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文章来源创药邦团队，转载请注明出处 NEWS 新闻早知道 创药速递 CGT/细胞治疗】 依托北戴河先行先试优势！细胞治疗医研产康养深度协同全链条转化新模式落地 合源生物CAR-T再获IND默示许可，成人难治性特发性炎性肌病迈入临床阶段 润生细胞T细胞注射液IND获CDE受理，赋能实体瘤免疫治疗 首例受试者持续缓解满三年！恩瑞恺诺CAR-NK为复发难治性系统性红斑狼疮患者带来长期治愈希望（原文重复2次） Typewriter Therapeutics完成5600万美元融资，打造非病毒体内CAR-T平台 易慕峰IMC002临床试验出现受试者死亡 战略重组！TScan Therapeutics首个in vivo TCR-T冲刺明年IND 凯米生物国产通用型免疫启动疗法临床启动，瞄准PD-1"攻不动"的"冷肿瘤" 创新眼科产品获中美IND双报双批，睿健医药管线再获肯定 再登顶刊！体内生成CAR-T细胞治疗难治性神经免疫疾病 齐鲁二院启动干细胞治疗早发性卵巢功能不全的临床研究 基因编辑猪肾移植临床进展公布，1/2/3期试验拟明年启动 【融资/上市/资本】 13. 12.95亿美元！和黄医药与GSK达成许可协议 14. 礼来看好的AI制药！Superluminal完成6000万美元B轮融资，开发GPCR小分子新药 15. 逾8000万美元！纽欧申医药完成B轮超额融资 16. 32.23亿美元！诺华与韩国Alteogen签署选择权与许可协议 17. 7亿美元！美敦力投资康诺思腾 18. 递表纳斯达克IPO！siRNA赛道杀出新贵（ADARx） 19. 国内基因治疗公司滨会生物港股IPO备案成功 20. 金斯瑞：拟将蓬勃生物分拆并独立上市 21. 信立泰递表港股IPO，PCSK9布局5种药物形式 22. 和铂医药成功纳入港股通 23. 复星医药卖股套现（Gland Pharma） 24. 6000万港元！信达生物给核心员工发钱 25. 艾斐智药成立1个月获亿元融资，清华AIR团队要打造「中国的Isomorphic Labs」 【新药/临床/监管】 26. 艾伯维双抗etentamig III期达到主要终点（原文2条重复：骨髓瘤双抗TCE + BCMA/CD3双抗3期成功） 27. FDA批准Zanvastro用于儿童和成人亚历山大病 28. 股价暴跌45%！Ultragenyx罕见病药物研究失败 29. 贝达药业恩沙替尼获批，成首款用于NSCLC辅助治疗的国产ALK抑制剂 30. 赛生药业他舒替尼获批上市，成国内第4款治疗胆道癌的FGFR相关药物 31. 君实生物首个双抗，挺进III期临床 32. ORR达80%：普众生物CD44v9 ADC拟纳入肺癌突破性疗法 33. 西妥昔单抗新适应症在国内申报上市 34. 育世博生物ACE723的IND申请获得FDA许可 35. Kali三抗TCE药物KT501的IND申请获得FDA许可 36. 美国FDA加速批准阿斯利康口服SERD组合疗法 37. uniQure突破性亨廷顿病基因疗法递交上市申请 38. 翰森制药B7-H3 ADC上市申请获受理 39. 宜联生物依康坦博妥塔单抗治疗复发性小细胞肺癌上市申请获受理 40. 辉瑞弃药转手Medicus，交易总额超10亿美元 41. 杉泽生物成功取得拜复乐首个海外市场药品上市许可证 【产业/合作】 42. 建筑面积约2.5万平米！深圳光明区细胞与基因治疗基地项目正式开工 43. 诺华裁员，重组瑞士生物药布局 44. BI与Owkin合作（AI平台授权） 依托北戴河先行先试优势！细胞治疗医研产康养深度协同全链条转化新模式落地 近期，美因基因、美年大健康联合乾境生物、安秦康养在北戴河医院举行战略合作签约仪式，共同推进NK细胞免疫技术与HPV治疗性疫苗技术的科研成果转化。此次合作旨在解决前沿医疗技术从实验室走向临床应用过程中面临的落地难题，推动相关技术的普惠化应用。本次合作依托北戴河国家生命健康产业创新示范区的政策与产业基础，试图整合健康筛查、基因检测、生物研发、公立临床质控及康养服务等多个环节，构建从体检筛查、基因检测到临床干预、长效康养管理的完整服务链条。北戴河区副区长刘春梅在签约仪式上表示，头部企业落地北戴河是对当地营商环境的认可。她强调，北戴河在推进生命健康产业发展时坚持严肃医学路线，在项目遴选和企业合作上保持审慎，希望各方能将实验室成果转化为老百姓可感、可及的健康服务，并结合当地文旅康养资源，探索筛查、治疗与康养调理相结合的新模式。 合源生物CAR-T再获IND默示许可，成人难治性特发性炎性肌病迈入临床阶段 近日，合源生物科技股份有限公司宣布，依托NexT快速制备技术平台开发的靶向CD19 CAR‑T候选产品HY001N细胞注射液，用于成人难治性特发性炎性肌病（IIM）的新药临床试验（IND）申请获得CDE默示许可。8月28日，该产品针对成人难治性狼疮肾炎（LN）适应症取得IND默示许可。叠加此前已迈入注册临床阶段的自身免疫性溶血性贫血（AIHA）适应症，HY001N细胞注射液已实现三项自身免疫疾病适应症进入注册临床，标志着NexT快速制备平台进入多适应症并行验证的关键阶段。 润生细胞T细胞注射液IND获CDE受理，赋能实体瘤免疫治疗 近日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）公示最新受理信息，扎根广州南沙的本土科创企业——广州润生细胞医药科技有限责任公司，其核心研发管线Tvac001新抗原反应性T细胞注射液的新药临床试验申请（IND）正式获官方受理。此次突破是本周广州南沙细胞基因治疗（CGT）领域极具代表性的产业成果，标志着广州本土企业在实体瘤T细胞免疫治疗前沿赛道实现关键进阶，进一步丰富了大湾区原创CGT药物管线储备。 首例受试者持续缓解满三年！恩瑞恺诺 CAR-NK 为复发难治性系统性红斑狼疮患者带来长期治愈希望 近日，专注于新一代细胞新药研发的深圳恩瑞恺诺生物技术集团有限公司（以下简称「恩瑞恺诺」）宣布重要随访进展：其自主研发的靶向 CD19 的 CAR-NK 细胞治疗药物 KN5501 治疗的首例系统性红斑狼疮（SLE）受试者，实现持续 DORIS 缓解满 3 年，为复发难治性 SLE 患者带来长期治愈希望。 新锐Typewriter Therapeutics完成5600万美元融资，打造非病毒体内CAR-T平台 9月2日，一家致力于开发安全、持久且可重复给药的基因药物，以期对癌症、自身免疫性疾病及严重遗传病患者产生治愈性影响的生物技术公司Typewriter Therapeutics，正式结束隐身模式，宣布完成5600万美元的A轮融资。用于开发一个基于RNA的基因插入技术平台，研发方向锁定体内CAR-T疗法及遗传性肝病，公司计划于2026年底启动首批非人灵长类动物研究。Typewriter的“靶向引物逆转录”（TPRT）技术平台基于R2逆转录转座子，是由公司学术联合创始人发现的新型天然基因插入系统。Typewriter的两部分全RNA疗法包括：一条编码R2蛋白的payload mRNA，以及另一条携带治疗基因、两侧带有招募R2蛋白序列的RNA。进入细胞后，两者组装成活性复合物，通过TPRT将基因插入特定位点。随后R2蛋白机器与mRNA一同降解，仅在目标位置留下插入的基因。 易慕峰IMC002临床试验出现受试者死亡 据蓝鲸新闻9月2日报道，易慕峰生物靶向CLDN18.2的自体CAR-T产品IMC002临床试验出现一例受试者死亡。家属称，49岁晚期胃癌患者在上海长海医院接受清淋预处理并输注IMC002数小时后，突发双侧硬膜下出血、脑疝，经手术救治后于2026年4月离世；报道同时援引病历资料称，研究者将该严重不良事件记录为双侧自发性硬膜下出血，并判断其与IMC002“不相关”，与清淋及桥接治疗药物存在不同程度关联。易慕峰回应称，已依法配合伦理评估和相关调查，事件责任及补偿应以法定程序结论为准，不作预先判断。IMC002目前处于胃癌/胃食管结合部腺癌注册性III期临床阶段；易慕峰于8月18日再次向港交所递交上市申请。 战略重组！TScan Therapeutics 首个 in vivo TCR-T 冲刺明年 IND 9月2日，TScan Therapeutics 宣布了一项堪称「壮士断腕」的战略重组计划。这家曾聚焦于血液肿瘤的临床阶段生物技术公司，决定砍掉约 75% 的员工，暂停其核心的 Ⅲ 期临床试验，将全部筹码押注于更具想象空间的体内工程化 TCR-T 细胞疗法，用于治疗实体瘤。 凯米生物国产通用型免疫启动疗法临床启动，瞄准PD-1“攻不动”的“冷肿瘤” 近日，凯米生物（Chimigen Bio）自主开发的前列腺癌免疫启动候选药物KMV002正式进入中澳临床开发执行阶段。7月，凯米生物KMV002美国IND获FDA批准，审批用时不超过一个月即获放行，公司正同步推进澳大利亚I期临床启动。8月，一项在四川大学华西医院开展的关于KMV002的早期临床研究也已启动，聚焦安全性、耐受性及PAP特异性免疫应答。值得注意的是，在临床定位上KMV002采用一线治疗Add-on路径——在ARPI标准治疗基础上加用，不依赖PD-1联用。从商业化角度看，与一线治疗绑定也意味着该药从获批临床起即锚定前线场景，为后续市场准入提前铺路。 创新眼科产品获中美 IND 双报双批，睿健医药管线再获肯定 9月7日，睿健毅联医药科技有限公司宣布，公司自主研发的创新细胞治疗产品 NouvSight001 注射液 已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准开展针对视网膜色素变性（Retinitis Pigmentosa, RP）患者的 I/III 期联合临床研究，系统评价 NouvSight001 的安全性、耐受性及初步有效性。同时，NouvSight001 注射液也得到美国食品药品监督管理局（FDA）的临床试验许可以及特别豁免权（Special Exemption）, 批准针对同一适应症的 I/II 期海外联合临床研究。 首例受试者持续缓解满三年！恩瑞恺诺 CAR-NK 为复发难治性系统性红斑狼疮患者带来长期治愈希望 近日，专注于新一代细胞新药研发的深圳恩瑞恺诺生物技术集团有限公司（以下简称「恩瑞恺诺」）宣布重要随访进展：其自主研发的靶向 CD19 的 CAR-NK 细胞治疗药物 KN5501 治疗的首例系统性红斑狼疮（SLE）受试者，实现持续 DORIS 缓解满 3 年，为复发难治性 SLE 患者带来长期治愈希望。 12.95亿美元！和黄医药与GSK达成许可协议 9月3日，和黄医药宣布，其附属公司和记黄埔医药（上海）有限公司与GSK plc（葛兰素史克）的附属公司达成独家开发及许可协议，授予后者在除中国内地、香港、澳门和台湾以外的全球范围内开发和商业化HMPL-A830的权利。临床开发将首先聚焦于结直肠癌、胰腺癌和肺癌适应症。根据协议，和记黄埔医药（上海）有限公司将获得1.1亿美元首付款，并有资格获得总额最高可达11.85亿美元的额外研发、监管和商业里程碑付款。GSK附属公司GlaxoSmithKline Intellectual Property (No. 4) Limited还将基于年度净销售额支付分层特许权使用费。本次交易潜在总金额最高可达12.95亿美元。HMPL-A830是一款全球首创（first-in-class）的抗体靶向偶联药物（ATTC）候选药物，由高选择性、高活性的KRAS小分子抑制剂作为有效载荷，与抗表皮生长因子受体（EGFR）抗体偶联而成。HMPL-A830是和黄医药创新有效载荷平台下的第三款候选药物，也是该平台旗下首个授权予全球合作伙伴的候选药物。 建筑面积约2.5万平米！深圳光明区细胞与基因治疗基地项目正式开工 近日，旨在破解这一行业痛点、加速前沿技术落地的细胞与基因治疗大湾区总部基地项目在深圳市光明区正式破土动工。据悉，该项目是光明区首个创新药商业化生产基地项目，标志着当地在生物医药前沿领域的产业化布局迈出了关键一步。该项目由区属国企光明科发集团联合行业龙头企业共同投资建设，用地面积约1万平方米，规划建筑面积约2.5万平方米。根据规划，项目预计在2027年完成主体建设，2028年全面竣工交付，并计划于2030年正式投产。 礼来看好的AI制药！Superluminal完成6000万美元B轮融资，开发GPCR小分子新药 9月3日，波士顿，Superluminal Medicines是一家生物技术公司，整合了AI/ML、蛋白质动力学和结构生物学，以快速解锁一些最具挑战性的G蛋白偶联受体（GPCR）靶点，宣布完成超额认购的6000万美元B轮融资。融资收益将支持推进Superluminal针对罕见遗传性肥胖和下丘脑肥胖的领先项目，预计将于2026年底开始；推进其他的管线项目；并进一步扩大该公司针对内分泌和心脏代谢疾病的下一代小分子GPCR靶向疗法的产品组合。2023年8月Superluminal Medicines完成3300万美元种子轮融资。由RA Capital Management领投，Insight Partners、Gaingels和NVIDIA（英伟达）参与。2024年完成1.2亿美元A轮融资，RA Capital Management领投。 国内一基因治疗公司滨会生物港股IPO备案成功 2026年9月4日，中国证监会官网披露，武汉滨会生物科技股份有限公司正式获得境外发行上市及境内未上市股份“全流通”的备案通知书。根据中国证监会国际合作司发布的备案通知书内容，滨会生物计划发行不超过3810.26万股境外上市普通股，并在香港联合交易所挂牌上市。公司54名股东拟将合计约150,933,379股境内未上市股份转换为境外上市股份，在港交所流通。这标志着这家国内溶瘤病毒基因疗法赛道的标杆企业，距离登陆港股资本市场又迈出了实质性的一步。 艾伯维双抗骨髓瘤药物双特异性TCE抗体etentamig III期达到主要终点 9月3日，艾伯维表示，其用于多发性骨髓瘤的双特异性药物在一项III期临床试验中达到主要终点。该药帮助接受过两种及以上方案治疗后进展的患者，获得了比标准治疗方案更长的无进展生存期。这款名为etentamig的药物，安全性可能优于强生、辉瑞和再生元已上市的同类竞品。它引发的两类严重免疫反应发生率较低，而这两种反应在其他同类药物中比较常见。艾伯维表示，由于减少了患者治疗后的监测需求，这一安全性特征使其更适合在社区肿瘤中心使用。Etentamig属于双特异性抗体，可同时结合病变肿瘤细胞和T细胞，触发免疫反应以对抗多发性骨髓瘤。该药上市时间比同类首款药物——强生的Tecvayli晚了四年多。Tecvayli在2026年上半年实现了4.62亿美元的销售额。 FDA批准Zanvastro用于儿童和成人亚历山大病 近日，FDA批准zilganersen作为首个针对亚历山大病的疾病修正疗法。亚历山大病是一种超罕见的进行性脑白质营养不良，可导致多系统的运动、认知、自主神经和胃肠道功能障碍。从机制上看，这款靶向RNA的鞘内反义药物可减少由GFAP基因变异驱动的星形胶质细胞中毒性GFAP过度产生，旨在减轻下游的神经元和髓鞘损伤。Zanvastro是一款靶向RNA的药物，旨在通过减少胶质纤维酸性蛋白（GFAP）的产生，从根源上干预亚历山大病的疾病机制。Zanvastro 50 mg每季度通过鞘内注射给药一次。 辉瑞弃药转手Medicus，交易总额超10亿美元 辉瑞在430亿美元收购Seagen时拿下了这款ADC，今年早些时候又把它放弃了。近日，它找到了新买家。Medicus Pharma向辉瑞支付1200万美元首付款，获得PF-08046031的权益。该药靶向黑色素转铁蛋白（CD228），一种在黑色素瘤和多种其他实体瘤中高表达的蛋白。一份提交给美国证交会的文件显示，Medicus还须在2027年9月2日即交易一周年之际，再向辉瑞支付1500万美元。如果这款ADC最终上市，辉瑞可以获得销售分成，还能通过开发、监管和商业里程碑付款再拿超过10亿美元。辉瑞还出了200万美元，帮Medicus启动这款抗癌新药的开发。 股价暴跌 45%！Ultragenyx罕见病药物研究失败 9月2日，Ultragenyx在盘后公布这款用于罕见病安杰利曼综合征的关键在研疗法失败。9月3日股价一度跌去近一半。这款疗法名为GTX-102（又名apazunersen），Ultragenyx表示：该研究在主要终点和次要终点上均未达标。治疗组和对照组之间没有任何能够支持疗效的差异。Ultragenyx目前计划对GTX-102项目进行评估，"并就项目处置做出决定"。与此同时，随着公司更加聚焦已获批产品、力争2027年实现盈利，其正在寻求"重大开支削减"。 贝达药业恩沙替尼获批，成首款用于NSCLC辅助治疗的国产ALK抑制剂 9月3日，NMPA 官网显示，贝达药业的恩沙替尼在国内获批一项新适应症，用于"ALK阳性的IB期至IIIB期非小细胞肺癌患者的术后辅助治疗，患者须既往接受过手术切除治疗，并由医生决定接受或不接受辅助化疗"。这是恩沙替尼获批的第三项适应症。恩沙替尼由贝达药业和控股子公司Xcovery共同开发，是一种新型强效、高选择性的二代ALK抑制剂，于2020年11月首次在国内获批上市，成为中国首个用于治疗ALK阳性晚期NSCLC的国产1类新药。此前已获批两项适应症：二线适应症（用于克唑替尼治疗后进展或不耐受的ALK阳性局部晚期或转移性NSCLC）和一线适应症（用于ALK阳性的局部晚期或转移性NSCLC）。 赛生药业他舒替尼获批上市，成国内第4款治疗胆道癌的FGFR相关药物 9月3日，琥珀酸他舒替尼片已获得NMPA批准上市，用于既往化疗后失败的，且经检测确认具有FGFR2融合/重排基因的，不可切除的胆管癌患者的治疗。他舒替尼由卫材株式会社研发，是一种口服新型酪氨酸激酶抑制剂，对FGFR1、FGFR2和FGFR3表现出选择性抑制活性。2024年9月，该药率先在日本获批；2025年2月，赛生药业与卫材达成授权许可协议，获得他舒替尼在中国的独家开发与商业化权益。 逾8000万美元！纽欧申医药完成B轮超额融资 9月3日，上实资本上海生物医药基金投资企业纽欧申医药宣布完成逾8000万美元的B轮超额融资。本轮融资由B Capital、君联资本、经纬创投、真脉投资、上海国投先导等多家实力投资机构参投，原有股东礼来亚洲基金（LAV）继续追加投资。所募资金将重点用于拓展中枢神经系统（CNS）领域创新管线，加速核心项目全球临床开发，并围绕全球重大未满足临床需求探索突破性治疗路径。 32.23亿美元！诺华与韩国制药公司Alteogen签署选择权与许可协议 9月2日，专注于平台技术的领先生物制药公司Alteogen宣布，已与诺华（Novartis）签署选择权与许可协议，利用Alteogen的Hybrozyme™技术核心成分ALT-B4，开发并商业化皮下注射（SC）产品。根据协议条款，诺华将获得多个选择权，可就诺华旗下的多个产品，利用Alteogen的ALT-B4（贝拉透明质酸酶α）开发并商业化独家皮下注射制剂。ALT-B4（贝拉透明质酸酶α）是Alteogen利用Hybrozyme™平台技术开发的专有重组人透明质酸酶。它能够将通常需要静脉（IV）输注的生物制剂，转化为更便捷、更快速的皮下注射剂型。通过暂时解聚细胞外基质中的透明质酸，ALT-B4能够促进共注射治疗药物的快速高效分散和吸收。该协议的达成，体现了诺华为患者创新治疗选择、提升治疗体验的决心。 7亿美元！美敦力投资康诺思腾 美敦力宣布向康诺思腾战略投资约7亿美元，其中包含获得这家香港公司软组织手术机器人Sentire在中国、新加坡和欧洲的分销权。康诺思腾自主研发了Sentire机器人系统，并于今年5月获得欧盟CE认证，可用于普外科、妇科、胸外科和泌尿外科手术。该机器人也在中国和新加坡获批上市。美敦力表示，将Sentire与Hugo系统一同推向市场，能够扩大机器人手术的可及性，为外科医生和医疗系统提供更多选择。"这对我们来说是一项全球布局，也是我们面向软组织手术领域系列投资中的一环"。 诺华裁员，重组瑞士生物药布局 9月2日，诺华表示，公司将于2027年底前停止克莱因巴塞尔（Kleinbasel）厂区的小批量生物药生产业务。受正式内部流程等因素影响，该调整预计将波及约130个岗位。与此同时，该厂区内生物细胞库、分析检测以及技术开发相关实验室，将在2028年底前整体搬迁至巴塞尔诺华园区。诺华表示，此次搬迁旨在搭建全新的生物药技术开发中心，与园区现有研发中心形成配套协同。 递表纳斯达克IPO！siRNA赛道杀出新贵 9月4日，总部位于圣迭戈的ADARx Pharmaceuticals正式向美国SEC提交S-1招股书，计划在纳斯达克挂牌上市，股票代码ADRX，拟募资最高1亿美元。摩根大通、摩根士丹利、TD Cowen、瑞银和LifeSci Capital担任联席主承销商。这家成立于2019年的小核酸公司，在过去七年里走完了从A轮到三期临床的全部路程，核心管线覆盖补体介导疾病、遗传性血管性水肿、血栓性疾病、肥胖和神经退行性疾病五大治疗领域。更关键的是，2025年5月艾伯维以3.35亿美元首付款签下其多个siRNA项目的合作许可期权协议，潜在里程碑付款高达75亿美元，直接为ADARx的技术平台做了信用背书。 金斯瑞：拟将蓬勃生物分拆并独立上市 9月4日，金斯瑞生物科技（01548）发布公告，计划将其间接非全资附属公司Probio Technology Limited（即“蓬勃生物”）进行分拆，并安排其股份在联交所主板独立上市。蓬勃生物为公司的间接非全资附属公司，蓬勃生物主要负责集团旗下的生物制剂以及先进疗法合约研究、开发及生产组织服务（CDMO）。为推进此项建议分拆，公司已严格遵循相关监管要求，依据第15项应用指引向联交所提交了正式申请。 君实生物首个双抗，挺进III期临床 9月4日，药物临床试验登记与信息公示平台显示，君实生物登记了一项CD20/CD3双抗JS203治疗复发/难治性弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）的III期临床研究。公开资料显示，这是君实生物首个进入III期临床的双抗新药。目前，君实生物共有5条双抗管线进入临床阶段，包括JS203、JS207（PD-1/VEGF）和JS201（PD-1/TGF-β）等。此次JS203进入III期，意味着君实生物首个双抗迈入关键临床阶段。 ORR达80%：普众生物CD44v9 ADC拟纳入肺癌突破性疗法 9月7日，根据CDE官网公示，普众生物自主开发的CD44v9 ADC药物AMT-116，拟纳入既往经抗PD-1/PD-L1单抗治疗且经含铂化疗治疗失败的，局部晚期或转移性EGFR野生型非鳞非小细胞肺癌的突破性疗法。 复星医药卖股套现 9月6日，复星医药发布公告称，子公司复星医药新加坡公司通过大宗交易及集中竞价方式，成功出售其所持有的印度上市子公司 Gland Pharma Limited共计 989.70 万股股份。税前交易总对价为 279.96 亿印度卢比（2.94 亿美元） 。紧随交易完成后，复星医药集团对 Gland Pharma 的持股数量由交易前的 85,393,934 股变更为 75,496,934 股，持股比例由 51.76% 降至 45.76%。尽管持股比例有所下降，但复星医药集团仍为 Gland Pharma 的控股股东，且该公司仍将继续纳入复星医药集团的合并报表范围。本次交易所获得的款项将主要用于复星医药集团的研发投入、股份回购及偿还带息债务等。 和铂医药成功纳入港股通 9月7，和铂医药（股票代码：02142.HK）正式调入港股通标的名单。自此，中国内地符合资格的投资者可通过沪深交易所港股通渠道直接投资本公司股票。2026年上半年，公司总收入约8.34亿人民币，同比增长20.9%；经调整净利润约4.88亿人民币，实现连续七个半年度盈利，标志着公司正式跨入“常态化盈利”阶段，进一步验证了平台型制药集团商业模式的可持续性和可复制性；现金及现金等价物约合24.46亿人民币，为战略执行提供强劲的流动性支撑。 西妥昔单抗新适应症在国内申报上市 9月3日，CDE网站显示，默克（Merck KGaA）递交了西妥昔单抗（中文商品名：爱必妥，英文商品名：Erbitux）的新适应症上市申请，用于治疗携带BRAF V600E突变的转移性结直肠癌（mCRC）成人患者。 育世博生物（Acepodia）ACE723的IND申请获得FDA许可 近日，育世博生物（Acepodia）宣布，其GPC3靶向双载荷抗体偶联药物ACE723的IND申请已获美国FDA许可，该药拟用于治疗不可切除或转移性肝细胞癌（HCC）。ACE723基于Acepodia自主开发的抗体双药物偶联（AD2C）平台构建，该平台整合了抗体工程、药物化学和肿瘤生物学等方面的技术能力。GPC3是一种在HCC中常表达的肿瘤相关抗原，可作为将细胞毒性载荷选择性递送至肿瘤细胞的潜在靶点。 Kali三抗TCE药物KT501的IND申请获得FDA许可 Kali Therapeutics宣布，其KT501的IND申请已获美国FDA许可。KT501是一款潜在“first-in-class”的CD19/BCMA/CD3三特异性T细胞衔接器（TCE），拟用于治疗广泛的B细胞介导的自身免疫性疾病。该IgG样三特异性抗体可结合CD19和B细胞成熟抗原（BCMA），从而覆盖包括浆细胞在内的广泛B细胞群体，同时通过公司自主开发的掩蔽设计结合CD3。该设计旨在兼顾药物效力并限制细胞因子释放，以实现更深度的多靶点B细胞清除，同时改善安全性窗口。 美国FDA加速批准阿斯利康口服SERD组合疗法 9月5日，美国FDA宣布，加速批准阿斯利康（AstraZeneca）开发的Etcamah（camizestrant）联合CDK4/6抑制剂（abemaciclib、palbociclib或ribociclib），用于治疗激素受体（HR）阳性、人表皮生长因子受体2（HER2）阴性的局部晚期或转移性乳腺癌成人患者。适用患者需在接受芳香化酶抑制剂和CDK4/6抑制剂治疗期间，通过FDA授权的检测发现雌激素受体1（ESR1）基因突变。FDA新闻稿指出，这是FDA首次批准一种癌症疗法，其治疗决策依据是在影像学检查显示疾病进展之前，通过循环肿瘤DNA（ctDNA）检测到耐药突变。 uniQure突破性亨廷顿病基因疗法递交上市申请 9月3日，uniQure宣布，已向美国FDA递交在研基因疗法ifezuntirgene inilparvovec（AMT-130）的生物制品许可申请（BLA），寻求加速批准该疗法用于治疗亨廷顿病。公司同时向英国药品和医疗产品管理局（MHRA）递交了该疗法的上市许可申请（MAA）。此次美国和英国监管申报主要基于AMT-130的1/2期临床研究3年数据分析。 基因编辑猪肾移植临床进展公布，1/2/3期试验拟明年启动 近日，eGenesis公布其基因编辑猪肾EGEN-2784正在开展的扩大使用（Expanded Access）研究的临床进展。自2024年3月以来，共有5例肾衰竭患者接受EGEN-2784移植，其中3例在无需透析的情况下维持肾功能超过8个月，其中1例已超过9个月，并仍在随访中。5例患者中，有2例此后成功接受人类供体肾移植。新闻稿指出，这两例患者是目前报道的首批从异种移植过渡至人类同种异体移植的病例，为基因编辑猪肾移植后继续接受人类供体肾移植的可行性提供了临床证据。 齐鲁二院启动干细胞治疗早发性卵巢功能不全的临床研究 8月26日，一项“脐带间充质干细胞联合透明质酸移植治疗早发性卵巢功能不全的安全性和有效性平行对照临床研究”项目沟通会，在山东大学齐鲁第二医院（以下简称 “齐鲁二院”）求真楼顺利召开。项目主要研究者、齐鲁二院生殖医学科主任崔琳琳，山东大学妇儿与生殖健康研究院教授赵世斗，齐鲁二院检验负责人姜杨等参加会议，围绕项目背景、研究设计、入选与排除标准、制剂流程、输注操作、疗效评价、不良事件及参与者权益等内容，为项目组进行了系统、细致的方案培训，并针对研究方案展开深入讨论，就制剂与操作流程、入排标准、随访流程与检查项目调整、参与者管理与费用安排等多项细节充分交流意见，并达成一系列修改建议。 信立泰递表港股IPO，PCSK9布局5种药物形式 9月3日，信立泰药业港股IPO申请获得受理，招股书正式公开。信立泰药业为一家高度聚焦心肾代谢领域的领先制药公司，2023、2024、2025、2026H1的收入分别为33.65亿元、40.12亿元、43.53亿元、24.79亿元，净利润分别为5.81亿元、6.05亿元、6.53亿元、3.90亿元。2013年起，信立泰推进创新转型，2019年起加快核心创新成果的研发推进与商业化进程。2023、2024、2025、2026H1的研发投入占总收入比例分别为31.1%、25.4%、29.1%、25.0%。信立泰已经建立起5个核心技术平台，覆盖小分子、抗体、多肽/环肽、siRNA、基因编辑等多种药物形式，在此基础上研发出21款小分子、19款小核酸、16款抗体、9款多肽/环肽、3款融合蛋白。以降血脂的PCSK9靶点为例，同时布局5种药物形式，包括抗体、小分子、siRNA、环肽、体内基因编辑（从尧唐生物引进）。 艾伯维：BCMA/CD3双抗3期成功 9 月 3 日，艾伯维宣布 III 期 CERVINO 研究取得阳性顶线结果，研究达到了 ORR 和 PFS 组成的双主要终点。该研究评估了 etentamig 与现有标准治疗相比，在经蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗 CD38 单抗治疗后的复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者中的疗效与安全性。Etentamig 是一种在研的第二代 BCMA x CD3 双特异性抗体 T 细胞衔接器，旨在将具有意义的抗骨髓瘤活性与差异化的患者治疗体验相结合。Etentamig 由低亲和力 CD3 结合域（旨在减少细胞因子释放综合征 [CRS] 和感染）、高亲合力双价 BCMA 结合域以及保留的 FcRn 结合能力组成，从而支持在单次递增剂量后每月一次（Q4W）给药。 杉泽生物成功取得拜复乐首个海外市场药品上市许可证 9月3日，上海——杉泽生物今日正式宣布，通过与全球领先的医药服务机构Clinigen的深度合作，成功取得拜复乐（Avelox，下称“拜复乐”）在新加坡的药品上市许可证（Marketing Authorization，下称“MA”）。这是杉泽生物自今年2月与拜耳就拜复乐全球权益达成协议以来的首个MA转移，标志着公司正式获得该产品的完整自主权益，以原研品质和标准全面启动拜复乐的全球化运营。杉泽生物是由红杉中国投资成立的、专注于全球创新医药产品并购、引进与商业化运营的专业平台型企业。从权益交割到完成首个海外市场准入，公司历时仅半年，充分验证了杉泽生物在快速市场准入、产品全生命周期管理及全球化运营方面的综合实力。 BI与Owkin合作 9月2日，Owkin宣布与勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim, BI）达成授权合作，向后者开放其AI平台和患者数据。这是它不到四个月拿下的第三家大药企。药企付费的对象正在多元化：不只是某个分子，还有按年授权、嵌进研发流程的AI科学家。新协议建立在双方2025年的试点项目上。当时Owkin用自己的患者肿瘤样本和相关生物数据集，帮BI筛选、排序潜在药物靶点，CEO托马斯·克洛泽尔（Thomas Clozel）向路透社确认了这一过程。试点转正后，Owkin将向BI授权多模态肿瘤数据，并在免疫领域生成新的数据。这些数据来自Owkin与全球医院共建的患者数据网络。双方没有披露财务条款。 艾斐智药成立1个月获亿元融资，清华AIR团队要打造「中国的Isomorphic Labs」 近日，艾斐智药（AIPher）完成亿元天使轮融资，本轮融资由襄禾资本领投，星连资本及某知名产业基金跟投。本轮融资将主要用于以 DrugCLIP 为代表的药物基础模型和 AI 药物研发智能体引擎 PharmAgents 的持续研发，同时建设多模态药物研发干湿闭环体系，并推进自主与合作创新药管线的实质性进展，其中进展最快的管线已进入 Pre-PCC （临床前候选化合物提名前）阶段。作为是一家 AI Native（AI 原生）药物研发公司，艾斐智药致力于以人工智能重新定义创新药的研发方式。其核心技术源自清华大学智能产业研究院（AIR）兰艳艳团队在 AI for Science 与药物研发领域的多年积累。团队核心技术来源于清华大学智能产业研究院副院长、首席研究员兰艳艳教授，以及清华大学智能科学讲席教授、智能产业研究院创始院长张亚勤院士团队。 翰森制药B7-H3 ADC，上市申请获受理 9月2日，CDE官网显示，翰森制药自主研发的B7-H3 ADC瑞康立伏妥塔单抗（HS-20093）上市申请获受理，拟用于治疗经含铂治疗失败的小细胞肺癌（SCLC）。HS-20093是翰森制药自主研发的一款B7-H3 ADC，由全人源B7-H3单克隆抗体与拓扑异构酶抑制剂（TOPOi）有效载荷通过共价连接而成。2023年12月，翰森制药已将HS-20093除中国内地、香港、澳门及台湾地区外的海外开发、生产及商业化权益授权给葛兰素史克（GSK），目前GSK正在海外推进III期临床试验。 6000万港元！信达生物给核心员工发钱 9月1日，信达生物（01801.HK）发布公告，公司依据2024年股份计划，开展新一轮股权激励，合计向9名对象授出59757份购股权，向63名对象授出583731股受限制股份。本次激励对象主要为集团非关联普通雇员，同时覆盖非执行董事奚浩。其中，奚浩获授1837份购股权、5206股受限制股份，其余购股权与受限制股份全部授予集团非管理层核心员工。以公告当日每股101.60港元的收盘价测算，本次授出的受限制股份对应总市值约5930.71万港元。购股权方面，本次行权价格定为每股105.76港元，该价格为授出日收盘价、授出日前五个交易日平均收盘价以及股份面值三者中的最高值，在风控与合规层面，有效避免了利益输送的嫌疑。购股权整体行使有效期长达10年，承授人接纳购股权时需支付1港元对价。归属节奏上，普通员工所获购股权75%将于2029年9月1日归属，剩余25%于2030年9月1日归属；非执行董事奚浩的购股权分三年等额解锁，2027‑2029年每年9月1日各归属33.33%。普通员工的购股权归属与个人年度绩效目标挂钩，绩效评估结果将直接调整归属比例，考核覆盖研发、CMC、商业化及后台支持等职能板块；奚浩作为非执行董事拿到的购股权则不设置绩效条件。受限制股份无需承授人支付任何对价，归属时间节奏与购股权保持一致。普通员工的受限制股份同样绑定年度个人绩效，可根据考核结果调整归属比例；授予奚浩的受限制股份同样无绩效考核约束。本次股权激励设置严格的回拨约束机制，若激励对象出现离职、触犯诚信相关罪行、发生重大违规失职等情形，董事会有权判定尚未归属的奖励直接失效，并要求对象将已到手股份或等值现金返还公司。 宜联生物医药宣布注射用依康坦博妥塔单抗用于治疗复发性小细胞肺癌的上市申请获国家药监局正式受理 9月2日，苏州宜联生物医药有限公司(MediLink Therapeutics）宣布，公司自主研发的靶向B7-H3抗体偶联药物注射用依康坦博妥塔单抗（Tam-Peli，研发代号：YL201），用于治疗复发性小细胞肺癌的上市申请获国家药品监督管理局药品审评中心（以下简称“药审中心”或“CDE”）受理，受理号为：CXSS2600135。同时，依康坦博妥塔单抗拟纳入优先审评。本次申请是基于一项治疗复发性小细胞肺癌的Ⅲ期临床试验结果（试验编号：TAISHAN-302），该临床研究已达到OS的主要终点，其完整疗效及安全性数据将在2026年世界肺癌大会（WCLC）首场主席论坛（Presidential Symposium）上进行口头报告。 再登顶刊！体内生成CAR-T细胞治疗难治性神经免疫疾病 9月3日，华中科技大学同济医学院附属同济医院神经内科田代实教授团队开展的“慢病毒载体介导体内生成CD19 CAR-T细胞治疗神经系统自身免疫性疾病”Ⅰ期临床研究，在国际权威医学期刊《新英格兰医学杂志》（The New England Journal of Medicine，NEJM）发表。该研究对16名难治性神经免疫疾病患者单次静脉输注慢病毒载体，在体内直接生成CD19 CAR-T细胞，未作体外培养改造，也未使用淋巴细胞清除化疗（清淋化疗），为神经免疫疾病的精准治疗和CAR-T技术的广泛应用提供了全新思路。 识别微信二维码，添加细创药邦小编，符合条件者即可加入微信群！ 请注明：姓名+研究方向！ END 作者 | Field 审核 | Sunbor 转载及其他广告合作请联系：13735420749（微信） // 免责声明 * 创药邦内容团队专注于介绍生物创新药领域研究进展，本文仅作信息交流之目的，不代表平台立场； * 本文仅供医疗健康专业人士学习参考之 用，个人需向医疗健康专业人士进行咨询，以获得个人医疗建议； * 本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及），不构成任何投资意见和建议，请以官方/公司公告为准； * 如有涉及版权问题，请及时与我们联系，我们将给予删除或下线处理。 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1 递表纳斯达克IPO！siRNA赛道杀出新贵 9月4日，总部位于圣迭戈的ADARx Pharmaceuticals正式向美国SEC提交S-1招股书，计划在纳斯达克挂牌上市，股票代码ADRX，拟募资最高1亿美元。摩根大通、摩根士丹利、TD Cowen、瑞银和LifeSci Capital担任联席主承销商。这家成立于2019年的小核酸公司，在过去七年里走完了从A轮到三期临床的全部路程，核心管线覆盖补体介导疾病、遗传性血管性水肿、血栓性疾病、肥胖和神经退行性疾病五大治疗领域。更关键的是，2025年5月艾伯维以3.35亿美元首付款签下其多个siRNA项目的合作许可期权协议，潜在里程碑付款高达75亿美元，直接为ADARx的技术平台做了信用背书。 2 金斯瑞：拟将蓬勃生物分拆并独立上市 9月4日，金斯瑞生物科技（01548）发布公告，计划将其间接非全资附属公司Probio Technology Limited（即“蓬勃生物”）进行分拆，并安排其股份在联交所主板独立上市。蓬勃生物为公司的间接非全资附属公司，蓬勃生物主要负责集团旗下的生物制剂以及先进疗法合约研究、开发及生产组织服务（CDMO）。为推进此项建议分拆，公司已严格遵循相关监管要求，依据第15项应用指引向联交所提交了正式申请。 3 君实生物首个双抗，挺进III期临床 9月4日，药物临床试验登记与信息公示平台显示，君实生物登记了一项CD20/CD3双抗JS203治疗复发/难治性弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）的III期临床研究。公开资料显示，这是君实生物首个进入III期临床的双抗新药。目前，君实生物共有5条双抗管线进入临床阶段，包括JS203、JS207（PD-1/VEGF）和JS201（PD-1/TGF-β）等。此次JS203进入III期，意味着君实生物首个双抗迈入关键临床阶段。 4 CGT香港IPO破冰：滨会生物拿到备案路条 9月初，中国证监会官网刊发，武汉滨会生物科技股份有限公司正式获得境外发行上市及境内未上市股份“全流通”的备案通知书。根据中国证监会国际合作司发布的备案通知书内容，滨会生物计划发行不超过3810.26万股境外上市普通股，并在香港联合交易所挂牌上市。该公司为红筹架构，而非VIE架构。 5 ORR达80%：普众生物CD44v9 ADC拟纳入肺癌突破性疗法 9月7日，根据CDE官网公示，普众生物自主开发的CD44v9 ADC药物AMT-116，拟纳入既往经抗PD-1/PD-L1单抗治疗且经含铂化疗治疗失败的，局部晚期或转移性EGFR野生型非鳞非小细胞肺癌的突破性疗法。 6 复星医药卖股套现 9月6日，复星医药发布公告称，子公司复星医药新加坡公司通过大宗交易及集中竞价方式，成功出售其所持有的印度上市子公司 Gland Pharma Limited共计 989.70 万股股份。税前交易总对价为 279.96 亿印度卢比（2.94 亿美元） 。紧随交易完成后，复星医药集团对 Gland Pharma 的持股数量由交易前的 85,393,934 股变更为 75,496,934 股，持股比例由 51.76% 降至 45.76%。尽管持股比例有所下降，但复星医药集团仍为 Gland Pharma 的控股股东，且该公司仍将继续纳入复星医药集团的合并报表范围。本次交易所获得的款项将主要用于复星医药集团的研发投入、股份回购及偿还带息债务等。 7 和铂医药成功纳入港股通 今日，和铂医药（股票代码：02142.HK）正式调入港股通标的名单。自此，中国内地符合资格的投资者可通过沪深交易所港股通渠道直接投资本公司股票。2026年上半年，公司总收入约8.34亿人民币，同比增长20.9%；经调整净利润约4.88亿人民币，实现连续七个半年度盈利，标志着公司正式跨入“常态化盈利”阶段，进一步验证了平台型制药集团商业模式的可持续性和可复制性；现金及现金等价物约合24.46亿人民币，为战略执行提供强劲的流动性支撑。 本文来自翰米咨询内容团队，欢迎个人转发至朋友圈。 免责声明：翰米咨询内容团队关注医药大健康行业发展动态。本公众号仅用作信息分享，无任何商业用途，转载文章会标注来源和作者，如不希望被转载，请联系我们予以删除。 戳「阅读全文」，查看最新最全的大健康行业资讯