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武田制药创新基因疗法将于第七届进博会进行全球首展 上海 2024年10月10日 /美通社/ -- 第七届中国国际进口博览会（以下简称"进博会"）已进入开幕倒计时。作为连续多年参与进博会的"老朋友"，全球生物制药企业武田制药宣布，将以600平米展台再赴进博之约并带来同类首创罕见病基因疗法的全球首秀。 今年适逢武田制药入华30周年，武田中国将在进博会展台上全方位展现"拓维中国"战略的最新进展、核心治疗领域的产品布局，以及面向未来的数字化创新产品和创新成果，彰显武田持续深耕中国市场、惠及中国患者的长期承诺。 三十不凡，创新驱动引领高质量发展 1994年，武田制药进入中国，同年生产工厂正式落户天津。深耕中国30年来，武田制药经历了两个时期、三个阶段的发展，并不断升级中国发展战略，持续加码中国市场投资，构建了从新药开发、生产、药品保障供应及商业化运营的完整药品价值链布局。 从2020年开始，武田开启加速模式，在华实现从生态链布局到同步到引领的跨越式发展。2020年进博会期间，"武聚未来"五年发展计划正式宣布实施。2022年进博会上，武田再次官宣升级中国发展战略，启动了"拓维中国"十年发展计划。历届进博会的影响力不断提升，武田在华发展历程的"刻度"也随之跃升，与进博同频共振并铭刻进公司发展史。 从2020年到2024年的短短几年间，武田在中国已经成功获批并上市了超过15款创新产品，覆盖肿瘤、消化以及罕见疾病领域，成为了近年来获批上市新产品最多的跨国药企之一。得益于中国政府加速创新药审评审批的政策，借助进博会强大的溢出效应，自上届进博会结束以来的不到一年时间，武田在中国又连续获批了6个创新产品/适应症 [1] 。这些创新产品都是登上过往届进博会平台的"进博宝宝"，在进博"加速器"效应的推动下已成功上市落地服务中国患者，成为"展品变商品"的代表案例。 在强大的商业化体系、创新数字化解决方案及的独树一帜的患者赋能平台加持下，截止至2024年，"武聚未来"计划中的新产品均已在国内成功获批，整体进展快于预期目标，这也使武田中国成功实现了两位数业务增长，在华业绩排名迈入跨国药企前十行列 [2] 。 展商变投资商， 新质生产力成果全球首展 进博会的"溢出效应"极大助推了武田在中国加速引进创新产品的进度，助力武田在中国市场的业务实现跨越式发展。与此同时，武田制药也更加坚定了长期深耕中国市场的信心。随着"拓维中国"战略全面推进，武田中国通过不断加码投资，加强与本土伙伴的合作，进一步拓展"展商变投资商"的力度和维度。 2023年10月，武田中国与信念医药集团达成独家合作协议，武田中国获得信念医药在研产品BBM-H901注射液在中国内地、中国香港和中国澳门的商业化经营许可。信念医药的新质生产力成果搭载上武田打造的国内罕见病领域领先的商业化平台，将大大加快国内潜在罕见病基因疗法的商业化进程。 在第七届进博会上，BBM-H901注射液将重磅亮相7.2馆武田制药的展台并献上全球首展首秀。作为国内首个已成功递交新药上市申请的重组腺相关病毒（AAV）基因治疗药物，BBM-H901有望引领中国的血友病诊疗进入基因治疗时代，改写B型血友病患者终生用药的历史 [3] 。 此外，在本次展会上，武田还将带来多款重磅创新产品，包括首次在进博会亮相的用于治疗成人中重度斑块状银屑病的TAK-279和发作性睡病1型的TAK-861 [4],[5] 。2024年9月，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网最新公示，已将武田TAK-861片纳入突破性治疗品种 [6] 。 武田制药全球高级副总裁、武田中国总裁单国洪表示："进博会承载了中国与世界共享机遇的宏大愿景，作为进博会‘溢出效应'的获益者，武田不断升级中国市场的发展战略，通过挖掘包括基因疗法在内的本土新质生产力的创新潜力，持续加码中国市场，以国际化创新模式赋能中国医疗创新成果。站在在华发展30年的新起点，展望未来，武田中国将继续秉持‘患者为先'的初心，发挥在商业化运营平台、数字化、患者赋能及等多个领域的独特优势，深化与本土合作伙伴协同创新，助力中国医疗健康生态圈繁荣发展，推动中国医药创新走向更广阔的世界市场。" 关于武田制药 武田制药以"为人类创造健康生活，为世界缔造美好未来"为使命。我们专注于消化和炎症性疾病、罕见病、血液制品、肿瘤、神经科学及疫苗等关键治疗领域，着力研发并为患者带来突破性的创新疗法。我们的目标是携手合作伙伴，通过我们动态且多样化的产品管线，不断改善患者体验，并拓展对前沿性治疗方案的探索。武田制药总部位于日本，作为一家以价值观为基础、以研发为驱动的全球化生物制药公司，我们始终致力于兑现对患者、员工和地球地承诺。我们遍布全球80多个国家和地区的员工肩负着相同的使命，始终践行着两个多世纪以来形成的价值观。更多信息，请访问 https:\/\/www.takeda.com. 关于武田中国 武田制药于1994年进入中国，武田中国总部位于上海，在中国的主要业务中心位于北京、上海、天津、广州等城市及香港特别行政区，并在全国各主要城市设有办事处，目前在中国拥有超过3,000名员工。随着中国经济的发展和对医疗保健需求的不断增长，中国已经成为武田全球重要的战略市场之一。 2020年，武田中国启动"武聚未来"五年战略计划，持续加码中国市场，致力于满足中国市场未尽的医疗需求。至2025年，武田中国将在中国上市超过15款创新药，惠及超过1,000万中国患者。2021年9月，武田中国地区总部入驻上海浦东前滩，揭开了在华发展的又一新篇章。2022年，武田制药宣布启动"拓维中国"战略，充分释放中国这一全球第二大医药市场的全部潜力。至2030年，中国将成为武田全球第二大市场。 声明 1.本资料仅为介绍企业业务及经营活动等情况，并不以宣传任何公司产品和\/或服务为目的，更不应被理解为就任何药物、医疗器械及治疗方案的选择提供任何意见或建议。 2. 如欲了解任何公司产品、疾病和\/或诊疗等相关信息，请务必咨询医疗卫生专业人士。 3. 本文所述BBM-901注射液、TAK-279和TAK-861还未在中国获批上市。 [1] https:\/\/www.nmpa.gov.cn\/zwfw\/zwfwpjfbzs\/pjfbzsyp\/yppjfbzs\/index.html [2] 武田制药在华发展30年：创新驱动飞轮效应《商业评论》2024年8月19日 https:\/\/www.ebusinessreview.cn\/newsinfo\/7493542.html [3] https:\/\/www.takeda.com.cn\/news-room\/news-releases\/2024\/bbm-h901-hemophilia-b-gene-therapy-nda-submission\/ [4] 武田TYK2抑制剂TAK-279获批临床 动脉网 2024年1月7日 https:\/\/www.vbdata.cn\/newsDetail\/0764316aad0111eeab5600163e0cb09b [5] 关于第六届届进博会武田展品，参见：武田亮相第六届进博会，全方位展现"拓维中国"最新进展 《中国医学论坛报》2023年11月10日 https:\/\/mp.weixin.qq.com\/s?__biz=MjM5OTEzOTUxOQ==&mid=2654311433&idx=3&sn=4e35d83c275c38983f6079874013e1aa&chksm=bd0135d98a76bccf24bb298c62dfd2a1be626c3538144806c94988d8759b9baa21f3edc52f1d&scene=27 [6] https:\/\/www.cde.org.cn\/main\/xxgk\/listpage\/da6efd086c099b7fc949121166f0130c

▎药明康德内容团队报道 在刚刚结束的2024年9月份，中国国家药监局药品审评中心（CDE）共计将10款新药纳入突破性治疗品种。其中，有5款新药拟开发用于癌症治疗，这些抗癌在研药物包括溶瘤病毒产品、靶向BCMA的ADC、HER2靶向小分子抑制剂、EZH2小分子抑制剂、EGFR×HER3双抗ADC等等。 纳入“突破性治疗药物”名单的新药往往针对严重危及生命或者严重影响生存质量的疾病，且在临床试验中显示效果或安全性具有明显优势。纳入”突破性治疗品种“有助于缩短新药研发周期，使患者能更快获得更优质的治疗方案。 图片来源：123RF 中生复诺健：VG161 作用机制：抗肿瘤免疫增强型溶瘤病毒 适应症：晚期肝细胞癌 中生复诺健生物VG161注射液被CDE纳入突破性治疗品种，适应症为经标准治疗失败的晚期肝细胞癌（HCC）。根据复诺健生物新闻稿，VG161是一种基于Ⅰ型单纯疱疹病毒（HSV-1）构建的新型抗肿瘤免疫增强型溶瘤病毒，它携带4个外源性免疫调控基因IL12、IL15/15Rα（IL15和IL15受体α亚基）和PD-L1阻断肽（PDL1B）。根据复诺健生物新闻稿介绍，临床试验数据展示，VG161单药治疗在既往接受过包括检查点抑制剂在内的二线治疗失败的肝细胞癌患者中获得了显著的临床获益，相比对照组总生存期（OS）显著延长。 葛兰素史克（GSK）：注射用belantamab mafodotin 作用机制：靶向BCMA的ADC 适应症：多发性骨髓瘤 葛兰素史克申报的注射用belantamab mafodotin（商品名：Blenrep）被CDE纳入突破性治疗品种，与硼替佐米和地塞米松联合，用于治疗既往接受过至少一种治疗的多发性骨髓瘤成年患者。Blenrep是一款靶向BCMA的抗体偶联药物（ADC）。该产品此前已经于2020年获得FDA加速批准，治疗既往接受过至少4种疗法的复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者。根据GSK彼时新闻稿，这是全球首个获批的靶向BCMA的疗法。 今年6月，GSK在投资者会议上公布Blenrep在2线及以上治疗RRMM患者的3期试验DREAMM-7与DREAMM-8中取得亮眼结果。分析显示，接受Blenrep联合疗法患者的中位无进展生存期（PFS）为36.6个月，较活性对照组患者的13.4个月多了近2年，接受Blenrep联合疗法患者的疾病进展或死亡风险降低了近60%，达成该试验的主要终点。 信诺维医药：XNW5004片 作用机制：新一代EZH2小分子抑制剂 适应症：外周T细胞淋巴瘤 信诺维医药申报的XNW5004片被CDE纳入突破性治疗品种，拟用于治疗复发或难治性外周T细胞淋巴瘤。XNW5004是新一代EZH2小分子抑制剂，作为表观遗传学药物，它可调节抑癌基因的表达从而抑制肿瘤生长。该产品它在血液瘤、前列腺癌等适应症中已显示出较好的抗肿瘤疗效，目前正处于2期临床。 根据研究人员在2023年美国癌症研究协会（AACR）年会上公布的1期临床试验数据，XNW5004在各个剂量组和各瘤种中均展现出良好的抗肿瘤疗效，且具有良好的安全性和耐受性。此外，从作用机制上看，XNW5004有可能提高AR抑制剂、PARP抑制剂和抗PD-1治疗的疗效。 武田（Takeda）：TAK-861片 作用机制：OX2R激动剂 适应症：发作性睡病1型 武田在研的TAK-861片被CDE纳入突破性治疗品种，针对适应症为发作性睡病1型（NT1）。TAK-861是一种口服食欲素受体2（OX2R）激动剂，激活食欲肽2受体的激动剂可能替代内源性食欲肽，激活促进清醒的信号通路。今年6月，武田宣布TAK-861在治疗1型发作性睡病的2b期临床试验中获得的积极结果。主要终点显示，在维持清醒测试（MWT）中，所有剂量组与安慰剂组相比，在推迟睡眠发生指标上均表现出统计学显著和具有临床意义的改善。且改善在8周内持续保持。 恒瑞医药：SHR-1918注射液 作用机制：ANGPTL3单克隆抗体 适应症：纯合子家族性高胆固醇血症 恒瑞医药SHR-1918注射液被CDE纳入突破性治疗品种，针对适应症为纯合子家族性高胆固醇血症。SHR-1918是恒瑞医药自主研发的血管生成素样蛋白3（ANGPTL3）单克隆抗体，它通过抑制ANGPTL3的活性，从而降低血清中的LDL-C和甘油三酯（TG）水平。研究表明其产品半衰期为29.4至53.5天。该产品目前正在针对纯合子家族性高胆固醇血症患者开展2期临床，产品用药方式为皮下注射，4周给药一次。 根据恒瑞医药公开资料，1期研究结果显示，SHR-1918在降低血清LDL-C和TG水平方面表现出显著效果，并具有剂量依赖性，300mg及以上剂量水平的LDL-C降低超过30%，持续64天以上，最高达49.1%；TG降低超过50%，持续85天以上，最高达82.8%。 智康弘义：SC0062胶囊 作用机制：ETA拮抗剂 作用机制：伴有蛋白尿的IgA肾病 智康弘义研发的SC0062胶囊被CDE纳入突破性治疗品种，拟用于治疗伴有蛋白尿的IgA肾病。SC0062是一款针对慢性肾脏病进行全新分子设计，具高选择性的内皮素受体A（ETA）拮抗剂，可以改善肾血流量、减少蛋白尿、减轻炎症和纤维化过程。今年7月，智康弘义宣布SC0062在针对慢性肾病（CKD）的2期临床试验2-SUCCEED中达到了减少蛋白尿的主要终点。同时该产品还具有明确的剂量依赖性和良好的安全性。 罗氏（Roche）：ZN-A-1041肠溶胶囊 作用机制：HER2靶向小分子抑制剂 适应症：HER2阳性晚期脑转移乳腺癌 赞荣医药申报的ZN-A-1041肠溶胶囊被CDE纳入突破性治疗品种，联合卡培他滨和曲妥珠单抗用于既往接受过含曲妥珠单抗治疗进展的HER2阳性晚期脑转移乳腺癌患者。ZN-A-1041是一款口服小分子HER2靶向小分子抑制剂，具备高度血脑屏障通透性。罗氏此前与赞荣医药达成协议，以总额约6.8亿美元收购这款在研药物全球权益。 2023年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会披露了ZN-1041的临床前和早期临床数据。研究结果显示，在19例至少两次肿瘤评估的HER2+脑转移乳腺癌（BCBM）患者中，ZN-1041联合卡培他滨和曲妥珠单抗的总客观缓解率（ORR）为78.9%， 颅内ORR（iORR）为73.7%，疾病控制率（DCR）为100%。 海思科：HSK31858片 作用机制：DPP1抑制剂 适应症：非囊性纤维化支气管扩张 海思科申报的HSK31858片被CDE纳入突破性治疗品种，拟定适应症为非囊性纤维化支气管扩张。HSK31858片是海思科自主研发的口服、强效和高选择性的DPP1抑制剂，其作用机制是通过抑制DPP1，进而抑制下游的与支气管扩张炎症相关的中性粒细胞丝氨酸蛋白酶（NSPs）而发挥药理作用。2024年5月，海思科宣布HSK31858片目前已经完成在非囊性纤维化支气管扩张患者中的2期临床研究，研究达到预设终点。 天境生物：普那利单抗注射液 作用机制：GM-CSF中和抗体 适应症：风湿性疾病相关噬血细胞性淋巴组织细胞增多症 天境生物1类新药普那利单抗注射液被CDE纳入突破性治疗品种，针对适应症为复发难治性风湿性疾病相关噬血细胞性淋巴组织细胞增多症（R/R MAS）。普那利单抗是一款抗人粒细胞巨噬细胞集落刺激因子（GM-CSF）的中和抗体，它可以有效地抑制巨噬细胞、中性粒细胞和树突细胞介导的炎症反应，从而减少组织炎症和损伤。 根据天境生物新闻稿介绍，此次突破性治疗品种认定基于普那利单抗治疗MAS患者的2期临床研究所取得的积极临床结果。在12例疗效可评估的、经3天大剂量激素冲击治疗效果不佳的MAS患者中，所有患者在接受普那利单抗治疗8周后均获得了临床应答；所有患者的激素用量减少了至少50%。此外治疗耐受性良好，大多数不良事件为1级，未观察到剂量限制性毒性。 百利药业：注射用BL-B01D1 作用机制：EGFR×HER3双抗ADC 适应症：非小细胞肺癌 百利药业在研的EGFR×HER3双特异性ADC产品注射用BL-B01D1两项适应症被CDE纳入突破性治疗品种，分别为：既往经抗PD-1/PD-L1单抗治疗且经含铂化疗治疗失败的局部晚期或转移性EGFR野生型非小细胞肺癌患者、经EGFR-TKI治疗失败的EGFR敏感突变的局部晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌患者。 今年7月，《柳叶刀-肿瘤学》(The Lancet Oncology）公布了BL-B01D1用于局部晚期或转移性实体瘤患者的首次人体1期研究的结果。144名患者在所有Q3W剂量水平中入组，其中包括了89名NSCLC患者。研究结果显示，BL-B01D1在大量预处理的转移性/局部晚期实体瘤中表现出令人鼓舞的疗效，特别是在EGFRm NSCLC患者中，患者的ORR为61.8%，DCR为91.2%。而在EGFRwt NSCLC患者中，患者的ORR为40.5%，DCR为95.2%。 此外，BL-B01D1针对既往经PD-1/PD-L1单抗联合含铂化疗治疗失败的复发性或转移性食管鳞癌适应症也被拟纳入突破性治疗品种，目前正在公示中。刚刚结束的2024年ESMO大会公布了BL-B01D1针对食管鳞癌适应症的有效性及安全性数据。其中，ORR为33.8%（已经确认的为29.7%），DCR为70.3%，mPFS为4.1个月，mOS为6.6个月。 除了上述产品，维立志博抗PD-L1/4-1BB双抗注射用LBL-024针对晚期肺外神经内分泌癌适应症、加科思KRAS抑制剂JAB-21822片针对KRAS G12C突变阳性结直肠癌适应症、恒瑞医药改良型新药HR19042胶囊针对活动性自身免疫性肝炎适应症、迪哲医药新一代EGFR-TKI新药DZD9008片针对非小细胞肺癌适应症也被CDE拟纳入突破性治疗品种，目前尚在公示中。 期待这些在研新药后续临床研究顺利进行，早日为更多的患者带来新的治疗选择。 参考资料： [1]中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网. Retrieved Oct 04，2024, From https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/4b5255eb0a84820cef4ca3e8b6bbe20c [2]各公司官网及公开资料 本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权或其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。 免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。