A Phase 2 Open-Label Trial to Evaluate the Efficacy and Safety of the Hepcidin Mimetic Rusfertide (TAK-121) in Chinese Patients With Polycythemia Vera

Polycythemia vera (PV) is a long-term condition in which the bone marrow makes too many red blood cells (RBCs). Bone marrow is the soft tissue inside the large bones where blood cells are made. When there are too many RBCs, called erythrocytosis, the blood can become thicker and move less easily through blood vessels and organs. This can raise the risk of blood clots (thrombosis) in veins or arteries. Sometimes, these clots can be life-threatening and may cause a stroke or heart attack. Treatment aims to keep the percentage of RBCs in the blood (hematocrit) in a safe range. For adults with PV, this means keeping the hematocrit below 45%. This helps lower the blood thickness and the risk of thrombosis. PV can also be linked to low iron levels (iron deficiency), because the body uses iron to make more RBCs. Many people with PV are treated with blood removal (phlebotomy) to lower RBC levels in the blood. This can worsen the iron deficiency, because each blood removal also takes iron out of the body.
Rusfertide is a medicine that lowers the amount of iron available in the blood. It works like hepcidin, a natural hormone that helps control iron levels in the body. By limiting iron available for RBC production, rusfertide may help keep hematocrit below 45% and may improve symptoms. It may also reduce, or even remove, the need for phlebotomy in people.
The main aim of this study is to check how well rusfertide works to lower the number of phlebotomies needed in Chinese adults with PV. Other aims are to understand how well rusfertide works to keep hematocrit levels under control and how safe it is. The study also wants to learn how rusfertide moves through the body (pharmacokinetics) and if it causes the body's defense system to react to it (immunogenicity).
During the study, participants will receive rusfertide for up to 1 year (52 weeks) and will have to visit their study clinic several times. Blood samples will be taken several times during the study.

开始日期2027-03-01

申办/合作机构

Takeda Pharmaceutical Co., Ltd.

NCT07648030

/ Recruiting临床2期

A Phase 2 Open-label Trial to Evaluate the Efficacy and Safety of Rusfertide in Japanese Patients With Polycythemia Vera

Polycythemia vera (PV) is a rare blood cancer in which the body makes too many red blood cells. This can make the blood thicker and may increase the risk of serious health problems such as blood clots. Many people with PV need regular phlebotomy, which is a procedure to remove blood, to help keep their hematocrit level under control. Hematocrit is the proportion of red blood cells in the blood.
The main aim of this study is to evaluate whether rusfertide helps Japanese participants with PV keep their hematocrit under control and avoid the need for phlebotomy. All participants in this study will receive rusfertide. This study is open-label, which means both the participants and the study team will know what treatment is being given.
Participants will be followed for up to about 244 weeks, including a screening period, a 52-week initial treatment period, a long-term extension period, and a 4-week safety follow-up period.

开始日期2026-07-14

申办/合作机构

Takeda Pharmaceutical Co., Ltd.

NCT06033586

/ Active, not recruiting临床3期

An Extension Study to Evaluate the Long-term Safety of Rusfertide (PTG-300) in Subjects With Polycythemia Vera (THRIVE)

The goal of this clinical trial is to assess long-term safety and efficacy of rusfertide in subjects with polycythemia vera. Subjects who complete dosing with rusfertide until the end-of-treatment visit of a Phase 2 rusfertide study and meet the inclusion/exclusion criteria for this study, are eligible to participate in this open-label study and continue treatment with rusfertide.

开始日期2024-01-22

申办/合作机构

Protagonist Therapeutics, Inc.

100 项与 Rusfertide 相关的临床结果

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100 项与 Rusfertide 相关的转化医学

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100 项与 Rusfertide 相关的专利（医药）

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项与 Rusfertide 相关的文献（医药）

2026-03-19·BLOOD

Modulators of the hepcidin pathway in polycythemia vera and myelofibrosis

Review

作者: Kremyanskaya, Marina ; Hoffman, Ronald ; Ginzburg, Yelena Z.

Abstract:

The peptide hepcidin is produced by the liver and serves as the central negative regulator of iron trafficking. Recently, drugs that affect the hepcidin pathway have been evaluated as potential treatment options for both controlling the degree of erythrocytosis in patients with polycythemia vera (PV) as well as correcting anemia associated with myelofibrosis (MF). Under normal conditions, increased hepcidin levels limit iron absorption from the gastrointestinal tract and iron recycling from liver and splenic macrophages, thus decreasing plasma iron levels and restricting iron availability for erythropoiesis. In PV, however, unrestricted erythropoiesis occurs despite low systemic iron levels. Because hepcidin levels are relatively low in patients with PV, hepcidin agonists (rusfertide, divesiran, sapablursen) are undergoing clinical development to control PV-associated erythrocytosis, thereby reducing the need for therapeutic phlebotomies and myelosuppressive therapeutic options. By contrast, hepcidin levels are increased in patients with MF leading to the trapping of iron in tissue macrophages, which creates a picture that resembles anemia of chronic inflammation. A number of strategies to lower hepcidin levels (the Janus kinase 2 inhibitors pacritinib and momelotinib, anti-hemojuvelin monoclonal antibody DISC-0974C) are currently undergoing clinical development to make systemic iron available for erythropoiesis and alleviate the degree of MF-associated anemia. These new therapeutic options that modulate iron trafficking in patients with PV and MF represent the application of greater knowledge of iron trafficking to create novel therapeutic options to treat patients with hematological malignancies.

2025-12-01·LEUKEMIA RESEARCH

Rusfertide rapidly decreases hematocrit in patients with suboptimally controlled polycythemia vera

Article

作者: Kirubamoorthy, Kamini ; Molina, Arturo ; Valone, Frank ; Khanna, Sarita ; Modi, Nishit B ; Lee, Sung-Eun ; Chew, Lee Ping ; Dinh, Phillip ; Lee, Jae Hoon ; Gupta, Suneel ; Ginzburg, Yelena Z

Polycythemia vera (PV) is characterized by overproduction of erythrocytes, leukocytes, and platelets. Rusfertide is a hepcidin mimetic polypeptide that binds to ferroportin and decreases iron delivery to bone marrow, reducing the production of red blood cells. The primary objective of this study was to evaluate the efficacy and safety of rusfertide in patients with PV and elevated (>48 %) baseline hematocrit. Patients were treated with 40 mg subcutaneous rusfertide twice weekly until their hematocrit reached < 45 %; once achieved, patients received weekly rusfertide dosing. Of the 20 patients enrolled, 15 (75 %) completed 24 weeks of treatment, 13 (65 %) completed 52 weeks, and 7 discontinued rusfertide therapy. Mean baseline hematocrit was 51.6 %. By Week 8, 17 (85 %) patients achieved hematocrit < 45 %, and 19 (95 %) achieved ≥ 5 % absolute reduction from baseline. Median time to first hematocrit < 45 % was 4.9 weeks. Mean hematocrit was < 45 % at Week 4 and subsequently remained < 45 % throughout the study. No patients received phlebotomy during rusfertide treatment. Rusfertide led to a significant reduction in erythrocyte count (5.98 ×10¹²/L to 4.79 ×10¹²/L; nominal p-value 0.0036) and an improvement in iron deficiency markers (eg, ferritin and mean corpuscular volume) relative to baseline. Seventeen patients (85 %) experienced treatment-emergent adverse events, most of which were Grade 1/2. In this open-label phase 2 study, rusfertide resulted in a rapid and sustained improvement in hematocrit and was generally well tolerated. Rapid and sustained control of hematocrit reduces the need for therapeutic phlebotomy and may help reduce thrombotic and cardiovascular events over the long term in patients with PV.

2025-11-01·CLINICAL THERAPEUTICS

Evaluation of Rusfertide, a Hepcidin Mimetic, on Cardiac Repolarization: A Randomized, Placebo- and Positive-Controlled Crossover Thorough QT Study in Healthy Participants

Article

作者: Modi, Nishit B ; Darpo, Borje ; Dinh, Phillip ; Xue, Hongqi

PURPOSE:

Rusfertide, a hepcidin mimetic, is in clinical development for the treatment of polycythemia vera. This study evaluated the effect of rusfertide on cardiac repolarization.

METHODS:

A positive-controlled, randomized, double-blind, crossover study was conducted in healthy adults. Subjects received subcutaneous rusfertide 90 mg, matching subcutaneous placebo, and oral moxifloxacin. Subjects underwent continuous 12-lead Holter recording during each period. A central laboratory extracted up to 10 replicate electrocardiograms (ECGs) at each time point prior to and following treatment, paired with pharmacokinetic sampling. The primary analysis for Fridericia corrected QT interval (QTcF) was a mixed model for repeated measures with change from baseline QTcF (ΔQTcF) as the dependent variable; period, sequence, time, treatment, and time-by-treatment interaction as fixed effects; and baseline QTcF as a covariate. The relationship between rusfertide and metabolite concentrations and change-from-baseline QTcF was quantified using linear mixed-effects modeling.

FINDINGS:

Mean age and body mass index were 40.1 years and 25.4 mg/m², respectively, with a slight majority of female (57%) and White (60%) subjects. Mean rusfertide plasma concentrations increased rapidly, with median peak of 4 hours. The geometric mean rusfertide peak concentration (C_max) was 1100 ng/mL. Rusfertide did not have a clinically relevant effect on heart rate (HR) or cardiac conduction (PR and QRS interval). The least squares (LS) mean ΔQTcF on rusfertide closely followed the placebo pattern, and LS mean placebo-corrected ΔQTcF (ΔΔQTcF) varied from -2.0 to 1.8 ms. After 400 mg oral moxifloxacin, an increase of LS mean ΔΔQTcF was observed with a peak of 12.4, 12.4, and 11.2 ms at 2, 3, and 4 hours, respectively, with all three lower bounds of the 2-sided 90% confidence interval greater than 5 ms. Estimated population slope of the rusfertide concentration-QTc relationship was not statistically significant: 0.00042 ms per ng/mL (90% confidence interval [CI]: -0.001172 to 0.002013; P = 0.6624). Predicted ΔΔQTcF at the geometric mean C_max was 0.04 ms (90% CI: -1.21 to 1.29). Overall, 24 of 60 subjects (40.0%) experienced treatment-emergent adverse events (TEAEs). All TEAEs were mild. TEAEs noted in ≥5% subjects were headache, nausea, injection site erythema, injection site pain, and influenza-like illness. There were no clinically significant changes in clinical laboratory, vital signs, ECG, or physical examination findings.

IMPLICATIONS:

Rusfertide had no clinically relevant effect on HR, cardiac conduction, or QTc. Rusfertide was well tolerated. An effect on ΔΔQTcF exceeding 10 ms could be excluded within the observed rusfertide plasma concentrations up to approximately 2130 ng/mL.

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项与 Rusfertide 相关的新闻（医药）

2026-09-08

·医学新视点

替尔泊肽心血管新适应症获FDA批准；功能性治愈乙肝，GSK小核酸疗法获批……

近期，全球多肽和寡核苷酸（TIDES）领域迎来系列进展。礼来（Eli Lilly and Company）的GIP/GLP-1双受体激动剂Mounjaro（tirzepatide，替尔泊肽）获美国FDA批准，用于降低心血管事件高风险的2型糖尿病成人患者发生主要不良心血管事件（MACE）的风险。GSK的反义寡核苷酸（ASO）疗法Hibsago（bepirovirsen）在日本获得全球首次批准，用于特定慢性乙型肝炎患者实现功能性治愈。“First-in-class”铁调素模拟肽疗法Mimrylo（rusfertide）获FDA批准，用于治疗成人真性红细胞增多症（PV）。本文将节选其中部分重要进展作简单介绍，仅供读者参阅。从上述进展可以看到，TIDES相关疗法正在从多个方向持续拓展其临床应用边界。作为全球医药创新的赋能者，药明康德化学业务旗下WuXi TIDES平台为全球合作伙伴开发寡核苷酸、多肽药物及相关化学偶联物，提供高效、灵活和高质量解决方案。WuXi TIDES通过同一个平台提供覆盖药物发现、CMC开发和生产的全生命周期服务，进一步简化了TIDES药物的开发流程。 Mounjaro：新适应症获FDA批准礼来（Eli Lilly and Company）宣布，美国FDA已批准其每周一次注射的GIP/GLP-1双受体激动剂Mounjaro，用于降低心血管事件高风险2型糖尿病成人患者发生主要不良心血管事件的风险，包括心血管死亡、非致死性心肌梗死或非致死性卒中。 Mounjaro此前已获批作为饮食和运动的辅助疗法，用于改善10岁及以上2型糖尿病患者的血糖控制。新闻稿指出，Mounjaro是首款获批用于降低这类患者心血管风险的GIP/GLP-1双受体激动剂。此次批准基于SURPASS-CVOT研究。该研究是首个对两种肠促胰素药物进行头对头比较、而非与安慰剂比较的心血管结局试验，在30个国家纳入超过一万三千名受试者，研究持续超过4.5年。结果显示，Mounjaro在主要不良心血管事件方面达到相较Trulicity（dulaglutide）的非劣效性标准；与Trulicity相比，Mounjaro组心血管死亡、非致死性心肌梗死或非致死性卒中（MACE-3）的发生率低8%，首次MACE的风险比为0.92（95.3% CI：0.83～1.01）。安全性方面，Mounjaro在SURPASS-CVOT研究中的安全性和耐受性总体与其既往已知特征一致。最常见的不良事件为胃肠道相关事件，总体为轻至中度，主要发生在剂量递增阶段。 Hibsago：ASO乙肝疗法获全球首次批准 GSK宣布，日本厚生劳动省（MHLW）已批准反义寡核苷酸疗法Hibsago（bepirovirsen），用于接受至少6个月核苷（酸）类似物治疗并符合特定病毒学指标的成人慢性乙型肝炎患者实现功能性治愈。新闻稿指出，这是bepirovirsen在全球获得的首个监管批准，也是日本首款获批用于实现慢性乙肝功能性治愈的疗法。此次批准主要基于B-Well 1和B-Well 2两项全球3期临床试验结果。汇总数据显示，在基线乙型肝炎表面抗原（HBsAg）≤3000 IU/mL的患者中，接受6个月bepirovirsen治疗后，19%的患者实现功能性治愈，而安慰剂组这一数值为0%；在基线HBsAg≤1000 IU/mL的患者中，功能性治愈率进一步达到26%，安慰剂组同样为0%。这里的“功能性治愈”是指停止所有治疗后至少持续24周，乙型肝炎病毒（HBV）DNA和病毒蛋白HBsAg均检测不到。这表明在无需药物治疗的情况下，疾病可由免疫系统控制。 Bepirovirsen是一款反义寡核苷酸疗法，旨在识别并抑制乙型肝炎病毒RNA的产生，从而有望使患者自身免疫系统重新获得对病毒的控制能力。Bepirovirsen可减少HBV RNA和病毒蛋白的产生，降低血液中的HBsAg水平，并刺激免疫系统，从而提高实现持久、持续应答的可能性。GSK从Ionis Pharmaceuticals获得了bepirovirsen的许可，并与其合作开展该药物的开发。目前，bepirovirsen还在美国等多个国家和地区接受监管审评，其中美国FDA已授予其突破性疗法认定并进行优先审评。 Mimrylo：“first-in-class”铁调素模拟肽疗法获FDA批准美国FDA宣布，批准武田（Takeda）和Protagonist Therapeutics共同开发的Mimrylo（rusfertide），用于治疗成人真性红细胞增多症。新闻稿指出，Mimrylo是首款获批用于治疗真性红细胞增多症的铁调素（hepcidin）模拟肽疗法，为现有治疗未能充分控制疾病的患者提供了一种新的治疗选择。真性红细胞增多症是一种罕见血液疾病，其特征是机体产生过多红细胞，可能导致血液黏稠，并增加血栓、卒中和心肌梗死等心血管事件的风险。此次批准主要基于3期VERIFY试验结果。VERIFY是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究，共纳入293例尽管持续接受标准治疗、仍需频繁进行放血治疗的成人真性红细胞增多症患者。受试者按照1∶1随机分组，在持续标准治疗的基础上接受Mimrylo或安慰剂治疗32周。在第20～32周的主要疗效评估期间，Mimrylo组76.9%的患者达到临床应答，而安慰剂组这一比例为32.9%。最常见的不良反应为注射部位反应和贫血。 Mimrylo是一款铁调素模拟肽疗法。铁调素是一种天然调节人体铁稳态的激素。通过限制生成新红细胞所需的可供利用的铁，Mimrylo有助于减少红细胞过度生成，并帮助控制血细胞比容水平。 HM17321：潜在“first-in-class”减重多肽达成最高23亿美元交易 Hanmi Pharm宣布，已与罗氏（Roche）旗下基因泰克（Genentech）达成一项独家许可协议，授予其在韩国以外的全球范围内开发、生产和商业化新型代谢疾病治疗候选药物HM17321的权利，用于治疗肥胖及相关疾病，包括2型糖尿病和心血管疾病。新闻稿指出，HM17321是一款尿皮质素-2（urocortin-2）类似物，具有非肠促胰素作用机制，是一款潜在“first-in-class”疗法，旨在实现减重的同时保留瘦体重。相比之下，现有基于GLP-1的肠促胰素疗法虽然已显示出显著的减重效果，但也与瘦体重减少相关。 2025年11月，Hanmi Pharm获得美国FDA的IND许可，以启动HM17321的1期临床试验。目前，该临床研究正在健康志愿者和肥胖人群中评估HM17321的安全性、耐受性、药代动力学和药效动力学。 Hanmi Pharm将负责完成该1期临床试验，此后，基因泰克将从2期临床试验开始接手后续开发工作。根据协议条款，Hanmi Pharm将从基因泰克获得1.9亿美元首付款。计入开发、监管和商业化里程碑付款后，该交易总金额最高可达约23亿美元。 Canvuparatide：每周一次甲状旁腺激素多肽启动关键性3期试验 MBX Biosciences宣布，其在研长效甲状旁腺激素多肽前药canvuparatide治疗成人慢性甲状旁腺功能减退症的全球关键性3期oPTimize临床试验已完成首例患者给药。Canvuparatide是一款每周仅需给药一次的甲状旁腺激素（PTH）替代疗法，MBX将其作为潜在“best-in-class”疗法进行开发。 oPTimize是一项全球、多中心、随机、双盲、安慰剂对照3期临床研究，计划招募约160名慢性甲状旁腺功能减退症成人患者。受试者将按照3：1随机接受canvuparatide或安慰剂治疗，双盲治疗期为26周，之后进入78周开放标签延长期。试验主要终点将评估第26周达到复合应答标准的患者比例，包括维持正常的白蛋白校正血钙水平、无需使用活性维生素D、将钙补充剂降至每日≤600 mg，以及在主要终点评估前4周无需增加研究药物剂量等。甲状旁腺功能减退症是一种由于PTH分泌不足或缺失导致的罕见内分泌疾病，可造成低钙血症以及矿物质稳态紊乱。目前的一线治疗主要依赖钙剂和活性维生素D，但这些治疗并不能替代缺失的PTH，也无法完全恢复正常的生理稳态。Canvuparatide被设计为通过每周一次皮下注射，持续释放活性PTH，从而产生类似持续输注的药物暴露。此前2期Avail研究及其开放标签延长期的结果显示，该疗法能够产生与恢复全身PTH活性相一致的作用，包括维持正常血钙、降低尿钙排泄并改善骨代谢等。Canvuparatide已获得美国FDA孤儿药资格和欧洲药品管理局（EMA）孤儿药资格。一体化平台助力TIDES药物开发 WuXi TIDES平台提供化合物筛选和合成，新型单体、连接子和配体、寡核苷酸、多肽及复杂化学偶联物的工艺开发与任何规模的生产服务。除了化学合成，WuXi TIDES还提供包括脂质纳米颗粒（LNP）在内的各类注射剂型与灌装形式的制剂开发、生产、贴标和配送服务。一体化的分析方法开发、验证和测试平台，能够支持包括原料药及制剂，覆盖从药物发现到临床再到商业化阶段的TIDES药物开发需求。此外，全球申报法规事务药学团队在准备CMC申报资料以支持TIDES新药全球申报方面拥有丰富的经验。参考资料： [1] Hibsago (bepirovirsen) approved in Japan as first and only functional cure for chronic hepatitis B. Retrieved August 24, 2026, from https://www.gsk.com/en-gb/media/press-releases/hibsago-bepirovirsen-approved-in-japan-as-first-and-only-functional-cure-for-chronic-hepatitis-b/ [2] Hanmi Pharm Signs Exclusive Licensing Deal with Genentech for Novel Obesity Therapy. Retrieved August 24, 2026, from https://www.hanmipharm.com/about/investor-relations/press/detail-4843.hm [3] MBX Biosciences Announces First Patient Dosed in Pivotal Phase 3 oPTimize Trial of Once-Weekly Canvuparatide in Adults with Hypoparathyroidism. Retrieved August 27, 2026, from https://investors.mbxbio.com/news-releases/news-release-details/mbx-biosciences-announces-first-patient-dosed-pivotal-phase-3 [4] FDA approves Lilly's Mounjaro (tirzepatide) to reduce cardiovascular risk in adults with type 2 diabetes. Retrieved August 28, 2026, from https://investor.lilly.com/news-releases/news-release-details/fda-approves-lillys-mounjaro-tirzepatide-reduce-cardiovascular [5] FDA Approves First Drug of Its Kind for Polycythemia Vera, a Rare Blood Disorder. Retrieved August 28, 2026, from https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-drug-its-kind-polycythemia-vera-rare-blood-disorder?utm_medium=email&utm_source=govdelivery 免责声明：本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。版权说明：欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。分享，点赞，在看，传递医学新知

2026-09-07

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RBF全球视野 | 行业鼻祖，全球最大药品特许权投资者Royalty Pharma

如果不卖股权，不借利息，还能怎么融资？一家成立近30年、累计部署资本超300亿美元的公司，用“药品特许权”给出了答案。在生物医药这个高投入、长周期、高风险的领域，传统的股权融资和债务融资往往难以兼顾研发者的利益与资金需求。而一家名为Royalty Pharma的公司，通过“收入分成融资”的独特模式，在过去近30年里悄然成为全球生物制药行业最重要的资本力量之一。什么是Royalty Pharma？ Royalty Pharma成立于1996年，由Pablo Legorreta在纽约创立，是全球最大的生物制药特许权买家，也是生命科学领域创新的主要投资者。2020年6月，它在纳斯达克上市，股票代码为RPRX。简单来说，Royalty Pharma的业务模式是：向生物制药公司、学术机构、研究医院等提供前期资金，以换取其药品未来销售收入的“特许权”（royalty）。截至2026年，Royalty Pharma已累计投入超过300亿美元资本，完成了超过80项特许权收购交易，占全球生物制药特许权交易市场的50%以上，拥有超过60%的全球市场份额。商业模式：如何运作“药品特许权”融资？ Royalty Pharma的商业模式可以理解为一种基于收入的融资（Revenue-Based Financing, RBF），但它的特殊之处在于，投资的标的物是已上市或接近上市的生物医药产品。两种主要方式：直接合作：与生物制药公司合作，共同资助晚期临床试验和新药上市项目，以换取未来的特许权收入。间接收购：从原始创新者（如大学、研究医院、非营利组织）手中购买现有的特许权权益。关键区别：与传统风投或私募股权不同，Royalty Pharma不寻求控制被投资公司的运营，也不稀释创始团队的股权。它只是获得未来销售收入的一部分作为回报，与被投资方形成“利益共同体”。一个生动的比喻：如果新药研发是一部电影，传统融资是投资人买下整个电影公司；而Royalty Pharma的模式是，电影拍完后，它只购买“票房分成”的权利，不干预电影制作本身。创始人与团队 Royalty Pharma的创始人、董事长兼CEO Pablo Legorreta出生于1963年，毕业于墨西哥伊比利亚美洲大学。公司拥有一支经验丰富的管理团队，核心成员包括：执行副总裁兼CFO Terrance P. Coyne、负责合作与投资事务的执行副总裁Greg Butz、研究与投资执行副总裁Marshall Jonathan Urist博士、以及投资与首席科学官James Folmar Reddoch博士等。里程碑事件：从小众到主流 Royalty Pharma的发展历程，就是药品特许权融资从小众走向主流的过程： 1996年，Pablo Legorreta在纽约创立Royalty Pharma，开创了药品特许权融资市场。 2004年，以2.63亿美元收购纪念斯隆凯特琳癌症中心在安进公司Neupogen/Neulasta上的特许权，标志着其大规模交易的开始。 2007年，以7亿美元从西北大学收购辉瑞Lyrica（乐瑞卡）的全球特许权，这是当时规模最大的药品特许权交易之一。 2014年，以33亿美元收购囊性纤维化基金会（CFF）在Vertex公司囊性纤维化药物组合上的特许权。这是Royalty Pharma史上最大的一笔交易，也是慈善组织获得的最大单笔财务回报之一。 2017年，以28.5亿美元收购百健（Biogen）Tysabri的特许权收益。 2020年6月，在纳斯达克上市，IPO发行价28美元，首日开盘价即飙升至44.24美元，涨幅达58%，市值达268亿美元。为什么是“收入分成融资”的典范？ Royalty Pharma的模式完美诠释了RBF的核心优势：风险偏好与收益匹配 Royalty Pharma主要投资于已上市或晚期临床阶段的药品，而非早期研发。这意味着它投资的产品已经通过了最关键的审批风险，收入可预测性更高。截至2026年，其投资组合涵盖超过35个已上市产品和20个在研产品候选药物。非稀释性融资对于生物制药公司而言，与Royalty Pharma合作意味着无需放弃股权，可以在不稀释现有股东权益的情况下获得急需的资金，用于推进研发或商业化。利益高度一致 Royalty Pharma的收入完全取决于药品的顶层销售（top-line sales）。这意味着投资方与被投资方目标完全一致：都希望药品卖得越好。这种“一条船上的蚂蚱”机制，避免了传统融资中可能出现的短期博弈。独创的“合成特许权” Royalty Pharma还不断创新，开发了“合成特许权”等新型融资方案，为合作伙伴提供更灵活的定制化资金解决方案。投资组合：王牌产品一览 Royalty Pharma的投资组合涵盖了多个治疗领域的重磅炸弹级药物：囊性纤维化领域：代表性产品包括Trikafta、Alyftrek、Kalydeco、Symdeko，合作方为Vertex。免疫学领域：代表性产品为Tremfya（古塞奇尤单抗），合作方为强生（J&J）。呼吸系统领域：代表性产品为Trelegy（氟替美维），合作方为GSK。神经系统领域：代表性产品包括Tysabri（那他珠单抗）、Spinraza（诺西那生钠），合作方为Biogen。血液肿瘤领域：代表性产品为Imbruvica（伊布替尼），合作方为AbbVie、强生。前列腺癌领域：代表性产品为Xtandi（恩杂鲁胺），合作方为Astellas、辉瑞。偏头痛领域：代表性产品为Nurtec ODT（瑞美吉泮），合作方为辉瑞。乳腺癌领域：代表性产品为Trodelvy（戈沙妥珠单抗），合作方为吉利德（Gilead）。脊髓性肌萎缩症领域：代表性产品为Evrysdi（利司扑兰），合作方为罗氏（Roche）。这些产品在2024年及之后的销售额均超过10亿美元，部分甚至超过30亿美元。最新动态：持续扩张与风险管控 Royalty Pharma并未满足于现有成就。最新的动态显示，它正在积极拓展全球版图，尤其是亚洲市场： 2026年5月，任命Kenneth Sun为高级副总裁兼亚洲区负责人，常驻香港，以开拓亚洲生物医药创新者的特许权融资需求。 2026年7月，与Neurimmune达成协议，以最高4.25亿美元收购阿斯利康cliramitug的特许权权益，该药是一种针对ATTR-CM（转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病）的潜在first-in-class药物。 2026年，与Zymeworks达成2.5亿美元融资协议，获得其HER2靶向药物Ziihera的特许权。 2026年，与Denali Therapeutics达成最高2.75亿美元的协议，收购其Hunter综合征药物tividenofusp alfa的特许权。 2026年8月，与Zealand Pharma达成1亿美元的rusfertide融资协议，该药用于真性红细胞增多症。风险管控的典范案例：2026年9月，Royalty Pharma公布了诺华pelacarsen三期临床未达主要终点的消息。但Royalty Pharma此前与Ionis的5亿美元融资协议采用保护性结构设计——将资金分配到Spinraza（确定性较高的已上市产品）和pelacarsen（高风险高回报的在研产品）两部分。因此，即使pelacarsen失败，Royalty Pharma预计仍能收回总投资并获得适度正回报，同时重申了2030年投资组合收入目标为47亿美元或以上。风险与挑战当然，Royalty Pharma的模式并非没有风险：核心产品集中度风险：其投资组合高度依赖少数“重磅炸弹”药物，如Trikafta等。如果这些药物面临专利悬崖、竞争加剧或安全性问题，将对公司收入产生重大影响。竞争加剧：随着药品特许权市场的成熟，越来越多的资本进入这一领域，可能导致交易价格上升、回报率下降。利率风险：作为一家以长期现金流为核心的公司，其估值和融资成本受利率环境变化影响较大。临床失败风险：尽管Royalty Pharma主要投资晚期或已上市产品，但仍需面对在研产品临床试验失败的风险，如pelacarsen案例所示。对RBF的启示 Royalty Pharma的成功，向整个收入分成融资领域传递了明确的信号：标的物的确定性是RBF的核心 Royalty Pharma专注投资于“已上市”或“接近上市”的产品，这大幅降低了收入的波动性和不确定性。对于RBF行业而言，评估标的收入的可预测性远比追求高回报重要。非稀释性是RBF的最大卖点在生物医药这样一个需要大量资金但创始人又极度珍视控制权的领域，RBF的“非稀释性”优势被发挥到了极致。Royalty Pharma证明了，不拿股权，依然可以成为企业最重要的合作伙伴。行业深耕胜过广撒网 Royalty Pharma专注于生物医药领域，积累了深厚的行业知识和评估能力。其拥有一支具备深厚科学背景的长期任职专家团队，并建立了覆盖临床试验分析和市场评估的独特平台。这种专业化、深耕化的策略，是其能够持续发现价值、定价风险的基础。保护性结构设计是风控关键 Royalty Pharma在交易结构设计上极为讲究，如与Ionis的协议中将资金分配到确定性资产和风险资产两部分，确保即使高风险项目失败，整体投资仍能获得正回报。结语 Royalty Pharma用近30年的实践证明，收入分成融资（RBF）不仅是一种可行的金融创新，更是一个能够创造巨大价值的投资范式。它让生物医药公司获得了“不稀释股权”的资本，让高校和医院获得了“可立即变现”的研发资金，让投资者获得了“与药品销量挂钩”的长期回报。对于正在探索RBF的创业者和投资者而言，Royalty Pharma的故事值得反复品味：真正的创新融资，不是简单地借钱或卖股，而是找到一种让所有参与者利益一致的交易结构，并用精妙的风险设计来守护这份信任。发送信息到RBFA@qq.com可以获取Royalty Pharma公司20页PDF市场报告。关于RBF商业联盟精彩纷呈RBF商业联盟（Colorful and Wonderful RBF Association.）成立于2024年9月，发起成员涵盖学者、律师、会计师、投资机构、科技企业等，致力于搭建一个从业机构与专业人士共同交流合作的平台，推动RBF在中国的创新与发展，构建“资本-产业-数据”联动的创新生态。欢迎RBF投资机构、专业融资顾问、生态服务机构、品牌运营方及会计、律师等专业人士加入，一起交流合作。联盟服务：专业交流投融资信息发布专业RBF方案咨询与设计滴灌通澳交所SPAC、SPV挂牌联系方式：RBFA@qq.com/www.RBF.fund

2026-09-07

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2026年七八月重大交易盘点：ADC、自免、代谢及新兴技术平台持续升温

2026年7-8月，全球生物医药BD交易持续活跃。大型并购、License-out、平台合作等多种交易形式并行，其中ADC、自身免疫、代谢、神经系统疾病以及RNA、AI药物发现、体内CAR-T等新兴技术平台持续受到关注。 01 肿瘤及血液肿瘤 7月6日｜Genentech×Astex｜4.9亿美元（乳腺癌小分子项目） Genentech与Astex达成研究合作及独家许可协议，引进Astex的一项乳腺癌小分子药物研发项目。该项目针对肿瘤细胞周期调控中的关键机制，但具体分子靶点尚未公开。 7月6日｜Novartis×Myricx Bio｜15亿美元（NMTi ADC及Payload平台） Novartis收购Myricx Bio，核心目的是获得其基于N-myristoyltransferase inhibitor（NMTi）的新一代ADC Payload平台及两项领先ADC项目。NMT1/2参与多种蛋白的脂质修饰，Myricx利用高效NMT抑制剂作为ADC Payload，希望增强肿瘤细胞杀伤能力并突破传统微管抑制剂、Topo I抑制剂Payload的局限。 7月14日｜AstraZeneca×迪哲医药｜15亿美元（舒沃替尼） AstraZeneca引进迪哲医药EGFR抑制剂舒沃替尼（sunvozertinib/Zegfrovy）的相关开发及商业化权益。舒沃替尼是一款高选择性、不可逆EGFR酪氨酸激酶抑制剂，主要针对包括EGFR exon 20 insertion在内的多种EGFR突变，用于非小细胞肺癌等肿瘤治疗。 7月21日｜齐鲁制药×同源康医药｜27.6亿元人民币（艾多替尼）齐鲁制药引进同源康医药第三代EGFR-TKI艾多替尼（TY-9591）的相关权益。该药主要针对EGFR敏感突变及T790M等耐药相关突变，用于EGFR突变非小细胞肺癌等适应症。 7月30日｜Pharmanovia×IMPACT Therapeutics｜4.235亿欧元（Senaparib） Pharmanovia获得英派药业PARP抑制剂Senaparib（IMP4297）的相关商业化权益。Senaparib主要抑制PARP1和PARP2，通过阻断肿瘤细胞DNA损伤修复发挥抗肿瘤作用，重点开发卵巢癌、输卵管癌和原发性腹膜癌等妇科肿瘤。 8月4日｜Pathos AI×康宁杰瑞｜22.18亿美元（TROP2×HER3双抗ADC JSKN016） Pathos AI引进康宁杰瑞双特异性ADC JSKN016的相关权益。JSKN016同时靶向TROP2和HER3，希望通过双靶点识别提高肿瘤细胞覆盖率和内吞效率，并向肿瘤细胞递送细胞毒性Payload，目前重点布局三阴性乳腺癌等实体瘤。 8月10日｜Sobi×Innate Pharma｜5.8亿美元（Lacutamab单抗） Sobi获得Innate Pharma单抗Lacutamab的相关权益。Lacutamab靶向KIR3DL2，该受体在Sézary综合征等部分皮肤T细胞淋巴瘤中高表达，通过抗体介导的免疫效应清除KIR3DL2阳性恶性T细胞。 8月11日｜ArriVent×上海艾力斯｜约8060万美元（MUC16×NaPi2b四价双抗ADC） ArriVent引进艾力斯ARR-002/AV-P138-ADC，一款同时靶向MUC16和NaPi2b的四价双特异性ADC。MUC16和NaPi2b均可在卵巢癌等妇科肿瘤中高表达，双靶设计希望扩大肿瘤细胞覆盖并提高ADC内吞和Payload递送效率，主要面向卵巢癌、子宫内膜癌等实体瘤。 8月13日｜驯鹿生物×MediSix Therapeutics｜未披露（PEBL T细胞工程及CD7 CAR-T平台）驯鹿生物收购MediSix Therapeutics，获得其PEBL T细胞工程技术和相关CAR-T资产。代表性项目IASO107主要靶向CD7，CD7广泛表达于多类T细胞白血病和淋巴瘤细胞表面，而PEBL技术可帮助解决CD7 CAR-T开发中因T细胞自身表达CD7导致的自相残杀问题。 8月20日｜UroGen×IntraGel｜License/Option｜未披露（SRGel局部缓释肿瘤递送平台） UroGen引进IntraGel的SRGel局部缓释药物递送平台及TumoCure局部顺铂项目，并获得其他肿瘤项目选择权。该技术并非针对单一蛋白靶点，而是通过在肿瘤局部形成持续释放药物的凝胶体系，提高化疗药物局部暴露、降低全身毒性，重点探索头颈部肿瘤等适应症。 8月28日｜Genentech×映恩生物｜超10.45亿美元（DUPAC ADC Payload平台） Genentech与映恩生物围绕DUPAC新型ADC技术平台达成合作。Genentech将利用映恩生物的新型Payload及ADC设计能力开发新的肿瘤项目，目前具体抗原靶点尚未披露。 02 自身免疫、炎症及皮肤疾病 7月1日｜复星万邦×君实生物｜13.4亿元人民币（IL-17A单抗JS005）复星万邦获得君实生物JS005的相关开发及商业化权益。JS005是一款靶向IL-17A的单克隆抗体，通过抑制IL-17A介导的炎症信号发挥作用，主要布局银屑病、强直性脊柱炎等IL-17驱动的自身免疫和炎症性疾病。 7月2日｜United Therapeutics×Thymmune Therapeutics｜3亿美元（iPSC来源胸腺细胞治疗THY-100） United Therapeutics收购Thymmune，核心获得iPSC来源胸腺细胞治疗项目THY-100及相关平台。该技术通过体外生成具有胸腺功能的细胞，促进T细胞成熟和免疫系统重建，并不针对单一蛋白靶点，主要用于先天性无胸腺症、免疫缺陷以及免疫耐受等领域。 7月14日｜Spero Therapeutics×信达生物｜约11亿美元（CD40L单抗IBI355） Spero Therapeutics引进信达生物IBI355/SP001。IBI355是一款Fc-silent抗CD40L单抗，通过阻断CD40-CD40L共刺激通路抑制B细胞及T细胞异常激活，同时降低传统抗CD40L抗体可能存在的Fc相关风险，计划用于干燥综合征、IgG4相关疾病等自身免疫适应症。 7月14日｜Avere Therapeutics×翰森制药｜23亿美元（IL-23R口服环肽AVR-001） Avere Therapeutics引进翰森制药HS-20118，并将其重新命名为AVR-001。该产品是一款靶向IL-23R的口服环肽，通过阻断IL-23与其受体结合抑制下游炎症信号，希望以口服药物形式实现类似生物制剂的靶向效果，主要用于银屑病及其他IL-23相关自身免疫疾病。 7月14日｜Avere/NextCure合并后公司｜3.2亿美元PIPE（IL-23R项目AVR-001） NextCure与Avere Therapeutics进行反向并购，合并后公司的核心资产之一为IL-23R口服环肽AVR-001。同期外部投资者向合并后公司提供约3.2亿美元PIPE融资，用于推进项目研发。 7月16日｜Jasper/Kira合并后公司｜1.32亿美元PIPE（自身免疫管线） Jasper Therapeutics与Kira Pharmaceuticals通过全股票交易合并，并获得约1.32亿美元PIPE融资。合并后的研发管线覆盖补体通路、CD79B×CD32B以及KIT/CD117等免疫相关靶点，重点针对多种自身免疫疾病。 7月27日｜argenx×Forte Biosciences｜约22亿美元（CD122单抗FB102） argenx收购Forte Biosciences，核心获得FB102。FB102靶向CD122，即IL-2和IL-15受体共同使用的β亚基，可调控NK细胞、记忆T细胞及其他免疫细胞活性，目前重点开发白癜风、乳糜泻等自身免疫疾病。 7月29日｜Johnson & Johnson×Sail Biomedicines｜最高约35.05亿美元（体内CAR-T平台） Johnson & Johnson与Sail Biomedicines围绕eRNA及靶向纳米颗粒体内CAR-T平台展开合作，希望直接在患者体内将RNA递送至特定免疫细胞，使其短期获得CAR表达能力，用于自身免疫等免疫介导性疾病。 7月29日｜Caldera/Synlogic合并后公司｜2.78亿美元PIPE（TL1A×IL-23p19双抗CLD-423） Caldera Therapeutics与Synlogic进行反向并购，合并后核心资产CLD-423是一款同时靶向TL1A和IL-23p19的双特异性抗体，通过同时阻断两条关键炎症通路治疗IBD等免疫疾病。 8月10日｜Almirall×CrystalO Biopharma｜约2.545亿欧元（离子通道小分子平台） Almirall与CrystalO合作开发用于医学皮肤科疾病的新型离子通道调节剂。CrystalO的平台专注于发现能够调控离子通道功能的小分子药物，具体离子通道靶点尚未公开，双方希望通过调控细胞电活动和离子稳态寻找新的炎症及皮肤疾病治疗机制。 8月18日｜LEO Pharma×Tanabe Pharma｜至少4.35亿美元（MC1R激动剂Dersimelagon） LEO Pharma引进Tanabe Pharma的Dersimelagon（MT-7117）。该药是一款口服选择性MC1R激动剂，通过激活黑皮质素1受体提高皮肤对光照的耐受能力，主要开发红细胞生成性原卟啉症和X连锁原卟啉症等严重光敏性疾病。 8月25日｜Sentivera×海思科｜约15.36亿美元（自身免疫临床前候选药物） Sentivera引进海思科一款临床前自身免疫候选药物的海外开发和商业化权益。双方目前尚未公开具体药物名称和分子靶点。 03 神经系统、精神疾病及疼痛 7月1日｜QuantumCell×AlzeCure Pharma｜超22亿美元（NeuroRestore/ACD856） QuantumCell获得AlzeCure NeuroRestore项目及ACD856相关权益。ACD856通过调节TrkA和TrkB神经营养因子受体信号，增强NGF和BDNF相关神经可塑性及神经保护作用，主要面向阿尔茨海默病等神经退行性疾病。 7月7日｜康恩贝×Adneuris｜1.115亿美元（NOP/MOR双受体激动剂Cebranopadol）康恩贝引进Adneuris的Cebranopadol中国相关权益。Cebranopadol是一款同时作用于NOP和MOR的双机制镇痛药，通过激活伤害感受肽受体和μ阿片受体产生镇痛作用，希望在维持强效镇痛的同时改善传统阿片药物的部分局限，主要用于中重度疼痛。 7月13日｜CMS Pharma×英矽智能｜12亿元人民币（CNS AI药物项目） CMS与英矽智能合作，利用Pharma.AI等生成式AI技术发现新的中枢神经系统候选药物。 7月16日｜Eli Lilly×AtaiBeckley｜38亿美元（BPL-003） Lilly收购AtaiBeckley，获得其核心精神疾病资产BPL-003。该药为mebufotenin的苯甲酸盐制剂，主要通过5-HT2A等5-羟色胺受体产生快速神经精神作用，目前重点开发难治性抑郁症等疾病。 8月10日｜Jazz Pharmaceuticals×Actio Biosciences｜13.2亿美元（KCNT1抑制剂ABS-1230） Jazz收购Actio Biosciences，核心获得ABS-1230。该药靶向KCNT1钾离子通道，KCNT1功能获得性突变可造成神经元异常兴奋，是多种严重早发性癫痫的致病机制之一，因此ABS-1230主要用于KCNT1相关罕见癫痫。 8月21日｜Werewolf/Ambros合并后公司｜1.5亿美元PIPE（Neridronate） Werewolf Therapeutics与Ambros Therapeutics进行反向并购，合并后重点推进Neridronate治疗复杂区域疼痛综合征1型。Neridronate属于双膦酸盐，并非针对单一受体，而是通过调控骨代谢及相关炎症和疼痛机制发挥作用。 8月26日｜SK Biopharmaceuticals×Biohaven｜7.95亿美元（Kv7.2/Kv7.3项目） SK Biopharmaceuticals获得Biohaven的Opakalim/BHV-7000及相关Kv7项目权益。BHV-7000是一款Kv7.2/Kv7.3钾通道激活剂，通过增强神经元钾离子外流、降低神经元过度兴奋，用于局灶性癫痫等神经系统疾病。 04 代谢、内分泌及骨骼疾病 7月6日｜Vertex×Crinetics Pharmaceuticals｜约100亿美元（SSTR2/MC2R内分泌管线） Vertex收购Crinetics，获得包括Paltusotine和Atumelnant在内的内分泌药物管线。Paltusotine靶向SSTR2，用于抑制生长激素分泌并治疗肢端肥大症；Atumelnant则靶向MC2R，即ACTH受体，用于先天性肾上腺皮质增生症和库欣综合征等疾病。 7月9日｜Rani Therapeutics×PegBio｜未披露（RaniPill口服生物大分子递送平台） Rani与PegBio合作，将PegBio的肥胖及代谢领域生物大分子候选药物与RaniPill口服递送平台结合。RaniPill通过可吞服胶囊将蛋白或多肽药物递送至肠壁，希望实现传统注射生物药的口服给药。 8月10日｜Menarini×甘李药业｜7.26亿欧元（GLP-1R激动剂GZR18） Menarini引进甘李药业Bofanglutide/GZR18。该药是一款长效GLP-1受体激动剂，通过激活GLP-1R促进胰岛素释放、抑制食欲并延缓胃排空，主要用于肥胖、超重及相关代谢疾病。 8月12日｜PTC Therapeutics×Sangamo Therapeutics｜2.11亿美元（Fabry病基因治疗ST-920） PTC获得Sangamo的ST-920基因治疗项目。ST-920通过AAV载体向患者肝脏递送功能性GLA基因，使机体持续产生α-galactosidase A，以纠正Fabry病患者因GLA缺陷造成的有害脂质累积。 8月18日｜BioMarin×Alesta Therapeutics｜4.9亿美元（HPP口服项目ALE1） BioMarin收购Alesta并获得其核心项目ALE1。该药用于低磷酸酯酶症，通过调节无机焦磷酸盐（PPi）稳态改善异常骨矿化，属于针对HPP病理机制开发的新型口服疗法。 8月24日｜Genentech×Hanmi Pharmaceutical｜约23亿美元（CRF2激动剂HM17321） Genentech获得Hanmi HM17321的相关权益。HM17321是一款长效UCN2类似物，主要激活CRF2/CRHR2受体，通过调控能量代谢、脂肪组织和肌肉代谢等机制治疗肥胖及相关代谢疾病，为GLP-1之外的新型减重机制之一。 05 肾脏、心血管及血液疾病 7月2日｜AstraZeneca×石药集团｜17.7亿美元（肾病siRNA项目） AstraZeneca与石药集团围绕两项肾病siRNA药物及相关递送技术展开合作。siRNA通过RNA干扰机制选择性降低致病基因表达，石药还将提供其siRNA发现及肝外递送平台能力。 7月17日｜Dimerix×Mission Therapeutics｜2.92亿美元（USP30抑制剂MTX652） Dimerix获得Mission Therapeutics MTX652的相关权益。MTX652是一款靶向线粒体去泛素化酶USP30的小分子药物，通过增强受损线粒体清除、改善线粒体质量控制，主要用于急性肾损伤等与线粒体功能障碍相关的疾病。 7月22日｜Royalty Pharma×Neurimmune｜4.25亿美元（TTR抗体Cliramitug未来版税） Royalty Pharma收购Neurimmune持有的Cliramitug部分未来销售分成权益。Cliramitug（NI006/ALXN2220）是一款靶向TTR淀粉样纤维的抗体，可直接识别沉积于组织中的病理性TTR淀粉样蛋白并促进其清除，主要用于ATTR心肌病。 8月12日｜Royalty Pharma×Zealand Pharma｜1亿美元（Rusfertide相关经济权益） Royalty Pharma收购Zealand Pharma与Rusfertide相关的部分经济权益。Rusfertide是一款hepcidin模拟肽，通过调节hepcidin-ferroportin铁稳态轴、降低铁释放和红细胞过度生成，用于真性红细胞增多症。 06 呼吸系统疾病 7月8日｜AstraZeneca×正大天晴｜21亿美元（PDE3/PDE4双重抑制剂TQC3721） AstraZeneca引进正大天晴吸入式候选药TQC3721。该药同时抑制PDE3和PDE4，通过支气管扩张和抗炎双重机制改善气道阻塞及炎症，主要用于COPD等慢性呼吸系统疾病。 8月11日｜Sentynl/Zydus×Mereo BioPharma｜至少4.75亿美元（Neutrophil Elastase抑制剂Alvelestat） Sentynl和Zydus获得Mereo的Alvelestat相关选择权及许可。Alvelestat是一款口服中性粒细胞弹性蛋白酶抑制剂，通过降低过量蛋白酶对肺组织的损伤，主要开发用于α1-抗胰蛋白酶缺乏相关肺病。 07 眼科疾病 7月8日｜Tarsus Pharmaceuticals×iRenix Medical｜5.65亿美元（眼科抗菌药IRX-101） Tarsus收购iRenix，获得IRX-101眼科抗菌项目。该产品通过局部广谱抗微生物作用降低眼科侵入性操作相关感染风险，并非针对单一人体蛋白靶点，主要服务于玻璃体内注射等眼科治疗场景。 8月6日｜Tarsus Pharmaceuticals×Alkeus Pharmaceuticals｜8亿美元（Stargardt病药物ALK-001） Tarsus收购Alkeus并获得Gildeuretinol/ALK-001。该药是一种经过氘代修饰的维生素A，通过降低有毒维生素A二聚体和脂褐素在视网膜中的形成和积累，延缓Stargardt病相关视网膜退化。 08 感染性疾病及疫苗 7月1日｜Ipsen×Memo Therapeutics｜超7亿欧元（BKV抗体Potravitug） Ipsen收购Memo Therapeutics，核心获得Potravitug。该抗体能够中和BK polyomavirus（BKV），主要用于肾移植患者BK病毒感染及BK病毒相关肾病，有望满足目前缺乏针对性抗病毒治疗的临床需求。 8月19日｜Eli Lilly×Amplitude Therapeutics｜未披露（taRNA疫苗平台） Lilly与Amplitude Therapeutics围绕trans-amplifying RNA（taRNA）疫苗平台开展合作。该技术可在进入细胞后持续扩增目标RNA，从而以较低剂量产生较高水平抗原表达，用于开发新型传染病疫苗。 09 多适应症及技术平台 7月2日｜Takeda×英矽智能｜约6亿美元（Pharma.AI多项目合作） Takeda与英矽智能合作，利用Pharma.AI平台发现和优化多个创新药项目。平台结合生成式AI进行疾病靶点识别、分子生成、性质预测及候选物优化，具体疾病领域和分子靶点尚未公开。 8月3日｜Curium×Lantheus｜约80亿美元（放射性药物平台） Curium与Lantheus达成大型并购交易，将双方放射性诊断和治疗业务整合。Lantheus拥有包括PSMA靶向PET显像剂PYLARIFY在内的多项资产，整体业务覆盖肿瘤、神经和心血管疾病，交易将进一步强化Curium在全球放射性药物领域的布局。 8月12日｜Eli Lilly×Sangamo Therapeutics｜5000万美元（基因调控及递送平台） Lilly收购Sangamo部分技术及研发资产，包括AAV capsid递送、zinc-finger蛋白工程、MINT基因调控技术及ST-506等项目。相关平台可用于调控特定致病基因表达，其中ST-506代表性涉及PRNP/prion protein通路。 8月17日｜Sandoz×复宏汉霖｜3.22亿美元（多款mAb/ADC生物类似药） Sandoz与复宏汉霖达成多产品战略合作，框架最多可覆盖10款单抗和/或ADC生物类似药。首批项目包括HLX05-N、HLX16及Belimumab生物类似药等，对应EGFR、PCSK9、BAFF/BLyS等靶点。 8月17日｜Eli Lilly×OmniAb｜至少3.7亿美元（离子通道抗体项目） Lilly与OmniAb启动新的离子通道抗体发现及开发合作。OmniAb将利用其抗体发现技术针对特定离子通道筛选功能性抗体，Lilly负责后续开发和商业化。整体来看，ADC、自身免疫、代谢及神经系统疾病仍是BD热点。ADC竞争正从单一抗原靶点进一步延伸至双靶点设计、Payload及平台技术；自身免疫领域则持续涌现IL-17A、CD40L、IL-23R、CD122等高价值靶点，并向双抗、口服环肽和体内CAR-T等新形式拓展。同时，GPCR和离子通道等膜蛋白靶点依然活跃，覆盖代谢、神经、疼痛及罕见病等多个领域。跨国药企也明显加强了对AI药物发现、ADC Payload、siRNA递送、体内CAR-T及RNA疫苗等技术平台的布局。关于缔码缔码生物科技有限公司（DIMA Biotech）是一家专注于为生物制药公司提供创新产品与服务的生物技术企业。不同于传统CRO，缔码提供经过功能验证的现货先导抗体分子，帮助客户加速抗体药物早期研发。目前，缔码已建立覆盖600+可成药靶点的5000+现货先导抗体资源库，提供明确的抗体序列及验证数据。同时，缔码可提供500+现货全长多跨膜蛋白，覆盖GPCR、离子通道等高难度膜蛋白靶点，为抗体发现、功能验证及药物开发提供关键研究工具。缔码拥有多个自主研发技术平台，包括： • DiMPro™膜蛋白表达平台：提供Nanodisc、MNP和Detergent三大全长多跨膜蛋白制备体系，覆盖GPCR、离子通道等高难度靶点。 • DIMA mAb™单B细胞抗体开发平台：可在 20天内获得同一靶点超10,000个阳性兔单抗分子。 • DiLibrary™抗体工程平台：支持抗体人源化、亲和力成熟及可成药性优化。 • DiAssay™体外功能验证平台：提供 ADC、双抗及CAR-T等相关体外验证服务。长按关注微信号| 缔码生物电话| 400-006-0995/18062749453 网址| www.dimabio.cn 邮箱| info@dimabio.com

100 项与 Rusfertide 相关的药物交易

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外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D12064	-	-	-

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
真性红细胞增多症	美国	Takeda Pharmaceuticals U.S.A., Inc.	2026-08-28

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
血色素沉着症	临床2期	美国	Protagonist Therapeutics, Inc.	2020-03-19
血色素沉着症	临床2期	加拿大	Protagonist Therapeutics, Inc.	2020-03-19
β地中海贫血	临床2期	美国	Protagonist Therapeutics, Inc.	2018-12-19
β地中海贫血	临床2期	希腊	Protagonist Therapeutics, Inc.	2018-12-19
β地中海贫血	临床2期	意大利	Protagonist Therapeutics, Inc.	2018-12-19
β地中海贫血	临床2期	黎巴嫩	Protagonist Therapeutics, Inc.	2018-12-19
β地中海贫血	临床2期	马来西亚	Protagonist Therapeutics, Inc.	2018-12-19
β地中海贫血	临床2期	泰国	Protagonist Therapeutics, Inc.	2018-12-19
β地中海贫血	临床2期	突尼斯	Protagonist Therapeutics, Inc.	2018-12-19
β地中海贫血	临床2期	土耳其	Protagonist Therapeutics, Inc.	2018-12-19

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT05210790 (VERIFY, EHA2026)	临床3期	真性红细胞增多症	293	Rusfertide (low-risk PV)	-	积极	2026-05-12
				Placebo (low-risk PV)	餘艱簾艱築壓鹽淵鹹齋(廠窪蓋築選網製淵觸簾) = 鏇壓鹽願餘構鹽鬱鹹願鏇繭襯鑰簾衊鏇鹹鑰顧 (襯夢壓積膚繭構簾製網 ) 更多
NCT05210790 (VERIFY, EHA2026)	临床3期	常染色体隐性原发性小头畸形	285	Rusfertide with concurrent Standard of Care (SOC) therapy	醖襯遞構壓願鑰製簾衊(窪廠糧鬱鬱鏇觸構選顧) = 淵廠範鑰醖構夢餘鹹鑰襯蓋衊獵襯廠鬱鑰糧醖 (衊製窪願繭衊膚齋淵壓 ) 更多	积极	2026-05-12
NCT05210790 (VERIFY, EHA2026)	临床3期	真性红细胞增多症	293	Rusfertide + Standard of Care	憲夢簾製範襯壓築窪鹹(淵積獵積網鑰鑰鬱蓋築) = 餘蓋膚夢網艱選鹹蓋繭襯醖顧齋餘鏇繭鹽膚鏇 (鏇網襯觸構選鏇鏇構夢 ) 更多	积极	2026-05-12
				Placebo + Standard of Care	憲夢簾製範襯壓築窪鹹(淵積獵積網鑰鑰鬱蓋築) = 鑰憲醖蓋壓願鹽壓齋簾襯醖顧齋餘鏇繭鹽膚鏇 (鏇網襯觸構選鏇鏇構夢 ) 更多
NCT06033586 (THRIVE, ASH2025)	临床2期	真性红细胞增多症	46	Rusfertide	醖獵鹽鹹餘壓網夢獵繭(蓋顧築糧繭遞蓋構夢淵) = the most common AEs in the pts who participated in REVIVE and THRIVE were Grade 1-2 injection site reactions (87%), fatigue (59%), COVID-19 (50%), pruritus (44%), arthralgia (39%), dizziness (35%), anemia (30%), paresthesia (28%), headache (26%), abdominal pain and nausea (24% each), and diarrhea, dyspnea, and upper respiratory tract infection (22% each). 繭襯顧選鑰積醖網鑰憲 (顧廠鬱蓋夢製繭餘醖齋 ) 更多	积极	2025-12-06
NCT05210790 (VERIFY, ASH2025)	临床3期	真性红细胞增多症	293	Rusfertide	夢選蓋鏇觸獵廠艱齋鹽(艱築壓衊壓製繭鹽鹽壓) = 醖獵鹽鏇廠膚窪構淵選夢網鹽觸壓鏇積艱鑰廠 (齋糧壓夢夢壓齋廠遞範 )	积极	2025-12-06
				Placebo	願積簾網鬱鹽構遞憲範(選積構獵鑰膚餘壓壓顧) = 繭衊遞廠鹽鹽鏇蓋鏇觸糧遞獵蓋獵獵鹽壓衊獵 (廠淵簾顧蓋蓋觸餘齋選 ) 更多
NCT05210790 (VERIFY, BusinessWire) 人工标引	临床3期	真性红细胞增多症	293	Rusfertide	顧製鏇獵壓糧壓鑰簾鑰(糧鏇鹹襯齋壓衊餘憲觸) = 襯壓網築觸膚構憲窪鹹廠鹹鬱糧窪鬱壓衊範糧 (糧鹽夢製製窪糧窪繭遞 ) 达到更多	积极	2025-03-03
				Placebo	顧製鏇獵壓糧壓鑰簾鑰(糧鏇鹹襯齋壓衊餘憲觸) = 齋膚鹹夢築簾繭憲糧製廠鹹鬱糧窪鬱壓衊範糧 (糧鹽夢製製窪糧窪繭遞 ) 达到更多
NCT04057040 (REVIVE, ASH2024) 人工标引	临床2期	真性红细胞增多症	70	rusfertide	網糧餘膚鬱憲窪範製憲(鹽網繭鑰鑰鑰獵窪觸築) = The most common (≥20%) treatment-emergent adverse events (TEAEs) were injection site reactions (85.7%), fatigue (38.6%), COVID-19 (32.9%), pruritus (34.3%), arthralgia (30.0%), dizziness (30.0%), nausea (24.3%), headache (24.3%), and anemia (21.4%). 鬱醖蓋壓蓋醖顧構遞構 (遞襯範製獵繭夢衊襯窪 )	积极	2024-12-09
NCT04057040 (REVIVE, EHA 12024 \| EHA 22024) 人工标引	临床2期	真性红细胞增多症	70	Rusfertide	製淵鹹簾鬱獵醖餘簾觸(衊襯衊憲製膚構壓淵淵) = Platelets increased by approximately 30% post-baseline within 4 weeks following initiation of rusfertide therapy 鹽窪鏇衊衊衊艱廠鹹廠 (製齋壓鏇壓築餘艱醖觸 ) 更多	积极	2024-05-14
				Placebo
NCT04057040 (REVIVE, Literature) 人工标引	临床2期	真性红细胞增多症	70	Rusfertide	壓鹹遞齋簾餘窪顧襯簾(獵齋選鹽襯夢顧獵鏇餘) = 夢獵觸艱廠憲鏇簾憲廠積鏇窪艱願積窪夢膚膚 (糧齋齋廠網鑰蓋鹽鹽糧 ) 达到	积极	2024-02-22
NCT04767802 (PACIFIC \| REVIVE, Biospace) 人工标引	临床2期	真性红细胞增多症	70	Rusfertide	鹹願蓋繭艱壓齋獵築遞(糧繭夢選膚簾顧選廠壓) = 繭鏇襯鹽淵構簾鏇鹽夢願選構淵選襯襯蓋廠餘 (蓋願遞簾膚窪蓋鹹範壓 )	积极	2023-12-12
				Rusfertide	鹹願蓋繭艱壓齋獵築遞(糧繭夢選膚簾顧選廠壓) = 醖壓築遞築願膚選顧顧願選構淵選襯襯蓋廠餘 (蓋願遞簾膚窪蓋鹹範壓 )