Agalsidase alfa

☝ 点击上方 一键预约 ☝   最新最热的医药健康新闻政策 春节前夕，备受关注的丙类目录释放出最新确切消息。1月17日上午，国家医保局召开新闻发布会正式明确，丙类药品目录将于今年9月落地。 国家医保局医药服务管理司司长黄心宇指出，丙类目录将与每年的基本医保药品目录调整同步开展，计划于今年年内发布第一版。他表示：“今年医保药品目录调整时间会适当提前，预计从4月1日开始申报，争取9月份完成。” “创新程度很高、临床价值巨大、患者获益显著”的药品将成为丙类目录的遴选对象，这些曾经无法接受“50万不谈、30万不进”的国谈规则而未被纳入国家医保目录的高值创新药有了一条新出路——医保不报，商保报。 但无法忽视的是，现阶段商保（包括惠民保）为创新药买单，仍是一个体量和想象力都有限的市场。 根据测算，2023年商业健康险对创新药的支付总额约为74亿元。 而健康险近年重要增量——惠民保的增长也陷入瓶颈。在74亿元的赔付规模中，惠民保特药赔付的占比为20%，也就是说，2023年惠民保特药赔付的规模仅有15亿元。而在2024年，惠民保保费收入较上年增长可能不到10亿元，增速大幅下降，能分给特药赔付的资金更加有限。 对创新药企来说，在惠民保特药支付“红利将尽”的时分，丙类目录出台的消息无异于一剂强心针。（详见此前报道《药品丙类目录箭在弦上，遴选标准已有初版方案，创新药企“又爱又怕”》、《药品丙类目录将至，据传近一两个月将发征求意见稿，业界热议入选标准为何？》） 但药企也伴随着复杂的情绪：在一个本就不大的市场里“争抢蛋糕”，究竟有没有必要？ 看懂创新支付2025年的发展，要先发问：在惠民保成为一个稳定支付方的这几年里，创新药企形成了何种形态的利益分配格局？谁能吃到红利？丙类目录可不可能像一条“鲶鱼”，刺激商保对创新药支付的增长？ 哪些药企吃到了惠民保“红利”？ 过去四年，惠民保这款产品给一些创新药企带来了相当的“红利”。药企最担心是：丙类目录出台后，会怎么影响惠民保的特药目录？ “卖药”是药企的核心诉求，被业界称为政策型保险的惠民保，是近几年药企实践后发现最适合创新支付的渠道。一边是刚刚熟悉的惠民保准入路径，另一边是丙类目录即将出台的新变量，有药企担心嘴里的肉飞了，有药企正暗下决心抓住这次丙类目录的新机会。 一位跨国药企准入人士坦言，“商保如百万医疗险、中端医疗险对创新药支付的量还非常小，因为这类保险原则上是不做带病体的。”但是以同等价格面向全人群、带病体可投保的惠民保却完全不同，因此成为“兵家必争之地”。 《健闻咨询》统计发现，尤其在阿斯利康、罗氏、基石药业等药企的准入战略中，惠民保是相当重要的一个渠道，其自费药的销售与各地惠民保绑定较深。 截至2023年12月，各地惠民保特药目录中“入选率”最高的50款药品中，足足有5款药品来自阿斯利康，4款来自罗氏，3款来自基石药业。此外，礼来、BMS、信达生物、康方生物、百济神州、恒瑞医药、先声药业各有2款药物进入前50。 而对于“天价疗法”的明星药（诸如进口PD-1、CAR-T疗法），由于惠民保报销比例较高，这类药物通过惠民保放量明显。 比如年治疗费用上百万元的“天价医疗”CAR-T疗法，惠民保降费、扩大市场的作用十分关键。 两家CAR-T公司药明巨诺、复兴凯特尤其依赖于惠民保，分别准入了92款、90款惠民保产品。值得注意的是，药明巨诺的CAR-T疗法上市后，超过60%的患者都是通过以惠民保为代表的商保实现支付。 进口PD-1进入惠民保后的降费和放量也十分显著。默沙东、BMS等药企的PD-1在商保市场的风头甚至盖过了进医保的同类药品。 以纳入131款惠民保产品的可瑞达（K药）为例，这款默沙东的老牌抗癌药价格昂贵，若仅参与患者援助项目，两年用药费用在14万元左右。而在上海，如果购买了沪惠保，按照非既往症赔付的比例计算，用药患者两年的个人支付费用直降至4万余元，甚至跟一些医保目录内的PD-1费用相差无几。 用药成本降低，愿意用药的患者增多，用药市场悄然扩大。据默沙东相关人士透露，由于进入到沪惠保的特药目录，2023年K药在上海的销量增长了超过40%。 进入医保的国产PD-1反而略显尴尬。一位熟悉健康险的人士指出，“很多国产品牌都进了医保，但实际从销量上或者至少从利润上看，还是K药、O药、英飞凡这些进口PD-1比较高。反而是一些国产PD-1的公司，会抱怨说‘我都进医保了，但怎么没有预想当中那么多的量’？” 对于价格高昂、可及性低的罕见病药物来说，报销比例高的惠民保更是“雪中送炭”。 尤其在上海，沪惠保给罕见病药物的待遇很好，如果是患遗传类的罕见病，参保人就不属于既往症患者，可以按照健康体的比例报销70%。比如，治疗法布雷病的法布赞进入惠民保后，在销售上表现十分突出。全国来看，赛诺菲研发的法布赞是唯一一个赔付金额位居前10的罕见病药物。 在上海，法布赞已经成为赔付金额最高的惠民保特药之一。一家罕见病药企的准入人士解释说：“一方面，法布雷病在上海的患者很多，另一方面，赛诺菲进惠民保的工作做得比较早，法布赞在2021年就成为第一批进入沪惠保的药物。” 他进一步透露，武田制药也有一款法布雷病的药物（瑞普佳）进了医保，但在上海，用量也比不上惠民保报销后自付更低的法布赞。 丙类目录将在9月落地，而这些药企最关心的，莫过于自己能否挤进丙类目录，守住惠民保诞生这四年来耕耘的“一亩三分地”。 在小市场里拓荒、耕耘、分蛋糕 但是，现阶段通过商保（包括惠民保）为创新药买单，仍是一个体量和想象力都非常有限的市场。 《中国商业健康险创新药支付白皮书（2024）》测算显示，2023年商业健康险对创新药的支付总额约为74亿元，仅占创新药整体市场的5.3%。其中，惠民保对创新药的支付占比仅为20%。也就是说，2023年惠民保的特药赔付总规模大约仅有15亿元。 而在2024年，惠民保保费收入较2023年增长可能不到10亿元，增速远低于上年的53%，增长进入瓶颈期，因此能分给特药赔付的资金更加有限。华源证券研报数据显示，截至2023年，各地惠民保的特药目录累计覆盖550种药品。僧多粥少，注定只有少数的药才能拿走大多数的赔付。 根据中国药科大学教授徐伟的研究，可瑞达、爱普盾、英飞凡、普吉华、泰圣奇这5款药物的赔付金额就占到了2023年惠民保特药赔付金额的50%左右。 这意味着，对大多数药企而言，进了惠民保也不等于卖得好。 一位创新药企相关负责人向《健闻咨询》表示，近几年，有新上市的药品也一度会寄希望于进入惠民保特药目录打开市场，利用这个新支付方实现放量。但进入了惠民保特药目录后发现，市场仍是冰封一片，进院依旧是根本。 当然也有药企能“玩转”这个小市场。 再鼎医药的肿瘤电场治疗产品爱普盾，自2020年刚刚获批上市后，仅历三年多的时间，已经成为惠民保特药赔付总额中，全国排名第二的产品。2022年，再鼎所有产品的商保支付占总销售额的比例高达35%。 不过，也有商保人士透露，已有保司在考虑从特药目录中剔除爱普盾，“这个产品的理赔金额已经跟K药、O药差不多了，在百万医疗险里也有一些理赔的纠纷，对于爱普盾还要不要进目录，其实保险公司内部也是有争议的。” 由此看出，在设定特药目录时保司的底线是控制赔付率。一些年治疗费用高达百万元的高值创新药，通过惠民保支付也会受到诸多限制。例如，CAR-T疗法的赔付数量一般有限制，保司会跟药企约定每年最多赔付的患者数量，以控制成本。 而且，即使有惠民保的报销，一些价格偏高的高值药仍是患者“无法承受的价格之重”，进而影响药品销量。 一位创新药企的市场准入人员举了个例子，沪惠保特药目录中，有一款由协和麒麟制药公司研发的麟平，那是一款治疗低磷性佝偻病的罕见病药物，年治疗费用高达200万元。2023年在沪惠保的所有参保人群中，仅有4人患病，但由于沪惠保报销后患者仍需自付40～50万元，高昂的自付费用下最终仅有2人选择用药。 再回到惠民保的宏观面，经历几年的发展后，惠民保这块蛋糕始终难以做大，连“明星药”也开始感到了丝丝寒意。 在2024年，惠民保保费规模的增长进入了瓶颈期。根据众托帮联合创始人兼总经理龙格计算，2023年惠民保的总体保费收入约为190亿元，相较于2022年惠民保保费收入124亿元，增速为53%。而多位商保人士认为，2024年惠民保的保费收入很难超过200亿元，相当于增速骤降至5%左右。 甚至连曾经被业内认为“不会再进医保”的O药，也摆出了对惠民保特药目录的撤退姿态，或在2025年重回医保谈判桌。据业内人士透露，BMS的PD-1药物欧狄沃已经在准备2025年的国谈，意图降价进医保，或与销量下滑有关。 惠民保特药的支付“红利”眼看将尽，市场的希望在于：丙类目录能刺激商保对创新药支付的增长、做大蛋糕吗？ 丙类目录能刺激创新支付的增长吗？ 在市场看来，丙类目录能给创新支付带来多大的刺激，取决于未来丙类目录实际的使用范围有多大。 多位商保人士指出，如果丙类目录，未来仅用于惠民保特药目录的遴选参考，那么刺激的商保对创新药支付的增长非常有限；但若能推动丙类目录适用百万医疗险、中端医疗险等健康险产品，或许能打开局面。 一位资深保险人士算了一笔账，“2024年惠民保的总保费不会超过200亿，现在也差不多到顶了，哪怕再怎么增长，未来保费能达到250亿元很了不起了。按照特药赔付大概占保费收入的10%来算，惠民保这个支付方能给到药企的上限就是25亿元。” 这些年，保司跟药企其实做了不少支付谈判的尝试。 该人士透露，“国寿、平安、人保这些保司都跟药企谈过，像国寿、平安这两家，每一家的健康险都有1000亿，但在以百万健康险为代表的医疗险领域，迄今为止没有一家药企和保司谈成。” 他进一步解释，健康险赔付的是医疗费用，创新药的药费只是其中一小部分，分到每个药上，这个量对药企来说没有多少吸引力。 按照目前国家医保局的说法，丙类目录的制定过程参照医保目录调整的程序，但会发挥市场主体的决定性作用，由国家医保局组织保司与药企协商议价。 龙格指出，因此推动丙类药品目录的意义更大。“如果推出一个目录，里面的创新药全行业都愿意采用，不止是惠民保，百万医疗险等商业健康险产品也要包含其中，那么商保对创新药支付的总量直接翻倍也是有可能的。” 值得注意的是，国家医保局的说法也发生了一些改变。 在2024年12月14日的全国医疗保障工作会议上，曾提及“支持引导普惠型商业健康保险及时将创新药品纳入报销范围，研究探索形成丙类药品目录，并逐步扩大至其他符合条件的商业健康保险。” 但在1月17日的新闻发布会上，却并未特别强调惠民保，而是提出：“国家医保局将采取多种激励措施，积极引导支持商业健康保险将丙类目录药品纳入保障范围。” 所谓“多种激励措施”具体是什么，暂不明确。但积极的信号不断释出，1月17日新闻发布会上，黄心宇指出，“国家医保局将探索优化调整支付管理政策，对于丙类目录药品可不计入参保人自费率指标和集采中选可替代品种监测范围，符合条件的病例可不纳入按病种付费范围，实行按项目付费。” 这就是说，未来丙类目录药品使用，或不受集采带量影响，不受DRG按病种付费的约束。 这句官方表态，快速释放了积极的信号。因为在目前实践中，多款健康险的报销（不仅百万医疗险，还有覆盖特需医疗的中端医疗险），只要理赔案件中有医保支付，仍受医保DRG束缚。在公立医院，为了实现集采药品使用的指标，医院对于集采中选可替代品种的限制十分严格，即便在特需部、国际部就医，医院也要控制患者的自费率。 一位健康险负责人解释说：“在实际落地中，商保赔付和个人支付属于同一类费用，在药品使用和医院核算DRG费用时，商保并不能例外。”也就是说，“进口药退出公立医院潮”的焦虑下，即使购买了升级版百万医疗险、中端医疗险等商保产品，有的药可能仍然开不了，造成理赔上的问题或纠纷。 而1月17日新闻发布会上的那句表态，解决了当下这一横亘在医疗险从业者心中的“心病”，或许对于保司将丙类目录药品放进自家产品的保障范围有相当的吸引力。 南开大学卫生经济与医疗保障研究中心主任朱铭来认为，即使在最终实践中，还要看保司跟药企谈判的结果，才能判断丙类目录未来能够在多大规模上影响商业健康险。但这项“除外丙类目录药品”的政策能给商业健康险“松绑”，是毋庸置疑的。 (来源：健闻咨询） 药闻康策 新媒体矩阵微信公众号 点击下方  一键关注 【免责声明】 1.“药闻康策”部分文章信息来源于网络转载是出于传递更多信息之目的，并不意味着赞同其观点或证实其内容的真实性。如对内容有疑议，请及时与我司联系。2.“药闻康策”致力于提供合理、准确、完整的资讯信息，但不保证信息的合理性、准确性和完整性，且不对因信息的不合理、不准确或遗漏导致的任何损失或损害承担责任。3.“药闻康策”所有信息仅供参考，不做任何商业交易或医疗服务的根据，如自行使用“药闻康策”内容发生偏差，我司不承担任何责任，包括但不限于法律责任，赔偿责任。 欢迎转发分享、点赞、点在看

Women severely affected by Fabry disease and treated with enzyme replacement therapy (ERT) and untreated women with less severe symptoms showed broadly stable disease course over five years, a study in Germany found.Treatment decisions were primarily based on the European guidelines for females with Fabry, which recommend initiating treatment at the first manifestation of Fabry-related organ involvement or pain. The guidelines “appear to have been correct” for most of the women in the study, the researchers wrote. Still, “it is crucial to explore if organ involvement is [Fabry]-related in order to make the correct treatment decision,” they wrote.The study, “Impact of enzyme replacement therapy on clinical manifestations in females with Fabry disease,“ which was published in the Orphanet Journal of Rare Diseases.According to current European guidelines, ERT for female Fabry patients should start after the first manifestation involving the kidneys, heart, or nervous system, or if pain or severe gastrointestinal complaints are present.A previous study from the research team suggested that treatment for women with Fabry in that country generally aligns with the current European Fabry guidelines. Still, one-third of patients were left untreated despite organ involvement.In Fabry, mutations in the GLA gene disrupt the production and/or function of the enzyme alpha-galactosidase A (alpha-Gal A). A lack of this enzyme’s activity leads to the toxic build-up of fatty substances called globotriaosylceramide (Gb3) and lyso-Gb3 in the body’s cells, particularly in the heart, kidneys, and nervous system.Because the GLA gene is located on the X chromosome, males with one copy of the gene tend to have more severe symptoms that develop earlier than females with two copies. For females, even if one copy of the GLA gene is mutated, the second copy is typically normal, so disease onset, progression, and severity varies more than in males.The researchers said this discrepancy means more data are required for female patients to analyze the effect of ERT or to exclude potential disease progression in untreated females. They retrospectively analyzed data from 159 women with Fabry collected at three visits at six Fabry centers in Germany. All participants were either untreated with ERT or on a stable dose of agalsidase alfa, sold as Replagal outside the U.S., or agalsidase-beta, sold as Fabrazyme, for at least six months.Seventy-one patients were untreated, 47 were newly treated, and 41 had received long-term ERT. The untreated group was significantly younger, had the lowest blood levels of lyso-Gb3, and had the least frequent Fabry-related symptoms and manifestations, including edema (swelling), pain, fatigue, and heart involvement.The newly ERT-treated group had the highest blood pressure values and showed more frequent albuminuria, a sign of kidney disease. Median eGFR values, a test for kidney function, and the number of ischemic attacks/strokes were similar before the first visit across all three groups.Fabry-related pain was the most frequent initial manifestation in all three groups, followed by heart and kidney involvement. Gastrointestinal symptoms were reported by 37.3% of untreated patients.About 90% of patients who received ERT showed at least one organ manifestation, with most having two or more, “justifying treatment according to current European guidelines,” the team noted. In contrast, one in four untreated patients showed no organ damage or manifestations at the first visit, and one-third had more than one manifestation.Between the first and third visits, transient ischemic attacks/strokes occurred more often among newly ERT-treated patients than in untreated and long-term ERT patients. Four of the five newly treated patients who experienced these events had no history of such complications.At the same time, heart involvement remained stable across all three groups. No pacemakers for irregular heartbeats were needed among untreated patients, while nearly one in ten (8.5%) newly treated patients and one in 20 (4.5%) long-term ERT patients required pacemakers.Mean eGFRs for kidney function in newly treated and long-term ERT-treated patients slightly decreased over time, but remained stable within the untreated group. The albumin-to-creatinine ratio from urine, another kidney function test, was stable in all three groups over time.Disease severity slightly increased over time in all groups, as indicated by the Disease Severity Scoring System (DS3) and the Mainz Severity Score Index (MSSI). Blood tests showed lyso-Gb3 values in the newly ERT-treated group dropped significantly over time while remaining stable in the other two groups.“Both severely affected females who were treated and less severely affected untreated females showed a broadly stable disease course over 5 years,” the researchers wrote. “The treatment decisions based on the European guidelines appear to have been correct in most patients of our cohort.”