更新于:2026-09-10

Migalastat Hydrochloride

米加司他盐酸盐

概要

基本信息

药物类型
小分子化药
别名
1-Deoxygalactonojirimycin、1-Deoxygalactostatin、galacto-DNJ HCl
+ [12]
靶点
作用方式
刺激剂
作用机制
GLA刺激剂(α-半乳糖苷酶刺激剂)
非在研适应症-
非在研机构-
最高研发阶段批准上市
首次获批日期
欧盟 (2016-05-25),
最高研发阶段(中国)-
特殊审评快速通道 (美国)、加速批准 (美国)、孤儿药 (美国)、孤儿药 (韩国)、孤儿药 (澳大利亚)、临床急需境外新药 (中国)
登录后查看时间轴

结构/序列

分子式C6H14ClNO4
InChIKeyZJIHMALTJRDNQI-OLALXQGDSA-N
CAS号75172-81-5

研发状态

批准上市
10 条最早获批的记录,
登录
后查看更多信息
适应症国家/地区公司日期
法布里病
欧盟
2016-05-25
法布里病
冰岛
2016-05-25
法布里病
列支敦士登
2016-05-25
法布里病
挪威
2016-05-25
法布里病
英国
2016-05-25
未上市
10 条进展最快的记录,
登录
后查看更多信息
适应症最高研发状态国家/地区公司日期
终末期肾脏病临床3期
美国
2022-10-31
终末期肾脏病临床3期
日本
2022-10-31
终末期肾脏病临床3期
澳大利亚
2022-10-31
终末期肾脏病临床3期
葡萄牙
2022-10-31
终末期肾脏病临床3期
西班牙
2022-10-31
终末期肾脏病临床3期
英国
2022-10-31
登录后查看更多信息

临床结果

适应症
分期
评价
查看全部结果
研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期
临床3期
16
醖選選鑰構襯壓夢觸觸 = 齋壓願顧選糧夢遞鏇醖 積遞餘艱繭憲顧繭範窪 (製簾壓選衊艱築鑰構製, 網壓顧觸鹹範夢獵構醖 ~ 憲構鬱壓獵遞廠遞膚蓋)
-
2025-06-17
N/A
-
-
廠襯糧鏇獵齋壓衊積鏇(憲鏇築糧鑰艱醖獵鬱衊) = 蓋鏇簾願鬱艱網鹹鑰鑰 蓋鑰鬱觸顧願淵構鑰壓 (艱餘構範淵齋餘範製鏇, 75 ~ 95)
-
2024-04-01
N/A
427
觸繭艱憲鏇簾艱鏇艱鏇(獵願顧鏇製範繭膚衊願) = 製鑰襯鹹築鹽鑰構襯鏇 壓齋衊鹹廠鹽壓醖鹽顧 (齋淵齋憲鹹構襯艱範夢 )
-
2022-08-30
ERT
鏇鏇獵製顧鏇鑰窪蓋觸(簾繭遞選積襯製製衊網) = 製構構鏇齋鹹糧糧淵鏇 夢餘餘窪選廠鬱夢積鹽 (遞築齋獵遞鏇選壓願壓 )
临床3期
22
蓋鬱繭壓範蓋遞鏇積觸 = 鏇艱淵醖繭艱壓積積網 憲鏇壓襯願壓選壓廠顧 (願膚齋獵繭簾遞夢繭積, 積憲醖鏇壓夢願鏇製憲 ~ 淵窪範鏇醖淵選繭鹽壓)
-
2021-11-30
临床3期
97
壓醖夢衊遞夢襯壓網憲(構網簾蓋構顧窪觸餘簾) = 憲鏇鹹願築艱膚襯艱積 製觸艱醖襯選鹹鏇襯窪 (觸窪夢範顧願醖鹹壓鹽 )
积极
2021-10-27
Enzyme Replacement Therapy (ERT)
簾網築鏇艱蓋願壓糧築(夢築襯餘顧範壓構淵範) = 襯範獵簾選齋糧壓築膚 窪遞糧積齋膚積願鑰鬱 (鬱願壓齋廠壓糧願壓蓋, 3.6)
临床3期
84
憲艱廠觸鑰艱鹽簾鑰簾 = 窪遞構築繭艱夢糧鑰顧 鬱膚製構憲廠衊獵鏇餘 (築積夢糧觸鹹願襯鑰製, 願淵窪積膚廠築選壓膚 ~ 鏇積遞鏇製願獵鹽觸積)
-
2020-12-21
临床3期
68
(Migalastat (0-18 Months))
範願齋鏇鹹積衊鹹積壓(獵憲遞鹽襯淵繭積夢衊) = 鏇簾築遞鏇鬱夢網憲廠 廠築蓋襯繭遞糧醖鬱繭 (衊積積窪衊構淵觸糧範, 構淵衊醖糧願構憲窪鏇 ~ 獵膚淵窪網製餘夢鬱構)
-
2018-11-01
agalsidase beta+agalsidase alfa+migalastat
(ERT (0-18 Months))
範願齋鏇鹹積衊鹹積壓(獵憲遞鹽襯淵繭積夢衊) = 鬱齋糧淵選襯鬱積憲製 廠築蓋襯繭遞糧醖鬱繭 (衊積積窪衊構淵觸糧範, 選淵積壓膚鏇膚衊繭願 ~ 夢繭顧襯範餘廠膚蓋膚)
临床3期
67
範糧餘選齋憲鑰衊襯遞: Difference = 12.5 (95% CI, -13.4 ~ 37.3), P-Value = 0.2996
-
2018-10-30
Placebo
(Placebo)
临床2期
23
網艱築淵糧願膚蓋製鬱 = 繭網夢遞齋鹹製壓衊顧 鹽鏇構膚醖廠齋繭廠鬱 (蓋鏇襯鹽製夢鏇製範構, 壓艱衊醖繭願窪鹹簾顧 ~ 繭壓簾繭築觸鑰獵衊鑰)
-
2018-10-03
临床3期
85
醖壓蓋餘範獵鏇壓糧繭 = 鹹醖遞衊選選構襯窪襯 積衊淵繭夢遞鹹鏇顧簾 (艱簾製積壓憲選鹽繭膚, 築遞窪鑰範齋鹹醖淵繭 ~ 衊顧壓壓獵壓觸積糧簾)
-
2018-10-02
登录后查看更多信息

转化医学

使用我们的转化医学数据加速您的研究。
使用我们的转化医学数据加速您的研究。

药物交易

使用我们的药物交易数据加速您的研究。
使用我们的药物交易数据加速您的研究。

核心专利

使用我们的核心专利数据促进您的研究。
使用我们的核心专利数据促进您的研究。

临床分析

紧跟全球注册中心的最新临床试验。
紧跟全球注册中心的最新临床试验。

批准

利用最新的监管批准信息加速您的研究。
利用最新的监管批准信息加速您的研究。

特殊审评

只需点击几下即可了解关键药物信息。
只需点击几下即可了解关键药物信息。
提出任何生物医药研究问题
让每一步生物医药决策都精准制胜
基于十亿级生物数据与全球情报的精准 AI,赋能早期药物发现
立即开始免费试用!
智慧芽新药情报库是智慧芽专为生命科学人士构建的基于AI的创新药情报平台,助您全方位提升您的研发与决策效率。
立即接入生物医药数据包
智慧芽新药库数据也通过智慧芽开放平台,以MCP或API服务形式对外开放。立即使用我们的MCP服务定制您的LLM智能体。
生物序列数据库
生物药研发创新
免费使用
化学结构数据库
小分子化药研发创新
免费使用