100 项与 TNIK kinase(INSILICO MEDICINE) 相关的临床结果
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项与 TNIK kinase(INSILICO MEDICINE) 相关的新闻(医药)一、行业现状:AI 制药迈入商业化阶段,化学模型先行,生物模型待验证
AI 驱动的药物发现(AIDD)已从试点验证进入真正的商业化阶段,全球范围内的合作协议、平台交易和里程碑式合作数量激增。2025 年全球生物制药领域的 AI 相关交易数量已超 200 笔,交易总额突破 500 亿美元,较 2021 年的 86 笔、180 亿美元实现跨越式增长。这一增长主要由聚焦化学层面的 AI 模型推动 —— 这类模型通过加速分子设计、优化化合物属性预测、缩短 “设计 - 合成 - 测试 - 学习”(DMTA)循环周期,能显著提升药物发现的效率,降低单位周期成本,其价值可量化、易落地,已成为当前 AIDD 商业化的核心引擎。
目前 AI 制药的应用仍存在明显短板: adoption 呈现 “局部化” 特征,多集中在特定工作流程而非全流程整合,技术更多作为执行加速器而非战略决策工具。核心瓶颈在于生物层面的 AI 模型尚未成熟 —— 化学模型解决 “如何高效开发药物” 的问题,而生物模型聚焦 “开发什么药物” 的关键决策,包括靶点 - 疾病关系预测、作用机制优先级排序、转化生物标志物筛选等,直接影响早期研发方向的正确性。尽管生物模型潜力巨大,但仍处于验证阶段,其效果需通过临床前和人体临床试验数据确认,这也导致 AIDD 目前仅占全球药物研发支出的一小部分。
全球制药行业的现实压力进一步凸显了 AIDD 的必要性:专利悬崖逼近,2026-2035 年将迎来大规模专利到期潮;研发投资回报率(ROI)持续下滑,2024 年药物开发的静态内部收益率已降至 5.4%,远低于 2013 年的 8.0%;后期临床试验失败成本不断攀升,行业迫切需要能压缩研发周期、降低决策风险的工具。在此背景下,中国凭借规模优势、临床开发效率和成本优势,已成为 AIDD 的重要试验场,本土生物科技公司快速采纳 AI 工具,头部科技企业加大 AI 基础设施投入,政策层面也出台多项支持措施,推动 AI 与药物研发深度融合。
二、关键转折:2026 年成生物模型验证元年,临床数据定生死
摩根士丹利明确指出,2026 年将是 AI 制药行业的 “决战之年”—— 一系列集中爆发的转化医学和临床数据读出,将首次系统性验证 AI 驱动的生物模型是否具备 “经前瞻性验证的人类相关性”,这也是 AIDD 能否从 “工作流程工具” 跨越到 “行业变革力量” 的核心拐点。
此前行业已出现初步验证信号:Insilico 的 AI 发现靶点 TNIK 抑制剂在特发性肺纤维化(IPF)的 2a 期临床试验中取得积极数据,成为首个证明 AI 识别的纤维化靶点能在患者中产生临床意义的抗纤维化活性的案例;Recursion 的 MEK1/2 抑制剂 REC-4881 在家族性腺瘤性息肉病(FAP)的 2 期试验中显示出快速且持久的息肉减少效果,验证了表型组学驱动的生物学转化潜力。2026 年将有更多关键数据出炉,覆盖多个公司、适应症和药物形式,形成密集的验证周期:
Insilico 的 ISM5411(靶向 PHD1/2)将在 2026 年 1 月的克罗恩病大会上公布 1 期临床试验结果;Recursion 有多款核心产品进入数据读出期,包括 1 季度的 REC-3964(艰难梭菌感染)2 期更新、上半年的 REC-1245(RBM39 降解剂)1 期剂量递增数据,以及下半年的 REC-3565(MALT1)1 期安全性数据;Schrödinger 的 SGR-3515(Wee1/Myt1 抑制剂)将于上半年公布首份临床数据;Absci 的 AI 全新设计抗体 ABS-201(靶向 PRLR)针对雄激素性脱发的中期概念验证数据预计在下半年披露;AbCellera 的 ABCL635(靶向 NK3R)用于更年期相关血管舒缩症状的 1/2 期顶线结果将在 3 季度发布。
这些数据的核心意义在于:若能持续出现积极信号,将证明 AI 不仅能优化药物开发效率,还能通过精准靶点选择、机制验证提升药物研发的成功率,推动 AIDD 从 “执行支持” 升级为 “决策主导”,破解行业长期存在的技术和组织层面障碍,实现从早期采用者到主流应用的 “跨越鸿沟”。反之,若数据不及预期,可能导致行业信心受挫,延缓 AIDD 的全面渗透。
三、技术双核:化学与生物模型的差异与协同
AI 制药的技术体系可清晰划分为化学模型和生物模型两大核心,二者在解决问题、技术成熟度、价值体现等方面存在显著差异,却共同构成药物发现的全流程支撑。
化学模型以物理约束的分子表示为基础,依托结构 - 性质关系、结合能、药代动力学等快速反馈数据,擅长药物发现中执行密集型阶段 —— 包括苗头化合物发现、苗头到先导化合物优化、先导化合物优化等。其成功可通过明确的指标量化,如 DMTA 循环时间缩短、合成化合物数量减少、苗头到先导化合物转化率提升等。根据企业披露数据,采用 AI 化学模型可使临床前候选化合物(PCC)的发现时间缩短 60%-70%,临床前开发成本降低 50%,显著延长药物专利保护期内的商业化时间。
生物模型则依赖基因组学、转录组学、表型筛选、扰动实验等异质性强、反馈周期长的数据,核心作用于临床前研发的早期和后期关键决策节点 —— 靶点发现、机制验证、患者分层和生物标志物选择。这类模型的价值更具颠覆性,但验证难度更高,关键评估指标包括优先靶点获得人类遗传学或扰动证据的比例、AI 提出的生物学假设实验验证率,以及首创药物的概念验证数据。与化学模型的快速迭代不同,生物模型的验证需要长期临床数据支撑,这也是其成熟度滞后于化学模型的核心原因。
两类模型并非孤立存在,而是形成协同效应:化学模型的高效执行能为生物模型提供更多实验数据,加速其迭代优化;生物模型的精准决策则能为化学模型指明方向,避免无效开发。2026 年的核心看点,正是生物模型能否跟上化学模型的步伐,实现技术体系的全面成熟。
四、全球格局:中美双线并行,中国凭优势加速追赶
中美两国在 AI 制药领域形成了差异化竞争、互补发展的格局,中国凭借独特优势正快速成为全球 AIDD 的重要增长极。
中国的核心优势体现在三方面:一是政策强力支持,从 2023 年《人工智能 + 行动方案》将 AI 与药物研发深度融合列为重点,到 2024 年 NMPA 出台《AI 辅助药物研发技术指导原则(试行)》明确审批路径,再到 2025 年《AI + 深度实施方案》设定 2027 年 AI 终端渗透率 70%+ 的目标,形成了从顶层设计到落地执行的完整政策链条;二是基础设施与成本优势,国内六大科技公司 2026-2027 年预计每年投入约 4500 亿元人民币用于 AI 相关资本支出,大规模算力部署降低了模型训练和推理成本,开源大模型的普及进一步降低了行业准入门槛;三是临床转化效率,庞大的患者群体、高效的临床试验基础设施,能快速为 AI 模型提供真实世界数据反馈,加速模型迭代验证。2025 年中国 AIDD 相关交易披露金额已超 123 亿美元,较 2023 年增长近 10 倍,2026 年初至今交易金额已达 36 亿美元,势头持续强劲。
美国则在基础研究、生物制药创新深度、先进算力获取等方面保持结构性优势,依托顶尖学术机构和成熟的生物科技集群,在前沿模型开发、生物科技与 AI 融合的风险投资、AI 原生药物发现平台的早期商业化等领域领先。但美国市场也面临监管谨慎、实验成本高、企业 IT 环境碎片化等问题,导致 AI 在制药研发中的扩散速度相对较慢。
总体来看,美国可能继续主导基础突破和首创性 AIDD 创新,而中国则凭借 adoption 速度、成本优势和临床验证效率快速追赶,成为全球 AI 制药行业不可或缺的关键力量。
五、投资框架与标的选择:CLARITY 模型指引布局方向
摩根士丹利提出 CLARITY 框架,为投资者筛选 AIDD 标的提供清晰指引,核心围绕七大维度:核心价值层面(化学执行 vs 生物决策)、验证水平(基准测试、临床前、转化医学、临床证据)、决策自主性(辅助洞察 vs 权威把关)、收入模式匹配度(与证据成熟度适配)、工业可扩展性(跨项目、合作伙伴、治疗领域的可复制性)、催化剂时间节点(即将到来的验证数据)、投资回报率(成本、速度、成功率的可衡量改善)。
基于这一框架,投资策略应兼顾 “核心配置” 与 “弹性期权”:
核心配置聚焦化学执行领先平台,这类企业技术成熟、价值已被验证,通过 SaaS 订阅、服务费等模式实现稳定收入,波动性较低,即使生物模型验证进度放缓,仍能凭借效率提升持续创造价值,代表企业包括 Schrödinger、Absci 等。
弹性期权则精选生物验证导向型平台,这类企业的价值高度依赖 2026 年的临床数据读出,若数据积极,有望实现估值重估,获得不对称收益,代表企业包括 Insilico、Recursion、AbCellera 等。
具体标的评级方面,摩根士丹利给予 Insilico(3696.HK)“增持” 评级,认为其兼具成熟的化学引擎和早期生物数据验证,拥有自有和合作项目的多重数据催化剂,是布局 AIDD 生物驱动价值的核心标的;给予 Recursion(RXRX.O)、Schrödinger(SDGR.O)、Absci(ABSI.O)“持有” 评级,建议持续跟踪其临床数据和平台验证里程碑。
行业主要风险包括:生物模型可能无法证明可重复的、前瞻性的人类相关性;执行层面的效率提升难以转化为全流程 adoption;组织惯性(数据孤岛、风险厌恶、激励错位)可能抵消技术带来的经济收益;早期数据可能存在歧义,导致行业怀疑情绪延续。
此为报告精编节选,报告原文:
《摩根士丹利-跨越分子:为何2026年是AI药物发现的关键之年-Crossing the Molecule:Why 2026 Is the Make-or-Break Year For AI in Drug Discovery-20260202【32页】》
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> 2026年2月3日,港股AI制药公司英矽智能(03696.HK)股价盘中一度上涨14%,创下自去年年底上市以来的新高。这一市场异动的直接驱动力,是公司一款由生成式AI设计的新药完成了关键的临床节点,并因此获得了国际制药巨头的又一笔现金付款。
## 股价异动:高开高走,上市后累涨逾1.8倍
当日早间,英矽智能股价以**4.56%**的涨幅高开,随后持续拉升,最高触及**68.7港元**。自2025年12月底以每股**24.05港元**发行上市以来,该公司股价在一个多月时间里累计上涨已超过**1.8倍**。市场资金的追捧,清晰地指向了公司早间发布的一则自愿公告。
## 核心进展:首例患者给药与3900万港元里程碑
公告显示,英矽智能对外授权给**美纳里尼集团**的候选药物**MEN2501**,已在**I期临床试验中完成首例患者给药**。根据双方协议,这一进展触发了相应的财务条款,英矽智能因此获得了由美纳里尼支付的约**3900万港元**的最新里程碑付款。

> 英矽智能创始人兼首席执行官Alex Zhavoronkov博士表示:“MEN2501项目快速推进至I期临床试验,并成功完成首例患者给药,充分体现了美纳里尼及Stemline高效的项目推进能力与专业的临床转化实力。”
这是该合作项目在短期内兑现的第二笔里程碑款项。此前在**2025年7月**,因MEN2501项目顺利获得美国FDA的**IND批件**(临床试验申请批准),英矽智能已获得了首笔逾**2340万港元**的开发和监管里程碑付款。
## 项目背景:5.5亿美元授权与AI设计内核
MEN2501(曾称ISM9682)是一款靶向**驱动蛋白KIF18A**的小分子抑制剂,临床前数据显示其对**染色体不稳定性癌症**具有显著的抑制活性。这款药物由英矽智能自主研发的生成式AI平台发现并优化,是典型的“AI驱动”研发成果。
- **合作框架**:2025年1月,英矽智能以高达**5.5亿美元**(约合42.9亿港元)的总合作金额,将MEN2501项目的全球权益授权给美纳里尼集团的全资子公司Stemline Therapeutics。
- **药物机制**:KIF18A是一种在有丝分裂中调控染色体排列的关键蛋白。在具有染色体不稳定性特征的癌细胞中,抑制KIF18A会加剧染色体紊乱,导致癌细胞死亡,这使其成为一个有潜力的合成致死靶点。
## 行业验证:AI制药从概念走向临床兑现
此次进展被市场视为AI制药能力的一次实质性验证。从AI生成分子到推进至临床I期并完成首例患者给药,整个过程历时仅数年,展现了AI技术可能缩短药物研发周期的潜力。
- **变现能力**:连续两笔里程碑付款的到账,不仅为英矽智能提供了研发资金,更证明了其对外授权商业模式的可行性。
- **巨头背书**:美纳里尼集团作为年营收超40亿欧元的国际制药企业,其高效的临床推进能力本身也是对AI设计分子潜力的认可。
## 未来看点:竞争格局与公司管线推进
MEN2501的I期临床试验主要目标是评估其安全性与耐受性,为后续剂量扩展研究铺路。在KIF18A抑制剂这一新兴赛道,全球范围内仅有少数管线进入临床早期阶段。
对于英矽智能而言,MEN2501仅是其AI研发平台的成果之一。公司其他在研管线包括:
- 用于帕金森病的口服NLRP3抑制剂**ISM8969**,其IND申请已于2026年1月获美国FDA批准。
- 针对特发性肺纤维化的TNIK抑制剂,已进入IIa期临床。
随着更多AI设计的候选药物向临床阶段推进,英矽智能的长期价值将取决于其技术平台能否持续产出具有临床差异化的分子,并最终转化为上市产品。此次股价创新高,反映的是市场对AI制药“从零到一”突破后,向“从一到十”规模商业化迈进的初步信心。
AI 制药的发展史,本质上是人类试图用智能算法破解生命密码的探索史。
当 AlphaFold2 的研发者 Demis Hassabis 和 John M. Jumper 凭借该模型摘得 2024 年诺贝尔化学奖时,这个能精准预测蛋白质结构的 AI 系统不仅改写了生命科学教科书,更标志着 AI 制药正式进入“成年礼”。萌芽期(1980s-2010s 初)CADD 时代的工具革命
1981 年,美国杜邦公司的研究人员首次将计算机图形学应用于分子结构设计,这个现在看来简单的技术突破,却悄然开启了药物研发的数字化序幕。这一时期被定义为计算机辅助药物设计(CADD)时代,其核心特征是将传统药物研发中依赖化学家经验的 "试错模式",转变为基于分子对接、构效关系等计算方法的 "理性设计"。
在 CADD 技术的加持下,药物发现流程开始展现出前所未有的效率提升。1990 年代,默克公司利用分子模拟技术成功优化出 HIV 蛋白酶抑制剂,将传统需要数年的先导化合物优化过程缩短至数月。
但这个阶段的计算机技术本质上仍是 "辅助工具",科学家需要先提出假设,计算机再进行验证和筛选,人类智慧始终占据主导地位。当时最先进的筛选系统每秒也只能处理 thousands 级别的化合物,与后来 AI 时代的亿级筛选能力相去甚远。
这一时期的技术局限在 2000 年代初暴露无遗。尽管 CADD 已广泛应用于大型药企的研发流程,但全球新药研发成本仍以每年 10% 的速度攀升,2010 年单药研发成本已突破 10 亿美元。计算机能解决已知分子的筛选问题,却无法创造全新分子;能处理单一靶点数据,却难以整合复杂的生物系统信息。这些痛点为下一阶段的技术革命埋下了伏笔。
探索期(2012-2020)深度学习浪潮与泡沫破裂
2012 年 ImageNet 竞赛中,深度学习算法 AlexNet 将图像识别错误率从 26% 骤降至 16%,这个计算机视觉领域的突破性进展,意外点燃了生命科学领域的技术革命。2010 年,英国 DeepMind 在伦敦成立,2014 年谷歌以 4 亿英镑将其收购;2014 年,英矽智能在香港诞生;2020 年,Schrödinger(薛定谔)公司在纳斯达克上市 —— 第一批专注 AI 制药的玩家开始登场。
资本市场迅速捕捉到这一风口。2018-2021 年间,全球 AI 制药领域融资额从 10 亿美元飙升至 70 亿美元,初创公司数量三年增长 5 倍。
但狂热之下,技术局限性很快显现:当时的 AI 模型主要依赖监督学习,需要大量标注数据训练;生成能力薄弱,只能在现有化合物库中筛选优化,无法创造全新分子;更关键的是,AI 设计的分子在细胞实验和动物模型中常常表现出 "纸上谈兵" 的特性,成药性远低于预期。
2021 年下半年,行业迎来残酷的 "泡沫破裂期"。Ginkgo Bioworks 股价较峰值下跌 80%,多家明星初创公司因管线推进失败而裁员甚至倒闭。质疑声浪中,一个关键问题浮出水面:AI 究竟是能真正改变药物研发本质的颠覆性力量,还是仅仅是 CADD 技术的升级版?当时多数业内人士认为,AI 制药仍需 5-10 年才能证明其商业价值。
成长期(2020 至今)从概念验证到价值释放
2021 年 7 月,DeepMind 发布 AlphaFold2,其预测的蛋白质结构与实验测定结果的平均偏差小于 1.6 埃米(约为一个氢原子的直径),这一突破被《自然》杂志称为 "蛋白质结构预测的革命"。更具里程碑意义的是,这一成果被全球学术界公认为 "通过人工智能方法解决了生物学 50 年来的重大挑战",成为 AI 技术在生命科学领域价值获得最高学术认可的标志。
AlphaFold 的成功如同一剂强心针,推动行业从 "筛选存量" 转向 "创造增量" 的技术范式转变。生成式 AI 模型(GANs、VAEs、Transformers)开始主导研发流程,AI 不仅能设计全新分子,还能预测其理化性质、毒性和代谢路径。2023 年,英矽智能宣布其 AI 设计的肺纤维化药物 INS018_055 进入 II 期临床,这是全球首个由 AI 发现和设计的候选药物进入临床中后期。
商业化进程也随之加速。2024 年,默克与 Exscientia 达成 11 亿美元合作,礼来以 30 亿美元收购 AI 药物发现公司 Protomer,大型药企的 BD 交易金额屡创新高。中国市场同样表现亮眼,根据行业数据,中国 AI 制药市场规模从 2019 年的 0.7 亿元飙升至 2024 年的 7.3 亿元,年复合增长率达 57.4%。技术突破、资本回归与政策支持形成合力,推动 AI 制药进入实质性价值释放阶段。
核心技术路线
AI 制药的技术目前已形成四大核心技术路线。
从头药物设计(de novo drug design) 代表着当前最前沿的技术能力。
以英矽智能的 Pharma.AI 平台为例,其利用生成对抗网络(GANs)和强化学习,可在数周内完成传统需要 6-12 个月的分子设计过程。2025 年公布的临床前数据显示,该平台设计的 TNIK 抑制剂在动物模型中表现出比传统方法设计分子高 3 倍的肿瘤抑制率。这种 "从无到有" 的创造能力,使 AI 真正摆脱了对现有化合物库的依赖。
超大规模虚拟筛选 仍是应用最广泛的技术路线。
借助 GPU 集群和并行计算,AI 模型可在 24 小时内完成对 1 亿个化合物的筛选,而传统高通量筛选实验室完成同样工作量需要 6 个月。2024 年,Relay Therapeutics 利用该技术发现 SHP2 抑制剂,将早期发现阶段成本降低 60%。值得注意的是,新一代筛选模型已能整合蛋白质动态构象变化数据,大大提高了筛选准确性。
药物重定位 展现出独特的商业价值。
通过分析文献、专利和多组学数据,AI 能发现已有药物的新适应症。例如,2023 年,Atomwise 利用其 AI 平台发现抗抑郁药舍曲林可用于治疗肺纤维化,使该管线的研发周期缩短至传统方法的 1/3。这种 "老药新用" 模式因风险低、周期短的特点,成为 AI 制药商业化的重要路径。
蛋白质结构预测 已成为基础研究的基础设施。
AlphaFold 数据库已包含超过 2 亿个蛋白质结构,相当于人类百年积累的实验结构数据的 100 倍。2025 年,中国团队开发的 "ProteinMPNN" 模型进一步将蛋白质设计精度提升 40%,使基于结构的药物设计进入 "原子级精准" 时代。
技术演进的四大方向
未来技术发展将呈现四大明确趋势。
多模态与系统生物学整合 将打破当前 "单一靶点" 研发模式的局限。
2025 年,英伟达推出的 Clara Discovery 平台已能整合基因组、蛋白质组、代谢组等 12 种类型的生物数据,构建疾病的系统级模型。这种多模态分析能力使 AI 能发现传统方法难以识别的复杂疾病机制,如阿尔茨海默病的多靶点协同效应。
可解释性 AI(XAI) 成为监管审批的关键门槛。
FDA 在 2024 年发布的《AI/ML 药物开发指南》中明确要求,AI 设计的药物必须提供可追溯的决策依据。为此,谷歌 DeepMind 开发了 "ExplainDRP" 算法,能可视化展示 AI 设计分子时的关键决策步骤,使科学家能理解每个原子的选择逻辑。这种 "黑箱透明化" 不仅满足监管要求,也增强了科学家对 AI 的信任。
AI 与自动化实验的深度融合 正在重构实验室形态。
英国 Automation Anywhere 公司构建的 "无人实验室",将 AI 设计、机器人合成、高通量筛选整合为闭环系统,使研发周期缩短 80%。2025 年,中国晶泰科技建成亚洲最大的 AI 驱动自动化实验室,每日可完成 1000 个化合物的合成与测试,成本仅为传统方法的 1/5。
AI Agent 的自主研发能力 代表着终极发展方向。
2026 年初,英矽智能展示的 "Pharma.Agent" 系统已能自主规划研发路径、设计实验方案、分析结果并调整策略,在某些项目上实现了 "从靶点到临床前候选化合物" 的完全自动化。这种 "AI 科学家" 模式,可能在未来 10 年内使早期药物发现成本降低 90%。
2026年行业命运的关键验证点
市场普遍预期,首款完全由 AI 研发的新药有望在 2026-2027 年间上市,这标志着 AI 制药商业模式的闭环。届时,AI 制药公司的价值评估将从技术平台估值转向管线价值评估。
2030 年的药物研发场景可能是这样的:AI 系统自主完成靶点发现和分子设计,自动化实验室 24 小时合成测试,科学家则聚焦于疾病机制研究和临床试验设计。这种人机协同模式,有望将新药研发周期从现在的 10 年缩短至 3 年,成本从 10 亿美元降至 1 亿美元以内。
我们或许可以借用全球科学界对 AlphaFold 的一致评价来总结这个行业的价值:"它不仅改变了一个领域,更重新定义了人类解决复杂科学问题的能力边界。"
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