更新于:2025-05-07

Arimoclomol

概要

基本信息

药物类型
小分子化药
别名
Arimoclomol Maleate、Arimoclomol citrate、MY-PLY-FAH
+ [6]
作用方式
激动剂、激活剂、调节剂、
+ [1]
作用机制
TFE3 agonists(transcription factor binding to IGHM enhancer 3 agonists)、TFEB激活剂(transcription factor EB activators)、伴侣蛋白调节剂
+ [1]
最高研发阶段批准上市
首次获批日期
美国 (2024-09-20),
最高研发阶段(中国)-
特殊审评罕见儿科疾病 (美国)、孤儿药 (欧盟)、快速通道 (美国)、突破性疗法 (美国)、优先审评 (美国)
登录后查看时间轴

结构/序列

分子式C14H20ClN3O3
InChIKeySGEIEGAXKLMUIZ-CYBMUJFWSA-N
CAS号289893-25-0
查看全部结构式(2)

外链

KEGGWikiATCDrug Bank
-Arimoclomol-

研发状态

批准上市
10 条最早获批的记录,
登录
后查看更多信息
适应症国家/地区公司日期
C型尼曼匹克病
美国
2024-09-20
C型尼曼匹克病
美国
2024-09-20
未上市
10 条进展最快的记录,
登录
后查看更多信息
适应症最高研发状态国家/地区公司日期
肌萎缩侧索硬化临床1期
瑞士
2018-07-31
肌萎缩侧索硬化临床1期
波兰
2018-07-31
肌萎缩侧索硬化临床1期
荷兰
2018-07-31
肌萎缩侧索硬化临床1期
法国
2018-07-31
肌萎缩侧索硬化临床1期
英国
2018-07-31
C型尼曼匹克病药物发现
欧盟
2020-11-05
肌萎缩侧索硬化药物发现
瑞士
2018-07-31
肌萎缩侧索硬化药物发现
英国
2018-07-31
肌萎缩侧索硬化药物发现
法国
2018-07-31
肌萎缩侧索硬化药物发现
荷兰
2018-07-31
登录后查看更多信息

临床结果

适应症
分期
评价
查看全部结果
研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期
N/A
198
齋觸顧鏇顧選醖淵衊餘(積鹹遞製憲衊鹹蓋醖構): OR = 1.11 (95% CI, 0.29 ~ 4.28)
不佳
2025-04-07
Placebo
N/A
319
(鑰獵鑰築簾夢繭膚簾鑰): RR = 0.75 (95% CI, 0.41 ~ 1.37), P-Value = 0.35
积极
2025-04-07
Placebo
临床3期
50
MIPLYFFA with miglustat
觸選網壓廠膚繭觸獵糧(糧築窪製鹹繭遞鑰鏇艱) = 廠觸蓋廠築窪築糧衊鹽 獵網膚顧鏇顧齋夢築窪 (構蓋憲鏇鏇餘蓋積獵壓, 1)
积极
2024-09-20
Placebo with miglustat
觸選網壓廠膚繭觸獵糧(糧築窪製鹹繭遞鑰鏇艱) = 壓構積鬱獵廠蓋鑰觸鬱 獵網膚顧鏇顧齋夢築窪 (構蓋憲鏇鏇餘蓋積獵壓, 3.4)
临床3期
121
窪膚艱蓋觸鬱廠膚積鏇(獵憲鏇鑰鹹鏇夢衊餘範) = 膚獵顧獵願獵範夢繭繭 築顧襯製獵繭艱窪簾鏇 (蓋憲願鑰繭齋蓋構簾廠, 製構夢窪範膚顧觸糧選 ~ 構築鏇醖醖鏇願鏇築製)
-
2023-09-15
临床3期
120
(構構繭觸壓顧餘繭壓簾) = 鬱夢艱壓遞網獵願築齋 顧範醖鑰淵觸廠齋獵餘 (選鏇觸製醖醖製繭窪齋, 繭選壓壓艱蓋範鹽顧繭 ~ 衊範繭簾憲遞選憲膚繭)
-
2023-08-24
临床3期
245
(Arimoclomol (up to 76 Weeks))
製醖鬱網糧築積糧製艱(繭觸築鹹壓積鏇鏇顧襯) = 襯製簾廠蓋鑰鬱憲構衊 夢窪鹽構鏇鹽夢願夢鏇 (糧餘壓選餘膚蓋積繭製, 繭鹹窪齋簾窪夢壓廠顧 ~ 鹽襯鏇窪遞鬱廠觸鏇構)
-
2023-08-24
Placebo
(Placebo (up to 76 Weeks))
製醖鬱網糧築積糧製艱(繭觸築鹹壓積鏇鏇顧襯) = 鏇淵鹹齋襯壓範廠壓糧 夢窪鹽構鏇鹽夢願夢鏇 (糧餘壓選餘膚蓋積繭製, 積淵鹽糧築獵積範糧範 ~ 窪製範繭壓衊鑰積壓顧)
临床2/3期
50
(Arimoclomol (12-month Double-blind Phase))
遞顧夢窪鏇餘顧顧願積(鏇鹹鏇簾廠夢顧觸範廠) = 鹽鑰夢夢廠醖積願積願 艱蓋範蓋膚憲鏇鑰鏇遞 (鑰淵積顧選窪蓋齋廠範, 廠壓鏇衊遞餘窪觸蓋鹽 ~ 窪願獵簾範構範願糧壓)
-
2023-06-09
Placebo
(Placebo (12-month Double-blind Phase))
遞顧夢窪鏇餘顧顧願積(鏇鹹鏇簾廠夢顧觸範廠) = 餘餘鑰鹹鹹窪衊觸願淵 艱蓋範蓋膚憲鏇鑰鏇遞 (鑰淵積顧選窪蓋齋廠範, 憲選鏇繭糧餘獵膚簾壓 ~ 觸淵顧蓋範襯壓製鏇鹹)
临床2期
152
(Arimoclomol (20 Months))
壓範淵鏇憲膚廠鏇餘餘(遞積觸廠醖衊廠積簾願) = 繭鏇憲餘繭醖網餘繭廠 餘膚選膚願築選鹽夢鑰 (廠衊鏇積選觸窪夢衊鑰, 鹹壓繭齋鹽憲製願窪淵 ~ 鏇範糧範遞積淵廠鹹憲)
-
2023-05-10
Placebo
(Placebo (20 Months))
壓範淵鏇憲膚廠鏇餘餘(遞積觸廠醖衊廠積簾願) = 衊積鹹憲鹽簾簾廠壓鹹 餘膚選膚願築選鹽夢鑰 (廠衊鏇積選觸窪夢衊鑰, 積鑰構壓顧網壓憲繭壓 ~ 餘簾繭夢艱製憲鹹窪構)
临床3期
245
(觸膚艱膚淵繭積鬱觸繭) = did not meet its primary endpoints 鑰醖齋獵齋選鹽窪餘夢 (齋鹹製蓋顧網範餘淵糧 )
不佳
2021-05-07
Placebo
临床2/3期
36
(願衊膚衊艱憲遞觸夢壓) = 遞製蓋蓋網簾憲憲艱鏇 夢鏇築範膚鏇艱鏇範鏇 (壓淵蓋鏇憲鬱鬱壓夢選, -0.63 ~ 1.63)
积极
2018-02-13
Placebo
-
登录后查看更多信息

转化医学

使用我们的转化医学数据加速您的研究。
使用我们的转化医学数据加速您的研究。

药物交易

使用我们的药物交易数据加速您的研究。
使用我们的药物交易数据加速您的研究。

核心专利

使用我们的核心专利数据促进您的研究。
使用我们的核心专利数据促进您的研究。

临床分析

紧跟全球注册中心的最新临床试验。
紧跟全球注册中心的最新临床试验。

批准

利用最新的监管批准信息加速您的研究。
利用最新的监管批准信息加速您的研究。

特殊审评

只需点击几下即可了解关键药物信息。
只需点击几下即可了解关键药物信息。
Eureka LS:
全新生物医药AI Agent 覆盖科研全链路,让突破性发现快人一步
立即开始免费试用!
智慧芽新药情报库是智慧芽专为生命科学人士构建的基于AI的创新药情报平台,助您全方位提升您的研发与决策效率。
立即开始数据试用!
智慧芽新药库数据也通过智慧芽数据服务平台,以API或者数据包形式对外开放,助您更加充分利用智慧芽新药情报信息。
生物序列数据库
生物药研发创新
免费使用
化学结构数据库
小分子化药研发创新
免费使用