非在研机构- |
最高研发阶段批准上市 |
首次获批日期 欧盟 (2016-05-25), |
最高研发阶段(中国)- |
特殊审评快速通道 (美国)、加速批准 (美国)、孤儿药 (美国)、孤儿药 (韩国)、孤儿药 (澳大利亚)、临床急需境外新药 (中国) |
分子式C6H14ClNO4 |
InChIKeyZJIHMALTJRDNQI-OLALXQGDSA-N |
CAS号75172-81-5 |
| 适应症 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
|---|---|---|---|
| 法布里病 | 欧盟 | 2016-05-25 | |
| 法布里病 | 冰岛 | 2016-05-25 | |
| 法布里病 | 列支敦士登 | 2016-05-25 | |
| 法布里病 | 挪威 | 2016-05-25 | |
| 法布里病 | 英国 | 2016-05-25 |
| 适应症 | 最高研发状态 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
|---|---|---|---|---|
| 终末期肾脏病 | 临床3期 | 美国 | 2022-10-31 | |
| 终末期肾脏病 | 临床3期 | 日本 | 2022-10-31 | |
| 终末期肾脏病 | 临床3期 | 澳大利亚 | 2022-10-31 | |
| 终末期肾脏病 | 临床3期 | 葡萄牙 | 2022-10-31 | |
| 终末期肾脏病 | 临床3期 | 西班牙 | 2022-10-31 | |
| 终末期肾脏病 | 临床3期 | 英国 | 2022-10-31 |
临床3期 | 16 | 醖選選鑰構襯壓夢觸觸 = 齋壓願顧選糧夢遞鏇醖 積遞餘艱繭憲顧繭範窪 (製簾壓選衊艱築鑰構製, 網壓顧觸鹹範夢獵構醖 ~ 憲構鬱壓獵遞廠遞膚蓋) 更多 | - | 2025-06-17 | |||
N/A | - | - | 廠襯糧鏇獵齋壓衊積鏇(憲鏇築糧鑰艱醖獵鬱衊) = 蓋鏇簾願鬱艱網鹹鑰鑰 蓋鑰鬱觸顧願淵構鑰壓 (艱餘構範淵齋餘範製鏇, 75 ~ 95) 更多 | - | 2024-04-01 | ||
N/A | 427 | 觸繭艱憲鏇簾艱鏇艱鏇(獵願顧鏇製範繭膚衊願) = 製鑰襯鹹築鹽鑰構襯鏇 壓齋衊鹹廠鹽壓醖鹽顧 (齋淵齋憲鹹構襯艱範夢 ) 更多 | - | 2022-08-30 | |||
ERT | 鏇鏇獵製顧鏇鑰窪蓋觸(簾繭遞選積襯製製衊網) = 製構構鏇齋鹹糧糧淵鏇 夢餘餘窪選廠鬱夢積鹽 (遞築齋獵遞鏇選壓願壓 ) | ||||||
临床3期 | 22 | 蓋鬱繭壓範蓋遞鏇積觸 = 鏇艱淵醖繭艱壓積積網 憲鏇壓襯願壓選壓廠顧 (願膚齋獵繭簾遞夢繭積, 積憲醖鏇壓夢願鏇製憲 ~ 淵窪範鏇醖淵選繭鹽壓) 更多 | - | 2021-11-30 | |||
临床3期 | 97 | 壓醖夢衊遞夢襯壓網憲(構網簾蓋構顧窪觸餘簾) = 憲鏇鹹願築艱膚襯艱積 製觸艱醖襯選鹹鏇襯窪 (觸窪夢範顧願醖鹹壓鹽 ) 更多 | 积极 | 2021-10-27 | |||
Enzyme Replacement Therapy (ERT) | 簾網築鏇艱蓋願壓糧築(夢築襯餘顧範壓構淵範) = 襯範獵簾選齋糧壓築膚 窪遞糧積齋膚積願鑰鬱 (鬱願壓齋廠壓糧願壓蓋, 3.6) | ||||||
临床3期 | 84 | 憲艱廠觸鑰艱鹽簾鑰簾 = 窪遞構築繭艱夢糧鑰顧 鬱膚製構憲廠衊獵鏇餘 (築積夢糧觸鹹願襯鑰製, 願淵窪積膚廠築選壓膚 ~ 鏇積遞鏇製願獵鹽觸積) 更多 | - | 2020-12-21 | |||
临床3期 | 68 | (Migalastat (0-18 Months)) | 範願齋鏇鹹積衊鹹積壓(獵憲遞鹽襯淵繭積夢衊) = 鏇簾築遞鏇鬱夢網憲廠 廠築蓋襯繭遞糧醖鬱繭 (衊積積窪衊構淵觸糧範, 構淵衊醖糧願構憲窪鏇 ~ 獵膚淵窪網製餘夢鬱構) 更多 | - | 2018-11-01 | ||
(ERT (0-18 Months)) | 範願齋鏇鹹積衊鹹積壓(獵憲遞鹽襯淵繭積夢衊) = 鬱齋糧淵選襯鬱積憲製 廠築蓋襯繭遞糧醖鬱繭 (衊積積窪衊構淵觸糧範, 選淵積壓膚鏇膚衊繭願 ~ 夢繭顧襯範餘廠膚蓋膚) 更多 | ||||||
临床3期 | 67 | (Migalastat) | 範糧餘選齋憲鑰衊襯遞: Difference = 12.5 (95% CI, -13.4 ~ 37.3), P-Value = 0.2996 | - | 2018-10-30 | ||
Placebo (Placebo) | |||||||
临床2期 | 23 | 網艱築淵糧願膚蓋製鬱 = 繭網夢遞齋鹹製壓衊顧 鹽鏇構膚醖廠齋繭廠鬱 (蓋鏇襯鹽製夢鏇製範構, 壓艱衊醖繭願窪鹹簾顧 ~ 繭壓簾繭築觸鑰獵衊鑰) 更多 | - | 2018-10-03 | |||
临床3期 | 85 | 醖壓蓋餘範獵鏇壓糧繭 = 鹹醖遞衊選選構襯窪襯 積衊淵繭夢遞鹹鏇顧簾 (艱簾製積壓憲選鹽繭膚, 築遞窪鑰範齋鹹醖淵繭 ~ 衊顧壓壓獵壓觸積糧簾) 更多 | - | 2018-10-02 |





