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更新于：2025-12-25

NGN-401

更新于：2025-12-25

概要

概要

基本信息

药物类型

腺相关病毒基因治疗

别名

Recombinant serotype 9 adeno-associated virus (AAV) encoding an intron encoding a miRNA generating sequence, complementary miRNA binding sites and a full-length human methyl cytosine binding protein 2 (MECP2)、NGN-401

靶点

MECP2

作用方式

调节剂

作用机制

MECP2 调节剂(甲基化CpG结合蛋白2 调节剂)、Gene transference(基因转移)

治疗领域

神经系统疾病遗传病与畸形其他疾病

在研适应症

Rett综合征

非在研适应症-

原研机构-

在研机构

Neurogene, Inc.

非在研机构-

权益机构-

最高研发阶段临床3期

首次获批日期-

最高研发阶段(中国)-

特殊审评快速通道 (美国)、孤儿药 (美国)、罕见儿科疾病 (美国)、孤儿药 (欧盟)、优先药物（PRIME） (欧盟)、再生医学先进疗法 (美国)、先进治疗医药产品 (欧盟)、创新许可和获取途径 (英国)

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关联

项与 NGN-401 相关的临床试验

NCT05898620

/ Recruiting临床3期

A Baseline-Controlled, Open-Label, Multicenter, Single-Arm, Pivotal Study to Evaluate the Efficacy, Safety, and Tolerability of NGN-401 in Subjects With Rett Syndrome (Embolden)

This study will evaluate the efficacy and safety profiles of the investigational gene therapy, NGN-401, in females with typical Rett syndrome.

开始日期2023-06-13

申办/合作机构

Neurogene, Inc.

100 项与 NGN-401 相关的临床结果

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100 项与 NGN-401 相关的转化医学

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100 项与 NGN-401 相关的专利（医药）

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项与 NGN-401 相关的文献（医药）

2025-04-02·Science Translational Medicine

Self-regulating gene therapy ameliorates phenotypes and overcomes gene dosage sensitivity in a mouse model of Rett syndrome

Article

作者: Gadalla, Kamal K. E. ; Thomson, Sophie R. ; Hector, Ralph D. ; Ross, Paul D. ; Cobb, Stuart R. ; Bahey, Noha G. ; Burstein, Suzanne R. ; Selfridge, Jim ; Bolon, Brad ; McMinn, Rachel ; Benito, Juliana

Conventional methods of gene transfer lead to inconsistent transgene expression within cells. This variability can be problematic, particularly in conditions like Rett syndrome (RTT), a neurological disorder caused by mutations in the MECP2 (methyl-CpG binding protein 2) gene, because overexpression of MECP2 can also cause adverse effects. To address these challenges, we devised a gene regulation system called Expression Attenuation via Construct Tuning (EXACT), which uses a self-contained, microRNA-based feed-forward loop that not only ensures more consistent transgene expression but also protects against excessive expression. Through cell-based screening assays, we demonstrated the ability of the EXACT circuit to modulate the expression of full-length human MeCP2. Compared with a conventional construct, an EXACT- MECP2 construct exhibited a narrower range of cellular protein abundance. Furthermore, the degree of regulation by the EXACT circuit increased with higher transgene doses in vitro and in wild-type mice and mice modeling RTT. On the basis of cellular and in vivo testing, we identified an optimal configuration for the adeno-associated virus serotype 9 (AAV9) construct for self-regulated MECP2 gene therapy, designated NGN-401. Delivery of NGN-401 to neonatal male Mecp2 −/y hemizygous mice via intracerebroventricular injection resulted in prolonged survival and amelioration of RTT-like phenotypes compared with vehicle-treated animals. NGN-401 was also well tolerated by female Mecp2 +/− mice and healthy juvenile nonhuman primates, in contrast with a conventional construct, which caused toxicity. The results from these studies underpin a first-in-human pediatric trial of NGN-401 in RTT ( ClinicalTrials.gov , NCT05898620).

项与 NGN-401 相关的新闻（医药）

2025-12-09

·PV行者

监管反腐深水区：药物警戒数据透明化破局---从诺华数据门到基因治疗风险披露，医药安全的隐形红线如何筑牢

支持PV行者，请：进入公众号主页-右上角点击“...”-星标我们，从此不失联！最近，医药圈的朋友们日子都不太好过。从国家局到地方局，几位曾经在台上侃侃而谈的“关键人物”相继落马，朋友圈里转发通报时的表情包都透着一股微妙的紧张感。通报中“在药品审评审批等方面为他人谋利”的表述，让业内再次聚焦监管权力与医药数据的边界问题——而这一命题，在12月9日国际反腐败日到来之际，显得尤为沉重。很多人只看到了权力寻租。但在专业人士眼中，这往往意味着“审评尺度的回溯性清算”。过去可能通过“运作”而睁一只眼闭一只眼的安全性数据缺陷，现在将被放在显微镜下重新审视。 “药品领域的腐败，不止于权钱交易。当药物安全数据被商业利益修饰，每一个数字偏差都可能转化为患者的生命代价，这是比现金贿赂更隐蔽的‘腐败’。现在的监管趋势就是——数据透明化是唯一的护身符。” 数据操纵阴影：从跨国药企到本土Biotech的共性困境 2013年曝光的诺华“素比伏”数据操纵案，至今仍是全球PV领域的标志性事件。这款通用名为替比夫定的乙肝治疗药物，2006年在中国上市后迅速占据市场，2012年峰值销售额突破10亿元。但监管部门后续调查发现，诺华在亚太地区开展的Ⅲ期临床试验中，存在系统性数据操纵行为。当时监管调查记录显示，诺华对127例出现肌酸激酶（CK）显著升高的受试者数据进行“选择性处理”——将其中43例判定为“与药物无关”，而这些患者中，有11例已出现肌肉酸痛、乏力等肌损伤症状。美国FDA在2009年就明确列出该药物可能导致肌病乃至横纹肌溶解的警示。更严重的是，针对素比伏可能引发乳酸酸中毒的风险信号，诺华延迟上报达8个月，直至2013年美国FDA发布黑框警告后，才向中国药监部门补充提交相关数据。 “最终有321名中国患者因未及时获知风险，出现严重肌损伤或病情反弹。”参与该案后续追溯工作的药监系统人士透露，诺华因此被没收违法所得2.1亿元，并处以3倍罚款，“素比伏”也于2018年退出中国医保目录，市场份额被替诺福韦等药物取代。这类风险在当下的本土创新药领域并未绝迹。在药物警戒的世界里，每一个被审慎评估的数据背后，都可能连着一个家庭的悲欢。真正的透明，是把复杂的科学数据，淬炼成一句能让医患都听懂的、关乎生死的坦诚忠告。在资本退潮背景下，某些Biotech公司的PV负责人或PV医生在面对一例模糊的SAE（严重不良事件）时，还面临来自高层的灵魂拷问： “能不能定为‘不太可能’（Unlikely）？” “这个DSUR（研发期间安全性更新报告）交上去，会不会导致CDE叫停临床？” “竞品都没报这个风险，我们报了是不是就死定了？” 这就是PV领域的“微腐败”。它不涉及现金信封，但它出卖了对生命的敬畏。选择为保住KPI而修改了因果关系判定，成为系统性风险的帮凶，还是选择据理并有策略地坚持原则，都是考验药物警戒人信念的时刻。监管转向：透明化成为审评审批核心标尺监管系统的反腐风暴，正推动药物安全数据管理进入“裸奔时代”。“过去可能通过解释说明过关的数据瑕疵，现在必须拿出原始记录逐一比对。”2021年12月1日实施的《药物警戒质量管理规范》（GVP）明确要求，持有人需“对电子记录系统应当针对不同的药物警戒活动和操作人员设置不同的权限，保证原始数据的创建、更改和删除可追溯。” 这种监管导向在创新药审评中尤为明显。以PD-1/L1抑制剂为例，CDE 2022年5月17日发布的《抗肿瘤治疗的免疫相关不良事件评价技术指导原则》要求，“企业需主动披露所有级别的免疫相关不良反应（irAEs），部分irAE的发生率极低，需大样本和长时间观察才能暴露。要求基于统一的定义（所有级别的ADR）和科学的流程进行irAE判定与汇总，以确保安全性信息的充分呈现”。透明化并非没有代价，但长远收益已被验证。美国生物科技公司Neurogene的案例颇具参考价值：2024年11月，其用于治疗Rett综合征的基因疗法NGN-401，在高剂量组临床试验中导致一名7岁患儿死亡，死因确诊为治疗相关的噬血细胞性淋巴组织细胞增多症（HLH）。与部分企业延迟披露的做法不同，Neurogene在48小时内公开了完整的事件时间线：患儿给药后第5天出现发热，第7天铁蛋白升至1200ng/mL，第9天确诊HLH并启动治疗，最终于第14天死亡。同时，企业同步发布了HLH的监测标准——“发热（Fever）、铁蛋白升高（Ferritin）、血细胞减少（Cytopenia）”的“3F原则”，并主动终止高剂量组试验。 “短期股价跌了15%，但监管信任度提升了。”跟踪该案的医药分析师指出，FDA仅暂停低剂量组试验2周便批准重启，核心原因是“数据透明让监管能快速判断风险边界”。 PV人的转型：从合规执行者到风险管理者监管环境的变化，正倒逼PV从业者角色转型。“以前PV是‘填表部门’，现在必须成为企业的‘风险中枢’。”不少药物研发企业已建立“信号检测防火墙”——由PV部门独立管理定量信号检测系统，设定BCPNN算法阈值，一旦数据触发预警，自动上报至监管对接专员，“哪怕CEO打招呼也不能干预，算法只认数据”。这种转型需要PV从业者掌握“商业语言”。“不能只跟老板说‘不合规’，要算清楚风险账。用数据量化风险，比谈伦理更有说服力”。对于CAR-T、基因治疗等前沿领域，PV工作的透明化要求更高。“比如CAR-T治疗后的细胞因子释放综合征（CRS），我们会公开不同分级的发生率和处理方案，这既符合监管要求，也能提升患者信任。” 真实世界数据（RWD）的应用，正成为数据透明化的新抓手。在疫苗和医美产品领域，PV部门通过对接医保、医院的电子病历系统，实时抓取不良反应数据。“以前靠患者主动上报，漏报率高达70%，现在通过RWD系统，漏报率能降到5%以下。”这种主动监测虽然增加了工作量，但“能提前6-12个月发现潜在风险信号”。数据透明是医药反腐的深层命题从诺华“素比伏”案到监管系统官员落马，医药反腐的核心逻辑正在从“打击权钱交易”向“规范权力运行与数据治理”延伸。药物警戒数据的透明化，既是对患者生命的敬畏，也是医药产业高质量发展的基石。实践中，药物警戒数据透明化可以从几个方面入手：建立统一的数据报告标准是基础。药品上市许可持有人应当创建并维护药物警戒体系主文件，用以描述药物警戒体系及活动情况。这为数据透明提供了框架支持。强化数据共享机制同样关键。对于进口药品，当公司统一的定期安全性更新报告撰写频率低于《规范》要求时，持有人应当按照《规范》要求递交。这种“就高不就低”的原则确保了信息的充分披露。推动公众参与是药物警戒透明化的重要环节。监管机构鼓励企业通过患者卡片、用药指南等形式直接与患者沟通风险信息。在英国，药品和健康产品管理局（MHRA）建议医务人员向患者提供清晰的风险信息，并鼓励患者报告任何可疑的不良反应。 “每一份CIOMS报告的真实填写，每一次风险信号的及时上报，每一次顶住压力做出的“相关”判定，都是在筑牢安全防线，也是在为中国创新药的国际化信誉铺路。”在医药反腐的深水区，数据透明不是选择题，而是生存题。当每一个药物安全数据都能被真实记录、公开追溯，才能真正实现“让药品回归治病救人的本质”。全球药物警戒透明化的未来——不再有数据孤岛，不再有信息壁垒。 #反腐#医药#数据透明化#药物警戒#风险披露支持PV行者，请：进入公众号主页-右上角点击“...”-星标我们，从此不失联！文章合集和过往目录请点击菜单查询，谢谢本公众号发布的文章均为促进PV同行的交流与学习；未用于任何商业用途。我们尊重原创作品。选取的图片和文章已明确注明来源和作者，版权归原作者所有，如涉及侵权或其他问题，请联系我们进行删除。基于公开信息撰写，与文章所涉及的公司市值或股价波动无关。文章内容为作者观点，不代表本公众号立场，不构成专业建议。往期文章推荐 CDE换帅背后：“质量派”王小刚接棒，中国创新药审评驶入“深水区” 大雪将至，药箱里的“隐形杀手”？一位PV人的冬季用药忠告 “不忍之心”与百亿市值：PV行者眼中的“仁政”与药企生死局 2025年国家医保药品目录成功新增114种药品详细名单流感下的“断货”恐慌：救命神药还是隐形杀手？药物警戒中的AI：机遇与挑战-CIOMS XIV报告解读（一）快来晒晒你的AI搭子！大雪养生 2023年PV行者文章合集 PV快讯合集0.4 PV快讯合集0.3 文献共读合集0.2 法规共读合集0.2 风险管理合集0.1 行百里者半九十，GVP分享合集 GCP问答2020-2021（PV相关）合集0.2 《CIOMS 累积药物警戒词汇表》翻译汇总 <更新>您需要了解的药物警戒百科汇总 2021年PV行者文章合集 PV行者文章合集-20211009 2021年10月文章目录 2021年11月文章目录 2021年12月文章目录 2022年1月文章目录 2022年2月文章目录 2022年3月文章目录 2022年4月文章目录 2022年5月文章目录 2022年6月文章目录 2022年7月文章目录 2022年8月文章目录 2022年9月文章目录 2022年10月文章目录 2022年11月文章目录 2022年12月文章目录 2023年1月文章目录 2023年2月文章目录 2023年03月文章目录 2023年04月文章目录 2023年05月文章目录 2023年06月文章目录 2023年07月文章目录 2023年08月文章目录 2023年09月文章目录 2023年10月文章目录 2023年11月文章目录 2023年12月文章目录 2023年PV行者文章合集 2024年01月文章目录 2024年02月文章目录 2024年03月文章目录 2024年04月文章目录 2024年05月文章目录 2024年06月文章目录 2024年07月文章目录 2024年08月文章目录 2024年09月文章目录 2024年10月文章目录 2024年11月文章目录 2024年12月文章目录 2025年01月文章目录 2025年02月文章目录 2025年03月文章目录 2025年04月文章目录 2025年05月文章目录 2025年06月文章目录 2025年07月文章目录 2025年08月文章目录 2025年09月文章目录 2025年10月文章目录 2025年11月文章目录

2025-11-21

·守望雷特 Rett Watchers

铭记与致敬 | Ruby Leigh Pollard：以勇气照亮雷特综合征科研之路的天使

一年前的今天，7岁的Ruby Leigh Pollard因参与NGN-401基因疗法临床试验的高剂量组治疗不幸离世。她是英国乃至欧洲首位接受该疗法的儿童，也是这场攻克罕见病战役中永远的“小先锋”。今天，我们分享她的故事，不仅为了纪念一个美丽的生命，更为了铭记每一份推动医学进步的巨大牺牲。在雷特综合征的药物研发征途中，我们习惯于关注数据的跃升、里程碑的达成以及新技术的突破。然而，医学进步的每一步，都离不开患者家庭的信任与勇气。一年前的今天，2024年11月20日，Ruby Leigh Pollard——一位年仅7岁的英国女孩，因参与NGN-401基因疗法临床试验（高剂量组）后发生的罕见且危及生命的严重免疫反应，不幸离开了我们。（NGN-401基因疗法临床试验受试者不幸去世）今天，在Ruby离世一周年的日子里，我们基于Reverse Rett组织发布的纪念文章，向大家讲述她的故事。这不仅是对一个逝去生命的深切缅怀，更是对所有为罕见病科研做出贡献与牺牲的家庭致以最崇高的敬意。她是“阳光”，而非仅仅是“患者” 2017年1月31日，Ruby作为家中的第二个孩子降生。正如她的母亲Sandra所回忆的那样，她是全家人的宝贝，是一个很少哭泣、总是知足快乐的天使。尽管在3岁生日前夕确诊了雷特综合征，但正如她的家人所言：“我们从未让雷特综合征定义Ruby，这只是她的一部分。” 在社区和学校里，Ruby以她标志性的长金发和会说话的蓝眼睛为人熟知。她热爱音乐，无论走到哪里都要有旋律相伴；她热爱自然，尤其喜欢观察鸟类，去喂鸭子是她最爱的活动。通过家人的努力和康复治疗，Ruby学会了用眼神指物，甚至能在大人的极少辅助下站立。她有着最具感染力的笑声，她的笑容能让最严肃的人也展露欢颜。她是鲜活的、具体的，是父母眼中最珍贵的宝贝，而不仅仅是临床报告中的一个编号。勇气的代价与科研的警示 2024年11月5日，Ruby成为了英国及欧洲首位接受Neurogene公司高剂量基因疗法（3E15 vg）的儿童。她的父母怀揣着对更好生活的希冀，做出了这个勇敢的决定。然而，治疗四天后，悲剧发生了。尽管医疗团队全力救治，Ruby还是因高剂量AAV基因疗法相关的罕见系统性超强炎症反应，于11月20日凌晨在爱中离世。 Ruby的离世是雷特综合征社群难以估量的损失。Neurogene公司随后在致社群的信中确认，此次悲剧与高剂量（3E15 vg）AAV载体的系统性暴露有关，而在低剂量组（1E15 vg）中未观察到此类严重不良事件。这一惨痛的教训深刻影响了该药物的后续开发策略：临床试验方案已更新，永久取消了高剂量组，后续研究将专注于安全性更好的低剂量（1E15 vg）方案。她的光芒，指引未来 Ruby的离世令人心碎，但她的参与为AAV基因疗法的安全性边界提供了至关重要的科学数据，直接推动了临床试验方案的优化，保护了未来更多受试儿童的安全。 Reverse Rett组织在纪念文章中写道：“Ruby的勇气，以及她家人选择分享这段经历的坚强，将确保未来的家庭能从她提供的洞见中受益。” 对于药物研发人员和临床医生，Ruby的故事是一记警钟：在追求疗效的同时，对安全性的敬畏之心不可有丝毫懈怠。每一毫升剂量的调整，都关乎生死。对于患者社群，Ruby是英雄。她用短暂却灿烂的一生，为后来者试出了深浅，照亮了前路。结语在这个特殊的日子里，我们不谈论冰冷的数据，只谈论爱与勇气。 Neurogene公司曾在信中承诺：“我们将决心分享关于这种罕见免疫反应的关键经验教训，以推动AAV基因疗法的科学性和安全性。”这是对Ruby最好的告慰。愿逝者安息，愿生者坚强，愿科学不负所托。免责声明：「守望雷特 Rett Watchers」微信公众号专注介绍雷特综合征及其相关疾病的研究进展。本文仅作信息交流之目的，非治疗方案推荐，如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。「守望雷特 Rett Watchers」微信公众号不对任何主体因使用本文内容而导致的任何损失承担责任。版权说明：本文由「守望雷特 Rett Watchers」微信公众号根据公开资料整理编辑，如需转载请注明出处。文章撰写：布克文章排版：布克

基因疗法临床研究

2025-11-17

·海上衣BIUBIUBIU

神经科学周报：BTK抑制剂破局多发性硬化，阿尔茨海默病、Rett综合征迎新曙光

上周，神经科学领域迎来多项重磅进展，从临床研究的成功与挫折，到巨额融资与重磅合作，有人笑终究有人哭泣。 Genentech/罗氏的芬布替尼为多发性硬化症患者带来新的希望，而阿尔茨海默病、Rett综合征等难治性疾病也纷纷传来捷报。临床前沿：新药疗效捷报频传 1. Genentech/罗氏：BTK抑制剂芬布替尼为多发性硬化症（MS）注入强心针核心进展： Genentech/罗氏公司宣布，其布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂芬布替尼在两项针对复发型多发性硬化症的三期研究中均达到主要终点。深度解读： BTK抑制剂是MS领域备受瞩目的新星。与传统疗法主要作用于外周免疫细胞不同，BTK抑制剂能同时穿透血脑屏障，在大脑内直接调节中枢系统中的小胶质细胞和B细胞。这种“双管齐下”的机制有望更有效地抑制神经炎症和神经退行性病变，为患者提供超越现有疗法的神经保护潜力。芬布替尼的成功，标志着MS治疗可能正迈向一个既能控制外周免疫攻击、又能保护中枢神经的新时代。 2. Alkermes：口服食欲素受体激动剂显著改善嗜睡，三期试验在即核心进展： Alkermes公司公布其二期候选药物ALXOREX（口服食欲素2受体激动剂）的积极顶线结果。试验达到双主要终点，数据显示患者清醒度显著改善，嗜睡减少。14毫克和18毫克剂量均表现出显著疗效，且耐受性良好，无严重不良事件报告。深度解读：食欲素是大脑中维持清醒状态的关键神经肽。ALXOREX通过激动食欲素受体，模拟其生理功能，从根源上促进觉醒。这种全新的作用机制，为治疗发作性睡病、特发性嗜睡等睡眠障碍患者提供了潜在的新选择。基于优异的二期数据，该公司已紧锣密鼓地计划启动三期临床试验，离为患者带来新希望又近了一步。 3. Neurogene：Rett综合征基因疗法NGN-401中期数据亮眼，耐受性良好核心进展： Neurogene公司公布了其用于治疗Rett综合征的基因疗法NGN-401的1/2期试验中期数据。结果显示，全部8名参与者，无论基线疾病严重程度如何，均在发育里程碑/技能或功能上表现出提升。该疗法目前仍表现出良好的耐受性，且未出现与病毒载体相关的严重副作用——血液性淋巴组织细胞增多症的证据。深度解读： Rett综合征是一种严重的、多由MECP2基因突变引起的神经发育障碍。NGN-401利用新型基因递送技术，旨在安全、持久地提供正确的MECP2基因。此次中期数据之所以令人振奋，不仅在于其100%的改善率，更在于其出色的安全性特征，这为基因疗法治疗此类复杂脑部疾病扫除了一个重大障碍。 4. Muna Therapeutics：TREM2激动剂MNA-001进入临床，挑战阿尔茨海默病核心进展： Muna Therapeutics宣布已为首批患者给药的评估MNA-001的一期临床试验。MNA-001是一种针对早期阿尔茨海默病的TREM2激动剂。深度解读： TREM2是小胶质细胞上的一个关键受体，其功能是调节大脑的免疫反应和清除淀粉样蛋白等废物。尽管针对TREM2的研究在过去几年经历了一些波折，但它依然是阿尔茨海默病领域最具潜力的靶点之一。Muna公司站在了这一新浪潮的前沿，并且近期从赛诺菲手中收购了Vigil Neuroscience的Denali Therapeutics项目，进一步巩固了其在该领域的地位。MNA-001的临床启动，是检验TREM2激动剂能否为阿尔茨海默病患者带来益处的关键一步。资本与合作：赋能下一代神经科学疗法 1. Beacon Biosignals完成8600万美元B轮融资，加速神经生物标志物发现核心进展：数字生物标志物公司Beacon Biosignals本周完成了高达8600万美元的B轮融资。深度解读：此次融资不仅用于扩大运营，更将加速其神经生物标志物的发现并推动临床转化。Beacon的核心是其专有平台，该平台结合了大规模、经临床验证的脑电图数据与先进的人工智能技术，旨在从睡眠期间的大脑活动中挖掘出客观、定量的大脑功能生物标志物。此举紧随其收购CleveMed的家用睡眠测试技术，标志着其正构建一个从家庭数据采集到AI深度分析的完整生态，有望极大提升神经系统药物研发的效率和成功率。 2. Transition Bio与Voyager Therapeutics联手，攻坚TDP-43蛋白病理核心进展： Transition Bio与Voyager Therapeutics宣布达成一项药物发现合作与许可协议，共同开发针对具有TDP-43病理特征的肌萎缩侧索硬化症（ALS）和额颞叶痴呆（FTD）的新型小分子疗法。深度解读： TDP-43蛋白的异常聚集是ALS和FTD等多种神经退行性疾病的核心病理之一，但长期以来缺乏有效的靶向手段。根据协议，Transition Bio将利用其前沿技术进行药物发现和优化，直至提名候选药物；随后，Voyager将有机会获得许可，并凭借其在神经系统疾病领域的丰富经验推进商业化。这种“强强联合”的模式，为攻克这一棘手靶点带来了新的希望。 3. Chiesi Group与Aliada Therapeutics达成协议，开发靶向大脑的酶替代疗法核心进展：凯西集团与Aliada Therapeutics签订了一项全球独家许可协议，共同开发并商业化针对溶酶体贮积症的酶替代疗法。深度解读：许多溶酶体贮积症会严重影响中枢神经系统，但常规的酶替代疗法因无法有效穿透血脑屏障而疗效受限。此次合作的关键在于Aliada公司的血脑屏障穿透技术平台。该技术有望将治疗酶直接递送至大脑，从根本上改变此类疾病的治疗格局，为患者带来前所未有的临床获益。研发动态：科学与风险的并存 Neurocrine Biosciences：重度抑郁症（MDD）二期研究未达主要终点核心进展： Neurocrine Biosciences宣布，其在研药物用于重度抑郁障碍（MDD）的二期研究，与安慰剂相比，未达到主要终点。深度解读：神经精神领域的新药研发之路充满挑战，高安慰剂效应是抑郁症临床试验中常见的“拦路虎”。此次挫折提醒我们，创新疗法的探索从来不是一帆风顺。然而，每一次失败都为后续研究积累了宝贵的数据，推动整个领域对疾病生物学和临床试验设计进行更深入的思考。

临床3期引进/卖出临床2期基因疗法临床1期

100 项与 NGN-401 相关的药物交易

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研发状态

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
Rett综合征	临床3期	美国	Neurogene, Inc.	2023-06-13
Rett综合征	临床3期	澳大利亚	Neurogene, Inc.	2023-06-13
Rett综合征	临床3期	英国	Neurogene, Inc.	2023-06-13

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT05898620 (Biospace) 人工标引	临床1/2期	Rett综合征	3	NGN-401	築憲築鹹鬱夢壓糧襯廠(糧鏇遞網鏇餘鬱鹹選鹽) = All adverse events (AEs) related to NGN-401 have been mild, or Grade 1, and transient or resolving. 壓鏇壓窪築夢獵鏇鹹糧 (衊繭繭艱壓糧衊淵簾壓 ) 更多	积极	2024-05-07
NCT05898620 (ASGCT2024) 人工标引	临床1/2期	Rett综合征	3	NGN-401	鑰蓋鹹鏇選構構蓋遞網(簾醖遞顧簾網範鏇窪餘) = 構淵構鑰糧鹹獵構鹽製築衊構網鹹衊選衊獵鹽 (範衊襯蓋願遞餘範艱鬱 )	积极	2024-05-07