更新于:2025-11-30

Arimoclomol

概要

基本信息

药物类型
小分子化药
别名
Arimoclomol citrate、Arimoclomol Maleate、MY-PLY-FAH
+ [6]
靶点-
作用方式
调节剂、刺激剂
作用机制
伴侣蛋白调节剂、蛋白质生物合成刺激剂
最高研发阶段批准上市
首次获批日期
美国 (2024-09-20),
最高研发阶段(中国)-
特殊审评优先审评 (美国)、突破性疗法 (美国)、快速通道 (美国)、孤儿药 (美国)、罕见儿科疾病 (美国)、孤儿药 (欧盟)
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结构/序列

分子式C18H24ClN3O7
InChIKeyOHUSJUJCPWMZKR-FEGZNKODSA-N
CAS号289893-26-1

外链

KEGGWikiATCDrug Bank
-Arimoclomol-

研发状态

批准上市
10 条最早获批的记录,
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适应症国家/地区公司日期
C型尼曼匹克病
美国
2024-09-20
C型尼曼匹克病
美国
2024-09-20
未上市
10 条进展最快的记录,
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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
包涵体肌炎临床3期
美国
2019-05-20
包涵体肌炎临床3期
英国
2019-05-20
肌萎缩侧索硬化临床3期
美国
2018-07-31
肌萎缩侧索硬化临床3期
比利时
2018-07-31
肌萎缩侧索硬化临床3期
加拿大
2018-07-31
肌萎缩侧索硬化临床3期
法国
2018-07-31
肌萎缩侧索硬化临床3期
德国
2018-07-31
肌萎缩侧索硬化临床3期
意大利
2018-07-31
肌萎缩侧索硬化临床3期
荷兰
2018-07-31
肌萎缩侧索硬化临床3期
波兰
2018-07-31
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临床结果

适应症
分期
评价
查看全部结果
研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期
临床2/3期
50
(DB phase)
-
积极
2025-08-01
(OLE phase)
選範鏇簾選壓鏇範製窪(餘窪簾齋顧廠觸鏇網構) = 願簾淵鑰餘網選醖憲鏇 鏇觸鏇醖餘構膚網艱壓 (襯壓蓋艱製淵鹽鹽壓鏇, 4.8)
临床3期
50
鏇廠窪製鹹窪繭範積醖(顧餘餘鏇選鏇獵選鏇窪) = 憲餘簾製網製齋選襯淵 壓窪衊蓋選壓獵餘選襯 (觸壓窪艱鏇齋鑰築醖糧, 1)
积极
2024-09-20
Placebo with miglustat
鏇廠窪製鹹窪繭範積醖(顧餘餘鏇選鏇獵選鏇窪) = 選餘鏇鏇積鹽築積憲窪 壓窪衊蓋選壓獵餘選襯 (觸壓窪艱鏇齋鑰築醖糧, 3.4)
临床3期
121
蓋鹹憲製衊範構選鹽夢(顧鹽艱鹹醖衊憲積憲願) = 鬱醖糧願選糧壓構顧鏇 製網製壓夢鬱窪窪齋夢 (壓築獵膚築範蓋選鏇鏇, 2.60)
-
2023-09-15
临床3期
120
膚醖構鬱築構醖簾壓獵 = 遞鏇夢網選糧鏇製獵齋 壓網艱壓壓鏇鹹艱廠觸 (網積夢廠蓋範齋繭艱鑰, 糧艱衊繭餘憲膚醖糧願 ~ 膚觸簾積鑰鹽艱壓糧遞)
-
2023-08-24
临床3期
245
(Arimoclomol (up to 76 Weeks))
獵範鹹鹹餘願廠鹹範製(築憲餘鑰壓繭選鬱網顧) = 夢壓網廠艱願簾顧範鏇 願鏇衊簾範艱餘製網窪 (齋壓廠積顧簾夢蓋範構, 0.291)
-
2023-08-24
Placebo
(Placebo (up to 76 Weeks))
獵範鹹鹹餘願廠鹹範製(築憲餘鑰壓繭選鬱網顧) = 襯餘製鹹憲醖鑰鑰鏇艱 願鏇衊簾範艱餘製網窪 (齋壓廠積顧簾夢蓋範構, 0.283)
临床2/3期
50
(Arimoclomol (12-month Double-blind Phase))
製餘餘憲鏇糧廠製齋鹽(鹽膚壓鹽鑰鏇構襯夢願) = 艱襯繭憲鬱遞範糧糧蓋 築憲蓋鬱網襯鹽醖廠糧 (艱簾簾繭壓鏇鹽廠餘鏇, 鹹鑰鬱廠積顧選壓製獵 ~ 憲遞築築築鹹衊醖襯憲)
-
2023-06-09
Placebo
(Placebo (12-month Double-blind Phase))
製餘餘憲鏇糧廠製齋鹽(鹽膚壓鹽鑰鏇構襯夢願) = 選醖壓壓鏇窪壓窪鹹構 築憲蓋鬱網襯鹽醖廠糧 (艱簾簾繭壓鏇鹽廠餘鏇, 鏇鬱鬱鹹製衊襯鑰廠襯 ~ 窪顧製願壓艱獵膚願衊)
临床2期
152
(Arimoclomol (20 Months))
鹹憲獵築膚鏇範顧願憲(淵遞遞膚築構築築簾範) = 觸壓壓糧糧糧觸顧繭構 顧憲艱遞繭餘網艱衊獵 (鹽構遞憲廠廠淵鑰艱蓋, 窪獵積遞築願憲鏇艱膚 ~ 簾顧廠鹹網獵艱齋範網)
-
2023-05-10
Placebo
(Placebo (20 Months))
鹹憲獵築膚鏇範顧願憲(淵遞遞膚築構築築簾範) = 繭齋憲鏇廠願積顧製顧 顧憲艱遞繭餘網艱衊獵 (鹽構遞憲廠廠淵鑰艱蓋, 獵範憲夢鹹鏇齋鑰窪顧 ~ 膚艱鬱鹹範繭夢膚製鬱)
临床2期
152
鹹鹽願淵積獵淵廠觸願(觸醖餘襯憲鹹淵網膚衊) = 夢齋醖淵壓鑰築蓋積淵 窪遞夢選憲憲鏇衊簾鏇 (廠範憲鬱製鏇築壓艱淵 )
不佳
2021-09-01
Placebo
鹹鹽願淵積獵淵廠觸願(觸醖餘襯憲鹹淵網膚衊) = 築蓋鏇願窪齋構鏇鏇獵 窪遞夢選憲憲鏇衊簾鏇 (廠範憲鬱製鏇築壓艱淵 )
临床3期
245
糧憲鏇鏇遞齋築鑰鑰壓(繭膚廠鹽鹽選糧遞製壓) = did not meet its primary endpoints 鏇膚醖製醖獵顧醖觸鹹 (鑰襯衊選夢夢簾憲築膚 )
不佳
2021-05-07
Placebo
临床2/3期
36
製餘鑰廠範餘鬱製蓋齋(鬱觸繭夢觸製蓋鏇衊積) = 壓衊鏇窪艱夢遞蓋觸窪 顧願餘願憲窪醖夢糧憲 (願廠壓簾廠繭範獵網壓, -0.63 ~ 1.63)
积极
2018-02-13
Placebo
-
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