Aprocitentan

全球高血压负担与未被满足的临床需求 高血压，作为全球最常见的慢性非传染性疾病之一，据世界卫生组织估计，影响着全球约 14 亿人口，是导致心血管疾病、中风、肾脏疾病和过早死亡的主要危险因素。尽管现代医学在血压管理方面取得了显著进步，但仍有相当一部分患者的血压难以得到有效控制。在美国，约有 50% 的高血压患者即使接受多种治疗，血压也未能达标。其中，难治性高血压（Refractory Hypertension, rHTN），即患者在采取健康生活方式的同时，规范服用三种或三种以上不同作用机制的抗高血压药物（包括一种利尿剂）后，血压仍持续高于目标值，构成了一项重大的全球公共卫生挑战。对于这些患者而言，传统的降压策略往往力不从心，使得他们长期面临更高的心血管事件风险。 在这一背景下，新型、高效且安全性良好的降压药物研发显得尤为迫切。巴曲司他（Baxdrostat）的出现，无疑为难治性高血压患者带来了新的希望。作为一种首创（first-in-class）、高选择性、强效的口服小分子醛固酮合成酶抑制剂，巴曲司他以其独特的靶点和卓越的临床表现，正重新定义难治性高血压的治疗范式。本文将深入探讨巴曲司他作用机制的独特性、关键临床试验的里程碑式结果、其在全球及中国的监管进展、未来的适应症拓展潜力，以及在竞争激烈的市场中如何脱颖而出，最终展望其对全球高血压管理带来的深远影响。第一章：难治性高血压——一个被忽视的巨大挑战1.1 难治性高血压的定义与流行病学特征 高血压是一种以动脉血压持续升高为特征的疾病，长期的高血压会对血管、心脏、大脑、肾脏等重要器官造成损害，导致一系列严重的并发症。根据全球统一的诊断标准，血压读数持续高于 140/90 mmHg 即被诊断为高血压。 尽管市面上有多达七大类、数十种抗高血压药物可供选择，但仍有相当比例的患者无法将血压控制在理想范围内。其中，难治性高血压是指在严格遵守生活方式干预并接受足量、规范的三种或三种以上不同类别抗高血压药物（其中必须包含一种利尿剂）治疗后，诊室收缩压（SBP）仍 ≥ 140 mmHg 和/或舒张压（DBP）仍 ≥ 90 mmHg 的状态。此外，还有一种情况称为未控制性高血压（Uncontrolled Hypertension, uHTN），指的是尽管服用两种或两种以上药物，血压仍持续升高。难治性高血压是未控制性高血压中最为严重且治疗难度最大的类型。 难治性高血压的全球患病率估计在普通高血压患者中占 5% - 20%。这意味着在全球范围内，有数千万甚至上亿的患者正饱受其困扰。在中国，随着人口老龄化、生活方式改变等因素，难治性高血压的患者数量也在不断增加，构成了沉重的疾病负担和社会经济负担。1.2 难治性高血压的危害与未满足的临床需求 难治性高血压患者的心血管风险远高于普通高血压患者。一项对近6万名患者进行平均9.7年随访的观察性研究表明，24小时动态收缩压每升高 9.5 mmHg，全因死亡风险增加 30%，心血管死亡风险增加 41%。这意味着即使是看似微小的血压升高，长期积累也会对患者的生命健康构成严重威胁。 难治性高血压的危害主要体现在以下几个方面：心血管事件风险显著升高：  包括心肌梗死、心力衰竭、中风等。持续的高血压负荷导致心室肥厚、心功能不全，动脉粥样硬化加速，增加急性心血管事件的发生率。慢性肾脏病进展：  高血压是导致肾功能损伤和慢性肾脏病（CKD）进展的重要原因。难治性高血压患者的肾脏长期承受高压，肾小球滤过功能受损，最终可能发展为终末期肾病。眼部病变：  高血压可引起视网膜血管病变，严重者导致视力下降甚至失明。脑部病变：  除了增加中风风险，高血压还与认知功能障碍、血管性痴呆的发生发展密切相关。 传统的降压药物，如肾素-血管紧张素-醛固酮系统（RAAS）抑制剂、钙通道阻滞剂、利尿剂和β受体阻滞剂，虽然在大多数高血压患者中有效，但对于难治性高血压患者，往往难以达到理想的降压效果。更重要的是，某些常用药物还存在安全性限制，例如保钾利尿剂（如螺内酯、依普利酮）虽然能有效降低血压，但由于可能引起高钾血症，特别是对于肾功能不全的患者，其使用受到严格限制。这种副作用可能导致严重的心律失常，甚至危及生命。 因此，开发一种能够有效降低血压，同时具有良好安全性，并能克服现有治疗局限性的新型药物，是当前难治性高血压领域亟待解决的临床需求。1.3 醛固酮在血压调节中的关键作用 近年来，研究发现醛固酮在难治性高血压的发生发展中扮演着关键角色。醛固酮是一种由肾上腺皮质分泌的类固醇激素，是肾素-血管紧张素-醛固酮系统（RAAS）的重要组成部分。其主要生理功能包括：促进钠和水的重吸收：  醛固酮作用于肾小管，促进钠离子和水分的重吸收，导致血容量增加，从而升高血压。促进钾离子的排泄：  同时，醛固酮促进钾离子从尿液中排泄，维持电解质平衡。心血管及肾脏重塑：  长期过量的醛固酮暴露不仅导致血压升高，还可直接作用于心血管和肾脏组织，引起心肌纤维化、血管壁增厚、肾小球硬化等病理改变，加速靶器官损害，即便血压控制良好，过高的醛固酮水平仍可能促进心血管疾病的发生和发展。 大量证据表明，许多难治性高血压患者存在原发性或继发性醛固酮水平升高。肥胖、高盐摄入以及各种遗传或继发性疾病都可能导致醛固酮水平升高，进一步加剧血压控制的难度。因此，针对醛固酮通路的靶向干预，成为攻克难治性高血压的关键策略之一。第二章：巴曲司他——靶向醛固酮合成酶的精准疗法2.1 作用机制的独特性：精准抑制CYP11B2 巴曲司他（Baxdrostat）的独特之处在于其作为一种高选择性的醛固酮合成酶抑制剂（Aldosterone Synthase Inhibitor, ASI）。醛固酮合成酶（CYP11B2）是由CYP11B2基因编码的细胞色素P450酶，它是肾上腺中醛固酮生物合成途径中的关键限速酶。该酶负责将皮质醇前体转化为醛固酮，是醛固酮生成的唯一限速步骤。 巴曲司他通过特异性抑制CYP11B2酶的活性，能够有效阻断醛固酮的合成，从而显著降低体内的醛固酮水平。与传统的盐皮质激素受体拮抗剂（Mineralocorticoid Receptor Antagonists, MRAs）如螺内酯和依普利酮不同，MRAs通过竞争性结合盐皮质激素受体来阻断醛固酮的效应，但并不能降低醛固酮的生成。相反，高水平的醛固酮可能会诱导受体超敏，或者通过非受体介导的途径继续对靶器官产生有害影响。 巴曲司他直接作用于醛固酮的合成环节，从源头上减少了醛固酮的产生。这种直接抑制机制具有以下显著优势：高度选择性：  临床前和临床研究均表明，巴曲司他对CYP11B2的抑制具有高度选择性，在较宽的剂量范围内均能显著降低醛固酮水平，而不影响皮质醇水平。皮质醇是由CYP11B1酶合成的，巴曲司他的高选择性避免了对皮质醇轴的干扰，从而减少了可能与皮质醇缺乏相关的副作用，这是其在安全性方面的一大亮点。降低醛固酮对靶器官的直接损害：  通过降低循环中的醛固酮水平，巴曲司他不仅能改善血压控制，还有望减少醛固酮对心脏、肾脏等靶器官的直接毒性作用，从而发挥更全面的器官保护效果。减少高钾血症风险：  尽管醛固酮合成酶抑制剂理论上可能导致高钾血症，但巴曲司他通过精准的剂量和作用机制，在临床试验中表现出较低的高钾血症发生率，这与传统MRAs的副作用形成了鲜明对比，使得其在肾功能受损患者中的应用前景更加广阔。2.2 药代动力学特性：长半衰期确保24小时平稳降压 巴曲司他的药代动力学特征也支持其作为每日一次口服药物的潜力。I期研究结果显示，巴曲司他口服后约在 2至4小时内达到血药浓度峰值，其半衰期约为26至30小时。较长的半衰期使得药物在体内能够维持相对稳定的血药浓度，从而确保了24小时的持续降压效果。这对于高血压管理至关重要，特别是能够平稳控制夜间血压和清晨血压高峰，而这两个时间段正是心血管事件高发期。 巴曲司他最初由罗氏公司（RO68316191）研发，后授权给CinCor Pharma Inc公司。随着其临床价值的凸显，阿斯利康（AstraZeneca）于2023年2月通过收购CinCor Pharma公司获得了巴曲司他，进一步加速了其在全球范围内的开发和商业化进程。第三章：关键临床试验的里程碑式突破 巴曲司他的临床开发项目包括一系列精心设计的试验，旨在全面评估其在不同高血压患者群体中的疗效和安全性。其中，III期临床试验BaxHTN和Bax24的结果尤为引人注目，为巴曲司他作为难治性高血压新疗法提供了强有力的证据。3.1 BaxHTN III期临床试验：坐位收缩压的显著降低 BaxHTN是一项针对未控制性高血压和难治性高血压患者的III期临床试验，旨在评估巴曲司他作为辅助治疗的疗效和安全性。这项试验的完整结果已于2025年欧洲心脏病学会（ESC）大会上公布，并同步发表在国际顶级医学期刊《新英格兰医学杂志》（DOI: 10.1056/NEJMoa2507109）上。 试验设计： 该试验包含三个部分，其中主要终点在为期12周的双盲安慰剂对照期内评估。 共计796名患者以1:1:1的比例随机分组，分别接受每日一次2mg巴曲司他、1mg巴曲司他或安慰剂治疗。 主要疗效终点是第12周时，巴曲司他治疗组（2mg或1mg）与安慰剂组相比，坐位收缩压（SBP）较基线的平均变化差异。 次要终点包括舒张压（DBP）的变化，以及患者达到坐位SBP < 130 mmHg 的比例。 主要疗效结果： 第12周时，2mg剂量组的平均坐位收缩压（SBP）较基线绝对降幅为 15.7 mmHg (95% CI: -17.6至-13.7)，安慰剂校正后的降幅为9.8 mmHg (95% CI: -12.6至-7.0；p<0.001)。 1mg剂量组的平均坐位收缩压（SBP）较基线绝对降幅为 14.5 mmHg (95% CI: -16.5至-12.5)，安慰剂校正后的降幅为8.7 mmHg (95% CI: -11.5至-5.8；p<00.001)。 安慰剂组平均坐位收缩压降低5.8 mmHg (95% CI: -7.9至-3.8)。 研究结果在未控制组和难治性高血压亚组中均保持一致。 该试验还达到了所有确认性次要终点，包括显著降低舒张压，以及使患者达到目标收缩压 < 130 mmHg 的几率几乎增加了两倍。 安全性与耐受性： 巴曲司他总体耐受性良好，未出现意外的安全性发现。 高钾血症（>6 mmol/L）的发生率较低，两个剂量组均为1.1%，而安慰剂组为0.0%。这凸显了巴曲司他精准抑制醛固酮合成的优势，避免了传统MRAs在高钾血症方面的风险。 大多数不良事件为轻微级别，与药物作用机制一致。 伦敦大学学院医学系主任、首席研究员布莱恩·威廉姆斯博士评论称，巴曲司他治疗后经安慰剂调整后的收缩压降低了近10 mmHg，这与心脏病发作、中风、心力衰竭和肾脏疾病风险的大幅降低相关，具有重要的临床意义。这些数据表明，醛固酮在难控高血压中的作用比以往认识到的更大，凸显了巴曲司他全新作用机制的重要性和对数百万难以控制高血压患者的潜在影响。3.2 Bax24 III期临床试验：24小时动态血压的卓越控制 Bax24试验是一项专门针对难治性高血压患者的III期临床试验，旨在评估巴曲司他每日一次口服2mg与安慰剂相比，对24小时动态收缩压（SBP）降低的疗效，以及其安全性和耐受性。这项试验的完整结果于2025年11月7日至10日在美国心脏协会（AHA）科学年会上公布。 试验设计： 该试验是一项随机、双盲、安慰剂对照、平行组研究。 共计218例难治性高血压患者按1:1的比例随机分组，分别接受每日一次2mg巴曲司他或安慰剂治疗，为期12周的双盲期。 主要疗效终点为第12周时24小时动态平均收缩压（SBP）较基线的变化。 关键次要终点包括夜间动态平均收缩压（SBP）、坐位收缩压（SBP）的变化，以及达到24小时动态平均收缩压低于 130 mmHg 的患者比例。 主要疗效结果： 第12周时，巴曲司他治疗组与安慰剂组相比，24小时动态平均收缩压（SBP）显著降低14.0 mmHg (95% CI: -17.2至-10.8；p<0.0001)，这一结果具有统计学意义和高度临床意义。 在关键次要终点指标上，巴曲司他同样表现出色：夜间动态平均收缩压显著降低13.9 mmHg (95% CI: -17.5至-10.3; p<0.0001)。 坐位收缩压也显著降低10.3 mmHg (95% CI: -14.9至-5.6; p<0.0001)。 巴曲司他治疗组中达到24小时动态平均收缩压低于 130 mmHg 的患者比例显著更高（71%），而安慰剂组仅为17% (优势比 15.2; 95% CI: 6.6, 35.2; p<0.0001)。 疗效在整个24小时内均有观察到，包括清晨，这对于高血压患者尤其重要，因为清晨是心血管事件高风险期。 安全性与耐受性： 巴曲司他总体耐受性良好，其安全性与BaxHTN试验结果一致。 未报告新的安全性问题。 生物制药研发执行副总裁Sharon Barr表示，Bax24的数据表明，巴曲司他的长半衰期和对醛固酮合成酶的高度选择性抑制作用，能够显著改善难治性高血压患者的24小时和夜间血压。夜间血压升高的患者尤其容易发生心血管事件。结合BaxHTN的结果，这些发现表明，巴曲司他有望重新定义数百万高血压患者的治疗前景。3.3 临床意义的综合评估 BaxHTN和Bax24两项III期临床试验结果相互印证，共同构建了巴曲司他作为难治性高血压创新疗法的强大证据链：强大的降压效果：  无论是在诊室测量（坐位收缩压）还是24小时动态监测（24小时动态平均收缩压和夜间动态平均收缩压）中，巴曲司他均展现出显著且具有临床意义的降压效果，且降压幅度远超安慰剂，并优于传统MRAs的平均降压幅度。全面的血压控制：  能够实现24小时平稳降压，尤其是在心血管事件高风险的夜间和清晨时段，这对于改善患者预后至关重要。良好的安全性：  低高钾血症发生率是巴曲司他相较于传统MRAs的显著优势，使得其在高危患者（如肾功能不全者）中的应用更具潜力。靶器官保护潜力：  通过从源头抑制醛固酮，巴曲司他有望在降低血压的同时，减少醛固酮对心脏和肾脏的直接损害，带来更全面的心肾保护效益。 这些数据表明，巴曲司他不仅能有效降低难治性高血压患者的血压，还能显著提高血压达标率，有望大幅降低心血管事件和肾脏疾病的风险，从而改善患者的长期预后和生活质量。第四章：监管进展与未来市场展望4.1 全球监管进程与中国市场战略 阿斯利康正在积极推进巴曲司他向全球监管机构的备案。根据其公开信息，公司正准备向美国FDA提交申报，预计其他主要市场也将紧随其后。巴曲司他获得FDA批准后，将为全球难治性高血压患者提供首个专门针对醛固酮合成酶的口服靶向治疗药物。 中国市场对于巴曲司他而言具有举足轻重的战略意义。难治性高血压患者基数庞大，且现有治疗方案存在局限，使得中国成为其潜在的巨大市场。中国临床试验进展：  根据国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）的信息，巴曲司他（Baxdrostat）已在中国获得多项临床试验默示许可，并已登记开展相关临床试验。这表明阿斯利康正在中国积极推进巴曲司他的本地化临床研究，以满足中国监管机构的审批要求，加速其在中国的上市进程。未来市场潜力：  考虑到中国庞大的高血压患者群体和难治性高血压未满足的临床需求，巴曲司他一旦在中国获批上市，将有望迅速占据市场份额，并成为难治性高血压治疗领域的重磅产品。其独特的机制和卓越的临床数据，使其具备进入国家医保目录的潜力，从而进一步扩大患者可及性。4.2 适应症的拓展潜力 除了难治性高血压，巴曲司他还在多个相关疾病领域展现出广阔的适应症拓展潜力，这些研究正在同步进行中：原发性醛固酮增多症（Primary Aldosteronism, PA）的单药疗法：  PA是一种继发性高血压，由肾上腺分泌过多的醛固酮引起。由于巴曲司他直接作用于醛固酮合成，因此作为PA的单药疗法具有理论上的优势和巨大的临床价值，有望为这部分患者提供更精准的治疗。与达格列净（Dapagliflozin）联合用于慢性肾脏病（CKD）合并高血压：  达格列净是一种SGLT2抑制剂，已被证明对CKD和心力衰竭患者具有心肾保护作用。CKD患者常合并高血压和醛固酮升高，联合巴曲司他与达格列净有望在降压、降低蛋白尿和延缓肾功能进展方面产生协同效应，为这部分高危患者带来更大的临床获益。阿斯利康也已就“SGLT2抑制剂和BAXDROSTAT用于治疗慢性肾病和高血压”提交了治疗方法专利申请（WO2025125513A1）。预防高危患者心力衰竭：  醛固酮在心力衰竭的发生发展中扮演重要角色，通过抑制醛固酮合成，巴曲司他有望改善心室重构，降低心力衰竭患者的住院率和死亡率，在高危人群中发挥预防作用。 这些拓展性研究不仅将进一步扩大巴曲司他的市场前景，也将使其成为心血管和肾脏疾病管理领域多功能的重要药物。第五章：竞争格局分析 在难治性高血压治疗领域，巴曲司他并非孤军奋战。除了传统的降压药物，还有一些新型药物正在研发中，它们或以相似的机制，或以全新的靶点，试图解决这一临床难题。5.1 醛固酮合成酶抑制剂（ASIs）赛道内的竞争者 洛伦卓司他（Lorundrostat）—— Mineralys Therapeutics 巴曲司他与洛伦卓司他的对比：尽管两者作用机制相似，均为醛固酮合成酶抑制剂，但从目前公布的III期临床数据来看，巴曲司他在24小时动态收缩压的降低幅度上表现更为突出（Bax24试验中2mg巴曲司他降低14.0 mmHg），而洛伦卓司在Launch-HTN试验中第12周安慰剂调整后收缩压降低11.7 mmHg。这种差异可能源于药物本身特性、剂量、患者选择或试验设计等多种因素。巴曲司他已经由阿斯利康这样的大型药企收购，并在全球范围内积极推进监管备案，在商业化和市场推广方面可能具有更强的优势。Launch-HTN（III期）：  针对未控制性高血压（uHTN）或难治性高血压（rHTN）患者。结果显示，在第6周时，50毫克洛伦卓司他治疗组的血压下降了16.9 mmHg，安慰剂调整后血压下降了9.1 mmHg。这种益处持续到第12周，第12周的血压经安慰剂调整后下降了 11.7 mmHg。血压变化在uHTN和rHTN患者中表现一致。Advance-HTN（II期）：  在优化的两到三种抗高血压药物背景治疗基础上，作为辅助治疗，50毫克洛伦卓司他与安慰剂校正后第12周血压降低 7.9 mmHg 相关。机制：  洛伦卓司他同样是一种高选择性的醛固酮合成酶抑制剂，与巴曲司他作用机制类似，旨在破坏醛固酮的生物合成，而非阻断盐皮质激素受体。临床试验：  Mineralys Therapeutics的III期Launch-HTN试验和II期Advance-HTN试验均取得了积极结果。安全性：  Mineralys表示两项试验的结果都支持洛伦卓司他具有良好的效益风险状况，Launch-HTN的50毫克组中只有一名患者出现治疗相关的严重不良事件。专利：  洛伦卓司他的化合物及用途专利（CN201580021750.X）已获得授权。5.2 其他机制的竞争者阿普昔腾坦（Aprocitentan）—— Idorsia/Johnson & Johnson机制：  阿普昔腾坦是一种新型的内皮素受体拮抗剂（Endothelin Receptor Antagonist, ERA），而非醛固酮合成酶抑制剂。内皮素是一种强效的血管收缩剂，通过作用于内皮素受体导致血管收缩和血压升高。阿普昔腾坦通过阻断内皮素受体，可以扩张血管，从而降低血压。适应症：  阿普昔腾坦也被开发用于治疗难治性高血压，目前已在国外上市。对比：  阿普昔腾坦与巴曲司他的作用机制完全不同，提供了另一种治疗难治性高血压的策略。对于通过RAAS系统干预效果不佳的患者，内皮素通路可能提供额外的降压机会。这两种药物可能形成互补关系，或在不同患者亚群中展现出各自的优势。5.3 巴曲司他的差异化竞争优势 在日益激烈的竞争格局中，巴曲司他凭借其独特的优势有望脱颖而出：First-in-Class的精准作用机制：  作为首个高选择性醛固酮合成酶抑制剂，巴曲司他从根本上解决了醛固酮过量的问题，而非仅仅阻断其受体，这可能带来更全面的心肾保护效果。卓越且全面的降压效果：  BaxHTN和Bax24试验的数据共同证明了巴曲司他不仅能显著降低诊室血压，更能实现24小时动态血压的平稳控制，特别是高风险的夜间血压。安全性优势：  相比于传统MRAs，巴曲司他较低的高钾血症发生率，使其在需要额外降压但同时又面临肾功能不全或高钾血症风险的患者中具有独特的临床价值。强大的研发和商业化平台：  由阿斯利康这样具有丰富心血管和肾脏疾病产品线的全球制药巨头主导，巴曲司他有望获得更强大的资源支持，加速其在全球范围内的市场准入和推广。第六章：专利布局与仿制药前景 专利保护是创新药物市场排他性的重要保障，也是仿制药企业进行研发决策的关键考量。巴曲司他的专利布局由其原研方和后续拥有者（罗氏、CinCor Pharma、阿斯利康）共同构建，涵盖了化合物、用途、治疗方法等多个方面。6.1 巴曲司他的核心专利：化合物及用途专利（CN201280045785.3 / TW101144851 / CN103827101B / EP2758388 / US20130079365 / WO2013041591A1）：  该专利于2012年9月20日申请，由霍夫曼-拉罗奇有限公司（Roche）持有，目前已获得授权。这是巴曲司他最核心的专利，保护了其化学结构及其在治疗疾病中的应用。根据申请日期，该化合物专利预计将于 2032年9月20日到期。这是仿制药企业能否进入市场的最主要障碍。治疗方法专利： “使用醛固酮合酶抑制剂巴曲司他治疗高血压的方法”（US2023029493W·WO/2024/030615，CINCOR PHARMA INC）：该专利于2023年8月4日申请，旨在保护巴曲司他用于治疗高血压的具体方法。 “醛固酮合酶抑制剂的使用方法”（WO/2022/272300 / US2022073148W，CINCOR PHARMA INC）：2022年6月24日申请，这是一项更广义的使用方法专利。 “SGLT2抑制剂和BAXDROSTAT用于治疗慢性肾病和高血压”（WO2025125513A1，ASTRAZENECA IRELAND LTD）：2024年12月12日申请，旨在保护巴曲司他与SGLT2抑制剂（如达格列净）联用治疗CKD合并高血压的方法，显示了其拓展适应症的策略。 “用醛固酮合酶抑制剂巴多司他治疗高血压的方法”（CN202380057828.8 / CN120035440A / WO2024030615A1，新科药业公司 / CINCOR PHARMA INC）：2023年8月4日申请，在中国处于等待实审提案阶段。 “使用醛固酮合酶抑制剂的方法”（CN202280044378.4，新科药业公司）：2022年6月24日申请，在中国处于等待实审提案阶段。 “治疗睡眠呼吸暂停的方法和组合物”（CN202380063160.8 / CN119789855A，爱普宁公司）：2023年8月30日申请，国际专利申请公布。6.2 仿制药开发与国内企业的布局 在化合物专利（2032年到期）到期之前，仿制药企业很难直接开发巴曲司他仿制药。然而，仿制药企业仍可通过以下策略进行早期布局：晶型专利研究：  晶型专利是药物固态形式的保护，可能延长药物的排他性。苏州科睿思制药有限公司已申请了“巴曲司他的晶型及其制备方法和用途”的专利（WO2024CN102325），这表明国内企业正在从晶型层面进行仿制药的早期探索。如果原研药未涵盖所有有效的晶型，仿制药企业可能找到突破口。合成路线专利：  上海相辉医药科技有限公司已申请了“一种CYP11B2抑制剂BAXDROSTAT的制备方法”的专利（CN202311207594.9），这表明国内企业正在研发新的合成路线，为未来仿制药生产降低成本或规避原研合成专利做准备。挑战原研专利：  仿制药企业可能会在专利到期前，通过专利无效宣告等方式挑战原研的关键专利，以期提前进入市场。开发Me-too/Me-better药物：  另一些企业则选择开发与巴曲司他作用机制相似但化学结构不同的BTK抑制剂，以期获得自主知识产权和市场份额。例如，Mineralys Therapeutics的洛伦卓司他（Lorundrostat）就是同一赛道的竞争者。 总体而言，巴曲司他的核心化合物专利保护期较长。对于国内仿制药企业而言，在原研化合物专利到期前，更多的工作将集中在晶型、合成工艺等外围专利的布局和研究，以及对原研专利的持续监测和分析。一旦核心专利到期，或者通过有效的专利规避策略，仿制药市场将迎来新的竞争格局。第七章：挑战与机遇7.1 面临的挑战市场准入与定价：  作为创新药物，巴曲司他的定价可能较高。在中国等市场，医保谈判和带量采购政策将对其市场准入和销量产生深远影响。如何在保证合理利润的同时，实现广泛的可及性，是阿斯利康面临的重要挑战。长期安全性数据：  尽管目前的临床试验显示巴曲司他安全性良好，但对于长期服用（超过52周甚至数年）的患者，其安全性和耐受性数据仍需通过上市后研究（IV期临床试验）和真实世界证据进行持续监测和验证。与其他新药的竞争：  洛伦卓司他等同类药物以及阿普昔腾坦等不同机制的新药，都将在难治性高血压市场展开竞争。巴曲司他需要在市场推广中清晰地阐明其独特的临床价值和差异化优势。患者依从性：  难治性高血压患者通常需要服用多种药物。虽然巴曲司他每日一次的给药频率简化了方案，但患者长期用药的依从性仍是需要关注的问题。7.2 蕴含的机遇巨大的未满足临床需求：  难治性高血压患者基数庞大，且现有治疗方案效果有限、副作用明显，巴曲司他有望填补这一巨大的临床空白。革新治疗范式：  巴曲司他独特的醛固酮合成酶抑制机制，有望改变医生对难治性高血压病理生理的认知和治疗策略，推动治疗进入更精准的靶向时代。广泛的适应症拓展：  除了难治性高血压，其在原发性醛固酮增多症、CKD合并高血压和心力衰竭预防等领域的潜力，将为巴曲司他带来更大的市场空间和生命周期。改善患者预后：  卓越的降压效果和良好的安全性，特别是对24小时血压（包括夜间血压）的有效控制，有望显著降低难治性高血压患者的心血管事件风险，改善其长期生存和生活质量。口服给药优势：  相较于一些需要注射给药的生物制剂（如针对其他自身免疫性疾病的药物），巴曲司他作为口服片剂，极大地方便了患者用药，提高了可及性。结论：巴曲司他——点燃难治性高血压治疗的新希望 巴曲司他片作为一种首创、高选择性醛固酮合成酶抑制剂，其在难治性高血压领域所展现出的卓越临床疗效和良好的安全性，无疑为全球数千万饱受该病困扰的患者带来了革命性的希望。通过精准靶向醛固酮合成酶CYP11B2，巴曲司他不仅能显著降低血压，实现24小时平稳控制，特别是心血管事件高发的夜间血压，而且其较低的高钾血症风险，使其在临床应用中更具优势，为那些肾功能受损或对传统MRAs不耐受的患者提供了重要的治疗选择。 两项III期临床试验——BaxHTN和Bax24的积极结果，共同构建了巴曲司他强大的临床证据链，证明其有能力显著提升难治性高血压的血压达标率，并有望降低心血管事件和肾脏疾病的风险。随着其在全球范围内的监管审评进程加速，以及在中国的积极布局，巴曲司他有望在不久的将来进入临床实践，改变难治性高血压的治疗格局。 展望未来，巴曲司他的潜力不仅限于高血压领域。其在原发性醛固酮增多症、慢性肾脏病合并高血压以及心力衰竭预防等方面的适应症拓展，将使其成为心血管和肾脏疾病管理领域的重要基石。尽管面临市场准入、长期安全性数据验证以及来自同类和不同机制药物的竞争等挑战，但巴曲司他凭借其独特的优势和阿斯利康强大的商业化能力，必将在全球医药市场中占据重要地位。 巴曲司他片的成功研发与上市，不仅是高血压药物治疗领域的一次重大突破，更是精准医学理念在心血管疾病管理中应用的生动体现。它将点燃难治性高血压患者的新希望，为他们带来更长寿、更健康、更有质量的生活。

点击上方“高科技与产业化”可以订阅哦 摘要：本文基于 Web of Science、Medline、Nature Index、高被引科学家名单及世卫组织、FDA、NMPA、IQVIA 等最新数据，系统分析全球医学科技战略演变、基础研究格局与医药研发态势，并比较中美创新能力。研究发现：全球医学科技已升级为关乎国家安全、生物经济与供应链韧性的战略体系，病原体监测、疫苗平台、生物制造成为关键方向。基础研究进入高位稳定期，美国在规模、机构与人才上仍占主导；中国在生物科学高质量科研份额上已反超美国，但在健康科学和临床研究仍偏弱。在医药研发层面，资本与并购加速向 ADC、细胞与基因治疗、GLP-1和AI药物研发集中，新兴生物制药公司成为首创新药重要来源。中美均保持全球新药批准高位，但美国在首创机制与罕见病体系上优势明显。总体看，中国正迈向全球医学创新关键力量，但仍需补强健康科学、临床转化与平台体系建设。 关键词：医学科技战略，基础研究，新药研发，高被引科学家，Nature Index，中美比较 01 全球医学科技战略进入体系化竞争新阶段 全球医学与公共卫生治理正从传统医疗体系加速迈向战略性科技体系。疫情后，卫生安全与国家安全、科技竞争、产业能力和供应链韧性深度绑定，各国围绕生物防御、疾病监测、疫苗与医疗对策、健康产业政策和供应链安全系统重构，推动战略由“疾病救治”转向“技术驱动、体系化预防”。AI、mRNA、细胞与基因治疗、生物制造和大数据等成为重塑国际医学生态的核心力量，并与生物经济政策、国家实验室体系、科研资助和科技立法深度联动。医学科技正成为国家竞争力与战略能力的重要衡量指标。 1.1  全球公共卫生战略的跨维升级与科技化治理 世卫组织《2025~2034年全球传统医学战略草案》[1]提出以可验证证据体系与监管标准促进传统医学与现代医学融合，并运用AI、大数据等提升透明性和可重复性；《2024年全球卫生支出报告》[2]显示，各国财政投入正从医疗服务转向监测平台、疫苗体系和数字基础设施建设，以增强卫生韧性。疫情表明政府主导资金配置更具效率，卫生投入正从被动支出升级为国家战略投资。总体来看，公共卫生治理正由卫生部门主导转向科技、财政、产业与监管协同，医学科技成为国家治理现代化与国际竞争力的重要指标。 1.2  主要国家生物防御体系由被动应急转向主动化、平台化部署 新冠疫情暴露监测灵敏度不足、医疗对策可及性有限与全球协同响应不畅等系统短板，促使主要国家重塑生物防御战略。美国白宫2024年发布新版《全球卫生安全战略》（2024 GHSS）[3]，通过强化双边合作、稳定资金投入和跨部门衔接提升全球预防、检测与应对能力。美国两党生物防御委员会同期推出《国家生物防御蓝图》[4]，以“阿波罗生物防御计划”为框架，建设国家病原体监测网络，发展针对26个病毒家族的原型疫苗与国家抗原库，完善DNA合成监管、生物安全标准及战略制造体系，推动生物防御成为国家战略产业。与此同时，欧盟、日本、新加坡等也在强化病原体情报、疫苗储备和生物经济政策布局，全球生物防御正迈向制度化、产业化和长期化建设。 1.3  病原体监测、AMR治理与疫苗平台研发成为全球医学领域关键赛道 H5N1在北美奶牛扩散、猴痘暴发等事件凸显公共卫生威胁的不确定性。2024年，世卫组织更新涵盖15类耐药细菌的重点病原体目录[5]，并在 eBioMedicine 提出17种优先疫苗研发病原体清单[6]，全球疫苗布局正从“单一应对”转向广谱威胁与AMR长期体系。为突破传统疫苗周期长、成本高难题，美国ARPA-H启动APECx计划[7]，投入2.04亿美元发展预测建模与机器学习驱动的抗原设计工具，美国HHS亦投入3.06亿美元用于H5N1监测与准备[8]，mRNA候选疫苗加速推进。总体上，各国正从“疫苗储备思维”转向“疫苗平台战略”，通过常态化研发与可扩展制造体系提升未来大流行应对能力。 1.4  从卫生战略向生物经济战略跃迁：科技、立法与产业体系协同推进 在全球经济结构重塑背景下，生物医药、疫苗与诊断、数字健康、生物制造正成为主要经济体推动增长、产业升级和国家安全的新支柱，生物经济治理已上升为国家战略。美国通过行政令部署“国家生物技术与生物制造倡议”， 2024年成立国家生物经济委员会[9]，统筹技术创新、产业化与基础设施建设；欧盟发布生物制造战略文件，将其作为绿色转型与战略自主的重要引擎；日本2024年更新生物经济战略[10]，计划到2030年形成约100万亿日元市场；印度则以Bio-RIDE[11]等计划促进科研、创业与制造协同发展。全球资本正从单一项目转向平台技术、数字与数据基础设施及全链条生物产业能力，相关立法、监管、伦理与财政激励同步推进，加速形成“科技—制度—产业—市场”耦合体系。医学科技与生物经济正成为未来国家竞争力与供应链韧性的关键变量。 02 全球医学基础研究格局重塑与中美竞争新态势 从基础研究视角看，过去十年全球医学及相关领域持续保持高位科研产出，学科结构、国家格局、机构与人才分布正在重新塑造。高水平论文在2015~2019年快速增长后进入稳态，美国依然在规模、机构与人才上占据主导；中国在生物科学领域的高质量科研产出已与美国比肩甚至实现反超，但在健康科学领域仍存在明显差距。研究热点主要聚焦肿瘤、心血管与呼吸系统等重大疾病，代谢研究、方法学创新和药物治疗成为重要发力方向。全球顶尖科研力量高度集中于美国，哈佛大学和NIH等构成核心节点；中国科学院、中山大学、上海交通大学等机构的国际影响力快速提升，正在进入全球医学基础研究竞争前沿。 2.1  全球高水平论文产出：由高速增长转向质量与结构优化 基于Web of Science核心合集数据库检索显示，2015~2024年全球医学及相关领域共发表高水平论文2,181,556 篇，年均约21.8万篇，体现持续高投入与高产出。2015年论文量为200,807篇，至2019年升至峰值228,227篇。受疫情扰动、科研节奏调整和数据库收录时滞影响，2020~2023年维持在21.9万~22.5万篇区间，整体进入“高位稳定期”，研究重点正由数量增长转向质量、影响力与结构优化。 截至2025年1月5日，数据库已收录2024年论文207,541 篇。学科结构显示，研究高度聚焦重大疾病：肿瘤学约4.10万篇（19.76%）居首，心血管疾病约2.39万篇（11.51%）、呼吸系统疾病约2.22万篇（10.71%）紧随其后。胃肠病学与肝病学、重症医学、医学影像、全科医学及神经科学同样活跃，共同构成以慢性非传染性疾病与公共卫生风险为核心的研究格局。MeSH主题词分布显示，近交C57BL小鼠、肿瘤细胞系、肿瘤、动物模型、脑、信号转导、生物标志物、妊娠、磁共振成像、肿瘤微环境及 COVID-19为主要热点，体现基础机制研究与先进诊疗技术并行推进。研究类型以回顾性、前瞻性、队列与横断面研究为主，说明循证医学范式已在全球深度固化。从应用取向看，代谢研究14,924篇居首，其次为方法学12,250篇和药物治疗11,277篇，遗传、病理、治疗用途与流行病学亦保持高产出。研究对象年龄结构显示，中年人群（45~64 岁）为主要关注对象，其次为老年（≥65 岁）和成人（19~44 岁），儿童与青少年研究相对不足，提示未来儿科和早期健康干预仍需加强。总体而言，全球医学基础研究正呈现“重大疾病聚焦—机制与方法并重—中老年主导”的结构特征，并由单病种研究向机制—人群—干预一体化研究范式演进。 2.2  国家与机构格局：美国主导与中国追赶并存 2024 年全球医学及相关领域高水平论文国家排名显示，美国以83,837篇、40.77%占比稳居首位，具显著数量级领先；中国以24,971篇、12.14%居第二，明显领先英国（9.61%）、德国（6.24%）、意大利（5.58%）、加拿大（5.43%）等第二梯队国家。这表明美国仍掌握医学基础研究主导权，科研体系长期稳固；中国已进入全球核心竞争区，在规模、领域参与度与国际影响力方面实现跨越式提升，但在人均产出、学科均衡性与顶尖人才密度方面仍有提升空间。 从机构分布看，高水平论文呈强集聚效应。全球排名前二十机构中，16家来自美国，其余 4 家分别来自加拿大、法国和英国，体现“北美—西欧中心化”格局。哈佛大学以10,030篇、4.88%占比领跑全球，梅奥诊所、多伦多大学、宾夕法尼亚大学、约翰霍普金斯大学、布莱根妇女医院、加州大学旧金山分校、麻省总医院、伦敦大学学院、斯坦福大学等共同构成全球医学研究核心网络。 在顶级期刊层面，美国优势更为突出。2024年Cell、Nature、Science 共发表医学及相关论文1,994篇，美国贡献1,159篇（约 58%），英国 286篇、德国278篇，中国274篇（约14%）位列第四。CNS发文前二十机构几乎全部来自美国和英国，其中哈佛大学以257篇（12.89%）位居第一，霍华德・休斯医学研究所（200篇） 与麻省理工学院（144 篇）紧随其后。 总体来看，美国凭借规模优势、顶刊产出能力、科研平台密度与人才集聚，形成“量—质—机构—体系”全链条主导格局；中国虽已跻身全球第二，但在顶尖机构产出能力、CNS首发竞争力以及战略科研资源布局方面仍需持续强化。 2.3  高被引科学家分布：人才高度集中与中美梯度分化 高被引科学家是衡量基础研究源头创新能力和全球影响力的重要指标。科睿唯安2024年名单显示，来自59个国家和地区、1200余家机构的6,636名学者（6,886人次）入选，其中ESI医学及相关八大领域共有1,746名科学家、1,838人次上榜。 从国家/地区分布看，人才高度集中于少数国家：美国以892人次（48.5%）占据近半壁江山，英国199人次（10.8%）和德国94人次（5.1%）分列其后。中国共有90人次（4.9%）入选，位居全球第四，其中中国大陆63人次、中国香港21人次、中国台湾4人次、中国澳门2人次。 在机构层面，头部集聚效应更为突出。2024年拥有不少于15人次高被引学者的机构共22家，其中17家位于美国、3家在英国、2家在中国。哈佛大学以80人次遥遥领先，美国国立卫生研究院（NIH）和斯坦福大学各39人次，加州大学旧金山分校、麻省理工学院、伦敦大学学院、牛津大学等紧随其后。中国科学院以20人次居国内首位，香港大学以15人次进入全球前二十，显示中国高端科研节点正在加速形成。 这一格局表明：全球医学基础研究人才呈“强头部、强集中”态势，美国大学—医学中心—国家研究体系构成世界创新塔尖；同时，中美在人才规模、结构与国际影响力上仍存在量级差距。尽管如此，中国已在基础生物学领域形成增长优势，但在健康科学、临床研究人才、长期队列与成果转化体系方面仍相对不足，结构性短板依旧明显。 2.4  生物科学与健康科学：中美竞争的“强项与短板” 将医学基础研究划分为生物科学与健康科学两大板块，可更清晰识别中美科研能力差异。Nature Index显示，在生物科学领域，中国2023年的Share为23172，相比2022年的20221增长显著；美国2023年的Share为20292，相比2022年的21659有所下降。中国的总论文数为27736篇，而美国为29165篇。中国的Adjusted  Share增长0.136，美国的Adjusted Share减少0.071。以上数据表明，在生物领域，尽管美国总发表论文数仍然略高于中国，但差距已大幅缩小。中国在全球高质量科研产出中的份额进一步提升，分值首次超过美国。中国科学院、北京大学、浙江大学等机构全球影响力持续提升，表明中国在基础生物学、分子机制与前沿方法等“源头创新”方向具备竞争优势。 然而，健康科学领域差距仍然明显。美国2023年的Share为5019，虽然相比2022年的5367有所下降，但仍然以显著优势居全球首位；中国2023年的Share为1401，相比2022年的1289有所提升，并且明显领先于位于第三位的英国（860），但与美国在规模、影响力和体系能力上仍存在量级差距。健康科学研究的全球核心机构依旧高度集中于美国，包括哈佛大学、约翰霍普金斯大学、UCSF、密歇根大学、多伦多大学等，而中国主要高地集中在中山大学、上海交通大学。 综合来看，全球医学基础研究正呈“生物科学双中心、健康科学单中心”格局：中国在生物科学“上游环节”已具备并跑甚至局部领跑能力，但在健康科学、临床研究体系、长期人群队列、转化医学平台与高被引人才集聚等“下游环节”仍较薄弱。“上游强—下游弱”意味着中国基础研究创新势能尚未充分转化为临床与产业竞争力。未来竞争焦点将从规模与发表转向体系能力、转化效率与产业牵引力，实现从“0到1”“1到100”的跨越。 03 全球医药研发态势演变与中美新药竞争格局 全球医药研发正由“数量扩张”转向“质量与结构优化”，竞争重心由单品研发转向平台技术与体系能力。资本、并购与研发资源加速集中于ADC、细胞与基因治疗、GLP-1受体激动剂和AI赋能药物研发等高价值赛道。尽管全球临床试验总量放缓，肿瘤、免疫、肥胖和罕见病仍保持高景气，新兴生物制药公司在突破性创新中的作用更突出。新活性物质上市数量已恢复至疫情前水平，中美均维持全球最高批准规模，但结构存在差异：中国NAS上市与本土创新占比快速提升，美国在首创新药、罕见病用药及生物仿制药体系方面继续占优。总体来看，全球医药研发竞争正进入“技术平台—临床资源—监管激励”协同驱动的新阶段。 3.1  全球医药研发现状与演进特征 3.1.1 资金与资本流向：从广撒网走向平台化和结构优化 IQVIA《2024年全年医药研发全景展望》显示[12]，2023年全球医药研发资金回升，生物制药融资由610亿美元增至720亿美元，虽低于疫情高峰，但显示资本正从“广撒网”转向更聚焦的平台化投入。并购活动进入高位周期，总规模达1,400亿美元，其中ADC占重大交易近半，成为全球肿瘤研发核心赛道；与人工智能相关交易同比翻倍，AI正加速融入靶点发现、分子设计与临床开发。中国企业活跃度持续提升，全球资本网络影响力增强。同时，大型制药公司研发支出增至1,610亿美元，占净销售额23.4%，创历史新高，体现头部企业通过强化平台技术与前沿管线布局巩固创新主导地位。 3.1.2 临床试验布局：整体放缓与重点领域高活跃度并存 全球临床试验进入“增速放缓、结构调整”阶段。2023年试验启动量同比下降15%，较 2021年累计下降22%，主要因COVID-19相关试验减少及大型药企、新兴生物制药公司收缩项目布局。尽管数量回调，研发成功率却提升至10.8%，Ⅰ期、Ⅲ期成功率分别升至48%和66%，显示试验筛选更审慎、质量改善。Ⅰ—Ⅱ期仍是药物流失高风险区，Ⅲ期增速持续承压，高成本、长周期成为行业效率瓶颈。在区域格局上，中国企业试验占全球比例已由约3%升至28%，并加速参与国际多中心试验，全球影响力上升。疾病与技术方向则呈集中化趋势：肿瘤、免疫、代谢/内分泌、神经疾病占比达79%，其中细胞与基因治疗、ADC、多特异性抗体等新机制试验快速增长；肥胖试验同比增长68%，成为新热点。相较之下，新冠及抗菌药物试验持续下降，AMR 领域投入不足问题仍待解决。整体而言，全球临床研发正从规模扩张转向质量、效率与战略重点竞争。 3.1.3 新活性物质上市：创新主体与治疗谱系双重重构 全球新活性物质（NAS）上市逐步摆脱疫情影响并回归常态增长。2023年全球上市69种NAS，较2022年增长10%，过去五年累计达362种。研发资源正加速向肿瘤学、神经科学与免疫学集中，其NAS占比已由43%提升至56%，凸显重大未满足医疗需求的战略牵引力。首创新药持续涌现，包括6种细胞与基因治疗产品，以及多款基于新机制的新药，推动临床治疗边界外延。 创新主体发生结构性变化，新兴生物制药公司（EBP）成为全球创新主力。2023年EBP研发的新药占全部上市品种的 53%，在美国上市的新型肿瘤药物中63%源自EBP，显示其中小型研发力量在突破性疗法领域的创新优势。 上市地域差异进一步放大全球“创新可及性鸿沟”。过去五年，美国上市267种NAS，显著领先欧洲（182 种）与中国（192 种）[13]。其中42%的美国上市新药尚未在欧洲上市，而欧洲仅6%未在美国上市，体现美国患者新药可及性相对更高。中国NAS上市数量全球第二，反映其生物医药产业快速成长及监管优化带来的结构性机遇。 3.2  中美新药批准格局与结构性差异 3.2.1 中国：新药批准显著提速，创新活跃度持续增强 从监管看，中国新药审评审批已进入“提速放行—结构优化”阶段。2024年国家药监局共批准93款新药上市，明显高于 2023 年（82 款）和2022年（49款），也超过2019~2021年间约50~83款的水平，呈稳步上升态势。 从类型结构看，93款新药包括47款化学药、37款生物药和9款中药，覆盖小分子、多肽、核酸、单抗、双抗、ADC、细胞治疗等多种技术路线。其中国产自主研发药物43款，占比约46%，反映本土企业在药物发现、临床开发和上市转化方面的能力持续提升。 从疾病谱看，肿瘤仍是创新药获批最集中的领域。2024年共批准31款肿瘤新药，占全部新药的37%，其中非小细胞肺癌（NSCLC）相关品种11款[14]，显示我国在肺癌靶向治疗与免疫治疗布局持续活跃，创新药形成围绕重大疾病、成熟靶点和临床需求集中的产业特征。 3.2.2 美国：批准节奏稳定，突出首创机制与罕见病导向 美国 FDA 近五年保持稳定高位的新药批准节奏，2019~2024年年度批准量基本维持在约50款，体现成熟监管体系的稳定输出能力。2024年批准的50款新药中，34款（68%）率先在美国上市，33款（66%）使用突破性、加速审批等快速通道，表明FDA在重要创新产品上具有较强审评灵活性与响应效率。 从创新属性看，24款（48%）被认定为首创新药，覆盖肿瘤、精神神经、代谢性肝病、罕见病及心血管等领域，典型代表包括 Anktiva、Cobenfy、Lumisight、Nemluvio、revumenib、Rezdiffra 与 Tryvio，显示美国在新机制药物与复杂疾病治疗方面持续领先。疾病覆盖布局广泛，涵盖癌症、感染性疾病、神经退行性疾病、心肾代谢疾病及成瘾治疗等关键公共健康领域。 在未被满足医疗需求方面，美国监管支持力度更突出。2024年新药中26款（52%）用于罕见病，涉及多类遗传代谢病、自身免疫疾病和罕见肿瘤，反映政策、资本与审评资源的长期倾斜。此外，FDA当年批准18款生物仿制药和9款可互换生物仿制药，创历史新高，自2015年以来累计已超60款[15]，有助于提高药物可及性、降低费用并强化市场竞争力。 3.2.3 中美对比：数量追平、结构分化与体系能力差异并存 总体看，中美均位于全球新药批准最活跃国家之列，但在数量趋势、结构和体系能力方面存在显著差异：一是数量趋势上，中国新药批准增长更快，呈阶梯式上升，与审评改革成效、产业扩容和研发投入提升密切相关；美国批准数量在高位区间小幅波动，体现成熟审评体系与稳态研发生态。二是结构与技术路径上，中国创新明显集中于肿瘤尤其是NSCLC等优势赛道；美国布局更均衡，在肿瘤、免疫、罕见病、神经和代谢疾病等领域均具主导优势，首创新药占比更高。三是体系能力上，中国在新药批准数量、本土创新占比和NAS上市数量上快速追赶，全球影响力显著提升；但美国凭借高密度临床研究网络、成熟多中心试验体系、长期队列资源、完备监管工具和强劲创新资本结构，仍保持“发现—开发—审评—可及性”全链条竞争优势。总体而言，中国正在加速成长为全球医药创新重要力量，但在临床研究体系、创新驱动机制、机构集聚度和全球可及性方面仍有提升空间，未来竞争焦点将更多转向体系能力、首创突破和临床转化效率。 总体而言，中国正在加速形成全球医药创新重要力量，但与美国相比，在临床研究体系、创新驱动机制、机构集聚度与全球可及性仍存在提升空间。未来竞争焦点将从数量扩张转向体系能力、首创突破与临床转化效率。 04 全结语与趋势展望 纵观全球医学科技战略、基础研究格局与医药研发态势，医学科技正由传统卫生子系统跃迁为重塑国际竞争格局、生物安全格局和未来产业形态的关键变量。中国要在新一轮医学科技和生物医药竞争中实现从“量的追平”到“质的跨越”，既要巩固源头创新优势，也要打通基础研究—临床转化—产业应用的全链条。 4.1  医学科技战略：从应急驱动走向体系化布局 全球医学科技正从疫情应急驱动的阶段性投入，转向以生物防御体系、生物经济战略和科技治理体系为核心的长期布局。病原体监测、AMR治理、疫苗平台、生物安全与生物制造被纳入国家安全与产业安全整体框架，竞争焦点正在从单点技术突破转向“科技—制度—产业—市场”一体化体系能力。对中国而言，关键在于将医学科技布局与国家生物安全、生物经济和高水平对外开放统筹谋划，在国家实验室体系、重大科技基础设施以及数据与算力平台等层面形成协同。 4.2  基础研究格局：巩固生物科学“上游优势”，补齐健康科学“下游短板” 在基础研究层面，中国已在生物科学领域实现对美国的份额反超，基础生物学、分子机制和前沿方法等源头创新能力显著提升；但在健康科学、临床医学与公共卫生等“下游环节”，与美国在论文产出、高被引人才、临床研究体系和顶尖机构集聚度方面仍存在差距。未来需在继续加强基础生物学与交叉前沿布局的同时，面向重大慢病、精神心理、神经退行性疾病和老龄化相关疾病，加强真实世界研究、多中心队列建设和转化医学平台布局，推动基础研究优势向健康科学与临床应用系统性转化。 4.3  医药研发态势：抓住技术平台窗口期，提升“从0到1”到“从1到100”的整体效率 全球医药研发正由“管线竞争”转向“平台竞争”，ADC、细胞与基因治疗、GLP-1受体激动剂和AI赋能药物研发成为技术高地。临床试验活动整体放缓但结构优化，新兴生物制药公司在首创新药与突破性疗法中的作用日益凸显，监管体系通过加速审评和生物仿制药制度重塑创新与可及性的平衡。对于中国而言，在新药数量和NAS上市等指标上已实现快速追赶，下一步关键在于：一是围绕若干关键技术平台形成持续投入和长期布局，避免“赛道拥挤—同质竞争”；二是完善临床试验与真实世界证据体系， 提高III期及上市后阶段的效率与质量；三是加强监管科学能力建设，形成兼顾安全、效率与可及性的制度优势。 4.4  面向未来的中国路径：从“参与者”跃升为“关键力量” 综合来看，中国在全球医学领域已从“参与者”跃升为“关键力量”，在部分基础研究和新药上市指标上与发达国家并跑甚至局部领跑。但要真正从“追赶者”走向与美国等国家共同塑造规则、议程和标准的“并行塑造者”，仍需在三方面持续发力：一是强化战略统筹与顶层设计，将医学科技、健康中国、生物安全和生物经济纳入统一国家战略框架，提升政策一致性、连续性和可预期性；二是围绕“基础研究—临床转化—产业应用”全链条优化资源配置，协同推进学科布局、人才培养、平台建设和产业政策，打造若干具有全球影响力的医学科技创新集群；三是主动融入并塑造全球规则体系，在病原体监测、疫苗与药物研发规范、数据与伦理标准、药品监管合作等领域提升国际参与度与话语权。 参考文献 1 WHO. 2025—2034 年全球传统医学战略（草案）[EB/OL]. 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