Beihai Kangcheng (Shanghai) Biotechnology Co., Ltd.

中国苏州，2025年3月13日——北海康成制药有限公司（以下简称“北海康成”，股票代码“1228.HK”），是一家在中国领先并专注罕见疾病领域的全球化的生物制药公司，致力于创新疗法的研究、开发和商业化。公司今日宣布，其全资子公司——北海康成（上海）生物科技有限公司为持有人的注射用维拉苷酶β顺利通过了由国家药监局审核查验中心统筹，并和上海药品审评核查中心、江苏省药监局审核查验中心三方联动组成的协作检查组，对分段生产试点品种开展的注册核查与上市前GMP符合性检查。 注射用维拉苷酶β是我国首个通过生物制品分段生产检查的创新生物药。 上海药品审评核查中心、江苏省药监局审核查验中心在国家药监局核查中心的统筹协调下，通过串联检查的方式覆盖了上海和江苏两个地区的动态生产全过程，使得各阶段的生产和检验数据能够无缝追溯。实现全链条生产质量管理中信息的共享和互通，确保“分段不降责、协作不断链”，加快了罕见病创新生物药上市进程。 注射用维拉苷酶β是在2024年10月21日，国家局关于印发《生物制品分段生产试点工作方案》通知后，作为我国首批境内分段生产试点项目获批同意落地上海的罕见病生物创新药。基于罕见病药物研发和生产的特性，北海康成（上海）生物科技有限公司直接采用现有的分段生产方式申报新药注册，大大加快了上市申请递交的速度。在国家局统筹协调和精心组织下，两地药监部门跨省协作，一体推进，打破地域界限，提高了罕见病创新药物的开发进度和申报质量，将助力首个国产酶替代疗法落地上海。 在此我们感谢包括药明生物在内的赋能北海康成研制注射用维拉苷酶β的合作伙伴，感谢核查组专家的严格把关和专业指导，感恩时代赋予我们的这个机会，共同见证历史，开创未来。相信注射用维拉苷酶β分段生产试点检查的成功开展，将为后续国家药监局探索建立可复制、可推广的生物制品分段生产监管制度提供有利的经验。 CAN103（注射用维拉苷酶β）是国内首个本土自主研发并即将进入临床应用的用于治疗I型和III型戈谢病患者的重组人源脑苷脂酶替代疗法。大多数戈谢病患者为I型和III型，分别为慢性非神经病变型和慢性神经病变型。CAN103通过静脉输注特异性地补充戈谢病患者体内溶酶体中缺乏的葡萄糖脑苷脂酶。 CAN103 的关键性临床试验于2024年8月取得积极顶线数据，是一项随机、双盲、剂量比较研究，旨在评估静脉滴注CAN103每2周一次在初治戈谢病患者中的有效性、安全性和药代动力学，并设有开放标签的扩展期。结果表明，该研究在60U/kg剂量组（P<0.0001）和较低的30U/kg剂量组（P<0.001）都成功达到了其主要疗效终点，即治疗9个月后受试者脾脏体积较基线的平均缩小百分比。该研究方案主要终点的设定已获得国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)认可。 戈谢病是一种最常见的溶酶体贮积症之一，为位于1q22号染色体长臂上的葡萄糖脑苷脂酶基因突变引起的常染色体隐性遗传病。该病对男性和女性的影响是同等的。临床上戈谢病包括围产期致死型、I型（非神经病变型）、II型（急性神经病变型）和III型（慢性神经病变型），其中I型和III型戈谢病患者多能活到成年。戈谢病是由葡萄糖脑苷脂酶（酸性β-葡萄糖苷酶）缺乏引起的，这种酶有助于分解溶酶体内一种被称作葡萄糖脑苷脂（葡糖神经酰胺）的细胞膜鞘脂。葡萄糖脑苷脂主要积聚在某些器官内的单核巨噬细胞系细胞中（Gaucher细胞），导致脾肿大，肝肿大，贫血，血小板减少症，骨痛和骨折，严重的戈谢病类型（围产期致死型，II型和III型），早期可出现神经系统症状。30年以来，重组人源葡萄糖脑苷脂酶替代疗法 (ERT) 一直是戈谢病的标准治疗方法，临床试验和真实世界数据表明，患者的主要非神经系统症状和体征以及生活质量得到了显着改善。根据弗若斯特沙利文的报告数据显示，2020年在中国约有3000名戈谢病患者。 向上滑动阅览 北海康成制药有限公司（以下简称“北海康成”，股票代码1228.HK）是一家在中国领先并专注罕见疾病领域的全球化的生物制药公司，致力于创新疗法的研究、开发和商业化。公司目前拥有10个具有可观市场潜力的药物资产组合，其中包括2种已获批上市产品和8个在研药物。这些产品均针对一些较普遍的罕见疾病， 比如亨特综合征（黏多糖贮积症II型）和其他溶酶体贮积症、补体介导的疾病、血友病 A、代谢紊乱、罕见的胆汁淤积性肝病、神经肌肉疾病。 北海康成的新一代基因技术研发中心实验室正在开发针对罕见遗传病，包括庞贝氏症、法布雷病、杜氏肌肉营养不良症（DMD）和其他神经肌肉疾病的新型及潜在治愈性的基因疗法，并与世界领先的研究人员和生物技术公司合作。公司的全球合作伙伴包括不限于 Apogenix、GC Pharma、Mirum、药明生物、Privus、华盛顿大学医学部和Scriptr Global 等。 如需了解更多关于北海康成制药有限公司的信息，请访问：http://www.canbridgepharma.com/   前瞻性声明：本文中作出的前瞻性陈述仅与本文作出陈述之日的事件或信息有关。除非法律要求，否则我们不承担公开更新或修改任何前瞻性陈述的义务，无论是由于新信息、未来事件或其他原因，在做出陈述的数据之后或反映意外事件的发生情况。您应完整阅读本文，并了解我们未来的实际结果或表现可能与我们的预期存在重大差异。在本文中，我们或我们的任何董事或我们公司的意图的陈述或引用均在本文发表之日作出。这些意图中的任何一个都可能随着未来的发展而改变。 联系我们： 投资者关系： ir@canbridgepharma.com

关注并星标CPHI制药在线 随着MAH制度的深化，我国药品上市与生产许可解绑，委托生产政策放宽，为生物医药行业带来新机遇。2024年，生物制品分段生产话题备受瞩目。随着NMPA发布《生物制品分段生产试点工作方案》，标志着我国分段生产试点正式启动。中国生物制药业发展迅速，技术提升与供应链灵活需求促使业界提出分段生产要求。我国监管部门对分段生产持谨慎态度，试点工作将为药品企业如何做好法规符合性工作提供指导。笔者梳理了生物制品分段生产政策在中国的演变历程，建议有能力的相关生物医药企业需密切关注政策动态，积极参与试点，共同推动中国生物制药产业的高质量发展。 一、国家监管层推动生物制品分段生产政策演变 分段生产是一种生物制品的先进制造方式，一种将生物制品过程分解为多个独立单元的先进生产模式。我国生物制品分段生产监管法规政策是一个从无到有、不断完善、循序渐进的过程，国家和地方政府各阶段政策法规梳理如下： 二、地方政府在生物制品分段生产领域的政策支持与实践 2021年3月，江苏省苏州工业园区作为自由贸易试验区，获得商务部支持，拟先行先试生物制品分段生产，旨在优化生产流程、提高效率并降低成本。随后，在2024年2月，上海药监局发布《生物制品分段生产调研问卷》，调研本市分段生产的可行性。同年3月，上海药监局又推出打造药品监管领域一流营商环境的措施，明确探索推进生物制品分段生产试点。2024年10月，全国首个境内分段生产试点项目在上海成功落地，北海康成（上海）生物科技有限公司的药品成为试点项目，标志着药品监管制度改革的重大突破。与此同时，北京药监局也于11月发布调研问卷，启动生物制品分段生产需求调查，落实国家药监局试点方案，针对创新或急需生物制品展开试点，要求试点企业具备自主研发和质量管理等能力。具体如下图： （点击小图看大图） 参考文献 NMPA\CFDI\CDE\制药工程大会PPT、上海药监局、苏州药监局、北京药监局等 【直播回顾】 END 【智药研习社近期直播】 来源：CPHI制药在线 声明：本文仅代表作者观点，并不代表制药在线立场。本网站内容仅出于传递更多信息之目的。如需转载，请务必注明文章来源和作者。 投稿邮箱：Kelly.Xiao@imsinoexpo.com ▼更多制药资讯，请关注CPHI制药在线▼ 点击阅读原文，进入智药研习社~

摘要 abstract 2024年11月，6个1类新药、8个改良型新药申报上市；271个品种按新分类仿制申请申报，其中41个品种暂无国内仿制获批，硫酸氨基葡萄糖胶囊有8家企业提交仿制申请，江苏万高药业仿制申报品种数最多，有6个；29个存量品种有企业申报一致性评价，其中7个品种为首次申报；5个1类新药、4个古代经典名方复方制剂获批上市，9个品种获批新适应症；16个品种首家过评，其中5个为首仿。 创新药品种申报情况 2024年11月，130个创新药品种（药品注册分类为“1”的品种）获CDE承办。6个品种申请上市：IM19嵌合抗原受体T细胞注射液(北京艺妙神州医药)、力胜克拉片(苏州亚盛药业)、盐酸阿曲生坦片(诺华)、伊诺格鲁肽注射液(杭州先为达生物)、重组抗IL-17A人源化单克隆抗体注射液(三生国健药业(上海))、注射用维拉苷酶β(北海康成(上海)生物)。2024年11月创新药上市申请承办情况2024年11月创新药临床申请承办情况 改良型新药品种申报情况 2024年11月，49个改良型新药品种获CDE承办。苯磺酸氨氯地平颗粒(广东东阳光药业)、氢溴酸伏硫西汀口崩片(深圳泛谷药业)、水合氯醛口服溶液(海南康成药业)3个品种为新剂型上市申请。派安普利单抗注射液(正大天晴康方(上海)生物医药)、盐酸安罗替尼胶囊(正大天晴药业集团)、古塞奇尤单抗注射液(强生)、甲磺酸阿美替尼片(江苏豪森药业集团)4个品种为新适应症上市申请。马来酸噻吗洛尔凝胶(上海奥全生物医药)为新剂型合并新适应症上市申请。2024年11月改良型新药上市申请承办情况2024年11月改良型新药临床申请承办情况 新分类仿制药品种申报情况 2024年11月，271个品种仿制申请获CDE承办，其中41个品种目前暂无国内仿制药获批。硫酸氨基葡萄糖胶囊（8家）、富马酸伏诺拉生片（7家）、阿达帕林凝胶（5家）等品种的申报企业在5家及以上。江苏万高药业（6个）、云南药科院生物医药（5个）、海南皇隆制药（5个）等企业的申报品种数达5个及以上。2024年11月新分类仿制药品种申报情况 存量品种一致性评价申报情况 2024年11月，29个品种的一致性评价补充申请获CDE承办。地高辛注射液、对乙酰氨基酚颗粒、甘油磷酸钠注射液、马来酸氨氯地平分散片、匹维溴铵片、盐酸地尔硫䓬片、盐酸舍曲林分散片等7个存量品种首次有企业按补充申请申报。2024年11月存量品种一致性评价申报情况 获批情况 2024年11月有5款1类新药首次获批上市：贝莫苏拜单抗注射液(正大天晴南京顺欣制药)、格索雷塞片(上海正大天晴医药科技开发)、甲磺酸瑞齐替尼胶囊(上海倍而达药业)、盐酸佐利替尼片(江苏晨泰医药)、注射用芦康沙妥珠单抗(四川科伦博泰生物医药)。此外，还有9个品种获批新适应症，4个古代经典名方复方制剂获批：二冬汤颗粒(江西药都樟树制药)、枇杷清肺颗粒(仲景宛西制药)、芍药甘草颗粒(合肥华润神鹿药业)、一贯煎颗粒(敖东洮南药业)。166个品种按新分类仿制申请获批并视同过评，66个品种按存量品种一致性评价补充申请过评。其中，16个品种首家过评，包括ω-3甘油三酯(2%)中/长链脂肪乳/氨基酸(16)/葡萄糖(30%)注射液(四川科伦药业)、比拉斯汀片(江苏华阳制药)、磷酸芦可替尼片(成都苑东生物制药)、膦甲酸钠注射液(华仁药业)、左亚叶酸钙注射液(浙江普利药业)5个国内首仿品种。2024年11月主要注册类型品种获批情况 数据来源：米内网中国申报进度数据库（MED）、CDE、NMPA；相关统计字段按药品名称统计，申报企业数按主申报企业统计，时间截至2024年11月30日；获批品种按NMPA发布时间统计；药物作用靶点以及适应症整理自公开资料。 本文为原创稿件，转载请注明来源和作者，否则将追究侵权责任。 投稿及报料请发邮件到872470254@qq.com 稿件要求详询米内微信首页菜单栏 商务及内容合作可联系QQ：412539092 【分享、点赞、在看】点一点不失联哦