A Single-arm, Open-label, Single-center Clinical Study: Safety and Efficacy of Anti-CD7 CAR-T in the Treatment of Relapsed or Refractory T Cell Lymphoblastic Acute Leukemia/ Lymphoma

This study is a single arm, non blind, randomized, single center study aimed at evaluating the safety, pharmacokinetic characteristics, and preliminary efficacy of CD7 CAR-T cell injection in r/r T-ALL/LBL subjects.

开始日期2023-05-01

申办/合作机构

广州百暨基因科技有限公司

ChiCTR2200062713 / Suspended早期临床1期

To evaluate the safety and efficacy of CLL1 /CD33/CD38/CD7 CAR-T in the treatment of relapsed and refractory acute myeloid leukemia

开始日期2022-08-17

申办/合作机构

广州百暨基因科技有限公司

100 项与 CD7 CAR-T(Guangzhou Bio-gene Technology) 相关的临床结果

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100 项与 CD7 CAR-T(Guangzhou Bio-gene Technology) 相关的转化医学

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100 项与 CD7 CAR-T(Guangzhou Bio-gene Technology) 相关的专利（医药）

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项与 CD7 CAR-T(Guangzhou Bio-gene Technology) 相关的文献（医药）

2024-11-01·Transplantation and Cellular Therapy

CD7 CART Therapy Bridging Allo-HSCT Remarkably Improves Long-Term DFS in Refractory/Relapsed T-ALL/LBL

Article

作者: Yang, Keyan ; Wang, Jingjing ; Wen, Wiaopei ; Li, Zhihui ; Chen, Chen ; Xu, Teng ; Wang, Xianxuan ; Zhao, Yongqiang ; Wu, Tong ; Zhou, Qi ; Zheng, Qinlong ; Song, Yanzhi ; Wang, Lei

T-ALL is caused by abnormal proliferation of T cells. It comprises 25%-50% of ALL cases in children and adults. Outlook for R/R T-ALL/LBL and patients over 60 is even dimmer. The treatment is challenging due to its biological and genetic diversity, limiting the development of effective targeted and immunotherapeutic strategies. Salvaged allo-HSCT offers only 20% to 30% DFS. This current study retrospectively analyzed 90 patients with R/R T-ALL (40, 44.4%) or T-LBL (50, 55.6%) treated at Beijing Gobroad Boren Hospital from February 2018 to January 2023. The median age was 14 (range: 2-65) y old. Somatic and germline gene mutations were detected by sequencing pretransplant. Thirty-two (35.6%) patients were sensitive to chemotherapy and achieved CR before transplant (CR group), and 58 (64.4%) cases were resistant to chemotherapy and in non-remission (NR) pre-HSCT. Forty-one of 58 patients in NR received CD7 CAR-T before allo-HSCT (CART group) and the rest 17 patients in NR underwent salvaged transplant (NR group). The results indicate that CD7 CAR-T group have OS (p = .029; 2-y OS rates: 54.4% [95% CI: 38.9% to 76%]) and DFS (p = .00032; 2-y DFS: 51.0% (95% CI: 36.9% to 70.7%)) similar to those in the CR group, but better than those in the NR group. The CIR for CD7 CAR-T group and CR group was significantly lower than NR group after 1 y (p = .0016; CAR-T group 2-y CIR: 31.67% (95% CI: 19.3% to 49.2%)). Our study examined the somatic and germline gene mutations in R/R T-ALL/LBL and evaluated the prognosis after transplantation. Based on our limited study, we found that using CD7 CAR T cells followed by allo-HSCT greatly enhanced the long-term DFS of chemo resistant T-ALL/LBL patients.

2024-06-01·British journal of haematology

A safety and efficacy study of allogeneic haematopoietic stem cell transplantation for refractory and relapsed T‐cell acute lymphoblastic leukaemia/lymphoblastic lymphoma patients who achieved complete remission after autologous CD7 chimeric antigen receptor T‐cell therapy

Article

作者: Li, Jingjing ; Xiong, Min ; Zhang, Xian ; Cao, Xing‐yu ; Zhao, Yan‐li ; Wei, Zhi‐jie ; Lu, Yue ; Yang, Jun‐fang ; Zhang, Jian‐ping ; Zhou, Jia‐rui ; Sun, Rui‐juan ; Liu, De‐yan ; Lu, Peihua

Summary:

CD7‐targeted chimeric antigen receptor T‐cell (CAR‐T) therapy has shown promising initial complete remission (CR) rates in patients with refractory or relapsed (r/r) T‐cell acute lymphoblastic leukaemia and lymphoblastic lymphoma (T‐ALL/LBL). To enhance the remission duration, consolidation with allogeneic haematopoietic stem cell transplantation (allo‐HSCT) is considered. Our study delved into the outcomes of 34 patients with r/r T‐ALL/LBL who underwent allo‐HSCT after achieving CR with autologous CD7 CAR‐T therapy. These were compared with 124 consecutive T‐ALL/LBL patients who received allo‐HSCT in CR following chemotherapy. The study revealed that both the CAR‐T and chemotherapy cohorts exhibited comparable 2‐year overall survival (OS) (61.9% [95% CI, 44.1–78.1] vs. 67.6% [95% CI, 57.5–76.9], p = 0.210), leukaemia‐free survival (LFS) (62.3% [95% CI, 44.6–78.4] vs. 62.0% [95% CI, 51.8–71.7], p = 0.548), non‐relapse mortality (NRM) rates (32.0% [95% CI, 19.0–54.0] vs. 25.3% [95% CI, 17.9–35.8], p = 0.288) and relapse incidence rates (8.8% [95% CI, 3.0–26.0] vs. 15.8% [95% CI, 9.8–25.2], p = 0.557). Patients aged ≤14 in the CD7 CAR‐T group achieved high 2‐year OS and LFS rates of 87.5%. Our study indicates that CD7 CAR‐T therapy followed by allo‐HSCT is not only effective and safe for r/r T‐ALL/LBL patients but also on par with the outcomes of those achieving CR through chemotherapy, without increasing NRM.

2023-11-10·Leukemia & lymphoma

Characteristics and therapeutic approaches for patients diagnosed with T-ALL/LBL exhibiting t(8;14)(q24;q11)/TCRA/D:MYC translocation

Article

作者: Zhang, Yang ; Li, Jingjing ; Chen, Jiaqi ; Zhang, Xian ; Wang, Tong ; Sun, Ruijuan ; Wei, Zhijie ; Wang, Fang ; Ni, Jingbo ; Li, Wenqian ; Zhang, Gailing ; Lu, Peihua

T-acute lymphoblastic leukemia/lymphoma (T-ALL/LBL) patients with t(8;14)(q24;q11)/TCRA/D::MYC translocation represent a rare subgroup, with an aggressive course. In our retrospective analysis of 14 patients, all were identified during refractory or relapsed stages (5 primary tumor, 9 relapse). Notably, extramedullary invasion was detected in most patients. Four exhibited STIL::TAL1 translocation, and six demonstrated CDKN2A/B gene loss. The therapeutic outcomes were notably poor for all seven patients who received only chemotherapy or allogeneic hematopoietic stem cell transplantation (HSCT); all eventually succumbed to the disease with a median OS of 3 months. In the application of CD7 CAR-T therapy in six patients, five achieved CR. Of the four patients who underwent HSCT following CAR-T therapy, all have remained disease-free. The prognosis for T-ALL/LBL patients with t(8;14) translocation remains bleak, but interventions involving CD7 CAR-T may offer a potential pathway to CR. HSCT following CAR-T could be a viable strategy for long-term survival.

项与 CD7 CAR-T(Guangzhou Bio-gene Technology) 相关的新闻（医药）

2024-12-12

·美通社

陆佩华院长带领陆道培医学团队参加第66届美国血液学会年会(ASH)

北京 2024年12月12日 /美通社/ -- 2024年12月6日至12日，第66届美国血液学会年会（ASH 2024）在美国圣地亚哥盛大召开。本次大会是全球血液学领域最具权威性和影响力的学术盛会之一，汇聚了来自世界各地的顶尖专家、学者和临床医生，围绕血液学最新的基础研究、临床实践和创新疗法展开深入探讨。作为"中国声音"的杰出代表，每年的ASH年会上都能看到陆道培医学团队的身影，本届ASH年会，团队学术带头人陆佩华院长带领团队再度出现在现场，通过13项研究成果与来自全球血液学专家学者展开广泛交流、学习和分享。陆道培医学团队在ASH现场这些研究从多维度展示了血液学领域的前沿进展，涵盖细胞免疫治疗、移植策略优化、精准诊断以及基因组学等多个方向，得到了与会专家的高度评价，标志着团队血液病诊疗向更精准、更高效、更个性化的方向迈出重要一步。大会现场，针对本次入选的"CD7-Targeted CAR-T Cell Therapy Shows Promising Efficacy and Safety in Treating Refractory/Relapsed Peripheral T-Cell Lymphoma:Phase I Clinical Trial"的研究报告，陆佩华院长接受了媒体采访。该项研究初步显示了CD7 CAR-T疗法对复发/难治性PTCL患者的安全性和有效性，为这种高危肿瘤提供了新治疗选择。陆佩华院长表示，团队将持续推进CD7 CAR-T治疗的基础研究与临床转化，积极探索其在联合疗法中的潜力，并不断开拓新靶点，为血液肿瘤患者提供更全面、更高效的治疗选择。团队的目标是让更多患者从这一创新疗法中获益，共同推动血液肿瘤治疗领域的发展进步。陆道培医学团队与研究成果合影本届大会，墙报展示专区也是此次学术交流的焦点舞台，来自全球的数百篇科研成果汇聚于此，聚焦学科前沿问题与临床挑战，与会者们在墙报前驻足，热烈交流，分享心得。团队与来自美国、欧洲及亚洲的顶级血液学中心代表进行面对面的交流互动，激发新的研究思路，探寻未来的合作方向。 ASH年会作为全球血液病领域的顶尖学术盛会，一直是血液学界关注的焦点，每年汇聚全球最新的科研成果和诊疗进展。陆道培医学团队凭借卓越的科研实力和临床成就，连续多年以口头报告和墙报展示入选，这不仅体现了团队在国际血液学领域的影响力，更为未来的国际合作和交流打下坚实基础。未来，陆道培医院将继续秉承"以患者为中心"的宗旨，聚焦血液病诊疗的前沿问题，不断优化诊疗策略，探索创新疗法，为患者带来更加安全、高效的诊疗方案，帮助更多患者实现临床治愈和长期生存。 ASH 2024 成果一览摘要号：1451 第一作者：陈雪，通讯作者：刘红星题目：Comprehensive Fusion Gene Landscape in B-cell Lymphoblastic Leukemia: Insights from Transcriptome Sequencing of 1015 Cases 摘要号：1467 第一作者：张阳，通讯作者：刘红星题目：Recurrent Focal Mkks-SLX4IP Deletion in ETV6::RUNX1 and Ph/Ph-like B-ALL 摘要号：2075 第一作者：陆佩华；通讯作者：陆佩华题目：CD7-Targeted CAR-T Cell Therapy Shows Promising Efficacy and Safety in Treating Refractory/Relapsed Peripheral T-CellLymphoma:Phase I Clinical Trial 摘要号：2148 第一作者：王磊，通讯作者：刘红星题目：Diagnosis and prognosis of aGVHD by metabolic biomarkers after allogeneic hematopoietic stem cell transplantation 摘要号：3325 第一作者：任雨悦，通讯作者：王巍；刘红星题目：NGS-Based Immunoglobulin Gene Sequencing for Diagnosis and MRD Monitoring of Multiple Myeloma 摘要号：3492 第一作者：魏志杰，通讯作者：陆佩华题目：Improved Outcomes with Bu/Cy+Melphalan and Bu/Cy+Thiotepa Regimens in Haploidentical Hematopoietic Stem Cell Transplantation for Non-Down Syndrome Acute Megakaryoblastic Leukemia 摘要号：3546 第一作者：孙瑞娟，通讯作者：陆佩华题目：Long-Term Efficacy of Allogeneic Hematopoietic Stem Cell Transplantation for 532 Patients with KMT2A-Rearranged Acute Leukemia 摘要号：3595 第一作者：陈佳琦，通讯作者：刘红星题目：High-Accurate Third-Generation Sequencing to Comprehensively Decipher BCR::ABL1 TKIs in-Cis Resistant Mutations 摘要号：4212 第一作者：陈雪，通讯作者：刘红星题目：Advances in B-ALL Diagnosis and ClassiCcation: A Comparative Analysis of Who-HAEM4R, Who- HAEM5 and ICC 摘要号：4323 第一作者：周晓苏，通讯作者：刘红星题目：Investigation of Viral Gene Transcripts and Viral-Human Gene Fusions in Acute Leukemia Poly(A) RNA-seq Data 摘要号：4326 第一作者：陈雪，通讯作者：刘红星题目：Extensive Fusion Gene Profiling in Acute Myeloid Leukemia Revealed By Whole Transcriptome Sequencing of 1614 Cases 摘要号：4874 第一作者：陈曼，通讯作者：王卉题目：Clinical and Immunological Characteristics of Patients with CMV Infection after Allogeneic Hematopoietic Stem Cell Transplantation 摘要号：4934 第一作者：曹星玉，通讯作者：陆佩华题目：A Long-Term Follow-up Retrospective Study of the Clinical Efficacy of Haploidentical Hematopoietic Stem Cell Transplantation for Early T-Precursor Acute Lymphoblastic Leukemia and T-Lymphoblastic Lymphoma 注：上述研究成果按摘要号排序

细胞疗法免疫疗法临床研究

2024-11-19

·晨泰医药

【2024 ASH】Wugen 将在2024 ASH汇报通用现货型CD7 CAR-T和NK细胞产品最新数据，5篇研究入选口头报告

新闻速览第66届美国血液学年会（ASH）将于2024年12月7日~10日在美国圣地亚哥召开。ASH作为全球血液学领域规模最大、涵盖最全面的国际学术盛会之一，每年吸引着成千上万名来自世界各地的专家学者，分享最前沿的血液学进展和突破性临床数据。根据ASH最新公布的摘要，Wugen公司有5项研究入选Oral Presentation，将以口头汇报形式报告通用现货型CD7 CAR-T（WU-CART-007)和NK细胞（WU-NK-101）疗法的最新数据。 CD7 CAR-T报告详情如下： 2066 Phase 1 Dose-Escalation and Dose-Expansion Study to Evaluate the Safety and Tolerability of Anti-CD7 Allogeneic CAR T-Cells (WU-CART-007) in Patients with CD7+ T-Cell Non-Hodgkin Lymphoma Program: Oral and Poster Abstracts Session: 704. Cellular Immunotherapies: Early Phase Clinical Trials and Toxicities: Poster I 3450 WU-CART-007 (WT-7), an Allogeneic CAR T-Cell Targeting CD7 in Relapsed/Refractory (R/R) T-Cell Acute Lymphoblastic Leukemia/Lymphoma (T-ALL/LBL): Phase 2 Results Program: Oral and Poster Abstracts Session: 704. Cellular Immunotherapies: Early Phase Clinical Trials and Toxicities: Poster II 3461 WU-CART-007 (WT-7) Is an Effective Treatment for Adolescent Patients with Relapsed or Refractory (R/R) T-Cell Acute Lymphoblastic Leukemia/ Lymphoblastic Lymphoma (T-ALL/LBL) Subgroup Analysis of WU-CART-007 1001 Program: Oral and Poster Abstracts Session: 704. Cellular Immunotherapies: Early Phase Clinical Trials and Toxicities: Poster II WU-CART-007已获FDA授予的孤儿药、快速通道和罕见儿科疾病认定、再生医学先进疗法认定；EMA优先审评药物认定。此次会议上，Wugen将报告通用现货型CD7 CAR-T疗法的最新临床数据,主要亮点包括： CD7 CAR-T治疗（R/R）T-ALL/LBL II期阶段试验结果：截至2024年7月24日，共13名患者接受了RP2D剂量治疗表现出可控的安全性以及抗白血病活性。可评估患者中，ORR和CRc分别为91%（10/11）和73%（8/11；6 CR，2 CRi）。中位DOR尚未达到（95% CI: 0.5，NE；范围0.5-9.1个月）；4名患者目前仍持续CR，时间分别为9.1、8.2、6.7和6.7个月。 MRD阴性CR/CRi患者（n=7）的中位DOR为6.6个月（95% CI：1.8，NE），而MRD阳性CR/CRi患者（n=3）为3.7个月（95% CI: 0.5，NE）。MRD阴性患者总生存期（OS）为11.5个月（95% CI：2.7，NE），MRD阳性患者为6.1个月（95% CI：1.4，NE）。 12-18青少年患者亚组分析中，可评估的患者（4/4）CR/CRi率为75%，1例患者达到PR（CD7阴性残留EMD），ORR为100%。CRc患者中，2/3未检测到MRD。达到CR/CRi的3名患者均转为HSCT，其中两名患者有移植史，所有患者在随访9、8.1和6.1个月时仍处于完全缓解状态。后续关键II期研究NCT06514794计划于2024年末开始招募，包括1岁及以上的儿童患者；在R/R患者队列的安全性得到确认后，可能会启动探索性的MRD阳性队列研究。 CD7 CAR-T治疗CD7+ T-NHL I期剂量递增和剂量扩展研究：： 5名T-NHL患者接受WU-CART-007治疗，无患者出现免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）或GvHD，表现出可控的安全性。疗效方面：2例完全缓解（CR）；2例部分缓解（PR）；1例病情稳定（SD），显示出早期疗效迹象。本研究（NCT05377827）的招募仍在进行，以进一步确定其在CD7阳性T-NHL和AML患者中的安全性和初步疗效。 NK细胞疗法报告详情如下： 916 W-NK1 Choreographs Innate and Adaptive Immune Responses to Provide a Robust and Durable Anti-AML Response Program: Oral and Poster Abstracts Type: Oral Session: 703. Cellular Immunotherapies other than CAR-T Cells: Basic and Translational: Enhancing NK Cell Therapeutics 4257 WUN101-01: First in Human Human (FIH) Phase 1 Study of WU-NK-101 (W-NK1) in Patients with Relapsed or Refractory (R/R) Acute Myeloid Leukemia (AML) Program: Oral and Poster Abstracts Session: 616. Acute Myeloid Leukemias: Investigational Drug and Cellular Therapies: Poster III WU-NK-101已获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的用于治疗AML的孤儿药认证。此次会议上，Wugen将报告通用现货型NK细胞疗法的最新数据,主要亮点包括： WU-NK-101协调固有和适应性免疫应答，提供强效且持久的抗AML反应：与供体cNK细胞相比，W-NK1在NKG2A、2B4、DNAM-1以及免疫参与受体的表达上更高；W-NK1与未成熟DC共培养可增加DC的激活标志物表达；分泌的趋化因子在跨膜实验中能有效招募T细胞；W-NK1显著增强T细胞激活和增殖（P<0.01）；促肿瘤M2型巨噬细胞表现出选择性细胞毒性，显示其倾向于改善TME的免疫抑制状态。这些结果同样通过AML异种移植NCG小鼠模型（THP-1和HL-60）体内得到验证。 WU-NK-101在复发或难治性（R/R）急性髓性白血病（AML）患者中的I期研究：入组9名患者（每个剂量水平3名），表现出可管理的安全性。未报告免ICANS或GvHD；未观察到无疾病情况下的持续性全血细胞减少，也未报告剂量限制性毒性（DLT）。在DL1水平未观察到缓解，但所有患者外周血母细胞均短暂减少；在DL2及以上水平，除1例外，所有患者骨髓母细胞均减少， ORR为50%（包括2例CRi和1例PR）。摘要原文链接： 1. https://ash.confex.com/ash/2024/webprogram/Paper201520.html 2. https://ash.confex.com/ash/2024/webprogram/Paper201812.html 3. https://ash.confex.com/ash/2024/webprogram/Paper202005.html 4. https://ash.confex.com/ash/2024/webprogram/Paper201998.html 5. https://ash.confex.com/ash/2024/webprogram/Paper200809.html 关于WU-CART-007 WU-CART-007是一种通用现货型CD7靶向CAR-T细胞疗法，旨在克服利用CAR-T细胞治疗CD7+血液系统恶性肿瘤的技术挑战。Wugen利用CRISPR/Cas9基因编辑技术，删除CD7和T细胞受体恒定区（TRAC），防止CAR-T细胞自相残杀，降低移植物抗宿主病（GvHD）的风险。WU-CART-007使用健康供者来源的T细胞制备，消除在自体CAR-T环境中观察到的恶性细胞污染风险。Wugen已与合作伙伴共同开发出稳定且高效扩增的CD7 CAR-T商业化生产工艺，已完成首个I/II 期爬坡及扩展队列研究（NCT04984356）,是目前全球临床进度最快的同类通用现货型细胞产品。关于WU-NK-101 WU-NK-101是一种新型的免疫疗法，利用记忆自然杀伤细胞（NK）治疗血液和实体肿瘤。记忆NK细胞是一种功能性强、持久力高的免疫细胞，具备增强的抗肿瘤活性和细胞因子诱导的记忆样（CIML）表型。这种罕见的细胞群具有优越的表型、增殖能力和代谢适应性，与其他NK细胞疗法相比更适合用于癌症治疗。Wugen正在应用其专有的MonetaTM平台，将WU-NK-101开发为一种商业规模化、现货型的癌症细胞疗法。关于上海晨泰森豪医药科技有限公司晨泰森豪成立于2020年，是一家致力于开发临床急需的通用型细胞治疗药物的创新医疗公司。2021年1月与Wugen达成独家许可和合作协议，共同开发通用现货型记忆NK细胞和CAR-T细胞。用于治疗晚期血液瘤和实体瘤，并积极开发神经退行性疾病和自身免疫疾病的应用。晨泰森豪拥有经验丰富的医学、临床运营、药学开发、注册事务和商业化团队，通过整合肿瘤领域的专业知识，不断寻找创新解决方案，从而改善肿瘤患者的生活。关于Wugen Inc. Wugen是一家临床阶段的生物技术公司，致力于开发下一代用于治疗癌症的“现货型”免疫记忆自然杀伤 (NK) 细胞疗法和CAR-T细胞疗法。Wugen利用其专有的技术平台和深厚的基因组工程专业技术来开创一种新型的免疫记忆NK细胞和CAR-T细胞疗法，以治疗血液和实体恶性肿瘤。文章封面来源：Freepik

免疫疗法细胞疗法临床结果孤儿药优先审批

2024-11-08

·生物制药小编

姗姗来迟，Beam碱基编辑首个临床数据公布

在经历缓慢的患者入组后，Beam的碱基编辑疗法的首个临床数据终于姗姗来迟。近日，碱基编辑技术先驱Beam披露了其将在美国血液学会（ASH）年会上报告其碱基编辑疗法BEAM-101首个临床数据的摘要。该临床数据来自一项单臂、开放标签Ⅰ/Ⅱ期临床试验BEACON，该项临床主要评估了经单次注射BEAM-101在伴严重血管闭塞危像（VOCs）镰状细胞病（SCD）患者中的安全性和有效性。首个临床数据 BEAM-101是一款体外碱基编辑疗法，通过腺嘌呤碱基编辑器（ABE）对SCD患者的自体造血干细胞HBG1/2启动子区域进行碱基编辑，使其能够持续表达胎儿血红蛋白（HbF），从而缓解镰状细胞病。 BEAM-101是Beam进度最快的项目，也是碱基编辑领域的首个IND，早在2021年11月，BEAM-101获得FDA的IND批准。但是BEAM-101患者入组进度过于缓慢，迟迟没能招募到患者，而从Beam获得碱基编辑技术授权的Verve公司率先进行首次人体临床试验（VERVE-101：体内碱基编辑疗法），获得IND后的两个月后就完成了首例患者给药。截至2024年7月2日，BEACON共计入组35名患者，其中8名患者完成给药。这次公布的临床数据来自该试验中的4名可分析患者，试验结果显示：有效性：随访≥1个月的4例患者均实现了中性粒细胞和血小板的植入，中位时间分别为17天（15–19天）和20天（11–34天）。在1个月时，所有患者迅速且显著地诱导了胎儿血红蛋白（HbF）的生成（>60%），并降低了未输血血液中的镰状血红蛋白（HbS）水平（≤36%），并且其溶血指标均恢复正常或得到改善。安全性: 安全性与使用busulfan进行骨髓清除和自体造血干细胞移植一致，所有给药的患者中（n=6），没有出现与BEAM-101有关的≥3级不良事件（ae）或严重ae。不过出现了一例患者死亡事件，该名患者输注BEAM-101 4个月后死于呼吸衰竭亡，研究者认为与BEAM-101无关，该事件目前由数据安全监测委员会和美国食品和药物管理局调查。管线重组 Beam是首个开发碱基编辑疗法的Biotech公司，由张锋、David Liu、J. Keith Joung等基因编辑大牛联合成立，2020年，Beam在纳斯达克上市。 2016年，David Liu团队率先开发出了胞嘧啶碱基编辑器（CBE），实现了在不依赖DNA双链断裂的情况下，对基因组中单个碱基的定向修改。此后，刘如谦团队发表了一系列研究，对碱基编辑技术进一步扩展和升级。基于碱基编辑技术，Beam曾建立了十余条管线，去年为了预防寒冬的威胁，Beam进行了裁员重组，目前还有7条在研管线。 Beam的在研管线主要分为两大类—体内（LNP和AAV疗法）和体外（造血干细胞与T细胞疗法）碱基编辑疗法。除了BEAM-101之外，BEAM-302是公司重点推进的管线，一种治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症的体内基因编辑疗法，其Ⅰ/Ⅱ期临床试验正在患者招募中，首个队列组已完成给药，初步临床数据预计2025年公布。体外碱基编辑疗法BEAM-201（异体CD7-CAR-T）已在重组方案中被暂停内部开发，此前已经进入到了Ⅰ/Ⅱ期临床临床阶段，去年9月完成首位患者给药。现金充足 Beam是少有现金流不算很急迫的基因编辑公司，根据公司2024年第三季度的财务报告，截至2024年9月30日，其现金、现金等价物以及有价证券还有约9.258亿美元，公司预计可以支持公司运营到2027年。此外，公司依然有来自合作方的收入，去年11月，Beam还和礼来达成了一项合作协议，礼来以2亿美元预付款、5000万美元股权投资，以及3.5亿美元里程碑金额获得了前者心血管疾病碱基编辑疗法的开发权益。在财报公告中，公司还提名了两款体外碱基编辑疗法候选人BEAM-103和BEAM-104，公司打算推进其在SCD和β-地中海贫血中的临床开发。参考出处： https://investors.beamtx.com/news-releases/news-release-details/beam-therapeutics-present-data-across-hematology-franchise https://investors.beamtx.com/news-releases/news-release-details/beam-therapeutics-reports-third-quarter-2024-financial-results

临床申请细胞疗法临床结果临床1期临床2期

100 项与 CD7 CAR-T(Guangzhou Bio-gene Technology) 相关的药物交易

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研发状态

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
前体T淋巴细胞白血病淋巴瘤	临床2期	中国	广州百暨基因科技有限公司	2023-05-01
T细胞急性淋巴细胞白血病/淋巴瘤	临床2期	中国	广州百暨基因科技有限公司	2023-05-01

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临床结果

适应症

分期

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


EHA2021	N/A	Carney复合症 CD19 \| CD7	-	CD19 CAR-T	蓋襯築願淵獵餘壓夢窪(築糧膚選淵遞鑰鏇築願) = 淵糧鏇鏇廠鬱構廠廠範壓繭淵鏇構繭觸艱簾廠 (製襯鏇鬱廠選壓鬱壓鏇 )	-	2021-06-09
				CD7 CAR-T	蓋襯築願淵獵餘壓夢窪(築糧膚選淵遞鑰鏇築願) = 憲選願積窪鏇遞繭網夢壓繭淵鏇構繭觸艱簾廠 (製襯鏇鬱廠選壓鬱壓鏇 )