Rusfertide

武田制药（Takeda Pharmaceutical Company Limited, NYSE: TAK）投资价值与量化综合分析报告 分析基准： S&P 500  分析日期： 2026-10-11  目标投资周期： 中期（MEDIUM，3个月）  一、基本面分析1. 财务健康度 • 盈利能力：截至2026财年中期，武田药品营业收入约为4.5万亿至4.8万亿日元区间，毛利率维持在64%~66%的稳健水平。核心营业利润率（Core Operating Margin）在成本优化计划及重组费用摊减的推动下逐步修复至20%以上。受此前收购Shire带来的无形资产持续摊销及利息费用影响，IFRS口径净利润率波动较大，但核心EPS保持小幅增长。 • 偿债能力：流动比率（Current Ratio）约为1.14，速动比率（Quick Ratio）约为0.51，反映出大型制药企业典型的营运资本结构。收购Shire后累积的巨额债务在近三年得到持续削减，净负债/核心EBITDA已稳步压降至2.5倍附近，利息覆盖倍数在3.5倍以上，资产负债表处于可控且持续去杠杆的修复通道。 • 运营效率与现金流：存货周转与应收账款回款维持在行业常态水平；公司的核心自由现金流（Adjusted FCF）表现极其优异，过去一年调整后FCF超过6,800亿日元，自由现金流收益率（FCF Yield）高达10%~11%，充分保障了派息的安全性与债务偿还能力。2. 成长性与估值 • 内在价值评估：使用两阶段自由现金流折现（DCF）模型，设定WACC为6.8%（综合日美两地资本成本），永续增长率取1.5%。考虑到重磅药物Vyvanse（赖氨酸安非他命）仿制药冲击带来的收入低谷已在2025-2026财年触底，后续管线放量将带动现金流回升，测算其ADR内在价值区间为 $20.20 - $22.50。 • 相对估值法：目前美股ADR价格约为$18.50，对应EV/EBITDA约为7.5倍，P/FCF约为10.3倍，远低于跨国制药企业（Big Pharma）行业均值（EV/EBITDA约11-13倍）。极高的自由现金流收益率与低市净率（P/B约1.2倍）赋予其极高下行安全边际。3. 护城河与前景 • 商业模式与竞争优势：核心重磅药Entyvio（维多珠单抗，用于炎症性肠病）随着皮下注射（SC）剂型的普及维持稳健增长；血浆衍生疗法（PDT）具备高进入壁垒与规模效应；登革热疫苗Qdenga及罕见病疗法构筑了宽广的技术与专利护城河。 • 催化剂与前景：2026年处于专利断崖与新药上市的拐点期。近期后期管线取得重大突破，包括用于发作性睡病的Oveporexton、治疗真性红细胞增多症的Rusfertide以及治疗牛皮癣的TYK2抑制剂Zasocitinib均已推进至NDA申报或准备商业化阶段，有望在未来18-24个月形成新的多亿美元级收入支柱。 【结论与评分】：7.4分 主力品种专利悬崖的最差阶段已过，充沛的自由现金流为高股息与去杠杆提供坚实支撑，管线拐点初现，唯债务历史包袱仍限制短期盈利爆发力。 二、技术分析1. 趋势研判 • 长期趋势（月线）：武田ADR（TAK）在经历2022-2024年的底部区间磨底（$12.50-$14.50）后，月线级别筑底完成，长周期均线系统呈温和多头排列，构筑大级别圆弧底上行形态。 • 中期趋势（周线）：周线保持清晰的上升通道，自2025年低点展开波段上攻，目前价格交投于$18.50附近，运行在20周与50周EMA均线上方，中期多头结构完整。 • 短期趋势（日线）：日线处于突破整理平台的阶段，股价逼近52周高点（$19.10），在$18.00-$18.80区间呈现缩量蓄势态势，短期均线纠缠向上。2. 关键价位 • 核心阻力位：第一阻力位$19.10（52周高点关键颈线）；第二阻力位 $20.50（2020年高点区域及长期整数关口）。 • 核心支撑位：第一支撑位$17.80（30日EMA与近期密集成交区上沿）；第二支撑位 $16.70（中期上升通道下轨及60日均线支撑）。3. 指标信号 • MACD：日线MACD在零轴上方运行，DIF与DEA黏合后有二次金叉迹象，动能柱小幅转正，未出现大级别顶背离。 • RSI：14日RSI位于58-62之间，处于健康的中性偏多区间，未进入超买警戒区（>70），具备上攻动能。 • 成交量：近期日均成交量约为230万股，在靠近$18.80压力位时量能温和放大，筹码锁定程度较好，换手率健康。 【结论与评分】：6.8分 技术面中期上行通道完好，均线系统提供多重支撑，但短期受制于$19.10关键阻力位压制，需伴随放量突破以打开上涨空间。 三、现代投资组合理论分析1. 风险收益特征 • Beta系数：武田相对基准S&P 500的三年期β系数仅为 0.15 - 0.25，呈现极低系统性市场敏感度。作为非周期性跨国医疗保健龙头，其价格波动与美股大盘的宏观科技/宏观经济周期相关度极低。 • 历史波动性：年化波动率约为18%~21%，显著低于S&P 500（约14-16%时的单只股票通常偏高）及同行中小型生物医药股票。2. 组合角色 • 跨资产与多元化配置价值：TAK与S&P 500的相关系数（ρ）长期低于0.20。在投资组合中引入武田，能够有效压低投资组合前沿的整体方差，提升投资组合的夏普比率（Sharpe Ratio）。 • 类固收防御属性：2.7%~3.3%的前瞻股息收益率结合10%以上的自由现金流收益率，赋予其优质的“债券替代型”防御资产角色，是宏观不确定性上升时期的压舱石配置。3. 风险分解 • 系统性风险：仅占总风险的不到15%，主要来自全球加息/流动性环境变化和外汇折算风险。 • 特质性风险（非系统性风险）：占比超过85%，主要来自临床试验推进、新药FDA/EMA审批进度、日本与美国处方药医保谈判等个体基本面事件。 【结论与评分】：7.8分 极低的贝塔值与弱大盘相关性，使其在现代投资组合中具备无与伦比的对冲分散价值，能够显著优化组合的风险调整后收益。 四、有效市场假说检验1. 信息效率 • 作为日美双重上市的大型制药跨国集团，公开财报数据、FDA审批日程及临床试验披露受到两地投行充分覆盖，信息在价格中的反映速度较快，市场整体表现出较强的半强式有效性。2. 异常检测 • 专利断崖过度贴现异象：有效市场假说在此处存在一定“认知滞后”。市场长期将过多定价权重锚定在Vyvanse仿制药导致的收入下滑上，而对其后期管线（如Oveporexton等潜在十亿美元级新药）的概率加权贴现不足。 • 高FCF低估值异象（Value Anomaly）：武田常年维持两位数的自由现金流收益率，估值乘数长期落后于欧美同业，存在经典的价值溢价异象与跨市场流动性折价。3. 内幕信号 • 高管与董事会持股稳定，未见异常的大额抛售记录；公司持续执行基于核心利润与现金流的稳定派息政策（股息连续上调），管理层向市场传递了强烈的基本面转暖信号。 【结论与评分】：6.5分  市场整体定价值得信赖，但存在对专利断崖负面情绪过度定价、对新管线放量节奏定价迟缓的低估异象。 五、资本资产定价模型分析1. 预期收益率 • 参数设定： • 无风险收益率（$R_f$，以美国10年期国债收益率为基准）：4.00% • 市场风险溢价（$ERP = E(R_m) - R_f$）：5.00% • 资产Beta系数（$\beta$）：0.22 • CAPM理论预期收益率： $$E(R_{TAK}) = R_f + \beta \times ERP = 4.00\% + 0.22 \times 5.00\% = 5.10\%$$2. 阿尔法评估 • Alpha（$\alpha$）测算：若武田在未来一年实现基本面修复与估值重估，结合其约3%的股息收益率和预期6%~8%的资本增值，预期实际总回报有望达到9%~11%，产生约 4.0% - 5.5% 的超额收益（Alpha）。 • 评价：CAPM模型预测其理论回报偏低主要归因于其超低的Beta；但在市场波动率上行周期中，其Alpha将主要来自特质性的管线审批成功与企业现金流重估。 【结论与评分】：6.2分  由于Beta极低，纯CAPM模型下的理论预期回报受限，其超额收益逻辑完全依赖基本面拐点带来的特质性Alpha释放。 六、套利定价理论分析1. 因子暴露 • 汇率因子（USD/JPY）：武田以日元计价母公司报表，但美洲市场收入贡献近50%。美元走强利好其日元报表净利润，而日元若进入快速升值通道，会对其以日元换算的海外利润产生折算汇兑压力。 • 无风险利率因子：对长期利率敏感度中性偏负。利率高企会加重存量债务利息负担并抑制DCF终值折现，降息周期则有利于其降低再融资成本。 • 行业监管政策因子：对美国《通胀削减法案》（IRA）药价谈判及欧美医保报销政策暴露度高。 • 通胀与成本因子：由于高毛利与药品刚性需求，具备良好的通胀转嫁能力。2. 敏感度分析 • 经济衰退情景：处方药消费具备防御刚性，营收不受GDP下行冲击，宏观因子抗跌属性极佳。 • 通胀与降息并存情景：受益于再融资成本下行与防御板块资金流入，因子贡献正向溢价。 【结论与评分】：7.0分 具备优良的宏观抗衰退基因，对主要宏观经济因子的敏感度整体偏向防御，需主要监控日元汇率波动与美国医保控费政策的扰动。 七、行为金融学分析1. 市场情绪 • 情绪从冰点修复：在过去两年中，市场参与者对Shire并购后的商誉减值及Vyvanse仿制药的冲击持极度悲观态度。当前分析师情绪正由“中性/观望”向“买入/管线拐点”转变，近几个季度业绩超预期已逐步修复市场信心。 • 衍生品与做空情绪：做空比例（Short Interest）处于1%以内的极低水平，空头打压动能枯竭。2. 认知偏差 • 近因效应（Recency Bias）：部分机构仍停留在过去几个季度营收因仿制药承压的负面记忆中，低估了2026-2027年新产品集中商业化对利润表的非线性拉动。 • 保守主义偏差（Conservatism Bias）：卖方分析师对新药（如Oveporexton在睡眠障碍领域的商业潜力）预测较为保守，未完全将成功概率纳入当前股价模型。 【结论与评分】：6.6分  投资者情绪已脱离过度悲观区间，但仍存在对管线弹性的保守认知偏差，为中期反弹提供了情绪预期差空间。 八、因子投资分析1. 因子诊断 • 价值因子（Value - 强正暴露）：P/FCF约为10倍，EV/EBITDA处于大药企底层分位，价值因子得分极高。 • 低波动因子（Low Volatility - 强正暴露）：极低的Beta和稳定的波动率使其在低波因子ETF与Smart Beta策略中具有极高权重。 • 股息因子（Dividend/Yield - 强正暴露）：股息收益率约3%左右，且FCF覆盖率健康，符合高股息策略配置标准。 • 质量因子（Quality - 中等正暴露）：尽管毛利率高、现金流强大，但净资产收益率（ROE）与净利润率受无形资产摊销拖累偏低，拉低了部分传统质量得分。 • 动量因子（Momentum - 弱正暴露）：近半年随大盘反弹温和走高，动量因子从负值转为中性偏强。2. 风格评估 • 属于典型的“深度价值 + 低波动 + 高股息防御” 组合风格。在市场风格偏好防御、价值回归或大盘高位震荡时，该风格具备显著的超额收益持续性。 【结论与评分】：7.5分  价值、低波动与股息因子三项共振，因子画像极其清晰，是经典价值型多因子量化选股模型的最爱标的。 九、风险管理分析1. 风险量化 • 历史波动率：日收益率年化波动率约为19.5%。 • 风险价值（VaR, 95%置信度，日度）：约为-1.75%；月度VaR约为 -6.2%。 • 最大回撤（MDD）：过去三年最大回撤约为 -28%（主要发生在专利断崖担忧最严重时期），显著小于同期高成长生物科技板块（XBI等回撤常达-40%以上）。2. 压力测试 • 极端情景一（重磅管线申报受阻/FDA收到完整回复函CRL）：股价在短周期内可能承受类似-8%至-12%的特质性脉冲回撤，但由于基本盘Entyvio与高股息支撑，下行空间在$16.00附近有极强托底。 • 极端情景二（美联储再度激进加息+日元急速升值双杀）：外汇折算损益与无风险折现率同时承压，测算最坏跌幅约为 -14.5%（下探至$15.80附近）。 【结论与评分】：7.6分  下行波动率受丰沛自由现金流与股息托底，特质性尾部风险主要集中在临床试验审批阶段，整体风险预算处于可控的安全区间。 十、中期（3个月）操作建议 • 目标价格：$20.20（预期触及估值修复中枢与大级别颈线位，对应潜在上行空间约 +9.2%） • 止盈价格：$19.80（建议在突破前期高点$19.10并在$19.80附近分批获利了结，降低博弈阻力位的波动风险） • 止损价格：$17.30（跌破50日移动平均线及关键密集成交区中轴，技术形态破位） • 制定逻辑： 1. 技术突破逻辑：当前价格（$18.50）正处于蓄势上攻52周高点（$19.10）的通道内，突破后上方阻力真空区可顺势延伸至$20.00关口。 2. 催化剂共振：未来3个月内恰逢Q2财报披露窗口及多项管线商业化进展发布，利好兑现将驱动估值乘数向大药企中枢靠拢。 3. 盈亏比考量：入场价$18.50，止损位$17.30（风险-$1.20），目标位$20.20（收益+$1.70），风险回报比（Risk-Reward Ratio）约为 1 : 1.42，具有合理的波段操作吸引力。 • 风险说明： 若即将披露的季度业绩中成本削减不及预期，或新药监管沟通出现波折，可能导致突破受阻并回踩$17.80甚至$17.30支撑位。 十一、最终综合报告与策略建议1. 多空观点汇总 2. 总体评级 海螺财经指数综合评级：买入（Buy）  综合加权总分：7.003. 投资策略 • 保守型投资者：建议仓位8% - 12%。将其作为组合核心防御仓位，依托3%左右股息与超低Beta特性，平抑组合净值波动并获取稳健分红。 • 稳健型投资者：建议仓位5% - 8%。采取“底仓配置 + 中期波段”策略，在$18.00-$18.50区间建仓，以$17.30为防守点，上看$19.80-$20.20区间分批获利。 • 进取型投资者：建议仓位3% - 5%。关注新药申报/批准催化剂的期权对冲或看涨头寸，利用期权波动率较低的特点构建牛市价差（Bull Call Spread）。4. 核心风险提示 1. 监管与临床审批风险：Oveporexton、Zasocitinib等核心新药如在申报或审评过程中遭遇补充数据或延迟批准，将重挫估值修复预期。 2. 汇率剧烈波动风险：日元（JPY）兑美元（USD）若出现快速大幅升值，将压缩其海外利润换算为日元的合并业绩表现。 3. 政策与药价谈判风险：美国联邦医疗保险（Medicare）谈判扩大及欧美医疗控费政策加剧，可能压制Entyvio等主力产品的长期毛利空间。 投资免责声明 本报告由海螺财经社（Hailuo Finance）量化分析系统自动生成。报告内容仅供参考，不构成任何投资建议、要约或要约邀请。 1. 数据来源：本报告基于公开市场数据和互联网信息进行分析，海螺财经社力求但不保证数据的准确性、完整性和及时性。 2. 模型局限：海螺财经指数模型基于既定算法运行，可能无法完全涵盖所有市场因素，极端行情下可能失效。 3. 风险提示：投资有风险，入市需谨慎。投资者应根据自身风险承受能力独立做出投资决策，海螺财经社不对因使用本报告内容而导致的任何损失承担法律责任。

转自：中国医药报 □ 陈倩 8月份，中美欧批准上市的新药中，中国批准的新药数量最多，为10款；美国批准9款；欧盟批准1款。 中国批准10款新药上市 8月份，我国共批准10款新药上市（详见表1）。除盐酸伊可白滞素片和注射用菲泽妥单抗外，其余8款均为我国药企自主研发的全球范围内首次获批上市的新药。 小儿通便颗粒由济川药业自主研发，处方由白术、枳壳、厚朴、莱菔子等组成，具有健脾行气、导滞通便的功效，用于小儿便秘中医辨证属食积证者，症见大便干结、排便困难，舌红、苔厚腻、脉滑等。该药为《中药注册管理专门规定》发布后首个主治为证候的中药创新药。 替恩戈替尼片（商品名：捷恩泰）由药捷安康自主研发，是一款口服多靶点激酶抑制剂，可抑制成纤维细胞生长因子受体（FGFR）、VEGFR、JAK及Aurora等多条肿瘤相关信号通路。该药本次获批用于既往接受过系统性治疗和FGFR抑制剂治疗，且具有FGFR 2融合或重排的晚期、转移性或不可手术切除的胆管癌成人患者。其获批主要基于一项多中心、开放标签Ⅱ期FIRST-08研究数据：受试者客观缓解率为28.0%，疾病控制率为82.0%，中位无进展生存期约为5.7个月。 注射用菲泽妥单抗（商品名：境斐）由天境生物申报，是一款由MorphoSys公司原研、靶向CD38的单克隆抗体。2017年11月，天境生物与MorphoSys达成许可协议，获得菲泽妥单抗在大中华区的独家开发和商业化权益；2026年4月，天境生物将该药的大中华区独家权益转让给了渤健。该药本次获批与来那度胺和地塞米松联合，用于既往至少接受过一线治疗的多发性骨髓瘤成人患者。其注册性Ⅲ期临床研究采用随机、开放、多中心设计，比较了菲泽妥单抗联合来那度胺和地塞米松，与来那度胺联合地塞米松的疗效和安全性，主要终点为无进展生存期。 富马酸立康可泮胶囊（商品名：恒优达）由恒瑞医药旗下盛迪医药自主研发，是一款口服补体因子B抑制剂，通过抑制补体旁路途径的放大环节，减少补体介导的红细胞破坏。该药本次获批用于治疗既往未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。其获批主要基于一项多中心、随机、开放、阳性对照Ⅲ期临床试验。研究结果显示，第18至24周，立康可泮组患者的血红蛋白较基线升高≥2g/dL的应答率为95%，对照组为55.6%。同时，立康可泮组患者在避免输血和改善疲劳方面亦观察到临床获益。 安弗利奇塔单抗注射液（皮下注射）（商品名：益赛那）由三生国健自主研发，是一款靶向IL-1β的人源化单克隆抗体，通过阻断IL-1β介导的炎症信号缓解痛风急性炎症。该药本次获批用于对非甾体类抗炎药和/或秋水仙碱禁忌、不耐受或缺乏疗效的，以及不适合反复使用类固醇激素的成人痛风性关节炎急性发作患者。其关键Ⅲ期临床研究采用随机、双盲、双模拟、阳性对照设计。研究结果显示，安弗利奇塔单抗200mg单次皮下注射给药后，患者关节疼痛VAS改善在急性期非劣效于复方倍他米松，给药后6小时即可观察到镇痛作用；与对照组相比，治疗组患者12周内痛风性关节炎急性复发风险降低77%。 甲磺酸氘申艾替尼片（商品名：卡达沙）由浙江同源康自主研发，是一款针对表皮生长因子受体（EGFR）敏感突变的口服酪氨酸激酶抑制剂。该药本次获批用于具有EGFR外显子19缺失（19DEL）或外显子21（L858R）置换突变，并伴有中枢神经系统转移的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者的一线治疗。其关键Ⅱ期注册研究采用随机对照设计，与奥希替尼进行比较。研究结果显示，氘申艾替尼组患者颅内客观缓解率为95.5%，奥希替尼组为79.6%；两组患者的全身客观缓解率分别为89.2%和77.9%。 盐酸伊可白滞素片由强生旗下杨森申报，是一款靶向IL-23受体的每日1次口服肽类药物，通过阻断IL-23信号抑制银屑病相关炎症。该药本次获批用于适合系统治疗或光疗的中重度斑块状银屑病成人患者，以及12岁及以上且体重≥40公斤的儿童患者。其获批基于ICONIC临床开发项目的4项Ⅲ期临床研究，这4项临床研究均达到主要疗效终点，总体安全性特征良好。 酒石酸凡瑞格拉替尼片（商品名：爱领达）由和记黄埔自主研发，是一款选择性FGFR1/2/3抑制剂。该药本次获批用于既往接受过系统治疗，且具有FGFR 2融合或重排的晚期、转移性或不可手术切除的肝内胆管癌成人患者。其获批主要基于在中国53个临床中心开展的单臂、开放标签关键Ⅱ期注册研究结果：独立评审委员会评估的患者客观缓解率为42.5%，疾病控制率为83.9%，中位缓解持续时间为6.9个月，中位无进展生存期为6.9个月，中位总生存期为16.6个月。 纬利妥米单抗注射液（商品名：维可妥）由智翔金泰自主研发，是一款BCMA×CD3双特异性抗体，其一端结合多发性骨髓瘤细胞表面的BCMA，另一端结合T细胞CD3，从而募集并激活T细胞杀伤骨髓瘤细胞。该药本次获批用于既往至少接受过三线治疗（包括一种蛋白酶体抑制剂、一种免疫调节剂和一种抗CD38单克隆抗体）的复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者。其关键Ⅱ期临床研究结果显示，患者的客观缓解率为79.1%，达到完全缓解的患者MRD（微小残留病灶）阴性率为96.72%。 莱康奇塔单抗注射液（皮下注射）（商品名：丽倍坦）由丽珠单抗申报，是一款靶向IL-17A和IL-17F的人源化单克隆抗体，通过双重中和两种关键促炎细胞因子抑制银屑病炎症通路。该药本次获批用于适合接受系统治疗或光疗的中重度斑块状银屑病成人患者。其关键Ⅲ期临床研究采用多中心、随机、双盲、司库奇尤单抗阳性对照设计，以第12周PASI100应答率为主要终点。研究结果显示，莱康奇塔单抗组患者第12周PASI100应答率为49.5%，司库奇尤单抗组为40.2%。 美国批准9款新药上市 8月份，美国共批准9款新药上市（详见表2）。除Oveporexton外，其余均为全球范围内首次获批上市。 Oveporexton（商品名：Orzeyful）由武田制药研发，是一款口服、选择性食欲素2型受体（OX2R）激动剂，本次获批用于治疗成人1型发作性睡病。该病的核心病理特征是产生食欲素的神经元丢失，导致人体维持清醒、肌张力及睡眠-觉醒转换所需的食欲素信号不足。Oveporexton可直接激活OX2R，恢复缺失的食欲素信号。该药本次获批主要基于两项随机、双盲、安慰剂对照关键研究。研究结果显示，2mg剂量Oveporexton可显著提升患者日间清醒维持能力，改善主观嗜睡，减少猝倒发作，并改善睡眠瘫痪、入睡或觉醒期幻觉及夜间睡眠紊乱等症状。该药此前已于2026年7月在中国获批上市。 Florquinitau F 18 injection（商品名：Tauklarify）由Lantheus公司申报，是一种氟-18标记靶向Tau蛋白的PET放射性诊断剂。Tau蛋白异常磷酸化和聚集形成神经原纤维缠结，是阿尔茨海默病的重要病理特征之一。该药可与异常聚集的Tau蛋白结合，并通过PET显像反映其在患者脑内的分布情况。 Iberdomide（商品名：Zenbexus）由百时美施贵宝研发，是一种新型cereblon E3泛素连接酶调节剂，可促进Ikaros和Aiolos等底物蛋白降解，从而发挥抗骨髓瘤活性和免疫调节作用。该药本次获批联合达雷妥尤单抗/透明质酸酶和地塞米松，用于既往至少接受过一线治疗，且既往治疗包括蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂的多发性骨髓瘤成人患者。 Garetosmab-grts（商品名：Pasatru）由再生元研发，是一款靶向Activin A的单克隆抗体，本次获批用于减少成人进行性骨化性纤维发育不良（FOP）患者的新发异位骨化病灶和临床评估的疾病发作。FOP通常由ACVR1基因突变导致，异常的Activin A信号可激活突变受体，使肌肉、肌腱和韧带等结缔组织逐渐形成骨组织。Garetosmab-grts通过阻断Activin A介导的异常信号，抑制异位骨形成。其获批主要基于一项纳入了63例成人患者的随机、双盲、安慰剂对照研究结果：治疗56周时，Garetosmab-grts 10mg/kg组和3mg/kg组患者分别出现2个和1个新发异位骨化病灶，而安慰剂组患者新发病灶为19个。 Daraxonrasib（商品名：Rasonque）由Revolution公司研发，是一款口服、多选择性RAS（ON）抑制剂，可抑制多种处于活化状态的RAS蛋白。RAS通路异常是胰腺腺癌常见的致癌驱动因素之一。该药本次获批用于既往至少接受过一线系统治疗，或不适合多药系统治疗的转移性胰腺腺癌成人患者。其获批主要基于开放标签、随机、多中心Ⅲ期RASolute 302研究。研究结果显示，与医生选择的标准化疗方案相比，Daraxonrasib组在多个疗效指标上均表现出显著优势。 Brepocitinib（商品名：Lisraya）由Priovant公司开发，是一款每日1次口服的TYK2/JAK1抑制剂。该药本次获批用于治疗成人皮肌炎，其也是美国食品药品管理局批准上市的首个专门用于治疗成人皮肌炎的口服药物。皮肌炎是一种罕见的自身免疫性疾病，可引起进行性肌无力、特征性皮疹及多系统炎症。TYK2和JAK1参与多种炎症细胞因子的信号传导，Brepocitinib通过抑制相关JAK信号通路，减轻肌肉与皮肤炎症。其获批主要基于一项随机、双盲、安慰剂对照Ⅲ期临床研究，该研究共纳入241例成人皮肌炎患者。研究结果显示，治疗52周时，Brepocitinib 30mg组患者的总改善评分（TIS）较安慰剂组更高，代表临床应答和疾病控制更佳。同时，Brepocitinib组患者在肌力、身体功能和皮肤病变方面均观察到改善。 Rusfertide（商品名：Mimrylo）由Protagonist公司与武田制药联合开发，本次获批用于治疗成人真性红细胞增多症相关的红细胞增多症。真性红细胞增多症患者骨髓红细胞生成亢进，易引发血细胞比容升高，从而增加血栓、卒中和心肌梗死风险，不少患者需要接受反复放血治疗。Rusfertide通过模拟内源性铁调素，限制铁从储存部位进入循环及供红细胞生成使用，以降低红细胞过度生成。该药获批主要基于一项随机、双盲、安慰剂对照的Ⅲ期VERIFY研究。研究结果显示，在32周的治疗周期内，Rusfertide组76.9%的患者无需接受放血治疗，而安慰剂组该比例为32.9%。 Vusolimogene oderparepvec-wtpg（商品名：Tudriqev）由Replimune公司研发，是一款经基因改造的1型单纯疱疹病毒（HSV-1）溶瘤病毒免疫疗法。该药物经肿瘤内注射给药，可在肿瘤组织内选择性复制并裂解肿瘤细胞，同时释放肿瘤抗原，激活并强化局部及全身抗肿瘤免疫应答。该药本次获批与纳武利尤单抗联合应用，用于经PD-1抑制剂方案治疗后疾病进展的不可切除晚期黑色素瘤成人患者。该药获批主要基于其开放标签、多区域、单臂IGNYTE研究结果。该研究共纳入140例不可切除晚期黑色素瘤成人患者，其中 91例患者接受了评估。研究结果显示，24%的患者达到客观缓解，中位缓解持续时间为14.1个月。 Pariglasgene brecaparvovec-opnr（商品名：Genglycos）由Ultragenyx公司研发，是一款基于腺相关病毒8型（AAV8）载体的基因治疗药物，适用于8岁及以上糖原贮积病Ia型（GSDIa）患者，可帮助患者减少每日玉米淀粉摄入量并辅助营养管理。GSDIa患者因G6PC基因缺陷导致葡萄糖-6-磷酸酶缺乏，空腹时肝脏无法正常释放葡萄糖，需频繁补充玉米淀粉以预防低血糖。通过单次静脉输注Pariglasgene brecaparvovec-opnr，可向患者肝细胞递送功能性G6PC基因。该药本次获批主要基于其随机、双盲、安慰剂对照的Ⅲ期GlucoGene研究。治疗48周数据显示，相较于安慰剂组，治疗组患者每日玉米淀粉摄入量平均减少约31%，每日给药次数平均减少1次。 欧盟批准1款新药上市 8月份，欧盟批准1款新药上市（详见表3），该药并非全球首次获批。 Trofinetide（商品名：Daybu）由Acadia公司开发，用于治疗成人和5岁及以上儿童患者Rett综合征的神经行为症状。Rett综合征是一种罕见的神经发育疾病，患者可出现语言、运动和自主神经功能障碍。Trofinetide为胰岛素样生长因子1相关合成三肽类似物，其在Rett综合征中的确切作用机制尚未被完全阐明。该药已于2023年3月在美国获批上市。