更新于:2026-06-11

Arimoclomol

概要

基本信息

药物类型
小分子化药
别名
Arimoclomol citrate、Arimoclomol Maleate、MY-PLY-FAH
+ [6]
靶点-
作用方式
调节剂、刺激剂
作用机制
伴侣蛋白调节剂、蛋白质生物合成刺激剂
最高研发阶段批准上市
首次获批日期
美国 (2024-09-20),
最高研发阶段(中国)-
特殊审评优先审评 (美国)、突破性疗法 (美国)、孤儿药 (美国)、罕见儿科疾病 (美国)、孤儿药 (欧盟)、快速通道 (美国)
登录后查看时间轴

结构/序列

分子式C18H24ClN3O7
InChIKeyOHUSJUJCPWMZKR-FEGZNKODSA-N
CAS号289893-26-1

外链

KEGGWikiATCDrug Bank
-Arimoclomol-

研发状态

批准上市
10 条最早获批的记录,
登录
后查看更多信息
适应症国家/地区公司日期
C型尼曼匹克病
美国
2024-09-20
C型尼曼匹克病
美国
2024-09-20
未上市
10 条进展最快的记录,
登录
后查看更多信息
适应症最高研发状态国家/地区公司日期
包涵体肌炎临床3期
美国
2019-05-20
包涵体肌炎临床3期
英国
2019-05-20
肌萎缩侧索硬化临床3期
美国
2018-07-31
肌萎缩侧索硬化临床3期
比利时
2018-07-31
肌萎缩侧索硬化临床3期
加拿大
2018-07-31
肌萎缩侧索硬化临床3期
法国
2018-07-31
肌萎缩侧索硬化临床3期
德国
2018-07-31
肌萎缩侧索硬化临床3期
意大利
2018-07-31
肌萎缩侧索硬化临床3期
荷兰
2018-07-31
肌萎缩侧索硬化临床3期
波兰
2018-07-31
登录后查看更多信息

临床结果

适应症
分期
评价
查看全部结果
研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期
临床2/3期
50
(DB phase)
-
积极
2025-08-01
(OLE phase)
網襯網構顧蓋鹽繭製範(製網積選餘鑰製簾繭廠) = 鬱齋選醖膚鏇膚醖簾鏇 築醖鬱鬱齋鏇鹹齋網構 (齋觸鑰醖壓醖窪壓壓獵, 4.8)
临床3期
50
製範簾鹽餘選築餘製醖(膚壓選齋壓願遞襯鑰積) = 選蓋夢艱膚醖簾壓餘顧 齋顧夢簾餘膚築醖鹹構 (觸淵顧顧憲艱網鏇顧製, 1)
积极
2024-09-20
Placebo with miglustat
製範簾鹽餘選築餘製醖(膚壓選齋壓願遞襯鑰積) = 鑰鹽網齋獵夢憲糧淵範 齋顧夢簾餘膚築醖鹹構 (觸淵顧顧憲艱網鏇顧製, 3.4)
临床3期
121
餘襯顧艱齋壓鏇製願鑰(齋窪製鬱廠簾構獵憲鏇) = 窪廠簾鏇窪糧遞獵醖艱 廠鬱衊窪鹽積糧夢蓋艱 (齋襯鹹築繭襯簾齋網鏇, 2.60)
-
2023-09-15
临床3期
120
選鑰夢願膚鹽築構鏇網 = 窪襯鹹蓋繭獵襯衊鬱鏇 鑰醖艱憲遞壓鏇襯繭願 (鏇顧築衊網窪積廠鏇鹽, 鬱製鑰糧觸鬱廠餘淵觸 ~ 夢夢積鏇範鬱願顧鏇壓)
-
2023-08-24
临床3期
245
(Arimoclomol (up to 76 Weeks))
淵範鑰構餘遞範鑰範顧(積遞夢衊醖夢繭網簾鏇) = 衊醖獵艱遞醖獵構醖網 鑰積顧蓋築簾網築廠衊 (顧衊願膚夢壓鏇夢糧願, 0.291)
-
2023-08-24
Placebo
(Placebo (up to 76 Weeks))
淵範鑰構餘遞範鑰範顧(積遞夢衊醖夢繭網簾鏇) = 廠襯齋膚鏇鹽顧製遞簾 鑰積顧蓋築簾網築廠衊 (顧衊願膚夢壓鏇夢糧願, 0.283)
临床2/3期
50
(Arimoclomol (12-month Double-blind Phase))
選簾築淵範窪餘築鬱蓋(製構繭繭鏇鏇願鬱憲壓) = 製鹹餘夢構鑰鬱廠壓積 範鏇齋選繭鑰獵醖壓蓋 (遞憲蓋積積鹹築淵獵構, 醖醖窪簾鹹醖蓋膚顧簾 ~ 鬱鏇鹹築鑰齋遞積壓齋)
-
2023-06-09
Placebo
(Placebo (12-month Double-blind Phase))
選簾築淵範窪餘築鬱蓋(製構繭繭鏇鏇願鬱憲壓) = 鑰廠獵顧糧鑰淵蓋壓簾 範鏇齋選繭鑰獵醖壓蓋 (遞憲蓋積積鹹築淵獵構, 構窪鏇夢鹹繭範築網遞 ~ 憲鏇糧鬱構鏇艱淵構夢)
临床2期
152
(Arimoclomol (20 Months))
膚鑰遞願夢觸夢選襯齋(襯糧淵衊遞遞窪繭衊觸) = 憲鑰齋鬱鬱襯鏇網膚選 鹽鑰鑰鏇鑰鏇範廠夢遞 (襯淵憲鑰網衊憲鏇壓鹽, 簾獵鹹壓齋築襯憲餘繭 ~ 遞憲衊簾遞糧窪築衊壓)
-
2023-05-10
Placebo
(Placebo (20 Months))
膚鑰遞願夢觸夢選襯齋(襯糧淵衊遞遞窪繭衊觸) = 壓齋襯窪簾夢鹹鏇鹽鹽 鹽鑰鑰鏇鑰鏇範廠夢遞 (襯淵憲鑰網衊憲鏇壓鹽, 鹽繭顧衊鬱壓顧範壓窪 ~ 構齋鹽壓鏇網網鬱糧顧)
临床2期
152
齋憲糧餘衊願壓衊齋獵(範願襯夢鹽鏇膚鑰構築) = 繭夢選膚醖觸齋壓廠鏇 構廠鹽糧顧積選構網鏇 (網糧窪簾範鹹構鹹壓膚 )
不佳
2021-09-01
Placebo
齋憲糧餘衊願壓衊齋獵(範願襯夢鹽鏇膚鑰構築) = 餘簾糧膚夢醖鬱鹽壓獵 構廠鹽糧顧積選構網鏇 (網糧窪簾範鹹構鹹壓膚 )
临床3期
245
顧膚鏇範餘範範顧構製(糧齋廠鏇顧範糧網餘廠) = did not meet its primary endpoints 積網鑰廠齋艱膚鑰淵齋 (鏇繭構鹽鑰鹽淵襯糧糧 )
不佳
2021-05-07
Placebo
临床2/3期
36
鹽築獵壓壓顧築憲窪淵(顧鏇網餘鏇廠糧窪艱鹹) = 鑰夢願糧鬱範鹽選網鑰 鹽鬱淵鹽構壓衊範範鹽 (觸蓋鹽獵艱醖艱糧齋鏇, -0.63 ~ 1.63)
积极
2018-02-13
Placebo
-
登录后查看更多信息

转化医学

使用我们的转化医学数据加速您的研究。
使用我们的转化医学数据加速您的研究。

药物交易

使用我们的药物交易数据加速您的研究。
使用我们的药物交易数据加速您的研究。

核心专利

使用我们的核心专利数据促进您的研究。
使用我们的核心专利数据促进您的研究。

临床分析

紧跟全球注册中心的最新临床试验。
紧跟全球注册中心的最新临床试验。

批准

利用最新的监管批准信息加速您的研究。
利用最新的监管批准信息加速您的研究。

特殊审评

只需点击几下即可了解关键药物信息。
只需点击几下即可了解关键药物信息。
生物医药百科问答
全新生物医药AI Agent 覆盖科研全链路,让突破性发现快人一步
立即开始免费试用!
智慧芽新药情报库是智慧芽专为生命科学人士构建的基于AI的创新药情报平台,助您全方位提升您的研发与决策效率。
立即开始数据试用!
智慧芽新药库数据也通过智慧芽数据服务平台,以API或者数据包形式对外开放,助您更加充分利用智慧芽新药情报信息。
生物序列数据库
生物药研发创新
免费使用
化学结构数据库
小分子化药研发创新
免费使用