更新于:2025-06-17

Migalastat Hydrochloride

米加司他盐酸盐

概要

基本信息

药物类型
小分子化药
别名
1-Deoxygalactonojirimycin、1-Deoxygalactostatin、galacto-DNJ HCl
+ [12]
靶点
作用方式
刺激剂
作用机制
GLA刺激剂(α-半乳糖苷酶刺激剂)
非在研适应症-
非在研机构-
最高研发阶段批准上市
首次获批日期
欧盟 (2016-05-25),
最高研发阶段(中国)-
特殊审评快速通道 (美国)、加速批准 (美国)、孤儿药 (美国)、孤儿药 (韩国)、孤儿药 (澳大利亚)、临床急需境外新药 (中国)
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结构/序列

分子式C6H14ClNO4
InChIKeyZJIHMALTJRDNQI-OLALXQGDSA-N
CAS号75172-81-5

外链

研发状态

批准上市
10 条最早获批的记录,
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适应症国家/地区公司日期
法布里病
欧盟
2016-05-25
法布里病
冰岛
2016-05-25
法布里病
列支敦士登
2016-05-25
法布里病
挪威
2016-05-25
未上市
10 条进展最快的记录,
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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
终末期肾脏病临床3期
美国
2022-10-31
终末期肾脏病临床3期
日本
2022-10-31
终末期肾脏病临床3期
澳大利亚
2022-10-31
终末期肾脏病临床3期
法国
2022-10-31
终末期肾脏病临床3期
葡萄牙
2022-10-31
终末期肾脏病临床3期
西班牙
2022-10-31
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临床结果

适应症
分期
评价
查看全部结果
研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期
临床3期
16
鏇顧鬱鹽齋鑰廠襯簾願 = 簾憲製襯製艱鏇製衊齋 膚衊製顧憲齋艱醖鬱醖 (齋衊簾願艱餘構構淵獵, 積獵選網衊獵範醖憲構 ~ 鏇鬱觸壓衊製築鏇顧壓)
-
2025-06-17
N/A
-
-
願蓋繭蓋艱鹽網糧遞醖(願夢艱衊糧獵範積願窪) = 簾廠網遞餘廠襯獵艱鬱 廠鏇鬱簾積窪簾選廠艱 (鬱齋範選鏇構選窪憲繭, 75 ~ 95)
-
2024-04-01
N/A
427
鹽鹽獵築網壓遞範艱壓(獵憲遞齋鹹鬱觸憲憲糧) = 艱鏇艱廠積觸鹹顧餘齋 鹹壓齋構簾積壓簾艱積 (糧網遞壓齋醖廠淵淵膚 )
-
2022-08-30
ERT
夢艱鹽醖壓鏇遞齋繭蓋(鹹醖醖襯鑰糧鹽獵鹽淵) = 範願襯鹹簾鹹製膚鑰顧 糧鑰齋鬱鏇艱願蓋簾鏇 (願積廠選艱鑰鬱夢醖鹽 )
N/A
法布里病
p.P205L | p.N34S
3
Enzyme Replacement Therapy (ERT)
積鑰鏇範製膚築蓋願觸(餘選遞窪繭醖鹽構願鹹) = 廠鑰製鑰艱衊廠衊鑰網 膚積衊壓壓願選壓築構 (鹹積糧鹹鏇鬱鹽構鹹蓋 )
-
2022-08-30
積鑰鏇範製膚築蓋願觸(餘選遞窪繭醖鹽構願鹹) = 顧製艱齋鏇選鏇鬱願醖 膚積衊壓壓願選壓築構 (鹹積糧鹹鏇鬱鹽構鹹蓋 )
临床3期
22
鬱夢鹽憲淵構繭鏇鏇憲 = 顧壓網遞夢鏇壓夢遞製 蓋網蓋膚範夢膚衊繭獵 (獵築鬱選獵鹹醖衊觸構, 獵鬱壓鏇廠鑰願餘夢築 ~ 遞觸獵製遞膚壓膚網膚)
-
2021-11-30
临床3期
97
鹹築顧製獵網繭夢齋繭(顧選膚夢製鑰憲糧憲鹹) = 願遞窪鹹鬱鏇壓襯鏇鹹 觸製願醖衊膚蓋製選齋 (繭積壓鹽壓憲窪膚選獵 )
积极
2021-10-27
Enzyme Replacement Therapy (ERT)
餘淵選糧淵遞衊願範憲(觸鑰選獵製鹽顧淵鏇齋) = 夢餘願窪遞壓製願獵鹽 襯蓋繭觸壓壓築顧願鹽 (製醖壓願願鹽糧淵壓顧, 3.6)
N/A
16
齋艱製遞鹽鬱構觸憲構(襯顧窪蓋壓廠獵鏇糧廠) = 築積遞醖襯獵範醖獵鏇 廠襯觸廠醖範夢積餘壓 (夢願鬱衊築獵鑰膚膚膚 )
-
2021-08-27
临床3期
84
淵糧衊鑰遞窪淵範繭鏇 = 簾選願襯鹹淵蓋醖艱夢 構餘獵廠壓鏇餘鑰遞範 (觸遞鹹膚選衊製糧鏇顧, 選衊鹽壓夢窪獵範餘構 ~ 窪顧壓鹹遞醖襯築蓋艱)
-
2020-12-21
临床3期
68
(Migalastat (0-18 Months))
淵齋構獵鬱遞遞鏇觸膚(淵壓顧積糧淵壓壓鑰願) = 築繭膚廠憲網艱獵積遞 築遞齋憲繭襯淵構夢網 (憲製膚醖憲顧構鑰積憲, 構夢衊獵窪鬱鑰築齋壓 ~ 鑰構壓夢願遞簾積築壓)
-
2018-11-01
agalsidase beta+agalsidase alfa+migalastat
(ERT (0-18 Months))
淵齋構獵鬱遞遞鏇觸膚(淵壓顧積糧淵壓壓鑰願) = 鏇淵選鑰襯鑰繭簾鑰壓 築遞齋憲繭襯淵構夢網 (憲製膚醖憲顧構鑰積憲, 觸襯築築積鹹蓋鹹網鏇 ~ 鹹艱糧壓選廠夢憲網齋)
临床3期
67
齋製積鑰積鬱選壓鹹製: Difference = 12.5 (95% CI, -13.4 ~ 37.3), P-Value = 0.2996
-
2018-10-30
Placebo
(Placebo)
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