CAN-103

11 月 13 日，北海康成宣布，酶替代疗法「注射用维拉苷酶β」（CAN103）上市申请获 NMPA 受理，适用于确诊为戈谢病 I 型（GD1）和Ⅲ型（GD3）患者的长期酶替代治疗（ERT），该药目前已经被 CDE 纳入优先审评， 图片来源：企业官网 CAN103 是北海康成开发的用于治疗 I 型和 III 型戈谢病患者的重组人源脑苷脂酶替代疗法，大多数戈谢病患者为 I 型和 III 型，分别为慢性非神经病变型和慢性神经病变型。CAN103 通过静脉输注特异性地补充戈谢病患者体内溶酶体中缺乏的葡萄糖脑苷脂酶。 8 月 19 日，北海康成宣布 CAN103 在 12 岁及以上初治的 I 型和 III 型戈谢病受试者中进行的 CAN103 关键性临床试验取得了积极的顶线结果。 CAN103 的关键性临床试验是一项随机、双盲、剂量比较研究，旨在评估静脉滴注 CAN103 每 2 周一次在初治戈谢病患者中的有效性、安全性和药代动力学，并设有开放标签的扩展期。结果表明，该研究在 60U/kg 剂量组（P<0.0001）和较低的 30U/kg 剂量组（P<0.001）都成功达到了其主要疗效终点，即治疗 9 个月后受试者脾脏体积较基线的平均缩小百分比。 所有关键次要疗效终点，即在 60U/kg 剂量组，与基线相比肝脏体积的缩小、血红蛋白水平的升高和血小板计数的升高也都达到了统计学显着性改善。 在 30U/kg 剂量组，肝脏体积的缩小和血红蛋白水平的升高都达到了统计学显着性改善，血小板计数也较基线有所升高。较高剂量的改善效果比较低剂量更显着。 而且，经 60U/kg 和 30U/kg 治疗后，戈谢病生物标志物血浆 Lyso-GL-1 水平较基线的下降都达到了统计学显着性意义，并且 60U/kg 剂量组显示出下降得更快，进一步支持临床疗效的评估。 对两个剂量组的安全性分析结果显示 CAN103 的耐受性很好，没有报告药物相关的严重不良事件。大多数不良事件都属于轻度、与药物无关而且是一过性的。少于 10% 的受试者发生了超敏反应，但是都继续完成了 CAN103 的治疗。少于 10% 的受试者在研究中观察到出现了一个时间点以上的抗 CAN103 抗体。 据了解，CAN103 是北海康成与药明生物在罕见病领域的首个合作项目，是中国首个针对戈谢病开发的酶替代疗法（ERT）。CAN103 旨在长期治疗 I 型和 III 型戈谢病的成人和儿童患者。据弗若斯特沙利文统计，2020 年中国约有 3000 名戈谢病患者。 封面来源：企业 Logo 免责声明：本文仅作信息分享，不代表 Insight 立场和观点，也不作治疗方案推荐和介绍。如有需求，请咨询和联系正规医疗机构。 编辑：vvy PR 稿对接：微信 insightxb 投稿：微信 insightxb；邮箱 insight@dxy.cn 多样化功能、可溯源数据…… Insight 数据库网页版等你体验 点击阅读原文，立刻解锁！

中国苏州，2024年11月13日—北海康成制药有限公司（以下简称「北海康成」，股票代码「1228.HK」），是一家在中国领先并专注罕见疾病领域的全球化的生物制药公司，致力于创新疗法的研究、开发和商业化。公司今日宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）已正式受理CAN103（注射用维拉苷酶β）用于治疗成人和儿童I型和III型戈谢病的新药申请（NDA）。 CAN103是北海康成与药明生物（2269.HK）在罕见病领域的首个合作项目，是中国首个针对戈谢病开发的酶替代疗法（ERT）。据弗若斯特沙利文统计，2020年中国约有3,000名戈谢病患者。 国家药监局正式受理CAN103的新药上市申请是我们取得的又一重要里程碑。获批后， CAN103将是我国首个本土自主研发并进入临床应用的戈谢病酶替代疗法药物 , 属一类创新药并可完全替代同类进口产品 。同时，CAN103在全链条研创过程中积累了完整的研发数据和成本数据，将为打通本土罕见病新药研发商业化闭环提供首个案例，最终满足众多患者多年来的治疗需求 。我们预计在2025年将CAN103推向市场，这将是继海芮思和迈芮倍之后北海康成上市的第三个罕见病治疗药物，也是北海康成将进入商业化的首个自主研发产品。 北海康成于今年 8 月公布了 CAN103 针对成人和儿童戈谢病患者关键临床试验的积极顶线数据结果。国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）于 9 月授予了 CAN103 优先审评资格。今年 10 月，北海康成顺利通过药品上市许可持有人（MAH）的生产和质量管理体系审核和现场检查，获得《药品生产许可证》B证。 2024年10月22日，国家药监局正式印发《生物制品分段生产试点工作方案》。在北海康成与药明生物的紧密合作下，双方顺利取得了相关生物药制品生产许可证，成为中国首批MAH制度下生物制品分段生产试点的实践者。 CAN103（注射用维拉苷酶β）是国内首个本土自主研发并即将进入临床应用的用于治疗I型和III型戈谢病患者的重组人源脑苷脂酶替代疗法。大多数戈谢病患者为I型和III型，分别为慢性非神经病变型和慢性神经病变型。CAN103通过静脉输注特异性地补充戈谢病患者体内溶酶体中缺乏的葡萄糖脑苷脂酶。 CAN103 的关键性临床试验于2024年8月取得积极顶线数据，是一项随机、双盲、剂量比较研究，旨在评估静脉滴注CAN103每2周一次在初治戈谢病患者中的有效性、安全性和药代动力学，并设有开放标签的扩展期。结果表明，该研究在60U/kg剂量组（P<0.0001）和较低的30U/kg剂量组（P<0.001）都成功达到了其主要疗效终点，即治疗9个月后受试者脾脏体积较基线的平均缩小百分比。该研究方案主要终点的设定已获得国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)认可。 戈谢病是一种最常见的溶酶体贮积症之一，为位于1q22号染色体长臂上的葡萄糖脑苷脂酶基因突变引起的常染色体隐性遗传病。该病对男性和女性的影响是同等的。临床上戈谢病包括围产期致死型、I型（非神经病变型）、II型（急性神经病变型）和III型（慢性神经病变型），其中I型和III型戈谢病患者多能活到成年。戈谢病是由葡萄糖脑苷脂酶（酸性β-葡萄糖苷酶）缺乏引起的，这种酶有助于分解溶酶体内一种被称作葡萄糖脑苷脂（葡糖神经酰胺）的细胞膜鞘脂。葡萄糖脑苷脂主要积聚在某些器官内的单核巨噬细胞系细胞中（Gaucher细胞），导致脾肿大，肝肿大，贫血，血小板减少症，骨痛和骨折，严重的戈谢病类型（围产期致死型，II型和III型），早期可出现神经系统症状。30年以来，重组人源葡萄糖脑苷脂酶替代疗法 (ERT) 一直是戈谢病的标准治疗方法，临床试验和真实世界数据表明，患者的主要非神经系统症状和体征以及生活质量得到了显着改善。根据弗若斯特沙利文的报告数据显示，2020年在中国约有3000名戈谢病患者。 向上滑动阅览 北海康成制药有限公司（以下简称“北海康成”，股票代码1228.HK）是一家在中国领先并专注罕见疾病领域的全球化的生物制药公司，致力于创新疗法的研究、开发和商业化。公司目前拥有11个具有可观市场潜力的药物资产组合，其中包括 3 个已获批上市产品和 8 个在研药物。这些产品均针对一些较普遍的罕见疾病和罕见肿瘤适应症， 比如亨特综合征（黏多糖贮积症II型）和其他溶酶体贮积症、补体介导的疾病、血友病 A、代谢紊乱、罕见的胆汁淤积性肝病、神经肌肉疾病。 北海康成的新一代基因技术研发中心实验室正在开发针对罕见遗传病，包括庞贝氏症、法布雷病、杜氏肌肉营养不良症（DMD）和其他神经肌肉疾病的新型及潜在治愈性的基因疗法，并与世界领先的研究人员和生物技术公司合作。公司的全球合作伙伴包括不限于 Apogenix、GC Pharma、Mirum、药明生物、Privus、华盛顿大学医学部和Scriptr Global 等。 如需了解更多关于北海康成制药有限公司的信息，请访问：http://www.canbridgepharma.com/   前瞻性声明：本文中作出的前瞻性陈述仅与本文作出陈述之日的事件或信息有关。除非法律要求，否则我们不承担公开更新或修改任何前瞻性陈述的义务，无论是由于新信息、未来事件或其他原因，在做出陈述的数据之后或反映意外事件的发生情况。您应完整阅读本文，并了解我们未来的实际结果或表现可能与我们的预期存在重大差异。在本文中，我们或我们的任何董事或我们公司的意图的陈述或引用均在本文发表之日作出。这些意图中的任何一个都可能随着未来的发展而改变。 联系我们： 投资者关系： ir@canbridgepharma.com