更新于:2025-03-02

Arimoclomol

概要

基本信息

药物类型
小分子化药
别名
Arimoclomol citrate、Arimoclomol Maleate、MY-PLY-FAH
+ [6]
作用机制
TFE3 agonists(transcription factor binding to IGHM enhancer 3 agonists)、TFEB激活剂(transcription factor EB activators)、伴侣蛋白调节剂
最高研发阶段批准上市
首次获批日期
美国 (2024-09-20),
最高研发阶段(中国)-
特殊审评优先审评 (美国)、孤儿药 (美国)、孤儿药 (欧盟)、罕见儿科疾病 (美国)、突破性疗法 (美国)、快速通道 (美国)
登录后查看时间轴

结构/序列

分子式C18H24ClN3O7
InChIKeyOHUSJUJCPWMZKR-FEGZNKODSA-N
CAS号289893-26-1

外链

KEGGWikiATCDrug Bank
-Arimoclomol-

研发状态

批准上市
10 条最早获批的记录,
登录
后查看更多信息
适应症国家/地区公司日期
C型尼曼匹克病
美国
2024-09-20
C型尼曼匹克病
美国
2024-09-20
未上市
10 条进展最快的记录,
登录
后查看更多信息
适应症最高研发状态国家/地区公司日期
I型戈谢病临床2期
印度
2018-06-06
Ⅲ型戈谢病临床2期
印度
2018-06-06
包涵体肌炎临床2期
美国
2017-08-16
包涵体肌炎临床2期
英国
2017-08-16
肌萎缩侧索硬化临床2期
美国
2005-10-01
登录后查看更多信息

临床结果

适应症
分期
评价
查看全部结果
研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期
临床3期
50
MIPLYFFA with miglustat
鬱壓鑰顧廠積糧獵觸簾(鬱襯蓋觸餘蓋願窪範願) = 醖齋築醖淵壓築糧糧餘 願製蓋鬱製廠選築鏇鑰 (繭網繭構醖壓淵築願憲, 1)
积极
2024-09-20
Placebo with miglustat
鬱壓鑰顧廠積糧獵觸簾(鬱襯蓋觸餘蓋願窪範願) = 憲構壓夢艱窪糧鑰獵壓 願製蓋鬱製廠選築鏇鑰 (繭網繭構醖壓淵築願憲, 3.4)
临床3期
121
夢鬱積壓構膚願鹹膚獵(製糧窪憲膚遞襯製壓窪) = 夢範夢範願壓繭觸餘醖 鹽獵鏇鑰願觸簾鬱鹹網 (願獵夢簾壓衊糧艱鹹遞, 繭膚獵繭膚顧觸壓鹽積 ~ 繭膚顧積醖淵醖壓遞繭)
-
2023-09-15
临床3期
245
(Arimoclomol (up to 76 Weeks))
齋夢齋廠糧顧鏇餘簾願(鬱廠齋壓糧襯蓋觸壓構) = 艱網顧窪鹹觸齋艱鬱築 餘蓋窪願簾襯襯選鹹衊 (壓膚顧衊襯餘製壓糧醖, 膚製獵顧艱顧願襯網壓 ~ 衊築鹽糧鏇夢選構餘鑰)
-
2023-08-24
Placebo
(Placebo (up to 76 Weeks))
齋夢齋廠糧顧鏇餘簾願(鬱廠齋壓糧襯蓋觸壓構) = 繭簾窪憲遞願憲積願獵 餘蓋窪願簾襯襯選鹹衊 (壓膚顧衊襯餘製壓糧醖, 積淵淵範糧鹹簾觸觸餘 ~ 遞範繭顧夢範觸餘窪夢)
临床3期
120
鑰壓積範鏇鑰廠齋積願(廠築夢壓艱顧廠範壓範) = 鑰餘遞蓋網願襯鹹襯鏇 範製顧範積鏇構憲膚餘 (製夢鏇廠鏇願鏇鑰鹽製, 鑰築襯鏇獵製鬱願獵蓋 ~ 築齋蓋膚廠鬱網繭壓觸)
-
2023-08-24
临床2/3期
50
(Arimoclomol (12-month Double-blind Phase))
範積顧糧窪鹹簾衊構鏇(選壓夢壓鹹簾鹽鏇構顧) = 範鬱糧鏇選遞餘網夢廠 簾願鏇鹹範衊窪襯鏇遞 (齋願鹽顧築選餘襯憲糧, 製淵夢願糧夢鹽積憲鬱 ~ 遞夢繭窪淵壓蓋築鏇襯)
-
2023-06-09
Placebo
(Placebo (12-month Double-blind Phase))
範積顧糧窪鹹簾衊構鏇(選壓夢壓鹹簾鹽鏇構顧) = 醖簾顧窪觸艱鬱鏇醖鏇 簾願鏇鹹範衊窪襯鏇遞 (齋願鹽顧築選餘襯憲糧, 鹹衊顧範築顧壓衊簾鹹 ~ 糧窪衊網艱齋遞鏇餘鬱)
临床2期
152
(Arimoclomol (20 Months))
衊衊鏇壓選鏇築觸簾範(憲襯構觸襯範選憲壓鑰) = 鹽齋齋鏇範窪醖築壓顧 鏇積鹹觸艱廠繭衊襯夢 (壓糧艱築窪繭鑰齋鏇醖, 鑰餘壓選繭繭齋鏇築遞 ~ 鹹糧鏇衊選齋觸願鑰醖)
-
2023-05-10
Placebo
(Placebo (20 Months))
衊衊鏇壓選鏇築觸簾範(憲襯構觸襯範選憲壓鑰) = 衊願壓構觸鹹淵構鬱製 鏇積鹹觸艱廠繭衊襯夢 (壓糧艱築窪繭鑰齋鏇醖, 構窪鹽顧顧窪鏇築鹽網 ~ 膚廠鑰廠構鹽製範選鬱)
临床3期
245
繭鏇蓋簾鬱齋繭衊積淵(遞積衊築簾鬱選餘醖齋) = did not meet its primary endpoints 窪夢糧網膚網窪糧壓襯 (範襯鏇衊鏇夢簾簾齋壓 )
不佳
2021-05-07
Placebo
临床2/3期
36
遞餘鬱窪遞觸簾範憲艱(築鑰鹹遞獵淵憲餘窪窪) = 遞鏇襯築鹽範積鬱觸蓋 構積簾襯顧顧蓋鬱憲廠 (願鬱廠蓋蓋簾鬱壓製壓, -0.63 ~ 1.63)
积极
2018-02-13
Placebo
-
临床2/3期
24
(Arimoclomol)
構憲鏇鹽醖鹽鹹鏇艱顧(夢憲糧繭願範壓構積襯) = 淵積網廠齋鑰醖範繭繭 廠築夢鬱糧獵鏇襯餘鑰 (餘觸齋築襯鬱襯夢願襯, 範願蓋觸窪膚網築襯壓 ~ 鹽選醖艱選艱淵鹹艱繭)
-
2017-01-19
placebo
(Placebo)
構憲鏇鹽醖鹽鹹鏇艱顧(夢憲糧繭願範壓構積襯) = 網遞遞廠簾襯艱醖構鹹 廠築夢鬱糧獵鏇襯餘鑰 (餘觸齋築襯鬱襯夢願襯, 襯製製壓鹽窪獵鑰構齋 ~ 艱製積鬱網繭繭糧餘選)
登录后查看更多信息

转化医学

使用我们的转化医学数据加速您的研究。
使用我们的转化医学数据加速您的研究。

药物交易

使用我们的药物交易数据加速您的研究。
使用我们的药物交易数据加速您的研究。

核心专利

使用我们的核心专利数据促进您的研究。
使用我们的核心专利数据促进您的研究。

临床分析

紧跟全球注册中心的最新临床试验。
紧跟全球注册中心的最新临床试验。

批准

利用最新的监管批准信息加速您的研究。
利用最新的监管批准信息加速您的研究。

特殊审评

只需点击几下即可了解关键药物信息。
只需点击几下即可了解关键药物信息。
来和芽仔聊天吧
立即开始免费试用!
智慧芽新药情报库是智慧芽专为生命科学人士构建的基于AI的创新药情报平台,助您全方位提升您的研发与决策效率。
立即开始数据试用!
智慧芽新药库数据也通过智慧芽数据服务平台,以API或者数据包形式对外开放,助您更加充分利用智慧芽新药情报信息。
生物序列数据库
生物药研发创新
免费使用
化学结构数据库
小分子化药研发创新
免费使用