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文章来源创药邦团队，转载请注明出处 NEWS 新闻早知道 创药速递 神络医疗完成数亿元C轮融资，构筑“神经调控+脑机接口”双引擎 血霁生物巨核细胞注射液在美国获批临床 NouvNeu001完成中国II期入组计划，睿健医药国际竞速比拼“核心平台力” 天鹜科技完成超2亿元A+轮融资 针对超重/肥胖！三生制药创新双抗获批临床 全球首款 CD79B ADC 新适应症在华获批上市 君实生物2025：特瑞普利单抗大卖21亿元 恒瑞口服 1 类新药获批新适应症 中国生物制药IDH1抑制剂III期研究成功 华东医药首个双抗 ADC 在美获批临床 华深智药海外实体Earendil Labs考虑赴港IPO 全球首例！毫无生物学背景IT男用AI定制mRNA药物，救活绝症爱犬 GSK公司呼吸道合胞病毒疫苗获FDA批准扩展适用范围 Ultragenyx基因疗法3期临床试验36周结果积极 诺诚健华VAV1分子胶降解剂启动临床研究 微芯生物PRMT5-MTA抑制剂获批临床 波士顿科学一次性使用血管内超声诊断导管在中国获批 艾迪药业抗艾滋病药物「多替拉韦钠片」在中国获批 依柯胰岛素司美格鲁肽注射液：在中国获批上市 埃诺格鲁肽注射液在中国获批上市 奥洛替肽公布3期临床试验数据 Kainova Therapeutics公司DT-9081公布1期临床试验数据 Tangram Therapeutics公司TGM-312 1/2期临床试验完成首例受试者给药 Avidity Biosciences公布了AOC疗法临床试验及开放标签扩展研究的数据 从死磕脂质到调控细胞，LNP 研发终于跳出了十年惯性 跃赛生物全球首款癫痫细胞治疗药物获FDA IND批准开展临床 3月12日，跃赛生物自主研发的针对癫痫的iPSC（诱导多能干细胞）来源异体细胞药物UX-GIP001注射液顺利获得美国食品药品监督管理局（FDA）IND批准！UX-GIP001作为全球首款进入临床阶段的iPSC来源异体癫痫细胞治疗药物，此次获批不仅充分彰显了跃赛生物在iPSC细胞药物转化领域的创新硬实力，填补了国内相关领域空白，更为全球癫痫患者带来了全新的治疗希望，推动癫痫治疗向细胞治疗的全新维度迈进。 神络医疗完成数亿元C轮融资，构筑“神经调控+脑机接口”双引擎 近日，中国神经调控与脑机接口领域的平台型领军企业——杭州神络医疗科技有限公司宣布完成数亿元人民币C轮融资。本轮融资由君联资本领投，老股东奥博资本（OrbiMed）、博远资本、国投创合均超额跟投。本轮募集的资金将重点用于加速公司“超微型神经调控技术平台”与“脑机接口平台”的创新迭代及全球商业化布局。 血霁生物巨核细胞注射液在美国获批临床 3月13日，血霁生物宣布，其所提交的同种异体的“巨核细胞注射液”用于血小板减少症的新药临床试验（IND）申请获得美国FDA批准临床。这是血霁生物自主研发的第二款药物在FDA获批临床。此次适应症覆盖范围比较广，将不同病因导致的血小板减少症都纳入其中，也体现了该款药物的普适性。 NouvNeu001完成中国II期入组计划，睿健医药国际竞速比拼“核心平台力” 近日，睿健毅联医药科技（成都）有限公司宣布，其帕金森病细胞治疗产品NouvNeu001已完成中国II期临床试验全部入组患者给药，这是该管线在继2026年2月11日完成美国II期临床首例患者给药后又一个重大发展里程碑，NouvNeu001更是迄今为止，在iPSC领域唯一获得FDA快速通道资格（FTD）和再生医学先进疗法认定（RMAT）双认定的细胞治疗产品，进一步夯实公司在再生医学领域的中美领先地位。与此同时，基于睿健医药“AI+化学诱导”平台开发的新产品，针对多系统萎缩-帕金森型（MSA-P）的NouvNeu004，也已获得中国I-III期全周期临床批件，以及美国临床I期批件，并完成中国临床首例患者给药。 天鹜科技完成超2亿元A+轮融资 近日，AI 驱动的全栈式蛋白质研发平台天鹜科技完成超2亿元的A+轮融资。本轮融资由中国石油昆仑资本、老股东涌铧投资，以及上海未来产业基金联合领投，国投招商、新供销基金、法默凯、孚腾资本等机构跟投，老股东启明创投、金沙江联合资本润璞医疗基金、本草资本等持续加码。天鹜科技是一家 AI 驱动的全栈式蛋白质研发平台公司，通过构建“人无我有”的超大规模蛋白质序列数据集/标签库，并以此为基石打造了蛋白质设计通用大模型，实现了直接面向产业需求的功能蛋白精准设计。 针对超重/肥胖！三生制药创新双抗获批临床 3 月 13 日，三生制药宣布，其自主研发的 SSS67 正式获得美国食品药品监督管理局的 IND（新药临床试验申请）批准，标志着这款创新型靶向 ActRIIA/ActRIIB 的双特异性抗体药物正式迈入临床阶段。这是三生制药在代谢疾病领域的又一重要进展，将为超重/肥胖症患者带来全新治疗选择。 全球首款 CD79B ADC 新适应症在华获批上市 3 月 13 日，罗氏宣布，NMPA 批准了优罗华®（英文商品名：Polivy®，通用名：维泊妥珠单抗）联合利妥昔单抗、吉西他滨和奥沙利铂（Pola-R-GemOx）方案，适用于不适合接受造血干细胞移植的复发或难治性弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）成人患者。此次获批基于一项全球多中心、随机对照 III 期临床研究，旨在评估维泊妥珠单抗联合利妥昔单抗、吉西他滨和奥沙利铂（Pola-R-GemOx）方案对比 R-GemOx 方案的疗效和安全性。研究结果显示，该方案成功达到了主要终点和所有关键次要终点。 君实生物2025：特瑞普利单抗大卖21亿元 3月13日晚，君实生物发布2025年财报，公司2025年实现营业收入24.98 亿元，同比增长28.23%；归属于上市公司股东的净利润-8.75亿元，较2024年同期-12.81亿元同比减亏31.68%；扣非归母净利润-9.90亿元，同比减亏23.28%；经营活动产生的现金流量净额-5.20亿元，较上年同期净流出显著改善。营收增长主要由核心产品驱动，全年药品销售收入23.01亿元，同比增长40.32%，其中特瑞普利单抗国内销售收入20.68 亿元，同比增长37.72%；亏损收窄一方面得益于商业化药品收入增长，另一方面公司落实“提质增效重回报”方案，加强费用管控、聚焦研发管线、优化生产与销售效率，同时研发投入13.42 亿元、同比增长5.24%，保持创新投入力度。君实生物业务聚焦于创新药物的研发、生产及商业化，已形成以特瑞普利单抗为核心，君迈康®、民得维®、君适达®协同发力的商业化产品矩阵。 恒瑞口服 1 类新药获批新适应症 3 月 13 日，NMPA 官网显示，恒瑞 1 类新药「海曲泊帕乙醇胺片」获批一项新适应症，联合免疫抑制治疗，适用于 15 岁及以上初治重型再生障碍性贫血（SAA）患者（受理号：CXHS2400104/5）。此次获批是基于一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照、 III 期临床试验（HR-TPO-SAA-Ⅲ）的积极结果。该试验旨在初治重型再生障碍性贫血患者中评价海曲泊帕乙醇胺片联合标准免疫抑制治疗的有效性和安全性。 中国生物制药IDH1抑制剂III期研究成功 3月12日，中国生物制药宣布IDH1抑制剂TQB3454治疗伴IDH1突变晚期胆道癌的III期临床研究（TQB3454-III-01）已完成方案预设的期中分析，独立数据监查委员会（IDMC）判定主要研究终点无进展生存期（PFS）、总生存期（OS）均达到方案预设的优效界值。中国生物制药已与CDE就该适应症的上市申请进行沟通，并获得CDE书面同意，将于近期递交上市申请。这是全球第2个、国内第1个IDH1抑制剂在胆道癌取得成功的III期临床研究，同时也是第一个完成III期研究的国产IDH1抑制剂。 华东医药首个双抗 ADC 在美获批临床 3月12日，华东医药发布公告，其子公司中美华东申报的注射用 HDM2024 药品临床试验申请已获得美国 FDA 批准，可在美国开展 I 期临床试验，适应症为晚期实体瘤。HDM2024 是由中美华东研发并拥有全球知识产权的 1 类生物新药，是一款靶向表皮生长因子受体 1（EGFR/HER1）和人表皮受体 3（HER3）的双抗 ADC。 华深智药海外实体Earendil Labs考虑赴港IPO Earendil Labs引发市场关注的核心原因，是其与全球制药巨头赛诺菲达成的两笔累计超44亿美元的合作协议。2025年4月，赛诺菲向Earendil支付1.25亿美元首付款，获得其两款双特异性抗体的全球独家使用权。根据协议，Earendil有资格获得高达17.2亿美元的开发和商业化里程碑付款，以及产品销售的分级特许权使用费。其中HXN-1002靶向α4β7与TL1A，拟用于治疗溃疡性结肠炎和克罗恩病；HXN-1003靶向TL1A与IL23，用于结肠炎及皮肤炎症。同年，赛诺菲与Earendil达成第二项合作协议，共同推进自身免疫及免疫学领域药物研发。根据协议，Earendil将因其早期项目进展获得最高1.6亿美元的预付款及短期付款，并将AI平台应用于多个双特异性抗体研发项目。双方合作总潜在价值高达25.6亿美元，Earendil还将按净销售额收取最高达两位数的分级版税。赛诺菲负责所有合作中产生的双特异性候选药物的进一步开发及全球商业化。Earendil官网显示，公司重点聚焦免疫学与肿瘤学，目前拥有19个在研项目。其中免疫领域覆盖哮喘、慢阻肺、特应性皮炎等疾病，肿瘤领域涵盖结直肠癌、小细胞肺癌及其他实体瘤。值得关注的是，已有15个项目从临床前候选化合物阶段进入IND启用阶段，为新药临床试验的启动奠定了科学基础。 全球首例！毫无生物学背景IT男用AI定制mRNA药物，救活绝症爱犬 在澳大利亚悉尼，一场看似不可能的医疗实验正在悄然改写癌症治疗的边界。主角并非生物学家，而是一只名叫罗西（Rosie）的八岁混种救援犬和它的主人——一位毫无生物学背景的数据工程师保罗·康宁汉姆（Paul Conyngham）。 GSK公司呼吸道合胞病毒疫苗获FDA批准扩展适用范围 3月14日，GSK公司宣布，美国FDA已扩展其呼吸道合胞病毒（RSV）疫苗Arexvy的批准年龄适应症范围，用于18至49岁且因RSV感染导致下呼吸道疾病（LRTD）风险增加的成人。此前，Arexvy已在美国获批用于预防60岁及以上成人，以及50至59岁且因RSV感染导致LRTD风险增加的成人发生与RSV相关的LRTD。本疫苗不适用于孕妇人群。Arexvy含有稳定于融合前构象的重组RSV F糖蛋白（RSVPreF3）。该抗原与GSK专有的AS01E佐剂联合使用。 Ultragenyx基因疗法3期临床试验36周结果积极 3月13日，Ultragenyx Pharmaceutical公司宣布，在研疗法DTX301的3期临床试验Enh3ance取得积极结果。DTX301是一种在研AAV8基因疗法，旨在通过单次静脉输注实现鸟氨酸氨甲酰转移酶（OTC）的稳定表达和活性，用于治疗OTC缺乏症。在该随机、双盲、安慰剂对照试验的第36周时，接受DTX301治疗的患者（n=18）与安慰剂组（n=19）相比，24小时血浆氨水平显著降低18%（p=0.018），这一结果具有统计学显著性并具有临床意义。同时，治疗组患者在第36周时的平均血浆氨水平维持在正常范围内。 诺诚健华VAV1分子胶降解剂启动临床研究 3月16日，诺诚健华宣布，该公司在研的VAV1分子胶降解剂ICP-538完成首例受试者给药。ICP-538是诺诚健华自主研发的新型口服高效、高选择性靶向VAV1的特异性分子胶降解剂，VAV1是T细胞和B细胞受体下游的关键蛋白。ICP-538通过选择性介导CRBN E3泛素连接酶与VAV1蛋白形成三元复合物，剂量依赖性地诱导VAV1蛋白快速高效降解，用于开发治疗多种难治的自身免疫性疾病，比如炎症性肠病（IBD）、系统性红斑狼疮（SLE）和多发性硬化（MS）。目前，全球尚无获批上市的VAV1靶向药物。 微芯生物PRMT5-MTA抑制剂获批临床 3月16日，微芯生物宣布其全资子公司成都微芯药业自主研发的1类原创新药CS08399片用于治疗甲硫基腺苷磷酸化酶（MTAP）缺失的实体瘤和淋巴瘤的临床试验申请（IND）已获中国国家药品监督管理局（NMPA）批准。CS08399片是一款脑透过性口服甲硫腺苷（MTA）协同型蛋白精氨酸甲基转移酶5（PRMT5）小分子抑制剂。 波士顿科学一次性使用血管内超声诊断导管在中国获批 3月13日，波士顿科学（Boston Scientific）宣布，其一次性使用血管内超声诊断导管OptiCross HD （以下简称“OptiCross HD”）正式获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，并将在上海临港生产基地实现本土化生产。OptiCross HD一款60MHz高清血管内超声导管，可与血管内超声系统配合使用，在经皮冠状动脉介入治疗（PCI）中为医生提供清晰的血管内部成像及精准测量数据，帮助医生更全面地评估血管病变并优化治疗策略，从而提升手术效率和治疗质量。 艾迪药业抗艾滋病药物「多替拉韦钠片」在中国获批 3月15日，艾迪药业宣布，其多替拉韦钠片在中国获批上市。该产品按化学药品4类注册申报，获批即视同通过仿制药质量和疗效一致性评价。多替拉韦钠片为HIV-1整合酶链转移抑制剂（INSTI），也是当前全球HIV感染治疗领域的一线核心治疗药物。艾迪药业多替拉韦钠片获批适应症为联合其它抗逆转录病毒药物，用于治疗人类免疫缺陷病毒（HIV）感染的成人和年满12岁的儿童患者。该产品原研药于2013年8月在美国获批上市，2015年12月进入中国。 依柯胰岛素司美格鲁肽注射液：在中国获批上市 近日，中国国家药品监督管理局（NMPA）正式批准了依柯胰岛素司美格鲁肽注射液（商品名：诺和杰）在中国的上市申请。新闻稿指出，诺和杰是全球首个获批的基础胰岛素/GLP-1RA周制剂，由胰岛素周制剂依柯胰岛素和GLP-1RA周制剂司美格鲁肽组成，适用于接受基础胰岛素或GLP-1RA治疗后血糖控制不佳的成人2型糖尿病患者，在饮食和运动基础上联合口服降糖药物进行治疗。 埃诺格鲁肽注射液在中国获批上市 先为达生物宣布，cAMP偏向型GLP-1受体激动剂埃诺格鲁肽注射液获得NMPA批准，适用于在控制饮食和增加体力活动基础上对成人超重/肥胖患者的长期体重管理。基于cAMP偏向型GLP-1受体激动机制，埃诺格鲁肽注射液可高选择性激活cAMP信号通路、最大程度减少β-arrestin募集，与传统非偏向型GLP-1RA形成明显差异。这一机制直接带来两大核心优势：一是减重效果强效持久，全程无明显平台期；二是在降低体重的同时，同步改善代谢、减少慢病风险。 奥洛替肽公布3期临床试验数据 近日，再生元宣布，其合作伙伴翰森制药公布了奥洛替肽在中国开展的3期临床试验的积极顶线数据。该研究评估了奥洛替肽用于治疗成人肥胖或超重患者的疗效与安全性。奥洛替肽是一种新型GLP-1/GIP双受体激动剂。根据双方的战略授权协议，再生元拥有在中国大陆、香港和澳门以外地区的独家临床开发和商业权益，并计划于2026年晚些时候启动全球3期注册性临床项目。这项随机、双盲、安慰剂对照3期试验共纳入604名成人患者，评估了每周一次皮下注射5 mg、10 mg或15 mg奥洛替肽与安慰剂在48周内的效果。研究达到共同主要终点：与安慰剂相比，奥洛替肽显著降低体重，并使更高比例的患者实现至少5%的体重减轻。数据显示，接受奥洛替肽治疗的患者在第48周平均体重减轻达19%，97%的患者体重下降≥5%。此外，奥洛替肽展现出良好的胃肠道耐受性，恶心和呕吐的平均发生率分别低于10%和5%。 Kainova Therapeutics公司DT-9081公布1期临床试验数据 近日，Kainova Therapeutics公司宣布，其用于治疗晚期、复发性和转移性实体瘤患者的候选药物DT-9081取得了积极的1期临床试验结果。DT-9081是一款潜在“best-in-class”的口服小分子EP4受体拮抗剂，旨在通过阻断由COX-2阳性肿瘤产生的前列腺素E2（PGE2）所介导的免疫抑制，恢复免疫功能正常环境并支持免疫再激活，从而提升包括化疗和某些免疫检查点抑制剂在内的抗癌治疗效果。研究结果显示，DT-9081在所有测试剂量下均表现出良好的安全性特征，未报告任何剂量限制性毒性，证实了其临床耐受性并验证了其作用机制。 Tangram Therapeutics公司TGM-312 1/2期临床试验完成首例受试者给药 近日， Tangram Therapeutics公司宣布，其主打候选药物TGM-312的1/2期临床试验已完成首例受试者给药。TGM-312是一种基于Tangram Therapeutics公司专有的RNAi化学平台GalOmic开发的GalNAc-siRNA，旨在特异性沉默肝细胞中一个新靶点基因，用于治疗MASH。该药物有望实现每季度一次的皮下给药，提升患者用药便利性。 Avidity Biosciences公布了AOC疗法临床试验及开放标签扩展研究的数据 近日，诺华（Novartis）公司旗下的Avidity Biosciences公布了抗体偶联寡核苷酸疗法delpacibart zotadirsen（del-zota）在治疗杜氏肌营养不良（DMD）患者的1/2期临床试验EXPLORE44和开放标签扩展研究EXPLORE44-OLE中获得的结果。Del-zota由抗转铁蛋白受体1（TfR1）抗体与诱导DMD基因外显子44跳跃的反义寡核苷酸（ASO）偶联而成。Del-zota旨在恢复肌营养不良蛋白的表达，在适用于外显子44跳跃治疗的DMD患者体内产生一种较短但具有功能的肌营养不良蛋白。 从死磕脂质到调控细胞，LNP 研发终于跳出了十年惯性 3月11日发表于《Science Translational Medicine》的一项研究“Amino acid supplementation enhances in vivo efficacy of lipid nanoparticle–mediated mRNA delivery in preclinical models”，彻底跳出了 “唯脂质论” 的研发惯性，从细胞代谢的全新维度，给出了破解这一行业难题的极简方案。来自美国 Biohub 芝加哥的研究团队证实：生理环境下细胞的氨基酸代谢状态，是限制 LNP 递送效率的核心因素；通过蛋氨酸、精氨酸、丝氨酸三种氨基酸的联合补充，可实现体内 mRNA 表达 5-20 倍的提升，更将肺部体内 CRISPR 基因编辑效率从 20%-30% 提升至 85%-90%，为整个领域开辟了一条全新的研发路径。 识别微信二维码，添加细创药邦小编，符合条件者即可加入微信群！ 请注明：姓名+研究方向！ END 作者 | Field 审核 | Sunbor 转载及其他广告合作请联系：13735420749（微信） // 免责声明 * 创药邦内容团队专注于介绍生物创新药领域研究进展，本文仅作信息交流之目的，不代表平台立场； * 本文仅供医疗健康专业人士学习参考之 用，个人需向医疗健康专业人士进行咨询，以获得个人医疗建议； * 本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及），不构成任何投资意见和建议，请以官方/公司公告为准； * 如有涉及版权问题，请及时与我们联系，我们将给予删除或下线处理。 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