Agalsidase alfa

本报记者彭韵佳、龚雯、赵久龙　　业内一般把年花费超百万元的药品称为高值药品。尽管已有数十种罕见病用药纳入医保，但此前从来没有一款高值罕见病药进过国家医保。　　12月3日，国家医保局公布74种新药进医保，广受关注的“70万元一针”天价药诺西那生钠位列其中，同入医保的高值罕见病药阿加糖酶α注射用浓溶液，此前年费用也普遍在百万元级。这意味着一些罕见病患者将获得药品大幅降价和医保按比例报销的双重利好。　　而同样备受关注的“120万元一针”的抗癌药阿基仑赛却没能进入此次医保谈判环节。关于高值药品进医保一事再度引发热议，频频讨论的背后是老百姓对“用得起药”的迫切需求。　　为何有的高值药品进医保，有的却被“拒之门外”？医保目录在动态更新实现“腾笼换鸟”惠及更多人群时，舍与得之间算好“民生经济账”的标尺在哪？高值药品进医保，会否提高医保基金运行风险？没进医保的高值药品如何提高可及性？新华每日电讯记者就此展开调研。一针70万元降到“地板价”，“真是一个奇迹”　　首轮报价即降至5万多元一针，最终经过8轮谈判后，全球首个用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的诺西那生钠注射液以低于3.3万元每针的“地板价”进入新版医保目录，这对患者来说无疑是一个振奋人心的消息。这一奇迹背后是国家医保局与企业约90分钟你来我往、分厘必争的谈判博弈。　　2020年8月，诺西那生钠注射液曾以“70万元一针”的天价进入公众视野，从而引发热议；今年，诺西那生钠注射液降至55万元，再次受到关注。　　“这对不少患者来说是一个重要的人生转折点。”公益组织美儿SMA关爱中心主任邢焕萍说，在已经收集到的2000多名患者数据中，有73%的孩子是6岁以下的幼童，如果不用药，患有严重的1型SMA患儿肌肉萎缩后甚至没法吃饭、喝水，乃至会危及生命，用药后可以有效遏制病情恶化。　　来自江西的患儿毛毛10个月时被确诊为SMA，2岁半病情恶化，家里决定凑钱给孩子使用诺西那生钠注射液，半年多的时间注射了5针，孩子在行动方面出现较为明显的改善。　　“两年的时间，这个药从国内上市到进医保，真的是一个奇迹。”毛毛妈妈说，但是在此次医保谈判结果出来前，毛毛一家已经再次凑钱准备来年的治疗费用。“无论能不能进医保，我都要做好让孩子能继续用药的准备。”　　此前，诺西那生钠注射液申报了2020年医保谈判，然而拥有在SMA领域最大临床研究数据的诺西那生钠由于价格过于昂贵等多种因素，无缘当年国家医保药品目录。　　“一直以来，将符合条件的罕见病治疗药品按规定纳入医保支付范围都是我们努力的方向。”国家医保局医药服务管理司司长黄华波说，此次目录调整共新增7种罕见病药品，首次实现高值罕见病药进医保，至此2021年版国家医保药品目录已经纳入40余种罕见病用药。　　除了诺西那生钠注射液，用于治疗罕见病法布雷病、需要患者长期使用的阿加糖酶α注射用浓溶液同样以“远低于市场价”进入医保。而在此前，这种药的年治疗费用超过百万元。　　对此，该药品生产方武田中国总裁单国洪说，医保目录调整纳入更多罕见病领域的创新药物，这在一定程度上显示，相关部门在医保目录调整过程中，支持具有显著临床需求和高价值药物的导向。　　进医保只是高值药品迈向普通老百姓的第一步。罕见病用药入保的执行也是医保体系落地的“深水区”，它牵涉到各地地方医保和商保细则的更新落实，在新的医保目录落地后，定点医疗机构和定点零售药店的“双通道”需要尽快满足药品供应保障和临床使用，打通患者用药“最后一公里”。“120万元一针”的抗癌药为何无缘医保？价格是“唯一标尺”？　　中国首款CAR-T药物阿基仑赛注射液是一种针对复发或难治性大B细胞淋巴瘤的抗癌药，于今年6月获批上市。　　看似普通的一小袋68毫升液体，因为需要将患者自身的T细胞用于高度复杂的个性化治疗中，再加上目前每台机器、每份耗材均是按照国际标准进口，最终使得价格随着成本“水涨船高”，售价达120万元。　　关于阿基仑赛能否被纳入医保，此前引起了很大的舆论关注，而在通过谈判初步审查后，这一创新药并未进入2021年医保目录谈判环节。　　对此，国家医保局做出明确回应：由于价格远超基金承受能力和老百姓负担水平，其不具备经济性而未能通过评审，最终未获得谈判资格。　　“我们正在尽可能降低产品的定价，但还需要一段时间。”该药品生产方复星凯特总裁黄海说。　　“昂贵的药品费用给老百姓带来沉重负担的同时，也会对基金安全带来一定风险。”2021年国家医保谈判药品基金测算专家组组长郑杰介绍，按照限定的支付范围，目前国家医保药品目录内所有药品年治疗费用均未超过30万元。　　这一场景似曾相识，2020年诺西那生钠也是因价格过于昂贵等因素而无缘医保，但价格真的是药品能否进医保的“唯一标尺”吗？　　业内人士介绍，不同于已经拥有成熟临床数据的诺西那生钠。CAR-T药物作为一种创新药，在临床使用范围、临床效果、真实世界数据等方面仍存在局限性。现阶段将CAR-T药物纳入医保的时机尚未成熟。　　“药品能否进医保，要综合考虑参保人合理用药需求、药品临床价值、创新程度、医保基金承受能力等。”郑杰说，医保谈判精准测算追求的是“合理价”，而不是一味“砍价”追求“最低价”。　　为进一步提高谈判测算的精准度，此次谈判首次制定了药物经济学测算指南，统一测算标准。同时，对参与测算的40多位药物经济学专家进行专业系统的培训，特别从临床疗效、安全性、经济性、创新性和公平性5个维度对创新药物进行考察，并分别作为其价格调整的因素。　　此外，2021年医保谈判对同一个药品配置两名专家进行“背对背测算”。2021年医保测算的药物经济学组组长、北京大学全球健康发展研究院院长刘国恩对此说：“虽然大家工作量增加一倍，但是提升了药品的评审质量和科学程度。”　　“灵魂砍价”砍掉的是药品虚高的价格水分。郑杰说，医保谈判是在患者需求、药企创新、基金承受力等多方博弈中寻求一个合理的价格平衡点，让更多参保人受益的同时，也为企业创新发展留有充分的发展空间。撑起“绝望中的希望”，国内市场是以量换价的底气　　国家卫健委等部门2018年联合公布的《第一批罕见病目录》中，涉及121种罕见病。　　这些罕见病虽发病率低，但对每一个患病家庭来说却是“百分之百”，由于罕见病药品需求量小、费用高、替代品少等，无药可用或者有药用不起，都可能置患者于绝望，而进医保则意味着“绝望中的希望”。　　此前，很多人并不看好高值药品进医保。一方面，因为不少高值药品疗效好，处于所在疾病领域的垄断地位，药企不担心盈利，也就有了不让价的底气；另一方面，价格过高的药品进医保，可能会侵害到更多参保人的权益。　　在此次医保谈判中，单价120万元的天价抗癌药阿基仑赛注射液虽然通过了初步审查，但并未进入医保目录谈判环节，让更多人坚定了以上看法。　　“不同于国外，很多罕见病叠加中国庞大的人口基数后，患者为企业带来的用药市场相对更加可观。”上海市卫生和健康发展研究中心主任金春林说。　　14亿人健康福祉与中国市场，正是用销量换低价的底气。国家医保局有关负责人介绍，对纳入谈判范围的药品，是以“全国医保使用量”与企业磋商议价。不少独家药品进入国家医保药品目录后，基本可以争取到国内90%的市场，销量很是可观。　　作为高值罕见病药进医保的首开先河者，诺西那生钠注射液医保谈判的成功，也许能够为高值药品进医保提供一些经验。但其中不可忽视的事实是，所谓的“天价药”并不是没有降价空间。　　2021年6月，同样用于SMA领域的罗氏神经创新药物利司扑兰口服溶液用散进入中国市场。利司扑兰根据患者年龄和体重进行给药，加上赠药，2岁以下低体重SMA患儿用药费用远低于诺西那生钠，而我国SMA患者发病年龄80%在2岁以下。该药品对诺西那生钠注射液的既有市场形成挑战。　　中国的销售市场外加竞品出现，让国家医保谈判有底气可以争取到进口高值药品远低于国外市场的价格，甚至是全球最低价，也让更多好药、新药进医保成为可能。　　相对于不少人认为此次高值药品进医保只是偶然事件，刘国恩表示，在现有规则下，评审专家在平衡价值和价格关系时，重点考虑个人负担过重的疾病，从而推动实现一些药品进医保的突破，为患者实实在在地“减负”。未来医保谈判可能会为更多“高价药”亮起“绿灯”，这需要共同探索多方受益和促进创新的医保方案。　　“70万元一针”的诺西那生钠注射液从去年与医保“擦肩而过”到今年“成功入场”，也许能为更多“天价药”进医保提供一种思路和借鉴。进医保并非高值药品普惠化的“唯一正解”　　“医保追求的战略性购买，不是拼‘最便宜’也不是被‘天价药’吓倒。”金春林表示，医保通过“腾笼换鸟”，可持续性地实现“人民至上、健康至上”的最大公约数。　　首都医科大学国家医保研究院医药管理室主任曹庄说，单纯通过基本医疗保障不能解决所有患者使用高值药品的问题，同时还要发挥商业保险、社会救助等多方作用，厘清责任边界。　　“技术的革新可以实现从根本上降低创新药物的成本与价格，并为药品的未来市场竞争和进医保做好充分的准备。”药明巨诺董事长李怡平说，公司的CAR-T产品虽然今年获批上市，但在两年前已开始布局一项长期的降成本发展战略，包括提高原材料使用效率、实施国产替代以及加快新技术研发，以期最终实现大幅度降低成本。　　以CAR-T产品为例，目前的技术在自体CAR-T产品上较为成熟，未来方向之一是研究异体CAR-T技术，也就是俗称的通用CAR-T。此技术如突破并成熟，就可以用健康人的T细胞做出通用的CAR-T产品，同时提供给更多患者使用。如此一来，成本有望进一步降低。　　此外，“同情用药”的方式既可以帮助急需用药但又没有能力负担高昂药费的患者，也能够帮助企业获取更多真实世界的验证数据。　　“不少创新药上市后仍然需要大量的真实世界数据来验证安全与疗效。”华中科技大学同济医学院高级经济师陈昊表示，所谓“同情用药”，就是由厂家直接提供临床研究的用药，同时对愿意参与临床研究的患者不能收取任何费用，这样可以省去中间环节的费用，为患者用药提供一种可能。　　也有业内人士建议，可以通过探讨研究高值药品的阶梯价或称财务分担机制，即对购买一千支、一万支设置不同的价格档位，或者划定某些颠覆性创新高值药品的医保支付定额，而不是无差别“划线”，从而增强高值“孤儿药”的可及性，在不过多增加医保负担的情况下，鼓励药企努力开发创新药物研发。　　“每一个小群体都不应该被放弃。”正如国家医保局谈判代表张劲妮在医保谈判现场所说，人民健康至上，中国医保努力守护每一名参保人的健康底线，这是不放弃任何一名患者的决心，更是一个国家对生命的尊重。　　随着国家医保药品目录动态调整机制的逐步建立，对药品常规准入和谈判准入的规则也逐渐明确，在兼顾患者需求和医保基金承担能力的同时扩大普惠性，将成为医药改革破局中的“不破之底线”。

一针70万变3万，“天价”是怎样“砍”下来的　　高值罕见病药“地板价”进医保的背后……　　业内一般把年花费超百万元的药品称为高值药品。尽管已有数十种罕见病用药纳入医保，但此前从来没有一款高值罕见病药进过国家医保。　　12月3日，国家医保局公布74种新药进医保，广受关注的“70万元一针”天价药诺西那生钠位列其中，同入医保的高值罕见病药阿加糖酶α注射用浓溶液，此前年费用也普遍在百万元级。这意味着一些罕见病患者将获得药品大幅降价和医保按比例报销的双重利好。　　而同样备受关注的“120万元一针”的抗癌药阿基仑赛却没能进入此次医保谈判环节。关于高值药品进医保一事再度引发热议，频频讨论的背后是老百姓对“用得起药”的迫切需求。　　为何有的高值药品进医保，有的却被“拒之门外”？医保目录在动态更新实现“腾笼换鸟”惠及更多人群时，舍与得之间算好“民生经济账”的标尺在哪？高值药品进医保，会否提高医保基金运行风险？没进医保的高值药品如何提高可及性？新华每日电讯记者就此展开调研。　一针70万元降到“地板价”，“真是一个奇迹”　　首轮报价即降至5万多元一针，最终经过8轮谈判后，全球首个用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的诺西那生钠注射液以低于3.3万元每针的“地板价”进入新版医保目录，这对患者来说无疑是一个振奋人心的消息。这一奇迹背后是国家医保局与企业约90分钟你来我往、分厘必争的谈判博弈。　　2020年8月，诺西那生钠注射液曾以“70万元一针”的天价进入公众视野，从而引发热议；今年，诺西那生钠注射液降至55万元，再次受到关注。　　“这对不少患者来说是一个重要的人生转折点。”公益组织美儿SMA关爱中心主任邢焕萍说，在已经收集到的2000多名患者数据中，有73%的孩子是6岁以下的幼童，如果不用药，患有严重的1型SMA患儿肌肉萎缩后甚至没法吃饭、喝水，乃至会危及生命，用药后可以有效遏制病情恶化。　　来自江西的患儿毛毛10个月时被确诊为SMA，2岁半病情恶化，家里决定凑钱给孩子使用诺西那生钠注射液，半年多的时间注射了5针，孩子在行动方面出现较为明显的改善。　　“两年的时间，这个药从国内上市到进医保，真的是一个奇迹。”毛毛妈妈说，但是在此次医保谈判结果出来前，毛毛一家已经再次凑钱准备来年的治疗费用。“无论能不能进医保，我都要做好让孩子能继续用药的准备。”　　此前，诺西那生钠注射液申报了2020年医保谈判，然而拥有在SMA领域最大临床研究数据的诺西那生钠由于价格过于昂贵等多种因素，无缘当年国家医保药品目录。　　“一直以来，将符合条件的罕见病治疗药品按规定纳入医保支付范围都是我们努力的方向。”国家医保局医药服务管理司司长黄华波说，此次目录调整共新增7种罕见病药品，首次实现高值罕见病药进医保，至此2021年版国家医保药品目录已经纳入40余种罕见病用药。　　除了诺西那生钠注射液，用于治疗罕见病法布雷病、需要患者长期使用的阿加糖酶α注射用浓溶液同样以“远低于市场价”进入医保。而在此前，这种药的年治疗费用超过百万元。　　对此，该药品生产方武田中国总裁单国洪说，医保目录调整纳入更多罕见病领域的创新药物，这在一定程度上显示，相关部门在医保目录调整过程中，支持具有显著临床需求和高价值药物的导向。　　进医保只是高值药品迈向普通老百姓的第一步。罕见病用药入保的执行也是医保体系落地的“深水区”，它牵涉到各地地方医保和商保细则的更新落实，在新的医保目录落地后，定点医疗机构和定点零售药店的“双通道”需要尽快满足药品供应保障和临床使用，打通患者用药“最后一公里”。“120万元一针”的抗癌药为何无缘医保？价格是“唯一标尺”？　　中国首款CAR-T药物阿基仑赛注射液是一种针对复发或难治性大B细胞淋巴瘤的抗癌药，于今年6月获批上市。　　看似普通的一小袋68毫升液体，因为需要将患者自身的T细胞用于高度复杂的个性化治疗中，再加上目前每台机器、每份耗材均是按照国际标准进口，最终使得价格随着成本“水涨船高”，售价达120万元。　　关于阿基仑赛能否被纳入医保，此前引起了很大的舆论关注，而在通过谈判初步审查后，这一创新药并未进入2021年医保目录谈判环节。　　对此，国家医保局做出明确回应：由于价格远超基金承受能力和老百姓负担水平，其不具备经济性而未能通过评审，最终未获得谈判资格。　　“我们正在尽可能降低产品的定价，但还需要一段时间。”该药品生产方复星凯特总裁黄海说。　　“昂贵的药品费用给老百姓带来沉重负担的同时，也会对基金安全带来一定风险。”2021年国家医保谈判药品基金测算专家组组长郑杰介绍，按照限定的支付范围，目前国家医保药品目录内所有药品年治疗费用均未超过30万元。　　这一场景似曾相识，2020年诺西那生钠也是因价格过于昂贵等因素而无缘医保，但价格真的是药品能否进医保的“唯一标尺”吗？　　业内人士介绍，不同于已经拥有成熟临床数据的诺西那生钠。CAR-T药物作为一种创新药，在临床使用范围、临床效果、真实世界数据等方面仍存在局限性。现阶段将CAR-T药物纳入医保的时机尚未成熟。　　“药品能否进医保，要综合考虑参保人合理用药需求、药品临床价值、创新程度、医保基金承受能力等。”郑杰说，医保谈判精准测算追求的是“合理价”，而不是一味“砍价”追求“最低价”。　　为进一步提高谈判测算的精准度，此次谈判首次制定了药物经济学测算指南，统一测算标准。同时，对参与测算的40多位药物经济学专家进行专业系统的培训，特别从临床疗效、安全性、经济性、创新性和公平性5个维度对创新药物进行考察，并分别作为其价格调整的因素。　　此外，2021年医保谈判对同一个药品配置两名专家进行“背对背测算”。2021年医保测算的药物经济学组组长、北京大学全球健康发展研究院院长刘国恩对此说：“虽然大家工作量增加一倍，但是提升了药品的评审质量和科学程度。”　　“灵魂砍价”砍掉的是药品虚高的价格水分。郑杰说，医保谈判是在患者需求、药企创新、基金承受力等多方博弈中寻求一个合理的价格平衡点，让更多参保人受益的同时，也为企业创新发展留有充分的发展空间。　撑起“绝望中的希望”，国内市场是以量换价的底气　　国家卫健委等部门2018年联合公布的《第一批罕见病目录》中，涉及121种罕见病。　　这些罕见病虽发病率低，但对每一个患病家庭来说却是“百分之百”，由于罕见病药品需求量小、费用高、替代品少等，无药可用或者有药用不起，都可能置患者于绝望，而进医保则意味着“绝望中的希望”。　　此前，很多人并不看好高值药品进医保。一方面，因为不少高值药品疗效好，处于所在疾病领域的垄断地位，药企不担心盈利，也就有了不让价的底气；另一方面，价格过高的药品进医保，可能会侵害到更多参保人的权益。　　在此次医保谈判中，单价120万元的天价抗癌药阿基仑赛注射液虽然通过了初步审查，但并未进入医保目录谈判环节，让更多人坚定了以上看法。　　“不同于国外，很多罕见病叠加中国庞大的人口基数后，患者为企业带来的用药市场相对更加可观。”上海市卫生和健康发展研究中心主任金春林说。　　14亿人健康福祉与中国市场，正是用销量换低价的底气。国家医保局有关负责人介绍，对纳入谈判范围的药品，是以“全国医保使用量”与企业磋商议价。不少独家药品进入国家医保药品目录后，基本可以争取到国内90%的市场，销量很是可观。　　作为高值罕见病药进医保的首开先河者，诺西那生钠注射液医保谈判的成功，也许能够为高值药品进医保提供一些经验。但其中不可忽视的事实是，所谓的“天价药”并不是没有降价空间。　　2021年6月，同样用于SMA领域的罗氏神经创新药物利司扑兰口服溶液用散进入中国市场。利司扑兰根据患者年龄和体重进行给药，加上赠药，2岁以下低体重SMA患儿用药费用远低于诺西那生钠，而我国SMA患者发病年龄80%在2岁以下。该药品对诺西那生钠注射液的既有市场形成挑战。　　中国的销售市场外加竞品出现，让国家医保谈判有底气可以争取到进口高值药品远低于国外市场的价格，甚至是全球最低价，也让更多好药、新药进医保成为可能。　　相对于不少人认为此次高值药品进医保只是偶然事件，刘国恩表示，在现有规则下，评审专家在平衡价值和价格关系时，重点考虑个人负担过重的疾病，从而推动实现一些药品进医保的突破，为患者实实在在地“减负”。未来医保谈判可能会为更多“高价药”亮起“绿灯”，这需要共同探索多方受益和促进创新的医保方案。　　“70万元一针”的诺西那生钠注射液从去年与医保“擦肩而过”到今年“成功入场”，也许能为更多“天价药”进医保提供一种思路和借鉴。　　进医保并非高值药品普惠化的“唯一正解”　　“医保追求的战略性购买，不是拼‘最便宜’也不是被‘天价药’吓倒。”金春林表示，医保通过“腾笼换鸟”，可持续性地实现“人民至上、健康至上”的最大公约数。　　首都医科大学国家医保研究院医药管理室主任曹庄说，单纯通过基本医疗保障不能解决所有患者使用高值药品的问题，同时还要发挥商业保险、社会救助等多方作用，厘清责任边界。　　“技术的革新可以实现从根本上降低创新药物的成本与价格，并为药品的未来市场竞争和进医保做好充分的准备。”药明巨诺董事长李怡平说，公司的CAR-T产品虽然今年获批上市，但在两年前已开始布局一项长期的降成本发展战略，包括提高原材料使用效率、实施国产替代以及加快新技术研发，以期最终实现大幅度降低成本。　　以CAR-T产品为例，目前的技术在自体CAR-T产品上较为成熟，未来方向之一是研究异体CAR-T技术，也就是俗称的通用CAR-T。此技术如突破并成熟，就可以用健康人的T细胞做出通用的CAR-T产品，同时提供给更多患者使用。如此一来，成本有望进一步降低。　　此外，“同情用药”的方式既可以帮助急需用药但又没有能力负担高昂药费的患者，也能够帮助企业获取更多真实世界的验证数据。　　“不少创新药上市后仍然需要大量的真实世界数据来验证安全与疗效。”华中科技大学同济医学院高级经济师陈昊表示，所谓“同情用药”，就是由厂家直接提供临床研究的用药，同时对愿意参与临床研究的患者不能收取任何费用，这样可以省去中间环节的费用，为患者用药提供一种可能。　　也有业内人士建议，可以通过探讨研究高值药品的阶梯价或称财务分担机制，即对购买一千支、一万支设置不同的价格档位，或者划定某些颠覆性创新高值药品的医保支付定额，而不是无差别“划线”，从而增强高值“孤儿药”的可及性，在不过多增加医保负担的情况下，鼓励药企努力开发创新药物研发。　　“每一个小群体都不应该被放弃。”正如国家医保局谈判代表张劲妮在医保谈判现场所说，人民健康至上，中国医保努力守护每一名参保人的健康底线，这是不放弃任何一名患者的决心，更是一个国家对生命的尊重。　　随着国家医保药品目录动态调整机制的逐步建立，对药品常规准入和谈判准入的规则也逐渐明确，在兼顾患者需求和医保基金承担能力的同时扩大普惠性，将成为医药改革破局中的“不破之底线”。（记者彭韵佳、龚雯、赵久龙）