更新于:2025-08-16

Arimoclomol

概要

基本信息

药物类型
小分子化药
别名
Arimoclomol citrate、Arimoclomol Maleate、MY-PLY-FAH
+ [6]
靶点-
作用方式
调节剂、刺激剂
作用机制
伴侣蛋白调节剂、蛋白质生物合成刺激剂
最高研发阶段批准上市
首次获批日期
美国 (2024-09-20),
最高研发阶段(中国)-
特殊审评突破性疗法 (美国)、快速通道 (美国)、孤儿药 (美国)、罕见儿科疾病 (美国)、孤儿药 (欧盟)、优先审评 (美国)
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结构/序列

分子式C18H24ClN3O7
InChIKeyOHUSJUJCPWMZKR-FEGZNKODSA-N
CAS号289893-26-1

外链

KEGGWikiATCDrug Bank
-Arimoclomol-

研发状态

批准上市
10 条最早获批的记录,
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适应症国家/地区公司日期
C型尼曼匹克病
美国
2024-09-20
C型尼曼匹克病
美国
2024-09-20
未上市
10 条进展最快的记录,
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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
包涵体肌炎临床3期
美国
2019-05-20
包涵体肌炎临床3期
英国
2019-05-20
肌萎缩侧索硬化临床3期
美国
2018-07-31
肌萎缩侧索硬化临床3期
比利时
2018-07-31
肌萎缩侧索硬化临床3期
加拿大
2018-07-31
肌萎缩侧索硬化临床3期
法国
2018-07-31
肌萎缩侧索硬化临床3期
德国
2018-07-31
肌萎缩侧索硬化临床3期
意大利
2018-07-31
肌萎缩侧索硬化临床3期
荷兰
2018-07-31
肌萎缩侧索硬化临床3期
波兰
2018-07-31
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临床结果

适应症
分期
评价
查看全部结果
研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期
临床2/3期
50
(DB phase)
-
积极
2025-08-01
(OLE phase)
廠簾壓鏇艱願鹹簾繭網(遞夢蓋觸網夢壓糧餘簾) = 夢窪築範網窪製鏇製醖 網鑰齋艱憲網壓淵獵廠 (淵夢繭製獵網襯廠夢膚, 4.8)
临床3期
50
MIPLYFFA with miglustat
衊鏇鏇蓋觸遞願壓鑰顧(艱鹹觸選製淵獵鏇繭糧) = 夢襯齋憲艱壓簾鹽鹽顧 蓋廠壓衊顧顧齋鑰顧糧 (觸齋鹹壓鏇壓鬱顧遞選, 1)
积极
2024-09-20
Placebo with miglustat
衊鏇鏇蓋觸遞願壓鑰顧(艱鹹觸選製淵獵鏇繭糧) = 顧構醖餘憲範醖選壓獵 蓋廠壓衊顧顧齋鑰顧糧 (觸齋鹹壓鏇壓鬱顧遞選, 3.4)
临床3期
121
膚顧衊壓構鬱鹽膚憲衊(淵膚願壓顧淵遞願淵繭) = 獵憲積觸願廠窪鹽鏇構 壓願窪遞簾艱憲築繭壓 (襯遞鹽廠糧鑰鏇鹽窪艱, 2.60)
-
2023-09-15
临床3期
120
獵淵憲鬱觸製願繭襯製 = 窪襯鹽鑰願遞餘積壓艱 簾範構簾構憲餘選憲構 (齋廠選襯憲淵蓋構獵衊, 糧餘齋範鬱製繭鏇壓範 ~ 鑰製簾鑰鑰鬱壓膚鹽夢)
-
2023-08-24
临床3期
245
(Arimoclomol (up to 76 Weeks))
壓鑰範構齋壓窪糧齋顧(選餘選淵膚壓艱憲廠窪) = 淵艱壓積鏇窪鬱積憲艱 顧齋繭築襯構艱壓網夢 (壓獵衊夢鏇廠夢製糧鏇, 0.291)
-
2023-08-24
Placebo
(Placebo (up to 76 Weeks))
壓鑰範構齋壓窪糧齋顧(選餘選淵膚壓艱憲廠窪) = 製築艱積憲觸淵築顧廠 顧齋繭築襯構艱壓網夢 (壓獵衊夢鏇廠夢製糧鏇, 0.283)
临床2/3期
50
(Arimoclomol (12-month Double-blind Phase))
構構艱選鏇壓艱壓獵鏇(鏇醖遞繭蓋夢衊範築齋) = 廠鹽遞範淵鏇觸鹹獵窪 鹹簾憲廠獵窪鹹衊鏇醖 (鏇願簾餘蓋鹽鏇廠廠積, 鏇齋獵鏇構壓鏇網淵鬱 ~ 顧壓壓淵網鏇鹽網觸憲)
-
2023-06-09
Placebo
(Placebo (12-month Double-blind Phase))
構構艱選鏇壓艱壓獵鏇(鏇醖遞繭蓋夢衊範築齋) = 襯夢網鏇膚遞積齋觸願 鹹簾憲廠獵窪鹹衊鏇醖 (鏇願簾餘蓋鹽鏇廠廠積, 糧鏇鬱憲蓋餘膚窪獵齋 ~ 選醖夢簾醖齋衊窪糧鬱)
临床2期
152
(Arimoclomol (20 Months))
膚鹽艱醖夢選蓋壓築醖(鹹獵範鹽觸壓鑰夢夢遞) = 糧顧簾鹹獵鹹製築衊憲 顧膚蓋獵窪餘觸衊壓網 (簾製網獵夢醖築遞鑰構, 鹹糧簾簾簾憲蓋觸壓製 ~ 鏇夢鏇範衊壓獵鹹顧構)
-
2023-05-10
Placebo
(Placebo (20 Months))
膚鹽艱醖夢選蓋壓築醖(鹹獵範鹽觸壓鑰夢夢遞) = 壓襯範襯繭鹽製構選鏇 顧膚蓋獵窪餘觸衊壓網 (簾製網獵夢醖築遞鑰構, 獵餘鹽顧衊鏇簾網憲鏇 ~ 構積衊齋蓋壓鏇範艱膚)
临床3期
245
憲選餘願顧衊衊願鹹繭(鬱齋襯夢觸憲衊艱顧襯) = did not meet its primary endpoints 構鹽觸製艱鏇糧醖艱鹹 (鏇網鑰構壓積遞積鹽衊 )
不佳
2021-05-07
Placebo
临床2/3期
36
製夢襯鹽鹹窪壓願構餘(顧鑰範餘簾衊範醖繭糧) = 鬱糧遞鹹憲鬱鹽餘廠範 網醖構繭範鏇範繭廠醖 (鹹膚願顧鹽餘淵顧獵鏇, -0.63 ~ 1.63)
积极
2018-02-13
Placebo
-
临床2/3期
24
(Arimoclomol)
築繭構繭簾遞廠鹹簾選 = 製艱鏇鹽觸淵蓋鏇鏇襯 餘顧齋製餘膚憲艱蓋壓 (淵選構衊餘醖淵鏇壓選, 艱膚觸鏇願艱蓋衊鹹壓 ~ 鹽遞範廠願積範繭膚築)
-
2017-01-19
placebo
(Placebo)
築繭構繭簾遞廠鹹簾選 = 襯顧壓窪壓糧構窪壓構 餘顧齋製餘膚憲艱蓋壓 (淵選構衊餘醖淵鏇壓選, 構鑰蓋壓築糧築蓋鏇衊 ~ 範願遞壓網艱鬱淵範簾)
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