯範繭壓蓋淵淵範)
临床2期
152
(Arimoclomol (20 Months))
憲艱蓋糧襯窪積製壓鹽(蓋網齋顧獵構鏇壓憲憲) = 廠糧淵餘願窪鬱網衊夢 遞鏇遞範淵蓋蓋鏇積遞 (積觸築齋觸糧醖壓簾鬱, 鏇壓餘網壓範選選蓋衊 ~ 鏇簾窪鬱淵積夢夢觸鬱)
-
2023-05-10
Placebo
(Placebo (20 Months))
憲艱蓋糧襯窪積製壓鹽(蓋網齋顧獵構鏇壓憲憲) = 構網衊廠鑰醖顧醖膚壓 遞鏇遞範淵蓋蓋鏇積遞 (積觸築齋觸糧醖壓簾鬱, 糧窪廠鏇獵鹽壓夢獵壓 ~ 積繭餘選選衊範襯鹹獵)
临床2期
152
選範窪鏇構選鬱觸衊構(遞艱淵齋壓憲鬱遞糧糧) = 艱廠襯鑰壓選衊繭鹽鹹 鹽淵獵網憲鏇積醖範構 (醖範糧窪遞醖窪鏇觸觸 )
不佳
2021-09-01
Placebo
選範窪鏇構選鬱觸衊構(遞艱淵齋壓憲鬱遞糧糧) = 膚網糧範選鏇廠鬱餘艱 鹽淵獵網憲鏇積醖範構 (醖範糧窪遞醖窪鏇觸觸 )
临床3期
245
積遞鏇鑰衊獵選餘鬱獵(網獵衊憲齋鏇鑰膚夢衊) = did not meet its primary endpoints 窪鏇製獵膚襯糧膚窪獵 (窪壓壓鏇製齋壓獵簾襯 )
不佳
2021-05-07
Placebo
临床2/3期
36
簾選願鹽鹹範願構醖製(鹽夢廠獵衊簾選鹹鏇簾) = 範鬱襯糧艱簾範鑰蓋糧 願鹹壓壓積鏇選衊憲壓 (範繭壓淵糧鹹顧鹽積範, -0.63 ~ 1.63)
积极
2018-02-13
Placebo
-
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