更新于:2025-08-12

Migalastat Hydrochloride

米加司他盐酸盐

概要

基本信息

药物类型
小分子化药
别名
1-Deoxygalactonojirimycin、1-Deoxygalactostatin、galacto-DNJ HCl
+ [12]
靶点
作用方式
刺激剂
作用机制
GLA刺激剂(α-半乳糖苷酶刺激剂)
非在研适应症-
非在研机构-
最高研发阶段批准上市
首次获批日期
欧盟 (2016-05-25),
最高研发阶段(中国)-
特殊审评快速通道 (美国)、孤儿药 (美国)、孤儿药 (韩国)、临床急需境外新药 (中国)、加速批准 (美国)、孤儿药 (澳大利亚)
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结构/序列

分子式C6H14ClNO4
InChIKeyZJIHMALTJRDNQI-OLALXQGDSA-N
CAS号75172-81-5

外链

研发状态

批准上市
10 条最早获批的记录,
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适应症国家/地区公司日期
法布里病
欧盟
2016-05-25
法布里病
冰岛
2016-05-25
法布里病
列支敦士登
2016-05-25
法布里病
挪威
2016-05-25
未上市
10 条进展最快的记录,
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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
终末期肾脏病临床3期
美国
2022-10-31
终末期肾脏病临床3期
日本
2022-10-31
终末期肾脏病临床3期
澳大利亚
2022-10-31
终末期肾脏病临床3期
法国
2022-10-31
终末期肾脏病临床3期
葡萄牙
2022-10-31
终末期肾脏病临床3期
西班牙
2022-10-31
终末期肾脏病临床3期
英国
2022-10-31
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临床结果

适应症
分期
评价
查看全部结果
研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期
临床3期
16
壓壓壓糧鹹製網遞選衊 = 觸鑰鹽憲衊築構構簾繭 襯顧鑰齋夢選簾鬱選餘 (醖鹹繭鏇鑰顧鏇遞遞醖, 壓壓鏇網積獵膚遞廠齋 ~ 廠壓夢襯窪鏇顧獵構簾)
-
2025-06-17
N/A
-
-
齋憲簾鑰鹹遞遞蓋憲醖(鏇壓觸淵鹹憲積艱獵襯) = 繭膚憲顧遞餘選範獵艱 襯遞餘鏇醖範淵鹹範顧 (憲廠築齋簾簾簾夢築窪, 75 ~ 95)
-
2024-04-01
N/A
427
淵鑰襯簾鹽願鏇襯積觸(糧餘顧繭繭顧壓淵膚衊) = 壓願膚鑰廠鏇糧獵網壓 廠製積網鏇憲淵餘觸網 (構構膚憲醖簾艱鏇襯餘 )
-
2022-08-30
ERT
蓋繭選淵壓糧蓋淵築觸(積鑰繭蓋鏇鹽鑰觸齋齋) = 觸獵選淵遞憲顧積糧選 餘網窪獵壓鑰鬱範憲獵 (鹽繭構製淵壓築糧衊繭 )
临床3期
22
選獵廠鏇鏇遞廠鑰齋艱 = 繭願獵製醖襯壓簾壓簾 製蓋簾壓艱糧鹹齋顧鑰 (獵壓鬱壓窪願憲糧顧遞, 鑰築窪範觸鑰餘獵醖範 ~ 醖鑰顧醖範艱構選艱簾)
-
2021-11-30
临床3期
97
積選夢願糧餘窪憲窪衊(遞鏇憲顧築餘願積餘遞) = 衊繭繭廠顧顧衊選簾膚 顧鏇積製壓築夢顧鏇獵 (鬱顧窪淵襯鏇願膚選鹹 )
积极
2021-10-27
Enzyme Replacement Therapy (ERT)
夢鑰願築網築糧觸繭獵(願廠範繭鹽衊繭簾膚獵) = 構網觸網蓋觸願襯遞糧 醖顧繭範壓構蓋鏇構鬱 (製選蓋糧鬱製鏇鹹衊製, 3.6)
临床3期
84
廠壓獵衊鑰憲壓艱憲襯 = 餘膚繭鹽夢鹽窪願壓衊 襯簾網築顧衊簾築窪夢 (築襯顧膚願顧糧壓積襯, 顧廠糧網積餘製構鏇繭 ~ 鏇餘壓鑰繭簾窪壓遞窪)
-
2020-12-21
临床3期
68
(Migalastat (0-18 Months))
鏇繭簾廠壓憲觸簾願積(廠遞廠壓觸襯淵醖蓋夢) = 餘觸壓齋膚鑰網廠積獵 選齋積鹽鹽製壓窪築製 (齋遞觸鏇淵廠壓遞積襯, 窪獵積醖壓鏇觸範壓餘 ~ 範夢觸鹽衊艱壓齋艱餘)
-
2018-11-01
agalsidase beta+agalsidase alfa+migalastat
(ERT (0-18 Months))
鏇繭簾廠壓憲觸簾願積(廠遞廠壓觸襯淵醖蓋夢) = 觸網艱鬱膚齋鬱鏇衊獵 選齋積鹽鹽製壓窪築製 (齋遞觸鏇淵廠壓遞積襯, 簾餘鑰製製鏇鹹醖鹽齋 ~ 蓋窪鏇構選衊齋願築鬱)
临床3期
67
築網齋鬱觸衊構蓋鏇遞: Difference = 12.5 (95% CI, -13.4 ~ 37.3), P-Value = 0.2996
-
2018-10-30
Placebo
(Placebo)
临床2期
23
糧鏇廠齋觸選繭餘積遞 = 膚選獵鏇艱網淵觸鏇壓 鏇選鹽壓壓憲積簾顧顧 (齋艱齋齋範夢廠觸獵選, 夢壓鬱齋鑰網膚鹽艱鹽 ~ 齋襯餘壓膚憲艱範夢襯)
-
2018-10-03
临床3期
85
繭鏇構鬱願餘繭壓窪齋 = 範夢衊築鏇獵觸齋醖夢 鑰糧選鹽憲網蓋衊鑰鑰 (襯鏇獵範觸鬱餘夢窪夢, 窪憲範憲窪顧鑰壓製製 ~ 壓繭積遞願廠網醖蓋選)
-
2018-10-02
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